特定用途医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の指定制度について

　特定用途医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品は、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和35年法律第145号。以下「法」という。）第77条の２第３項に基づき、対象とする用途の需要が著しく充足していないことや医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。
　本制度は、小児に対する用法又は用量が設定されていないなど、医療上のニーズが著しく充足されていない医療機器等の研究開発の促進に寄与することを目的とするものです。

以下の要件をすべて満たすもの。

1. 指定要件１：対象疾患
2. 以下のいずれかに該当するもの。
   1. ア小児の疾病の診断、治療又は予防の用途に用いることとなるものとして、法第23 条の２の５又は法第23 条の２の17 の承認を受けようとするもの
   2. イ既に法第23 条の２の５又は法第23 条の２の17 の承認を受けているものであって、形状、構造及び原理又は使用方法を変更することにより、小児の疾病の診断、治療又は予防の用途に用いることとなるもの
3. 指定要件２：対象とする用途への需要の充足性
4. 対象とする用途の需要が著しく充足されていないものであって、以下のいずれかに該当するものであること。
   1. ア既存の治療法、予防法又は診断法がないもの
   2. イ有効性、安全性又は肉体的若しくは精神的な患者負担の観点から、既存の治療法等よりも有用性の高い治療法、予防法又は診断法が必要とされているもの
5. 指定要件３：対象とする用途に対する特に優れた使用価値
6. 以下の２つの両方を満たすものであること。
   1. ア適応疾患の重篤性が高い、又は重篤性の高い疾患に対して支持的に用いるもの
   2. イ国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、又はランダム化比較試験の結果等で高いエビデンスが得られているもの

以下の要件をすべて満たすもの。

1. 指定要件１：対象疾患
2. 法第23条の２の５又は法第23条の２の17の承認を受けているものであって、その使用目的又は使用方法を変更して、小児の疾病の診断の用途に用いることとなるものであること
3. 指定要件２：対象とする用途への需要の充足性
4. 対象とする用途の需要が著しく充足されていないものであって、以下のいずれかに該当するものであること。
   1. ア対象とする疾病に対して診断を行うための方法が確立されていないもの
   2. イ有用性、安全性又は肉体的若しくは精神的な患者負担の観点から、既存の診断法等よりも有効性の高い診断法が必要とされているもの
5. 指定要件３：対象とする用途に対する特に優れた使用価値
6. 以下の２つの両方を満たすものであること。
   1. ア適応疾患の重篤性が高い、又は重篤性の高い疾患に対して支持的に用いるもの
   2. イ国際的なガイドライン等で標準的な検査法として確立しているもの

１．又は２．の場合に、それぞれすべての指定の要件を満たすもの。

1. 指定要件１：その使用目的又は使用方法の変更に係る開発を行い、薬剤耐性を有する病原体による疾病の診断の用途に用いることとなるものであること
2. 指定要件２：対象とする用途への需要の充足性
3. 対象とする用途の需要が著しく充足されていないものであって、以下のア及びイの両方を満たすものであること。
   1. ア薬剤に耐性を有する病原体又は有することとなる可能性がある病原体を対象とするものであること
   2. イ当該薬剤以外に必要な性能を有す体外診断用医薬品が我が国において製造販売されていないこと
4. 指定要件３：対象とする用途に対する特に優れた使用価値
5. 以下の２つの両方を満たすものであること。
   1. ア対象とする薬剤耐性を有する病原体の感染力、当該病原体による疾病の重篤性等の観点から、必要性が高いこと
   2. イ国際的なガイドライン等で標準的な検査法として確立しているもの

1. 指定要件１：その使用目的又は使用方法の変更に係る開発を行い、薬剤耐性を有する病原体の発生を防ぐために行う診断の用途に用いることとなるものであること
2. 指定要件２：対象とする用途への需要の充足性
3. 対象とする用途の需要が著しく充足されていないものであって、診断を行おうとする疾病の治療に主に用いられる薬剤が以下ア又はイのいずれかに該当するものであること。
   1. ア既承認の用法及び用量で使用すると、対象となる疾患の原因となる病原体に対して薬剤耐性を生じさせるおそれがあること
   2. イ国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているにもかかわらず、対象とする疾患に対する効能又は効果を有していないこと
4. 指定要件３：対象とする用途に対する特に優れた使用価値
5. 診断を行おうとする疾病の治療に主に用いられる薬剤が以下の２つの両方を満たすものであること。
   1. ア薬剤耐性を有する病原体が発生した場合に想定される当該病原体の感染力、当該病原体による疾病の重篤性等の総合的な観点から、必要性が高いこと
   2. イ国際的なガイドライン等で標準的な検査法として確立しているもの

