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2025年10月24日 中央社会保険医療協議会費用対効果評価専門組織 第７回議事録
日時
令和７年10月24日 13:00～
場所
オンライン開催
出席者
田倉 智之委員長、齋藤 信也委員長代理、赤沢 学委員、木﨑 孝委員、大寺 祥佑委員、新谷 歩委員、新保 卓郎委員、後藤 温委員、野口 晴子委員、能登 真一委員、花井 十伍委員、飛田 英祐委員、米盛 勧委員、福田 敬専門委員、鳥海 弥寿雄専門委員、岡本 渉専門委員、国立保健医療科学院 保健医療経済評価研究センター 白岩上席主任研究官
＜事務局＞
梅木医療技術評価推進室長 他
議題
○ トルカプ錠に係る総合的評価について
議事
○費用対効果評価専門組織委員長
では、続きまして２品目「トルカプ錠に係る総合的評価について」を御議論いただきます。
こちらも公的分析による追加分析結果が提出されておりますので、公的分析からの意見聴取を行った上で、企業分析の内容及び公的分析によるさらなる追加分析結果の審査並びに費用対効果評価案の策定について先生方に御議論いただきたいと思います。
では、トルカプ錠について、まずは事務局から説明をお願いいたします。
（事務局・国立保健医療科学院より説明）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
それでは、当該品目について、御議論をお願いしたいと思います。
なお、議論に当たっては、企業分析結果と公的分析のさらなる追加分析結果のどちらが科学的により確からしいかを相対的に評価することを踏まえて、御議論を進めていただきますようお願い申し上げます。
論点は、今、科学院さんのほうからお話しされたとおりだと考えておりますが、前回、臨床医の先生方の御意見が１つのポイントでありましたので、○○先生、もしよろしければ、御解説を少しいただいてもよろしいでしょうか。
○○○委員
そんな大それたことを申し上げられないですけれども、僕は、たしか回答でも追加分析のあれを採用していただいて、これ以上の分析は不要としたのですけれども、どうしても理想形を追求してまいりますと、いつまでたっても完璧なものというのはできないと思うのです。
ですから、今後、OSとPFSのあれをどうするかと、先ほどお話がありましたけれども、そういう話をしていく必要あるかと思いますが、本件に関しては、私的には、このたびの追加分析をもって結論としていっていいのではないかなと思います。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
○○先生、入られていらっしゃいますでしょうかね。
事務局さん、いかがでしょうか。
○事務局
○○先生は、今、入りました。
○費用対効果評価専門組織委員長
お忙しいところ、ありがとうございます。
このお薬の費用対効果の評価に関して、幾つかやはり論点があって、臨床現場の観点から御意見をいただきたいという話だったのですが、先生、意見書をいただいているので、意見書について少し解説をいただくような形で、コメントをいただければと思いますが、いかがでしょうか。
○○○委員
承知いたしました。
追加分析の結果についての採用のお考えと、あとはpostMONARCH試験とかのOSの関係の話があったかと思います。
追加分析を踏まえた公的分析結果の科学的妥当性についてという点についてですが、やはりOSが出ていないので限界がありまして、ハザードに関しても推定ということにはなりますので、どこまで科学的妥当性について了承するかというのは、正直判断は難しかったですけれども、現状の最大限の分析がされているという点で、おおむね妥当という選択をさせていただいた次第です。それで、これ以上の追加というのは、正直、限界かなと考えます。
３番の採用すべき結果に関しましても、現時点での最大限の分析という中では、もうこちらを採用せざるを得ないと考えているという回答をさせていただいていますが、postMONARCH試験でOSデータが出た場合には、ぜひ、追加分析は検討いただきたいと、そういう記載でございます。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
その他の先生方、いかがでしょうか。ハザード比が１未満の解釈について御意見もたくさんいただいているところでありますが、いかがでしょうか。
○○委員、いかがでしょうか。
○○○委員
私も、今回は、恐らく公的分析のとおりだとは思っています。ただ、少し気になったのは、不確実性が多い場合のハザード比を１として同等であるとして解析をするということも過去にやってきた事例もございます。OSのハザード比を１とした場合は、1125万円のカテゴリーを下回るというところで、結局、確率的にはジャスト１ではないだろうというところで、確率的感度分析をすれば、文句なしに、それよりも高いカテゴリーに行くというのは、個人的に、もちろん理解はしております。
