第188回先進医療技術審査部会　議事録

令和８年５月14日（木）16：00～18：00

日比谷国際ビルコンファレンススクエア「８F」（オンライン）

1. 総括報告書の評価について
2. その他

○松山座長代理　定刻となりましたので、「第188回先進医療技術審査部会」を始めます。ご多用の折、お集まりいただきありがとうございます。本日はオンライン及び対面によるハイブリッド開催となります。それでは、本日の構成員の出欠状況について、事務局よりお願いいたします。
○医政局研究開発政策課課長補佐　事務局です。5月1日付けで事務局の異動がありましたのでご紹介いたします。森桂医政局研究開発政策課長です。
○医政局研究開発政策課長　どうぞ、よろしくお願いいたします。
○医政局研究開発政策課課長補佐　よろしくお願いいたします。それでは、出欠状況をご報告いたします。本日は、竹内座長、木村構成員からご欠席の連絡を頂いておりますが、18名の構成員にお集まりいただいていることから、定足数を満たしており、本会議が成立していることを申し添えます。なお、傍聴者の方の撮影はここまでとさせていただきます。ご協力のほど、よろしくお願いいたします。
　続きまして、配布資料及び本日の審査案件につきまして確認させていただきます。議事次第から座席表、開催要綱及び運営細則、構成員及び技術専門委員名簿と続きます。続きまして、「試験実施計画の変更について」資料1、「協力医療機関の追加について」資料2-1～資料2-2、「先進医療Bの取下げについて」資料3、申請医療機関からの報告について」資料4、「その他」資料5～7、会議資料の最終ページは40ページとなります。お手元の資料に乱丁、落丁等がありましたら事務局までお知らせください。また、資料を事前にメールでお送りしております。会議資料と区別して、構成員・事務局限りの届出書類等を「タブレット資料」とご案内します。なお、会議資料とタブレット資料の内容は異なっておりますので、発言者は、会議資料の何ページ、若しくはタブレット資料のフォルダ名やファイル名等を、あらかじめご発言いただけますと議事の進行上助かります。
　本日は、オンラインと対面によるハイブリッドでの開催となります。会議全体でのお願いとなりますが、Webで参加されている構成員の皆様におかれましては、ご発言される前に画面下部の「挙手ボタン」をクリックしてください。座長の指名を受けてから、マイクのミュートを解除してご発言いただくようお願いいたします。また、ご発言終了後は、再度マイクをミュートするとともに、「手を下げる」をクリックし、手を下げた状態にしてくださいますようお願いいたします。会議中に接続トラブル等が発生しましたら、事務局までご連絡ください。注意事項は以上となります。
　それでは、以降の議事進行につきましては松山座長にお願いいたします。
○松山座長代理　では、議事に入りたいと思います。「試験実施計画の変更」について、事務局からご説明をお願いいたします。
○医政局研究開発政策課課長補佐　ご説明いたします。資料1、15ページをご覧ください。岡山大学病院からの申請で、告時番号58、「ギルテリチニブ経口投与療法」です。適応症は、「進行再発非小細胞肺がん(ロルラチニブ経口投与療法が不忍容であるもの又はロルラチニブ経口投与療法に抵抗性を有するものであって、ALK融合遺伝子陽性のものに限る。)」です。
　ご審議いただく主な変更内容につきまして、16ページをご覧ください。主な変更内容として、1.臨床検査項目の追加:「研究計画書」、「5.観察及び検査項目、(2)検査項目」の「スクリーニング期」、「被験治療期間」、「被験治療中止時、後観察期間」にCK、血糖、中性脂肪を追加した。また、これらの追加項目のデータの取扱いについて、以下の注釈を追記した。
　本項目は、研究計画書(第3.0版)承認以前に登録済みの研究対象者については、研究計画書(第3.0版)承認前のデータが診療録等からレトロスペクティブに収集可能な場合に限り、EDCへ入力するものとする。なお、未実施による欠測はプロトコール逸脱とはみなさない。
　2.スケジュールの許容範囲の変更:「研究計画書」及び「説明文書、同意文書」。「スケジュール表」の第2コースday1の許容範囲の記載を変更し、変更後の取扱いをスケジュール表欄外のi)として追記した。変更前:+4日、変更後:-2日～+4日i)。i)としまして、初期6例については安全性初期評価のため、許容範囲は0～+4日とし、7例目以降については-2日～+4日とする。
　3.試験文書間に見られた誤記修正、記載不整合の整備等となっております。
