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2026年４月27日 中央社会保険医療協議会費用対効果評価専門組織 第１回議事録
日時
令和８年４月24日 13:00～
場所
オンライン開催
出席者
田倉 智之委員長、齋藤 信也委員長代理、赤沢 学委員、木﨑 孝委員、大寺 祥佑委員、新谷 歩委員、新保 卓郎委員、後藤 温委員、野口 晴子委員、能登 真一委員、花井 十伍委員、飛田 英祐委員、米盛 勧委員、福田 敬専門委員、矢部 大介専門委員、石原 寿光専門委員、国立保健医療科学院 保健医療経済評価研究センター 白岩上席主任研究官
＜事務局＞
梅木医療技術評価推進室長 他
議題
○ アウィクリ注に係る総合的評価について
議事
○費用対効果評価専門組織委員長
続きまして、前回先生方に御議論いただきましたアウィクリ注に関わる総合評価に対する企業からの不服意見聴取を行った上で、再び先生方に御議論いただきたいと思います。
まずは事務局から説明をお願いいたします。
（事務局・国立保健医療科学院より説明）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
まず、本品目に関わる公的分析の再分析結果に対する企業意見の聴取を行いますので、事務局は企業を入室させてください。
（意見陳述者 入室）
○費用対効果評価専門組織委員長
私は費用対効果評価専門組織委員長です。
早速ですが、10分以内でアウィクリ注の総合的評価について御説明をお願いいたします。続いて質疑応答させていただきます。それでは始めてください。
○意見陳述者
本日は、意見陳述の機会をいただき、誠にありがとうございます。意見陳述者でございます。よろしくお願い申し上げます。
２枚目、アウィクリ注は世界初の週１回投与の用法を持つ持効型インスリン製剤です。薬価収載時には治療方法の改善、特に週１回の利便性により患者負担軽減が期待される点が評価され、有用性加算が認められております。
３枚目、当社は集団（ｂ）及び（ｃ）で追加的有用性が示されていると判断していました。一方で、専門組織IIIでは追加的有用性は認められず、費用最小化分析の結果、費用増加との結果となっております。
４枚目、専門組織IIIでは、本剤は高齢者や自己注射が困難な方の治療選択肢として実臨床で歓迎されると高い評価をいただいています。その一方で、臨床試験におけるHbA1cの差の臨床的意義や低血糖の解釈並びに実臨床での健康アウトカムが明確でない点を踏まえ、追加的有用性は認められないとのことでした。
本日は、専門組織IIIでの決定事項を踏まえ、以下２点について再評価をお願いしたいと考えております。
１点目は、臨床的意味のある指標に基づく追加的有用性の再検討です。本日、複数の新たなデータをお示ししますので、こちらに基づく再評価をお願いできますと幸いです。
２点目ですが、仮に追加的有用性が認められず、費用最小化分析という判断となる場合には、本剤の利便性に伴う処方関連費用の削減及び訪問看護費用の削減を考慮した再評価をお願いしたいと考えております。この点についてもデータをお示ししますので、御検討のほど、よろしくお願いいたします。
５枚目、まずは追加的有用性の再評価に関連する企業の主張を行わせていただきます。専門組織IIIではHbA1cの差は臨床的に意義があると言えず、低血糖も増加しており、追加的有用性は認めがたいとの結論がございました。しかしながら、今回の評価に用いた試験はTreat to targetの非劣性試験であり、HbA1cの差のみでは本剤の臨床的意義が示しにくい設計となっております。
また、低血糖については発現頻度が低いことから統合解析を行いましたが、有意な差は認められておらず、また、回数の差に臨床的な意義はないと考えられました。
６枚目、当社が新たな指標での評価を希望するに至った経緯をまとめております。当初、過去事例などを踏まえ、HbA1cの統計学的有意差を根拠とし、追加的有用性を主張しておりました。しかし、公的分析や専門組織IIIで臨床的意義を重視する方針が示されたことや、分析ガイドラインでも費用効果分析における効果指標と同一である必要がなく、臨床的に意味のあるものを選択するとの記載があることを踏まえ、広く臨床的意義が高いと認められている指標を用いた主張に組み替えております。
７枚目、前回、糖尿病合併症予防の観点で重要なHbA1c７％未満達成率をお示しいたしました。今回はこれに加え、専門組織IIIで御指摘いただいた高齢者ではHbA1cの目標値を８％と設定することもあることから、８％未満達成率について新たなデータを提示しております。HbA1c７％だけでなく８％についても一貫した傾向、本剤の有用性が示されました。
８枚目、前回の専門組織IIIにおいて、DTSQは使用満足度であり、QOL指標としては受け入れがたいとの評価でした。そこで週１回投与の利便性に基づくEQ-5D-5Lの改善結果を分析に反映することを提案しております。左に示すデータは２型糖尿病患者を対象とした週１回投与と１日１回投与を比較可能なGLP-1製剤に関するQOL値の差です。さらに他の複数研究でも週１回投与によるQOL改善が一貫して示されています。過去事例でも投与形態の違いに基づくQOL差が分析に反映されているため、本分析でも同様に反映可能と考えます。
９枚目、左のグラフでお示ししますとおり、本剤の処方患者の■■は65歳以上の高齢者であり、既存のインスリン製剤よりも多くを占めています。そのため、高齢者や自己注射が困難な患者は特殊集団ではなく、本剤を代表する集団と考えられます。また、１日１回投与と比較して治療継続率が有意に高く、専門組織IIIで御評価いただいたとおり、週１回投与の利便性により、本剤が高齢者や自己注射が困難な方に支持されていることを示しております。
