中央社会保険医療協議会薬価算定組織　議事録令和７年度第１１回・第１２回

＜市場拡大再算定品目＞
レキサルティOD錠0.5mg、同OD錠1mg、同OD錠2mg
パルモディア錠0.1mg、同XR錠0.2mg、同XR錠0.4mg
オテズラ錠10mg、同錠20mg、同錠30mg
ジャカビ錠5mg、同錠10mg
セムブリックス錠20mg、同錠40mg

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
　市場拡大再算定候補14品目について検討を行います。
　まず、５品目についてでございます。事務局から欠席委員の御意見を含め、説明いただきたいと思います。
○事務局
（事務局より再算定事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、この件について御意見はいかがでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、その５品目について、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、加算案どおりとさせていただきます。
 

パルモディア錠0.1mg、同XR錠0.2mg、同XR錠0.4mg　※企業の意見陳述あり

日時：令和７年１１月２６日（水）
 
○薬価算定組織委員長
「パルモディア錠」でございます。事務局から、事務局案について、また欠席委員の意見を含めて、簡単に説明をお願いしたいと思います。本件は、企業の意見陳述がございます。
○事務局
（事務局から再算定事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございました。
　委員の先生方から意見があれば発言をお願いしたいと思いますけれども、いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、企業からの意見聴取に入りたいと思いますけれども、事務局は企業を入室させていただきたいと思います。
（申請者入室）
○薬価算定組織委員長
　まず最初に、パルモディア錠についての意見を10分以内で説明いただきたいと思います。なお、終了１分前にベルが１回、終了時にベルが２回鳴りますので、よろしくお願いします。
　続いて、委員側から質問させていただきますので、御回答をお願いしたいと思います。
　では、お願いします。
○申請者
　興和株式会社の□□と申します。よろしくお願いいたします。
　本日は、意見陳述の機会をいただき、誠にありがとうございます。このたび、弊社のパルモディア錠0.1mg及びパルモディアXR錠0.2mg、0.4mgについて意見を述べさせていただきます。
　次のページ、お願いいたします。ありがとうございます。スライド２枚目です。
　主張のポイントをこちらにまとめさせていただいております。
　まず、１点目、ペマフィブラート製剤は2023年11月に徐放性製剤であるパルモディアXR錠の発売を行いましたが、これは「使用実態が著しく変化した既収載品」に該当しないため、市場拡大再算定の対象品目とならないと考えております。
　２点目、内示において、パルモディア錠0.1mg錠、今後「IR錠」とさせていただきますが、こちらの予想年間販売額のみが基準年間販売額とされ、XR錠の予想年間販売額が全く認められませんでした。こちらについては、明文化された基準年間販売額の算出方法に基づき、XR錠の予想年間販売額も考慮して基準年間販売額を算出いただきたく存じます。
　次のページ、お願いいたします。
　まず、XR錠の追加が使用実態の著しい変化に該当しないとする根拠について御説明させていただきます。
　次のページ、お願いいたします。ありがとうございます。スライドの４枚目です。
　こちらは、第１回薬価算定組織の見解となります。この中で、ペマフィブラート製剤の年間販売額は、XR錠収載後にさらに増加傾向であるとされました。
　次のページ、お願いいたします。スライド５枚目です。
　「薬価算定の基準」Q&A問104に「既収載品の使用実態が著しく変化した場合」の具体的な例のうち、XR錠の追加は③に該当すると判断されたとみられます。
　しかしながら、③については、わずかな変化でも「実態として変わった場合」と解釈され得る曖昧な表現であり、「③算定時想定した使用対象患者、使用方法、使用量等が実態として著しく変わった場合」等と、より明確な表現としていただきたいと考えております。あくまでも使用実態が「著しく」変化したかを慎重に御議論いただきたいと考えます。
　さらに、そもそも③に該当するか否かは、販売金額の伸びのみによって判断するのではなく、臨床上の位置づけを考慮した上で「使用実態が著しく変化」したかどうかを判断いただきたく存じます。
　次のページ、お願いいたします。スライド６枚目です。
　まず、ペマフィブラート製剤の販売金額につきましては、図に示したように、XR錠の発売前後で伸び方に変化が見られず、XR錠の追加で販売金額が著しく伸びたとは言えないと考えております。
　次、お願いします。ありがとうございます。スライド７枚目です。
　一方で、剤形追加により市場拡大再算定の対象となった□□□□は、剤形追加の前後で明確に販売金額の伸びに変化があることが分かります。このような販売金額の伸びはペマフィブラート製剤に見られないことからも、XR錠の追加は使用実態の著しい変化に当たらないと言えます。
　なお、□□□□は、薬価収載時のピーク時予想に比べ、市場が大きく拡大しておりました。
　次のページをお願いいたします。スライド８枚目です。
　続いて、ペマフィブラート製剤の使用患者数について、XR錠の追加前後で伸び方に変化はなく、使用患者数の点からも、XR錠の追加は使用実態の著しい変化に当たらないと言えます。
　次のページ、お願いいたします。スライド９枚目です。
　続いて、臨床上の位置づけについてです。XR錠の審査報告書において、IR錠とXR錠は同等とされました。
　また、薬価収載においても、医療上の必要性から投与回数を変更したとして類似薬効比較方式Ⅰを主張しましたが、こちらは認められませんでした。よって、承認の上でも、薬価の上でも、XR錠の追加は評価されておらず、臨床上の位置づけの観点からも、XR錠の追加は使用実態の著しい変化に当たらないと言えます。
　次のページ、お願いいたします。スライド10です。以上を踏まえまして、XR錠の追加は、販売金額並びに使用患者数の推移及び臨床上の位置づけの観点から、使用実態が著しく変化した場合に該当しないと考えます。繰り返しとなりますが、単に「剤形追加」をもって③に該当するとみなすのではなく、あくまで使用実態が「著しく」変化したかどうかを慎重に御判断いただきたいと考えます。
　次、お願いいたします。２点目、続いて、基準年間販売額の算出方法について御説明いたします。
　次、お願いいたします。ありがとうございます。スライド12枚目です。
　第１回薬価算定組織では、基準年間販売額をIR錠の収載時の令和７年度予想である□□□円とされました。
　次のページ、お願いいたします。スライド13枚目です。
　「薬価算定の基準」Q&A問107では、同一組成既収載品が複数ある場合の基準年間販売額は、それぞれの薬価収載時に提出した予想年間販売額の合計とされています。
　XR錠は薬価収載時に正式な手続を踏み、市場規模予測を作成し予想年間販売額を提出していることから、XR錠の予想年間販売額も考慮してペマフィブラート製剤としての基準年間販売額を算出していただきたく存じます。
　次のページ、お願いいたします。スライド14枚目です。
　XR錠の予想年間販売額も考慮して基準年間販売額を算出する場合、次のような計算方法を提案させていただきます。
　まず、XR錠収載時に提出しました市場規模予測で使用した□□□□、□□％となります。こちらを使用してIR錠の想定切替え額を算出いたしますと、□□□□となり、□□□□となります。これをIR錠の予想年間販売額□□□円から減額した上で、XR錠の予想年間販売額、□□□□となりますが、こちらを合算いたしますと、基準年間販売額は□□□□円となります。こちらの数字を基準年間販売額とすることを御検討いただきたく存じます。
　次のページ、お願いいたします。最後、15枚目でございます。
　最後となりますが、御考慮いただきたい事項について簡単に述べさせていただきます。
　弊社は本年、他社品目に係る市場拡大再算定の共連れとして、□□□□でも薬価の引下げを受けております。□□□□、ペマフィブラート製剤は、弊社の１番手、２番手の主力製品でございます。今回、市場拡大再算定を受けますと、わずか１年の間に合計で約□□□□円、利益が消えると想定しております。立て続けに市場拡大再算定を受けてしまいますと、経営に影響することは避けられず、非常に苦しい状況となりますので、この点も考慮いただき、何とぞ御検討のほど、よろしくお願い申し上げます。
　以上となります。
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございました。
　それでは、委員の先生方から御質問をいただければと思いますが、いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
　ただいまの御説明に関しては、よろしいでしょうか。
　それでは、これで企業意見の聴取については終了とさせていただきます。
　企業の方は御退室をお願いしたいと思います。
（申請者退室）
○薬価算定組織委員長
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思いますけれども、企業の意見について御意見、いかがでしょうか。
　基本的には、最初の論点と事務局での回答の範囲の中かというふうに思いますけれども、よろしいでしょうか。
　それでは、意見をまとめたいと思います。「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、そのようにさせていただきます。
 

