先駆的医薬品指定制度について

先駆的医薬品は、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和35年法律第145号。以下「法」という。）第77条の２第２項に基づき、治療薬の画期性、対象疾患の重篤性、対象疾患に係る極めて高い有効性などの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。
　本制度は、患者に世界で最先端の治療薬を最も早く提供することを目指し、一定の要件を満たす画期的な新薬等について、開発の比較的早期の段階から先駆的医薬品に指定し、薬事承認に係る相談・審査における優先的な取扱いの対象とするとともに、承認審査のスケジュールに沿って申請者における製造体制の整備や承認後円滑に医療現場に提供するための対応が十分になされることで、更なる迅速な実用化を図るものです。

• 「先駆的医薬品の指定に関する取扱いについて」の一部改正について（令和５年12月22日医薬薬審発1222第６号）［PDF形式：302KB］［302KB］

• 先駆け審査指定制度の対象品目一覧（独立行政法人医薬品医療機器総合機構のホームページへ）

• ・既承認薬と異なる新作用機序であること
• ・既承認薬と同じ作用機序であっても開発対象とする疾患への適応は初めてであること
• ・革新的な薬物送達システムを用いていること

• ・生命に重大な影響がある重篤な疾患
• ・根治療法がなく症状（社会生活が困難な状態）が継続している疾患

• ・First In Human (FIH) 試験が日本で行われたもの
• ・Proof Of Concept (POC) 試験が日本で行われたもの

• ・先駆的医薬品の指定を希望する企業等からの指定相談を指定申請を行う前に行っており、相談の申込みは厚生労働省において随時受け付けています。（なお、第５回指定募集（令和元年11月締切）以降、令和３年１月までに５件の相談をいただいています。）
• ・指定相談は、以下の様式により、厚生労働省医薬局医薬品審査管理課の指定業務担当者に電子メール又はFAX等で申し込んでください。
  • 指定相談申込書（様式：Word形式［39KB］［39KB］）
  • Mail ： senku_iyakuhin@mhlw.go.jp
• ・指定相談の日程は、指定相談申込み後、指定業務担当者より電子メール又は電話により連絡します。
• ・指定相談は原則30分から１時間程度としています。相談の出席者は内容に応じた適切な人数としてください。

　指定相談実施後、特段の問題がなければ、指定業務担当者の指示に従い、以下の資料を指定業務担当者宛てに提出してください。なお、資料は、原則として電子ファイルにより提出して下さい。

• 申請資料
  1. １． 指定申請書（様式：Word形式［27KB］［27KB］）
  2. ２．申請書の添付資料
     1. ア 作用機序又は原理に関する資料
     2. イ 医療上の必要性に関する資料
        1. （ア） 病因、症状等対象疾病に関する資料　
        2. （イ） 類似の医薬品の有無、治療方法の有無など医療の現状に関する資料
     3. ウ 毒性、薬理作用等に関する試験成績の概要
     4. エ 臨床試験の試験成績の概要
     5. オ 本邦及び外国における開発計画の概要
     6. カ 指定申請する医薬品の概要（様式：Word形式［45KB］［45KB］）
        • ・部会説明用資料及び公表用資料として、様式に従って作成した概要

• 特に、品質については、承認申請後速やかにGMP調査が実施可能となるように、積極的に先駆け相談や医薬品品質相談等の枠組みを活用してください。また、実生産バリデーションデータの提出可能時期及びGMP調査の対応可能日の情報を承認申請時に準備してください。
• また、信頼性調査に関しても、積極的に、先駆け相談等の枠組みを活用するとともに、速やかに日程調整・実地調査が可能となるよう、早期の段階から信頼性調査に必要な情報等を準備してください。

　指定者は、当該指定に係る先駆的医薬品の試験研究、製造販売又は製造を中止しようとするときは、法第77条の５の規定に基づき、速やかに厚生労働大臣に届け出ることとされています。なお、中止の届出は、以下の資料を提出してください。

