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第1回特定医療技術等開発推進検討会 議事録
日時
令和８年３月16日(月) 14:00～16:00
場所
厚生労働省 専用第14会議室
(オンラインとのハイブリッド開催)
(オンラインとのハイブリッド開催)
議題
- １．本検討会の趣旨について
- ２．対象とする医療技術等の要件及び調査内容について
- ３．国内開発中の再生・細胞医療、遺伝子治療技術の検討方法について
資料
議事
○事務局 定刻となりましたので、ただいまから「特定医療技術等開発推進検討会」を開始させていただきます。本日はお忙しい中、本検討会に御出席いただき誠にありがとうございます。
まず、初めに本検討会をハイブリッドで開催させていただくに当たりまして、オンラインで御参加の構成員の皆様に御注意いただきたい点について、事前に確認させていただきたいと思います。
まず、御発言時以外は基本的にマイクをミュートにしていただきますようお願いいたします。なお、発言時以外にマイクがオンとなっている場合には、事務局のほうからミュートにさせていただく場合がありますので御了承ください。
また、発言がある場合には、挙手機能やコメント機能を用いて意思表示いただければ幸いです。その後、座長または事務局から御指名させていただきますので、その後、御発言をお願いいたします。
御発言の際には、最初に御自身のお名前を申し上げていただけるとスムーズに進行できて大変助かりますので、よろしくお願いいたします。
また、座長から構成員の皆様に検討事項について、認めることでよいかと確認していただくことがございますが、異議がある場合にはチャットに御入力いただくか、御発言をいただきますようお願いいたします。御発言やチャットに入力のない場合は、御了承いただいたものとして進めさせていただきます。注意事項は以上となります。
続きまして、本日が第１回目の開催となりますので、構成員の皆様方を御紹介させていただければと思います。お手元にございます「『特定医療技術等開発推進検討会』構成員名簿」を御参照ください。事務局よりお名前を御紹介させていただきますので、一言いただければ幸いです。
まず、梅澤構成員です。
○梅澤構成員 梅澤でございます。本日はどうぞよろしくお願いいたします。
○事務局 小野構成員です。
○小野構成員 小野でございます。どうぞよろしくお願いいたします。
○事務局 佐藤構成員です。
○佐藤構成員 佐藤です。よろしくお願いします。
○事務局 松山構成員です。
○松山構成員 松山です。よろしくお願いいたします。
○事務局 森尾構成員です。
○森尾構成員 東京科学大学、森尾と申します。よろしくお願いいたします。
○事務局 森川構成員です。
○森川構成員 東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター、森川です。どうぞよろしくお願いいたします。
○事務局 ありがとうございます。
本日の出欠状況について併せて御報告申し上げますと、大曲構成員から御欠席の御連絡をいただいております。また、竹内構成員より遅れて御参加いただくという御連絡をいただいているところです。
続きまして、事務局のほうを御紹介させていただきます。
研究開発政策課長の長谷川です。
○研究開発政策課長 どうぞよろしくお願いいたします。
○事務局 再生医療等研究推進室長の杉原です。
○再生医療等研究推進室長 杉原でございます。よろしくお願いいたします。
○事務局 特定医薬品開発支援室長の勝山です。
○特定医薬品開発支援室長 勝山でございます。よろしくお願いいたします。
○事務局 よろしくお願いいたします。
なお、治験推進室長の荒木は、公務のため途中より出席させていただきます。
それでは、開始に先立ちまして、本検討会の主催であります、研究開発政策課長の長谷川より御挨拶申し上げます。
○研究開発政策課長 研究開発政策課長の長谷川でございます。
本日は御多用の中御参集いただきましたこと、改めて御礼申し上げます。第１回特定医療技術開発推進検討会の開催に当たりまして一言御挨拶申し上げます。
我が国におきましては、医薬品、医療機器開発におきましては、皆様御承知のとおり、ドラッグ・ロスの問題がございます。特に国内の患者さんが極めて少ない疾患や、平時に患者さんがいない感染症の治療薬、再生医療、細胞医療、また、遺伝子治療等の医療技術の中には、事業性も乏しく、社会実装に結びつかないものもございます。
厚生労働省といたしまして、そのような医薬品・医療技術の中から国民の医療の質向上やイノベーションに資するもの、特定医療技術等、そして、個別的、積極的な研究開発支援を行う新たな取組を進める方針でございます。
本検討会におきまして、医療界を含めた様々な分野からの御意見をいただき、構成員の方々に御参画をお願いしたところでございます。
この特定医療技術等につきまして、また、それらに対する支援方策も含めまして、忌憚のない御検討、御意見をいただきますよう、よろしくお願い申し上げます。
以上です。
○事務局 ありがとうございました。
それでは、第１回特定医療技術等開発推進検討会を開始させていただきます。
まず、本日の資料の確認をさせていただきます。
現地で御参加されている皆様は、お手元のタブレットにて、オンライン参加の皆様には、事務局が画面に共有いたしますので、併せて御確認いただければ幸いです。
本日の資料は、議事次第、構成員名簿、資料１「本検討会の趣旨について」、資料２の「対象とする医療技術等の要件及び調査内容について」、それから資料３「国内開発中の再生・再生細胞医療、遺伝子治療技術の検討方法について」。
それから、参考資料の「『特定医療技術等開発推進検討会』開催要綱」の以上の６点となります。
３月13日に資料を一式送付させていただいておりますが、不足の資料等ありましたら、事務局宛てにお申しつけください。
続きまして、本検討会の座長の選任に移りたいと思います。
お手元の参考資料「『特定医療技術等開発推進検討会』開催要綱」を御参照ください。
２ページ目の下線部、第６条第１項において「本検討会に座長を置き、構成員の互選によってこれを定める。座長は、会務を総理し、本検討会を代表する。」とありますので、座長は構成員の互選にて決定していただくこととなっておりますが、どなたか御意見ありますでしょうか。
松山構成員、よろしくお願いします。
○松山構成員 森尾構成員を推薦させていただきたいと思います。お願いいたします。
○事務局 松山構成員、ありがとうございます。
ほかに御意見のある方はいらっしゃいますでしょうか。
ありがとうございます。それでは、森尾先生を座長に選任してよろしいでしょうか。御意見がありましたら、挙手機能もしくは挙手をいただければ幸いです。
ありがとうございます。
それでは、森尾先生を座長に選任いたしますので、以後の議事進行は、森尾座長、お願いいたします。
○森尾座長 ありがとうございます。
座長に選任していただきました、森尾でございます。光栄に存じます。皆様、これから、どうぞよろしくお願い申し上げます。
それでは、早速でございますけれども、まず、最初に座長の代理を任命させていただけたらと思っております。
参考資料の特定医療技術等開発推進検討会開催要綱に記載されてございますが、２ページ目の下線部分です。第６条第２項におきまして「座長に事故があるときは、あらかじめその指名する構成員が、その職務を代理する。」となっております。
私といたしましては、座長代理を、今、まだお入りいただいておりませんけれども、竹内構成員にお願いしたいと思っておりますが、いかがでございましょうか。
よろしいですか、何かコメントのある方は、挙手をお願いできればと思います。
ありがとうございます。それでは、竹内構成員を座長代理に任命させていただけたらと思います。
本日は、竹内構成員は、遅れて御参加されるということでございますので、後ほど竹内構成員のほうには、御了解を改めていただけたらと思っております。どうぞよろしくお願いいたします。
事務局にお返しいたします。
○事務局 森尾座長、ありがとうございました。
事務局のほうから議事のところで少し補足がございますが、記者の方々で頭撮りを希望される方はいらっしゃいますでしょうか。いらっしゃらないようでしたら、頭撮りのタイミングは、以上とさせていただきますので、改めまして、森尾座長、よろしくお願いいたします。
○森尾座長 ありがとうございます。
それでは、お手元にございます議事次第に沿って議事を進行させていただきます。
まず、資料の１、本検討会の趣旨についてでございますが、事務局より説明をお願いいたします。
○事務局 ありがとうございます。治験推進室室長補佐の陣内です。
それでは、資料の説明のほうに入らせていただきます。
お手元の資料１「検討会の趣旨について」を御覧ください。
特定医療技術等開発推進検討会の趣旨・目的について、御説明させていただきます。
我が国における医薬品・医療技術の開発の現状については、先ほど長谷川課長のからも御発言がありましたとおり、様々な事情から企業による開発が進まない医薬品・医療技術等がありまして、政府のほうでは、例えば次のような課題を認識しているところです。
まず、ドラッグ・ロスというところで、海外承認済みですが、国内開発の未着手、未承認の医薬品について、政府が情報収集して企業への開発要請等を行っているところです。
2016年から2020年に、欧米で承認された品目のうち、ドラッグ・ロスとなっている品目、2023年時点で日本において開発がなされていないという品目が86品目ございまして、そのうちベンチャー企業が開発をスタートさせた開発品目が56％、希少疾病用医薬品が47％、小児用医薬品が37％を占めていて、ベンチャー企業の日本への進出が進んでいないという状況や、市場規模の小さい医薬品の導入が課題となっていると認識しています。
また、ほかにも感染症に対する危機対応医薬品、いわゆるMCM医薬品ですけれども、それらの開発については、とても重要ではあるわけですけれども、平時には患者がいない、もしくは少ないために企業の開発が進んでいないという状況がございます。
政府のほうでは、感染症協議会を開催しておりまして、こちらにおいてプッシュ型、プル型の研究開発支援を通じたMCMエコシステムの構築が求められていると承知しています。
また、再生医療等技術においては、超希少疾病に対する細胞医療や遺伝子治療について、国内でも有望なシーズが出てきているところですけれども、高額な製造費用や限定された患者数、それから治療回数が有限界であるということなどから市場規模が限定されやすいという状況がございまして、開発企業にとっては、継続的な収益が見込みづらいという事例があって、開発が進みづらいと承知しています。
また、これらの中で具体的に海外では開発が承認されているのですけれども、日本に導入されていない画期的な医薬品・医療技術というものもございまして、例として挙げていますのは、嚢胞性線維症の低分子の治療薬ですとか、先天性の神経疾患をin vivoで遺伝子をするようなAAVの遺伝子治療薬などが存在しているという状況です。
次のページをお願いします。
これらの問題を総合すると、超希少疾病や感染症に対する医薬品・医療技術の開発は、国民の公衆衛生、医療の質の向上につながるのですけれども、市場性の乏しさなどの理由から、従前からの研究開発支援だけでは、国内開発が進みづらいという状況が存在しています。
そこで、このような医療技術等の開発について、支援の対象や支援の在り方の検討、先端医療研究開発の底上げにつながる方法を検討したいと考えています。
そこで、本検討会においては、まず、特定医療技術等ということで定義をつけさせていただこうと考えています。
その定義としましては、国内患者数が少ない疾患や、平時には発生のない感染症等の患者を対象とした医薬品、再生医療等製品や再生医療等技術のうち、市場性が乏しく開発が進みにくい一方で、それらの導入が国民に対する質の高い医療の提供及び研究開発イノベーションに寄与するものを特定医療技術等と呼称させていただこうと思っています。
この特定医療技術等に対する開発支援の必要性ですけれども、その特性上、従来の支援策だけでは、企業による開発が進まず、日本における医療技術開発や、導入の機会を逃す状況にあるため、本検討会と並行して実施する新たな事業、特定医療技術等の導入に向けた未承認薬等アクセス確保事業において、積極的な支援を行うことを検討しているところでございます。
次のページをお願いします。
本検討会で具体的に御議論いただきたい内容としましては、まず、本日の第１回においては、先ほど申し上げた特定医療技術等の導入に向けた未承認薬等アクセス確保事業において、具体的にどのような医薬品や医療技術を支援対象とすべきか、検討に当たっての考え方について御意見いただきたいと考えています。
また、実際の支援に先立って、来年度、令和８年度の事業においては、どのような特定医療技術等が存在するのか国内外の調査を行う予定としておりまして、支援対象に対する具体的な調査項目等について、御意見いただきたいと考えています。
本日いただいた御意見を踏まえまして、候補技術等の調査を実際に行わせていただき、その後、第２回以降の検討会において、調査を通じて同定された候補技術等を念頭に、課題の具体的な抽出や解決策の提案などをお願いしたいと考えています。
次のページをお願いします。
こちらのスライドは、令和８年度に行う調査事業の予算に関するポンチ絵となっています。詳細については割愛させていただきますけれども、特定医療技術等の導入に向けた未承認薬とアクセス確保事業においては、先ほど申し上げたとおり、来年度令和８年度は、特定医療技術等の調査を行わせていただき、令和９年度以降に、本検討会の結果を踏まえて、具体的な技術の開発に支援を行う予定としています。
次のページをお願いします。
先ほど申し上げた本検討会と支援事業の関係性について、具体的な時系列に沿って整理した図が、こちらとなっています。
まず、先ほど説明したとおり、本日の検討会で対象とする技術等の要件の設定や具体的な調査の内容について御意見をいただきたいと考えています。
