2025年９月29日　第65回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議　議事録

オンライン会議場

厚生労働省　共用第6会議室
東京都千代田区霞ヶ関1-2-2

出席構成員

• 　伊藤構成員
• 　岩田構成員
• 　北風構成員
• 　康構成員
• 　崔構成員
• 　田村（研）構成員
• 　田村（直）構成員
• 　中村構成員
• 　平林構成員
• 　松本構成員
• 　宮川構成員
• 　村島構成員
• 　柳原構成員
• 　山口構成員
• 　横谷構成員
• 　渡邉構成員

出席参考人

• 　米盛参考人

• 要望の医療上の必要性に係る検討状況等について
• 開発要請を行った要望に係る検討状況等について
• 開発要請品目の公知申請への該当性について
• 企業から提出された開発工程表等について
• ドラッグ・ロス解消に向けた取組について
• その他

○三宅調整官　定刻になりましたので、ただいまより第65回「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」を開催いたします。
　本日もウェブ会議で実施いたします。また、本会議は公開の会議であることから、ウェブ会議の様子をYouTubeにてオンライン配信しておりますので、御了承をお願いいたします。
　構成員の皆様方におかれましては、大変お忙しい中、御出席いただきまして、誠にありがとうございます。
　会議を開始するに当たって、注意事項を御説明いたします。
　オンラインで御参加の場合は、発言の場合は挙手ボタンを押していただき、座長に指名された後にミュートを解除して御発言ください。
　発言されないときは、マイクをミュートにしておいてください。
　また、会議中に接続トラブルなどが発生しましたら、事前にお送りしたウェブ会議のマニュアルに記載の連絡先に御連絡ください。
　本日は、五十嵐構成員、大江構成員、志賀構成員、戸高構成員より御欠席との御連絡をいただいております。また、田村直人先生は入室が少し遅れる御予定とのことです。
　現在のところ、15名の先生方に出席いただいております。
　本日の専門ワーキンググループの検討状況の報告に当たりまして、抗がんワーキンググループのメンバーから米盛参考人に御参加いただいております。
　また、前回の会議以降に事務局に人事異動がございましたので、御挨拶させていただきます。
　医薬局長 宮本でございます。
○宮本局長　宮本でございます。よろしくお願いいたします。
○三宅調整官　続いて、医薬局医薬品審査管理課長 紀平でございます。
○紀平課長　紀平と申します。どうぞよろしくお願いいたします。
○三宅調整官　医政局研究開発政策課治験推進室長 荒木でございます。
○荒木室長　荒木でございます。よろしくお願いいたします。
　それでは、以降の進行は座長の康先生、よろしくお願いいたします。
○康座長　康です。皆様、こんにちは。どうぞよろしくお願いいたします。
　それでは、まず、本日の会議資料の確認及び各構成員から申出いただいた学会執行部への所属状況について、事務局から説明をお願いします。
○三宅調整官　事前に送付した資料を御用意ください。電子ファイルは１つにまとめて、右下に通し番号を振っています。
　本日の資料の一覧を２ページにお示ししておりますので、御確認ください。
　資料１として、検討会議における検討の進め方について。
　資料２シリーズとして、要望の医療上の必要性に係る検討状況、開発要請を行った要望に係る検討状況、ドラッグ・ロス品目に係る検討状況について。
　資料３－１として、開発要請品目の公知申請への該当性について。
　資料４シリーズとして、企業から提出された開発工程表について。
　資料５として、開発企業の募集を行った医薬品のリストについて。
　資料６として、ドラッグ・ロス解消に向けた取組について。
　その他、開催要綱、構成員名簿、ワーキングメンバーの名簿、評価基準等を参考資料とし、１つのPDFファイルとして配布しております。
　続きまして、各構成員からお申出いただいた学会執行部への所属状況について御報告いたします。
　資料178ページ、参考資料７に、構成員が執行部に所属している学会に関する資料がございます。
　本会議の公平性の観点から、構成員のうち、学会の執行部に在籍する方（理事会メンバー以上を想定）は、当該学会からの要望については、要望に係る背景事情の説明は行えるものの、議決には参加しないこととしています。
　本資料は本日時点の内容に更新しておりますが、誤り等がございましたら、この時点でお知らせいただければと思います。
　各構成員からのお申出状況に基づき確認しまして、本日報告予定の議題について、議決に参加しない構成員は「該当なし」でございます。
　これらの資料に基づいて本日の審議を進めていただきたいと思います。
　説明は以上です。
○康座長　事務局、どうもありがとうございました。
　それでは、議事に入ります。
　資料２の専門作業班（WG）の検討状況の概要等について、前回会議（令和７年７月４日）以降の進捗状況について、事務局から説明をお願いします。
