2025年12月12日　第66回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議　議事録

オンライン会議場

厚生労働省　共用第6会議室
東京都千代田区霞ヶ関1-2-2

出席構成員

• 　伊藤構成員
• 　岩田構成員
• 　大江構成員
• 　康構成員
• 　崔構成員
• 　志賀構成員
• 　戸高構成員
• 　中村構成員
• 　宮川構成員
• 　柳原構成員
• 　山口構成員
• 　横谷構成員
• 　渡邉構成員

出席参考人

• 海野参考人
• 勝野参考人
• 井上参考人
• 米盛参考人　
• 森川参考人

• ドラッグ・ロス解消に向けた取組について
• 要望の医療上の必要性に係る検討状況等について
• 開発要請を行った要望に係る検討状況等について
• 要望品目の医療上の必要性について
• 開発要請品目の公知申請への該当性について
• 個別品目の特定用途医薬品の指定への該当性について
• 企業から提出された開発工程表等について
• その他

○三宅調整官　定刻になりましたので、ただいまより、第66回「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」を開催いたします。
　本日もウェブ会議で実施いたします。また、本会議は公開の会議であることから、ウェブ会議の様子をYouTubeにてオンライン配信しておりますので御了承をお願いいたします。
　構成員の皆様方におかれましては、大変お忙しい中、御出席いただきまして、誠にありがとうございます。
　会議を開始するに当たって注意事項を御説明いたします。
　オンラインで御参加の場合は、発言の場合は挙手ボタンを押していただき、座長に指名された後にミュートを解除して御発言ください。発言されないときは、マイクをミュートにしておいてください。
　また、会議中に接続トラブル等が発生しましたら、事前にお送りしたウェブ会議のマニュアルに記載の連絡先に御連絡ください。
　本日は、五十嵐構成員、北風構成員、田村研治構成員、田村直人構成員、平林構成員、松本構成員、村島構成員より御欠席との御連絡をいただいております。また、岩田先生が遅れて御出席の予定です。
　本日の専門ワーキンググループの検討状況の報告に当たりまして、循環器ワーキンググループのメンバーから海野参考人に、精神・神経ワーキンググループのメンバーから勝野参考人に、抗菌・抗炎症ワーキンググループのメンバーから井上参考人に、抗がんワーキングループのメンバーから米盛参考人に、小児ワーキンググループのメンバーから森川参考人に御参加いただいております。
　それでは、以降の進行は座長の康先生、よろしくお願いいたします。
○康座長　康です。どうぞよろしくお願いいたします。
　まず、本日の会議資料の確認及び各構成員から申し出いただいた学会執行部への所属状況について、事務局から説明をお願いします。
○三宅調整官　事前に送付した資料を御用意ください。電子ファイルは１つにまとめて右下に通し番号を振っております。本日の資料の一覧を２ページにお示ししておりますので御確認ください。資料１、資料２シリーズ、資料３シリーズ、資料４、資料５シリーズ、資料６、資料７シリーズ、資料８、資料９、資料10、それぞれ記載の資料を用意しております。その他、開催要項、構成員名簿、ワーキングメンバーの名簿、評価基準等を参考資料とし、１つのPDFファイルとして配付しております。
　続きまして、各構成員からお申し出いただいた学会執行部への所属状況について御報告いたします。資料451ページ、参考資料７、構成員が執行部に所属している学会に関する資料がございます。
　本会議の公平性の観点から、構成員のうち学会の執行部に在籍する方は、当該学会からの要望については、要望に係る背景事情等の説明は行えるものの、議決には参加しないこととしています。本資料は、本日時点の内容に更新しておりますが、誤り等がございましたら、この時点でお知らせいただければと思います。
　各構成員からの申し出状況に基づき確認しまして、本日報告予定の議題について、本日御出席の構成員のうち、議決に参加しない構成員は該当なしでございます。これらの資料に基づいて本日の審議を進めていただきたいと思います。
　説明は以上です。
○康座長　ありがとうございました。
　それでは、議事に入ります。まず、議題１の「ドラッグ・ロス解消に向けた取組について」です。資料２－１について事務局から説明をお願いします。
○荒木室長　それでは、資料２－１の６ページ目、医政局研究開発政策課から御説明いたします。「ドラッグ・ロス解消に向けた取組の進め方について」の御説明となります。
　毎度の説明となりますが、ドラッグ・ロスが指摘されている86品目については、令和６年度の厚生労働科学特別研究事業において、学会からの医療ニーズ、企業からの見解等を踏まえて、その開発の優先順位を評価し、これに基づいて対応を進めております。開発の必要性が特に高いとされた14品目につきましては、令和７年５月９日に開催されました未承認薬検討会議において、既に国内開発済み等の３品目を除いた11品目について医療上の必要性の評価を実施し、その後、企業への開発要請及び開発公募を実施いたしました。開発の必要性が高いとされた41品目につきましては、本年度実施しています未承認薬等迅速解消促進調査事業において未承認薬検討会議における評価に必要な情報の整理を行い、順次、未承認薬検討会議における評価を実施することとしております。
　前回会議において７品目の整理結果と対応につきまして御報告したところですが、本日は新たに９品目について報告・議論いただく予定となっております。