オテズラ錠10mg、同錠20mg、同錠30mg　※企業の意見陳述あり

日時：令和７年１１月２６日（水）
 
○薬価算定組織委員長
「オテズラ錠」でございます。事務局から事務局案について、欠席委員の意見を含め、説明をお願いしたいと思います。また、本件も企業の意見陳述がございます。
○事務局
（事務局から再算定事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、委員の先生方、御意見あればよろしくお願いしたいと思います。よろしいでしょうか。
　それでは、企業から意見聴取を行いたいと思います。事務局は企業を入室させていただきたいと思います。
（申請者入室）
○薬価算定組織委員長
　最初に、オテズラ錠についての御意見を10分以内で説明いただきたいと思います。なお、終了１分前にベルを１回、終了時にベルを２回鳴らします。
　続いて、委員側から質問をさせていただきますので、御回答をお願いしたいと思います。
　それでは、始めていただきたいと思います。
○申請者
　よろしくお願いいたします。アムジェン株式会社　□□と申します。あと、□□と□□と、今日は３名で参っております。
　２ページ目をお願いいたします。
　オテズラ錠は尋常性乾癬、関節症性乾癬を初出薬効として2017年に上市されました。現在のところ、乾癬そのもの自体は慢性の疾患でありまして、治療しても寛解することが極めて難しいということで、本剤は中等症から重症の患者さんに対しての治療薬として市場に投入されたわけですけれども、乾癬の患者さんの状況からして、一旦投薬が始まりますと長期に薬剤が必要となるという形になっております。
　通常は外用薬、塗り薬で治療されますが、重症化するにつれて内服薬あるいは生物製剤等が使われます。多くのものは、炎症性の疾患ですので、免疫抑制剤、免疫抑制効果を持ったものが多いのですけれども、オテズラの場合は炎症性サイトカインを広範に抑えるという、極めて特異な作用機序を持っております。ですので、中等症から重症の患者さんに対しての治療が徐々に浸透しているというのが現在の市場でございます。
　昨今は尋常性乾癬の治療の患者さんの数が年々増加しております。徐々にですけれども、増加しております。本剤の上市から本年に至るまでの初出薬効での売上げに関しては、特にここ近年は全体の市場の伸び率と同じ□□程度で推移しております。
　３ページ目を御覧いただくと、その辺りがグラフとして示されております。３ページ目をお願いいたします。
　ここにありますように、青色で示したものが初出薬効の売上げの推移でございます。上市直後は立ち上がりが急ですけれども、その後はほとんど同じような年次伸び率で推移しておりまして、ここ３年は□□ないし□□程度の売上げの伸び率になっておりまして、先ほど申し上げましたように、左上の市場合計に書いてありますように、23年、24年、25年の伸び率と同じ程度の内服薬の伸び率でありますし、本剤の伸び率はグラフの下に表でまとめてありますように、□□、□□、□□弱というような形で、伸び率自体は通常の市場の伸びと同程度です。
　ベーチェット病の適応拡大は2019年に行われまして、20年からオレンジ色で売上げの推移が書いてありますけれども、御覧いただくと分かるように、本年に至るまで全体の売上げに占める割合は□□、□□内外で、これが本剤の売上げ全体の伸びを押し上げているというようなデータはございません。ちなみに、本年３月に新しく掌蹠膿疱症の適応を追加しましたが、それが一番上に乗っておりまして、これは長らく開発が望まれた薬剤ですので、待機患者さんがたくさんいらっしゃるということで、初年度の売上げは現在までのところ、それなりの額にはなっておりますが、これは今後の推移がどうなるかというのは来年以降になると思います。
　申し上げましたように、基本的には初出薬効での売上げの推移自体は、当初の想定は超えてはおりますけれども、先ほど申し上げましたように、患者さんが年々累積されているということと、本剤の使用実感が臨床的に非常に受け入れられたということもございまして、それで売上げが徐々に伸びているということであり、追加の適応症が引き金になって売上げのトレンドが急激に変化したということではございません。
　次、４ページ目を御覧いただきますと、本剤に関しては、そうは申し上げましても、上市後に真の臨床有用性の検証も実際になされております。ここにありますように、日本人の患者さんで軽症から中等症で、既存薬に比べて追加したときのデータが上市時にあまりそろっていなかったという御指摘を審査機関から受けておりましたので、それを補足すべく市販後に臨床試験を実施いたしました。それで実際の有用性が確認されましたので、それも相まって市場の浸透が当初の予測を超えて順調に進んでいるということですが、重ねて申し上げますように、ベーチェットの適応追加が全体の動向を大きく左右したということではございません。
　それと、ベーチェット病自体は指定難病になっておりまして、臨床の強い要望により開発したということでございます。さらに、掌蹠膿疱症、３つ目の適応追加に関しても、これは日本でのみ掌蹠膿疱症の確定診断が実施されております。海外では通常の尋常性乾癬の中に含まれるというふうに伺っておりますけれども、日本の場合は明確に確定診断ができるということで、適応症を取得しない限りは使えなかったという状況であったのですけれども、今年の３月に強い要望によって、その適応も追加させていただきました。
　PMDAからも、新たな治療の対象になり得るということで、初出のdata exclusivity、いわゆるデータ保護期間を超えて、新たに４年の再審査期間が設定されるということで、これは臨床上も極めて有用であり、日本の患者さんに対しても大きく資する内容になっているというふうに考えられます。
　次のページには細かいデータが書いてありますので、御覧いただければと思いますけれども、２ページ目にお戻りいただいて、今まで述べてまいりましたように、本剤は市場拡大再算定、特に追加効能による市場拡大再算定には該当しないというふうに考えております。さらに、真の臨床有用性も確立されておりますし、臨床の強い要望によって、日本国内において日本人の患者さんでベーチェット病あるいは掌蹠膿疱症の治験も実施し、それに対しての適応も追加されております。
　しかしながら、全体に対しての、これらの追加適応症の占める売上げの割合は□□には満たないというところが現在までのところですし、初出薬効の市場の伸び自体は、全体の市場の増加率と極めて類似しております。したがって、追加効能による大きな市場動向、本剤の使われ方が大きく変わったということは、売上げデータ、患者さんの使用データからは見てとることができません。
　現在、これは小児の尋常性乾癬に対しての適応追加もするべく試験が進んでおりますけれども、これに対しての追加の投資もしておりますので、こういった上市後に日本人に対しての日本人の適応症を取るというような形で開発が進んでいる本剤が、今回、追加効能による市場拡大再算定を受けるということに関しては、会社としては多少なりとも懸念を持っているということでございます。
　私のほうからの御説明は以上とさせていただきます。
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　委員の先生方から御質問ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、企業の意見聴取を終了とさせていただきます。
　企業の方は退室をお願いします。
（申請者退室）
○薬価算定組織委員長
　それでは、御意見いかがでしょうか。企業の意見を踏まえてお願いします。よろしいでしょうか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、見解どおりとさせていただきます。
 