ただ、何が何でも１ではないということを固執してしまうと、やはり結果ありきと言われる可能性もあるなと、何が何でも1125万円を超えないといけないというところの議論だという疑念も持たれかねないというところで、あえて反対意見を１票入れさせていただきました。
ただ、これは制度的な問題だというのは理解しております。今回の対照技術がどうのというよりは、やはり閾値で決めるというところが、1125万を超えるか超えないかというところで価格帯が変わるという、そのカテゴリカルに考えるというところが、制度的な問題だろうというところは思います。ですので、その辺は、将来的に見直しの機会があれば、考えていただければいいと思いますので、今回の技術に関しては、恐らくOSも確率的には効果があるという方向だろうと思いますので、この決定に賛同いたします。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
懸念点と今後に対する御意見という内容かなと思って伺っておりました。
その他の先生方、いかがでしょうか。
○○先生、どうぞお願いいたします。
○○○委員
私、公的分析のほうに賛成と投票をさせていただいている者なのですけれども、先ほど、科学院様からお示しいただいた表において、OSのハザード比を0.99から0.95とかに振っていただいたICERの結果を出していただいたと思うのですが、あれを見ますと、恐らく0.995にすると1125万を下回るのではないかなと思いまして、そういうデータを見た上で、この組織として、やはり、画一的に1125万を上回るだろうという、最終的に意思決定をするというほうが、透明性があるのではないかなと。表に３桁まで出した結果があれば、より透明性のある判断ができるのではないかなと思ったのですけれども、いかがでしょうか。
○費用対効果評価専門組織委員長
では、科学院さん、いかがでしょうか。
○国立保健医療科学院
ありがとうございます。
３桁まで出しますと、前回計算させていただいたような記憶がありますけれども、0.996ぐらいですと、1125万円を超過してくるという計算結果かと思っています。
○費用対効果評価専門組織委員長
○○委員、よろしいですか。
○○○委員
ありがとうございます。
そうすると、0.996が１つの1125万に相当するハザード比の閾値だったということで、点推定値の閾値ですけれども、それをもって総合的に考えると、公的分析の結果が妥当だろうということで、私自身は賛同いたします。ありがとうございました。
○費用対効果評価専門組織委員長
○○委員、いかがでしょうか。
○○○委員
ありがとうございます。
私のほうもコメントに記載いたしたとおり、専門の先生方の御意見も含めて確認させていただき、一定の理解は得られました。
今回、OSのハザード比に対して、１より小さいだろうという想定のもとで幅を持たせた感度分析を行い、検討されているということに関しては、十分理解はしています。
ただ、先ほど○○先生もおっしゃられたように、今回、データが存在しないことから、OSはPFSとの関係性から１よりは小さくなるだろうという想定のもとに設定をされています。以前の例だと、全体ではなくてサブグループ解析の結果で統計学的な有意差が認められないことから、両群の効果を同等にして分析を行うというケースもあることを考えると、どういう場合に効果同等とでき、どういう場合であれば観測された推定値をそれぞれ使用するのか、データがない場合ではなどの線引き的な事は、ガイドラインにもあまり明確に記されていません。
今回に関しても、いずれも不確実性が高いため慎重に考えなければいけませんが、科学院が説明されたように追加分析以降でいろいろ検討した内容や、臨床の専門の先生方の立場からPFSの結果から、OSは１ではないのだという御意見、海外の状況などを踏まえて、今回に関しては１とするよりは、１未満と設定するほうが臨床的に妥当な判断であることを、もう少し強調して説明していただけると、納得しやすいとは思います。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
大変重要な御意見かなと思っておりますが、科学院さん、コメントがあればいただきたいと思いますが、いかがでしょうか。
○国立保健医療科学院
ありがとうございました。