　説明は以上となります。
○康座長　ありがとうございました。
　以上の御説明について何か御質問がありましたらお願いします。
　よろしいでしょうか。
　ありがとうございました。
　続きまして、資料２－２について事務局から説明をお願いします。
○三宅調整官　次のページ、資料２－２はドラッグ・ロス解消に向けた取組について検討状況をまとめております。先ほどの御説明と重複することもございますが、上から順に検討会議に向けて情報整理中であるものがグループＢの26品目、また、情報整理が終わり、今回の検討会議で検討をお願いするのが今回対象品目のグループＢの９品目です。前回までの検討会議で扱った品目については、結果に応じて検討済み、対象外の行にまとめております。
　説明は以上です。
○康座長　ありがとうございました。
　以上の御説明に関しまして何か御質問はございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○康座長　ありがとうございました。
　続きまして、ドラッグ・ロス品目の医療上の必要性に関わる基準の該当性に関する専門ワーキンググループの評価に移ります。ワーキンググループごとに担当する品目をまとめて説明いただき、その後、質疑応答、評価と進めていきます。
　まず、資料２－３について、循環器ワーキンググループの海野参考人から説明をお願いします。
○海野参考人　循環器ワーキンググループの海野でございます。よろしくお願いいたします。ドラッグ・ロス解消に向けた取組として、厚生労働省から要望された３要望の医療上の必要性に係る基準への該当性に係る検討結果について御説明いたします。
　資料２－３の通し番号10ページから御覧いただきたいと思います。
○康座長　音声トラブルのようですので、海野さん、少しお待ちください。
（音声トラブルのため一時中断）
○康座長　再開いたします。
　海野参考人、大変恐縮ですがもう一度最初から御説明をお願いできますでしょうか。
○海野参考人　それでは、要望R7－１から始めるということでよろしいですか。
○康座長　結構ですよろしくお願いいたします。
○海野参考人　11ページ、F18 fluoroestradiolについて、米国及びフランスで承認されている医薬品として、再発性、または転移性乳がん患者において、生検の補助としてのPET検査における成人乳がん患者のエストロゲン受容体（ER）陽性病変の検出の効能・効果に関する要望となっております。
（音声トラブルのため一時中断）
○康座長　再三のトラブルで大変恐縮ですが、海野参考人、大変恐縮ですが、もう一度最初からお願いできますでしょうか。
○海野参考人　分かりました。11ページからということでお願いいたします。要望番号R7-1、F18 fluoroestradiolは米国及びフランスで承認されている医薬品として、再発性、または転移性乳がん患者において、生検の補助としてのPET簡易検査における成人乳がん患者のエストロゲン受容体（ER）陽性病変の検出の効能・効果に関する要望が提出されております。
　適応疾病の重篤性については。
（音声トラブルのため一時中断）
○紀平審査課長　こちらは事務局の医薬品審査管理課長でございます。本日は、大変御迷惑おかけしており、失礼いたします。
　会場のほうの音声トラブルのため、本日は動画配信を中止とさせていただき、この後はこのままオンラインの会議として進めさせていただきます。この後、動画、または議事録のほうを公開させていただくということで対応させていただきます。これからはオンライン会議のみということで進めさせていただこうと思います。会議のほうで不手際があり、大変申し訳ございませんでした。また、海野先生におかれましては何度も御説明を進めていただき大変申し訳ございませんでした。ここから会議の進行を含めて効率的に進めさせいただければと思います。どうぞよろしくお願いいたします。
　それでは、座長の康先生、再開のほうをよろしくお願いいたします。
○康座長　それでは再開したいと思います。
　海野参考人、大変恐縮ですが、要望番号R7-1に関しましては大体皆さんお聞き取りだと思いますので、13ページの要望番号R7-2から説明を再開していただけますでしょうか。よろしくお願いいたします。
○海野参考人　かしこまりました。
　要望番号R7-2、air polymer-type Aについてでございます。この医薬品は米国で承認されておりまして、不妊症、または不妊症が疑われる女性の卵管開存性を評価するための子宮卵管超音波検査における造影の効能・効果に関する要望が提出されております。
　本剤は、ヒドロキシエチルセルロース及びグリセリンを含むゲルと精製水から構成され、使用時にこれらを混合し、混合に伴い生じる微小気泡により超音波検査における造影剤として使用するものでございます。
　適用疾病の重篤性については、挙児を希望するにもかかわらず、妊娠成立や児の獲得に至らない状況は、日常生活に著しい影響を及ぼすということから、ウ、その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患に該当すると判断いたしました。
　次に、医療上の有用性についてですが、現在、本邦では不妊症の原因検索において、子宮卵管造影検査、HSG、生理食塩水を用いた超音波子宮卵管造影検査等の卵管の疎通性検査が実施されています。本剤を用いた超音波子宮卵管造影検査は、生理食塩水を用いた場合と比較して診断精度が高いことが報告されており、また、HSG実施時の放射線被ばくもないということでございます。
