第153回先進医療会議　議事録

1. １先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価等について
   （先－１）（別紙１）（別紙２）
2. ２ その他

15:00開会

○新井座長
　それでは、時間となりましたので、ただいまより、認定臨床研究審査委員会で承認された先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価等について、「先進医療合同会議」を開催いたします。
　まず初めに、構成員の先生方の出欠状況ですが、本日は滝田構成員、手良向構成員、松山構成員、後藤構成員が御欠席となっております。欠席されます構成員の先生方からは委任状の提出があり、議事決定につきましては座長に一任するとされております。
　また、先進医療技術審査部会から、事前評価について、上村夕香理構成員、岡田潔構成員、掛江直子構成員、後藤弘子構成員、坂井千秋構成員、山本紘司構成員に御評価をいただいております。
　さらに、先進医療Ｂに係る新規技術（４月受理分）の科学的評価に係る審議のため、野津寛大技術専門委員に御評価をいただいております。
　続きまして、事務局の移動がございましたので、事務局から御紹介をよろしくお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。本日もどうぞよろしくお願いいたします。
　まず、４月付で事務局の異動がございましたので、御紹介をさせていただきます。
　頼冠名医政局研究開発政策課課長補佐でございます。どうぞよろしくお願いいたします。
　次に、稲葉祐保険局医療課医療技術評価推進室室長補佐でございます。どうぞよろしくお願いいたします。
　以上が着任しております。
　以上となります。どうぞよろしくお願いいたします。
○新井座長
　ありがとうございます。
　続きまして、資料の確認を事務局からお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　頭撮りについてはここまでにさせていただきます。
　それでは、資料の確認をさせていただきます。
　本日の議題「先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価等について」として、先－１及びそれぞれの別紙１、別紙２が準備されております。
　今回の先進医療合同会議におきましては、現地及びウェブを組み合わせたハイブリッド開催で行うこととさせていただいております。
　先生方におかれましては、本日使用する資料一式を事前に送付させていただいております。申請資料等については、送付させていただいた資料を閲覧していただきます。発言者は会議資料のページをあらかじめ御発言いただけますと、議事の進行上助かりますので、どうぞよろしくお願いいたします。
　以上でございます。
○新井座長
　ありがとうございました。
　資料についてはよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○新井座長
　ありがとうございました。
　それでは、今回検討対象となる技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をしておりますが、その結果について、事務局から報告をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　今回検討対象となる技術等に関しての利益相反について御報告いたします。
　山本昇構成員より、先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価等について（４月受理分）における受理番号183及び184の技術について御報告がございました。
　山本昇構成員におかれましては、検討対象技術について、自施設からの申請であることから、先進医療会議運営細則第４条の規定に基づき、当該技術に関する検討及び事前評価に加わることができません。
　以上でございます。よろしくお願いします。
○新井座長
　ありがとうございました。
　そのほか、出席されている構成員におかれましては、このような事例はないということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○新井座長
　確認させていただきました。ありがとうございます。
　それでは、事務局から「先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価について」の資料が提出されております。２件ございますので、まず１件目からよろしくお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　先ほど御説明いたしましたとおり、山本昇構成員は当該技術に関する検討には加わらないことになりますので、大変申し訳ありませんが、御退室をよろしくお願いいたします。
（山本構成員退室）
○新井座長