　【変更申請する理由】としまして、1.臨床検査項目の追加。本剤の添付文書にCK上昇が「その他の副作用」として記載されており、本研究でも上昇が見られた症例があったことから安全性評価に必要と考え追加した。血糖と中性脂肪は、本剤の適正使用ガイドの「IV.投与開始前後の注意事項」に参考として「国際共同第Ⅲ相試験において、血中クレアチニン増加、高血糖及び高トリグリセリド血症等が高頻度に認められていますので、適宜検査を行ってください。」との記載があるので、安全性評価の項目として追加した。初期投与症例のすべての検査時点でこれらの項目を測定していない実態を踏まえて、可能な限り実施する旨を注釈として記載した。なお、現時点では全症例について、総括管理者主導で診療が行われている。その中で、適正使用ガイドラインの記載の通り、当該項目について適宜検査を行っていたが、実際に上昇する症例もあったことから、今後全例で測定を行うこととした。また、登録済み症例において、検査項目の異常に関連する臓器障害等は認めていないが、適切にフォローアップを行う。
　2.スケジュールの許容範囲の変更。承認外効能での臨床研究であり、初期6症例については慎重に安全性を評価すべきと考え、1コース28日間の完了後の安全性評価とするため、許容範囲を0～+4日に設定していた。7症例目からは効果安全性評価委員会での安全性初期評価が完了しており、実際の診療状況を考慮して許容範囲を-2日～+4日に設定した。なお、この変更により統計解析に関しての影響はないことを確認している。これは、すでに解析上のデータハンドリングルールにおいて、『先進医療継続可否の初期評価』を除いた解析については、2コース目Day1の解析対象範囲として、「2コース目Day-4から2コース目Day5まで」と規定しており、改訂後のプロトコール上の規定(-2日～+4日)よりもあらかじめ広い範囲で設定しているためである。
　3.試験文書間に見られた誤記修正、記載不整合の整備、人員変更等とあります。以上です。
○松山座長代理　ありがとうございます。本変更内容について、ご意見等はありませんでしょうか。よろしいでしょうか。ありがとうございます。それでは、告示番号58の変更については、お認めすることにいたします。
　続きまして、「先進医療Bの協力医療機関の追加」について、事務局からご説明をお願いいたします。
○医政局研究開発政策課課長補佐　ご説明いたします。資料2-1の19ページをご覧ください。告示番号45について1施設の協力医療機関の追加申請がありました。資料2-2、20ページ以降をご覧ください。事務局において、先進医療を実施可能とする保険医療機関の要件(様式第9号)を満たしていることを確認いたしました。協力医療機関の追加としてご了承いただきたく存じます。特にご意見がなければ手続を進めさせていただきます。以上です。
○松山座長代理　よろしいでしょうか。それでは、事務局は手続を進めてください。よろしくお願いいたします。
　続きまして、「先進医療Bの取下げ」について、事務局からご説明をお願いいたします。
○医政局研究開発政策課課長補佐　ご説明いたします。資料3、22ページをご覧ください。協力医療機関の取下げとして、告示番号27の申請がありました。取下げ理由といたしまして、告示番号27、様式第9号を満たさなくなったため。なお、登録された症例について全データの取得は終了しており、適切にフォローアップは行われているとあります。特にご意見がなければ手続を進めさせていただきます。以上です。
○松山座長代理　よろしいでしょうか。ありがとうございます。それでは、事務局において手続を進めていただければと思います。
　続きまして、「申請医療機関からの報告」について、事務局からご説明をお願いいたします。
○医政局研究開発政策課課長補佐　ご説明いたします。資料4、23ページをご覧ください。ご報告いたします。
　申請医療機関(大阪大学歯学部附属病院)からの報告について。1.当該技術について。告示番号:53、告示日:令和6年6月1日、医療技術名:自己脂肪組織由来多系統前駆細胞を用いた歯周組織再生療法、適応症は重度歯周炎です。従来の歯周組織再生療法ではその治療に係る効果が認められないものに限る。医療技術の概要は別添のとおりです。
　経緯の概要についてです。同意取得前における研究関連検査の実施、及び、事務手続上、研究分担医師に含まれていなかった医師による脂肪採取があったことについて、報告を受けた。認定再生医療等委員会に速やかに報告したうえ、同委員会の意見に基づき、再発防止策について対応をしているということで、現在、新規同意取得は停止している状態と確認済みです。
