2026年２月６日　第67回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議　議事録

令和８年２月６日（金）14：00～16：00

オンライン会議
　（オンライン会議場）
　厚生労働省　共用第６会議室
　東京都千代田区霞ヶ関１－２－２

出席構成員

• 伊藤構成員
• 岩田構成員
• 大江構成員
• 北風構成員
• 康構成員
• 崔構成員
• 志賀構成員
• 田村研治構成員
• 田村直人構成員
• 戸高構成員
• 中村構成員
• 宮川構成員
• 村島構成員
• 横谷構成員
• 渡邊構成員

出席参考人

• 花岡参考人
• 安河内参考人
• 勝野参考人
• 宮﨑参考人
• 米盛参考人　
• 森川参考人

• ドラッグ・ロス解消に向けた取組について
• 要望の医療上の必要性に係る検討状況等について
• 開発要請を行った要望に係る検討状況等について
• 開発要請品目の公知申請への該当性について
• 企業から提出された開発工程表等について
• その他

○文調整官　定刻になりましたので、ただいまより、第67回「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」を開催いたします。
　本日もウェブ会議で実施いたします。また、本会議は公開の会議であることから、ウェブ会議の様子をYouTubeにてオンライン配信しておりますので御了承ください。
　構成員の皆様方におかれましては、大変お忙しい中、御出席いただきまして、誠にありがとうございます。
　会議を開始するに当たって注意事項を御説明いたします。
　オンラインで御参加の場合は、発言の場合は挙手ボタンを押していただき、座長に指名された後にミュートを解除して御発言ください。発言されないときは、マイクをミュートにしておいてください。
　また、会議中に接続トラブル等が発生いたしましたら、事前にお送りしましたウェブ会議のマニュアルに記載の連絡先に御連絡ください。
　本日は、五十嵐構成員、平林構成員、松本構成員、柳原構成員、山口構成員より御欠席との御連絡をいただいております。
　現在のところ14名の先生に御出席いただいております。
　本日の専門ワーキンググループの検討状況の報告に当たりまして、代謝・その他ワーキンググループのメンバーから花岡参考人に、循環器ワーキンググループのメンバーから安河内参考人に、抗菌・抗炎症ワーキンググループのメンバーから宮崎参考人に、抗がんワーキングループのメンバーから米盛参考人に、小児ワーキンググループのメンバーから森川参考人に、精神・神経ワーキンググループのメンバーから勝野参考人に御参加いただきます。なお、勝野参考人は遅れて参加の予定でございます。
　それでは、以降の進行は座長の康先生、よろしくお願いいたします。
○康座長　座長の康です。どうぞよろしくお願いいたします。
　本日は少し検討すべき品目が多くなっております。
　それでは、まず本日の会議資料の確認及び各構成員から申し出いただいた学会執行部への所属状況について、事務局から説明をお願いします。
○文調整官　事前に送付しました資料を御用意ください。電子ファイルは１つにまとめて右下に番号を振っております。本日の資料の一覧を２ページにお示ししておりますので御覧ください。
　資料１として、検討会議における検討の進め方について
　資料２シリーズとして、ドラッグ・ロス解消に向けた取組について
　資料３シリーズとして、専門作業班の検討状況の概要等について
　資料４として、開発要請品目の公知申請への該当性について
　資料５シリーズとして、企業から提出された開発工程表について
　資料６として、開発企業の募集を行った医薬品のリストについて
　その他、開催要綱、構成員名簿、ワーキンググループのメンバー名簿、評価基準等を参考資料とし、１つのPDFとして配付しております。
　続きまして、各構成員からお申し出いただきました学会執行部への所属状況について御報告いたします。
　資料230ページ、参考資料７に構成員が執行部に所属している学会に関する資料がございます。
　本会議の公平性の観点から、構成員のうち、学会の執行部に在籍する方は、当該学会からの要望については、要望に係る背景事情等の説明は行えるものの、議決には参加しないこととしております。
　本資料は本日時点の内容に更新しておりますが、誤り等がございましたら、この時点でお知らせいただければと思います。
　各構成員からのお申し出の状況に基づき確認しまして、本日報告予定の議題について、本日御出席の構成員のうち、議決に参加しない構成員は「該当なし」でございます。
　これらの資料に基づいて本日の審議を進めていただきたいと思います。
　説明は以上となります。
○康座長　説明ありがとうございました。
　それでは、議事に入ります。
　まず、議題１の「ドラッグ・ロス解消に向けた取組について」です。
　資料２－１について、事務局から説明をお願いします。
○荒木室長　医政局研究開発政策課です。
　５ページの資料２－１を御覧いただければと思います。ドラッグ・ロス解消に向けた取組の進め方についての御説明となります。ドラッグ・ロスが指摘されている86品目については、令和６年度厚生労働科学特別研究事業において、学会からの医療ニーズ、企業からの見解等を踏まえて、その開発の優先順位を評価し、これに基づいて対応を進めているところです。
　開発の必要性が高いとされた41品目について、本年度実施している「未承認薬等迅速解消促進調査事業」において、未承認薬検討会議における評価に必要な情報の整理を行い、順次、未承認薬検討会議における評価を実施することとしております。
　前回会議までに７品目の医療上の必要性を評価いただきまして、８品目の対応方針について御報告させていただきました。