　それでは、事務局、よろしくお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　それでは、お手元の資料、先－１を御覧ください。
　まず、上段から参ります。整理番号183、技術名は初発・再発転移性脳腫瘍に対する光線力学的療法でございます。適応症等は、開頭腫瘍摘出術を要する初発および放射線治療後の再発転移性脳腫瘍でございます。使用する医薬品・医療機器等の情報は右に書かれております。申請医療機関は国立がん研究センター中央病院でございます。保険給付されない費用、保険給付される費用、保険外併用療養に係る一部負担金について、以下に書かれております。
　続きまして、別紙１を御覧ください。
○研究開発政策課長補佐
　事務局でございます。
　お手元の資料、先－１の別紙１の28ページを御覧ください。こちらは先進医療を実施可能とする保険医療機関の要件として考えられるものとしてお示ししております。
　まず、実施責任医師の要件として、診療科は脳脊髄腫瘍科又はそれに準ずる科が必要。
　資格は、日本脳神経外科学会専門医が必要。
　当該診療科の経験年数は、５年以上が必要。
　当該技術の経験年数は、１年以上が必要。
　当該技術の経験症例数は、実施者（術者）として３例以上が必要となっております。
　医療機関の要件として、診療科は脳脊髄腫瘍科又はそれに準ずる科が必要。
　実施診療科の医師数は、常勤医師２名以上が必要。
　他診療科の医師数は、不要。
　その他医療従事者の配置は、薬剤師、臨床工学技士が必要。
　病床数は、200床以上が必要。
　看護配置は、７対１看護以上が必要。
　当直体制は、必要。
　緊急手術の実施体制は、必要。
　院内検査の24時間実施体制は、必要。
　他の医療機器との連携体制は、不要。
　医療機器の保守管理体制は、必要。
　医療安全管理委員会の設置は、必要。
　医療機関としての当該技術の実施症例数は、３例以上が必要となっております。
　その他、PDT半導体レーザ装置の設置が必要。
　その他の要件として、頻回の実施報告は不要となっております。
　以上でございます。
○新井座長
　それでは、整理番号183でございますけれども、先進医療技術審査部会における事前評価について、主担当を坂井構成員、副担当を掛江構成員、上村構成員にお願いしてございます。まず、坂井構成員より概要の説明と実施体制の評価について御説明をお願いいたします。
○坂井構成員
　坂井です。よろしくお願いいたします。私から概要を御説明いたします。
　転移性脳腫瘍は、進行がん患者の10～40％に発生いたします。現行では、摘出手術を行った後、全摘できた場合には経過観察、残存腫瘍がある場合には局所への放射線治療というのが標準治療とされておりますが、局所再発や放射線壊死が高い確率で発生するということが課題となっております。特に放射線壊死は、画像上、腫瘍の再発との鑑別が困難ということもありまして、できるだけ放射線壊死を生じない治療法が望ましいとされております。このようなことを背景にいたしまして、申請者のグループは、転移性脳腫瘍に対して光線力学的療法を用いた治療を計画いたしました。
　技術については、別紙１の17ページを御覧ください。タラポルフィンという光感受性物質を手術前に投与いたしまして、腫瘍を摘出した後、摘出腔へ赤色レーザーを照射することでタラポルフィンが取り込まれた腫瘍細胞が破壊されるということを狙った治療になります。脳領域では原発性悪性脳腫瘍に保険適用があり、臨床でも既に使用されております。
　原発性悪性脳腫瘍に対して行った臨床試験で一部に転移性脳腫瘍の症例が含まれておりまして、このタラポルフィンの集積が認められたことから、転移性脳腫瘍にも有効ではないかということで、この試験が計画されました。
　次の18ページのロードマップを御覧ください。本試験は２つのコホートが設定されております。コホートＡは初発・転移性脳腫瘍。こちらは原発巣の組織型が判明していて、脳腫瘍に対する局所治療が行われていない症例と定義されております。これが30例。コホートＢは定位放射線照射後の再発・転移性脳腫瘍で、20例を目標としています。
　主要評価項目は、６か月後の局所再発割合で、コホートＡでは50％以下、コホートＢでは35％以下。この数値は摘出術単独での再発割合ですが、この割合より低い場合、次相へ進むことを検討されるということです。次相試験としては、ランダム化比較試験のⅢ相試験を予定されております。
　以上が試験の概要です。
　引き続き評価に移りたいと思います。
　実施体制の評価は、全て「適」といたしました。
　医療技術の有用性につきましては、原発性悪性脳腫瘍に対する臨床試験での２例のデータしか提示されておりませんが、転移性脳腫瘍でもタラポルフィンの集積が認められましたことから、本技術の有効性が示される可能性があると判断いたしました。また、現在、原発性悪性脳腫瘍に対して保険適用を持つことから、ヒトに対しては一定の安全性が担保されていると判断いたしました。
　私からは一旦以上となります。
○新井座長
　ありがとうございました。
　続きまして、掛江構成員より倫理的観点からの評価をお願いいたします。
○掛江構成員
