健康・医療先駆的医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度について

　先駆的医薬品、先駆的医療機器及び先駆的再生医療等製品は、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和35年法律第145号。以下「法」という。）第77条の２第２項に基づき、医療機器等の画期性、対象疾患の重篤性、対象疾患に係る極めて高い有効性などの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。 本制度は、患者に世界で最先端の医療機器等を最も早く提供することを目指し、一定の要件を満たす画期的な医療機器等について、開発の比較的早期の段階から先駆的医療機器等に指定し、薬事承認に係る相談・審査における優先的な取扱いの対象とするとともに、承認審査のスケジュールに沿って申請者における製造体制の整備や承認後円滑に医療現場に提供するための対応が十分になされることで、 更なる迅速な実用化を図るものです。

　これまで、国内で未承認又は適応外の医療機器等を解消するため、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（以下「PMDA」という。）の審査員の増員を通じて審査期間の短縮を図るとともに、学会等からの要望に基づき、医療上の必要性を評価した上で未承認医療機器等の開発要請を通じてこれらの解消に努めてきたところです。
　この考えを更に推し進め、世界に先駆けて、革新的医薬品・医療機器・再生医療等製品を日本で早期に実用化すべく、その開発を促進するため、「日本再興戦略」改訂2014（平成26年６月24日閣議決定）及び「先駆けパッケージ戦略」（平成26年６月17日厚生労働省取りまとめ）を受け、平成27年度より、先駆け審査指定制度を試行的に実施しました。
　この度、法の改正に伴い、先駆け審査指定制度が法制化され、新たに先駆的医薬品、先駆的医療機器及び先駆的再生医療等製品の指定制度が創設されました。

指定を受ける医療機器、体外診断用医薬品及び再生医療等製品は、以下の４つのすべての要件を満たすことが必要となります。
　なお、４つのすべての要件を満たす場合であっても、下記のいずれかに該当する場合は原則として指定しません。

1. ア過去に先駆け審査指定制度の対象品目若しくは先駆的医療機器として指定された医療機器と同等の原理に基づく使用目的若しくは効果を追加しようとするとき又は当該医療機器と同等の原理に基づく使用目的若しくは効果を有する他の医療機器が既に承認されているとき
2. イ過去に先駆け審査指定制度の対象品目若しくは先駆的体外診断用医薬品として指定された体外診断用医薬品と同等の原理若しくは測定項目を用いた 使用目的を追加しようとするとき又は当該体外診断用医薬品と同一の原理若しくは測定項目を用いた使用目的を有する他の体外診断用医薬品が既に承認されているとき
3. ウ過去に先駆け審査指定制度の対象品目若しくは先駆的再生医療等製品として指定された再生医療等製品と同等の作用機序に基づく使用目的若しくは効果を追加しようとするとき又は当該再生医療等製品と同等の作用機序に基づく効能、効能若しくは性能を有する他の再生医療等製品が既に承認されているとき

原則として、医療機器にあっては新規原理、体外診断用医薬品にあっては新規原理又は新規測定項目、再生医療等製品にあっては新規作用機序を有すること。

以下のいずれかの疾患に該当するものであること。

• 生命に重大な影響がある重篤な疾患
• 根治療法がなく症状（社会生活が困難な状態）が継続している疾患

既存の治療法若しくは診断法がない、既存の治療法若しくは診断法に比べて有効性の大幅な改善が見込まれる、又は、著しい安全性の向上が見込まれること。ただし、有効性又は安全性の大幅な改善が見込まれるものとして、少なくとも国内外を問わず探索的臨床試験等において、ヒトに対する有効性及び安全性が示唆されていること。

 

日本における早期開発を重視し、世界（我が国と同等の水準の承認制度を有している国）に先駆けて又は同時に日本で承認申請される（最初の国の承認申請を起算日とし、同日から３か月以内の申請は同時申請とみなす。）予定のものであり、独立行政法人医薬品医療機器総合機構(以下「総合機構」という。）で実施されている先駆け総合評価相談を活用し承認申請できる体制及び迅速な承認審査に対応できる体制を有していること。なお、非臨床試験の結果等により、有効性等が一定程度期待できる医療機器等であって、日本を含めた形で治験を実施するものが望ましい。また、使用に当たってコンパニオン診断薬等が必要となる医療機器等を承認申請する場合は、当該診断薬等も並行して承認申請できる体制（他社との連携体制を含む。）を有していること。