○○先生の御指摘のように、なかなか難しいところであるかなとは思っているのですけれども、我々、解釈するときに気をつけているのは、やはり、定性的な側面と定量的な側面でありまして、今回もそうですし、あるいは追加的有用性がないと考える場合でもそうなのですけれども、定量的に非常に不確実性が大きい場合、そういう場合は非常に難しいのですけれども、今回の場合、定性的に効果があるか、ないかの二択である場合というのは、今回のケースにおいては、比較的不確実性が低いというか、OSが１より下回るという点については、ある程度確度があるのではないかなと考えていて、一方で、そこの点推定値がどこかという点については、不確実性が大きい。そういう定性的な点と定量的な点を、一応の区別しながら考えているというところで、御回答になっているか分からないのですけれども、一応参考までに申し上げたところです。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
その他、先生方いかがでしょうか。
○○委員も御意見をいただいていましたが、追加でございますでしょうか。
○○○委員
いいえ、今、先生方がおっしゃってくださったように、臨床家の先生の御意見、それからOSのハザード比を１にするか、１を下回るかという考え方、それから、そこに確率的な考えを入れて、より確からしいのはどちらかという苦渋の決断かもしれませんが、そういうことをさた結果、追加分析のほうを採用されるというのは、私も賛同いたします。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
こちらの品目について、大体先生方の御意見をいただいたと思います。
今、先生方が、お話ししていただいたとおり、幾つかのリミテーションはあるのでしょうけれども、今回、公的分析の追加分析を組織として採用させていただくことになろうかと思います。
ただ、その見られ方とかも含めて、少しでも誤解が減るような形での説明が必要なのかなと伺っておりましたので、これも中医協に報告する場合等を含めて、事務局と相談しながら進めていきたいと思っております。
それでは、議決に入らせていただきたいと思います。
○○委員、○○委員におかれましては、議決の間、一時御退席をお願いいたします。
（○○委員、○○委員退室）
○費用対効果評価専門組織委員長
では、先生方の御意見を参考に、トルカプ錠に関する費用対効果評価については、公的分析案を採用するという形で、トルカプ錠に係る総合的評価について、公的分析による追加分析の案を費用対効果評価として決定するということでよろしいでしょうか。
（首肯する委員あり）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
それでは、専門組織で決定された総合評価を費用対効果評価案として中央社会保険医療協議会に報告をいたします。
なお、企業に対する内示及び中央社会保険医療協議会に提出する資料に関しましては、委員長に一任していただくということで、こちらもよろしいでしょうか。
（首肯する委員あり）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
では、続きまして２品目「トルカプ錠に係る総合的評価について」を御議論いただきます。
こちらも公的分析による追加分析結果が提出されておりますので、公的分析からの意見聴取を行った上で、企業分析の内容及び公的分析によるさらなる追加分析結果の審査並びに費用対効果評価案の策定について先生方に御議論いただきたいと思います。
では、トルカプ錠について、まずは事務局から説明をお願いいたします。
（事務局・国立保健医療科学院より説明）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
それでは、当該品目について、御議論をお願いしたいと思います。
なお、議論に当たっては、企業分析結果と公的分析のさらなる追加分析結果のどちらが科学的により確からしいかを相対的に評価することを踏まえて、御議論を進めていただきますようお願い申し上げます。
論点は、今、科学院さんのほうからお話しされたとおりだと考えておりますが、前回、臨床医の先生方の御意見が１つのポイントでありましたので、○○先生、もしよろしければ、御解説を少しいただいてもよろしいでしょうか。
○○○委員
そんな大それたことを申し上げられないですけれども、僕は、たしか回答でも追加分析のあれを採用していただいて、これ以上の分析は不要としたのですけれども、どうしても理想形を追求してまいりますと、いつまでたっても完璧なものというのはできないと思うのです。
ですから、今後、OSとPFSのあれをどうするかと、先ほどお話がありましたけれども、そういう話をしていく必要あるかと思いますが、本件に関しては、私的には、このたびの追加分析をもって結論としていっていいのではないかなと思います。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
○○先生、入られていらっしゃいますでしょうかね。
事務局さん、いかがでしょうか。
○事務局
○○先生は、今、入りました。