　ありがとうございます。掛江でございます。よろしくお願いいたします。
　私のほうでは、同意に係る手続き、同意文書と補償の内容について確認をさせていただき、結論といたしましては、「適」とさせていただいております。
　患者様が自由意思できちんと理解をして同意をされるために、患者様に不利益と考えられる情報が適切に文書の中で読み込めるかというところを中心に確認をさせていただきました。その結果、患者の費用負担分について、かなり詳細に確認をさせていただきまして、金額の修正等をしていただく必要がある箇所が見つかりましたので、具体的にはこれは入院期間のカウントに誤りがあったということで、入院期間の分が２日分延びたというところで、金額が増える方向に修正されたのですが、そちらと、同意を撤回した場合に、この試験自体はいつでも同意を撤回できるのですけれども、タラポルフィンを投与した後の撤回に関しては、日光遮断であるとか一定の制限がつくこと、それからそこまでの医療費に関しましては患者様負担が発生していることという辺りを丁寧に御説明いただくよう、同意文書の修正についてやり取りをさせていただきました。具体的なやり取りは、別紙１の８ページ、９ページ、10ページ、13ページ、14ページに記載がございます。
　補償につきましては、一般的に分かりやすいとはなかなか言いがたいものではございましたが、悪性新生物、悪性腫瘍の試験としてはきちんと適切に書かれているということを確認させていただきましたので、「適」とさせていただいております。
　以上でございます。
○新井座長
　ありがとうございました。
　続きまして、上村構成員より試験実施計画書等の評価をお願いいたします。
○上村構成員
　上村でございます。
　先ほど坂井構成員からお話がありましたとおり、本試験は、PDT併用開頭腫瘍摘出術の有効性と安全性を評価することを目的とした単群の探索的臨床試験でございます。将来的にランダム化比較試験を実施するための根拠を得ることを目的としたPoC試験としての位置づけになっております。
　本試験のデザインでございますが、用いられる仮説検証型の評価というのが難しく、局所再発割合の点推定値に加え、腫瘍内タラポルフィン濃度や安全性等を含めた総合的な評価に基づき有効性を判断するといった記載がなされております。この点につきまして照会事項で問い合わせたところ、現在計画している以上の症例数について、参加施設の年間登録数や試験薬の費用といった制約から、患者確保が実現可能性の観点から難しいといった説明がございました。
　一方で、この照会事項を通じまして、定量的な評価としまして、点推定値による判断基準に加えて不確実性を考慮する枠組みとしてベイズ流アプローチを用い、主要評価項目である「６か月摘出部局所再発割合が閾値を下回る確率」を算出して評価するということも追加されております。
　以上から、有効性の判断として一定の限界はあるかと思いますが、本試験は将来的な比較試験に向けたPoC試験であり、基盤的な知見を得ることを目的とした試験であるということを踏まえまして、現時点の計画内容としては許容可能であると判断いたしました。
　その他、モニタリング等を含めて体制について問題ないと考え、全て「適」としております。
　以上になります。
○新井座長
　ありがとうございました。
　それでは、坂井構成員、現時点での先進医療技術審査部会としてのまとめをよろしくお願いいたします。
○坂井構成員
　総評ですけれども、プロトコル及び説明文書に関しまして指摘させていただいた点は修正いただきました。その他、特に問題となる点はないと判断いたしまして、「適」とさせていただきました。
　以上です。
○新井座長
　ありがとうございます。
　それでは、続きまして、先進医療会議における事前評価につきましては近藤正英構成員にお願いしてございます。近藤構成員より評価結果等について御説明をお願いいたします。
○近藤（正）構成員
　近藤でございます。公開資料の15ページです。
　こちらのほう、部会での評価等も加味しながら、拝見させていただきながらしっかり確認させていただきまして、私のほうとしましては、結論としては「適」と判断しております。
　内訳としましては、社会的妥当性、倫理的な問題等は特にないと。
　現時点での普及性に関しては、原発性脳腫瘍のほうで使われている技術ということで、ある程度普及しているというようなことにチェックをさせていただきました。
　さらに、開頭手術と比べてということで、やや効率的というところにチェックを入れさせていただきました。
　将来の保険収載の必要性に関しては、うまく進めば将来保険収載につながる可能性があるのではないかと考えておりますが、これは第Ⅱ相試験でございますので、別途ランダム化比較第Ⅲ相試験によって有効性が示されることが求められるというふうに記載させていただきました。
　コメントとしては、保険適用されている原発性悪性腫瘍に対する光線力学療法の適応症に転移性脳腫瘍を加えることを目指す単群第Ⅱ相試験として、有効性及び安全性を評価することができるものと考えたということで、「適」として報告させていただきます。
　御審議、よろしくお願いいたします。