その結果を踏まえて、アクセス事業において、候補技術の調査や臨床試験の実施スキーム等の検討を行い、その結果を、秋以降になると思うのですけれども、本検討会のほうに報告させていただきます。
この調査結果を踏まえまして、支援対象や支援方針について、本検討会で議論いただき、令和９年度以降は、アクセス事業のほうで具体的な支援を行っていきたいと考えています。
主には、当該技術等の治験や臨床試験の実施について支援を行うという想定でございますが、また、御意見をいただいた結果を踏まえて、支援の仕方については調整させていただければと思っております。
その支援した結果については、随時検討会のほうに報告させていただきまして、フォローアップをしていければと思っておりまして、あわせて、将来的な社会実装に向けてハードルとなる課題の抽出や対応策について検討していただければと思っているところです。
次のページをお願いします。
本資料は、最後のスライドになりますけれども、本年度に行う本検討会の想定議題をこちらのほうにまとめております。
本日の会議で、再三の話題となって申し訳ないのですけれども、令和８年度事業の支援対象の検討についての考え方と、具体的な調査項目等の御意見をいただきたいと思っています。
その後、秋頃、調査事業の中間報告をさせていただき、具体的な候補技術の検討と支援方針の確認、また、それぞれの技術に応じた社会実装に向けた課題の抽出を行っていきたいと考えています。
最終的に、来年度中に支援対象となる特定医療技術等の最終決定を令和８年度中に行って、令和９年度からの具体的な支援につなげていきたいと考えています。
本検討会の趣旨についての御説明は以上となります。
○森尾座長 どうもありがとうございました。
改めて、この検討会がいろいろと先端技術が開発される中で、非常に重要な方向性を議論するような場と認識しておりますが、また、一方で、アクセス確保事業もなかなか大変な役割を担うのだろうなと思うところでございます。
さて、今、事務局より御説明いただきましたが、何か御質問やコメントのある方がいらっしゃいましたらお願い申し上げます。
会場の先生、もし何かありましたら御発言をいただければと思っております。いかがでございましょうか。
小野構成員、どうぞよろしくお願いします。
○小野構成員 お世話になります。ありがとうございます。
こちらの内容は、今、御説明いただきましたとおりの、アクセス確保事業を念頭に置いて、我々が議論していくことになると理解しております。
この確保事業というのは、支援方針を決めた後、支援候補を決めていって、支援候補の対象を選ぶとなるかと思っておりますけれども、そこはかなり難しいと思っておりまして、特に異なる疾病ですとか、異なる技術の間に優劣をつけるというようなことになるかと思いますので、かなり難しいのだと思います。
他方で、それぞれの候補となる技術の裏には、その候補となる技術に、対象となる疾患で苦しんでいらっしゃる患者さんとか、御家族の方がいらっしゃって、そこの順位づけをしていくという話になるのかどうかということなのですけれども、もし、なるとするとなると、採択にならなかった疾患の患者さんですとか、御家族の方が、自分たちは優先順位が低いのだと受け止められてしまう可能性もあるのではないかと思っております。
一方で、この事業について、私の理解が正しいかどうか自信がないのですけれども、もちろん究極的には患者さんを支援するということなのだと思うのですが、国内の導入を妨げているいろいろな条件というものが、この事業の対象になると超えられるけれども、この事業の対象にならないと超えられないというものを選ぶということが趣旨だと理解しております。
ですので、この事業の対象にならなくても超えられる可能性があるものについては、恐らく対象にならないのだと思うのですけれども、例えば予算の制約ですとか、技術的な論点のハードルの高さを踏まえて、この事業の対象になっても超えられる可能性が今のところ相対的に低いものについては、この事業の対象になったら超えられる可能性が相対的に高いものに比べて、優先順位みたいなもの下げざるを得なくなるのではないかと思っております。
ですので、決定していくということが、その疾患に対して、それが大事か、大事ではないかということを我々は選ぶということではなくて、そうした事業の予算規模だとか、技術的な制約とかを踏まえて、その達成できる可能性が高いか、高くないかということで選ばれるのだと私は理解したのですけれども、その辺の基本的な認識について、確認をできればと思っておるのですが、いかがでございましょうか。
○森尾座長 ありがとうございます。
プライオリティ問題、どこまで踏み込むのかということだと思いますが、事務局から何かコメント等ございますか。
○事務局 補佐の陣内でございます。御意見ありがとうございます。
基本的な認識の確認というところで、今、我々のほうで想定している話をさせていただければと思うのですけれども、先生のおっしゃるとおり、それぞれの疾患には、それぞれ後ろに患者さんがいらっしゃって、そこについて全て、少なくともこのアクセス事業において全てをつくっていくことができないと、政府としても考えているところです。
ですので、我々のほうで一番重視している点は、その疾患の重篤性もそうなのですけれど、もし、その疾患を治療する医薬品なり技術なりを日本に導入することによるメリット、具体的に言うと、特にイノベーションの観点から、日本における医療技術の進展、イノベーションの促進に資するという観点から、対象となる技術や医薬品を選んでいきたいと思っているところです。
あわせて、先ほどの説明でもありましたとおり、社会実装に向けた課題というところも整理していきたいと考えていて、というのは、もちろん、希少疾病とかを対象としていくというところで、市場性の確保がとても難しいという側面は十分理解しているのですけれども、それでも、そのような技術に一定の支援を入れることによって、最終的に、こういう社会実装が見込めるのだというようなモデルケースにすることで、政府、本邦だけではなくて、民間からも、そのように支援を入れていくことによって、最終的に一定程度は市場が回っていくようなモデルケースをつくれればと思っていて、その先鞭となるような技術を選んでいけたらうれしいと考えています。
ですので、先ほど先生がおっしゃっていただいたとおり、技術的にハードルがとても高くて、実用化のめどが立っていないようなものよりは、ある程度実用化に先鞭をつけられそうなものが優先されるというのは、先生のおっしゃるとおりだと思っておりますし、それは疾患に優劣をつけているとか、そういう話ではなくて、イノベーションとか、そういう部分で、もちろん先生がおっしゃるように予算の制約もありますし、その中で選んでいく必要があると認識しています。
以上です。
○森尾座長 小野先生、よろしいでしょうか。
○小野構成員 特にございません、ありがとうございました。
○森尾座長 松山構成員、お願いいたします。
○松山構成員 ありがとうございます。
今の小野先生の御質問と、事務局からの御説明で非常にクリアカットになりました。疾患に優劣はないと私は思っています。やはり目の前で苦しんでいらっしゃる患者さんとか、御家族の方、そこに優劣は全くないということ。
一方で、技術を導入してイノベーションをもたらすと考えたときに、私は細胞治療とか、遺伝子治療の観点から話させてもらいますが、レベルは一定程度あるのだけれども、あと、もう一歩いかないと日本国内で技術的なブレイクスルーを起こさないというのがあるとすると、その技術を導入することによって、まさに日本国内でも、もっと再生医療であったりだとか、遺伝子治療も活性化されるだろうというのが、そういう部分が非常にあると考えています。
そう考えると、ぜひとも調査事業の中で疾患だけではなくて、現在、日本でどのような技術があって、どのレベルまで到達していて、どこにミッシングピースがあって、そこを埋めるために、この技術を導入することによって、我が国のイノベーションが達成されるという視点での調査をしていただければ、非常に嬉しいなと。松山、調査しろと言われると、ちょっと厳しいですが、ぜひとも調査事業のほうをしっかりしていただきたいと思います。
一言で言うと、技術の相性と将来性ということでございます。
以上です。ありがとうございます。
○事務局 松山先生、大変ありがとうございます。
次の議題で、具体的な部分の話もありますので、そこで、さらに踏み込んだ議論をしていただければと思うのですけれども、松山先生のおっしゃるとおり、イノベーションに当たって、あと一歩足りていない部分がどこかというのを見極めるのは大変重要だと思っているので、そこを埋められるような支援になっていけばいいなと思っておりますので、そこは、後ほどの議論も含めて調査のほうでしっかりとやらせていただければと思っています。よろしくお願いします。
○森尾座長 ありがとうございました。
ほかにいかがでしょうか。
森川構成員、お願いします。
○森川構成員 御説明ありがとうございます。
一応確認をさせていただきたく、発言させていただきます。
今回もともとドラッグ・ラグ/ロス問題もあるという中で、この特定医療技術の開発というところもあると認識したところなのですけれども、これは、イノベーションという観点とラグ/ロスという観点を見ると、両方が両立しないこともあり得るだろうと、特に、自分は未承認薬検討会議から来ているところもありますけれども、ラグ/ロスというのは、既にものがあってイノベーションを進めるものではなく、世界から見ると遅れていて、日本に技術が入ってこないので困っているというもの、一方で、イノベーションというのは、世界的にもグローバルで見ても新しい技術で、これから、まさに開発していって、世界にリードするような技術をつくっていこう、日本にそういったものを植え付けていこうという観点だと理解しているところでございます。
そういう観点で、今回の特定医療技術開発というものは、イノベーションを優先するのか、議論になった目の前にいる患者さんに、世界で届けられている医療をもっと投入していくのか、そういった２つの方向性がある中で、どちらがより優先されるものなのか、自分の中で整理が、今、御説明いただいて少しぶれてしまっているところがあるのですけれども、いかがでしょうか。もし、よろしければ、御教示いただけますと幸いです。
○事務局 事務局です。
森川先生、ありがとうございます。
おっしゃるとおり、ドラッグ・ロスの観点からいくと、既に海外に存在するものを日本に持ってくるというところで、世界全体に対するイノベーションという観点だと、日本が遅れている部分をキャッチアップするという方向性になるかなと思うのですけれども、まさに今申し上げたとおり、日本においては、技術がなくて、単純に開発されないから来ないのだというものというよりは、技術的に新しいものを導入したいと思っているところです。ですので、既に日本にある程度あるような薬のドラッグ・ロス、常にあるというのは、疾患単位であるというよりは、技術的な面で既にあるような医薬品を持ってくるというよりは、新しい技術の薬で日本にまだ来ていないようなものを持ってくるという意味で、日本のイノベーションに資したいと考えているところです。
その意味で、先ほど、松山先生とかのほうから申し上げたとおり、再生医療のほうだと日本発のものもあって、そういうのでも何か進んでない部分があって、支援することでイノベーションに資するところがあると思いますし、ドラッグ・ロスの方面でも、そういう日本にはないような技術で治療が進むようなものがあって、そういうのを日本に持ってくることによって、日本国内での医療技術の進展に資するようなものがあれば、そういうものを支援していきたいと考えているところです。
お答えになっていれば、いいのですけれども、これでよろしいでしょうか。
○森川構成員 分かりました。少なくとも国内においてイノベーションであれば、イノベーションであると認識いたしました。ありがとうございます。
○森尾座長 松山構成員、お願いします。
○松山構成員 ありがとうございます。
今、森川先生がおっしゃったところで、未承認薬が日本に入ってこないのは、イノベーション・ロスでもなくて、むしろプラットフォーム・ロス、あるいはプラットフォーム・ラグだと思っています。例えば、治験推進室とかが、あるいは臨床研究中核病院を使って、そういうラグをなくしていこう、ロスをなくしていこうという動きがあって、まさに今回の政策というものは、シナジー効果を持つと考えております。
ドラッグ・ラグの本質とは何かと考えたときに、低分子化合物であれば、やはり、どうやって治験を行うかとか、例えば日本の場合、非常に病院が多いところに、希少な患者さんが非常にばらけていて、なかなか取りまとめられないところがある。NIGのファンディングだと、バーチャルホスピタルをつくって、ファンディングして症例数を集めているところがあって、臨床研究中核病院の仕事というのは、将来的にこういうものにつながっていくものだと、私は非常に期待しているといったところです。
加えて、例えば、テクノロジー的なところだと、実はイノベーション・ラグというものとテクノロジー・ロスというのが、かなり本質にあると私は思っています。イノベーション・ラグというのは、イノベーションの放出を見抜く、どうしても日本は目利きが非常に少なくて、その技術というものが大化けするかどうか、あるいは化けそうなものをどうやって手を入れたらいいかというのが非常に弱い。これは、AMEDに期待しているところなんですけれども、あと、もう一つ、日本にテクノロジーが入ってこない、知財とかも含めて、なかなかロイヤリティの問題もあって入ってこないところがあるので、だからドラッグ・ラグにある、その向こうにある本質というものが、今回この事業によって整理されて、今後、我が国が、やはり尊敬されるべき国として、アクティビティを上げていくために、いいエンドポイントを提供してくださるのかなと考えているところです。
以上です。
○森尾座長 どうもありがとうございます。