ロミプレート皮下注250μg 調製用
イラリス皮下注射液150mg
スキリージ皮下注360mgオートドーザー、同皮下注180mgオートドーザー
サークリサ点滴静注100mg、同点滴静注500mg
ダラキューロ配合皮下注

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
　続きまして、次の５品目でございます。事務局は欠席委員の意見を含めて、説明をお願いしたいと思います。よろしくお願いします。
○事務局
（事務局より再算定事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、この５件に対する御意見をいただきたいと思いますけれども、いかがでしょうか。
　特によろしいでしょうか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、加算案どおりとさせていただきます。
 

スキリージ皮下注180mgオートドーザー、同360mgオートドーザー　※企業の意見陳述あり

日時：令和７年１１月２６日（水）
 
○薬価算定組織委員長
「スキリージ皮下注」でございます。事務局から、事務局案について、欠席委員の御意見も含めて説明をお願いしたいと思います。本件も企業の意見陳述がございます。では、お願いします。
○事務局
（事務局より再算定事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、御意見ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、企業から意見を聴取したいと思います。企業を入室させていただきたいと思います。
（申請者入室）
○薬価算定組織委員長
　最初に、「スキリージ皮下注」について御意見を10分以内で御説明いただきたいと思います。終了１分前にベルを１回、終了時にベルを２回鳴らします。
　続いて、委員側から質問をさせていただきますので、御回答いただきたいと思います。
　それでは、始めていただきたいと思います。
○申請者
　アッヴィ合同会社で□□を務めております□□□□です。本日は陳述の機会をいただき、感謝申し上げます。
　今回、私どもは２つの該当性判断に対して不服意見を申し立てるために、こちらに参りました。いずれも薬価ルールに明記されていないことを基に該当性が判断されたことに対する不服意見となります。過去５年間、私どもはDPOへの不服申立てをしておらず、従来の御判断はルールに基づいたと考えます。しかしながら、今回の解釈は予見できるものではありません。
　１つ目のスキリージ皮下注オートドーザーの市場拡大再算定の該当性について、第１回のDPOの結果として内示された内容は、過去の事例や「薬価算定の基準」Q&A問107の記載内容とも相違し、整合性を欠いております。もし薬価算定基準の記載と異なる運用がなされるようであれば、そのことが明確に記載され、また周知されることが先だと考えます。
　なお、具体的な内容につきましては、薬価担当者より御説明させていただきます。
○申請者
　アッヴィの□□と申します。よろしくお願いします。
　スライド２枚目を御覧ください。
　今回、再算定の該当性を左右します基準年間販売額について説明させていただきます。基準年間販売額の考え方が「薬価算定の基準」Q&A問107に明記されており、基準年間販売額について同一組成既収載品が複数ある場合は、それぞれの年間販売額の合計と定義されております。
　３枚目を御覧ください。
　本剤は360mgオートドーザーと180mgオートドーザーの２規格ございまして、これらは同一組成既収載品です。先ほど御紹介したQ&Aに明記された内容に基づきますと、基準年間販売額は両規格それぞれの年間販売額の合計とされることが妥当と考えています。
　スライド４枚目を御覧ください。
　しかしながら、第１回薬価算定組織の結果として、こちらの内容が我々に内示されました。180mgオートドーザーは360mgオートドーザーの適応であるクローン病患者からの切替え等は想定されず、適応拡大の患者に使用する規格であることから、基準年間販売額には含めないことが適切であるという内容でした。このような場合に、基準年間販売額が合計されないという取扱いは、我々が一番のよりどころにしています「薬価算定の基準」やQ&Aからは読み取ることができず、それが今回不服意見を述べさせていただいている大前提でございます。
　もう一つ、基準年間販売額に含めないと御説明された本内容が、過去、我々が受けた再算定の事例の考え方とも異なっているのではないかと考えております。スライド５枚目を御覧ください。こちらは昨年４月に市場拡大再算定を受けた弊社のリンヴォック錠の事例です。
　リンヴォック錠は2023年の売上げを基に再算定を受け、その際には「薬価算定の基準」Q&Aに従い、基準年間販売額として、各規格の市場規模予測の合計である□□□億円が用いられました。なお、30mgと45mg錠は適応拡大の患者に使用する規格であったにもかかわらず、基準年間販売額に含まれておりました。
　スライド６枚目を御覧ください。
　こちらはリンヴォック錠と今回のスキリージ皮下注オートドーザーの状況を比較整理したものです。リンヴォック錠では、適応拡大の患者にのみ使用される30mgと45mg錠の市場規模予測も基準年間販売額に含まれておりました。一方、今回の180mgオートドーザーは、クローン病からの切替えはなく、適応拡大の患者に使用される規格との説明にもかかわらず、基準年間販売額に含めないとされました。今回の取扱いは、過去の事例からも、また「薬価算定の基準」の考え方とも整合性がなく、予見できないものであります。
　スライド７枚目を御覧ください。
　「薬価算定の基準」Q&A問107の記載に基づきますと、基準年間販売額は360mgと180mgの合計□□億円となり、年間販売額が基準年間販売額の２倍以上にならず、再算定に該当していません。
　スライド８枚目を御覧ください。
　結語です。「薬価算定の基準」は、我々にとりまして、いわば薬価の憲法のような位置づけであると認識しております。この薬価の憲法とも言える「薬価算定の基準」のQ&Aと異なり、同一組成既収載品が複数ある場合でも、年間販売額を合計しないという考え方が適用されるのであれば、まずはルールに明記され、周知されるべきと考えます。これまで薬価算定が一貫性と透明性を保って運用されてきたことは、薬価算定組織の先生方の御尽力の賜物であると思っております。ぜひ引き続き、透明性と一貫性を有した運用がなされますよう、「薬価算定の基準」のQ&Aに沿った運用をお願いいたします。
　続けて、補正加算に関する見解も述べさせていただきます。スライド10枚目を御覧ください。
　今回内示にて、承認時に内視鏡的寛解達成割合は副次評価項目として評価されており、今回提出された試験の主要評価項目は、承認時に評価されたエンドポイントと異なるエンドポイントを見たデータに該当しないことから、要件に該当しないと判断されています。
　しかし、こちらも過去の加算事例との矛盾があると考えております。スライド11枚目を御覧ください。
　右側は、過去再算定時に真の臨床的有用性が評価された加算事例です。過去の事例でも、承認時の治験で副次評価項目として全生存期間が評価されておりました。その後、同じ治験の中で同じOSのエンドポイントで統計学的な有意差が示されたことをもって加算が認められております。本剤も内視鏡的寛解達成割合は承認時に副次評価項目として評価されておりましたが、検定は実施されておらず、優越性は検証されておりませんでした。
　しかし、本剤は別途のフェーズⅣ試験を実施しまして、主要評価項目として本エンドポイントの優越性を明らかにしています。ぜひ過去の事例との整合性も踏まえ、補正加算の該当性の御判断をお願いしたいと思っております。
　私からの説明は以上です。
　最後に、□□□□のほうから一言申させていただきます。
○申請者
　ありがとうございます。
　現在のアメリカやそれぞれの海外市場の動向を踏まえると、予見性や透明性が欠如していることにより、日本の競争率が損なわれ、企業は投資を確保することが非常に難しくなっていることを私たちは懸念しております。こうした状況は、ドラッグ・ラグやドラッグ・ロスを減らす、または強力なバイオテクノロジーイノベーションを生み出すという政府の目標実現にも明らかに寄与しておりません。ありがとうございます。
○弦間委員長
　よろしいですか。
　それでは、委員の先生方から質問、御意見などいかがでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、企業の聴取は終了とさせていただきます。
　　退室をお願いします。
（申請者退室）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、企業の意見を踏まえて御意見をお願いできればと思います。
　基本的には、180と360のところで、クローン病はずっとそれなりに使われているということは、リンヴォックとの明らかな差と考えてよろしいですね。
○事務局
　事務局でございます。
　リンヴォックとの差で言うと、スキリージの追加された180mgの規格について、360mgで当初取得していたクローン病でも使用できます。土台としてどちらを考えるかといったときには、追加された規格の分を足してしまうと、剤形を追加するたびに軌道修正といいますか、予測額の修正が可能となるともいえますので、当初の基準額を使うというのが基本ではあるかなと思っております。
○薬価算定組織委員長
　ほかに先生方、いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　それでは、事務局の見解どおりとさせていただきます。
 