○新井座長
　ありがとうございます。
　説明は以上でございますが、これまでの説明について、何か質問等ございますでしょうか。
　特にないようです。
　それでは、検討結果の取りまとめを行いたいと存じます。
　特に御質問もないようですし、各先生方の評価結果どおり決定したいと存じますが、よろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○新井座長
　確認させていただきました。どうもありがとうございました。
　それでは、そのようにさせていただきたいと思います。
　続いて、２件目の技術についての説明を事務局からよろしくお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　それでは、再度先－１の資料にお戻りください。下段の説明に参ります。整理番号は184番。技術名はレゴラフェニブ併用多剤化学療法及びビノレルビン・シクロホスファミド維持療法でございます。適応症等は、初発のユーイング肉腫またはユーイング肉腫類似の円形細胞肉腫でございます。医薬品及び医療機器等の情報が右に書かれております。申請医療機関は、国立がん研究センター中央病院。保険給付されない費用、保険給付される費用、保険外併用療養費分に係る一部負担金については、右にお示ししているとおりでございます。
　続きまして、別紙２の30ページを御覧ください。
○研究開発政策課長補佐
　事務局でございます。
　それでは、別紙２、30ページのところから御説明をさせていただきます。こちらは先進医療を実施可能とする保険医療機関の要件として考えられるものとしてお示ししております。
　まず、実施責任医師の要件として、診療科は、整形外科又はそれに準ずる診療科、小児科又はそれに準ずる診療科、放射線治療科又はそれに準ずる診療科、もしくは内科又はそれに準ずる診療科が必要。
　資格は、小児血液・がん専門医、骨・軟部腫瘍医、がん治療認定医又は放射線治療専門医が必要。
　当該診療科の経験年数は、５年以上が必要。
　当該技術の経験年数は、不要。
　当該技術の経験症例数は、実施者としてユーイング肉腫に対する治療（手術、化学療法、放射線療法を含む）５例以上が必要となっております。
　医療機関の要件として、診療科は、整形外科又はそれに準ずる科、小児科又はそれに準ずる診療科、放射線治療科又はそれに準ずる診療科、もしくは内科又はそれに準ずる診療科が必要。
　実施診療科の医師数は、ユーイング肉腫に対する治療（手術、化学療法、放射線療法を含む）２年以上有する常勤医師２名以上が必要。
　他診療科の医師数は、ユーイング肉腫に対する治療（手術、化学療法、放射線療法を含む）２年以上有する常勤医師２名以上が不要。
　その他医療従事者の配置は、薬剤師、放射線技師が必要。
　病床数は、100床以上、放射線治療のみを行う施設は不要。
　看護配置は、７対１看護以上、放射線治療のみを行う施設は不要。
　当直体制は、内科系又は外科系医師１名以上、放射線治療のみを行う施設は不要。
　緊急手術の実施体制は、必要。
　院内検査の24時間実施体制は、不要。
　他の医療機関との連携体制は、本試験治療を行う上で、化学療法、手術、放射線治療を行う施設間の連携が必要。
　医療機器の保守管理体制は、必要。
　医療安全管理委員会の設置は、必要。
　医療機関としての当該技術の実施症例数は、不要となっております。
　その他要件として、頻回の実施報告は、不要となっております。
　以上でございます。
○新井座長
　ありがとうございました。
　整理番号184でありますが、先進医療技術審査部会における事前評価について、主担当を岡田構成員、副担当を後藤構成員、山本構成員、野津技術専門委員にお願いしてございます。それでは、岡田構成員より概要の説明と実施体制の評価をお願いいたします。
○岡田構成員
　よろしくお願いいたします。岡田でございます。
　まず、本技術の対象になります疾患、ユーイング肉腫というのは、希少がんの一種という形になっておりまして、小型の骨や軟部などを原発とする小型円形の細胞腫瘍という形になっておりまして、主に10代から若年成人に発症率が多い疾患とされております。今回主に対象になります転移型のものに関しましては、資料のほうに記載がございますとおり、５年生存率が50％以下と非常に悪性度が高い腫瘍になっていまして、まだ標準治療というものは確立しているとは言えない治療領域となっております。
　この治療領域に関しまして、今回第Ⅲ相の国際共同臨床試験のほうに日本から参画するという形で、先進医療の届出が出されているという状態でございます。
　本試験でございますけれども、RandomisationA、B、Cと。Bは２種類に分かれておりまして、計４種のRandomisationの試験が組まれておりまして、RandomisationAのほうが、転移例に対する標準療法へのレゴラフェニブを追加した群との比較を行うというもの。RandomisationB1は、切除不能例に対する根治的放射線治療の線量増加の比較。RandomisationB2が切除例に対する術後放射線治療の線量の適正化を行うというもの。RandomisationCが強化療法終了後の維持療法について評価を行うというもの。という形になってございます。
