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第66回患者申出療養評価会議 議事録
日時
令和８年４月23日（木）15：00～
場所
オンライン開催
出席者
- 構成員等
- 福井座長 天野構成員 池田構成員 磯部構成員 井上構成員 上村（尚）構成員 上村（夕）構成員 大坪構成員 近藤構成員 佐藤構成員 新谷構成員 田島構成員 藤原構成員 松井構成員 山崎構成員
- 事務局
- 審議官 先進・再生医療迅速評価専門官 医療技術評価推進室長 研究開発政策課長 医療課長補佐 医療技術評価推進室長 研究開発政策課長 他
議題
１ 患者申出療養の試験実施計画の変更について
（患－１）
（参考資料１－１）（参考資料１－２）（参考資料１－３）
２ その他
（患－１）
（参考資料１－１）（参考資料１－２）（参考資料１－３）
２ その他
議事
- 議事内容
- 15:00開会
○福井座長
それでは、定刻になりましたので、ただいまより第66回「患者申出療養評価会議」を開催いたします。
先生方におかれましては、年度の最初の頃で大変お忙しいところを御出席、ありがとうございます。
まず初めに、構成員の出欠状況ですが、本日は森尾友宏構成員、池田龍二構成員、比企直樹構成員、松山裕構成員が御欠席となっております。その他の構成員は御出席です。
本日、御欠席の構成員からは委任状の提出がございまして、議事決定につきましては座長に一任するとされています。
次に、事務局の異動がございました。事務局より紹介をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。本日もどうぞよろしくお願い申し上げます。
まず初めに、医政局研究開発政策課課長補佐 頼冠名でございます。
続きまして、保険局医療課医療技術評価推進室室長補佐 稲葉祐でございます。
以上となります。どうぞよろしくお願いします。
○福井座長
続きまして、資料の確認を事務局からお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。頭撮りについてはここまでにさせていただきます。
それでは、資料の確認をさせていただきます。
お手元の資料、「１．患者申出療養の試験実施計画の変更について」として、患－１、参考資料１－１、１－２、１－３、「２ その他」でございます。資料の確認は以上でございます。資料について不足・誤り等がございましたら事務局まで御連絡をよろしくお願いします。
今回の患者申出療養評価会議におきましては、対面とオンラインを組み合わせて開催させていただいております。先生方におかれましては、本日使用する資料一式を事前に送付させていただいております。申請書類等については、送付させていただいた資料を閲覧していただきます。発言者は、会議資料（公開資料、非公開資料）のページと、あらかじめ御発言いただけますと議事の進行上、助かりますので、よろしくお願いいたします。
以上です。
○福井座長
資料等につきましては、よろしいでしょうか。
それでは、進めさせていただきます。今回、検討対象となります技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をしております。その結果について事務局から報告をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
それでは、今回、検討対象となる技術等に関しての利益相反について御報告いたします。
本日の検討対象となる技術等に関しての利益相反の対象者はございません。よろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
出席されている構成員の先生方におかれましては、このほか、利益相反はないということでよろしいでしょうか。
ありがとうございます。
それでは、議事に入りたいと思います。事務局から議題１「試験実施計画の変更について」の資料が提出されておりますので、説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。よろしくお願いします。
それでは、お手元の資料「患－１」を御覧ください。「患者申出療養の試験実施計画の変更について」でございます。
申請医療機関は、国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院。
患者申出療養の名称は、小児・AYAがんに対する遺伝子パネル検査結果等に基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療養でございます。
適応症は、標準治療がない、または標準治療に不応・不耐の０～29歳の小児・AYAがん患者でございます。
試験の概要でございますが、本研究は、患者申出療養制度に基づいて本研究に組み込まれている医薬品の投与を希望する小児・AYAがん患者を対象に、小児における一定の安全性情報があり有効性が期待される適応外薬あるいは未承認薬を投与し、安全性および有効性を評価するとともに、必要な場合にはPKデータを収集し薬物動態を評価することを目的として行う研究である。
本研究では、保険適用が得られていない適応外医薬品もしくは未承認医薬品が用いられる。そのため、患者申出療養制度に基づき、臨床研究法下で実施する特定臨床研究に該当する。医薬品は契約に基づき製造販売業者から無償提供を受ける。医薬品の無償提供を受けた場合、本研究で収集された患者背景や治療効果、安全性のデータを、契約に基づき薬剤提供企業に提供することがあり得る。
本研究は、国立がん研究センター中央病院が研究代表医師及び全体の調整事務局を担い、がんゲノム医療中核拠点病院、かつ小児がん中央機関または小児がん拠点病院を中心に、患者申出療養評価会議で協力医療機関として認められた施設が参加して行う多施設共同研究である。
でございます。
実施期間は、以下のとおりでございます。
次に、予定症例数ですが、今回、試験実施計画の変更がありまして、100例（予定）とされております。なお、各コホートにつき、最大症例数として30例を予定しております。
ページをおめくりください。
現在の登録状況について、下の表に示されているところでございます。
変更内容として、以下の４つを上げていただいております。
①協力医療機関として、京都大学医学部附属病院の追加
②全体の症例数を100例へ変更
③分散型臨床試験（DCT）の導入
④分散型臨床試験連携医療機関として、鹿児島大学病院を選定
でございます。
本変更を申請する理由として、
①につきましては、医療機関拡大のため
②は、当初予定していた全体症例数50例に達する見込みであり、患者のドラッグアクセスのために症例数増加が必要であるため
③実施医療機関への来院回数を減らし、遠方より試験に参加可能な仕組みを患者へ提供するため
④選定基準を満たし、地域のニーズにも対応する病院として選定したため
でございます。
研究計画書及び変更対比表は、添付資料を。
同意説明文書（別紙）及び変更対比表は、添付資料を。
変更承認状況につきましては、2026年２月26日に国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院臨床研究審査委員会において承認が得られております。