いかがですか、御指摘のように、ドラッグ・ラグ/ロスは、恐らく横目に置きながら、やはり新しいテクノロジーで、事業性が今のところなさそうなもの、社会実装に向けてどのようなシステムを作っていくのかというところが、きっと大切なのかなと思っておりまして、個々のものを支援しようと思うと、これはもうめちゃくちゃ大変なことになってくるので、やはりそれが患者さんに届くためには、どういうシステムや考え方でいくのかというところを整理させていただくすごくよい機会なのかなと思っているところです。
ドラッグ・ラグ/ロスだと、厚生労働省も患者申出療養制度みたいなものをつくっていらっしゃって、私もそちらのほうで関与させてもらっていますけれども、今回、恐らく松山構成員がおっしゃったように、そのテクニックを横目に置きながら、テクノロジーの入れ込み方というのを少し勉強させていただく、整理させていただきながら、日本からのイノベーションで、やはり希少疾患とか、MCMとか、どうやってそれを患者さんに早く届けられるのかと、有効性、安全性を見据えながらと思うのですが、そういう御議論かなと思っております。
違うことを言っていたら、すみません。肌感覚が分からないので、御指摘ください。
○事務局 事務局もそのように考えております。まさにイノベーションの部分を重点に置きたいと考えていますし、その中で、先ほどから申し上げているとおり、日本に入れ込む、先ほど松山構成員とかがおっしゃっていただいたプラットフォームとか、そういうところで導入することによって、日本の技術レベルが上がって、そこからいろいろなことに繋がっていくようなものであれば本事業でも支援したいと思っていますし、単に入ってこないものであるというような話であれば、患者申出療養もそうですし、未承認薬検討会議でもやっておりますので、そういう制度というか、既にやっている話を横に置きつつ、議論をしていければいいなと考えておりますので、よろしくお願いします。
○森尾座長 ありがとうございます。
ほかの御意見、御質問等いかがでしょうか。よろしゅうございますか。
どうもありがとうございました。それでは、引き続きまして、資料の２「対象とする医療技術等の要件及び調査内容について」に移らせていただきます。
こちらも事務局から御説明をお願いできればと思います。
○事務局 事務局の陣内です。
議題２の「対象とする医療技術等の要件及び調査内容について」を御説明させていただきますので、資料２のほうを御覧いただければと思います。
次のページをお願いします。
改めて特定医療記述等の導入に向けた未承認薬とアクセス確保事業において、令和８年度に行う調査として政府のほうが現在考えている内容について、御説明させていただきます。
まず、一番上の囲みですけれども「候補技術等の国内外調査」というところで、全ての疾患領域を対象にすると、少し調査範囲が広すぎるだろうというところで、このような特定医療技術等がありそうな領域を政府のほうで独断ですけれども絞らせていただいていて、その対象領域として、がんと精神神経疾患、小児疾患、感染症、それからプラットフォームのほうの話になりますけれども、再生や細胞医療や遺伝子治療を想定しているところです。
調査項目につきましては、その候補技術等の概要や、本邦における医療上、公衆衛生上の必要性、市場性の有無、臨床試験の実施の可能性というものを考えているところでございます。
それから、２つ目の囲みですけれども、臨床試験の実施スキームの検討と課題の抽出というところで、調査の結果、明らかとなったと有望な特定医療技術等について、有効性・安全性に関する知見を収集する実施スキームや、それを実施する上での制度、規制上の課題を検討し、整理していきたいと思っています。
それから、３つ目の囲みですけれども、実際に試験や臨床試験を行うに当たってのプロトコールの素案の検討というところで、現実的に実施可能で、結果について科学的に評価が可能なプロトコールの作成につながるような素案の検討を行い、可能であれば、具体的な倫理審査委員会への申請とか、治験届もしくは再生医療等提供計画の提出、独立行政法人医薬品医療機器総合機構への治験相談といった具体的なアクションに向けた情報の整理を行いたいと思っているところです。
次のページをお願いします。
政府としては、特定医療技術等について、対象とする候補技術等の要件については、このスライドに掲げている５項目が重要であると考えています。
まず、１つ目として医療上・公衆衛生上の必要性というところで、対象疾患の重篤性や医療上の有用性について検討が必要だと思っています。
次に市場性ですけれども、これは対象疾患の患者数や平時における疾患の発生状況、製造費用のコスト等のバランスを念頭に置いています。
それから、医療上・公衆衛生上の位置づけというところで、こちらは先ほどの公衆衛生上の必要性とは別に、倫理的な妥当性とか医療経済性の観点から妥当なものかというところを検討したいと思っています。
それから、革新的な技術の日本への導入に対する寄与というところで、先ほどから申し上げているイノベーションの話ですけれども、その技術の革新性や、本邦へ導入した際の技術的な寄与というところについて考えたいと思っています。
最後に、これは、再生医療、特に国内の再生医療のシーズについてですけれども、国内で研究を実施する体制や製造体制というところで、こちらに記載しているとおり、国内発のシーズの研究体制、製造体制というところは、詳しく検討する必要があると考えています。
構成員の皆様におかれましては、この５項目のほかに重要な点があるか、それから、この中でも特に重視したい点があるかという点について、御意見をいただきたいと思っています。
次のページをお願いします。
あわせて、先ほどの５項目を基に、具体的な調査内容を、こちらのスライドのとおり考えているところです。
こちらは、先ほどの５項目とは分け方が異なるのですけれども、これは回答する際のつながりを考えて、少し分け方をいじっているところです。一応ある程度網羅的に情報収集を行えるような質問項目をまとめていると考えているのですけれども、構成員の皆様から質問事項の不十分がないかどうか、また、先ほどと同様、重点的に調査をお願いしたい項目というのがあれば、ぜひ御意見をいただきたいと思っています。
こちらの資料の説明は以上となります。
○森尾座長 御説明どうもありがとうございました。
それでは、いかがでしょうか。質問、コメント等ございましたら、承りたいと思います。
松山構成員、お願いいたします。
○松山構成員 ありがとうございます。
スライドの３ページ目の４ポツの「革新的な技術の日本への導入に対する寄与」というところで、海外から全て入れなくてはいけないというわけではなく、例えば日本国内で見捨てられている研究成果って、実はかなりあって、研究者がどう使えるかというイノベーションが全くなかったりとか、AMEDで成果報告書を出して終わりというのは結構あって、例えば、AMEDの中で、DCT、Decentralized Clinical Trialsというのが動いていますけれども、例えば、非常に難治性の患者さんで、御自宅にいらっしゃっているけれども、エンドポイントを評価しなければいけない。そういう形にすると、今、本当にDXでいい技術があるので、そういうものを海外から導入されるためだけではなくて、日本国内のすばらしい技術というものも少し調査に加えていただければありがたい。
そうすると、次の４ページ目のところになるのですけれども、４ページ目の「５）臨床試験」のところに、どのようにクリニカル・トライができるか、実施可能性というのが出てきますし、恐らく経費の見込みに関してもかなりディスカウントできるだろうというところなので、ぜひとも我が国発の技術も見捨てずに、御検討、御調査いただければと思います。
以上です。
○事務局 事務局です。松山先生、ありがとうございます。
御指摘のとおり、国内の技術についても重要だというのは、まさにおっしゃるとおりだと思いますので、調査の中で適切に見ていきたいと思っています。
１点だけ補足ではないのですけれども、松山先生は、DCTの話とかをされていたと思うのですけれども、少なくともこの事業においては、具体的な医療技術といいますか、要するに治療方法みたいなところを念頭に置いているところでして、治験のやり方、DCTの話とかは、少しスコープから外れてしまうところだけ、もちろん御指摘いただいたのは重要だと思っていますし、治験室としては、DCTの推進は、先ほど松山先生がおっしゃられていた臨床研究中核病院のほうとかで、今、取り組んでいるところなのですけれども、本検討会からは外れてしまうというところだけ補足させていただければと思います。
ありがとうございます。
○特定医薬品開発支援室長 座長、すみません、事務局の勝山でございます。補足をよろしいでしょうか。
○森尾座長 お願いいたします。
○特定医薬品開発支援室長 松山先生、御意見ありがとうございました。
今、申し上げましたとおり、DCTの技術そのものというのは、特定医療技術等の対象とはなりませんが、対象となるような医療技術や医薬品について、実際、その試験のやりようを検討していく際に、まさに「その患者さんに来ていただくことが難しかったから、今まで開発できなかったのだ」みたいなものについて、DCTを活用した有効性・安全性データの収集法を取り入れるといった形での反映というのはできるかなと思っております。今回の調査の結果、品目によって、何が開発が進まない理由なのかというのは、結構様々だと思っております。モダリティーが新しいのか、あるいは法規制が追いついていないのか、それから最初にあったような治験自体が何か実施困難な理由があるのか、品目ですとか技術に応じた課題を踏まえた上で、そういった新しい技術を日本で導入するために、どういうクリア方法があるのか、それは、既存の制度でできるものもあるかもしれませんし、まさにこの事業を使わないと解決できないのだというものに関しては、こちらの事業の中で対応していきたいと考えております。実際の調査結果が出ていない中で、先生方には、実際どんなものが来るのだろうかとか、何ができるのだろうかというのは、分かりにくい部分もあったかもしれないのですけれども、事務局としては、そのように考えてございます。
○森尾座長 どうもありがとうございました。
ほかには、いかがでしょうか。
佐藤構成員、お願いいたします。
○佐藤構成員 産経新聞の佐藤です。御説明ありがとうございます。
私、唯一の素人として、素人の意見を臆さずに言うことが役割かと思っております。その上で、申し上げさせていただこうと思います。
４ページに、国内外の調査項目が出ておりまして、３つ申し上げたいと思います。
まず、市場性のところに、国内患者数とあるのですけれども、参考としてアジアの患者数にも目配りしてはどうかと思いました。最後の最後まで国が技術や薬を持っているということはあり得なくて、どこかの時点で導出していくことを考えると、やはりアジアも含めた目標設定が必要なのではないかと思います。
とりわけ、今、官邸の成長戦略であるとか、創薬力向上のための官民協議会であるとかが進んでいるわけですけれども、それらとの関係性も、こちらの会議が全くないものではなくて、足並みをそろえていくということを考えると、そういった視点があってもいいのではないかと思いました。それが１つ目です。
２つ目です。
御説明の中に、治療が１回で済んでしまうために開発が進まないようなものもあるのではないかという話がありました。
コスト減になる可能性がある分野の技術は、民間が開発に積極的ではない可能性があると思っています。例えば、オーダーメイドの治療薬というのは大変に高額ですけれども、それがレディメイドで済んで同じような効果が得られる薬であるとか、あるいは治療で行うことでコストダウンになる技術がある可能性もあります。
そんな技術や薬剤が、具体的には分かりませんけれども、開発から取り残されている可能性があると思っています。
３つ目です。
６ページでしたか、フローチャートが出ていたかと思いますが。
○事務局 資料１のほうです。少々お待ちください。
○佐藤構成員 社会実装に向けたフローチャートが出ています。今回、初回ということで、どのような技術あるいは薬剤を選ぶかということに焦点が当たっていますけれども、最終的には、治験、臨床研究を実施して、そこにある課題を抽出していかなければいけないと思っています。
長いストローが曲がりくねったような状態になっていて、こちらから吹いても向こうまで空気が通らない、その障壁は何か、それを１つずつ取り除いていくというのが、最終的な目標だと思っていて、そうしますと、何らかの薬剤なり、治療なりを選定はするわけですけれども、それが最終的に社会実装されるまで、社会実装まで行くかどうか分かりませんけれども、やってみて、ここにこういう課題がある、例えば治験、臨床研究のこの部分にこういう課題があるということを、一般論として抽出する必要があるので、治療なり薬剤なりを選定する段階で、どこで治験、あるいは臨床研究を行うのかということも含めて考える必要があると思っています。
ナショナルセンターになるのか、臨床研究中核病院になるのか分かりませんけれども、一般的な課題を抽出できるところで、治験、臨床研究をやってみる必要があり、そういう課題を抽出できる薬剤を選ぶ必要があるのではないかと思っています。
以上です。ありがとうございます。
○森尾座長 佐藤構成員、ありがとうございます。
いかがでしょうか、事務局のほうからコメントがございましたら、お願いします。
○事務局 事務局です。ありがとうございます。
１個ずつ回答させていただければと思うのですけれども、まず、アジアも含めた患者数のところについては御指摘のとおりだと思います。特に感染症とかだと国によって発生状況が違うというところも往々にしてあると思うので、その辺も含めて調査できるように差配したいと思っています。
それから、２点目ですけれども、課題抽出のところですけれども、おっしゃるとおり、治験における課題みたいなものも当然あるかと思っていますし、社会実装に向けて、それぞれ課題が別途あるというのもそうだと思います。資料１の７ページを出してもらっていいですか。