10枚目、こちらは前回の専門組織IIIで、実臨床で本来の利便性によってどのような健康上のメリットがあるかとの御指摘がございましたことから、本日新たにお示しするデータとなります。本結果は、実臨床において基礎インスリンから本剤に切り替えた患者さんのHbA1c７％未満達成率及び65歳以上のHbA1c８％未満達成率改善を示したものです。どちらも統計的に有意な改善が認められており、１日１回の基礎インスリンでは十分な治療効果が得られない方が、本剤に切り替えることで健康アウトカムが改善する可能性が示唆されたと考えております。
以上の臨床的意味のある指標の改善結果に基づき、本剤の追加的有用性について再度御評価いただくことが可能であれば幸いです。
11枚目、本日、もう１点御検討いただきたい点となります。追加的有用性が認められない場合、費用最小化分析が行われますが、その際に用いる関連費用の差についてお示ししております。本剤は週１回投与、比較対照技術は１日１回投与であることから、注射回数の低減により在宅自己注射指導管理料の点数及び注入器用注射針の費用が削減されます。また、レセプト解析において、血糖自己測定器加算の点数にも差が見られ、比較対照技術では■■の患者割合が最も多い一方で、本剤では■■の患者割合が最も多い結果となりました。これらの処方関連費用の差を考慮した場合、費用最小化分析では既存治療に対して費用削減となります。
12枚目、本剤の使用者には高齢者が多く、また、自己注射困難者も含まれ、訪問看護により本剤の治療を受けている患者さんもおられます。現在は１日１回投与製剤を週２回、ないしは３回投与することで最低限の血糖管理が行われている実態がございますが、本剤は週１回投与の利便性により訪問看護の必要回数を減らし、より適切な血糖管理ができることが期待されています。本剤で４週１回、比較対照技術では週２回訪問看護を行った場合を仮定し、この費用差を費用最小化分析に反映すると追加的な費用削減が示されました。
13枚目、本日の陳述のまとめとなります。これまで示しました本剤のHbA1c７％及び８％の目標達成率、週１回投与によるEQ-5D-5Lの改善、並びに利便性に基づく実臨床での高い治療継続率と健康アウトカムの改善を踏まえ、本剤の臨床的意義を総合的に御評価いただき、追加的有用性の再評価をお願いいたします。
また、注射回数及び訪問看護の削除に伴う医療費削減効果もお示しいたしました。追加的有用性が認められないと判断される場合には、費用最小化分析も併せて再評価を御検討いただけますようお願い申し上げます。
さらに評価に必要なエビデンスが現時点で十分ではないと御判断される場合には、科学的エビデンスが集積されるまでの期間の分析の中断、または延期についても御検討をお願いいたします。
以上をもちまして企業陳述を終わります。御清聴ありがとうございました。
○費用対効果評価専門組織委員長
それでは、委員の方々から御質問等はございますでしょうか。
○○先生、お願いします。
○○○委員
１点お伺いしたいのですけれども、12ページ目の訪問看護の設定です。こちらは患者さんのどれぐらいの割合で訪問看護を行われているという設定で計算されているのでしょうか。全患者さんが訪問看護を使っているのかということです。
○意見陳述者
御質問いただきありがとうございます。
訪問看護に関する設定としては、まずは100％全患者さんが使っているという前提になっております。その上で御留意いただきたい点として、患者割合、先ほどお示ししました９枚目のスライドの左、本剤の投与患者というのは高齢者、65歳以上が■■いるという前提の上で、こういったモデルを現在組み込んでおります。
○○○委員
分かりました。
○意見陳述者
追加させていただきます。本剤の対象患者は、今、○○がお伝えいたしましたように■■が65歳の高齢者ではあります。そのうち、今御質問いただいたのはどのくらいの割合が訪問看護の割合なのかというような御質問かと承りました。
どのぐらいの割合の方がそういった訪問看護で本剤を投与されているかというところのデータは得られてはいないのですが、今、■■になりますので、■■になる点も御考慮いただければと思いますし、さらに針の切替えですとか、そういったところもお認めいただければ、もっと少ない患者数であっても費用増加から費用減になる点も何とぞ御留意いただければと思います。
年間の差は■■ところかと思っておりますので、その点も御留意いただけますと大変幸いでございます。
○○○委員
念のため確認ですけれども、５％というのはどういう人の中での５％ですか。
○意見陳述者
５％については、今、■■のです。
○○○委員
分かりました。ありがとうございます。
○費用対効果評価専門組織委員長
その他、いかがでしょうか。
○○委員、どうぞ。
○○○委員
９枚目と10枚目のスライドで質問です。多分９番目は前も示されていたのでスルーしていたのですけれども、いずれも■■のデータを基にと書いてあって、2025年１月から12月のデータと書いてあります。継続率は注射の場合、結構測定が難しいのと、恐らく横軸は24か月だと思うのですけれども、時間軸がいわゆる25年から始めて2年ということは、2027年までのデータがないとこのグラフは書けないはずなのですけれども、そこが分からないというのが１点。
あと、■■のデータの10ページ目、HbA1cの値そのものを持っている患者さんはかなり限定的だと思っているので、かつ前後の比較が取れるということは、Ｎ数がどのくらいいるのかを教えてください。
○意見陳述者
非常に重要な点を御指摘いただきありがとうございます。
まず、９枚目ですが大変失礼しました。これは24週ですので６か月の治療継続率となります。記載が漏れており申し訳ございません。期間内のデータとなります。
もう１点御指摘いただいた点ですが、こちらのHbA1cに関しては御指摘いただいたとおり、■■のデータに関しては、こういった臨床の測定値がある患者さんは、おおよそ■■％程度ですので、今回の評価に用いたＮ数に関しましては■■名程度になります。ただ、前後の比較ですので、ある程度背景因子はそろえた上で、また、P値も得られておりますので、我々としては自信を持ってお示ししたデータと考えております。