オンボー皮下注100mgシリンジ、同皮下注100mgオートインジェクター、同皮下注200mgシリンジ、同皮下注200mgオートインジェクター

※企業の意見陳述あり
日時：令和７年１１月２６日（水）
 
○薬価算定組織委員長
「オンボー皮下注」でございます｡事務局から、欠席委員の意見を含め、説明をお願いしたいと思います。この件に関しても、企業の意見陳述がございます。
○事務局
（事務局より再算定事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　ただいまの説明について、御質問あればと思いますが、いかがでしょう。よろしいでしょうか。
　それでは、企業からの意見の聴取を行いたいと思います。事務局は企業を入室させていただければと思います。
（申請者入室）
○薬価算定組織委員長
　最初に、「オンボー皮下注」についての御意見を10分以内で御説明いただきたいと思います。なお、終了１分前にベルを１回、終了時にベルを２回鳴らしますので、よろしくお願いします。続いて、委員側から質問をさせていただきます。
　それでは、よろしくお願いします。
○申請者
　よろしくお願いいたします。日本イーライリリーの□□でございます。
　市場拡大再算定類似品と判断されました、弊社オンボー皮下注に関して意見陳述させていただきたいと思います。
　資料２ページ目、御覧ください。
　本日の意見陳述におきましては、再算定類似品の該当性と補正加算の２点について説明させていただきたいと思います。
　次、３ページ目、御覧ください。
　まず、１点目、再算定類似品の該当性に関しての意見となります。
　再算定類似品か否かについては、再算定対象品の薬理作用類似薬かどうかがポイントになりますが、本年５月に公表された薬剤分類に基づきますと、本剤は再算定対象品であるスキリージと明確に線引きがされております。つまり、公表されております最新の薬剤分類においては、本剤はスキリージの薬理作用類似薬ではないとされていることになります。
　次、４ページ目、お願いいたします。
　薬理作用類似薬の判断は、公表されております最新の薬剤分類表に基づき判断されるべきであると考えます。それは予見性・透明性の観点からの理由です。
　こちらのページの下の部分に記載していますとおり、薬剤分類の資料の冒頭部分において、薬剤分類表は、類似薬選定の透明化を図るために作成され、薬理作用類似薬を判断する基礎資料とされております。
　オンボーは、スキリージと同様に潰瘍性大腸炎とクローン病の両適応を有していることから、薬理作用類似薬とみなされたと理解しておりますけれども、本年３月には、既に両剤の効能は一致していたにもかかわらず、先ほどお示ししました５月公表の薬剤分類表では線引きがされております。
　また、本年５月のトレムフィア皮下注の収載時に「線引き」の変更が行われ、その変更については令和８年度に公表予定ということでありますけれども、線引きの変更が行われていることは弊社に情報共有されておらず、この非開示の薬剤分類表を基に薬理作用類似薬の判断が行われることは、透明化を図るという薬剤分類表の趣旨に反するのではないかと考えております。
　５ページ目、お願いいたします。
　再算定類似品の該当性についてのまとめをこちらに示しております。私どもの主張としましては、透明化を図るという薬剤分類表の趣旨に鑑みまして、公開されている最新の薬剤分類表により判断されるべきであり、それに基づきますと、本剤はスキリージの薬理作用類似薬ではないと考えております。
　次、６ページ目、御覧ください。
　２つ目の主張、補正加算の主張に移ります。
　本剤が再算定類似品とされた場合には、補正加算に該当すると考えております。こちらのスライドでは、令和６年度改定で新たに追加となった市場拡大再算定の補正加算を示しております。令和６年１月発出の審査管理課通知に基づいて、小児用医薬品の開発計画がPMDAに確認された上で開発が進められている品目については、補正加算の対象になるとされております。
　次、７ページ目をお願いいたします。
　本剤につきましては、成人のクローン病、省略して「CD」の承認時に、通知に基づき小児のCDに関する開発計画がPMDAにより確認され、国際共同第Ⅲ相試験が現在実施中であります。この点につきましては、成人CD承認時の審査報告書に記載されております。
　次、８ページ目、お願いいたします。
　本剤につきましては、小児の潰瘍性大腸炎（UC）に関しても、国際共同第Ⅲ相試験が実施中であります。こちらは先ほどの小児開発の通知が発出される以前にPMDAに確認されたものになります。なお、この小児開発に伴い、再審査期間が８年から10年、２年の延長がされております。
　続いて、９ページ目、御覧ください。
　小児開発に関わる通知に基づく現行のPMDA確認手続においては、こちらのスライド右下部分に記載されていますとおり、成人適応の申請時に確認する場合には、開発計画をCTD 1.5に記載することとされております。本剤の小児UCの開発については、この手続と同様に、CTD 1.5に小児開発の計画が言及されており、PMDAの確認を取っております。
　小児開発の促進という当該補正加算が導入された趣旨から考えますと、小児UCに対する開発努力についても、加算率の検討において考慮していただきたいと考えております。
　続いて、10ページ目、お願いいたします。
　加算率の検討に際して考慮していただきたい別の観点としましては、対象年齢があります。UC、CDの２疾患を併せて炎症性腸疾患（IBD）と呼ばれておりますけれども、小児IBDを対象にした第Ⅲ相試験においては、上は18歳未満が対象ですが、下は２歳以上と、低年齢小児をカバーしております。
　続いて、11ページ目、御覧ください。
　中等症～重症のIBDに対する治療薬、いわゆるadvanced therapyの中で、小児適応を持つのはインフリキシマブとアダリムマブの２剤のみになります。なお、アダリムマブについては小児のUCのみとなっており、小児CDは適応外となっております。
　加えて、この２剤については、低年齢患者（６歳または５歳未満）でのエビデンスに乏しいことが添付文書に記載されております。
　続いて、12ページ目をお願いいたします。
　小児のIBD治療薬の大半は小児適応、小児の用法・用量の検討がされておらず、小児の治療薬は成人ほどの選択肢がない状況にあることについては、こちらのスライドに示しております小児炎症性腸疾患の開発に関わる事務連絡の中で、PMDAも認識しております。
　あと１点補足させていただきますと、こちらは資料には記載しておりませんけれども、本剤の小児UCに関しては、審査管理課に相談・助言を受けて、疾患の希少性・医療ニーズを勘案した上で、本年10月に希少疾病医薬品指定の申請を行っております。
　以上の論点から、アンメットニーズの高いIBDの両適応で、２歳以上の低年齢小児を対象とした試験を実施している意義を御理解いただければ幸いです。
　続いて、13ページ目、お願いいたします。
　補正加算についての主張を整理いたしますと、少なくとも小児クローン病については、小児開発通知に基づき、開発計画がPMDAに確認されておりますので、補正加算の対象であると考えております。
　加算率に関しては、承認時や改定時の小児加算では、低年齢、疾患の重篤性、アンメットニーズ、国際共同治験への参加等を考慮して加算率が柔軟に判断されておりますことを踏まえ、本剤については、アンメットニーズが高い小児IBDにおいて、２歳以上の小児を対象にした国際共同治験を実施していること。通知の発出前ではありますけれども、小児潰瘍性大腸炎の開発もPMDAの確認の下、進められていることから、Ａ＝10％を要望させていただきたいと思います。
　最後、14ページ目、お願いいたします。まとめのスライドになります。
　弊社としましては、予見性・透明性の観点から、本剤がスキリージの薬理作用類似薬、再算定類似品とされることは妥当ではないと考えておりますけれども、仮に再算定類似品とされることになりましても、小児開発の補正加算Ａ＝10％をお願いしたいと考えております。
　以上、私どもの意見陳述となります。ありがとうございました。
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、委員の先生方から何か質問があればと思いますが、いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、これで企業意見の聴取を終了とさせていただきます。
　企業の方は退室をお願いします。
（申請者退室）
○薬価算定組織委員長
　それでは、企業の意見を踏まえ、御意見をお願いしたいと思います。いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
　分類表については、現実はそう変わりがないと思うのですけれども、分類表辺りについては、企業の御意見には、いずれ対応するという事務局のお返事でよろしいわけですね。
○事務局
　事務局でございます。
　おっしゃるとおり、今回の該当性という観点では、薬理作用類似薬には該当するのかなと考えておりますけれども、企業側における透明性の主張については理解いたしますし、そのために作成されたものは、少なくとも当該企業に公表されていないというのはよろしくないかと思いますので、その点はやり方を改善していければと思っております。
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　ほかにいかがでしょうか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、事務局の見解どおりとさせていただきます。
 

