医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬の要望募集について

 欧米等では使用が認められているものの、国内では承認されていない医薬品及び適応等については、開発要望を募集し、寄せられた要望について「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」(以下「検討会議」という。)において、医療上の必要性を評価するとともに、承認申請のために実施が必要な試験の妥当性や公知申請への該当性を確認すること等により、製薬企業による未承認薬・適応外薬の開発を促しています。

要望募集について

1. 募集対象

1.1 募集対象の区分

(1)未承認薬
欧米等6か国(米・英・独・仏・加・豪)(以下、「欧米等6か国」という。)のいずれかの国で承認された医薬品であって、医療上その必要性が高いもの
(2)適応外薬
要望対象となる適応(効能・効果、用法・用量の両方又はいずれかが既承認の適応と異なるもの。本邦で承認されていない剤型、投与経路の追加を必要とするものを含む)について、以下のいずれかの基準を満たす場合
  1. 1.欧米等6か国のいずれかの国で承認された適応であって、医療上その必要性が高いもの
  2. 2.欧米等6か国のいずれかの国で、一定のエビデンスに基づき、特定の用法・用量で広く使用されていることが確認できる適応であって、医療上その必要性が高いもの 
(3)未承認薬迅速実用化スキーム対象品目
以下のいずれかの基準を満たす医療上その必要性が高い欧米未承認のもの
  1. 1.国内第III相の医師主導治験が実施中又は終了したもの
  2. 2.優れた試験成績に係る論文が権威のある学術雑誌等で公表されているもの
  3. 3.先進医療Bで一定の実績があるもの

1.2 医療上その必要性が高いものの基準

医療上その必要性が高いものとは、以下の1及び2に掲げる基準のいずれにも該当するものとしていますので、募集対象への該当性の参考としてください。
  1. 1 適応疾病の重篤性:以下のいずれかの場合
    1. 生命に重大な影響がある疾患(致死的な疾患)
    2. 病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
    3. その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
     
  2. 2 医療上の有用性:以下のいずれかの場合
    • (1)未承認薬及び(2)適応外薬の場合
      1. 既存の療法が国内にない
      2. 欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れている
      3. 欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医 療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる
    • (3)未承認薬迅速実用化スキーム対象品目の場合
      1. 既存の療法が国内にない
      2. 国内外の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れている

2. 募集期間

 要望の募集は随時行っております。

3.作成方法

 開発を要望する場合、「要望書作成の留意事項」に従って、要望対象の区分に応じた様式を用い、要望書を作成してください。また、開発要望の総括表も合わせて作成してください。

4.提出方法

 開発を要望する場合、厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課宛に、以下の資料を提出してください。また提出方法は、電子メール、郵送又はファクシミリにて提出してください。
 なお、電子メールでご要望を提出していただく際には、必ず「件名」を「未承認薬等について」として提出してください。郵送にてご提出いただく場合には、電子媒体(CD-R(RW)及びDVD-R(RW)に限る。)を同封のうえ、「未承認薬等について」と朱書きして、提出してください。
  • 提出資料
    • 要望書
    • 開発要望の総括表
    • 要望が募集対象の範囲内である根拠となる文献及びその他の参考文献
  • 送付先
    • 〒100-8916 東京都千代田区霞が関1-2-2
    • 厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課
    • アドレス:kaihatsuyoubou@mhlw.go.jp
    • ファクリミリ番号:03-3597-9535

医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬の要望募集で提出された要望の一覧

開発企業の募集又は開発要請を行った医薬品の一覧

医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議について

お問い合わせ先

厚生労働省医政局研究開発振興課
医薬生活・衛生局医薬品審査管理課

TEL:03-5253-1111(内線4229)