○費用対効果評価専門組織委員長
その他、いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
それでは、これで質疑応答を終了いたします。企業の方は御退室ください。お疲れさまでした。
○意見陳述者
ありがとうございました。
（意見陳述者退室）
○費用対効果評価専門組織委員長
ただいま企業から公的分析についての御意見がございましたが、議論に先立ちまして科学院から何か意見等はございますでしょうか。
○国立保健医療科学院
我々としましては、費用最小といった限定がない場合の費用対効果分析については、一定考慮できるのではないかなと考えているところです。ただ一方で、11ページ目にありますように、血糖の自己測定が、本剤では■■、比較対照群のデイリーの製剤だと■■、この点で大きな差がついていますので、臨床的に本当に週一製剤と毎日打つ製剤で自己血糖の測定回数が変わるのかというのは、ぜひ専門家の先生を含めて御議論いただきたいと考えているところです。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
今、自己測定のお話がございましたが、○○先生、いかがですか。もし、何か御意見があれば、この段階でいただきたいと思ったのですが。
○○○委員
そんなに多くの患者見ているわけではないのですけれども、週１回だからこんなに少ないかなというのは思います。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。すみません。難しい御質問かもしれませんでした。
○○先生、いかがでしょうか。
○○○委員
恐らく１日１回の基礎インスリンの方と週１回の今回の製剤の方で比較をすると、血糖自己測定の回数はほとんど一緒だと思います。追加インスリン、食直前に打つ分が入ってくると、随分と血糖測定の回数は低血糖予防という観点でも必要ですけれども、基本的に１日１回のみをされている方とは、ほぼ同じだと思います。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
科学院さん、今のフィードバックはいかがでしょうか。
○国立保健医療科学院
ありがとうございます。
我々も感覚的にはそのようなあれを持っていたのですけれども、そうなりますと、11ページ目の医療費だけで費用が削減になるというのは少し厳しいのかなと思います。12ページ目にありますように、自己注射困難な患者については、いろいろ検討できる部分もあるのかなと考えています。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
先に少し議論いただきましたが、当該品目についてこれから御議論いただきたいと思います。なお、御議論に当たっては、企業分析結果と公的分析の再分析結果のどちらがより科学的により確からしいかを相対的に評価することを踏まえて御議論を進めていただけますようよろしくお願いいたします。
議論に当たって論点が３つございました。これについて先生方から御意見をいただきたいと思います。今も意見をいただきましたけれども、○○先生と○○先生のほうから論点について追加で何かコメントがあればいただきたいと思います。今度は○○先生のほうから先にお願いしてもよろしいですか。
○○○委員
前回、この場でも少しお話をしていた訪問看護・介護のコストが削減できるとか、そういった点はクリアなデータを出していただいていて、ある一定の評価はできるのではないかと思って拝見させていただいています。科学的にはそういったことも将来的に加味して議論していただいたらいいのではないかなと、臨床家の立場からはそう思いました。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
○○先生、いかがでしょうか。
○○○委員
ほとんど今までの議論でいいかと思います。付け加えるとすれば、それこそ介護の方の心理的負担とか、そういうものが改善するかなとかいうところはあるかと思います。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
高齢者でHbA1cの達成率８％について前から御意見をいただいていましたが、企業さんの10ページ目のスライドではサンプル数がかなり少ないのですが、臨床的な観点からいくと、肌感覚的にどうでしょうか。こんな感じですか。
○○○委員
■■％、■■倍も行くかなとか、いいデータだと思いますけれども。
○費用対効果評価専門組織委員長
分かりました。そんな感じもするということですが、御議論する意味がありそうだというコメントであったかなと思って伺っておりました。ありがとうございました。
その他の先生方、いかがでしょうか。御指摘・御意見をいただきたいと思います。
○○委員、お願いします。
○○○委員
先ほどの訪問看護の点数と、回数は分からないのですけれども、NDBか何かで実際に請求額みたいなものが、もし、科学院でできるのであれば、単純な費用だけではなくて、数も１回見ていただいたほうが、費用掛ける回数、掛け算で費用がもう少し精査できるかなというのは１点。
２点目は、■■の継続率の話をしていましたけれども、これもNDBで同じようにできるのであれば、それもやっていただいたほうがよりいいかなと思います。企業の方が出した一般的な、継続率に最初に差があるのが、本当にこれは正しいのかなと気になったので質問したのですけれども、よく分からなかったので、もし、そういうこともついでにやるのであれば、やっていただいたほうが、より妥当かなと思いました。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
ちなみに今のお考えについて、科学院さん、何か御意見はありますか。
○国立保健医療科学院
単純な継続率というのは、もしかしたら、出せるかもしれないのですけれども、９枚目の図にありますように、背景因子がどうなって、どのような影響があって、こういった差がつくのかというのは、なかなか解釈が難しいところがありますので、データを出しても先生方の御議論の役に立つかどうかというのは、少し心許ないと考えています。
