健康・医療再生・細胞医療・遺伝子治療について

• 再生医療は、将来、怪我や病気などで失われた組織や臓器の再建や、これまで有効な治療法がなかった疾病に対する治療などができるようになる可能性があるなど、新しいアプローチの医療技術として国民の期待が寄せられています。一方で、再生医療は新しい医療技術であることから、安全性の確保や生命倫理への配慮を適切に行い、迅速かつ安全に提供・普及するための体制が必要です。
• このため、平成26年11月に「再生医療等の安全性の確保等に関する法律（再生医療等安全性確保法）」が、「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」の改正と併せて施行されました。再生医療等安全性確保法は、再生医療等の提供開始までの手続きや特定細胞加工物等の製造委託などに関するルールを定めています。さらに、令和7年5月には再生医療等安全性確保法の改正法が施行され、細胞加工物を用いない遺伝子治療（in vivo遺伝子治療）が新たに法の対象に加わりました。
• また、厚生労働省は、再生・細胞医療・遺伝子治療に関する基礎研究段階から実用化までの一貫した研究開発支援を関係省庁と連携して行っています。特に、実用化までの道筋が明確な臨床研究・医師主導治験や研究開発の基盤体制整備などに対して重点的に支援することで、再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化を推進します。

• 再生医療等の提供又は再生医療等で使用する特定細胞加工物等の製造を行う場合には、事前に手続きが必要です。
• また、核酸等を用いる再生医療等を提供する場合には、再生医療等安全性確保法に定める手続きに加え、遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（カルタヘナ法）に定める手続きが必要となる場合があります。
• これらの手続きをせずに、再生医療等を提供又は特定細胞加工物等を製造した場合は法律違反となり、罰則が適用されます。

• 令和７年５月31日に「再生医療等安全性確保法」の法律、政令（法律施行令）、省令（法律施行規則）が改正されました。
• 関係法令・通知等の一覧はこちら

• 再生医療等の安全性及び適正な実施を確保するため、再生医療等の提供における法令違反が疑われる事例や安全性上の懸念がある事例に関する情報提供・通報を受け付けています。
• 情報提供・通報窓口はこちら

• 2026年9月2日掲載
  再生医療等情報提供・通報窓口を開設しました。
• 2026年7月31日掲載
  再生医療等の適切な提供に係る自己点検について（依頼）（令和8年7月31日医政研発0731第1号）
• 2026年7月24日掲載
  令和8年度遺伝子治療実用化基盤整備促進事業「遺伝子治療実用化支援コンソーシアム」のポータルサイトを開設しました。
• 2026年6月24日掲載
  「再生医療等の安全性の確保等に関する法律に基づく再生医療等に関連した「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」に基づく手続等について」の一部改正について（令和8年6月24日医政研発0624第3号）
• 2026年6月12日掲載
  「特定細胞加工物の微生物学的安全性に関する指針」の一部改正について（令和8年6月12日医政研発0612第1号）
•  
  （別紙）特定細胞加工物等の微生物学的安全性に関する指針（第２版）
• 2026年5月27日掲載
  再生医療等の提供に関連した「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」に基づく手続等について（再々周知）（令和8年5月27日事務連絡）

過去の更新情報はこちら

「再生医療等安全性確保法」に基づく手続きについては、以下のウェブサイトより実施してください。

	e-再生医療（再生医療等の各種申請等のオンライン手続サイト） 再生医療等提供計画（治療）の提出、各種手続（変更、中止、終了等）及び報告等（定期報告、疾病等報告等） 認定再生医療等委員会の認定申請、各種手続（変更、廃止等）及び報告等（定期報告等） 特定細胞加工物等製造施設の届出・許可／認定申請、各種手続（変更、廃止等）及び報告等（定期報告、重大事態報告等）
	臨床研究等提出・公開システム（jRCT） 再生医療等提供計画（研究）の提出及び各種手続（変更、中止、総括報告概要の提出等）

• 再生医療等評価部会

• ヒトES細胞の樹立に関する審査委員会
• 異種移植に関する専門委員会
• 核酸等の第⼀種使⽤等に関する専⾨委員会

• 再生医療等安全性確保法の見直しに係るワーキンググループ

• 特定医療技術等開発推進検討会 再生・細胞医療・遺伝子治療検討ワーキンググループ

• ヒト幹細胞を用いた臨床研究の在り方に関する専門委員会（平成16年5月～平成18年2月）
• ヒト幹細胞治療臨床研究指針の策定に関するワーキンググループ（平成17年10月～平成18年1月）
• ヒト幹細胞を用いる臨床研究に関する指針の見直しに関する専門委員会（平成21年5月～平成25年5月）
• ヒト幹細胞臨床研究に関する審査委員会（平成19年7月～平成26年9月）
• 再生医療の安全性確保と推進に関する専門委員会

ヒトＥＳ細胞を医療に用いることを目的に樹立する場合は、「ヒトＥＳ細胞の樹立に関する指針」（以下「樹立指針」という。）に基づき、樹立指針に対する適合性について、厚生労働大臣による確認が必要です。
厚生労働大臣による確認にあたっては、厚生科学審議会再生医療等評価部会の意見を求めることが定められています。

樹立指針、樹立指針ガイダンス、様式については、以下のウェブサイトをご参照ください。

文部科学省ヒトES細胞研究・生殖細胞作成研究のページ（別ページで開きます。）
  遺伝子治療等臨床研究については、令和７年5月31日の再生医療等安全性確保法の改正法施行後は、同法の規定に基づく実施が必要となります。ただし、改正法施行後も遺伝子治療等臨床研究に関する指針については引き続き有効となります。詳細については以下の通知をご参照ください。

• 「再生医療等の安全性の確保等に関する法律及び臨床研究法の一部を改正する法律」の施行に伴う「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」等の取扱いについて（令和７年５月30日）［150KB］

• 倫理指針（本文、令和５年３月27日一部改正）［213KB］
• 施行通知、Ｑ＆Ａ（令和５年３月27日）［180KB］
• 過去の改正履歴等

• 健康・医療戦略について（内閣官房のページへ）
• 再生医療実用化研究事業（国立研究開発法人　日本医療研究開発機構（AMED）のページへ）
• 再生医療臨床研究促進基盤整備事業（国立研究開発法人　日本医療研究開発機構（AMED）のページへ）