○三宅調整官　それでは、５ページ、資料２－１を御覧ください。学会や患者団体等から提出された要望のうち、医療上の必要性に係る検討状況をおまとめしたものです。
　上から順に説明しますと、学会・患者団体等からの要望総数について、第IV回要望として新規要望を８件受理しました。
　また、専門ワーキンググループでの検討状況について、新規要望を受け付けたのが８件、開発中で対象外となったものが２件ございます。個々の品目の状況につきまして、６ページ以降、おまとめしておりまして、進捗状況に変更があった部分について、黄色のマーカーでお示ししております。
　続きまして、19ページ、資料２－２を御覧ください。医療上の必要性が高いと判断されたもののうち、企業に開発要請を行った要望に関する検討状況です。
　専門ワーキンググループでの検討状況について、承認申請されたものなど、３件が開発着手としてその他に移ったほか、ワーキンググループで評価されたものが抗がんワーキンググループの案件１件ございます。本日の会議で御審議をお願いいたします。
　20ページ目以降に個々の品目の状況について、一覧としてお示ししております。
　続きまして、25ページ、資料２－３です。
　27ページにお示ししているとおり、欧米では承認されているが日本では承認されていない医薬品のうち、国内開発未着手の医薬品86品目について、学会等からの要望を待つことなく、国が能動的に、検討会議における医療上の必要性の評価のために必要な情報の整理を行うこととしています。
　25ページに戻りまして、こちらに検討状況をまとめております。グループＡ「開発の必要性が特に高い」とされた品目14品目のうち、11品目を第63回の検討会議で評価いただき、また、２品目は既に開発中のため対象外としていました。前回情報の整理ができていなかった１品目の整理結果について、本日、資料６において報告いたします。
　また、グループＢ、41品目についても、情報の整理ができた６品目について、本日、資料６において報告いたします。
　資料２の説明は以上です。
○康座長　ありがとうございました。
　以上の報告につきまして、何か御意見、御質問等ございましたらお願いいたします。
　よろしいでしょうか。
　それでは、続きまして、議題３の「開発要請品目の公知申請への該当性について」に移ります。
　資料３－１について、米盛参考人から説明をお願いします。
○米盛参考人　資料３－１を御覧ください。Ｔ細胞性前リンパ球性白血病に対するアレムツズマブ（遺伝子組換え）（以下、「本薬」）公知申請への該当性に係る報告書について御説明させていただきます。
　要望内容についてです。Ｔ細胞性前リンパ球性白血病（以下、「T-PLL」）に対して、本薬が要望されております。
　海外の状況及び公表文献、成書等の記載内容については、別紙の企業見解に記載されています。海外の状況について、本薬は欧米においてT-PLLに対して承認されていないものの、診療ガイドラインにおいてT-PLLに対する治療選択肢の一つとして位置づけられており、診療ガイドラインにおいて根拠とされた公表文献では、T-PLLに対して本薬３、10及び30mgの順で用量漸増後、30mgを週３回投与された旨などの記載がされております。
　公表文献、成書等について、海外においてT-PLLを対象とした本薬の臨床試験などの結果が報告されており、国内においてもT-PLLに対する本薬の使用実態が確認されております。
　公知申請の妥当性については、報告書１ページ目に記載しております。企業は、海外臨床試験、国内の後方視的調査及び個別症例報告の結果、国内外の教科書並びに診療ガイドライン等の記載内容を踏まえ、T-PLLに対する本薬の有効性が期待され、安全性に新たな懸念が認められなかったと説明しております。
　以上により、抗がんワーキンググループは、T-PLLに対する本薬の臨床的有用性は医学薬学上公知であると判断しました。
　効能・効果については、報告書２ページに記載のとおり、効能・効果をＴ細胞性前リンパ球白血病とすることが適切と判断しました。
　また、用法・用量について報告書２ページに記載のとおり、１日１回３mgの連日点滴静注から開始し、１日１回10mgを連日点滴静注した後、１日１回30mgを週３回隔日に点滴静注する用法・用量を設定することが適切と判断しました。
　以上です。よろしくお願いします。
○康座長　米盛参考人、ありがとうございました。
　以上の御報告につきまして、何か御質問、御意見等ありましたらお願いいたします。
　私も見させていただきましたが、比較的問題ない公知申請該当としてよろしい案件かなと思います。
　それでは、本報告書（案）については御了解いただけるということでよろしいでしょうか。
　ありがとうございます。それでは、御了解いただけたものと認めます。
　続きまして、企業から提出された開発工程表等について、事務局から説明をお願いいたします。
○荒木室長　それでは、55ページを御覧ください。資料４－１「企業から提出された開発工程表について」でございます。
　最初の○に記載のとおり、現在開発を実施している開発要請先の企業から、2025年８月29日時点の状況を踏まえた最新の開発工程表が提出されています。これまでに提出された件数としましては、第Ｉ回要望分として183件、第II回要望分として94件、第III回要望分として48件、第IV回要望分開発要請として111件となっております。