○費用対効果評価専門組織委員長
その他、いかがでしょうか。
利便性とか、QOLというか、満足度の指標等についての御意見もいただけたらと思いますがいかがでしょうか。こちらはよろしいですか。
そうすると、科学院さんのほうもおっしゃっていましたし、皆様方の今の御発言を聞いていると、追加的有用性がない場合においても医療費削減について、一応、念のために見て議論したほうがいいのではないかという考えも出てくると思いますが、こちらについて先生方は御意見いかがでしょうか。
科学院さんのほうも、一応、そういうことも念頭に置いてお話をされていたうえ、企業さんのほうが今回かなり努力してスライドも出されてきていますので、一旦その内容について受けて、追加分析という形でチェックをしていただくのも意味があるのかなと思っております。
先生方、これについて、異論があればいただきたいと思いますが、よろしいですか。
○○委員、お願いします。
○○○委員
訪問看護がどのくらい使われているかという点について、65歳以上を高齢者としているのですが、それで結構全部ということなのですが、実際に自分で訪看に頼らなくてはいけないという年齢だと、かなり上なのではないかと思うのです。その辺、私どもはむしろ静脈注射であっても80とか、そういうイメージなので、こういうのであれば、認知症とかが入ってくればいろいろあると思いますけれども、65歳以上は高齢者だからという言い方はある程度修正したほうがいいかなという気はいたしました。感想です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
具体的に行っていただくとしたら、幾つか留意点とか条件が出てくると思いますが、その点について先生方から御要望とかがあればいただきたいと思います。
科学院さん、今の高齢者の議論は、NDBとかは恐らく全部入っているでしょうから特に問題ないと思いますが、商業データベースですと、例えば健康保険組合のデータは、高齢の方のデータがなかったりしますけれども、その辺りで何か留意点はございますか。
○国立保健医療科学院
○○先生のおっしゃるとおり、高齢者全体が費用削減になるとはとても思えないので、特殊な患者集団になると思います。そちらがどれぐらいの割合いるかというのは、NDBを使ったり、あるいはメーカー側のデータをいただいたりしながら総合的に勘案していきたいと考えています。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
その他の先生方、いかがでしょうか。
それでは、追加的な有用性がないという前提で、医療費削減の可能性について追加分析をしていただいて、企業さんのほうの御提案してきた内容のチェックをするという方向でまとめさせていただきたいと思います。よろしいでしょうか。
それでは、議決に入る前に、○○委員におかれましては一旦御退席をお願いしてもよろしいでしょうか。もう御退席されていますか。
○事務局
御退席されていますので、続けていただいて構いません。
○国立保健医療科学院
費用対効果評価専門組織委員長、再分析という点で、明確化という観点で確認させていただきたいのですけれども、追加的有用性がないという前提の下で費用を計算します。その際には、11ページ目にあるような血糖の自己測定頻度については両群で同じ頻度と考えて、かつ高齢者全体ということではなくて、訪問看護等で特に対応が必要な患者さんに絞って分析を実施するという理解でよろしいですか。
○費用対効果評価専門組織委員長
基本的に私もその理解でいいと思っています。訪問看護のところを中心にということです。○○先生、先ほど食前の辺りで測定等の関係から差が出る可能性もあるというお話をされていましたが、そこはよろしいですか。
○○○委員
シンプルに基礎インスリンを毎日打っていただいている方と、週１回の製剤の比較で、追加インスリン、毎食ごとにインスリンを使っている方とか、混合製剤とかを引き算することができるのであれば、それで比較をいただいたほうがいいかなと思います。診療上の難易度が全然違ってくるので、よろしくお願いします。
○費用対効果評価専門組織委員長
分かりました。
科学院さん、そういうようなところもあるというのを念頭に置いて進めていただくことで大丈夫でしょうか。
○国立保健医療科学院
承知いたしました。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
その他、いかがですか。確認すべきことがございましたら。
○事務局
事務局でございます。科学院というか皆さんに確認したいのですけれども、今回、追加分析をしていただくに当たって、費用最小化分析の上で削減し得るコスト等を再評価いただくという点かと思いますが、企業から追加で今の時点で明らかに提出を求めるようなものはございますでしょうか。
○費用対効果評価専門組織委員長
これは科学院さん、いかがですか。
○国立保健医療科学院
企業から可能であればいただきたいのは、訪問看護を受けていて、自己注するのが困難な患者がどれぐらいいるのかというデータは少しいただければと思います。
○費用対効果評価専門組織委員長
事務局、よろしいですか。
○事務局
ありがとうございます。
その点も含めて内示に記載いたしたいと思います。
○費用対効果評価専門組織委員長
期限とかスケジュール的なものも大丈夫ですか。
○事務局
科学院の皆様、ひとまず１か月を想定してよろしいでしょうか。
○国立保健医療科学院
大丈夫ではないかと思います。
○費用対効果評価専門組織委員長
それでは議決に入らせていただきます。
○○委員を除く先生方の御意見を参考に、アウィクリ注に関する費用対効果について、訪問看護等の費用削減を中心に公的分析によるさらなる追加分析を実施するということでよろしいでしょうか。