エンレスト錠 50mg、同錠100mg、同錠200mg

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
　続きまして、特例の品目について、事務局は欠席委員の意見を含め、説明をお願いします。
○事務局
（事務局より再算定事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、この件について御意見ございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、この品目について、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、加算案どおりとさせていただきます。
 

リクシアナ錠15mg、同錠30mg、同錠60mg、同OD錠15mg、同OD錠30mg、同OD錠60mg

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
　続きまして「リクシアナ錠」についてでございます。
　諸井委員におかれましては、本件の検討の間、御退室をお願いしたいと思います。よろしくお願いします。
（諸井委員退室）
○薬価算定組織委員長
　それでは、「リクシアナ錠」について、事務局より、欠席委員の意見を含め、説明をお願いします。
○事務局
（事務局より再算定事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、本件に対する御意見はいかがでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、事務局の見解どおり、加算案を認めたいと思います。
 

リクシアナ錠15mg、同錠30mg、同錠60mg、同OD錠15mg、同OD錠30mg、同OD錠60mg　
※企業の意見陳述あり

日時：令和７年１１月２６日（水）
 
○薬価算定組織委員長
続きまして、「リクシアナ錠」でございます。
　諸井委員におかれましては、本件の検討の間は御退室をお願いしたいと思います。
（諸井委員退室）
○薬価算定組織委員長
　それでは、事務局から事務局案について、欠席の委員の御意見を含め、説明をお願いしたいと思います。
○事務局
（事務局より再算定事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　ただいまの説明について、御意見、御質問等ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、企業から意見の聴取を行いたいと思います。事務局は企業を入室させていただきたいと思います。
（申請者入室）
○薬価算定組織委員長
　最初に、リクシアナ錠についての御意見を10分以内で御説明いただきたいと思います。なお、終了１分前にベルを１回、また終了時にベルを２回鳴らしますので、よろしくお願いします。続いて、委員側から質問をさせていただきます。御回答をお願いしたいと思います。
　それでは、お願いします。
○申請者
　第一三共□□□□でございます。本日は、お時間をいただきまして誠にありがとうございます。
　次のスライドをお願いいたします。２ページ目です。
　私からは、リクシアナの概要について御説明させていただき、高齢者医療におけるリクシアナの臨床的意義につきましては、本日、残念ながら時間が合わず出席がかなわなくなりました□□□□先生が説明のコメントを御用意くださっておりますので、弊社□□□□より代読させていただきたいと存じます。
　次のスライドをお願いいたします。
　もう一つ次のスライドをお願いいたします。４ページ目です。
　リクシアナは日本で創製され、日本人のアンメット・メディカル・ニーズに応えてきた国産の直接作用型経口抗凝固薬、DOACでございます。
　まず、左側ですが、1979年に研究を開始し、20年以上かけて経口吸収性の高い化合物エドキサバンの合成に成功しました。
　中央の下を御覧ください。2011年４月に整形外科手術後の静脈血栓塞栓症の発症抑制の効能で、世界に先駆けて日本で製造販売承認を取得いたしました。
　その後、現在までに心房細動、静脈血栓塞栓症、指定難病のCTEPHの血栓塞栓症の発症抑制の効能を追加してまいりました。その全てが世界初承認であり、日本人のアンメット・メディカル・ニーズに応え、日本の医療現場に貢献してきたことを自負しております。
　本日は、右側中央の2020年８月にNew England Journal of Medicine に公表されましたELDERCARE-AF試験について御紹介させていただきます。
　次のスライド、お願いいたします。５ページ目です。
　第１回薬価算定組織後の内示にて御指摘の１点目について、弊社の見解を申し上げます。御指摘のとおり、今回の補正加算、真の臨床的有用性の検証の申請の根拠となる論文□□□□は□□□□、本試験成績は真の臨床的有用性を検証したものであり、加算に相当すると考えられるため、今回の再算定の補正加算の根拠として申請いたしました。
　当該論文につきましては、本試験に御参画いただきました□□先生のコメントを、弊社、□□より代読させていただきます。
　次のスライドをお願いいたします。
○申請者
　６ページ目、お願いいたします。それでは、私、第一三共　□□より、高齢者医療におけるリクシアナの臨床的意義について代読させていただきます。
　次のスライドをお願いいたします。７ページ目です。
　こちらは日本の心房細動の代表的な登録研究であるFushimi AF Registryのデータです。DOACの普及により、Warfarinからの置き換えが進みましたが、それでもグラフのNo-OACの部分が示すとおり、約３割の患者で抗凝固療法が行われていません。これは高齢で出血リスクが高く、既存DOACを使いにくい患者層と考えられます。
　次のスライドをお願いします。８ページ目です。
　ELDERCARE-AF試験は、まさにこのアンメット・メディカル・ニーズに応える研究です。80歳以上で出血リスクが高く、従来の薬剤が使えない患者を対象とし、平均年齢は86.6歳という超高齢者の試験でした。主要評価項目は脳卒中、全身性塞栓症。大出血を安全性評価項目としております。
　次のスライド、お願いいたします。９ページ目です。
　この試験結果は明確であり、New England Journal of Medicineに掲載されました。具体的には、左のようにエドキサバン15mgは、プラセボに比べ、脳卒中、全身性塞栓症を約３分の１に減少させました。
　一方で、右の大出血では有意な増加は認められず、安全に脳梗塞を抑制したことを示しております。
　次のスライド、お願いいたします。10ページ目です。
　こちらは副次評価項目を示しております。一番右のグラフに示すように、全ての死亡率には差は認められませんでした。この理由として、平均86歳の患者では、多様な死因が競合リスクとして影響したものと考えられます。
　次のスライドをお願いいたします。11ページ目です。
　私たちの大規模調査では、高齢者医療の優先順位について、医療者、高齢者ともに死亡率の低下は12番目の最下位で、代わりにQOLや身体機能の回復が上位でした。ELDERCARE-AF試験については、生存率改善こそ示されていませんが、脳卒中抑制を通じて、QOL、ADLを維持した点が極めて重要であり、高齢者医療の目的に合致した成果です。
　次のスライド、お願いいたします。12ページ目です。
　関連学会で作成した高齢者に対する適切な医療提供の指針でも、QOL維持・向上が重要項目とされ、高齢者医療の中心的価値であることが確認できます。
　次のスライド、お願いいたします。13ページ目です。
　次に、効能追加承認後に発表されたELDERCARE-AF試験のフレイルに関するサブ解析の成績について説明します。
　このサブ解析については、エンドポイントは本試験と同様ですが、新たな有効性の対象を明らかにした点を御評価いただきたいと存じます。
　次のスライド、お願いいたします。14枚目です。
　サブ解析紹介の前に、こちら、高齢者心房細動を対象とした登録研究であるANAFIE Registryでは、フレイル群で脳卒中、大出血とも約２倍と高リスクでした。これはフレイル患者に抗凝固薬が使われにくい背景を説明するデータでもあります。
　次のスライド、お願いいたします。15ページ目です。
　ELDERCARE-AF試験に戻りますと、J-CHS基準で判定したフレイルの有無にかかわらず、エドキサバン15mgは脳卒中、全身性塞栓症を３分の１に抑制し、大出血も増加させませんでした。すなわち、フレイルな超高齢者にも有効であることが示され、この成績はJAMA Network Openに掲載されました。
　次のスライドをお願いいたします。16ページ目です。
　本試験とサブ解析をまとめますと、ELDERCARE-AF試験の結果は、寿命そのものよりも健康寿命を伸ばすという臨床的意義が重要です。これは高齢者医療に最も求められる価値と合致いたします。
　最後になりますが、17枚目です。
　このELDERCARE-AF試験の成果は、2024年に関連ガイドラインにも組み込まれました。「承認用量で抗凝固薬投与が困難な超高齢高出血リスク患者に対してエドキサバン15mgを開始する。」とあり、DOACの中で唯一、エドキサバンが推奨されております。
　以上でございます。御清聴ありがとうございました。
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、委員の先生方から御質問等ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、企業意見の聴取につきましては、これで終了とさせていただきます。
　企業の方は御退室をお願いします。
（申請者退室）
○薬価算定組織委員長
　それでは、企業の説明を踏まえて、御意見等ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、事務局の見解どおりとさせていただきます。
 