　以上を踏まえると、本剤を用いた超音波式卵管造影検査は、イ、欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れているに該当すると判断いたしました。
　続いてR7-3、ubrogepantでございます。この医薬品は米国及びカナダで承認されているもので、片頭痛の効能・効果に関する要望が提出されています。
　疾病の重篤性については、片頭痛は発作時に多くの患者が重度の機能障害を呈するということでございまして、ウ、その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患に該当すると判断いたしました。
　医療上の有用性については、片頭痛の急性期の治療の選択肢として非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDS）やトリプタン系の薬剤等の医薬品が複数承認されています。また、本要望品目と同様に、CGRP、抗カルシトニン遺伝子関連ペプチド受容体拮抗薬であるリメゲパント硫酸塩水和物が2025年９月に承認されています。
　本剤の有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れていることを示す知見は得られておらず、加えて、欧米の診療ガイドライン等において本剤を標準的療法として推奨する旨の記載は確認できませんでした。
　以上を踏まえて、本要望品目については医療上の有用性の基準には該当しないと判断いたしました。
　以上が循環器ワーキンググループからの報告でございます。
○康座長　海野参考人、ありがとうございました。以上、３品目について御説明いただきました。
　以上の報告につきまして何か御質問がございましたらお願いいたします。
　よろしいでしょうか。
　それでは、本報告事案については御了承いただけるということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○康座長　ありがとうございます。御了承いただけたものと認めます。
　続きまして、資料２－４について、精神・神経ワーキンググループの勝野参考人から説明をお願いします。
○勝野参考人　精神・神経ワーキンググループの勝野でございます。ドラッグ・ロス解消に向けた取組として、厚生労働省から要望された１要望の必要性に係る基準への該当性に係る検討結果について御説明いたします。
　18ページの要望番号R7-4、oliceridineですけれども、こちらは米国で承認されている医薬品でございます。今回、重度の急性疼痛の効能・効果に関する要望が提出されました。
　まず、既往疾患の重篤性についてでございますけれども、がん患者や術後の患者における重度の疼痛は、ウ、その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患に該当すると判断いたしました。
　一方で、医療上の有用性についてですけれども、本邦では静脈内投与するオピオイド鎮痛薬としてモルヒネやフェンタニルなどの医薬品が複数承認されています。
　本剤はモルヒネと比較して呼吸抑制や悪心・嘔吐等の副作用の発生率が低いことが示されているものの鎮痛効果は同程度であり、有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れていることを示す知見は得られていません。
　また、備考に記載しましたとおり、米国において本剤の販売が中止されている状況も踏まえますと、標準的療法に位置づけられているとは判断できません。よって、現在得られている情報からは、医療上の有用性の基準には該当しないと判断いたしました。
　精神・神経ワーキングからは以上でございます。
○康座長　勝野参考人、ありがとうございました。
　以上の報告につきまして何か御質問・御意見はございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○康座長　ありがとうございます。それでは、御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、資料２－５について、抗菌・抗炎症ワーキンググループの井上参考人から説明をお願いします。
○井上参考人　ドラッグ・ロス解消に向けた取組として厚生労働省から要望された２要望の医療上の必要性に係る基準への該当性に係る検討結果について、抗菌・抗炎症ワーキングから説明いたします。
　資料２の通し番号20ページ、要望番号R7-5、sofosbuvir/velpatasvir/voxilaprevirの配合剤は、欧米で承認されている医薬品として代償性肝硬変を伴う慢性Ｃ型肝炎ウイルスの感染症の効能・効果に関する要望が提出されました。
　適応疾患の重篤性について、進行性かつ不可逆的な疾患であり、放置すれば非代償性肝硬変や肝細胞がんへと進展し、生命予後に重大な影響を及ぼすことから、ア、生命に重大な影響がある疾患に該当すると判断いたしました。
　医療上の有用性について、本剤は欧米において直接作用型抗ウイルス薬治療歴のあるＣ型肝炎患者に対する再治療法として推奨されています。特にNS5A阻害薬を含む治療歴のある患者に対して高い持続的ウイルス学的著効率を示しており、その有効性と安全性が確認されています。国内においても同様の治療歴を有する患者に対して特にS5A領域のP32欠損例や、グレカプレビル/ピブレンタスビル再燃例に対して、医療上の有用性が高いと考えられます。以上より、イ、欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れていると判断しました。