以下の指定要件をすべて満たすもの。

1. 指定要件１：対象疾患
2. 以下のいずれかに該当するもの。
   1. ア小児の疾病の治療又は予防を用途に用いることとなるものとして、法第23条の25又は法第23条の37の承認を受けようとするもの
   2. イ既に法第23条の25又は法第23条の37の承認を受けているものであって、その用法、用量又は使用方法を変更することにより、小児の疾病の治療又は予防の用途に用いることとなるもの
3. 指定要件２：対象とする用途への需要の充足性
4. 対象とする用途の需要が著しく充足されていないものであって、以下のいずれかに該当するものであること。
   1. ア既存の治療法又は予防法がないもの
   2. イ有効性、安全性又は肉体的若しくは精神的な患者負担の観点から、既存の治療法等よりも有用性の高い治療法又は予防法が必要とされているもの
5. 指定要件３：対象とする用途に対する特に優れた使用価値
6. 以下の２つの両方を満たすものであること。
   1. ア適応疾患の重篤性が高い、又は重篤性の高い疾患に対して支持的に用いるもの
   2. イ国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、又はランダム化比較試験の結果等で高いエビデンスが得られているもの

１．又は２．の場合に、それぞれすべての指定の要件を満たすもの。

1. 指定要件１：対象疾患
2. 以下のいずれかの開発を行うものであること。
   1. ア薬剤耐性を有する病原体による疾病の治療の用途に用いることとなるものとして、法第23条の25又は法第23条の37の承認を受けようとするもの
   2. イ既に法第23条の25又は法第23条の37の承認を受けているものであって、その効能、効果、性能、用法、用量又は使用方法を変更することにより、薬剤耐性を有する病原体による疾病の治療又は予防の用途に用いることとなるものであること
3. 指定要件２：対象とする用途の需要が著しく充足されていないこと
4. 以下のア及びイの両方を満たすものであること。
   1. ア現在主として用いられている薬剤に耐性を有する病原体又は薬剤に耐性を有することとなる可能性がある病原体を対象とするものであること
   2. イ当該主として用いられている薬剤以外に有効性を持つ医薬品又は再生医療等製品が我が国において製造販売されていないこと
5. 指定要件３：対象とする用途に対する特に優れた使用価値
6. 以下のア及びイの両方を満たすものであること。
   1. ア対象とする薬剤耐性を有する病原体の感染力、当該病原体による疾病の重篤性等の観点から、必要性が高いこと。
   2. イ国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、又はランダム化比較試験の結果等で高いエビデンスが得られているもの

２．薬剤耐性を有する病原体の発生を抑制するための再生医療等製品の場合

1. 指定要件１：対象疾患
2. 以下のいずれかの開発を行うものであること。
   1. ア薬剤耐性を有する病原体の発生の抑制の用途に用いることとなるものとして、法第23条の25又は法第23条の37の承認を受けようとするもの
   2. イ既に法第23条の25又は法第23条の37の承認を受けているものであって、効能、効果、性能、用法、用量又は使用方法を変更することにより薬剤耐性を有する病原体の発生の抑制の用途に用いることとなるもの
3. 指定要件２：対象とする用途への需要の充足性
4. 対象とする用途の需要が著しく充足されていないものであって、以下のいずれかに該当するものであること。
   1. ア既承認の用法及び用量又は使用方法で使用すると、対象となる疾患の原因となる病原体に対して薬剤耐性を生じさせることとなるおそれがあること
   2. イ国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているにもかかわらず、対象とする疾患に対する効能又は効果を有していないこと
5. 指定要件３：対象とする用途に対する特に優れた使用価値
6. 以下の２つの両方を満たすものであること。
   1. ア薬剤耐性を有する病原体が発生した場合に想定される当該病原体の感染力、当該病原体による疾病の重篤性等の総合的な観点から、必要性が高いこと
   2. イ国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、又はランダム化比較試験の結果等で高いエビデンスが得られているもの