　本日は、新たに14品目の医療上の必要性について御議論いただき、また、４品目の対応方針について御報告させていただく予定でございます。
　当課からの説明は以上となります。
○康座長　ありがとうございました。
　何か御質問ございますでしょうか。御質問があれば、挙手をしてお願いいたします。
　特にないようでしたら、それでは、続きまして、資料２－２について、事務局から説明をお願いします。
○文調整官　ドラッグ・ロス解消に向けた取組について検討状況をおまとめしております。上から順に、検討会議に向けて情報整理中であるものがグループＢの８品目、また、情報整理が終わり、今回の検討会議で検討をお願いするものが、「今回検討品目」のグループＢの18品目でございます。
　前回までの検討会議で取り扱いました品目については、結果に応じて「検討済」「対象外」にその数をお示ししております。
　説明は以上となります。
○康座長　御説明ありがとうございました。
　何か御質問がありましたらお願いいたします。よろしいでしょうか。
　ありがとうございました。
　続きまして、ドラッグ・ロス品目の「医療上の必要性に係る基準」への該当性に関する専門ワーキンググループの評価に移ります。ワーキンググループごとに担当する品目をまとめて説明いただき、その後質疑応答、評価と進めていきます。
　まず、資料２－３について、代謝・その他ワーキンググループの花岡参考人から説明をお願いします。
○花岡参考人　よろしくお願いいたします。
　最初に説明させていただきますものについてでございます。資料は、今、出ているものを御覧いただきたいと思います。
　まず最初は、一般名がamisulprideでございます。これについての効能・効果は、術後の悪心・嘔吐の予防でございます。これについてのワーキンググループの判断について述べさせていただきます。
　適応疾病の重篤性についてはウと判断いたしました。これについては、術後悪心・嘔吐に関しては、全身麻酔を受けた成人患者さんの約30％、リスクの高い方の80％に発生するものということで、患者さんのQOLを大きく低下させる原因となるということ。また、特にPONVは術後回復室での滞在時間延長、入院期間の延長、再入院のリスク増加にもつながるということで、このように判断いたしました。
　また、医療上の有用性に関する該当性についてはウと考えました。これは、米国のPONVガイドラインにおいては、この予防とそれに関する推奨薬の１つとして記載されていること。また、ガイドラインにおいては、予防はリスクの程度に応じて作用機序の異なる複数の制吐剤を併用すること、及びPONV予防を受けた患者がこれを発症した際には、予防的に投与した薬剤とは異なる作用機序の薬剤をレスキュー薬として使用することが推奨されているということでございます。そして、現在第１選択薬とされておりますグラニセトロンやオンダンセトロンは5-HT3受容体アンタゴニストであるが、本剤はD2/D3受容体選択的アンタゴニストであり、作用機序が異なるため、選択肢を増やすということで、このような判断といたしました。
　以上でございます。
　続けてよろしいでしょうか。
○康座長　３品目続けてお願いします。
○花岡参考人　次はtelotristat etiprateでございます。効能・効果は、ソマトスタチンアナログ療法ではコントロール不十分なカルチノイド症候群による下痢でございます。この判断について申し上げさせていただきます。
　まず、適応疾病の重篤性については、ウ、その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患といたしました。現在、カルチノイド症候群による下痢は神経内分泌腫瘍に随伴する慢性症状ですが、標準治療（ソマトスタチンアナログ）で十分にコントロールできない患者が存在します。その場合、症状は進行性かつ難治性で、身体的・社会的機能を著しく阻害すると考えるということからでございます。
　また、有用性に関しましては、ウと考えております。欧米において標準的治療に位置づけられておるということでございまして、カルチノイド症候群に伴う下痢の治療については、SSAが標準治療に位置づけられておりますが、SSA投与にもかかわらず下痢症状が持続する症例が存在することが示されておること、また、SSA単独による症状コントロールが不十分な患者が一定割合で存在することが考えられておりまして、本剤によってカルチノイド症候群に伴う下痢がSSAで十分にコントロールできない患者に対して上乗せで、プラセボに対する排便回数の有意な減少が報告されており、また、重篤な有害事象の頻度も限定ということ、また、ガイドラインでもこのような選択肢として記載されているということから、このように判断しました。
　以上です。
○康座長　引き続き３品目めもお願いします。
○花岡参考人　続けて報告させていただきます。次はplecanatideでございます。これは慢性便秘症（器質的疾患による便秘を除く）と、便秘型過敏性腸症候群によるものでございます。
　適応疾病の重篤性に関しましては、ウ、その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患でございます。
　慢性特発性便秘及び便秘型過敏性腸症候群は、生命を直接脅かす疾患ではないですが、いずれも頑固な便秘、腹部膨満、腹痛など腹部症状が長期に持続することから、日常生活の制限や精神的な苦痛をもたらす、そしてQOLを著しく低下させるということから、このように判断いたしました。