なかなか個別具体的な課題抽出は、今、この段階でやるのは難しいかなと思っているのですけれども、まず、先ほど少し示した調査事業の中でも、プロトコールの素案の検討をさせていただければと思っていて、その中で、先ほど、松山先生と勝山室長のほうでお話のあった、患者が動けないから、みたいなのに対してDCTでやるみたいな、そういう課題と解決策みたいなものの検討は、ある程度できるかなと思っていますし、また、それ以外に、具体的にこういう課題があるのだ、みたいなところとか、あとは、治験の部分以外でもいろいろな課題があるかみたいなのは秋頃にやる会議までに、調査事業のほうである程度先鞭をつけつつ、構成員の先生方にもお示しをして、我々が見えていない部分の課題について御意見をもらった上で、できればいいなと思っているところですので、長期的に、いろいろ課題抽出できればいいなと思っています。
あと、コストダウンになるような技術を取りこぼさないようにしてほしいということ、それは、アジアの話と同じで、こちらのほうで調査の中できちんと取りこぼさないようにやっていければと思いますので、御指摘いただいた点を肝に銘じつつ進めさせていただこうと思います。よろしくお願いします。
○森尾座長 佐藤構成員、事務局、どうもありがとうございました。
ほかにいかがでしょうか。
小野構成員、どうぞ。
○小野構成員 ありがとうございます。
資料の４ページ目のところの「海外承認・費用・使用状況」で、先ほどアジア市場の話が出てきたかと思うのですけれども、同様に償還価格と使用状況とか、そういったものについても、例えば近隣諸国などでの状況みたいなのも調べていただくといいのかなと思ったというのと、あと、償還価格や償還制度があるかどうか、また、それの対象になっているかどうか、価格はどうなっているかというのは、もちろん各国の医療保険制度なりの影響が出てくると思いますので、そこのところが制度的にどうなのかということを調べていただくのがいいのかなと思っています。
つまり、例えば、日本の薬価制度であれば、薬価制度に相当するような、その国の仕組みの中で、それがどういう位置づけになっているのかだとか、あるいは例えば日本で言えば、特定療養費みたいな感じで、やっていい混合診療の範囲になっているのであれば、市場価格とも影響してくるかと思ったりしますので、そういったことも併せて御確認いただければいいのではないかなと思いました。
もう一つは、似たような話になるのですけれども、いろいろな国で、ヘルステクノロジーアセスメントとかを経て、償還をしていたりする有無だとか、あとは償還する際の値付けだとか、そういった議論があって、今の状態になっている技術もひょっとしたらあるのかもしれないなと思いました。
もし、そういうものが当たるようであれば、各国のヘルステクノロジーアセスメントにおいて、どういった議論があったかということも、我々にとっては大いに参考になる情報になるのではないかなと思いましたので、そういったことも、もし、必要ということであれば、視野に入れていただければなと考えました。
以上でございます。ありがとうございます。
○森尾座長 ありがとうございます。
いかがでしょうか。事務局のほうから、コメントはございますか。
○事務局 事務局でございます。小野先生、ありがとうございます。
各国使用状況とか償還価格のところについても、特に海外で承認されているような品目であれば、よくよくチェックするように調査の中で調べていきたいと思っています。全体的な話ですけれども、調査できるように手配したいと思います。ありがとうございます。
すみません、事務局から１点だけ、進行の件で御報告がありますけれども、今、竹内先生が来られましたので、次の議題の前に御紹介させていただければと思いますので、この議題の議論は、このまま続けさせていただければと思います。よろしくお願いします。
○森尾座長 森川構成員、お願いいたします。
○森川構成員 森川でございます。よろしくお願いいたします。
調査項目という観点と、先ほど佐藤構成員からも治験の実施可能性みたいな話もございましたけれども、非常にこれらの疾患が希少疾病であるというものを対象にしていると認識してございまして、そうすると、患者がいるかというところが重要になってくると思いますが、その対象となる疾患に対するレジストリが構成されているのかどうかというのは、将来の治験、臨床研究の実施可能性に非常に関連するところかなと思いましたので、そういったもの、あるいはそこの中でどういった情報が取れるのかというのは、確認しておかれているとよいなかと思いました。
あと、対象疾患については、未承認薬検討会議などでは、疾患の重篤性とか、他の療法と比べて有用かみたいなところがあるかと思います。
３番のところの既存療法の比較などに記載されているところ、あるいは対象疾患というところに記載されているところで、これらが含まれているのかなとも思いましたけれども、やはり、生命予後が厳しいとか、両方が無くてなかなか難しいのだとか、そういったような情報というのも、併せて必要なのかなという思った次第です。
以上です。
○森尾座長 重要な点ですね。事務局からコメントはございますか。
○事務局 事務局でございます。森川先生、大変ありがとうございます。
御指摘のとおり、レジストリとか患者の収集方法みたいなところについては、確かに治験の実施可能性みたいなところに重要な影響を与える部分だと思いますので、スライドにないですけれども、調査項目のほうに入れ込んで、適宜調査していければと思います。
もう一つ、医療上の必要性の話も先生の方からされたと思いますけれども、我々もまさに未承認薬等検討会議の方でやっているような医療上の必要性というところを念頭にかなり置いているところでございまして、御指摘のとおり、既存治療の有無とか、そういったところで、どちらかというと、代替治療がないようなものであるとか、そういうものを優先して支援していきたいと思っているところでありますので、まさにおっしゃるとおり、そういう部分をカバーして議論できるような調査をしていきたいと思っています。ありがとうございます。
○森尾座長 ありがとうございます。
ほかにいかがでしょうか。
少し私からも、座長から申し訳ありません。新しい技術を超希少疾患、マイクロレアなものを含めて展開していくときに、必ずこれを世に出すときに、これを考えなければいけないということを幾つか指摘されると思っております。
１つが、佐藤構成員からも御指摘いただいたように、日本以外でどのくらい患者さんがいらっしゃるかということで、世界的、先ほどアジアとおっしゃったのは、そのとおりだと思うのですけれども、アジアは半分占めていますから。世界的にどのくらい患者さんがいらっしゃるかというのは、やはり重要なのかなとは思っているところです。
あと、もう一つが、技術が同じで、ほかの疾患に展開できるかどうか。バスケット方式みたいというのが、これは今回の検討外かもしれないのですけれども、あり得るのかどうかというところは、何となく議論しておいたほうがいいかなとは思っております。
３点目が、今、この疾患に効くよねというのものが、思いがけないようなほかの疾患にも効くというものがあって、これは希少疾患の医薬品開発のときに、非常に大きな市場が開けてくることがあります。そこら辺についても可能性があるかどうかというところを、もし取材できるのであれば、AIに聞くという手もあるかもしれません、考えておいてもいいのかと思いました。
４つ目は、これは厳しい言い方になるのですけれども、その治療法が本当にブレイクスルーになりますかということで、世界にもっと優れた技術がもしかしたらあるかもしれなくて、それが席巻しちゃうという危険性は、いつもこの先端医療領域だとあると思っております。
ですので、そこら辺のコンペティターみたいのが何かあるのかというところを見据えておくというのは、超希少疾患においても、やはり重要な領域かなと。もしかしたら何か１つの技術があると解決してしまうような方法というのが出てきてしまうかもしれないと。非常に難しい議論になってしまうとは思うのですけれども、もし何かその情報があれば、重要なのかなとは思いました。
私からは以上です。
○事務局 事務局です。森尾先生、大変ありがとうございました。
まず、患者数の話で、世界を調べる必要もあるだろうというところは、まさにおっしゃるとおりで、アジアの話と合わせて対応させていただければと思います。
技術転用というか、バスケット的な話をされていたかと思います。実際、多分がんとかだと、特に想定しやすいかなと思いますけれども、それ以外の分野でも、何か我々の思いもかけないような何かがあるかもしれないというところで、一応、資料２の４ページのほうで、技術転用性の話も調べることにはしておりますので、その中で一定程度ほかの疾患にも応用が利くかみたいな話は情報収集したいと考えています。
最後に、先生がおっしゃられた、全く違う領域からのブレイクスルーが来て、全てそっちでされてしまうのではないかという話は、それもおっしゃるとおりだと思いますし、その前のリポジショニングではないですけれども、転用して別の疾患にも使えるようになるかもという話、その辺は、どのように調査すると網羅的にカバーできるのかというのは難しい問題なので、可能な範囲となってしまうかもしれないのですけれども、調査の中で、そこは意識できる部分はしようかなと思います。
網羅的に、ここで全て開示した上で、これで議論できますというようになると約束することは難しいかなと思うのですけれども、努力はしてみようと思いますので、それで回答とさせていただければと思います。
○森尾座長 どうもありがとうございました。
だんだん調査が大変になってきたような気がしますが、よろしくお願いいたします。ありがとうございます。
ほかにいかがでしょうか。
これにつきまして、よろしいですか。それでは、事務局にお返しいたします。
○事務局 事務局です。
先ほど申し上げたとおり、竹内構成員が来られましたので、御紹介をさせていただこうと思います。
竹内先生、一言御挨拶をいただいてもよろしいですか。
○竹内構成員 ありがとうございます。
会議のために少し遅れまして、大変申し訳ございませんでした。埼玉医科大学の竹内と申します。
専門領域は、臨床免疫、免疫と関連する難病でございます。皆様方のお役に立てるように頑張りたいと思います。どうぞよろしくお願い申し上げます。
○事務局 ありがとうございます。
冒頭、森尾座長のほうから本検討会の座長代理を竹内構成員にお願いしたいという旨の発言がございましたが、いかがでございましょうか。
○竹内構成員 はい、お役に立てるように頑張る所存でございます。どうぞよろしくお願い申し上げます。
○森尾座長 竹内勤先生、本当にお引き受けいただきまして、ありがたく思っております。
○竹内構成員 ありがとうございます。よろしくお願いいたします。
○森尾座長 座長代理は、竹内構成員にお願いするということにさせていただきます。本当にありがとうございます。
それでは、次に進ませていただいてよろしいですかね。
○事務局 お願いします。
○森尾座長 ありがとうございます。
それでは、続いて資料３でございますが「国内開発中の再生・細胞医療、遺伝子治療技術の検討方法について」に移らせていただきます。
事務局より説明をお願いいたします。
○再生医療等研究推進室長 杉原から説明させていただきます。
「国内開発中の再生・細胞医療、遺伝子治療技術の検討方法について」という資料３のほうを御覧ください。
こちらですけれども、特に国内で開発中の再生医療等技術、再生医療、細胞医療、遺伝子治療技術も含めてですが、これらは先ほどからの議論もございますけれども、国内でどのような開発体制があって、製造上の論点があるのかという意味では、海外で承認済みで、国内未承認の医薬品ですとか、そういったものとは異なる観点があるということで、この観点に関しては、特に製造部分、再生医療にしても、遺伝子治療にしても、それぞれ異なる課題がございますので、それぞれ議論をする形が必要と考えておりまして、そのもとに再生医療等技術ワーキンググループ、この検討会のもとに、こういったワーキンググループを設置しまして、特に再生もそうですし、遺伝子治療に関して、in vivoも含めてですけれども、こういったシーズに関して、特定医療技術等に該当し得るような技術については、国内シーズの実用化に向けた課題と対応策というのと、特に臨床研究段階に入り得る、個別のシーズの分析としまして、現状の研究段階ですとか、研究体制、製造の状況、課題も含めてですけれども、それとタイムラインというものを含めまして、検討を行う形にさせていただきまして、その結果を踏まえまして、検討会のほうに報告する形にさせていただければと思っております。
事務局からの説明については以上となります。
○森尾座長 杉原室長、ありがとうございました。
いかがでしょうか、この点につきまして、御質問やコメントがございましたら承りたいと思います。いかがでしょうか。
この領域は、AMEDの難治性疾患実用化研究事業でも、本当に超希少疾患に対する技術開発がたくさんございますので、かなり専門的な目で見ていかなくてはいけないのだろうなと思っておりますが、梅澤構成員、何か、もしコメントがございましたらお願いできますか。
○梅澤構成員 ありがとうございます。
杉原室長、本当に御丁寧な御説明をありがとうございます。
今、先ほどの資料１、資料２の議論とともに、この遺伝子治療や再生治療におきまして、プラットフォームという考え方が結構適用できるかなと思いながら聞いておりました。
私からは以上でございます。
○森尾座長 ありがとうございます。重要な視点だと思います。
ほかにいかがでしょうか。よろしいですか。
ありがとうございます。今日用意させていただいた議題は以上ですけれども、もし全体を通じて何かございましたら、せっかくの機会ですので承りたいと思いますが、いかがですか。大丈夫でしょうか。
どうもありがとうございました。
それでは、本日全ての議題が終了いたしましたので、次回以降の開催につきまして、事務局より説明をお願いいたします。
○事務局 事務局でございます。
次回の開催につきましては、資料で申し上げたとおり、調査事業はワーキンググループの進捗があると思いますので、そちらを踏まえて、また、適宜御連絡させていただこうと思っております。何卒よろしくお願いいたします。