（首肯する委員あり）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
それでは、公的分析におかれましては追加分析を実施した上で、速やかに報告書を次回の費用対効果評価専門組織に提出していただくということでよろしいでしょうか。
（首肯する委員あり）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
続きまして、前回先生方に御議論いただきましたアウィクリ注に関わる総合評価に対する企業からの不服意見聴取を行った上で、再び先生方に御議論いただきたいと思います。
まずは事務局から説明をお願いいたします。
（事務局・国立保健医療科学院より説明）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
まず、本品目に関わる公的分析の再分析結果に対する企業意見の聴取を行いますので、事務局は企業を入室させてください。
（意見陳述者 入室）
○費用対効果評価専門組織委員長
私は費用対効果評価専門組織委員長です。
早速ですが、10分以内でアウィクリ注の総合的評価について御説明をお願いいたします。続いて質疑応答させていただきます。それでは始めてください。
○意見陳述者
本日は、意見陳述の機会をいただき、誠にありがとうございます。意見陳述者でございます。よろしくお願い申し上げます。
２枚目、アウィクリ注は世界初の週１回投与の用法を持つ持効型インスリン製剤です。薬価収載時には治療方法の改善、特に週１回の利便性により患者負担軽減が期待される点が評価され、有用性加算が認められております。
３枚目、当社は集団（ｂ）及び（ｃ）で追加的有用性が示されていると判断していました。一方で、専門組織IIIでは追加的有用性は認められず、費用最小化分析の結果、費用増加との結果となっております。
４枚目、専門組織IIIでは、本剤は高齢者や自己注射が困難な方の治療選択肢として実臨床で歓迎されると高い評価をいただいています。その一方で、臨床試験におけるHbA1cの差の臨床的意義や低血糖の解釈並びに実臨床での健康アウトカムが明確でない点を踏まえ、追加的有用性は認められないとのことでした。
本日は、専門組織IIIでの決定事項を踏まえ、以下２点について再評価をお願いしたいと考えております。
１点目は、臨床的意味のある指標に基づく追加的有用性の再検討です。本日、複数の新たなデータをお示ししますので、こちらに基づく再評価をお願いできますと幸いです。
２点目ですが、仮に追加的有用性が認められず、費用最小化分析という判断となる場合には、本剤の利便性に伴う処方関連費用の削減及び訪問看護費用の削減を考慮した再評価をお願いしたいと考えております。この点についてもデータをお示ししますので、御検討のほど、よろしくお願いいたします。
５枚目、まずは追加的有用性の再評価に関連する企業の主張を行わせていただきます。専門組織IIIではHbA1cの差は臨床的に意義があると言えず、低血糖も増加しており、追加的有用性は認めがたいとの結論がございました。しかしながら、今回の評価に用いた試験はTreat to targetの非劣性試験であり、HbA1cの差のみでは本剤の臨床的意義が示しにくい設計となっております。
また、低血糖については発現頻度が低いことから統合解析を行いましたが、有意な差は認められておらず、また、回数の差に臨床的な意義はないと考えられました。
６枚目、当社が新たな指標での評価を希望するに至った経緯をまとめております。当初、過去事例などを踏まえ、HbA1cの統計学的有意差を根拠とし、追加的有用性を主張しておりました。しかし、公的分析や専門組織IIIで臨床的意義を重視する方針が示されたことや、分析ガイドラインでも費用効果分析における効果指標と同一である必要がなく、臨床的に意味のあるものを選択するとの記載があることを踏まえ、広く臨床的意義が高いと認められている指標を用いた主張に組み替えております。
７枚目、前回、糖尿病合併症予防の観点で重要なHbA1c７％未満達成率をお示しいたしました。今回はこれに加え、専門組織IIIで御指摘いただいた高齢者ではHbA1cの目標値を８％と設定することもあることから、８％未満達成率について新たなデータを提示しております。HbA1c７％だけでなく８％についても一貫した傾向、本剤の有用性が示されました。
８枚目、前回の専門組織IIIにおいて、DTSQは使用満足度であり、QOL指標としては受け入れがたいとの評価でした。そこで週１回投与の利便性に基づくEQ-5D-5Lの改善結果を分析に反映することを提案しております。左に示すデータは２型糖尿病患者を対象とした週１回投与と１日１回投与を比較可能なGLP-1製剤に関するQOL値の差です。さらに他の複数研究でも週１回投与によるQOL改善が一貫して示されています。過去事例でも投与形態の違いに基づくQOL差が分析に反映されているため、本分析でも同様に反映可能と考えます。
９枚目、左のグラフでお示ししますとおり、本剤の処方患者の■■は65歳以上の高齢者であり、既存のインスリン製剤よりも多くを占めています。そのため、高齢者や自己注射が困難な患者は特殊集団ではなく、本剤を代表する集団と考えられます。また、１日１回投与と比較して治療継続率が有意に高く、専門組織IIIで御評価いただいたとおり、週１回投与の利便性により、本剤が高齢者や自己注射が困難な方に支持されていることを示しております。
10枚目、こちらは前回の専門組織IIIで、実臨床で本来の利便性によってどのような健康上のメリットがあるかとの御指摘がございましたことから、本日新たにお示しするデータとなります。本結果は、実臨床において基礎インスリンから本剤に切り替えた患者さんのHbA1c７％未満達成率及び65歳以上のHbA1c８％未満達成率改善を示したものです。どちらも統計的に有意な改善が認められており、１日１回の基礎インスリンでは十分な治療効果が得られない方が、本剤に切り替えることで健康アウトカムが改善する可能性が示唆されたと考えております。