　一方で、医療上の有用性に関しましては、エと判断しております。本邦では、便秘症の治療薬として医薬品が複数承認されていることに加えて、本剤と同じグアニル酸シクラーゼＣ受容体アゴニストであるリナクロチドがCIC及びIBS-Cを適応症として承認されている。また、提出された文献はいずれも本剤とプラセボの比較試験に係る報告であり、本剤の有効性・安全性を本邦既承認薬と直接比較した試験ではなく、また、メタアナリシスにおいても本剤と同様のものが少ないということで、このような判断としています。
　以上です。
○康座長　御説明ありがとうございました。
　３品目とも適応疾病の重篤性への該当性についてはウで、最初の２品目に関しましては医療上の有用性についてもウという御説明でした。３品目めにつきましては、同効薬が承認されていることもあり、医療上の有用性についての該当性はエというふうな御報告でした。
　以上の御報告につきまして何か御質問があればお願いいたします。
　特にないようでしょうか。
　それでは、本報告書案については御了承いただけるものということでよろしいでしょうか。
　ありがとうございます。それでは、御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、資料２－４について、循環器ワーキンググループの安河内参考人から説明をお願いします。
○安河内参考人　よろしくお願いします。
　資料２－４の要望番号R7-11、macimorelin acetateについて、まず審議をお願いしたいと思います。
　適応疾患の重篤性についての該当性はイで、病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患と考えました。この医薬品は、米国、英国、ドイツ及びフランスで承認されておりまして、成人成長ホルモン分泌不全症の診断の効能・効果に関する要望が提出されています。
　重篤性については、成人成長ホルモン分泌不全症は、成人において成長ホルモンの分泌不全により、体脂肪増加、筋肉・骨塩量減少などの体組成異常及び血中脂質高値などの代謝障害を呈し予後が悪化する病気で、疲れやすい、集中力低下、うつ状態などが現れ、生活の質が低下することにより日常生活に著しい影響を来す疾患であることから、これはイと書いてありますけれども、ウのその他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患に該当すると判断しました。
　次に、医療上の有用性についてですが、基本的には本邦では成長ホルモン分泌不全症の診断として、インスリン負荷試験（ITT）とかアルギニン負荷、グルカゴン負荷試験、GHRP-2負荷試験等のGH分泌刺激試験が実施され、１～２種類の試験結果に基づいて診断されます。ただし、ITTは診断精度が高くて、成長ホルモン分泌不全症診断のゴールドスタンダードとして確立されているものの、重度の低血糖を引き起こす可能性があることから、高齢者や心疾患を持つ患者では禁忌とされています。また、アルギニン試験とグルカゴン負荷試験はITTと比較して安全性は優れるものの、いずれも肥満者で偽陽性が出る可能性が指摘されております。GHRP-2負荷試験はmacimorelinと機序が類似する診断薬であり、感度、特異度80～90％とITTとほぼ同等の診断性能を有し、安全性も優れていることが報告されていますが、一方、侵襲性のある静脈内投与による負荷試験です。本剤は、国際的なガイドラインにおいて、ITTが禁忌または実施困難な場合の代替試験として推奨されていること。また、他のGH負荷試験と比較しても副作用が少なく忍容性が良好であることに加えて、経口投与のため侵襲性が低いということから、患者や医療機関の負担も少ない。よって、本剤は医療上の有用性が高いと判断しました。医療上の該当性が低いと判断しております。
　続けて、R7-12、fluorodopa F18についてでございます。この医薬品は、米国、ドイツ及びフランスで承認されていまして、線条体のドパミン作動性神経終末を可視化することによるパーキンソン症候群の診断の効能・効果に関する要望が提出されています。
　適応疾患の重篤性につきましては、パーキンソン病が、御存知のように、黒質線条体のドパミン神経細胞が障害されることで、安静時振戦、筋強剛、運動緩慢、姿勢反射障害等の運動症状を呈する神経変性疾患であり、自律神経障害、うつ症状、睡眠障害、認知症等の非運動症状も高頻度で合併します。パーキンソン症候群は、パーキンソン病と類似した運動症状を呈する疾患の総称で、病気の進行によって日常生活に著しい影響を及ぼすことから、その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患に該当すると判断し、ウと考えました。これはイと書いてありますが、ウだと思います。
　医療上の有用性については、検討の結果からエというふうに判断しています。本剤を用いたPET検査は、線条体のドパミン作動性神経終末を可視化する診断法で、他の診断検査を補完するものとして使用されます。ただ、本邦では、類似する診断法としてイオフルパンを用いたSPECT検査が実施されていて、本剤を用いたPET検査とイオフルパンを用いたSPECT検査では、診断薬としての作用機序に違いがあるものの、いずれもドパミン作動性神経の変性・脱落を評価し、PSの診断や本態性振戦との鑑別をするために用いられます。ただ、一方、PSの診断やその結果に基づく治療方針の判断に対する有用性の比較を行った文献等は提示されておらず、欧米の診療ガイドラインにおいても本剤を標準的な診断法として推奨する記載は確認できなかったことから、医療上の有用性に関してはエと判断しました。
　続けて、R7-13、elagolixです。この医薬品は、米国及びカナダで承認されているもので、子宮内膜症に伴う中等度から重度の疼痛の管理の効能・効果に関する要望が提出されています。