先駆的医療機器等の指定については、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて行います。当面の間は、年に２回程度（概ね４月及び10月）の指定を行うこととし、今後審査体制の状況に応じ変更するものとします。ただし、保健衛生上必要な場合には、臨時の指定も行うことがあります。なお、指定した医療機器等については、指定年月日、医療機器等の名称、対象疾病並びに指定申請者の氏名を厚生労働省ホームページに掲載します。

先駆的医療機器等の指定を希望する企業等からの指定相談は指定申請を行う前に行っており、相談の申込みは随時受け付けています。医療機器又は体外診断用医薬品について指定の申請を予定する場合は、医療機器審査管理課の指示に従い、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（以下「総合機構」という。）に相談を申し込みいただくこととなります。再生医療等製品については別途指示をいたします。
　指定相談は、以下の申込書と概要により厚生労働省医薬局医療機器審査管理課の指定業務担当者に電子メール又はFAX等で申し込んでください

1. ・　 指定相談申込書（様式：Word形式［40KB］［40KB］）
2. ・　 先駆的医療機器等の指定要件該当性に関する概要（様式（医療機器）：Word形式［44KB］［44KB］、様式（体外診断用医薬品）：Word形式［43KB］［43KB］、様式（再生医療等製品）：Word形式［44KB］［44KB］）

　指定相談実施後、特段の問題がなければ、指定業務担当者の指示に従い、以下の資料を指定業務担当者宛てに提出してください。なお、資料は、原則として電子ファイルにより提出して下さい。

• 申請資料
  1. １． 指定申請書（様式（医療機器）：Word形式［27KB］［27KB］、様式（体外診断用医薬品）：Word形式［27KB］［27KB］、様式（再生医療等製品）：Word形式［27KB］［27KB］）
  2. ２．申請書の添付資料
     1. ア 作用機序又は原理に関する資料
     2. イ 医療上の必要性に関する資料
        1. （ア） 病因、症状等対象疾病に関する資料　
        2. （イ） 類似の医療機器等の有無、治療方法の有無など医療の現状に関する資料
     3. ウ 毒性、薬理作用等に関する試験成績の概要
     4. エ 臨床試験の試験成績の概要
     5. オ 本邦及び外国における開発計画の概要
     6. カ 先駆的医療機器等の指定要件該当性に関する概要（様式（医療機器）：Word形式［44KB］［44KB］、様式（体外診断用医薬品）：Word形式［43KB］［43KB］、様式（再生医療等製品）：Word形式［44KB］［44KB］）
        • ・部会説明用資料及び公表用資料として、様式に従って作成した概要

PMDAで実施されている対面助言等で、他の医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品に優先した取扱いを受けることができるので、実施時期等についてPMDAに相談してください。

承認申請から承認までの期間を短縮させるために（例えば、医療機器では６ヶ月以内）承認申請前からこれらの枠組みを積極的に活用する必要があることから、後述するコンシェルジュに相談し、指定を受けた後から承認申請までに、原則、総合機構で実施されている先駆け総合評価相談のすべての相談区分を利用してください。
例えば、品質管理や信頼性調査については、承認申請後速やかに日程調整・調査が実施可能となるように、早期の段階から当該調査に必要な情報等を準備することを含め、積極的に相談等の枠組みを活用することに意義があると考えられます。
なお、上記の先駆け総合評価相談による事前評価が十分でない場合（評価に必要なデータが揃わない場合や総合機構の助言内容等に対する充分な対応が行われていない場合を含む。）、承認申請から承認までの期間を医療機器等の評価の状況を踏まえて個別に設定することがあります。

指定を受けた品目はその内容に鑑み、法第23条の２の５第10項及び法第23条の25第７項の規定「医療上特にその必要性が高いと認められるもの」に該当すると考えられるため、対象品目への指定をもって優先審査の取扱いを行うこととします。