　通し番号22ページ、要望番号R7-6、revefenacinについて、米国で承認された医薬品として慢性閉塞性肺疾患の維持療法の効能・効果に関する要望が提出されております。
　適応疾患の重篤性について、慢性閉塞性肺疾患（COPD）は進行性の気流閉塞を呈する疾患であり、呼吸困難や慢性の胆石等により日常生活に著しい影響を及ぼすことから、イ、病気の進行が不可逆的で日常生活に著しい影響を及ぼす疾患に該当すると判断いたしました。
　医療上の有用性について、COPD治療の選択肢として長時間作用があった抗コリン薬（LAMA）や、長時間作用性β2刺激薬（LABA）、吸入ステロイド薬（ICS）等の医薬品は複数承認されています。重症度に応じてLABA、あるいはLAMAの単剤、もしくは併用が推奨されており、本剤もLAMAの一つとしてガイドラインに記載されていますが、本剤が他のLAMAより優先される旨の記載はありません。
　また、LAMAとLABAの併用が必要な場合、配合剤を用いずに本剤を用いる有用性は乏しいと考えられます。加えて、提出された文献から有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れていることを示す知見は得られていません。
　以上を踏まえると、医療上の有用性についての該当性の基準はいずれも該当しないと判断しました。
　抗菌・抗炎症ワーキングからの報告は以上です。
○康座長　井上参考人、ありがとうございました。
　以上２品目の御説明について何か御質問・御意見がありましたらお願いします。
　よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○康座長　ありがとうございます。御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、資料２－６について、抗がんワーキンググループの米盛参考人から説明をお願いします。
○米盛参考人　抗がんワーキンググループから御説明します。資料２－６、通し番号25ページ、要望番号R7-7、margetuximabは米国で承認されており、２種類以上の抗HER2療法を受けたHER2陽性転移再発乳がんの効能・効果に関する要望が提出されました。
　適応疾病の重篤性について、HER2陽性乳がんは、ア、生命に重篤な影響のある疾患に該当すると判断いたしました。
　医療上の有用性について、本邦におけるHER2陽性の手術不能、または再発乳がんに対する三次治療以降の治療として、国内診療ガイドラインではトラスツズマブ デルクステカン（遺伝子組換え）、または前治療までに使用されなかった薬剤の投与を検討する旨が記載されています。
　本剤は、２つ以上のHER2療法による治療歴のあるHER2陽性の手術不能、または再発乳がん患者を対象に、化学療法の併用下で本剤とトラスツズマブ（遺伝子組換え）の有効性及び安全性を比較することを目的とした第III相試験（以下SOPHIA試験）に基づき、米国で承認されたものの、その後、新たな治療薬が承認され治療体系が変化したため、本剤と化学療法との併用等はNCCNガイドラインにおいて四次治療以降の治療として推奨されています。
　本邦においても治療体系が変化しているため、現在の治療体系とは異なる治療体系下で実施されたSOPHIA試験の結果に基づき、現在の本邦における三次治療以降の薬剤として、本剤と化学療法の併用投与の臨床的有用性を評価することには限界があります。したがって、既存の治療と比較して本剤と化学療法との併用投与の有効性及び安全性が明らかに優れているとは言えず、医療上の有用性の基準に該当しないと判断いたしました。
　抗がんグループからの報告は以上です。
○康座長　米盛参考人、ありがとうございました。
　以上の御説明につきまして何か御質問・御意見等はございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○康座長　ありがとうございます。それでは、御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、資料２－７について、事務局から説明をお願いいたします。
○荒木室長　それでは資料２－７につきまして説明いたします。
　27ページ、ザイールエボラウイルスによる感染に対する効能・効果を有するEBANGAとINMAZEBについての御報告でございます。これらの品目につきましては、平時において日本国内に患者がいない、もしくは患者数が少ないために、企業が治験を実施して薬事承認を取得することが極めて困難と考えられます。
　また、危機対応医薬品等に関する小委員会において、本剤を含む重点感染症に係るドラッグ・ロス品目の利用可能性確保に関する検討が行われており、薬事承認に向けた検討に当たっては、感染症対策上の必要性の高い医薬品の承認申請の適用等を考慮すること、MCMの確保の基本的な考え方に基づき、未承認薬のアクセスの改善・備蓄を検討することとされています。
　危機対応医薬品等に関する小委員会のほうで必要性については一定の議論が行われていることも踏まえて、これらの品目につきましては個別に利用可能性確保について検討することとしまして、未承認薬検討会議における医療上の必要性の評価及び企業への開発要請・開発企業の公募は行わないこととさせていただきたいと考えております。
　当課からの説明は以上でございます。
○康座長　ありがとうございました。危機対応の枠組みで対応するということでしょうか。
　何か御質問がありましたらお願いいたします。
　よろしいでしょうか。
　どうもありがとうございました。議題１については以上となります。