　疾患の重篤性に関しては、子宮内膜症に伴う月経痛、月経時以外の下腹部痛、腰痛、性交痛等の疼痛であり、患者の生活の質を著しく低下させて、放置すれば不妊や持続的な痛みにつながる可能性から、早期かつ継続的な管理が必要な疾患であると考える。したがって、その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患に該当すると判断し、ウと判断しました。
　医療上の有用性についてはエと判断しています。理由は、子宮内膜症の治療薬として、GnRHアゴニストや黄体ホルモン等の医薬品が複数承認されていることに加え、本剤と同投与経路・同作用機序のレルゴリクスも承認されています。提出された文献はいずれも本剤とプラセボの比較試験に係る報告であることから、有効性・安全性が既存の療法と比べて明らかに優れていることを示す知見は得られておりません。海外ガイドラインにおいても、GnRHアンタゴニストはホルモン治療で効果が不十分だった場合の第二選択薬として推奨されているものの、本剤が他のGnRHアンタゴニストよりも優先される旨の記載はないということに加え、本剤と同投与経路・同作用機序のレルゴリクスが本邦で既に承認されていることを踏まえると、本要望品については、医療上の有用性の基準には該当しない、エと判断しました。
　以上です。よろしくお願いします。
○康座長　御説明ありがとうございました。
　確認ですが、最初の２品目の適応疾病の重篤性についての該当性は、イではなく、ウということでよろしいでしょうか。
○安河内参考人　一応、回答にはウというふうに回答していたと思います。
○康座長　事務局のほうはいかがでしょうか。
○文調整官　事務局でございます。
　こちらについては確認させていただきますけれども、医療上の有用性についてはウになっているかなと思います。
○康座長　医療上の有用性については、１品目めがウで、あとの２品目がエということですね。
○文調整官　おっしゃるとおりです。
○康座長　適応疾病の重篤性についての該当性が、最初の２品目、資料にはいずれもイとなっておりますが、今の安河内参考人の御説明ではウと判断されたということですが。
○文調整官　ちょっと確認させていただきます。
○康座長　パーキンソンはちょっと微妙な気もいたしますが、最初のは、イの病気の進行が不可逆というよりはウのほうかなと私も思いましたが。
○安河内参考人　ワーキングのほうでは、おっしゃるとおり、最初のものに関しては、不可逆性とは考えられないので、ウと判断していたと思います。
○康座長　私もそうかなというふうに思いますが。もちろん、日常生活に大きな影響を及ぼすとは思いますが、不可逆とまでは言えないと思いますので。
○循環器WG（PMDA）　機構よりよろしいでしょうか。
○康座長　お願いします。
○循環器WG（PMDA）　一番初めのmacimorelin及びその次のfluorodopaの疾患の重篤性についてですが、いずれもイという判断かと思います。
○安河内参考人　そうですか。
　では、もう一回ワーキングの議事録を確認しますが、１品目めは多分不可逆性ではないので、ウでいいかなと思いますので、これはまた事務局と相談して、必要でしたら修正するようにしたいなと思います。
○康座長　分かりました。
　いずれにしても、医療上の有用性については、１品目めはウ、残り２品目についてはエということでよろしいかと思います。
　何か御質問ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案については、先ほどの有用性のところについて再確認をするということで、御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
○安河内参考人　ありがとうございます。
○康座長　ありがとうございました。それでは、御了解いただけたものと認めます。
　では、続きまして、資料２－５について、抗菌・抗炎症ワーキンググループの宮崎参考人から説明をお願いいたします。
○宮崎参考人　よろしくお願いいたします。
　資料２－５、通し番号24ページを御覧ください。要望番号R7-14、elexacaftor/ivacaftor/tezacaftorになります。これは米国、英国、ドイツ、フランス、カナダ及びオーストラリアで承認されていまして、嚢胞性線維症（cystic fibrosis）の効能・効果に関する要望が提出されています。ivacaftorは、嚢胞性線維症コンダクタンス制御因子（CFTR）のタンパク質の活性増強剤elexacaftor及びtezacaftorは、CFTRタンパク質の折り畳みと細胞表面への提示を促進する補正剤となっております。
　適応疾病の重篤性について。症状として、全身の分泌液／粘液が著しく粘稠となりまして、管腔が閉塞し感染しやすくなったり、呼吸器感染症の繰り返しを経て呼吸不全となることが多い疾病です。生存期間の中央値は24年となっていることから、アの生命に重大な影響のある疾病と判断いたしました。
　医療上の有用性につきまして、本邦における嚢胞性線維症の治療は、去痰薬や抗菌薬による呼吸器感染症の予防、膵酵素補充療法や高タンパク・高脂肪食による栄養療法など、対症療法が現在中心であって、根本的な治療法がないことから、アの既存の療法が国内にないと判断いたしました。
　続いて、資料の26を御覧ください。要望番号R7-15、tezacaftor/ivacaftorは、米国、英国、ドイツ、フランス、カナダ及びオーストラリアで承認されております。さきの要望番号R7-14は３剤の配合剤でしたが、本剤は、補正剤の一つであるelexacaftorを除いた２剤の配合剤です。嚢胞性線維症の効能・効果に関する要望が提出されています。
　適応疾病の重篤性については、要望番号R7-14、先ほど御説明申し上げましたとおりでして、アの生命に重大な影響がある疾病と判断いたしました。