以上の臨床的意味のある指標の改善結果に基づき、本剤の追加的有用性について再度御評価いただくことが可能であれば幸いです。
11枚目、本日、もう１点御検討いただきたい点となります。追加的有用性が認められない場合、費用最小化分析が行われますが、その際に用いる関連費用の差についてお示ししております。本剤は週１回投与、比較対照技術は１日１回投与であることから、注射回数の低減により在宅自己注射指導管理料の点数及び注入器用注射針の費用が削減されます。また、レセプト解析において、血糖自己測定器加算の点数にも差が見られ、比較対照技術では■■の患者割合が最も多い一方で、本剤では■■の患者割合が最も多い結果となりました。これらの処方関連費用の差を考慮した場合、費用最小化分析では既存治療に対して費用削減となります。
12枚目、本剤の使用者には高齢者が多く、また、自己注射困難者も含まれ、訪問看護により本剤の治療を受けている患者さんもおられます。現在は１日１回投与製剤を週２回、ないしは３回投与することで最低限の血糖管理が行われている実態がございますが、本剤は週１回投与の利便性により訪問看護の必要回数を減らし、より適切な血糖管理ができることが期待されています。本剤で４週１回、比較対照技術では週２回訪問看護を行った場合を仮定し、この費用差を費用最小化分析に反映すると追加的な費用削減が示されました。
13枚目、本日の陳述のまとめとなります。これまで示しました本剤のHbA1c７％及び８％の目標達成率、週１回投与によるEQ-5D-5Lの改善、並びに利便性に基づく実臨床での高い治療継続率と健康アウトカムの改善を踏まえ、本剤の臨床的意義を総合的に御評価いただき、追加的有用性の再評価をお願いいたします。
また、注射回数及び訪問看護の削除に伴う医療費削減効果もお示しいたしました。追加的有用性が認められないと判断される場合には、費用最小化分析も併せて再評価を御検討いただけますようお願い申し上げます。
さらに評価に必要なエビデンスが現時点で十分ではないと御判断される場合には、科学的エビデンスが集積されるまでの期間の分析の中断、または延期についても御検討をお願いいたします。
以上をもちまして企業陳述を終わります。御清聴ありがとうございました。
○費用対効果評価専門組織委員長
それでは、委員の方々から御質問等はございますでしょうか。
○○先生、お願いします。
○○○委員
１点お伺いしたいのですけれども、12ページ目の訪問看護の設定です。こちらは患者さんのどれぐらいの割合で訪問看護を行われているという設定で計算されているのでしょうか。全患者さんが訪問看護を使っているのかということです。
○意見陳述者
御質問いただきありがとうございます。
訪問看護に関する設定としては、まずは100％全患者さんが使っているという前提になっております。その上で御留意いただきたい点として、患者割合、先ほどお示ししました９枚目のスライドの左、本剤の投与患者というのは高齢者、65歳以上が■■いるという前提の上で、こういったモデルを現在組み込んでおります。
○○○委員
分かりました。
○意見陳述者
追加させていただきます。本剤の対象患者は、今、○○がお伝えいたしましたように■■が65歳の高齢者ではあります。そのうち、今御質問いただいたのはどのくらいの割合が訪問看護の割合なのかというような御質問かと承りました。
どのぐらいの割合の方がそういった訪問看護で本剤を投与されているかというところのデータは得られてはいないのですが、今、■■になりますので、■■になる点も御考慮いただければと思いますし、さらに針の切替えですとか、そういったところもお認めいただければ、もっと少ない患者数であっても費用増加から費用減になる点も何とぞ御留意いただければと思います。
年間の差は■■ところかと思っておりますので、その点も御留意いただけますと大変幸いでございます。
○○○委員
念のため確認ですけれども、５％というのはどういう人の中での５％ですか。
○意見陳述者
５％については、今、■■のです。
○○○委員
分かりました。ありがとうございます。
○費用対効果評価専門組織委員長
その他、いかがでしょうか。
○○委員、どうぞ。
○○○委員
９枚目と10枚目のスライドで質問です。多分９番目は前も示されていたのでスルーしていたのですけれども、いずれも■■のデータを基にと書いてあって、2025年１月から12月のデータと書いてあります。継続率は注射の場合、結構測定が難しいのと、恐らく横軸は24か月だと思うのですけれども、時間軸がいわゆる25年から始めて2年ということは、2027年までのデータがないとこのグラフは書けないはずなのですけれども、そこが分からないというのが１点。
あと、■■のデータの10ページ目、HbA1cの値そのものを持っている患者さんはかなり限定的だと思っているので、かつ前後の比較が取れるということは、Ｎ数がどのくらいいるのかを教えてください。
○意見陳述者
非常に重要な点を御指摘いただきありがとうございます。
まず、９枚目ですが大変失礼しました。これは24週ですので６か月の治療継続率となります。記載が漏れており申し訳ございません。期間内のデータとなります。
もう１点御指摘いただいた点ですが、こちらのHbA1cに関しては御指摘いただいたとおり、■■のデータに関しては、こういった臨床の測定値がある患者さんは、おおよそ■■％程度ですので、今回の評価に用いたＮ数に関しましては■■名程度になります。ただ、前後の比較ですので、ある程度背景因子はそろえた上で、また、P値も得られておりますので、我々としては自信を持ってお示ししたデータと考えております。
○費用対効果評価専門組織委員長
その他、いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
それでは、これで質疑応答を終了いたします。企業の方は御退室ください。お疲れさまでした。
○意見陳述者
ありがとうございました。
（意見陳述者退室）
○費用対効果評価専門組織委員長