　続きまして、資料３の専門作業班（WG）の検討状況の概要等について、前回会議以降の進捗状況について事務局から説明をお願いします。
○三宅調整官　28ページ、資料３－１、学会や患者団体などから提出された要望のうち、医療上の必要性に係る検討状況をおまとめしたものです。
　学会患者団体等からの要望総数について、第４回要望として新規要望を７件受理いたしました。ワーキングにおきまして１件、抗菌・抗炎症ワーキンググループで評価されており、本日御審議をお願いいたします。個々の品目の状況につきましては次の29ページ以降でおまとめしております。変更があった部分につきましては黄色のマーカーでお示ししております。
　続きまして、42ページ、資料３－２、医療上の必要性が高いと判断されたもののうち、企業に開発要請を行ったものについて検討状況をまとめております。ワーキングで評価されましたものが、抗菌・抗炎症ワーキンググループの案件で１件１品目、抗がんワーキングの案件で３件２品目ございます。本日の会議で御審議をお願いいたします。次のページ以降に個々の品目の状況について一覧としてお示ししております。
　説明は以上です。
○康座長　ありがとうございました。
　何か御質問がありましたらお願いいたします。
　よろしいでしょうか。
　続きまして、議題４の「要望品目の医療上の必要性について」に移ります。資料４について、抗菌・抗炎症ワーキンググループの井上参考人から説明をお願いします。
○井上参考人　資料４、通し番号49ページ、要望番号IV-205、一般社団法人日本リウマチ学会から要望されているサリルマブ（遺伝子組換え）のリウマチ性多発筋痛症の効能・効果の追加について、抗菌・抗炎症ワーキングで医療上の必要性の基準への該当性の評価を行いました。
　適応疾患の重篤性について、本疾患は、頚部、肩、腰部、大腿等の四肢近位部の疼痛やこわばりを特徴とする炎症性疾患であり、発熱、全身倦怠感、食欲低下、抑うつ状態、体重減少等の全身症状を伴って日常生活に著しい影響を及ぼすことから、ウ、その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患に該当すると判断いたしました。
　医療上の有用性について、米国及び欧州においてステロイドによる治療で効果不十分、またはステロイドの漸減中に再燃したリウマチ性多発筋痛症の効能・効果で承認されています。また、国内外における診断方法及び治療方針に相違ないことが確認されていることから、ウ、欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても、国内における有用性が期待できると考えられるに該当すると判断いたしました。
　続きまして、資料５－１、通し番号51ページ、要望番号IV-203、日本結核・非結核性抗酸菌症学会から要望されているモキシフロキサシン塩酸塩の多剤耐性肺結核の適応症の追加について、抗菌・抗炎症ワーキングで公知申請の該当性の評価を行いました。なお、本要望は令和７年５月に開催された第63回の本会議において、医療上の必要性があることを御判断いただいております。
　海外の状況について、本剤は欧米等６か国において多剤耐性肺結核の承認を要していないものの、WHO、または欧米等の６か国の結核診療ガイドラインにおいて多剤耐性で肺結核に対する治療選択肢として推奨されています。
　また、68ページからの海外臨床試験成績と、175ページからの本邦での臨床使用実態について記載されており、要望された多剤耐性肺結核に対する使用実績が国内外で蓄積されているものと判断いたしました。
　有効性については51～52ページに記載したとおり、臨床試験成績、ガイドラインでの推奨状況等を踏まえ、多剤耐性肺結核に対する本剤の有効性は、医学・薬学上、公知と判断できると考えています。
　安全性については52ページに記載したとおり、多剤耐性肺結核に対する本剤の用法・用量は既承認の効能・効果に対する用法・用量と同一であり、多剤耐性肺結核患者を対象とした海外臨床試験等から追加の安全性リスクが認められていないことから既承認の効能・効果と同様の適切な安全対策を実施することで本薬の安全性は管理可能と考えています。
　効能・効果については52ページに記載したとおり、ガイドラインの推奨状況や臨床試験成績から適応菌種をモキシフロキサシンに感性の結核菌、適応症を多剤耐性肺結核とすることが適当と考えています。
　用法・用量については52～53ページに記載したとおり、ガイドラインの推奨状況や臨床試験成績から既承認の効能・効果と同一の用法・用量とすることが適当と考えています。
　要望番号IV-203及びIV-205について、抗菌・抗炎症ワーキングループからの報告は以上です。
○康座長　井上参考人、ありがとうございました。
　以上、２品目の御説明に関しまして何か御意見・御質問はございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○康座長　ありがとうございます。それでは、御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、議題５の「開発要請品目の公知申請への該当性について」に移ります。
　資料５－２について、抗がんワーキンググループの米盛参考人から説明をお願いします。
○米盛参考人　上咽頭がんに対するゲムシタビン塩酸塩（以下本薬）の公知申請への該当性に係る報告書について御説明いたします。
　資料５－２、202ページ、要望内容についてです。上咽頭がん（局所進行上咽頭がんに対する根治治療前後の補助化学療法及び再発または転移を有する上咽頭がんに対する化学療法）に対して本薬が要望されています。