続きまして、参考資料１－１を御覧ください。こちら、「患者申出療養評価会議事務局からの確認事項に対する回答」として、照会事項に対する回答が１～６ページまで記載されております。
続きまして、参考資料１－２を御覧ください。こちらは本研究の概要図、及び次のページには薬事承認までのロードマップが記載されております。
続きまして、参考資料１－３を御覧ください。昨年６月の会議の際に案として提出されました「分散型の臨床試験の患者申出療養での活用について（案）」でございます。
事務局からの説明は以上でございます。よろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
変更点につきましては、資料「患－１」にございますように４点ございます。その変更について判断が必要とのことで、本患者申出療養評価会議で、それを認めるかどうかという議論をお願いしたいというふうに思います。
それでは、変更内容の４点、１つずつについて確認させていただきたいと思いますので、御意見、御質問ございましたら、ぜひ御発言をお願いいたします。
最初に、協力医療機関として、京都大学医学部附属病院の追加につきましては、いかがでしょうか。認めるということでよろしいでしょうか。
それでは、第１点につきましては、このまま認めるという方向でお願いしたいと思います。
それから、全体の症例数を100例へ変更。当初は50例ということでしたが、それを100例にしたい。全体症例数が50例に達する見込みがあるということと、患者のドラッグアクセスを確保するため、症例数増加が必要という理由が述べられております。この第２点につきましては、いかがでしょうか。これもお認めする方向でよろしいですか。
それでは、よろしくお願いします。
それでは、第３点、分散型臨床試験（DCT）の導入につきましては、いかがでしょうか。実施医療機関への来院回数を減らし、遠方より試験に参加可能な仕組みを患者さんに提供する。患者さんの利便性を高めるということで、分散型臨床試験を組み入れたいということでございます。この点につきましては、いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
それから、もしお認めいただけましたら、第４点の分散型臨床試験連携医療機関として、鹿児島大学病院を選定する。これは地域のニーズに対応するために、鹿児島大学病院を組み入れたいということでございます。分散型臨床試験の導入そのものについて、いかがでしょうか。
○天野構成員
１点、今の変更内容の④分散型臨床試験連携医療機関として、鹿児島大学病院を選定ということで、鹿児島大学病院を選定していただくことに異論はございませんが、変更申請する理由として、選定基準を満たし、地域のニーズにも対応する病院として選定したためという記載がございます。となりますと、これは国立がん研究センターのほうで、あらかじめこの病院にお願いしたいという形で依頼しているのか、あるいは手挙げ方式で決めているのか、もし分かれば教えていただければというのがあります。というのは、小児がんの患者さん、各地に多数いらっしゃいますので、自分の地域にもぜひこういった病院が欲しいというニーズをお持ちかと思いますので、どういった基準でこれが選ばれているのか、もし分かれば教えていただければと思いました。
以上です。
○福井座長
事務局のほう、いかがでしょうか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
御質問いただき、ありがとうございました。
参考資料１－１を御覧ください。１－１の１ページでございますが、２ポツの「本患者申出療養上の「分散型臨床試験連携医療機関」と、国立がん研究センター中央病院の役割分担について、ご説明してください。」という照会事項がございます。こちらについての回答が２ページ～３ページに記載がされております。こちらについている表ですけれども、国立がん研究センター中央病院とパートナー施設、分散型臨床試験連携医療機関を示すもの、それぞれ実施します医療行為の詳細が記載されております。
天野構成員から御質問があった、鹿児島大学病院の施設としての要件についてですけれども、同資料の３ポツに「本患者申出療養上の「分散型臨床試験連携医療機関」の要件、選定基準について、ご説明してください。」というものがございます。こちらの回答として、「パートナー施設の選定基準」というものが実施計画書に記載されております。その記載にのっとり、下記の１）から９）までを満たしている必要があるということでございます。
事務局からは以上でございます。
○福井座長
天野構成員、いかがでしょうか。
○天野構成員
ありがとうございます。
鹿児島大学病院さんは、恐らくこの要件を満たしていらっしゃるということだと理解いたしましたが、これは鹿児島大学病院が、うちの病院を入れてくれと手挙げをするのか、あるいは国立がん研究センターが、例えば小児がん連携病院に個別に何か当たりをつけて声をかけているのか、その辺りがもし分かればということでしたが、不明でしたらもちろん大丈夫です。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
今回、あくまでも分散型臨床試験を患者申出療養に導入する。それについて、試験実施計画の変更というところで審議をいただくということですので、どちらから声をかけられたかどうかという点については、今回、審議の内容ではないと承知しております。
○福井座長
よろしいでしょうか。ありがとうございます。
今回のこの分散型臨床試験で、何かトラブルがあって問題になっているようなところというのは、今まで特に上がっていませんか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
特に、今回、我々事務局のほうで何かトラブルがあったなどという報告は受けておりません。昨年の令和７年６月の患者申出療養評価会議にて、この案をお示しして、当時の構成員の皆様から様々な御意見を頂戴して、そちらを踏まえて、国立がん研究センター中央病院には、今回の実施計画の変更の申請の案を作成いただいたものと考えております。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほか、いかがでしょうか。
それでは、そのようにさせていただきたいと思います。ありがとうございます。
本日の議題は、残りは「その他」と記載されておりますけれども、事務局から何かございますでしょうか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局からは特にございません。
○福井座長
構成員の先生方から何か御意見なり、ございますでしょうか。
それでは、次回の開催について、事務局から説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
次回は日程調整の上、後日、連絡させていただきます。
○福井座長
本日は、本当にお忙しい中、お時間を取っていただき、ありがとうございました。
以上でございます。