　医療上の有用性についても、要望番号R7-14で御説明したとおり、ア、既存の療法が国内にないと判断いたしております。
　続いて、R7-16は、eravacycline dihydrochlorideとなります。こちらは米国、英国、ドイツ及びフランスで承認されていまして、複雑性腹腔内感染症の効能・効果に関する要望が提出されています。
　疾病の重篤性については、腹腔内感染症は重症患者さんにおける敗血症の原因として２番目に多いと報告されております。また、ICUにおける腹腔内感染症による死亡、致命率も５～50％と報告されていますことから、アの生命に重大な影響がある疾病と判断いたしました。
　医療上の有用性についてです。本剤は、MRSAやカルバペネム耐性腸内細菌科細菌などの多剤耐性菌を含め、様々なグラム陽性菌及びグラム陰性菌に対して幅広い抗菌スペクトルを示しております。また、本剤は、本邦で腹腔内感染症の治療として用いられているメロペネムとの比較試験において非劣性が認められており、本邦において腹腔内感染症の多剤耐性菌の治療に用いられているチゲサイクリンよりも抗菌活性が高いとされています。加えて、米国ガイドラインにおいても本剤は腹腔内感染症の初期治療薬として推奨されていることから、ウの欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられるとワーキングとしては判断しております。
　続きまして、３つ目の資料30ページを御覧ください。こちらはR7-17となります。plazomicin sulfateは、米国で承認され、複雑性尿路感染症の効能・効果に関する要望が提出されています。
　疾病の重篤性について、複雑性尿路感染症は、無症状に近いものから強い症状を呈するものまで幅広く、特に高齢者では重篤化しやすいため、敗血症の原因になる場合もあります。このことから、ウのその他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患と判断いたしました。
　医療上の有用性についてです。本剤は、多剤耐性腸内細菌科細菌に対して殺菌活性を有するアミノ配糖体でありまして、米国IDSAが定める複雑性尿路感染症の治療ガイドラインにおいても、第３世代または第４世代セファロスポリン、カルバペネム系抗菌薬等の第一選択薬を耐性等の理由で使用できない場合の第二選択薬として使用が推奨されております。本邦においては、複雑性尿路感染症の原因菌は多剤耐性菌が増加傾向にあります。耐性菌への対策として、本剤は複雑性尿路感染症治療の選択肢を増やすという観点で医療上の有用性が高く、判断としましては、ウの欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内の医療環境の違い等を踏まえても、国内における有用性が期待できると判断いたしました。
　最後の品目、資料の32ページを御覧ください。abametapirですが、これは米国で承認されているもので、アタマジラミの駆除の効能・効果に関する要望が提出されています。
　疾病の重篤性について、アタマジラミはヒトの頭部に寄生、頭皮にかみつき吸血するため、著しい掻痒が生じ、集中力を損なうなど、日常生活に影響を与えると考えられます。また、家庭内や学校、保育施設等の集団生活の場でも感染が拡大しやすいことから、ウ、その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患と判断いたしました。
　医療上の有用性についてですが、本邦ではアタマジラミ症に対する医薬品が複数承認されている状況に加え、欧米の診療ガイドライン等において本剤に係る記載は確認されておりません。また、唯一承認されている米国において、ビジネス上の理由等から本剤の販売が停止されているようでして、標準的療法に位置づけられているとは考えにくいことから、医療上の有用性についての判断はいずれにも該当しないと判断いたしました。
　抗菌・抗炎症からの報告は以上となります。よろしくお願いいたします。
○康座長　御説明ありがとうございました。
　５品目について御説明いただきました。最初の２品目はいずれも嚢胞性線維症に対する治療薬で、適応疾病の重篤性についてもアですし、また、医療上の有用性についてもアに該当するとの御報告でした。
　３品目めと４品目めは抗菌薬で、３品目めにつきましては、適応疾病の重篤性についてはア、医療上の有用性についてはウという御判断をいただいております。
　４品目めにつきましても適応疾病の重篤性についてはウ、また、医療上の有用性についての該当性についてもウと御報告いただきました。
　最後の５品目め、アタマジラミの駆除に関しましては、適応疾病の重篤性についてはウですが、医療上の有用性についてはエというふうに御報告いただきました。
　以上の御報告につきまして何か御質問があればお願いいたします。よろしいでしょうか。
　それでは、本報告事案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
　ありがとうございました。御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、資料２－６について、抗がんワーキンググループの米盛参考人から説明をお願いします。
○米盛参考人　34ページ、要望番号R7-19、ripretinibについてでございます。この医薬品は、米国、英国、ドイツ、フランス、カナダ及びオーストラリアで承認されておりまして、イマチニブを含む３種類以上のキナーゼ阻害剤による治療歴のある進行性消化管間質腫瘍（GIST）の成人患者における治療の効能・効果に関する要望が提出されております。
　適応疾病の重篤性については、GISTの生存期間の中央値は3.9年であることから、ア、生命に重大な影響がある疾患と判断しました。