　海外の状況については別紙の企業見解に記載されているとおり、本薬は欧米において上咽頭がんに対して承認されていないものの、診療ガイドラインにおいて上咽頭がんに対する治療選択肢の一つとされております。診療ガイドラインにおいて根拠とされた公表文献では、局所進行上咽頭がんにおける化学放射線療法の導入療法として、シスプラチンとの併用で再発、または遠隔転移を有する上咽頭がんに対しては、白金系抗悪性腫瘍薬剤との併用、または本薬単独でいずれも本薬1,000mg/m2が週１回投与された旨などが記載されております。
　公表文献・成書等については別紙の企業見解に記載されており、海外において上咽頭がんを対象とした本薬の臨床試験などの結果が報告されており、また、国内においても要望者により実施された国内使用実態調査を含め、上咽頭がんに対する本薬の使用実態が確認されております。
　公知申請の妥当性については報告書の２ページから記載しております。企業は海外臨床試験、国内外の後方視的調査の結果、教科書、診療ガイドラインなどの記載内容を踏まえ、上咽頭がんに対する本薬の有効性が期待され、安全性に新たな懸念が認められなかったと説明しております。
　以上により、抗がんワーキンググループは、１、局所進行上咽頭がん患者に対する化学放射線療法の導入療法として、本薬とシスプラチンとの併用投与、並びに、２、再発または遠隔転移を有する上咽頭がん患者に対する本薬と白金系抗悪性腫瘍剤との併用投与及び本薬単独の投与の臨床的有用性は医学薬学上、公知と判断いたしました。
　効能・効果について、報告書３ページに記載のとおり、効能・効果の局所進行上咽頭がんにおける化学放射線療法の導入療法及び再発または遠隔転移を有する上咽頭がんとすることは適切と判断しました。
　また、用法・用量については報告書３ページに記載のとおり、単独投与する場合は週１回、１回1,000mg/m2の点滴静注を３週連続し、４週目は休薬する用法・用量、白金系抗悪性腫瘍剤と併用する場合は、週１回、１回1,000mg/m2の点滴静注を２週連続し、３週目は休薬する用法・用量を設定することが適切と判断しました。
　説明は以上です。
○康座長　米盛参考人、ありがとうございました。
　以上の御説明に関しまして、御意見・御質問はございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○康座長　ありがとうございます。それでは、御了解いただけたものと認めます。
　次の品目に関して、同じく抗がんワーキングの米盛参考人、お願いいたします。
○米盛参考人　同種造血幹細胞移植の前治療に対するフルダラビンリン酸エステル（以下本薬）の公知申請の該当性に係る報告書について御説明いたします。
　資料５－３、239ページ、要望内容についてです。本薬は急性骨髄性白血病などにおける同種造血幹細胞移植の前治療に係る効能・効果で承認されておりますが、今般、特定の疾患に限定しない同種造血幹細胞移植の前治療に対して本薬が要望されています。
　海外の状況については別紙の企業見解に記載されています。本薬は、欧米において同種造血幹細胞移植の前治療に対して承認されていないものの、診療ガイドラインに準じると考えられるUpToDate及びEBMTハンドブックにおいて、同種造血幹細胞移植の前治療における選択肢の一つとされており、根拠とされた公表文献では本邦で既承認の疾患以外の疾患に対して、同種造血幹細胞移植の前治療として本薬がほかの抗悪性腫瘍剤や骨髄破壊的前処置との併用により、30mg/m2（体表面積など）で投与された旨が記載されております。
　公表文献・成書などについては別紙の企業見解に記載されており、国内外において本邦で既承認の疾患以外の疾患を対象に、同種造血幹細胞移植を前治療として本薬が投与された臨床試験などの結果が報告されております。
　公知申請の妥当性については報告書１ページから記載しています。企業は国内外の臨床試験及び後方視的研究並びに国内外の教科書、診療ガイドラインなどの記載内容を踏まえ、同種造血幹細胞移植の前治療として本薬の有効性が期待でき、安全性に新たな懸念は認められなかったと説明しております。
　以上により、抗がんワーキンググループは同種造血幹細胞移植の前治療として本薬の臨床的有用性は、医学薬学上、公知であると判断いたしました。
　効能・効果について、報告書２ページに記載のとおり、効能・効果を特定の疾患に限定せず、同種造血幹細胞移植の前治療と設定することが適切と判断しました。
　また、用法・用量については報告書２ページに記載のとおり１日30ミリmg/m2（体表面積）を６日間連続点滴静脈内投与の用法・用量を設定することが適切と判断しました。
　説明は以上です。
○康座長　米盛参考人、ありがとうございました。
　以上の報告に関しまして、何か御質問・御意見等はございますでしょうか。
　随分以前から国内でも標準療法として広く使われているお薬ですので、今まで承認がなかったのが不思議なぐらいかなと考えます。
　それでは、本報告書案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○康座長　ありがとうございます。それでは、御了解いただけたものと認めます。
　それでは、議題６の「個別品目の特定用途医薬品の指定への該当性について」に移ります。資料６について、小児ワーキングの森川参考人から説明をお願いいたします。
○森川参考人　よろしくお願いいたします。