　先進医療としては少々特殊でございますけれども、B1、B2に関しましては保険適用内なので、こちらは先進医療という形で実施するのではなく、普通の国際共同臨床試験として実施するということで、今回の先進医療の対象となりますのが、RandomisationAとCという形になってございます。日本国内で目標症例数とされておりますRandomisationAの20例、並びにRandomisationCの40例が対象となっているという形でございます。
　国際共同臨床試験への参画という形でございましたので、技術的な内容のほうも拝見させていただきましたが、既にRandomisationAの対象になりますレゴラフェニブに関しましては、成人悪性腫瘍に対しまして日本国内でも承認が得られている薬でございまして、小児への使用例なども、海外の試験等である程度安全性と有効性について蓄積があるという状態でございます。
　また、RandomisationCの治療法に関しましては、ほかの小児悪性肉腫などでも治療経験のある治療法でございまして、今回対象になりますユーイング肉腫にも一定の効果が期待できるのではないかという形でございます。
　実施体制もろもろの要件及び技術、治療は、先進医療として評価されるべきかどうかという点につきまして見させていただきましたけれども、非常に長期間にわたって希少な症例を集めてエビデンスをしっかり出すという試験であるということ。このような点を踏まえまして、将来的に保険適用や、保険適用の適用拡大等につながる可能性は十二分にあると判断いたしましたので、私からは「適」とさせていただきました。
　私からは以上でございます。
○新井座長
　ありがとうございました。
　続きまして、野津技術専門委員より実施体制の評価をお願いいたします。
○野津技術専門委員
　ありがとうございます。
　私も実施体制等を確認させていただきましたが、問題ないと考えます。成人領域で使われているお薬の承認への適応拡大ということで、国際的な臨床試験ということで、これはぜひとも日本国内でも進めなければいけない治療、臨床試験だと考えます。
　私、１点だけ実施者のほうに確認させていただいたのですが、RandomisationAのPISとICFがどうも見当たらなかったということで、これはどうなっているのかと御質問をさせていただいたら、ランダム化Aは未確定で、現時点ではPIS、ICF共にございませんと。ランダム化Aの対象外、ランダム化B、Cのみ適格の患者さんがおりますので、ランダム化B、Cから開始しますという御回答をいただいております。というわけで、ランダム化AのほうのPISとICFのほうは今のところ全く確認できていない状況ではございますが、これは私からの質問でもいいのですか。これはまた私たちが確認すべきものなのかどうか分からなかったのですが、これはどういうふうにするのかなと思いながら確認させていただきました。それはプロトコルとは一切問題ございません。これは必要な臨床試験と考えております。
　以上です。
○新井座長
　ありがとうございます。
　今の野津技術専門委員からの質問について、事務局、いかがでしょうか。
○研究開発政策課長補佐
　これは先進医療技術審査部会において変更申請の依頼は受けられる状況だと思います。
　以上です。
○新井座長
　野津専門委員、よろしいでしょうか。
○野津技術専門委員
　結構です。ほかのICFが、文言がどうしてもトランスレートされたもので、日本語として変な文章があったら、そこを修正を依頼させてもらって、それは的確に修正していただいた次第でございます。ですので、それも気になっておりまして、今後ICFができたときに、これをそのまま患者さんに出していい文章なのかというのはまた確認させていただけたらなと思った次第でございました。
○新井座長
　事務局、よろしいでしょうか。
○研究開発政策課長補佐
　御指摘のところに関しましては、また共有いただいた上で、必要であれば、そこの修正をこちらのほうから御依頼するということになるかと思います。ただ、それは部会にかける必要性があるかというところまでは内容によると思います。元の原文もございますので。ですので、その上で判断をさせていただきます。
○野津技術専門委員
　承知いたしました。ありがとうございます。
○新井座長
　ありがとうございました。
　続きまして、倫理的観点からの評価について、後藤構成員にお願いしてございますが、後藤構成員は本日欠席でございますので、事務局から代読をお願いいたします。
○研究開発政策課長補佐
　事務局でございます。
　倫理的観点からの評価でございます。後藤構成員から評価をいただいております。
　４、同意に係る手続き、同意文書について、「適」。
　５、補償内容につきまして、「適」と評価をいただいております。