○費用対効果評価専門組織委員長
お忙しいところ、ありがとうございます。
このお薬の費用対効果の評価に関して、幾つかやはり論点があって、臨床現場の観点から御意見をいただきたいという話だったのですが、先生、意見書をいただいているので、意見書について少し解説をいただくような形で、コメントをいただければと思いますが、いかがでしょうか。
○○○委員
承知いたしました。
追加分析の結果についての採用のお考えと、あとはpostMONARCH試験とかのOSの関係の話があったかと思います。
追加分析を踏まえた公的分析結果の科学的妥当性についてという点についてですが、やはりOSが出ていないので限界がありまして、ハザードに関しても推定ということにはなりますので、どこまで科学的妥当性について了承するかというのは、正直判断は難しかったですけれども、現状の最大限の分析がされているという点で、おおむね妥当という選択をさせていただいた次第です。それで、これ以上の追加というのは、正直、限界かなと考えます。
３番の採用すべき結果に関しましても、現時点での最大限の分析という中では、もうこちらを採用せざるを得ないと考えているという回答をさせていただいていますが、postMONARCH試験でOSデータが出た場合には、ぜひ、追加分析は検討いただきたいと、そういう記載でございます。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
その他の先生方、いかがでしょうか。ハザード比が１未満の解釈について御意見もたくさんいただいているところでありますが、いかがでしょうか。
○○委員、いかがでしょうか。
○○○委員
私も、今回は、恐らく公的分析のとおりだとは思っています。ただ、少し気になったのは、不確実性が多い場合のハザード比を１として同等であるとして解析をするということも過去にやってきた事例もございます。OSのハザード比を１とした場合は、1125万円のカテゴリーを下回るというところで、結局、確率的にはジャスト１ではないだろうというところで、確率的感度分析をすれば、文句なしに、それよりも高いカテゴリーに行くというのは、個人的に、もちろん理解はしております。
ただ、何が何でも１ではないということを固執してしまうと、やはり結果ありきと言われる可能性もあるなと、何が何でも1125万円を超えないといけないというところの議論だという疑念も持たれかねないというところで、あえて反対意見を１票入れさせていただきました。
ただ、これは制度的な問題だというのは理解しております。今回の対照技術がどうのというよりは、やはり閾値で決めるというところが、1125万を超えるか超えないかというところで価格帯が変わるという、そのカテゴリカルに考えるというところが、制度的な問題だろうというところは思います。ですので、その辺は、将来的に見直しの機会があれば、考えていただければいいと思いますので、今回の技術に関しては、恐らくOSも確率的には効果があるという方向だろうと思いますので、この決定に賛同いたします。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
懸念点と今後に対する御意見という内容かなと思って伺っておりました。
その他の先生方、いかがでしょうか。
○○先生、どうぞお願いいたします。
○○○委員
私、公的分析のほうに賛成と投票をさせていただいている者なのですけれども、先ほど、科学院様からお示しいただいた表において、OSのハザード比を0.99から0.95とかに振っていただいたICERの結果を出していただいたと思うのですが、あれを見ますと、恐らく0.995にすると1125万を下回るのではないかなと思いまして、そういうデータを見た上で、この組織として、やはり、画一的に1125万を上回るだろうという、最終的に意思決定をするというほうが、透明性があるのではないかなと。表に３桁まで出した結果があれば、より透明性のある判断ができるのではないかなと思ったのですけれども、いかがでしょうか。
○費用対効果評価専門組織委員長
では、科学院さん、いかがでしょうか。
○国立保健医療科学院
ありがとうございます。
３桁まで出しますと、前回計算させていただいたような記憶がありますけれども、0.996ぐらいですと、1125万円を超過してくるという計算結果かと思っています。
○費用対効果評価専門組織委員長
○○委員、よろしいですか。
○○○委員
ありがとうございます。
そうすると、0.996が１つの1125万に相当するハザード比の閾値だったということで、点推定値の閾値ですけれども、それをもって総合的に考えると、公的分析の結果が妥当だろうということで、私自身は賛同いたします。ありがとうございました。
○費用対効果評価専門組織委員長
○○委員、いかがでしょうか。
○○○委員
ありがとうございます。