○森尾座長 ありがとうございました。
調査も大変ですし、調査を基にした議論もなかなか大変になるかなと思いますが、皆様のお知恵をお借りして進めていきたいと思っております。
それでは、本日はこれで閉会とさせていただきます。どうも活発な御議論を、お忙しい中、ありがとうございました。
まず、初めに本検討会をハイブリッドで開催させていただくに当たりまして、オンラインで御参加の構成員の皆様に御注意いただきたい点について、事前に確認させていただきたいと思います。
まず、御発言時以外は基本的にマイクをミュートにしていただきますようお願いいたします。なお、発言時以外にマイクがオンとなっている場合には、事務局のほうからミュートにさせていただく場合がありますので御了承ください。
また、発言がある場合には、挙手機能やコメント機能を用いて意思表示いただければ幸いです。その後、座長または事務局から御指名させていただきますので、その後、御発言をお願いいたします。
御発言の際には、最初に御自身のお名前を申し上げていただけるとスムーズに進行できて大変助かりますので、よろしくお願いいたします。
また、座長から構成員の皆様に検討事項について、認めることでよいかと確認していただくことがございますが、異議がある場合にはチャットに御入力いただくか、御発言をいただきますようお願いいたします。御発言やチャットに入力のない場合は、御了承いただいたものとして進めさせていただきます。注意事項は以上となります。
続きまして、本日が第１回目の開催となりますので、構成員の皆様方を御紹介させていただければと思います。お手元にございます「『特定医療技術等開発推進検討会』構成員名簿」を御参照ください。事務局よりお名前を御紹介させていただきますので、一言いただければ幸いです。
まず、梅澤構成員です。
○梅澤構成員 梅澤でございます。本日はどうぞよろしくお願いいたします。
○事務局 小野構成員です。
○小野構成員 小野でございます。どうぞよろしくお願いいたします。
○事務局 佐藤構成員です。
○佐藤構成員 佐藤です。よろしくお願いします。
○事務局 松山構成員です。
○松山構成員 松山です。よろしくお願いいたします。
○事務局 森尾構成員です。
○森尾構成員 東京科学大学、森尾と申します。よろしくお願いいたします。
○事務局 森川構成員です。
○森川構成員 東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター、森川です。どうぞよろしくお願いいたします。
○事務局 ありがとうございます。
本日の出欠状況について併せて御報告申し上げますと、大曲構成員から御欠席の御連絡をいただいております。また、竹内構成員より遅れて御参加いただくという御連絡をいただいているところです。
続きまして、事務局のほうを御紹介させていただきます。
研究開発政策課長の長谷川です。
○研究開発政策課長 どうぞよろしくお願いいたします。
○事務局 再生医療等研究推進室長の杉原です。
○再生医療等研究推進室長 杉原でございます。よろしくお願いいたします。
○事務局 特定医薬品開発支援室長の勝山です。
○特定医薬品開発支援室長 勝山でございます。よろしくお願いいたします。
○事務局 よろしくお願いいたします。
なお、治験推進室長の荒木は、公務のため途中より出席させていただきます。
それでは、開始に先立ちまして、本検討会の主催であります、研究開発政策課長の長谷川より御挨拶申し上げます。
○研究開発政策課長 研究開発政策課長の長谷川でございます。
本日は御多用の中御参集いただきましたこと、改めて御礼申し上げます。第１回特定医療技術開発推進検討会の開催に当たりまして一言御挨拶申し上げます。
我が国におきましては、医薬品、医療機器開発におきましては、皆様御承知のとおり、ドラッグ・ロスの問題がございます。特に国内の患者さんが極めて少ない疾患や、平時に患者さんがいない感染症の治療薬、再生医療、細胞医療、また、遺伝子治療等の医療技術の中には、事業性も乏しく、社会実装に結びつかないものもございます。
厚生労働省といたしまして、そのような医薬品・医療技術の中から国民の医療の質向上やイノベーションに資するもの、特定医療技術等、そして、個別的、積極的な研究開発支援を行う新たな取組を進める方針でございます。
本検討会におきまして、医療界を含めた様々な分野からの御意見をいただき、構成員の方々に御参画をお願いしたところでございます。
この特定医療技術等につきまして、また、それらに対する支援方策も含めまして、忌憚のない御検討、御意見をいただきますよう、よろしくお願い申し上げます。
以上です。
○事務局 ありがとうございました。
それでは、第１回特定医療技術等開発推進検討会を開始させていただきます。
まず、本日の資料の確認をさせていただきます。
現地で御参加されている皆様は、お手元のタブレットにて、オンライン参加の皆様には、事務局が画面に共有いたしますので、併せて御確認いただければ幸いです。
本日の資料は、議事次第、構成員名簿、資料１「本検討会の趣旨について」、資料２の「対象とする医療技術等の要件及び調査内容について」、それから資料３「国内開発中の再生・再生細胞医療、遺伝子治療技術の検討方法について」。
それから、参考資料の「『特定医療技術等開発推進検討会』開催要綱」の以上の６点となります。
３月13日に資料を一式送付させていただいておりますが、不足の資料等ありましたら、事務局宛てにお申しつけください。
続きまして、本検討会の座長の選任に移りたいと思います。
お手元の参考資料「『特定医療技術等開発推進検討会』開催要綱」を御参照ください。
２ページ目の下線部、第６条第１項において「本検討会に座長を置き、構成員の互選によってこれを定める。座長は、会務を総理し、本検討会を代表する。」とありますので、座長は構成員の互選にて決定していただくこととなっておりますが、どなたか御意見ありますでしょうか。
松山構成員、よろしくお願いします。
○松山構成員 森尾構成員を推薦させていただきたいと思います。お願いいたします。
○事務局 松山構成員、ありがとうございます。
ほかに御意見のある方はいらっしゃいますでしょうか。
ありがとうございます。それでは、森尾先生を座長に選任してよろしいでしょうか。御意見がありましたら、挙手機能もしくは挙手をいただければ幸いです。
ありがとうございます。
それでは、森尾先生を座長に選任いたしますので、以後の議事進行は、森尾座長、お願いいたします。
○森尾座長 ありがとうございます。
座長に選任していただきました、森尾でございます。光栄に存じます。皆様、これから、どうぞよろしくお願い申し上げます。
それでは、早速でございますけれども、まず、最初に座長の代理を任命させていただけたらと思っております。
参考資料の特定医療技術等開発推進検討会開催要綱に記載されてございますが、２ページ目の下線部分です。第６条第２項におきまして「座長に事故があるときは、あらかじめその指名する構成員が、その職務を代理する。」となっております。
私といたしましては、座長代理を、今、まだお入りいただいておりませんけれども、竹内構成員にお願いしたいと思っておりますが、いかがでございましょうか。
よろしいですか、何かコメントのある方は、挙手をお願いできればと思います。
ありがとうございます。それでは、竹内構成員を座長代理に任命させていただけたらと思います。
本日は、竹内構成員は、遅れて御参加されるということでございますので、後ほど竹内構成員のほうには、御了解を改めていただけたらと思っております。どうぞよろしくお願いいたします。
事務局にお返しいたします。
○事務局 森尾座長、ありがとうございました。
事務局のほうから議事のところで少し補足がございますが、記者の方々で頭撮りを希望される方はいらっしゃいますでしょうか。いらっしゃらないようでしたら、頭撮りのタイミングは、以上とさせていただきますので、改めまして、森尾座長、よろしくお願いいたします。
○森尾座長 ありがとうございます。
それでは、お手元にございます議事次第に沿って議事を進行させていただきます。
まず、資料の１、本検討会の趣旨についてでございますが、事務局より説明をお願いいたします。
○事務局 ありがとうございます。治験推進室室長補佐の陣内です。
それでは、資料の説明のほうに入らせていただきます。
お手元の資料１「検討会の趣旨について」を御覧ください。
特定医療技術等開発推進検討会の趣旨・目的について、御説明させていただきます。
我が国における医薬品・医療技術の開発の現状については、先ほど長谷川課長のからも御発言がありましたとおり、様々な事情から企業による開発が進まない医薬品・医療技術等がありまして、政府のほうでは、例えば次のような課題を認識しているところです。
まず、ドラッグ・ロスというところで、海外承認済みですが、国内開発の未着手、未承認の医薬品について、政府が情報収集して企業への開発要請等を行っているところです。
2016年から2020年に、欧米で承認された品目のうち、ドラッグ・ロスとなっている品目、2023年時点で日本において開発がなされていないという品目が86品目ございまして、そのうちベンチャー企業が開発をスタートさせた開発品目が56％、希少疾病用医薬品が47％、小児用医薬品が37％を占めていて、ベンチャー企業の日本への進出が進んでいないという状況や、市場規模の小さい医薬品の導入が課題となっていると認識しています。
また、ほかにも感染症に対する危機対応医薬品、いわゆるMCM医薬品ですけれども、それらの開発については、とても重要ではあるわけですけれども、平時には患者がいない、もしくは少ないために企業の開発が進んでいないという状況がございます。
政府のほうでは、感染症協議会を開催しておりまして、こちらにおいてプッシュ型、プル型の研究開発支援を通じたMCMエコシステムの構築が求められていると承知しています。
また、再生医療等技術においては、超希少疾病に対する細胞医療や遺伝子治療について、国内でも有望なシーズが出てきているところですけれども、高額な製造費用や限定された患者数、それから治療回数が有限界であるということなどから市場規模が限定されやすいという状況がございまして、開発企業にとっては、継続的な収益が見込みづらいという事例があって、開発が進みづらいと承知しています。
また、これらの中で具体的に海外では開発が承認されているのですけれども、日本に導入されていない画期的な医薬品・医療技術というものもございまして、例として挙げていますのは、嚢胞性線維症の低分子の治療薬ですとか、先天性の神経疾患をin vivoで遺伝子をするようなAAVの遺伝子治療薬などが存在しているという状況です。
次のページをお願いします。
これらの問題を総合すると、超希少疾病や感染症に対する医薬品・医療技術の開発は、国民の公衆衛生、医療の質の向上につながるのですけれども、市場性の乏しさなどの理由から、従前からの研究開発支援だけでは、国内開発が進みづらいという状況が存在しています。
そこで、このような医療技術等の開発について、支援の対象や支援の在り方の検討、先端医療研究開発の底上げにつながる方法を検討したいと考えています。
そこで、本検討会においては、まず、特定医療技術等ということで定義をつけさせていただこうと考えています。
その定義としましては、国内患者数が少ない疾患や、平時には発生のない感染症等の患者を対象とした医薬品、再生医療等製品や再生医療等技術のうち、市場性が乏しく開発が進みにくい一方で、それらの導入が国民に対する質の高い医療の提供及び研究開発イノベーションに寄与するものを特定医療技術等と呼称させていただこうと思っています。
この特定医療技術等に対する開発支援の必要性ですけれども、その特性上、従来の支援策だけでは、企業による開発が進まず、日本における医療技術開発や、導入の機会を逃す状況にあるため、本検討会と並行して実施する新たな事業、特定医療技術等の導入に向けた未承認薬等アクセス確保事業において、積極的な支援を行うことを検討しているところでございます。
次のページをお願いします。
本検討会で具体的に御議論いただきたい内容としましては、まず、本日の第１回においては、先ほど申し上げた特定医療技術等の導入に向けた未承認薬等アクセス確保事業において、具体的にどのような医薬品や医療技術を支援対象とすべきか、検討に当たっての考え方について御意見いただきたいと考えています。
また、実際の支援に先立って、来年度、令和８年度の事業においては、どのような特定医療技術等が存在するのか国内外の調査を行う予定としておりまして、支援対象に対する具体的な調査項目等について、御意見いただきたいと考えています。
本日いただいた御意見を踏まえまして、候補技術等の調査を実際に行わせていただき、その後、第２回以降の検討会において、調査を通じて同定された候補技術等を念頭に、課題の具体的な抽出や解決策の提案などをお願いしたいと考えています。
次のページをお願いします。
こちらのスライドは、令和８年度に行う調査事業の予算に関するポンチ絵となっています。詳細については割愛させていただきますけれども、特定医療技術等の導入に向けた未承認薬とアクセス確保事業においては、先ほど申し上げたとおり、来年度令和８年度は、特定医療技術等の調査を行わせていただき、令和９年度以降に、本検討会の結果を踏まえて、具体的な技術の開発に支援を行う予定としています。
次のページをお願いします。
先ほど申し上げた本検討会と支援事業の関係性について、具体的な時系列に沿って整理した図が、こちらとなっています。
まず、先ほど説明したとおり、本日の検討会で対象とする技術等の要件の設定や具体的な調査の内容について御意見をいただきたいと考えています。
その結果を踏まえて、アクセス事業において、候補技術の調査や臨床試験の実施スキーム等の検討を行い、その結果を、秋以降になると思うのですけれども、本検討会のほうに報告させていただきます。
この調査結果を踏まえまして、支援対象や支援方針について、本検討会で議論いただき、令和９年度以降は、アクセス事業のほうで具体的な支援を行っていきたいと考えています。