ただいま企業から公的分析についての御意見がございましたが、議論に先立ちまして科学院から何か意見等はございますでしょうか。
○国立保健医療科学院
我々としましては、費用最小といった限定がない場合の費用対効果分析については、一定考慮できるのではないかなと考えているところです。ただ一方で、11ページ目にありますように、血糖の自己測定が、本剤では■■、比較対照群のデイリーの製剤だと■■、この点で大きな差がついていますので、臨床的に本当に週一製剤と毎日打つ製剤で自己血糖の測定回数が変わるのかというのは、ぜひ専門家の先生を含めて御議論いただきたいと考えているところです。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
今、自己測定のお話がございましたが、○○先生、いかがですか。もし、何か御意見があれば、この段階でいただきたいと思ったのですが。
○○○委員
そんなに多くの患者見ているわけではないのですけれども、週１回だからこんなに少ないかなというのは思います。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。すみません。難しい御質問かもしれませんでした。
○○先生、いかがでしょうか。
○○○委員
恐らく１日１回の基礎インスリンの方と週１回の今回の製剤の方で比較をすると、血糖自己測定の回数はほとんど一緒だと思います。追加インスリン、食直前に打つ分が入ってくると、随分と血糖測定の回数は低血糖予防という観点でも必要ですけれども、基本的に１日１回のみをされている方とは、ほぼ同じだと思います。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
科学院さん、今のフィードバックはいかがでしょうか。
○国立保健医療科学院
ありがとうございます。
我々も感覚的にはそのようなあれを持っていたのですけれども、そうなりますと、11ページ目の医療費だけで費用が削減になるというのは少し厳しいのかなと思います。12ページ目にありますように、自己注射困難な患者については、いろいろ検討できる部分もあるのかなと考えています。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
先に少し議論いただきましたが、当該品目についてこれから御議論いただきたいと思います。なお、御議論に当たっては、企業分析結果と公的分析の再分析結果のどちらがより科学的により確からしいかを相対的に評価することを踏まえて御議論を進めていただけますようよろしくお願いいたします。
議論に当たって論点が３つございました。これについて先生方から御意見をいただきたいと思います。今も意見をいただきましたけれども、○○先生と○○先生のほうから論点について追加で何かコメントがあればいただきたいと思います。今度は○○先生のほうから先にお願いしてもよろしいですか。
○○○委員
前回、この場でも少しお話をしていた訪問看護・介護のコストが削減できるとか、そういった点はクリアなデータを出していただいていて、ある一定の評価はできるのではないかと思って拝見させていただいています。科学的にはそういったことも将来的に加味して議論していただいたらいいのではないかなと、臨床家の立場からはそう思いました。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
○○先生、いかがでしょうか。
○○○委員
ほとんど今までの議論でいいかと思います。付け加えるとすれば、それこそ介護の方の心理的負担とか、そういうものが改善するかなとかいうところはあるかと思います。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
高齢者でHbA1cの達成率８％について前から御意見をいただいていましたが、企業さんの10ページ目のスライドではサンプル数がかなり少ないのですが、臨床的な観点からいくと、肌感覚的にどうでしょうか。こんな感じですか。
○○○委員
■■％、■■倍も行くかなとか、いいデータだと思いますけれども。
○費用対効果評価専門組織委員長
分かりました。そんな感じもするということですが、御議論する意味がありそうだというコメントであったかなと思って伺っておりました。ありがとうございました。
その他の先生方、いかがでしょうか。御指摘・御意見をいただきたいと思います。
○○委員、お願いします。
○○○委員
先ほどの訪問看護の点数と、回数は分からないのですけれども、NDBか何かで実際に請求額みたいなものが、もし、科学院でできるのであれば、単純な費用だけではなくて、数も１回見ていただいたほうが、費用掛ける回数、掛け算で費用がもう少し精査できるかなというのは１点。
２点目は、■■の継続率の話をしていましたけれども、これもNDBで同じようにできるのであれば、それもやっていただいたほうがよりいいかなと思います。企業の方が出した一般的な、継続率に最初に差があるのが、本当にこれは正しいのかなと気になったので質問したのですけれども、よく分からなかったので、もし、そういうこともついでにやるのであれば、やっていただいたほうが、より妥当かなと思いました。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
ちなみに今のお考えについて、科学院さん、何か御意見はありますか。
○国立保健医療科学院
単純な継続率というのは、もしかしたら、出せるかもしれないのですけれども、９枚目の図にありますように、背景因子がどうなって、どのような影響があって、こういった差がつくのかというのは、なかなか解釈が難しいところがありますので、データを出しても先生方の御議論の役に立つかどうかというのは、少し心許ないと考えています。
○費用対効果評価専門組織委員長
その他、いかがでしょうか。
利便性とか、QOLというか、満足度の指標等についての御意見もいただけたらと思いますがいかがでしょうか。こちらはよろしいですか。