私のほうもコメントに記載いたしたとおり、専門の先生方の御意見も含めて確認させていただき、一定の理解は得られました。
今回、OSのハザード比に対して、１より小さいだろうという想定のもとで幅を持たせた感度分析を行い、検討されているということに関しては、十分理解はしています。
ただ、先ほど○○先生もおっしゃられたように、今回、データが存在しないことから、OSはPFSとの関係性から１よりは小さくなるだろうという想定のもとに設定をされています。以前の例だと、全体ではなくてサブグループ解析の結果で統計学的な有意差が認められないことから、両群の効果を同等にして分析を行うというケースもあることを考えると、どういう場合に効果同等とでき、どういう場合であれば観測された推定値をそれぞれ使用するのか、データがない場合ではなどの線引き的な事は、ガイドラインにもあまり明確に記されていません。
今回に関しても、いずれも不確実性が高いため慎重に考えなければいけませんが、科学院が説明されたように追加分析以降でいろいろ検討した内容や、臨床の専門の先生方の立場からPFSの結果から、OSは１ではないのだという御意見、海外の状況などを踏まえて、今回に関しては１とするよりは、１未満と設定するほうが臨床的に妥当な判断であることを、もう少し強調して説明していただけると、納得しやすいとは思います。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
大変重要な御意見かなと思っておりますが、科学院さん、コメントがあればいただきたいと思いますが、いかがでしょうか。
○国立保健医療科学院
ありがとうございました。
○○先生の御指摘のように、なかなか難しいところであるかなとは思っているのですけれども、我々、解釈するときに気をつけているのは、やはり、定性的な側面と定量的な側面でありまして、今回もそうですし、あるいは追加的有用性がないと考える場合でもそうなのですけれども、定量的に非常に不確実性が大きい場合、そういう場合は非常に難しいのですけれども、今回の場合、定性的に効果があるか、ないかの二択である場合というのは、今回のケースにおいては、比較的不確実性が低いというか、OSが１より下回るという点については、ある程度確度があるのではないかなと考えていて、一方で、そこの点推定値がどこかという点については、不確実性が大きい。そういう定性的な点と定量的な点を、一応の区別しながら考えているというところで、御回答になっているか分からないのですけれども、一応参考までに申し上げたところです。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
その他、先生方いかがでしょうか。
○○委員も御意見をいただいていましたが、追加でございますでしょうか。
○○○委員
いいえ、今、先生方がおっしゃってくださったように、臨床家の先生の御意見、それからOSのハザード比を１にするか、１を下回るかという考え方、それから、そこに確率的な考えを入れて、より確からしいのはどちらかという苦渋の決断かもしれませんが、そういうことをさた結果、追加分析のほうを採用されるというのは、私も賛同いたします。
以上です。
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございました。
こちらの品目について、大体先生方の御意見をいただいたと思います。
今、先生方が、お話ししていただいたとおり、幾つかのリミテーションはあるのでしょうけれども、今回、公的分析の追加分析を組織として採用させていただくことになろうかと思います。
ただ、その見られ方とかも含めて、少しでも誤解が減るような形での説明が必要なのかなと伺っておりましたので、これも中医協に報告する場合等を含めて、事務局と相談しながら進めていきたいと思っております。
それでは、議決に入らせていただきたいと思います。
○○委員、○○委員におかれましては、議決の間、一時御退席をお願いいたします。
（○○委員、○○委員退室）
○費用対効果評価専門組織委員長
では、先生方の御意見を参考に、トルカプ錠に関する費用対効果評価については、公的分析案を採用するという形で、トルカプ錠に係る総合的評価について、公的分析による追加分析の案を費用対効果評価として決定するということでよろしいでしょうか。
（首肯する委員あり）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
それでは、専門組織で決定された総合評価を費用対効果評価案として中央社会保険医療協議会に報告をいたします。
なお、企業に対する内示及び中央社会保険医療協議会に提出する資料に関しましては、委員長に一任していただくということで、こちらもよろしいでしょうか。
（首肯する委員あり）
○費用対効果評価専門組織委員長
ありがとうございます。
