第154回先進医療会議　議事録

1. １先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価等について
   （先－１）（別紙１）
2. ２ 先進医療Ｂの試験終了に伴う取下げについて
   （先－２）
3. ３その他

15:00開会

○新井座長
　それでは、定刻になりましたので、ただいまより「先進医療会議」を開催いたします。
　構成員の先生方の出欠状況ですが、本日は全員御出席と聞いております。よろしくお願いいたします。
　続きまして、資料の確認を事務局からお願いいたします。
○医療技術評価推進室長補佐
　事務局でございます。本日もどうぞよろしくお願いいたします。
　頭撮りについてはここまでにさせていただきます。
　それでは、まず資料の確認をさせていただきます。
　議事次第、委員名簿に続きまして、議題１「先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価等について」として先－１、別紙１、議題２「先進医療Ｂの試験終了に伴う取下げについて」として先－２の資料がございます。
　資料については以上でございます。よろしくお願いします。
　また、今回の先進医療会議におきましては、現地及びウェブを組み合わせたハイブリッド開催で行うこととさせていただいております。
　先生方におかれましては、本日使用する資料一式を事前に送付させていただいております。申請書類等については、送付させていただいた資料を閲覧していただきます。
　発言者は会議資料（公開資料・非公開資料）のページをあらかじめ御確認して御発言いただけますと、議事の進行上助かりますので、よろしくお願いいたします。
　以上です。
○新井座長
　ありがとうございました。
　資料等についてはよろしいでしょうか。
　確認させていただきました。ありがとうございました。
　それでは、今回、検討対象となる技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をしておりますが、その結果について事務局から御報告をお願いいたします。
○医療技術評価推進室長補佐
　事務局でございます。
　今回、検討対象となる技術等に関しての利益相反はございません。
　事務局からの報告は以上でございます。
○新井座長
　ありがとうございました。
　このほか、出席されている構成員におかれましては、利益相反はないということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○新井座長
　確認させていただきました。ありがとうございます。
　それでは、議題１「先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価等について」の資料が提出されておりますので、事務局から御説明をお願いいたします。
○医療技術評価推進室長補佐
　それでは、資料について御説明させていただきます。
　先－１に基づきまして御説明をさせていただきます。
　今回、先進医療Ｂの新規技術として御審議をいただく技術でございますが、整理番号151番、「心臓移植レシピエント由来凍結保存同種組織を用いた外科治療」。
　適応症等としては、感染性心臓疾患（感染性心内膜炎、人工弁感染など）、大動脈基部置換術後の弁機能不全や仮性動脈瘤に対する再手術、肺動脈閉鎖や狭窄を有する先天性心疾患（ファロー四徴症、総動脈管症、肺動脈閉鎖・狭窄症と心室中隔欠損を合併する完全大血管転位症、両大血管右室起始症、修正大血管転位症など）、自己肺動脈弁を用いた大動脈基部置換術（ロス手術）、右室流出となっております。
　申請医療機関は国立研究開発法人国立循環器病研究センターになります。
　費用面に関しては記載のとおりとなっております。
　続きまして、別紙１の説明に移らせていただきます。
　今回、事前評価につきましては比企構成員にお願いしてございます。
　続きまして、別紙１、２～５ページにつきましては照会事項となっております。御参照いただけますと幸いです。
　ページをめくりまして、別紙１、６ページでございます。こちらは先進医療技術審査部会での座長報告となります。
　「心臓移植レシピエント由来凍結保存同種組織を用いた外科治療（整理番号B151）」の有効性・安全性に係る評価について、国立循環器病研究センターから申請のあった新規技術について、先進医療技術審査部会で安全性・有効性について検討を行い、その結果を以下のとおり取りまとめたので御報告いたします。
　「１．申請医療機関からの申請に基づく先進医療の概要」、先進医療の名称「心臓移植レシピエント由来凍結保存同種組織を用いた外科治療」。
　適応症は、感染性心臓疾患、大動脈基部置換術後の弁機能不全や仮性動脈瘤に対する再手術、肺動脈閉鎖や狭窄を有する先天性心疾患、自己肺動脈弁を用いた大動脈基部置換術、右室流出路再建術後の弁機能不全や仮性動脈瘤に対する再手術。
　内容、概要・先進性についてです。当該技術は、心臓移植レシピエントの摘出心から心臓弁を採取、凍結保存し、これを感染性心臓疾患や小児、若年者における心臓血管疾患の外科的治療に際し移植するもので、手順の概要は以下のとおりである。
　本邦においては、非生体ドナー由来の凍結保存同種組織・血管組織の移植医療は、保険診療として実施されており、従来の非生体ドナー由来と比較して、当該手術の心臓移植レシピエント由来の凍結保存同種心臓弁組織の移植医療の安全性及び有効性を検証する。
　１．心臓移植を受ける者から摘出した心臓から、大動脈弁及び肺動脈弁を採取する。
　２．採取した大動脈弁及び肺動脈弁について、保存作業を実施し、液体窒素下で凍結保存する。
　３．感染性心臓疾患や小児、若年者における心臓血管疾患の患者の治療に際し、凍結保存された大動脈弁もしくは肺動脈弁を解凍し、移植する。
　４．移植後の経過について評価を行う。
　主要評価項目になります。主要評価項目として、心臓弁移植後30日時点での試験弁移植者の生存割合（試験弁移植者の移植後の安全性を評価する）となっております。
　有効性評価項目としては、１）心エコーでの左室駆出率の変化率。
　２）NYHA心機能分類の変化量。
　３）BNPの変化量となっております。