　3.医療機関からの報告の内容については、次回以降の部会で報告です。それから、4.今後の対応についても次回以降の部会で報告となっております。以上です。
○松山座長代理　ありがとうございます。本件について、ご意見等はありませんでしょうか。ありがとうございます。
　では、続きまして、「試験実施計画の変更について【ご報告】」となっております。事務局からご説明をお願いいたします。
○医政局研究開発政策課課長補佐　事務局です。資料5、25ページをご覧ください。本件につきましては、第185回先進医療技術審査部会において、B56の変更申請の際にご指摘をいただき、座長預かりとなっておりました。当該ご指摘に対して、申請者に照会を行い、以下の通り回答いただいておりますのでご報告いたします。
　1.先進医療Bの試験実施計画の変更について【試験実施計画の変更承認状況】において、「具体的な費用については、倫理委員会の審議事項ではなかったため、変更申請は発生していない。」と記載いただいているところですが、この記載は正しいでしょうか。倫理委員会では費用についてもご議論いただいているのではないでしょうか。回答です。ご確認、ありがとうございます。大阪大学医学部附属病院の倫理審査においては、研究計画書、同意説明文書等を審査資料として提出しております。書類上、先進医療にかかる費用は研究費等で負担する(変更申請前は患者さんに負担いただくという内容の記載)としており、具体的な金額は記載しておりませんでした。費用について議論がなかったか倫理審査委員会にも確認しましたが、具体的な費用については先進医療の審査部会で確認される事項とのことで、金額詳細の議論はございませんでした。
　2.本事案に関する医療機関全体としてのガバナンスはどうなっておりましたでしょうか。回答として、ご確認、ありがとうございます。本事案発生前、発生後の体制について、記載いたします。本事案発生前は、申請書類作成において、各部門でチェックは行っていたものの、それぞれが責任を持って記載するということを踏まえ、研究支援部門においては主に記載漏れがないかを確認し、研究責任者の確認を経て提出にいたっておりました。本事案発生後は、各部門が責任を持って記載することは大前提ですが、研究支援部門による記載内容の整合性・正確性のチェック、研究責任者による確認を行った後、研究者(研究責任者も含む)、支援部門、事務部門が合同会議を行い、記載内容の最終確認を行います。確認した書類等については、医療機関の管理者の最終確認を行った後に提出させていただくようにいたしますとされております。よろしくお願いいたします。
　3.今回、クラウドファンディングのことが後からご説明いただいたところですが、その他にも何か審議されていないことはないでしょうか。回答として、ご確認、ありがとうございます。クラウドファンディングについて、審査部会へのご報告が後からとなってしまい、申し訳ございませんでした。その経緯についてはこれまでご説明させていただきました通りです。その他にも何か審議されていない点がないかについて、改めて確認いたしましたが、ございませんでした。
　4.以前、「本学で実施しているすべての先進医療について、記載金額の妥当性に関する全件点検を速やかに実施する。」と頂いておりましたが、進捗具合はいかがでしょうか。回答として、ご確認、ありがとうございます。大阪大学医学部附属病院で実施中の全ての先進医療について、医事課長指示の下、届け出ている費用を精査いたしました。精査におきましては、各先進医療の届出時文書及び参考資料、委託検査等にかかる見積書及び契約書、各先進医療の実施時に必要な人員・時間及び人件費単価、先進医療Bについて「典型的な症例」とした症例が適切な診療等を実施したものであったか(保険外併用療養費分の内訳の確認を含む)についてです。詳細は、別途資料にまとめておりますのでご覧ください。なお、届出時から使用物品の変更等があったものは、審査部会宛に変更届を提出し、ご承認いただいておりました。精査の結果、特段の問題はございませんでしたことをご報告申し上げます。以上です。
○松山座長代理　ありがとうございます。続いての議題は、「協力機関の取下げについて【ご報告】」となっております。事務局から説明をお願いいたします。
○医政局研究開発政策課課長補佐　事務局です。資料6、39ページをご確認ください。本件につきましては、第185回先進医療技術審査部会において、B38の協力機関の取下げの際、主に以下の点についてご指摘を頂きました。