　次に、医療上の有用性についてですが、本剤は、NCCNガイドラインにおいて、イマチニブ、スニチニブ、レゴラフェニブ等による治療後の疾患進行が認められた切除不能のGISTに対する四次治療として推奨されております。本邦では、イマチニブ、スニチニブ及びレゴラフェニブによる治療歴のあるGISTに対してピミテスピブが承認されております。ピミテスピブはHSP90を阻害することにより、腫瘍の増殖に関与するタンパクの発現量の減少、アポトーシスの誘導等を介して腫瘍増殖抑制作用を示す一方、本剤はチロシンキナーゼを阻害することにより腫瘍増殖抑制作用を示すと考えられており、本剤は、欧米等で標準的治療に位置づけることに加えて、本邦既承認のピミテスピブと作用機序が異なることから、治療選択肢を多様化するという観点で、国内における有用性が期待できる、ウと判断いたしました。
　説明は以上です。
○康座長　御説明ありがとうございました。
　何か御質問がありましたらお願いいたします。よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案につきましては御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
　ありがとうございます。それでは、御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、資料２－７について、小児ワーキンググループの森川参考人から説明をお願いします。
○森川参考人　よろしくお願いいたします。それでは、御説明させていただきます。
　要望番号R7-20、velmanase alfaについてでございます。この医薬品は、米国、英国、ドイツ、フランス及びオーストラリアで承認されておりまして、α-マンノシドーシスの治療の効能・効果に関する要望が提出されてございます。
　適応疾病の重篤性についてですけれども、特にα-マンノシドーシス乳児型において致死性が高く、生後３か月～１歳で発症し、重症例は３～10歳までに主に中枢神経系の症状の進行により死亡することが多いと報告されております。また、中枢神経症状のないまたは軽度の若年成人型が存在し、比較的緩徐に粗な顔貌、筋力低下、肝脾腫等による関節拘縮が進行し、心臓弁膜症も合併するため、未治療では不可逆的に、歩行不能となり、身の回りの活動も困難になります。未治療患者の死亡年齢の中央値は45歳と報告されていることからも、イ、病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患と判断いたしました。
　次に、医療上の有用性についてでございます。本邦において、α-マンノシドーシスに係る効能・効果で承認された医薬品等はないこと。非神経学的症状への治療法として、海外臨床試験において長期的な効果が検証されておりますことから、国内における有用性が期待できるということで、ア、既存の療法が国内にないに該当すると判断いたしました。
　以上でございます。
○康座長　御説明ありがとうございました。既存の療法が国内にないということで、有用性について該当性はというふうな御説明でした。
　以上の御説明につきまして何か御質問ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
　ありがとうございます。御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、資料２－８について、精神・神経ワーキンググループの勝野参考人から説明をお願いします。
○勝野参考人　よろしくお願いいたします。
　要望番号R7-21、deflazacortについて御説明させていただきます。この医薬品は、米国で承認されておりまして、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、以下「DMD」と略しますが、DMDの効果・効能に関する要望が提出されております。
　まず、適応疾病の重篤性への該当性について御説明します。DMDは、３～４歳頃から筋力低下に伴い運動機能が低下し、10歳前後に歩行不能となります。10歳前から呼吸不全、心筋症の合併を認め、発症時期や進行に個人差があるものの、本邦における死亡時平均年齢は32.4歳と報告されています。以上を踏まえ、ア、生命に重大な影響がある疾患に該当すると判断いたしました。
　次に、医療上の有用性への該当性について御説明いたします。本邦では、DMD治療薬として本剤と同種同効薬のprednisoloneが承認されています。また、viltolarsenやdelandistrogene moxeparvovecもDMD治療薬として承認されているものの、遺伝子変異などによって適応できる患者が限定されており、遺伝子変異に依存せず、全てのDMD患者に使用できる既承認薬はprednisoloneに限られています。海外の診療ガイドラインにおいて、deflazacortは、prednisone（またはprednisolone）とともにDMDに対する治療選択肢の一つとして推奨されています。以上を踏まえて、deflazacortは、ウ、欧米等においてDMDの標準的療法に位置付けられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると判断いたしました。
　精神・神経ワーキングからは以上でございます。
○康座長　御説明ありがとうございました。遺伝子変異に依存せず、全てのDMD患者に使用できる薬剤ということですね。ありがとうございます。
　以上の御説明につきまして何か御質問ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