主には、当該技術等の治験や臨床試験の実施について支援を行うという想定でございますが、また、御意見をいただいた結果を踏まえて、支援の仕方については調整させていただければと思っております。
その支援した結果については、随時検討会のほうに報告させていただきまして、フォローアップをしていければと思っておりまして、あわせて、将来的な社会実装に向けてハードルとなる課題の抽出や対応策について検討していただければと思っているところです。
次のページをお願いします。
本資料は、最後のスライドになりますけれども、本年度に行う本検討会の想定議題をこちらのほうにまとめております。
本日の会議で、再三の話題となって申し訳ないのですけれども、令和８年度事業の支援対象の検討についての考え方と、具体的な調査項目等の御意見をいただきたいと思っています。
その後、秋頃、調査事業の中間報告をさせていただき、具体的な候補技術の検討と支援方針の確認、また、それぞれの技術に応じた社会実装に向けた課題の抽出を行っていきたいと考えています。
最終的に、来年度中に支援対象となる特定医療技術等の最終決定を令和８年度中に行って、令和９年度からの具体的な支援につなげていきたいと考えています。
本検討会の趣旨についての御説明は以上となります。
○森尾座長 どうもありがとうございました。
改めて、この検討会がいろいろと先端技術が開発される中で、非常に重要な方向性を議論するような場と認識しておりますが、また、一方で、アクセス確保事業もなかなか大変な役割を担うのだろうなと思うところでございます。
さて、今、事務局より御説明いただきましたが、何か御質問やコメントのある方がいらっしゃいましたらお願い申し上げます。
会場の先生、もし何かありましたら御発言をいただければと思っております。いかがでございましょうか。
小野構成員、どうぞよろしくお願いします。
○小野構成員 お世話になります。ありがとうございます。
こちらの内容は、今、御説明いただきましたとおりの、アクセス確保事業を念頭に置いて、我々が議論していくことになると理解しております。
この確保事業というのは、支援方針を決めた後、支援候補を決めていって、支援候補の対象を選ぶとなるかと思っておりますけれども、そこはかなり難しいと思っておりまして、特に異なる疾病ですとか、異なる技術の間に優劣をつけるというようなことになるかと思いますので、かなり難しいのだと思います。
他方で、それぞれの候補となる技術の裏には、その候補となる技術に、対象となる疾患で苦しんでいらっしゃる患者さんとか、御家族の方がいらっしゃって、そこの順位づけをしていくという話になるのかどうかということなのですけれども、もし、なるとするとなると、採択にならなかった疾患の患者さんですとか、御家族の方が、自分たちは優先順位が低いのだと受け止められてしまう可能性もあるのではないかと思っております。
一方で、この事業について、私の理解が正しいかどうか自信がないのですけれども、もちろん究極的には患者さんを支援するということなのだと思うのですが、国内の導入を妨げているいろいろな条件というものが、この事業の対象になると超えられるけれども、この事業の対象にならないと超えられないというものを選ぶということが趣旨だと理解しております。
ですので、この事業の対象にならなくても超えられる可能性があるものについては、恐らく対象にならないのだと思うのですけれども、例えば予算の制約ですとか、技術的な論点のハードルの高さを踏まえて、この事業の対象になっても超えられる可能性が今のところ相対的に低いものについては、この事業の対象になったら超えられる可能性が相対的に高いものに比べて、優先順位みたいなもの下げざるを得なくなるのではないかと思っております。
ですので、決定していくということが、その疾患に対して、それが大事か、大事ではないかということを我々は選ぶということではなくて、そうした事業の予算規模だとか、技術的な制約とかを踏まえて、その達成できる可能性が高いか、高くないかということで選ばれるのだと私は理解したのですけれども、その辺の基本的な認識について、確認をできればと思っておるのですが、いかがでございましょうか。
○森尾座長 ありがとうございます。
プライオリティ問題、どこまで踏み込むのかということだと思いますが、事務局から何かコメント等ございますか。
○事務局 補佐の陣内でございます。御意見ありがとうございます。
基本的な認識の確認というところで、今、我々のほうで想定している話をさせていただければと思うのですけれども、先生のおっしゃるとおり、それぞれの疾患には、それぞれ後ろに患者さんがいらっしゃって、そこについて全て、少なくともこのアクセス事業において全てをつくっていくことができないと、政府としても考えているところです。
ですので、我々のほうで一番重視している点は、その疾患の重篤性もそうなのですけれど、もし、その疾患を治療する医薬品なり技術なりを日本に導入することによるメリット、具体的に言うと、特にイノベーションの観点から、日本における医療技術の進展、イノベーションの促進に資するという観点から、対象となる技術や医薬品を選んでいきたいと思っているところです。
あわせて、先ほどの説明でもありましたとおり、社会実装に向けた課題というところも整理していきたいと考えていて、というのは、もちろん、希少疾病とかを対象としていくというところで、市場性の確保がとても難しいという側面は十分理解しているのですけれども、それでも、そのような技術に一定の支援を入れることによって、最終的に、こういう社会実装が見込めるのだというようなモデルケースにすることで、政府、本邦だけではなくて、民間からも、そのように支援を入れていくことによって、最終的に一定程度は市場が回っていくようなモデルケースをつくれればと思っていて、その先鞭となるような技術を選んでいけたらうれしいと考えています。
ですので、先ほど先生がおっしゃっていただいたとおり、技術的にハードルがとても高くて、実用化のめどが立っていないようなものよりは、ある程度実用化に先鞭をつけられそうなものが優先されるというのは、先生のおっしゃるとおりだと思っておりますし、それは疾患に優劣をつけているとか、そういう話ではなくて、イノベーションとか、そういう部分で、もちろん先生がおっしゃるように予算の制約もありますし、その中で選んでいく必要があると認識しています。
以上です。
○森尾座長 小野先生、よろしいでしょうか。
○小野構成員 特にございません、ありがとうございました。
○森尾座長 松山構成員、お願いいたします。
○松山構成員 ありがとうございます。
今の小野先生の御質問と、事務局からの御説明で非常にクリアカットになりました。疾患に優劣はないと私は思っています。やはり目の前で苦しんでいらっしゃる患者さんとか、御家族の方、そこに優劣は全くないということ。
一方で、技術を導入してイノベーションをもたらすと考えたときに、私は細胞治療とか、遺伝子治療の観点から話させてもらいますが、レベルは一定程度あるのだけれども、あと、もう一歩いかないと日本国内で技術的なブレイクスルーを起こさないというのがあるとすると、その技術を導入することによって、まさに日本国内でも、もっと再生医療であったりだとか、遺伝子治療も活性化されるだろうというのが、そういう部分が非常にあると考えています。
そう考えると、ぜひとも調査事業の中で疾患だけではなくて、現在、日本でどのような技術があって、どのレベルまで到達していて、どこにミッシングピースがあって、そこを埋めるために、この技術を導入することによって、我が国のイノベーションが達成されるという視点での調査をしていただければ、非常に嬉しいなと。松山、調査しろと言われると、ちょっと厳しいですが、ぜひとも調査事業のほうをしっかりしていただきたいと思います。
一言で言うと、技術の相性と将来性ということでございます。
以上です。ありがとうございます。
○事務局 松山先生、大変ありがとうございます。
次の議題で、具体的な部分の話もありますので、そこで、さらに踏み込んだ議論をしていただければと思うのですけれども、松山先生のおっしゃるとおり、イノベーションに当たって、あと一歩足りていない部分がどこかというのを見極めるのは大変重要だと思っているので、そこを埋められるような支援になっていけばいいなと思っておりますので、そこは、後ほどの議論も含めて調査のほうでしっかりとやらせていただければと思っています。よろしくお願いします。
○森尾座長 ありがとうございました。
ほかにいかがでしょうか。
森川構成員、お願いします。
○森川構成員 御説明ありがとうございます。
一応確認をさせていただきたく、発言させていただきます。
今回もともとドラッグ・ラグ/ロス問題もあるという中で、この特定医療技術の開発というところもあると認識したところなのですけれども、これは、イノベーションという観点とラグ/ロスという観点を見ると、両方が両立しないこともあり得るだろうと、特に、自分は未承認薬検討会議から来ているところもありますけれども、ラグ/ロスというのは、既にものがあってイノベーションを進めるものではなく、世界から見ると遅れていて、日本に技術が入ってこないので困っているというもの、一方で、イノベーションというのは、世界的にもグローバルで見ても新しい技術で、これから、まさに開発していって、世界にリードするような技術をつくっていこう、日本にそういったものを植え付けていこうという観点だと理解しているところでございます。
そういう観点で、今回の特定医療技術開発というものは、イノベーションを優先するのか、議論になった目の前にいる患者さんに、世界で届けられている医療をもっと投入していくのか、そういった２つの方向性がある中で、どちらがより優先されるものなのか、自分の中で整理が、今、御説明いただいて少しぶれてしまっているところがあるのですけれども、いかがでしょうか。もし、よろしければ、御教示いただけますと幸いです。
○事務局 事務局です。
森川先生、ありがとうございます。
おっしゃるとおり、ドラッグ・ロスの観点からいくと、既に海外に存在するものを日本に持ってくるというところで、世界全体に対するイノベーションという観点だと、日本が遅れている部分をキャッチアップするという方向性になるかなと思うのですけれども、まさに今申し上げたとおり、日本においては、技術がなくて、単純に開発されないから来ないのだというものというよりは、技術的に新しいものを導入したいと思っているところです。ですので、既に日本にある程度あるような薬のドラッグ・ロス、常にあるというのは、疾患単位であるというよりは、技術的な面で既にあるような医薬品を持ってくるというよりは、新しい技術の薬で日本にまだ来ていないようなものを持ってくるという意味で、日本のイノベーションに資したいと考えているところです。
その意味で、先ほど、松山先生とかのほうから申し上げたとおり、再生医療のほうだと日本発のものもあって、そういうのでも何か進んでない部分があって、支援することでイノベーションに資するところがあると思いますし、ドラッグ・ロスの方面でも、そういう日本にはないような技術で治療が進むようなものがあって、そういうのを日本に持ってくることによって、日本国内での医療技術の進展に資するようなものがあれば、そういうものを支援していきたいと考えているところです。
お答えになっていれば、いいのですけれども、これでよろしいでしょうか。
○森川構成員 分かりました。少なくとも国内においてイノベーションであれば、イノベーションであると認識いたしました。ありがとうございます。
○森尾座長 松山構成員、お願いします。
○松山構成員 ありがとうございます。
今、森川先生がおっしゃったところで、未承認薬が日本に入ってこないのは、イノベーション・ロスでもなくて、むしろプラットフォーム・ロス、あるいはプラットフォーム・ラグだと思っています。例えば、治験推進室とかが、あるいは臨床研究中核病院を使って、そういうラグをなくしていこう、ロスをなくしていこうという動きがあって、まさに今回の政策というものは、シナジー効果を持つと考えております。
ドラッグ・ラグの本質とは何かと考えたときに、低分子化合物であれば、やはり、どうやって治験を行うかとか、例えば日本の場合、非常に病院が多いところに、希少な患者さんが非常にばらけていて、なかなか取りまとめられないところがある。NIGのファンディングだと、バーチャルホスピタルをつくって、ファンディングして症例数を集めているところがあって、臨床研究中核病院の仕事というのは、将来的にこういうものにつながっていくものだと、私は非常に期待しているといったところです。
加えて、例えば、テクノロジー的なところだと、実はイノベーション・ラグというものとテクノロジー・ロスというのが、かなり本質にあると私は思っています。イノベーション・ラグというのは、イノベーションの放出を見抜く、どうしても日本は目利きが非常に少なくて、その技術というものが大化けするかどうか、あるいは化けそうなものをどうやって手を入れたらいいかというのが非常に弱い。これは、AMEDに期待しているところなんですけれども、あと、もう一つ、日本にテクノロジーが入ってこない、知財とかも含めて、なかなかロイヤリティの問題もあって入ってこないところがあるので、だからドラッグ・ラグにある、その向こうにある本質というものが、今回この事業によって整理されて、今後、我が国が、やはり尊敬されるべき国として、アクティビティを上げていくために、いいエンドポイントを提供してくださるのかなと考えているところです。
以上です。
○森尾座長 どうもありがとうございます。
いかがですか、御指摘のように、ドラッグ・ラグ/ロスは、恐らく横目に置きながら、やはり新しいテクノロジーで、事業性が今のところなさそうなもの、社会実装に向けてどのようなシステムを作っていくのかというところが、きっと大切なのかなと思っておりまして、個々のものを支援しようと思うと、これはもうめちゃくちゃ大変なことになってくるので、やはりそれが患者さんに届くためには、どういうシステムや考え方でいくのかというところを整理させていただくすごくよい機会なのかなと思っているところです。