パドセブ点滴静注用20mg、同点滴静注用30mg

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
　次の品目の審議につきましては、私と下井委員が一旦退室となります。小方先生、進行をよろしくお願いしたいと思います。
○小方委員
　よろしくお願いします。
　それでは、弦間委員長、下井委員は本件の検討の間、御退室をお願いいたします。
 ○小方委員
　それでは「パドセブ点滴静注用」について、事務局は欠席委員の意見を含め、説明をお願いします。
○事務局
（事務局より再算定事務局案について説明）
○小方委員
　それでは、本件に対して御意見がありましたらよろしくお願いします。何かございますでしょうか。
　特にないでしょうか。
　ありがとうございます。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○小方委員
　それでは、事務局案のとおりといたします。
 
 ＜小児適応又は希少疾病の効能追加等、標準的治療法並びに真の臨床的有用性に関する加算＞

イミフィンジ点滴静注120mg、同点滴静注500mg
ビロイ点滴静注用100mg、同点滴静注用300mg

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○小方委員
補正加算の該当性についての検討を行います。
　補正加算に関する個別品目のうち「イミフィンジ点滴静注」及び「ビロイ点滴静注」について、事務局は欠席委員の意見を含め、説明をお願いします。退室委員は弦間委員長と下井委員です。
○事務局
（事務局より事務局案について説明）
○小方委員
　ありがとうございます。
　それでは、本件に対する御意見がございましたらよろしくお願いいたします。いかがでしょうか。
　特にないでしょうか。
　すみません。私から事務局に、先ほど□□先生からの御意見があったのですけれども、ビロイに関しての加算の対象とするということなのですけれども、この加算のパーセント等はどう考えたらよろしいのでしょうか。
○事務局
　要件に該当した場合に適用される加算率というところでの御質問でしょうか。
○小方委員
　はい。そうです。
○事務局
　ありがとうございます。
　今、加算率については、中医協の議論も踏まえて検討しているところなのですけれども、通常、算定時には③-bとして５％の適用になりますので、その程度の加算率になるのではないかと考えているところです。
○小方委員
　分かりました。ありがとうございます。
　その他、いかがでしょうか。よろしいですか。
　それでは、これらの２品目について、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○小方委員
　ありがとうございます。
　それでは、加算案のとおりといたします。
　

アービタックス注射液100mg、同注射液500mg

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
　それでは「アービタックス注射液」について、欠席委員の意見を含めて、事務局から説明をお願いします。退室委員は下井委員です。
○事務局
（事務局より事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、御意見はいかがでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」どおりということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、加算案どおりとさせていただきます。

ウプトラビ錠0.2㎎、同錠0.4㎎
マグミット錠200㎎、同錠250㎎、同錠330㎎、同錠500㎎、同細粒83％
プレバイミス錠240mg、同点滴静注240mg
リアルダ錠1200mg

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
　それでは、小児加算４品目について検討を行います。事務局から、１品目目から、欠席委員の意見を含め、説明をお願いします。
○事務局
（事務局より事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、この件について御意見等ございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　それでは、加算案どおりとさせていただきます。
 

ファビハルタカプセル200mg
コセルゴカプセル10mg、同25mg
ベネクレクスタ錠10mg、同50mg、同100mg
アムヴトラ皮下注25mgシリンジ
バビースモ硝子体内注射液 120mg/mL、同注射用キット120mg/mL
ヒフデュラ配合皮下注

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
　続きまして、希少疾病等に係る加算６品目についての検討に入ります。事務局は、１品目目から、欠席委員の意見を含めて、説明をお願いします。
○事務局
（事務局より事務局案を説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、事務局案に対して御意見等ございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　では、この６品目について、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、加算案どおりとさせていただきます。
 