　ありがとうございました。それでは、御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、資料２－９につきましては、事務局から説明をお願いいたします。
○安河内参考人　すみません。その前に循環器ワーキンググループの安河内ですけれども、先ほどの議論ですが、もう一度ワーキンググループのディスカッションと報告のまとめたものを確認しましたが、やはり私たちとしてはR7-11に関しては、重篤性に関してはイで、fluorodopaのほうに関しても、パーキンソン病も不可逆性の疾患であるということから、イと判断しておりましたので、私のほうで間違って報告してしまいましたので、イのままで、報告でよろしくお願いします。
○康座長　ありがとうございました。
　それでは、事務局の資料のとおり、最初の２品目とも疾病の重篤性につきましてはウではなく、イということで承認ということで、改めてこの場で確認させていただきたいと思います。よろしいでしょうか。
○安河内参考人　申し訳ありませんでした。
○康座長　御説明ありがとうございました。
　それでは、両品目とも疾病の重篤性につきましてはイということで、ここで御了解いただけたものと認めます。
　ありがとうございました。
　それでは、戻りまして、資料２－９について、事務局から説明をお願いいたします。
○荒木室長　それでは、42ページ、資料２－９を御覧いただければと思います。こちらは先ほど御報告いたしましたドラッグ・ロス品目のうちの４品目の対応方針について御説明しているものでございます。ここにお示しする４品目につきましては、今年度の調査事業の中で調査を進めておりましたけれども、未承認薬検討会議における医療上の必要性の評価を実施するために必要な情報の収集や整理を行ってきたところではございますが、国内外の医療環境等の違いから、本邦で適応対象となる具体的な患者層について整理する必要があったり、本邦既承認薬に対する医療上の有用性について学会で追加で意見をいただく必要があったりなど、医療上の必要性の評価のために必要な情報が不足しているというふうに考えた品目でございます。これらの品目につきましては、令和８年度以降の調査事業において引き続き情報の整理を行いまして、整理できたものから順次改めて未承認薬検討会議における評価をお願いするということとさせていただければと考えております。
　説明は以上でございます。
○康座長　ありがとうございました。
　この４品目については、まだ情報が不足しているので、令和８年度以降も引き続き情報の整理を行うということですね。
　何か御質問ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　ありがとうございました。
　議題１については以上となります。
　続きまして、資料３の専門作業班ワーキンググループの検討状況の概要等について、前回会議以降の進捗状況について事務局から説明をお願いします。
○文調整官　資料３－１、３－２について御説明させていただきます。それでは、43ページ、資料３－１を御覧ください。学会や患者団体から提出された要望のうち、医療上の必要性に係る検討状況をおまとめしたものです。
　上から順に説明しますと、学会・患者団体等からの要望総数について、第４回要望として新規要望を４件受理いたしました。また、前回会議で審議され、医療上の必要性が高いとされた１件が、本会議の検討済みの「必要性の高い」の欄に追加されております。
　個々の品目の状況につきまして、44ページ以降におまとめしておりまして、変更があった部分について黄色のマーカーでお示ししております。
　続きまして、59ページ、資料３－２を御覧ください。医療上の必要性が高いと判断されたもののうち、企業に開発要請を行った要望に関する検討状況です。専門ワーキングでの検討状況について、前回会議で評価後に開発要請されたものが１件追加されております。また、ワーキンググループで評価されたものが代謝・その他ワーキングの案件で２件あり、本日の会議で御審議をお願いしております。
　60ページ目以降に個々の品目の状況につきまして一覧としてお示ししております。
　資料３の説明は以上となります。
○康座長　ありがとうございました。
　以上の報告につきまして何か御質問があればお願いします。よろしいでしょうか。
　それでは、続きまして、議題４の「開発要請品目の公知申請への該当性について」に移ります。資料４について、代謝・その他ワーキンググループの花岡参考人から説明をお願いします。
○花岡参考人　公知申請への該当性で、資料４、メトトレキサートの公知申請への該当性に係る報告書について報告させていただきます。
　まず、資料４、65/230ページを御覧ください。代謝・その他ワーキングからメトトレキサートの公知申請への該当性に係る御報告をいたします。本要望は、日本造血・免疫細胞療法学会から提出されました同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の抑制に対する効能追加の要望でございます。
　要望内容に関する医療上の必要性については、通し番号65ページを御覧ください。第52回の本検討会議で適応疾患の重篤性に係る該当性についてはア、医療上の有用性に係る該当性についてはウに該当すると判断され、本要望について開発要請が行われています。
　次に、公知申請の妥当性について説明いたします。65から66ページの「公知申請の妥当性について」を御覧ください。企業より、国内外の教科書、診療ガイドライン、公表文献等から、成人及び小児における造血幹細胞移植時の移植片対宿主病の抑制に対する本薬の有効性は期待できること。安全性については、国内外の文献において報告された有害事象は既知の副作用として国内外のガイドライン等において報告されており、造血幹細胞移植時の移植片対宿主病の抑制を目的とした使用において新たな安全性上の懸念はないと考えるということが説明されています。