　開発を要望・提案する場合は、医療機器及び体外診断用医薬品においては指定要件該当性に関する概要を、再生医療等製品においては要望・提案書を作成の上、厚生労働省医薬・生活衛生局医療機器審査管理課に相談をおこなってください。その後、医療機器及び体外診断用医薬品については、独立行政法人医薬品医療機器総合機構に相談を申し込みいただきます。再生医療等製品については、別途医療機器審査管理課から指示をします。厚生労働省及び総合機構は、相談品目が特定用途医療機器等へ該当するか検討を行います。その際、必要に応じ、厚生労働省は、指定要件の該当性について、医療ニーズの高い医療機器等の早期導入に関する検討会（以下、「ニーズ検討会」といいます。）に評価を依頼し、その結果を踏まえて検討を行います。

　厚生労働省は、指定要件に該当する医療機器等の候補について、関係学会等（患者団体を含む。）から要望に関する意見を募集し、ニーズ検討会において、応募された開発要望の特定用途医療機器等への該当性評価を行います。厚生労働省は、検討会議の該当性評価結果を、要望・提案された医療機器等の製造販売業者へ通知し、当該製造販売業者が特定用途医療機器等への指定を希望する場合、当該製造販売業者は特定用途医療機器等への指定を申請します。

• 提出資料
  • ・要望・提案書
  • ・要望・提案が募集対象の範囲内である根拠となる文献及びその他の参考文献
  • ・総括表

1. （※）企業による医療機器・体外診断用医薬品の要望の場合は、指定要件該当性に関する概要を提出してください。

• 提出先
  • アドレス：kikikashinsa@mhlw.go.jp
  • 特定用途医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度担当宛て
  • 厚生労働省医薬・生活衛生局医療機器審査管理課
  • 〒100-8916 東京都千代田区霞が関１－２－２

　特定用途医療機器等の指定については、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて行います。
なお、指定した特定用途医療機器等については、指定年月日、医療機器等の名称、対象となる用途疾病及び指定者の氏名を厚生労働省のホームページに公表します。

　特定用途医療機器等の指定を受けようとするものは、医療機器審査管理課に以下の資料を提出してください。なお、資料は、紙媒体（正本１部、副本２部）及び電子媒体で郵送又は持参により提出してください。

• 申請資料
  • ・特定用途医療機器等指定申請書（様式：Word形式［46KB］）
  • ・申請書の添付資料
    • ア対象とする用途に対する需要の充足状況に関する資料
      • 開発要望・提案及び該当性評価の概要
    • イ当該医療機器等を使用する理論的根拠となる資料
      • 規則114 条の19 第１項第１号掲げる資料のうち申請時において入手可能な資料の概要
    • ウ開発計画
      • 予定している試験項目、試験期間など開発計画の概要を説明する資料
    • エ特定用途医療機器等の概要（様式：Word形式［60KB］）
      • 部会説明用資料及び公表用資料として、様式に従って作成した概要

 

• 郵送先
  • 〒100-8916 東京都千代田区霞が関１－２－２
  • 厚生労働省医薬・生活衛生局医療機器審査管理課
  • 特定用途医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度担当宛て

独立行政法人医薬品医療機器総合機構で実施されている対面助言等で、他の医療機器等に優先した取扱いを受けることができます。 法第23 条の２の５第10 項又は法第23条の25 第７項の規定「医療上特にその必要性が高いと認められるもの」に該当すると考えられるため、対象品目への指定をもって優先審査の取扱いを行うこととします。

法第77条の２第３項の規定による指定を受けた者(以下「指定者」という。)は、当該指定に係る特定用途医療機器等の試験研究、製造販売又は製造を中止しようとするときは、法第77条の５の規定に基づき、速やかに厚生労働大臣に届け出ることとされています。なお、中止の届出は、以下の資料を提出してください。

• 届出資料
  • ・特定用途医療機器等の試験研究・製造販売・製造中止届書（様式：Word形式［32KB］）
  • ・指定申請書の写し

法第77条の５の規定による中止の届出があったときは、法第77条の６第１項の規定に基づき、厚生労働大臣は、指定の取り消しを行うとされています。また、同条第２項の規定に基づき、次のいずれかに該当するときは、指定を取り消すことがあります。

1. ア　 他の医療機器等が承認されたことなどにより、指定要件２又は指定要件３の要件を欠くと認められるとき。
2. イ　 指定申請書の虚偽記載等不正があったと認められるとき。
3. ウ 　 正当な理由なく特定用途医療機器等の試験研究又は製造販売が行われないとき。
4. エ 指定者について法その他薬事に関する法令で定めるもの又はこれに基づく処分に違反する行為があったとき。