　安全性評価項目としては、１）試験弁移植後30日時点での移植された試験弁の不具合に対する再手術の回避割合。
　２）試験弁提供者の試験弁採取後７日時点の生存割合。
　３）試験弁移植に関連する有害事象の発生数。
　４）試験弁の不具合の発生数。
　予定試験期間としては、jRCT公開日より2029年３月31日となっております。
　目標症例数としては、試験弁移植者は６例、試験弁提供者は12例となっております。
　効果として、当該先進医療は、ドナーの対象を非生体から心臓移植レシピエントにも拡大することにより、ドナー不足の解消と、それに伴い当該外科治療をより多くの患者が享受できる効果が期待されるとなっております。
　先進医療にかかる費用に関しては、記載のとおりとなっております。
　ページをめくりまして８ページになりますが、先進医療技術審査部会での評価結果として、国立循環器病研究センターからの新規医療技術に関して、先進医療技術審査部会は、主として有効性・安全性等に係る観点から論点整理を進め、それらの結果を申請書に適切に反映させ、その内容については全構成員が確認を行った。その結果、同意説明、施設基準等に懸念があったものの、評価委員とのやり取りの中で妥当な修正がなされたとして、当該新規技術の申請内容が先進医療として妥当であると判断したとなっております。
　ページをめくりまして、９ページから12ページに関しては先進医療技術審査部会への評価表となっております。
　続く13ページより32ページまでが先進医療審査部会での照会事項とその回答ぶりになっております。
　続いて、概要図、ロードマップが続く形となっております。
　資料の説明については以上となります。
○新井座長
　ありがとうございました。
　本技術については、事前評価を比企構成員にお願いしておりますが、事務局よりその内容、評価結果について御説明をお願いいたします。
○医療技術評価推進室長補佐
　事務局でございます。
　今回、先進医療技術に関しては比企構成員より事前評価をしていただいております。
　先進医療の名称「心臓移植レシピエント由来凍結保存同種組織を用いた外科治療」。
　社会的妥当性については、倫理的問題等はない。
　現時点での普及性については、罹患率、有病率から勘案して、普及していない。
　効率性については、既に保険導入されている医療技術に比較して、やや効率的。
　将来の保険収載の必要性については、将来的に保険収載を行うことが妥当。なお、保険導入等の評価に際しては、以下の事項について検討する必要がある。
　１）非生体ドナー由来との同等性の明確な証明　＃安全性　＃有効性。
　２）採取・保存プロセスの標準化　＃心臓移植施設間での品質差を最小化する仕組み。
　３）組織バンクの管理体制の強化。
　４）倫理的配慮の継続となっております。
　総評としては、総合判定は適をいただいております。
　コメントとして、本技術は、非生体ドナー由来同種弁の供給不足という日本の構造的課題に対し、心臓移植レシピエント由来の同種弁を活用するという国際的に確立した方法を導入する先進医療である。安全性・有効性は欧州の実績から一定の裏づけがあり、本邦でも先進医療としての実施によりデータを蓄積する意義は大きい。倫理的配慮も十分であり、社会的妥当性も高い。将来的な保険収載に向けて、適切な症例集積と品質管理の標準化が期待されるといただいております。
　事務局からは以上となります。
○新井座長
　ありがとうございました。
　ただいまの御説明について、何か質問や御意見はございますでしょうか。
　手は特に挙がっていないということであります。
　それでは、評価結果を取りまとめたいと思います。事前評価結果どおり、適と決定したいと存じますが、よろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○新井座長
　ありがとうございました。それでは、そのようにさせていただきたいと思います。
　続きまして、事務局から議題２「先進医療Ｂの試験終了に伴う取下げについて」の資料が提出されておりますので、御説明をお願いいたします。
○医療技術評価推進室長補佐
　事務局でございます。
　それでは、資料について御説明をさせていただきます。
　先－２「先進医療Ｂの試験終了に伴う取下げについて」を御参照ください。
　告示番号31、技術名「腫瘍治療電場療法」。
　適応症等は、膠芽腫（当該疾病が発症した時点における年齢が18歳未満の患者に係るものであって、テント上に位置するものに限る）。
　取下げ理由としては、当該先進医療技術は予定人数の患者登録を完遂し、同意撤回の１人を除く全ての患者でプロトコル治療を実施し、既定の観察期間を終了したため。なお、総括報告書は本取下げ手続が終了後、２か月以内に提出いたしますといただいております。
　申請医療機関は東京都立小児総合医療センターとなっております。
　続きまして、告示番号39、先進医療名「セボフルラン吸入療法」。
　適応症等については、急性呼吸窮迫症候群（従来の治療法に抵抗性を有するものに限る）。
　取下げ理由としては、計画立案後に公表された複数の高品質な臨床研究の結果を総合的に勘案した結果、本先進医療を継続することは被験者に対する潜在的な不利益を正当化できず、倫理的・科学的観点から妥当性を欠くと判断したため。なお、総括報告書を後日提出するといただいております。
　申請医療機関は神戸大学医学部附属病院となっております。
　事務局からは以上となります。
○新井座長
　ただいまの御説明について何か質問等はございますでしょうか。
　特にないようです。どうもありがとうございました。
　それでは、本日の議題は残り「その他」となっておりますが、事務局から何かございますでしょうか。
○医療技術評価推進室長補佐
　事務局からは特にございません。
○新井座長
　構成員の先生方から何かございますでしょうか。
　特にないようです。
　それでは、次回の開催について事務局から御説明をお願いいたします。
○医療技術評価推進室長補佐
　事務局でございます。
　次回の開催については、令和８年６月４日木曜日15時からを予定しております。
　場所については、別途御連絡させていただきます。
○新井座長
　ありがとうございました。
　それでは、これをもちまして第154回「先進医療会議」を終了といたします。
　御協力ありがとうございました。