ベネクレクスタ錠10mg、同50mg、同100mg　※企業の意見陳述あり

日時：令和７年１１月２６日（水）
 
○薬価算定組織委員長
「ベネクレクスタ錠」でございます。事務局から事務局案について、欠席委員の意見も含め、説明をお願いしたいと思います。この件も企業の意見陳述がございます。
○事務局
（事務局より事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　ただいまの説明について、委員の先生方から御意見等ございますでしょうか。
　□□先生、よろしくお願いします。
○□□委員
　ありがとうございます。
　今回のような、いわゆる海外第Ⅲ相試験をやっていて、日本が入れないので、ブリッジングのフェーズⅡを国内試験として重複時期に実施してということを基に、イの項目に該当するというふうにしたような品目というのはあるのでしょうか。一貫性という意味なのですが。
○事務局
　今までの品目ではございませんで、国内の開発もしくは国際共同治験による開発の品目が該当になっているというふうに。
○□□委員
　ありがとうございます。承知いたしました。
　基本的には、そういった海外同時もしくは海外に遅れないように、しっかりと国内で開発してもらう人を評価するというところでも、今回のようなものまで拡大していくかというのは大きな論点でありますので、前提にのっとっていくという形でいろいろな意味が分かりました。すみません。
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　ほかにいかがでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、企業からの意見聴取を行いたいと思います。企業を入室させていただきたいと思います。
（申請者入室）
○薬価算定組織委員長
　それでは、ベネクレクスタ錠についての御意見を10分以内で御説明いただきたいと思います。終了１分前にベルが１回、終了時にベルが２回鳴ります。続いて、委員側から質問させていただきますので、御回答をお願いします。それでは、お願いします。
○申請者
　今回２つ目になります。実際に我々が考えております内容と違うということに関しまして、陳述の機会をいただき、感謝申し上げたいと思います。
　ベネクレクスタ錠の再発または難治性のマントル細胞リンパ腫の効能追加に対する迅速導入加算の該当性について、こちらも薬価ルールに明記されていないことを基に判断されており、予見性や透明性に欠ける状況に懸念しております。
　ドラッグ・ラグを低減し、この革新的な治療法を日本の患者さんにいち早く届けるために行った弊社の活動、企業努力を、本加算の趣旨と照らし合わせて再考いただきたく、見解を述べさせていただきます。
○申請者
　アッヴィの□□と申します。よろしくお願いいたします。
　それでは、スライド２枚目から御説明させていただきます。
　迅速導入加算は、ドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロスの解消に向け、革新的新薬を日本に迅速に導入することを目的に、2024年４月に新設されました。迅速導入加算には、御覧の４つの要件があります。
　スライド３枚目を御覧ください。
　今回、第１回薬価算定組織の結果、要件イの該当性の判断に当たり、国内第Ⅱ相試験の開始時期が海外第Ⅲ相試験よりも３年以上遅いことを理由に、該当しないと判断されているとところでございます。
　本適応追加に当たっては、海外第Ⅲ相試験とは別に国内第Ⅱ相試験を実施し、これらを評価試験として承認審査がなされています。国内第Ⅱ相試験は、海外Ⅲ相試験からは開始が遅れましたものの、スライド中の図のとおり、同時に実施されております。また、海外第Ⅲ相試験より早く終了しております。
　また、要件イの該当性を試験開始時期で判断するということは、要件の中には明記がされておりません。
　スライド４を御覧ください。
　ベネクレクスタは再発難治のマントル細胞リンパ腫において、イブルチニブと併用で使用されますが、□□□□ため、海外第Ⅲ相試験に参加することがかないませんでした。当時、本剤のアドバイザーであった先生からも、本剤とイブルチニブの併用レジメンの有効性を大いに期待され、日本での開発を強く要望されました。
　弊社は、日本の患者さんの下へ、この革新的な治療法を早く届けるため、アドバイザーの先生とともに米国本社に粘り強く交渉し、日本で開発を要請してきた経緯がございます。結果、弊社は海外第Ⅲ相試験とのブリッジング試験で国内第Ⅱ相試験を実施する許可を受け、速やかに試験を実施いたしました。
　本来、ブリッジング試験は、海外第Ⅲ相試験の結果が出た後に国内試験をデザインするところから開始するのが通常ですが、その場合、日本での承認がさらに遅くなってしまうため、本ブリッジング試験では弊社が大きなリスクを取っています。すなわち、海外第Ⅲ相試験と並行して同時に実施できるよう、第Ⅲ相試験結果が出る前に約３年前倒しをして国内試験を開始しています。この結果、国内試験は海外試験より早く終了し、米国や欧州に先駆けて国内で薬事承認を受けました。
　スライド５枚目を御覧ください。
　本来は、海外第Ⅲ相試験と同様に、日本でも検証試験をやることが必要でした。しかし、それでは日本の患者さんに本レジメンをいち早く届けることができないため、我々は主要評価項目を完全奏効率に設定することの妥当性を含めPMDAと協議し、必要最小例かつ短期間で頑健性のある臨床試験データを創出できるブリッジング試験の方法を考案して、早期の申請・承認を達成してまいりました。
　今回、要件イの該当性は試験開始時期で判断されております。しかし、開始時期で判断されるということは、権利の関係など、様々な理由や背景で国際共同治験に参加できなければ、今回のように早期承認を目指して試験結果を待たずにブリッジング試験を開始したり、また試験期間の短縮といった、企業による工夫や努力には意義がないと評価されることと同義であるように感じております。
　試験開始時期が遅れたことのみを理由に加算の該当性を除外することは、開発促進を目指す企業の開発意欲を削ぐことにつながりかねないと懸念しております。革新的新薬を日本に迅速に導入することを目的とする本制度の趣旨に立ち返り、海外第Ⅲ相試験と並行して国内試験を実施した場合であっても認めていただけるよう、ぜひ再考をお願い申し上げます。
　私からは以上です。
○申請者
　ありがとうございます。
　私は、日本政府もこのように革新的な薬剤投資、革新をさらに推進していこうとお考えになっていらっしゃることと思います。私たちは、そういったゴールに向かって同じように進んでいると思います。しかしながら、今回の意思決定、今日お話ししている内容に関しましては、こういった目的を達することができない内容となっております。つまり、革新的な薬剤を日本に導入することが難しいという状況であります。そして、こういったルールに関し、基準に関しては、予見性というものが重要であるというふうに思います。我々は、こういったことがきちんと確立していないとビジネスプランを持つこともできませんし、また、どこの国に投資を行うのかという判断も難しくなってまいります。
　ですので、厚労省のほうで、もし何か違ったお考え、あるいは方針というものを御検討されている、あるいは追加されたいというふうにお考えになっている場合には、それを明確に、そしてきちんと明記し、伝達していただきたいと思いますし、そういったことは少なくとも１年以上前に御連絡いただけますようにお願いいたしたいと思います。そして、我々がドラッグ・ラグやドラッグ・ロスといったものをできるだけなくせるように、ぜひとも前向きに環境を進めていただきたく思います。どうもありがとうございました。
○薬価算定組織委員長
　それでは、委員の先生方から質問等ございますか。
　時期もそうですけれども、私の範囲とは違いますけれども、承認審査において、第Ⅲ相試験が主たる試験と位置づけられていることについては、どういうふうに考えられますか。
○申請者
　審査報告書の中では、海外第Ⅲ相試験と同様に、国内第Ⅱ相試験を評価試験として審査がなされているというふうに理解しております。そして、今回の加算におきましても、海外第Ⅲ相試験と国内第Ⅱ相試験を同様に御評価いただければと思っております。
○薬価算定組織委員長
　ほかにいかがでしょうか。
　□□先生。
○□□委員
　ありがとうございます。
　日本で希少がんの開発をしてくださっているという点におきまして、御社の今回の臨床試験計画から実行に関しまして、私としてもすごく大切な活動というふうに理解してございます。
　一方で、今回の薬剤に関しましては、基本的によくある形の海外第Ⅲ相試験を実施している中で、日本がそこに直接組み入れが難しい場合のブリッジング試験として第Ⅱ相を行うという仕組みは多くございますので、そういった薬剤の状況とはどこが明確に違うのか。さらには、第Ⅱ相の計画自体が早かったということは御指摘されているところでございますけれども、実際に計画というのは、私たちもいつから、どういうふうにしていたかという計画の内容を評価するというのは非常に難しいので、そこに関して、例えば時間はすごくかかっているところで、第Ⅱ相を海外に先んじて日本で始める。そこのところは可能ではなかったのか。そういった点に関して教えていただけませんでしょうか。
○申請者
　御質問ありがとうございます。
　通常、ブリッジング試験を実施する場合には、海外第Ⅲ相試験の結果が出てから、国内での開発に対する投資の予算を取ったり、試験デザインを検討したり、そういった形で検討が始まるというふうに考えております。その場合、既に海外第Ⅲ相試験の結果というのが見えておりますので、日本に対する投資というものも得られやすくなりますが、今回、まだ海外第Ⅲ相試験の結果が見えない中で、国内での開発に向けて本社と協議いたしまして予算を取り、またPMDAと非常に密に協議させていただきまして、症例数の設定とか主要評価項目の設定を含めまして試験デザインを構築してきたという経緯がございます。
　この海外第Ⅲ相試験の結果を待たずに、こういった活動をするということ自体が、まさに我々が日本のMCLの患者さんにも、いち早くこの革新的なレジメンを届けたいという思いですし、また、ここに我々の企業としての日本の患者さんのための努力というものがあるというふうに考えております。
○□□委員
　ありがとうございます。
　もう一点言いますと、第Ⅱ相をやっている最中には、第Ⅲ相自体が一応進んでいたということで、そのときに第Ⅲ相に日本が入っていくという、リーディーグコホートみたいにフェーズⅡをやって、そのまま第Ⅲ相に入るというのが難しかった理由は何かあるのでしょうか。
○申請者
　御質問ありがとうございます。
　明確な回答は今、残念ながら持ち合わせておりません。一方で、先ほど少し御説明させていただいたとおり、アッヴィ米国本社は□□□□して、この開発計画を進めておりました。しかし、□□□□でありまして、日本では□□□□する必要があって、すぐに海外第Ⅲ相試験に参加することが難しかったという背景がございます。
○□□委員
　ありがとうございます。
○申請者
　一言コメントよろしいでしょうか。
○薬価算定組織委員長
　はい。
○申請者
　実際に日本でドラッグ・ラグ／ロスが起こっているという状況について、少しお話を申し上げたいと思います。こういったドラッグ・ラグ／ロスというものが起こってくるのは、例えば小さな企業が開発を始める。しかし、そういったものを大企業が買収してニーズをそこに求めていくということになります。ですから、そういった状況の中でグローバルカンパニーがパートナーの会社に対して様々な作業を行っていると、さらにこういったドラッグ・ラグあるいはロスをもたらすような時間がかかってしまいます。
○薬価算定組織委員長
　よろしいですか。
　ほかに御意見等ございますでしょうか。
　それでは、企業意見の聴取は終了とさせていただきます。退室をお願いします。
（申請者退室）
 ○薬価算定組織委員長
　それでは、企業の意見を踏まえて御意見をお願いしたいと思います。いかがでしょうか。
○□□委員
　今回のドラッグ・ロスの問題におきましては、特に希少疾病であると、企業が日本での開発をなかなか進めないというところは非常にあるものですから、今回のように頑張ったという点に関して、すごくありがたいなという気持ちを個人的には感じるところでございます。
　一方で、あくまで日本を単純に市場として見ていった場合に、製薬企業としてはなるべく多くの国で売りたい、日本も売りたい。そういう中でできる工夫を頑張ったというところが、ほかと何が違うのかというところはなかなか明確化が難しいところでありまして、今回、どなたか分かりませんけれども、本剤のアドバイザーであった先生が日本での開発を強く要望されて頑張って活動された。だから、日本でも開発を進めたのだというところで、これがなかなか一般的にどの薬剤でも、この薬剤を特出しして評価すべきかどうかというところは、すごく難しいポイントになると思っています。
　そういう点では、未承認薬・適応外薬検討会議のように、既に海外で上市された薬が日本になくて、これは困るからぜひともという開発の要請があったり、何か後ろ楯があると非常に評価しやすいのですけれども、あくまでよさそうな薬、有望な薬だけれども、日本でも開発してくれないかというのを頑張ったというだけになりますと、いろいろな薬で同じ話はある話なので、この薬剤を評価するというところに関して、特にこのドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロス解消に向けた評価の要件というところを、ちょっと該当性を担保するというのが非常に難しい話かなと思いまして、申請が非常に入ってしまうような今回の話の経緯なので、私個人としては評価が難しいなと感じました。
　以上です。
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　基本的に先生がおっしゃったように、ブリッジングとの区別はほとんどない。ただ、非常に難しいシチュエーションであったことは確かですけれども、それゆえに承認はされているわけで、加算の問題はまたちょっと話が違うかなと思いました。
　先生方、ほかにいかがですか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、見解どおりとさせていただきます。
 