ドラッグ・ラグ/ロスだと、厚生労働省も患者申出療養制度みたいなものをつくっていらっしゃって、私もそちらのほうで関与させてもらっていますけれども、今回、恐らく松山構成員がおっしゃったように、そのテクニックを横目に置きながら、テクノロジーの入れ込み方というのを少し勉強させていただく、整理させていただきながら、日本からのイノベーションで、やはり希少疾患とか、MCMとか、どうやってそれを患者さんに早く届けられるのかと、有効性、安全性を見据えながらと思うのですが、そういう御議論かなと思っております。
違うことを言っていたら、すみません。肌感覚が分からないので、御指摘ください。
○事務局 事務局もそのように考えております。まさにイノベーションの部分を重点に置きたいと考えていますし、その中で、先ほどから申し上げているとおり、日本に入れ込む、先ほど松山構成員とかがおっしゃっていただいたプラットフォームとか、そういうところで導入することによって、日本の技術レベルが上がって、そこからいろいろなことに繋がっていくようなものであれば本事業でも支援したいと思っていますし、単に入ってこないものであるというような話であれば、患者申出療養もそうですし、未承認薬検討会議でもやっておりますので、そういう制度というか、既にやっている話を横に置きつつ、議論をしていければいいなと考えておりますので、よろしくお願いします。
○森尾座長 ありがとうございます。
ほかの御意見、御質問等いかがでしょうか。よろしゅうございますか。
どうもありがとうございました。それでは、引き続きまして、資料の２「対象とする医療技術等の要件及び調査内容について」に移らせていただきます。
こちらも事務局から御説明をお願いできればと思います。
○事務局 事務局の陣内です。
議題２の「対象とする医療技術等の要件及び調査内容について」を御説明させていただきますので、資料２のほうを御覧いただければと思います。
次のページをお願いします。
改めて特定医療記述等の導入に向けた未承認薬とアクセス確保事業において、令和８年度に行う調査として政府のほうが現在考えている内容について、御説明させていただきます。
まず、一番上の囲みですけれども「候補技術等の国内外調査」というところで、全ての疾患領域を対象にすると、少し調査範囲が広すぎるだろうというところで、このような特定医療技術等がありそうな領域を政府のほうで独断ですけれども絞らせていただいていて、その対象領域として、がんと精神神経疾患、小児疾患、感染症、それからプラットフォームのほうの話になりますけれども、再生や細胞医療や遺伝子治療を想定しているところです。
調査項目につきましては、その候補技術等の概要や、本邦における医療上、公衆衛生上の必要性、市場性の有無、臨床試験の実施の可能性というものを考えているところでございます。
それから、２つ目の囲みですけれども、臨床試験の実施スキームの検討と課題の抽出というところで、調査の結果、明らかとなったと有望な特定医療技術等について、有効性・安全性に関する知見を収集する実施スキームや、それを実施する上での制度、規制上の課題を検討し、整理していきたいと思っています。
それから、３つ目の囲みですけれども、実際に試験や臨床試験を行うに当たってのプロトコールの素案の検討というところで、現実的に実施可能で、結果について科学的に評価が可能なプロトコールの作成につながるような素案の検討を行い、可能であれば、具体的な倫理審査委員会への申請とか、治験届もしくは再生医療等提供計画の提出、独立行政法人医薬品医療機器総合機構への治験相談といった具体的なアクションに向けた情報の整理を行いたいと思っているところです。
次のページをお願いします。
政府としては、特定医療技術等について、対象とする候補技術等の要件については、このスライドに掲げている５項目が重要であると考えています。
まず、１つ目として医療上・公衆衛生上の必要性というところで、対象疾患の重篤性や医療上の有用性について検討が必要だと思っています。
次に市場性ですけれども、これは対象疾患の患者数や平時における疾患の発生状況、製造費用のコスト等のバランスを念頭に置いています。
それから、医療上・公衆衛生上の位置づけというところで、こちらは先ほどの公衆衛生上の必要性とは別に、倫理的な妥当性とか医療経済性の観点から妥当なものかというところを検討したいと思っています。
それから、革新的な技術の日本への導入に対する寄与というところで、先ほどから申し上げているイノベーションの話ですけれども、その技術の革新性や、本邦へ導入した際の技術的な寄与というところについて考えたいと思っています。
最後に、これは、再生医療、特に国内の再生医療のシーズについてですけれども、国内で研究を実施する体制や製造体制というところで、こちらに記載しているとおり、国内発のシーズの研究体制、製造体制というところは、詳しく検討する必要があると考えています。
構成員の皆様におかれましては、この５項目のほかに重要な点があるか、それから、この中でも特に重視したい点があるかという点について、御意見をいただきたいと思っています。
次のページをお願いします。
あわせて、先ほどの５項目を基に、具体的な調査内容を、こちらのスライドのとおり考えているところです。
こちらは、先ほどの５項目とは分け方が異なるのですけれども、これは回答する際のつながりを考えて、少し分け方をいじっているところです。一応ある程度網羅的に情報収集を行えるような質問項目をまとめていると考えているのですけれども、構成員の皆様から質問事項の不十分がないかどうか、また、先ほどと同様、重点的に調査をお願いしたい項目というのがあれば、ぜひ御意見をいただきたいと思っています。
こちらの資料の説明は以上となります。
○森尾座長 御説明どうもありがとうございました。
それでは、いかがでしょうか。質問、コメント等ございましたら、承りたいと思います。
松山構成員、お願いいたします。
○松山構成員 ありがとうございます。
スライドの３ページ目の４ポツの「革新的な技術の日本への導入に対する寄与」というところで、海外から全て入れなくてはいけないというわけではなく、例えば日本国内で見捨てられている研究成果って、実はかなりあって、研究者がどう使えるかというイノベーションが全くなかったりとか、AMEDで成果報告書を出して終わりというのは結構あって、例えば、AMEDの中で、DCT、Decentralized Clinical Trialsというのが動いていますけれども、例えば、非常に難治性の患者さんで、御自宅にいらっしゃっているけれども、エンドポイントを評価しなければいけない。そういう形にすると、今、本当にDXでいい技術があるので、そういうものを海外から導入されるためだけではなくて、日本国内のすばらしい技術というものも少し調査に加えていただければありがたい。
そうすると、次の４ページ目のところになるのですけれども、４ページ目の「５）臨床試験」のところに、どのようにクリニカル・トライができるか、実施可能性というのが出てきますし、恐らく経費の見込みに関してもかなりディスカウントできるだろうというところなので、ぜひとも我が国発の技術も見捨てずに、御検討、御調査いただければと思います。
以上です。
○事務局 事務局です。松山先生、ありがとうございます。
御指摘のとおり、国内の技術についても重要だというのは、まさにおっしゃるとおりだと思いますので、調査の中で適切に見ていきたいと思っています。
１点だけ補足ではないのですけれども、松山先生は、DCTの話とかをされていたと思うのですけれども、少なくともこの事業においては、具体的な医療技術といいますか、要するに治療方法みたいなところを念頭に置いているところでして、治験のやり方、DCTの話とかは、少しスコープから外れてしまうところだけ、もちろん御指摘いただいたのは重要だと思っていますし、治験室としては、DCTの推進は、先ほど松山先生がおっしゃられていた臨床研究中核病院のほうとかで、今、取り組んでいるところなのですけれども、本検討会からは外れてしまうというところだけ補足させていただければと思います。
ありがとうございます。
○特定医薬品開発支援室長 座長、すみません、事務局の勝山でございます。補足をよろしいでしょうか。
○森尾座長 お願いいたします。
○特定医薬品開発支援室長 松山先生、御意見ありがとうございました。
今、申し上げましたとおり、DCTの技術そのものというのは、特定医療技術等の対象とはなりませんが、対象となるような医療技術や医薬品について、実際、その試験のやりようを検討していく際に、まさに「その患者さんに来ていただくことが難しかったから、今まで開発できなかったのだ」みたいなものについて、DCTを活用した有効性・安全性データの収集法を取り入れるといった形での反映というのはできるかなと思っております。今回の調査の結果、品目によって、何が開発が進まない理由なのかというのは、結構様々だと思っております。モダリティーが新しいのか、あるいは法規制が追いついていないのか、それから最初にあったような治験自体が何か実施困難な理由があるのか、品目ですとか技術に応じた課題を踏まえた上で、そういった新しい技術を日本で導入するために、どういうクリア方法があるのか、それは、既存の制度でできるものもあるかもしれませんし、まさにこの事業を使わないと解決できないのだというものに関しては、こちらの事業の中で対応していきたいと考えております。実際の調査結果が出ていない中で、先生方には、実際どんなものが来るのだろうかとか、何ができるのだろうかというのは、分かりにくい部分もあったかもしれないのですけれども、事務局としては、そのように考えてございます。
○森尾座長 どうもありがとうございました。
ほかには、いかがでしょうか。
佐藤構成員、お願いいたします。
○佐藤構成員 産経新聞の佐藤です。御説明ありがとうございます。
私、唯一の素人として、素人の意見を臆さずに言うことが役割かと思っております。その上で、申し上げさせていただこうと思います。
４ページに、国内外の調査項目が出ておりまして、３つ申し上げたいと思います。
まず、市場性のところに、国内患者数とあるのですけれども、参考としてアジアの患者数にも目配りしてはどうかと思いました。最後の最後まで国が技術や薬を持っているということはあり得なくて、どこかの時点で導出していくことを考えると、やはりアジアも含めた目標設定が必要なのではないかと思います。
とりわけ、今、官邸の成長戦略であるとか、創薬力向上のための官民協議会であるとかが進んでいるわけですけれども、それらとの関係性も、こちらの会議が全くないものではなくて、足並みをそろえていくということを考えると、そういった視点があってもいいのではないかと思いました。それが１つ目です。
２つ目です。
御説明の中に、治療が１回で済んでしまうために開発が進まないようなものもあるのではないかという話がありました。
コスト減になる可能性がある分野の技術は、民間が開発に積極的ではない可能性があると思っています。例えば、オーダーメイドの治療薬というのは大変に高額ですけれども、それがレディメイドで済んで同じような効果が得られる薬であるとか、あるいは治療で行うことでコストダウンになる技術がある可能性もあります。
そんな技術や薬剤が、具体的には分かりませんけれども、開発から取り残されている可能性があると思っています。
３つ目です。
６ページでしたか、フローチャートが出ていたかと思いますが。
○事務局 資料１のほうです。少々お待ちください。
○佐藤構成員 社会実装に向けたフローチャートが出ています。今回、初回ということで、どのような技術あるいは薬剤を選ぶかということに焦点が当たっていますけれども、最終的には、治験、臨床研究を実施して、そこにある課題を抽出していかなければいけないと思っています。
長いストローが曲がりくねったような状態になっていて、こちらから吹いても向こうまで空気が通らない、その障壁は何か、それを１つずつ取り除いていくというのが、最終的な目標だと思っていて、そうしますと、何らかの薬剤なり、治療なりを選定はするわけですけれども、それが最終的に社会実装されるまで、社会実装まで行くかどうか分かりませんけれども、やってみて、ここにこういう課題がある、例えば治験、臨床研究のこの部分にこういう課題があるということを、一般論として抽出する必要があるので、治療なり薬剤なりを選定する段階で、どこで治験、あるいは臨床研究を行うのかということも含めて考える必要があると思っています。
ナショナルセンターになるのか、臨床研究中核病院になるのか分かりませんけれども、一般的な課題を抽出できるところで、治験、臨床研究をやってみる必要があり、そういう課題を抽出できる薬剤を選ぶ必要があるのではないかと思っています。
以上です。ありがとうございます。
○森尾座長 佐藤構成員、ありがとうございます。
いかがでしょうか、事務局のほうからコメントがございましたら、お願いします。
○事務局 事務局です。ありがとうございます。
１個ずつ回答させていただければと思うのですけれども、まず、アジアも含めた患者数のところについては御指摘のとおりだと思います。特に感染症とかだと国によって発生状況が違うというところも往々にしてあると思うので、その辺も含めて調査できるように差配したいと思っています。
それから、２点目ですけれども、課題抽出のところですけれども、おっしゃるとおり、治験における課題みたいなものも当然あるかと思っていますし、社会実装に向けて、それぞれ課題が別途あるというのもそうだと思います。資料１の７ページを出してもらっていいですか。
なかなか個別具体的な課題抽出は、今、この段階でやるのは難しいかなと思っているのですけれども、まず、先ほど少し示した調査事業の中でも、プロトコールの素案の検討をさせていただければと思っていて、その中で、先ほど、松山先生と勝山室長のほうでお話のあった、患者が動けないから、みたいなのに対してDCTでやるみたいな、そういう課題と解決策みたいなものの検討は、ある程度できるかなと思っていますし、また、それ以外に、具体的にこういう課題があるのだ、みたいなところとか、あとは、治験の部分以外でもいろいろな課題があるかみたいなのは秋頃にやる会議までに、調査事業のほうである程度先鞭をつけつつ、構成員の先生方にもお示しをして、我々が見えていない部分の課題について御意見をもらった上で、できればいいなと思っているところですので、長期的に、いろいろ課題抽出できればいいなと思っています。