　資料６、太陽ファルマ株式会社から開発提案が提出されたプロプラノロール塩酸塩の特定用途医薬品に係る基準への該当性に関する評価について御説明させていただきます。
　特定用途医薬品の各指定要件につきましては、参考資料６、通し番号448ページを適宜御参照ください。
　特定用途医薬品への該当性に関するワーキングの評価欄を御覧いただければと存じます。こちらの医薬品ですけれども、小児の「期外収縮（上室性並びに心室性の期外収縮）、発作性頻拍の予防、頻拍性心房細動（徐脈効果）、洞性頻脈、新鮮心房細動、発作性心房細動の予防」及び乳幼児の「右心室流出路狭窄による低酸素発作の発症抑制」の適応を有しております。
　指定要件ア、対象とする用途に用いるために必要な開発の該当性についてでございますけれども、本開発は本薬の小児及び乳幼児に係る既承認の用法・用量に対して小児及び乳幼児への投与に適した剤形を追加するものでございますので、指定要件ア、マル２、剤形の追加に該当すると判断いたしております。
　続いて、指定要件イ、対象とする用途の需要が著しく充足していないことの該当性について御説明させていただきます。小児及び乳幼児に対する適応を有する製剤は10mg錠のみで、一部の小児及び乳幼児では体重に応じた適切な用量で投与できない、または内服が困難であるため錠剤の粉砕が必要です。したがいまして、年齢、体重によらず、小児及び乳幼児で投与が可能かつ有効性及び安全性が担保された製剤の開発が必要とされております。
　以上より、指定要件イ、マル２、小児にとっての有効性・安全性、または肉体的・身体的な患者、もしくは看護者負担の観点から、既存の治療法等より医療上の有用性の高い治療法、予防法、または診断法が必要とされているものに該当すると判断いたしました。
　最後に指定要件ウでございます。対象とする用途に対して、特に優れた使用価値を有することの該当性について御説明させていただきます。まず、本開発に係る適用疾患はいずれも重篤であることから、指定要件ウ、マル１、適応疾患が重篤である、または重篤な疾患に対して一時的に用いるものに該当すると判断いたしました。また、本薬は既に本開発に係る適応を有しており、国内の治療ガイドラインにおいて標準的な治療薬として挙げられていることから、指定要件ウ、マル２、国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、またはランダム化比較試験の結果等で高いエビデンスが得られているものに該当すると判断いたしました。
　以上より、本薬は特定用途医薬品の指定要件を満たすと判断いたしました。
　小児ワーキングからの報告は以上でございます。よろしくお願いいたします。
○康座長　森川参考人、ありがとうございました。
　以上の御説明に関しまして、何か御意見・御質問等はございますでしょうか。
　中村構成員、お願いいたします。
○中村構成員　内容には全く異論がなくて、よくぞこんなもうからない薬で小児用製剤をつくってくれるなと感謝しかないです。担当課の所掌ではないのですけれども、例えばバクタミニ配合錠とか、手代木会長は赤字だとおっしゃっていますし、先日イーライリリーの方も小児用製剤をつくるのはなかなか大変だとか、結局、今の薬価制度では小児用製剤は少々薬価をかさ増しをしても全くもうからないという状況の中で、根本的に見直さないといけないということがあると認識しております。この場で議論することではないのですけれども、日本小児科学会の薬事委員長もしておりますので、そういった問題があることだけ、ここで議事録に残させていただければと思います。各方面で御検討いただければと思います。
　以上です。
○康座長　大変重要なコメントをどうもありがとうございました。
　プロプラノロール製剤に関しましては全く別の疾患の適用といいますか、乳児血管腫に対してヘマンジオルというシロップが既に開発されていて、ああいったような薬価がつけば、きちんと企業も開発をされるのだろうと思いますので大変重要な御意見と思います。議事録に残させていただきます。
○中村構成員　ありがとうございます。
○康座長　ほかに御意見・御質問等はございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、本報告書案については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○康座長　ありがとうございます。御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、企業から提出された開発工程表等について、事務局から説明をお願いいたします。
○荒木室長　それでは、344ページ、資料７－１、企業から提出された開発工程表についてでございます。
　最初の〇に記載のとおり、現在開発を実施している開発要請先の企業から2025年の11月７日時点の状況を踏まえた最新の開発工程表が提出されております。これまでに提出された件数としましては、第Ｉ回要望分として183件、第II回要望分として94件、第III回要望分として48件、第IV回要望分として111件となっております。詳細については次の資料で説明させていただきます。
　347ページ、資料７－２、こちらは各企業から提出された開発工程表の進捗をまとめたものとなります。詳細な進捗等につきましては資料７－３から７－６で御確認いただけます。こちらの資料を用いて進捗の状況に関する前回会議からの主要な変更点を御報告いたします。
　初めに、開発要請の件数でございますけれども、前回の会議以降に新たな開発の要請は行っておりません。
　次に、開発工程表における進捗でございますが、要望回ごとに進捗を御紹介いたします。