　以上の説明及び別紙の企業見解に記載されました本剤の有効性及び安全性を踏まえると、成人及び小児における造血幹細胞移植時の移植片対宿主病の抑制に対する本剤の有用性は、医学薬学上公知であると判断しました。
　次に、効能・効果についてでございます。66ページの「（１）効能・効果について」の項を御覧ください。国内外の教科書、診療ガイドライン、公表文献等の記載内容を踏まえて、造血幹細胞移植時の移植片対宿主病の抑制を効能・効果とすることが妥当と判断いたしました。
　用法・用量については、66ページの「（２）用法・用量について」の項を御覧ください。国内外のガイドラインでは、移植後１日目に15mg/m2、移植後３日目、６日目及び11日目に10mg/m2を静脈内投与する方法、以下、「原法」と略しますが、原法が推奨されており、本法で行われた使用実態調査において、成人では原法を使用した患者の割合は低かったものの、多くは原法を基に、減量または11日目の投与を省略した用法・用量が多く用いられていたこと、小児では原法の使用割合が最も高かったこと等を踏まえ、本薬の用法・用量は、原法から患者の状態に応じて適宜減量と設定することが妥当と判断いたしました。
　また、減量の方法や他の免疫抑制剤との併用については、適切な診療ガイドラインを参照して決定することが適切と考えたため、用法・用量に関連する注意に設定することが妥当と判断いたしました。
　説明は以上でございます。
○康座長　御説明ありがとうございました。
　何か質問があればお願いいたします。よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
　ありがとうございます。それでは、御了解いただけたものと認めます。40年以上普通に使われていた薬がやっと承認されるということで、よかったかなと思います。
　ありがとうございました。
　それでは、続きまして、「企業から提出された開発工程表等について」、事務局から説明をお願いします。
○荒木室長　資料133ページ、資料５－１、企業から提出された開発工程表についてでございます。
　最初の丸に記載されておりますとおり、現在開発を実施している開発要請先の企業から、2026年１月16日時点での状況を踏まえた最新の開発工程表の提出をいただいております。これまで提出された件数としましては、第Ｉ回要望分として183件、第II回要望分として94件、第III回要望分として48件、第IV回要望分として112件となっております。詳細につきましては、次の資料で説明させていただければと思います。
　136ページ、資料５－２を御覧いただければと思います。こちらは各企業から提出された開発工程表の進捗をまとめたものとなります。詳細な進捗等については、資料５－３から５－６で御確認いただけることと存じます。
　こちらの資料を用いて進捗状況に関する前回会議からの主な変更点を御報告いたします。初めに、開発要請の件数でございます。第IV回要望分につきまして１件の追加がございましたので、開発要請件数は合計で112件となりました。
　また、ドラッグ・ロス解消に向けた取組につきまして２件の開発要請を行ったところではございますが、１月16日時点では開発工程表の提出前のため、本日の会議での開発状況の報告はございません。
　次に、開発工程表における進捗でございます。要望回ごとに進捗を御紹介いたします。（１）の第Ｉ回要望でございますが、こちらは変更はございません。（２）第II回要望も同様でございます。（３）の第III回要望については、要望番号III-(4)-12、ファイザーのメトロニダゾールが承認済みになりましたので、それを反映して承認済み品目は43件となりました。（４）第IV回要望についてですけれども、要望番号IV-83、サノフィのアレムツズマブ（遺伝子組換え）が承認申請済みとなりました。また、要望番号IV-205、サノフィのサリルマブ（遺伝子組換え）が開発要請発出に伴いまして、公知申請予定の項目に追加となりました。
　以上で開発要請品目の進捗の御報告をさせていただきました。
　続きまして、212ページの資料６を御覧ください。こちらは開発企業の募集を行った医薬品の進捗状況となります。第IV回要望でDoxylamine succinate、コハク酸塩とPyridoxine塩酸塩についてですけれども、こちらは持田製薬株式会社から開発の意思の申出がございまして、それを企業名として書かせていただきました。現在治験の準備を進めていただいているところでございます。
　また、次のページ「ドラッグ・ロス解消に向けた取組」のところの６番、前回会議で医療上必要性の基準に該当すると評価いただきましたair polymer-type Aについて、開発企業の募集を開始いたしました。
　当課からの説明は以上となります。
○康座長　説明ありがとうございました。
　何か質問がございましたらお願いいたします。よろしいでしょうか。
　ありがとうございました。
　それでは、以上で議題を全て終了いたしました。
　そのほか、事務局から何かございますか。
○文調整官　本日も御議論いただきましてありがとうございました。
　次回の検討会議の日程、開催形式につきましては、決定次第御連絡いたします。
　御多用のところ恐縮ではございますが、どうぞよろしくお願いいたします。
○康座長　ありがとうございました。
　それでは、以上をもちまして、第67回「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」を終了いたします。御参加いただきましてどうもありがとうございました。