そうすると、科学院さんのほうもおっしゃっていましたし、皆様方の今の御発言を聞いていると、追加的有用性がない場合においても医療費削減について、一応、念のために見て議論したほうがいいのではないかという考えも出てくると思いますが、こちらについて先生方は御意見いかがでしょうか。
科学院さんのほうも、一応、そういうことも念頭に置いてお話をされていたうえ、企業さんのほうが今回かなり努力してスライドも出されてきていますので、一旦その内容について受けて、追加分析という形でチェックをしていただくのも意味があるのかなと思っております。
先生方、これについて、異論があればいただきたいと思いますが、よろしいですか。
○○委員、お願いします。
○○○委員
訪問看護がどのくらい使われているかという点について、65歳以上を高齢者としているのですが、それで結構全部ということなのですが、実際に自分で訪看に頼らなくてはいけないという年齢だと、かなり上なのではないかと思うのです。その辺、私どもはむしろ静脈注射であっても80とか、そういうイメージなので、こういうのであれば、認知症とかが入ってくればいろいろあると思いますけれども、65歳以上は高齢者だからという言い方はある程度修正したほうがいいかなという気はいたしました。感想です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
具体的に行っていただくとしたら、幾つか留意点とか条件が出てくると思いますが、その点について先生方から御要望とかがあればいただきたいと思います。
科学院さん、今の高齢者の議論は、NDBとかは恐らく全部入っているでしょうから特に問題ないと思いますが、商業データベースですと、例えば健康保険組合のデータは、高齢の方のデータがなかったりしますけれども、その辺りで何か留意点はございますか。
○国立保健医療科学院
○○先生のおっしゃるとおり、高齢者全体が費用削減になるとはとても思えないので、特殊な患者集団になると思います。そちらがどれぐらいの割合いるかというのは、NDBを使ったり、あるいはメーカー側のデータをいただいたりしながら総合的に勘案していきたいと考えています。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
その他の先生方、いかがでしょうか。
それでは、追加的な有用性がないという前提で、医療費削減の可能性について追加分析をしていただいて、企業さんのほうの御提案してきた内容のチェックをするという方向でまとめさせていただきたいと思います。よろしいでしょうか。
それでは、議決に入る前に、○○委員におかれましては一旦御退席をお願いしてもよろしいでしょうか。もう御退席されていますか。
○事務局
御退席されていますので、続けていただいて構いません。
○国立保健医療科学院
費用対効果評価専門組織委員長、再分析という点で、明確化という観点で確認させていただきたいのですけれども、追加的有用性がないという前提の下で費用を計算します。その際には、11ページ目にあるような血糖の自己測定頻度については両群で同じ頻度と考えて、かつ高齢者全体ということではなくて、訪問看護等で特に対応が必要な患者さんに絞って分析を実施するという理解でよろしいですか。
○費用対効果評価専門組織委員長
基本的に私もその理解でいいと思っています。訪問看護のところを中心にということです。○○先生、先ほど食前の辺りで測定等の関係から差が出る可能性もあるというお話をされていましたが、そこはよろしいですか。
○○○委員
シンプルに基礎インスリンを毎日打っていただいている方と、週１回の製剤の比較で、追加インスリン、毎食ごとにインスリンを使っている方とか、混合製剤とかを引き算することができるのであれば、それで比較をいただいたほうがいいかなと思います。診療上の難易度が全然違ってくるので、よろしくお願いします。
○費用対効果評価専門組織委員長
分かりました。
科学院さん、そういうようなところもあるというのを念頭に置いて進めていただくことで大丈夫でしょうか。
○国立保健医療科学院
承知いたしました。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
その他、いかがですか。確認すべきことがございましたら。
○事務局
事務局でございます。科学院というか皆さんに確認したいのですけれども、今回、追加分析をしていただくに当たって、費用最小化分析の上で削減し得るコスト等を再評価いただくという点かと思いますが、企業から追加で今の時点で明らかに提出を求めるようなものはございますでしょうか。
○費用対効果評価専門組織委員長
これは科学院さん、いかがですか。
○国立保健医療科学院
企業から可能であればいただきたいのは、訪問看護を受けていて、自己注するのが困難な患者がどれぐらいいるのかというデータは少しいただければと思います。
○費用対効果評価専門組織委員長
事務局、よろしいですか。
○事務局
ありがとうございます。
その点も含めて内示に記載いたしたいと思います。
○費用対効果評価専門組織委員長
期限とかスケジュール的なものも大丈夫ですか。
○事務局
科学院の皆様、ひとまず１か月を想定してよろしいでしょうか。
○国立保健医療科学院
大丈夫ではないかと思います。
○費用対効果評価専門組織委員長
それでは議決に入らせていただきます。
○○委員を除く先生方の御意見を参考に、アウィクリ注に関する費用対効果について、訪問看護等の費用削減を中心に公的分析によるさらなる追加分析を実施するということでよろしいでしょうか。
（首肯する委員あり）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
それでは、公的分析におかれましては追加分析を実施した上で、速やかに報告書を次回の費用対効果評価専門組織に提出していただくということでよろしいでしょうか。
（首肯する委員あり）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