　第Ｉ回要望及び第III回要望につきましては前回御報告時から変更はございません。
　第II回要望につきましては、要望番号II-5、PDRファーマの３－ヨードベンジルグアニジン（131Ｉ）が承認済みとなっております。
　続きまして、第IV回要望についてですけれども、要望番号IV-27、藤本製薬のケノデオキシコール酸、要望番号IV-5、丸石製薬のミダゾラム、要望番号IVS-27、中外製薬のミコフェノール酸モフェチルが承認済みとなりました。
　また、要望番号IVS-18、サンファーマのイソトレチノイン、要望番号IVS-21、IV-117、IV-118、第一三共のインドシアニングリーン、要望番号IV-179、ノバルティスファーマのトラメチニブ ジメチルスルホキシド付加物、これらにつきましては承認申請済みとなっております。
　以上、開発要請品目の進捗の御報告でございました。
　続きまして、423ページ、資料８、こちらは開発企業の募集を行った医薬品の進捗状況となります。
　第Ｉ回要望について、コリスチンメタンスルホン酸ナトリウム塩及びナフシリンについて、企業名は未公表でございますが、開発の意思の申し出をいただいていた企業から申し出の取り下げがございました。
　次に、第III回要望について、科研製薬のイベルメクチンの治験が終了して、承認申請に向けて準備が進められているとのことでございます。
　最後に、第IV回要望について、先ほど開発要請を行った医薬品でも御説明をさしあげましたが、丸石製薬のミダゾラムが承認済み、サンファーマのイソトレチノインが承認申請済みとなりました。
　当課からの説明は以上でございます。
○康座長　ありがとうございました。
　以上、資料７シリーズと資料８について御説明をいただきました。
　何か御質問・御意見等はございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　ありがとうございました。
　続きまして、資料９について事務局から説明をお願いいたします。
○三宅調整官　426ページ、資料９、オキサリプラチンの再発・難治性非ホジキンリンパ種への開発に関する要望については、第60回検討会議で医療上の必要性が高いと判断され、開発要請したところです。
　今般、要望者が行いました使用実績調査の結果も踏まえまして、要望者から本要望について、下記のとおりＢ法及びＣ法からＣ法へと用法・用量を変更する旨の連絡がなされましたので御報告いたします。
　説明は以上でございます。
○康座長　ありがとうございました。
　用法を限定されたということですけれども、何か御意見・御質問はございますか。
　よろしいですか。
　続きまして、資料10について事務局から説明をお願いいたします。
○三宅調整官　資料10、特定用途医薬品の指定制度の運用の変更についてでございます。
　427ページに現在の特定用途医薬品の規定、また、次のページにその指定要件、次のページに指定を受けたときに開発者が受けられるメリットについてまとめております。
　430ページ、小児用医薬品のドラッグ・ロス解消に向けた制度的対応に関しまして、今般、令和７年薬機法改正におきまして、特定用途医薬品に係る制度の見直しとして、ページの右側でございますが、新有効成分等の申請区分も指定制度の対象にする。申請区分に応じて再審査期間が設定されるよう見直すこととしております。令和８年５月施行の整備奨励としまして先月末公布されております。これに伴いまして指定制度の運用も一部変更したいと考えております。
　431ページ、現行の特定用途医薬品の指定、承認申請までの流れでございます。特定用途医薬品の指定を希望する医薬品がある場合、学会といった製造販売業者以外のものも、また、製造販売業者も要望書が提出されますと、この検討会議で該当性を評価し、その結果を踏まえて薬事審議会、医薬品部会で審議し、指定されております。
　製造販売業者が自ら開発したいと思い、指定を希望する場合でありましても、検討会議にかけることから、スケジュールの予見性が若干不透明であり、また、一定の時間を要するといった問題がございました。
　433ページ、このため、製造販売業者自らが特定用途医薬品の指定として希望し、提案書を出してきた場合につきましては、検討会議で該当性評価を行うのではなく、随時医薬品医療機器総合機構で該当性の事前評価を行い、その結果をもちまして、薬事審議会で指定の可否について審議をしたいと考えております。
　学会、個人といった製造販売業者以外から特定用途医薬品の指定を要望する場合におきましては、これまでの運用と変わりがございません。
　令和８年５月の整備省令の施行と併せまして、このような形で運用を変更したいと考えております。
　報告は以上でございます。
○康座長　ありがとうございました。
　非常に重要な改定の御提案かと思いますが、何か御意見・御質問はございますでしょうか。リーズナブルな改定ではないかと思います。よろしいですか。
　ありがとうございました。
　それでは、以上で議題は全て終了いたしました。
　そのほか、何か事務局からございますか。
○三宅調整官　以上でございます。
　本日は、配信トラブル等がございまして、大変長時間にわたりまして御議論いただきましてありがとうございました。
　次回の検討会議の日程、開催形式につきましては、決定次第御連絡いたします。御多用のところ、恐縮ではございますが、どうぞよろしくお願いいたします。
○康座長　それでは、これで第66回「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」を終了いたします。
　御参加・御審議いただきましてありがとうございました。