• 届出資料
  1. ・先駆的医薬品の試験研究・製造販売・製造中止届書（様式：Word形式［37KB］［37KB］）
  2. ・指定書の写し 

1. （１） 指定された医薬品よりも先に他の医薬品等が国内で承認されたことなどにより、指定要件１又は２を欠くと認められるとき。
2. （２） 検証的臨床試験における結果等から、極めて高い有効性が見込まれなくなり、指定要件３を欠くと認められるとき。
3. （３） 指定された医薬品について、以下のいずれかの場合により指定要件４を満たせなくなったとき。
   • ・ 世界に先駆けて又は同時に日本で承認申請を行わなかった場合。
   • ・ 十分な事前評価を受けずに申請された又は申請資料に相当の瑕疵があると判明した結果、我が国での早期の開発が達成できなくなった場合。
4. （４） 同一の医薬品が海外で先に承認されたとき。
5. （５） 指定申請書の虚偽記載等不正があったと認められるとき。
6. （６） 正当な理由なく先駆的医薬品の試験研究又は製造販売が行われないとき。
7. （７） 指定者について法その他薬事に関する法令で定めるもの又はこれに基づく処分に違反する行為があったとき。

　指定者から、他の者（以下「承継者」という。）に本邦での開発権を譲渡する場合、指定者及び承継者は以下の資料を提出してください。ただし、指定者が当該指定を受けた時点から、変更が生じている場合には、変更部分について、承継時点でも指定要件を充足することを示す資料もあわせて提出してください。また、承継は、指定者宛に発出する指定取消書、承継者宛に発出する指定書を以て認めるものとします。なお、承継を検討している指定者は事前に医薬品審査管理課へ相談してください。

• 指定者及び承継者の連名で提出する資料
  • ・承継の経緯等が把握できる資料
• 指定者が提出する資料
  • ・先駆的医薬品の試験研究・製造販売・製造中止届書（様式：Word形式［37KB］［37KB］）
  • ・指定書の写し
• 承継者が提出する資料
  • ・指定申請書（様式：Word形式［27KB］［27KB］）
  • ・申請書の添付資料
    1. ア 作用機序又は原理に関する資料
    2. イ 医療上の必要性に関する資料
       1. （ア） 病因、症状等対象疾病に関する資料　
       2. （イ） 類似の医薬品の有無、治療方法の有無など医療の現状に関する資料
    3. ウ 毒性、薬理作用等に関する試験成績の概要
    4. エ 臨床試験の試験成績の概要
    5. オ 本邦及び外国における開発計画の概要
    6. カ 先駆的医薬品等の概要（様式：Word形式［45KB］［45KB］）
       • ・部会説明用資料及び公表用資料として、様式に従って作成した概要

• 先駆け審査指定制度の対象品目一覧（独立行政法人医薬品医療機器総合機構のホームページへ）
• 先駆的医薬品に指定された品目一覧［102KB］（令和６年３月25日時点）
• 先駆的医薬品の指定相談実績［52KB］（令和２年９月１日～令和３年３月25日まで）

• 「先駆け審査指定制度の試行的実施について」（平成27年４月１日　薬食審査発0401第６号）［PDF形式：206KB］
• 「「先駆け審査指定制度 」の 対象品目 を 初めて 指定 しました」（平成27年10月27日　プレスリリース）［PDF形式：228KB］［228KB］

• 「医薬品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第二回）について」（平成28年10月３日薬生薬審発1003第１号）［PDF形式：403KB］
• 「「先駆け審査指定制度」の対象品目を指定しました」（平成29年４月21日　プレスリリース）［PDF形式：215KB］［215KB］

• 「医薬品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第三回）について」（平成29年10月５日薬生薬審発1005第１号）［PDF形式：403KB］
• 「「先駆け審査指定制度」の対象品目を指定しました」（平成30年３月27日　プレスリリース）［PDF形式：382KB］［382KB］

• 「医薬品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第四回）について」（平成30年９月７日薬生薬審発0907第１号）［PDF形式：556KB］
• 「「先駆け審査指定制度 」の 対象品目 を 指定 しました」（平成31年４月８日　プレスリリース）［PDF形式：649KB］［649KB］

• 「医薬品の先駆け審査指定制度の試行的実施（第五回）について」（令和元年９月６日薬生薬審発0906第１号）［PDF形式：572KB］［572KB］
• 「「先駆け審査指定制度」の対象品目を指定しました」（令和２年６月19日　プレスリリース）［PDF形式：572KB］［572KB］

• 先駆けパッケージ戦略～革新的医薬品等の実用化促進～
• 医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の先駆け審査指定制度について
• 先駆けパッケージ戦略への対応（独立行政法人医薬品医療機器総合機構のホームページへ）
• 先駆け審査指定制度の対象品目一覧表（独立行政法人医薬品医療機器総合機構のホームページへ）