　コメントにつきまして代読いたします。「海外との共同研究のため、説明同意文書が英文を翻訳したものになっており、一部日本の参加者にわかりにくいものになっているが、その点を『日本国内の補足説明』で補っている点は評価できる。いくつかのランダム化比較試験を並行して行うために、研究への参加方法がわかりにくかった点等について、やり取りをした結果適切に修正されたため、適とした」とございます。
　以上でございます。
○新井座長
　ありがとうございました。
　続きまして、山本構成員より試験実施計画書等の評価をお願いしてあります。山本構成員、よろしくお願いいたします。
○山本構成員
　副担当の山本でございます。
　私のほうではプロトコルの主に科学的観点、安全性、モニタリング等を評価させていただきました。コメント欄のほうに記載させていただきましたけれども、本試験対象患者さんに対して、化学療法、放射線療法、維持療法の各段階において複数の治療を段階的、かつ並行的に行う試験になっておりまして、主要評価項目がEFSとなっておりますけれども、こちらについてどのような基準で解析するかというところや、ディシジョンするルールのところが少し分かりづらいところがあってやり取りさせていただいたのですが、適切に回答されまして、通常の試験とは違うベイズアプローチを用いた解析になっていますが、実施に問題はないと考え、その他の点についても問題ないとして、「適」とさせていただきました。
　以上でございます。
○新井座長
　ありがとうございます。
　それでは、岡田構成員、現時点での先進医療技術審査部会としてのまとめをお願いいたします。
○岡田構成員
　先ほど述べさせていただきましたとおり、先進医療としてはちょっと変則的な形となりますが、この国際共同臨床試験に対しまして日本が参加する価値というのは非常に高いと考えます。また、同意説明文書等、現在あるものに関しては、日本国内に対しての対応というのも適切に修正されているということでございます。事前の確認事項にも適切に回答されておられますので、「適」としてよいと考えております。
　以上でございます。
○新井座長
　ありがとうございます。
　続きまして、先進医療会議における事前評価については松山裕構成員にお願いしておりますが、評価結果につきましては、松山構成員は本日御欠席ですので、事務局より代読をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　松山構成員の評価表を代読させていただきます。
　まず、15ページを御覧ください。社会的妥当性につきましては、Ａ、倫理的問題等はない。
　現時点での普及性につきましては、Ｃ、罹患率、有病率から勘案して、普及していない。
　効率性につきましては、既に保険導入されている医療技術に比較して、Ａ、大幅に効率的。
　将来の保険収載の必要性につきましては、Ａ、将来的に保険収載を行うことが妥当。
　総評といたしまして、総合判定「適」をいただいております。
　コメントを代読いたします。「本試験は、初発ユーイング肉腫の成績向上のための包括的な国際臨床研究プログラムであり、４つの主要な目的を持つ第Ⅲ相試験で、治療過程の複数の時点で４つ（A,B1,B2,C）のランダム化を行う。現時点では、当該試験治療（レゴラフェニブ併用、ビノレルビン＋シクロホスファミド維持療法）は、国内外ともに標準治療としては確立されておらず、普及していない。ただし、レゴラフェニブは成人領域では広く使用されており、小児でも単剤・併用療法の試験的使用の実績が欧米を中心に増えている。一方、ビノレルビン＋シクロホスファミドを用いた維持療法は、ユーイング肉腫に限らず、横紋筋肉腫等で導入例があり、国内でも使用実績がある。試験成績によるが、本試験から初発ユーイング肉腫に対する国際的新規標準治療の確立が期待される」とコメントをいただいております。
　事務局からは以上でございます。
○新井座長
　ありがとうございます。
　説明は以上でございますが、これまでの説明について、何か質問等ございますでしょうか。
　特にないようです。
　それでは、検討結果の取りまとめを行いたいと存じます。
　各先生方の評価結果どおり決定したいと存じますが、よろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○新井座長
　皆様、同意いただきました。では、そのようにさせていただきたいと思います。
　本日の議題は残り「その他」となっておりますが、事務局から何かございますでしょうか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局から特に補足はございません。
○新井座長
　ありがとうございます。
　構成員の先生方から特に何かございますでしょうか。
　特にないようです。
　それでは、次回の開催について、事務局から説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　次回の開催については、先進医療会議は令和８年５月７日（木）15時からを予定しております。場所については別途御連絡をさせていただきます。
○新井座長
　ありがとうございました。
　それでは、以上をもちまして、「先進医療合同会議」を終了させていただきます。
　ありがとうございました。