厚生労働省及び総合機構の連絡調整を行うことができる適当な者として、総合機構において指名される者が、当該対象品目の開発の進捗管理の相談、承認申請者及び承認審査関係部署との調整を行います。指定後早期に当該対象品目にかかるコンシェルジュから対象品目の先駆的医療機器等の指定を受けた者に連絡します。

　指定者から、他の者（以下「承継者」という。）に本邦での開発権を譲渡する場合、指定者及び承継者は以下の資料を提出してください。ただし、指定者が当該指定を受けた時点から、変更が生じている場合には、変更部分について、承継時点でも指定要件を充足することを示す資料もあわせて提出してください。また、承継は、指定者宛に発出する指定取消書、承継者宛に発出する指定書を以て認めるものとします。なお、承継を検討している指定者は事前に医療機器審査管理課へ相談してください。

• 指定者及び承継者の連名で提出する資料
  • ・承継の経緯等が把握できる資料
• 指定者が提出する資料
  • ・先駆的医療機器等の試験研究・製造販売・製造中止届書（様式（医療機器）：Word形式［37KB］ ［37KB］、様式（体外診断用医薬品）：Word形式［37KB］［37KB］、様式（再生医療等製品）：Word形式［37KB］［37KB］）
  • ・指定書の写し
• 承継者が提出する資料
  • ・指定申請書（様式（医療機器）：Word形式［27KB］［27KB］、様式（体外診断用医薬品）：Word形式［27KB］［27KB］、様式（再生医療等製品）：Word形式［27KB］［27KB］）
  • ・申請書の添付資料
    1. ア 作用機序又は原理に関する資料
    2. イ 医療上の必要性に関する資料
       1. （ア） 病因、症状等対象疾病に関する資料　
       2. （イ） 類似の医療機器等の有無、治療方法の有無など医療の現状に関する資料
    3. ウ 毒性、薬理作用等に関する試験成績の概要
    4. エ 臨床試験の試験成績の概要
    5. オ 本邦及び外国における開発計画の概要
    6. カ 先駆的医療機器等の指定要件該当性に関する概要（様式（医療機器）：Word形式［44KB］［44KB］、様式（体外診断用医薬品）：Word形式［43KB］［43KB］、様式（再生医療等製品）：Word形式［44KB］［44KB］）
       • ・部会説明用資料及び公表用資料として、様式に従って作成した概要

• ［262KB］先駆的医療機器に指定された品目一覧（令和４年９月30日時点）

• 医療機器の先駆け審査指定制度の対象品目一覧表（独立行政法人医薬品医療機器総合機構のホームページへ）

• 体外診断用医薬品の先駆け審査指定制度の対象品目一覧表（独立行政法人医薬品医療機器総合機構のホームページへ）

• 再生医療等製品の先駆け審査指定制度の対象品目一覧表（独立行政法人医薬品医療機器総合機構のホームページへ）

• 「先駆け審査指定制度の試行的実施について」（平成27年４月１日　薬食審査発0401第６号）［PDF形式：206KB］
• 「医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度の試行的実施について」（平成27年７月１日 薬食機参発0701第１号）［PDF形式：560KB］

• 「医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第二回）について」（平成28年10月３日薬生機審発1003第１号）［PDF形式：400KB］

• 「医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第三回）について」（平成29年10月５日薬生機審発1005第１号）［PDF形式：183KB］

• 「医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第四回）について」（平成30年９月７日薬生機審発0907第１号）［PDF形式：184KB］

• 「医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第五回）について」（令和元年９月６日薬生機審発0906第１号）［PDF形式：476KB］［476KB］

• 先駆けパッケージ戦略～革新的医薬品等の実用化促進～
• 先駆けパッケージ戦略への対応（独立行政法人医薬品医療機器総合機構のホームページへ）
• 先駆け審査指定制度の対象品目一覧表（独立行政法人医薬品医療機器総合機構のホームページへ）
• 医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度について
• 先駆的医薬品指定制度について