　詳細については、次の資料で説明させていただきます。
　続きまして、58ページを御覧いただければと思います。58ページ、資料４－２「企業から提出された開発工程表における進捗について」でございます。こちらは各企業から提出された開発工程表の進捗をまとめたものになります。詳細な進捗等については資料４－３から４－６で御確認いただければと存じますが、こちらの資料を用いて進捗状況の前回会議からの主な変更点につきまして御報告いたします。
　まず初めに「１．開発要請の件数」についてでございますが、こちらは前回会議以降に新たに開発を要請した品目はございません。
　次に、「２．開発工程表における進捗」についてでございますが、要請回ごとに進捗を御紹介したいと思います。
　（１）が第Ｉ回の開発要請ですが、こちらは前回御報告時から変更はございません。
　（２）の第II回開発要請も同様でございます。
　（３）の第III回開発要請につきましては、要望番号IIIの（１）-49と50、ノバルティスファーマの「バシリキシマブ（遺伝子組換え）」が承認申請済みになっております。
　続きまして、（４）第IV回開発要請について御報告いたします。こちらについては、要望番号IV-59b、日本血液製剤機構の「乾燥人フィブリノゲン」、要望番号IV-80、81、Swedish Orphan Biovitrum Japanの「アナキンラ」、要望番号IV-168、169、全薬工業の「リツキシマブ（遺伝子組換え）」が承認申請済みとなりました。
　また、要望番号IV-189、高田製薬の「コルヒチン」、要望番号IV-197、アルフレッサファーマの「イリノテカン塩酸塩水和物」、要望番号IV-203、バイエル薬品の「モキシフロキサシン塩酸塩」が公知申請予定の項目に追加となっております。
　以上が開発要請品目の進捗の御報告でございます。
　続きまして、159ページ、資料５を御覧いただければと思います。こちらは開発企業の募集を行った医薬品の進捗状況になります。
　資料の２ページ目、第III回要望分の「ヒト合成セクレチン」、通し番号の160ページでございます。こちらについて、企業名は未公表ですが、開発の意思の申出をいただいていた企業から申出の取下げがございました。
　次に、162ページ、資料６を御覧いただければと思います。こちらはドラッグ・ロス86品目の解消に向けた取組の進捗状況の御報告となります。令和６年度厚生労働科学特別研究事業において、ドラッグ・ロス86品目のうち、開発の必要性が高いとされた品目について、令和７年度未承認薬等迅速解消促進調査事業において、検討会議における評価に必要な情報の整理を行っているところでございます。本日は最新の状況を調査した結果、海外承認が取り下げられており、ドラッグ・ロス品目ではなくなっている、もしくは既に未承認薬検討会議において医療上の必要性を評価済みであることが確認されたため、未承認薬検討会議への上程を不要としたい品目について御報告させていただきます。
　表の１つ目の囲みでございますけれども、成分名「ブレキサノロン」と「ベトリキサバン」の２品目についてでございますが、FDAにおける承認が取り下げられておりまして、ドラッグ・ロス品目の要件を満たさなくなった品目となりました。
　また、下の表でございますけれども、「ナキシタマブ」、「アンジオテンシンII」は既に検討会議に要望書が提出されております。そのため、医療上の必要性を評価済みであるため、本事業での対応はする必要がなく、終了することといたしたいと考えております。
　また、次のページに進んでいただきまして、「ニフルチモックス」、「ベンズニダゾール」「トリクラベンダゾール」の３品目でございますけれども、こちらは平時において日本国内に患者がいない、もしくは患者数が少ないために、企業が治験を実施して薬事承認を取得することが極めて困難な剤ということでございまして、未承認薬検討会議における医療上の必要性の評価及び開発要請・開発公募は行わず、有効性・安全性を確認するための特定臨床研究・医師主導治験等の体制を構築することでドラッグ・ロスの状況を改善したいと考えております。
　当課室からの説明は以上となります。
○康座長　ありがとうございました。
　資料４シリーズ、資料５、資料６について御説明いただきました。以上の御説明に対しまして、何か御質問、御意見等ございましたらお願いいたします。よろしいでしょうか。
　ありがとうございました。
　以上で、本日予定された議題は全て終了いたしました。
　そのほか、事務局から何かございますか。
○三宅調整官　以上でございます。
　本日も御議論いただき、ありがとうございました。
　次回の検討会議の日程、開催形式につきましては、決定次第御連絡いたします。御多用のところ恐縮でございますが、どうぞよろしくお願いいたします。
○康座長　それでは、本日の第65回「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」を終了いたします。どうもありがとうございました。