あと、コストダウンになるような技術を取りこぼさないようにしてほしいということ、それは、アジアの話と同じで、こちらのほうで調査の中できちんと取りこぼさないようにやっていければと思いますので、御指摘いただいた点を肝に銘じつつ進めさせていただこうと思います。よろしくお願いします。
○森尾座長 佐藤構成員、事務局、どうもありがとうございました。
ほかにいかがでしょうか。
小野構成員、どうぞ。
○小野構成員 ありがとうございます。
資料の４ページ目のところの「海外承認・費用・使用状況」で、先ほどアジア市場の話が出てきたかと思うのですけれども、同様に償還価格と使用状況とか、そういったものについても、例えば近隣諸国などでの状況みたいなのも調べていただくといいのかなと思ったというのと、あと、償還価格や償還制度があるかどうか、また、それの対象になっているかどうか、価格はどうなっているかというのは、もちろん各国の医療保険制度なりの影響が出てくると思いますので、そこのところが制度的にどうなのかということを調べていただくのがいいのかなと思っています。
つまり、例えば、日本の薬価制度であれば、薬価制度に相当するような、その国の仕組みの中で、それがどういう位置づけになっているのかだとか、あるいは例えば日本で言えば、特定療養費みたいな感じで、やっていい混合診療の範囲になっているのであれば、市場価格とも影響してくるかと思ったりしますので、そういったことも併せて御確認いただければいいのではないかなと思いました。
もう一つは、似たような話になるのですけれども、いろいろな国で、ヘルステクノロジーアセスメントとかを経て、償還をしていたりする有無だとか、あとは償還する際の値付けだとか、そういった議論があって、今の状態になっている技術もひょっとしたらあるのかもしれないなと思いました。
もし、そういうものが当たるようであれば、各国のヘルステクノロジーアセスメントにおいて、どういった議論があったかということも、我々にとっては大いに参考になる情報になるのではないかなと思いましたので、そういったことも、もし、必要ということであれば、視野に入れていただければなと考えました。
以上でございます。ありがとうございます。
○森尾座長 ありがとうございます。
いかがでしょうか。事務局のほうから、コメントはございますか。
○事務局 事務局でございます。小野先生、ありがとうございます。
各国使用状況とか償還価格のところについても、特に海外で承認されているような品目であれば、よくよくチェックするように調査の中で調べていきたいと思っています。全体的な話ですけれども、調査できるように手配したいと思います。ありがとうございます。
すみません、事務局から１点だけ、進行の件で御報告がありますけれども、今、竹内先生が来られましたので、次の議題の前に御紹介させていただければと思いますので、この議題の議論は、このまま続けさせていただければと思います。よろしくお願いします。
○森尾座長 森川構成員、お願いいたします。
○森川構成員 森川でございます。よろしくお願いいたします。
調査項目という観点と、先ほど佐藤構成員からも治験の実施可能性みたいな話もございましたけれども、非常にこれらの疾患が希少疾病であるというものを対象にしていると認識してございまして、そうすると、患者がいるかというところが重要になってくると思いますが、その対象となる疾患に対するレジストリが構成されているのかどうかというのは、将来の治験、臨床研究の実施可能性に非常に関連するところかなと思いましたので、そういったもの、あるいはそこの中でどういった情報が取れるのかというのは、確認しておかれているとよいなかと思いました。
あと、対象疾患については、未承認薬検討会議などでは、疾患の重篤性とか、他の療法と比べて有用かみたいなところがあるかと思います。
３番のところの既存療法の比較などに記載されているところ、あるいは対象疾患というところに記載されているところで、これらが含まれているのかなとも思いましたけれども、やはり、生命予後が厳しいとか、両方が無くてなかなか難しいのだとか、そういったような情報というのも、併せて必要なのかなという思った次第です。
以上です。
○森尾座長 重要な点ですね。事務局からコメントはございますか。
○事務局 事務局でございます。森川先生、大変ありがとうございます。
御指摘のとおり、レジストリとか患者の収集方法みたいなところについては、確かに治験の実施可能性みたいなところに重要な影響を与える部分だと思いますので、スライドにないですけれども、調査項目のほうに入れ込んで、適宜調査していければと思います。
もう一つ、医療上の必要性の話も先生の方からされたと思いますけれども、我々もまさに未承認薬等検討会議の方でやっているような医療上の必要性というところを念頭にかなり置いているところでございまして、御指摘のとおり、既存治療の有無とか、そういったところで、どちらかというと、代替治療がないようなものであるとか、そういうものを優先して支援していきたいと思っているところでありますので、まさにおっしゃるとおり、そういう部分をカバーして議論できるような調査をしていきたいと思っています。ありがとうございます。
○森尾座長 ありがとうございます。
ほかにいかがでしょうか。
少し私からも、座長から申し訳ありません。新しい技術を超希少疾患、マイクロレアなものを含めて展開していくときに、必ずこれを世に出すときに、これを考えなければいけないということを幾つか指摘されると思っております。
１つが、佐藤構成員からも御指摘いただいたように、日本以外でどのくらい患者さんがいらっしゃるかということで、世界的、先ほどアジアとおっしゃったのは、そのとおりだと思うのですけれども、アジアは半分占めていますから。世界的にどのくらい患者さんがいらっしゃるかというのは、やはり重要なのかなとは思っているところです。
あと、もう一つが、技術が同じで、ほかの疾患に展開できるかどうか。バスケット方式みたいというのが、これは今回の検討外かもしれないのですけれども、あり得るのかどうかというところは、何となく議論しておいたほうがいいかなとは思っております。
３点目が、今、この疾患に効くよねというのものが、思いがけないようなほかの疾患にも効くというものがあって、これは希少疾患の医薬品開発のときに、非常に大きな市場が開けてくることがあります。そこら辺についても可能性があるかどうかというところを、もし取材できるのであれば、AIに聞くという手もあるかもしれません、考えておいてもいいのかと思いました。
４つ目は、これは厳しい言い方になるのですけれども、その治療法が本当にブレイクスルーになりますかということで、世界にもっと優れた技術がもしかしたらあるかもしれなくて、それが席巻しちゃうという危険性は、いつもこの先端医療領域だとあると思っております。
ですので、そこら辺のコンペティターみたいのが何かあるのかというところを見据えておくというのは、超希少疾患においても、やはり重要な領域かなと。もしかしたら何か１つの技術があると解決してしまうような方法というのが出てきてしまうかもしれないと。非常に難しい議論になってしまうとは思うのですけれども、もし何かその情報があれば、重要なのかなとは思いました。
私からは以上です。
○事務局 事務局です。森尾先生、大変ありがとうございました。
まず、患者数の話で、世界を調べる必要もあるだろうというところは、まさにおっしゃるとおりで、アジアの話と合わせて対応させていただければと思います。
技術転用というか、バスケット的な話をされていたかと思います。実際、多分がんとかだと、特に想定しやすいかなと思いますけれども、それ以外の分野でも、何か我々の思いもかけないような何かがあるかもしれないというところで、一応、資料２の４ページのほうで、技術転用性の話も調べることにはしておりますので、その中で一定程度ほかの疾患にも応用が利くかみたいな話は情報収集したいと考えています。
最後に、先生がおっしゃられた、全く違う領域からのブレイクスルーが来て、全てそっちでされてしまうのではないかという話は、それもおっしゃるとおりだと思いますし、その前のリポジショニングではないですけれども、転用して別の疾患にも使えるようになるかもという話、その辺は、どのように調査すると網羅的にカバーできるのかというのは難しい問題なので、可能な範囲となってしまうかもしれないのですけれども、調査の中で、そこは意識できる部分はしようかなと思います。
網羅的に、ここで全て開示した上で、これで議論できますというようになると約束することは難しいかなと思うのですけれども、努力はしてみようと思いますので、それで回答とさせていただければと思います。
○森尾座長 どうもありがとうございました。
だんだん調査が大変になってきたような気がしますが、よろしくお願いいたします。ありがとうございます。
ほかにいかがでしょうか。
これにつきまして、よろしいですか。それでは、事務局にお返しいたします。
○事務局 事務局です。
先ほど申し上げたとおり、竹内構成員が来られましたので、御紹介をさせていただこうと思います。
竹内先生、一言御挨拶をいただいてもよろしいですか。
○竹内構成員 ありがとうございます。
会議のために少し遅れまして、大変申し訳ございませんでした。埼玉医科大学の竹内と申します。
専門領域は、臨床免疫、免疫と関連する難病でございます。皆様方のお役に立てるように頑張りたいと思います。どうぞよろしくお願い申し上げます。
○事務局 ありがとうございます。
冒頭、森尾座長のほうから本検討会の座長代理を竹内構成員にお願いしたいという旨の発言がございましたが、いかがでございましょうか。
○竹内構成員 はい、お役に立てるように頑張る所存でございます。どうぞよろしくお願い申し上げます。
○森尾座長 竹内勤先生、本当にお引き受けいただきまして、ありがたく思っております。
○竹内構成員 ありがとうございます。よろしくお願いいたします。
○森尾座長 座長代理は、竹内構成員にお願いするということにさせていただきます。本当にありがとうございます。
それでは、次に進ませていただいてよろしいですかね。
○事務局 お願いします。
○森尾座長 ありがとうございます。
それでは、続いて資料３でございますが「国内開発中の再生・細胞医療、遺伝子治療技術の検討方法について」に移らせていただきます。
事務局より説明をお願いいたします。
○再生医療等研究推進室長 杉原から説明させていただきます。
「国内開発中の再生・細胞医療、遺伝子治療技術の検討方法について」という資料３のほうを御覧ください。
こちらですけれども、特に国内で開発中の再生医療等技術、再生医療、細胞医療、遺伝子治療技術も含めてですが、これらは先ほどからの議論もございますけれども、国内でどのような開発体制があって、製造上の論点があるのかという意味では、海外で承認済みで、国内未承認の医薬品ですとか、そういったものとは異なる観点があるということで、この観点に関しては、特に製造部分、再生医療にしても、遺伝子治療にしても、それぞれ異なる課題がございますので、それぞれ議論をする形が必要と考えておりまして、そのもとに再生医療等技術ワーキンググループ、この検討会のもとに、こういったワーキンググループを設置しまして、特に再生もそうですし、遺伝子治療に関して、in vivoも含めてですけれども、こういったシーズに関して、特定医療技術等に該当し得るような技術については、国内シーズの実用化に向けた課題と対応策というのと、特に臨床研究段階に入り得る、個別のシーズの分析としまして、現状の研究段階ですとか、研究体制、製造の状況、課題も含めてですけれども、それとタイムラインというものを含めまして、検討を行う形にさせていただきまして、その結果を踏まえまして、検討会のほうに報告する形にさせていただければと思っております。
事務局からの説明については以上となります。
○森尾座長 杉原室長、ありがとうございました。
いかがでしょうか、この点につきまして、御質問やコメントがございましたら承りたいと思います。いかがでしょうか。
この領域は、AMEDの難治性疾患実用化研究事業でも、本当に超希少疾患に対する技術開発がたくさんございますので、かなり専門的な目で見ていかなくてはいけないのだろうなと思っておりますが、梅澤構成員、何か、もしコメントがございましたらお願いできますか。
○梅澤構成員 ありがとうございます。
杉原室長、本当に御丁寧な御説明をありがとうございます。
今、先ほどの資料１、資料２の議論とともに、この遺伝子治療や再生治療におきまして、プラットフォームという考え方が結構適用できるかなと思いながら聞いておりました。
私からは以上でございます。
○森尾座長 ありがとうございます。重要な視点だと思います。
ほかにいかがでしょうか。よろしいですか。
ありがとうございます。今日用意させていただいた議題は以上ですけれども、もし全体を通じて何かございましたら、せっかくの機会ですので承りたいと思いますが、いかがですか。大丈夫でしょうか。
どうもありがとうございました。
それでは、本日全ての議題が終了いたしましたので、次回以降の開催につきまして、事務局より説明をお願いいたします。
○事務局 事務局でございます。
次回の開催につきましては、資料で申し上げたとおり、調査事業はワーキンググループの進捗があると思いますので、そちらを踏まえて、また、適宜御連絡させていただこうと思っております。何卒よろしくお願いいたします。
○森尾座長 ありがとうございました。
調査も大変ですし、調査を基にした議論もなかなか大変になるかなと思いますが、皆様のお知恵をお借りして進めていきたいと思っております。
それでは、本日はこれで閉会とさせていただきます。どうも活発な御議論を、お忙しい中、ありがとうございました。