　まず、本件では、1例が観察期間途中で研究中止となることから、主要評価項目の取得を行わないまま中止とすることについて、研究の科学性の観点から問題があるのではないか、可能な限り最終観察を完遂すべきではないかとのご意見を頂きました。また、協力医療機関の取下げ自体はやむを得ないとしても、他施設でのフォロー継続の可能性を含め、研究完遂に向けた努力や、不利益を最小限にするための対応について、より丁寧な検討及び説明が必要であるとのご指摘を頂いております。これらを踏まえ、取下げに至った具体的な理由や背景、並びに研究継続の可能性について改めて確認を行い、その結果をご報告させていただきます。
　1点目については、「この度の施設削除に伴う中止症例(1例)は、ランダムな打切りとみなせるため、他の理由での中止症例と比較して、解析上、特段の影響を及ぼすものではないと考えられる。」とご回答いただいております。また、2点目につきましては、「当該患者を他施設に転院いただいた上での研究継続を含め検討いたしました上で、施設取下げとさせていただきました。状況として、研究継続中であった患者様は1名でございますが、4月以降復職を検討されておりましたことから、TMS治療の継続はできず、治療方針を変更することとなった旨を施設PIよりお聞きしております。それにより、継続中の患者が不在となること、施設としてPIが不在となることから施設取下げを申請させていただきました。」とご回答いただいております。以上です。本件は座長預かりとなっており、竹内座長に了を頂きましたので、ご報告いたします。
○松山座長代理　ありがとうございました。続いての議題は「その他」となっておりますが、事務局から何かありますでしょうか。
○医政局研究開発政策課課長補佐　資料7、40ページをご確認ください。この度、先進医療B申請支援事業を行うこととなりますのでご報告です。ご説明させていただきます。①施策の目的。「新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画2025年改訂版」において「保険外併用療養費制度の運用改善」が示されており、先進医療については、「医療技術の成熟度や普及性の評価も含めて先進医療での実施の在り方について、検討を行う」こととされている。
　先進医療制度は、未だ保険診療としては認められていない先進的な医療技術等について、安全性・有効性等を確保するための施設基準を設けた上で、保険診療と保険外診療との併用を認め、将来的な保険導入に向けた評価を行うものであり、保険外併用療養費制度の一類型として位置付けられている。
　医療機関や研究機関における、その趣旨や審査の視点について、さらなる理解を促進し、先進医療B事務局内に申請に係る支援を実施する部門を設置することで、より円滑な申請及び審査に結びつけることを目的とする。
　③施策の概要。先進医療制度の適切な運用及び活用を促進するため、先進医療Bの申請に係る支援体制を体系的に整備するとともに、申請者に対する技術的な支援を実施する。また、制度の趣旨や申請に係る研修の普及を段階的に推進する。具体的には、先進医療Bに関する各技術領域の有識者を支援者として選定し、申請の技術的支援を行うとともに、研修資材案の作成及び申請支援に係る課題検証を実施する。
　④施策のスキーム図、実施要件等については図にお示しのとおり、支援検討会議による検討、申請円滑化スキームの確立を通して、先進医療Bの支援を施策として行っていく予定である。
　⑤施策の対象・成果イメージとしては、有識者の知見をいかし、先進医療Bの計画立案から申請までの支援を行うこと、支援資材を作成・充実させることにより、制度の趣旨の更なる周知を図るとともに、質の高い先進医療Bの申請及び実施に結び付けることで先進医療Bの一層の活用が期待される、としております。構成員の皆様方にも適宜ご意見を賜るなど、ご協力をお願いすることがあろうかと存じますので、どうぞ、よろしくお願いいたします。
○松山座長代理　ご報告ありがとうございます。それでは、お進めください。本日の議題は以上ですが、構成員の皆様、全体を通して何かご意見、ご質問等はありませんでしょうか。よろしいですか。ありがとうございます。それでは、次回の日程を事務局からお願いいたします。
○医政局研究開発政策課課長補佐　事務局です。次回は令和8年6月10日(木)の開催とさせていただきます。時間は16時から18時までの予定で、詳細につきましては、別途ご連絡をさせていただきます。また、今回の議事録等については、作成次第、構成員の皆様にご確認をお願いし、その後、公開させていただきますので、よろしくお願いいたします。以上です。
○松山座長代理　それでは、第188回先進医療技術審査部会を終了させていただきます。ありがとうございました。