イムデトラ点滴静注用1mg、同点滴静注用10mg
リベルサス錠3mg、同7mg、同14mg
ヘムライブラ皮下注12mg、同皮下注30mg、同皮下注60mg、同皮下注90mg、同皮下注105mg、同皮下注150mg

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
　真の臨床的有用性に関する加算３品目について検討を行います。事務局は、欠席委員の意見を含めて、説明いただきたいと思います。
○事務局
（事務局より事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、この事務局案に対する御意見はいかがでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、この３品目について、薬価算定組織の意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、加算案どおりとさせていただきます。
 

ヘムライブラ皮下注12mg、同皮下注30mg、同皮下注60mg、同皮下注90mg、同皮下注105mg、同皮下注150mg　※企業の意見陳述あり

日時：令和７年１１月２６日（水）
 
○薬価算定組織委員長
「ヘムライブラ皮下注」でございます。事務局から、欠席委員の意見を含めて説明いただきたいと思います。また、本件も企業の意見陳述がございます。
○事務局
（事務局より事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ただいまの説明について御質問等ございますでしょうか。御意見、よろしいでしょうか。
　それでは、企業から意見の聴取を行いたいと思います。事務局は企業を入室させていただきたいと思います。
（申請者入室）
○薬価算定組織委員長
　最初に、ヘムライブラ皮下注についての御意見を10分以内で御説明いただきたいと思います。なお、終了１分前にベルを１回、終了時にベルを２回鳴らします。続いて、委員側から質問させていただきたいと思いますので、回答をお願いします。
　それでは、よろしくお願いします。
○申請者
　中外製薬で薬価を担当しております□□でございます。このたびは、意見陳述の機会をいただきまして、ありがとうございます。
　２ページ目をお願いいたします。
　本剤は、血友病患者に対する治療薬として、投与間隔の延長及び皮下注射による利便性の向上を実現したバイスペシフィック抗体であり、小児から成人まで全ての患者に使用可能な製剤です。
　血液凝固第Ⅷ因子と異なる構造を持つことから、第Ⅷ因子に対するインヒビターの有無によらず、出血傾向の抑制効果が確認されており、第Ⅷ因子で課題となっているインヒビターも生じさせないと考えられています。このような特徴を有する本剤は、出血を抑制するという血友病患者に対する治療の概念を変えるだけでなく、血友病患者の真の課題である関節保護・改善にも期待できる薬剤として、多くの患者に使用されています。
　特に小児期の患者においては、ケアギバーも含めて、血友病であることを意識しない生活を送ることができるため、血友病領域においてパラダイムシフトを起こしたと言える革新的な製品です。
　今回、本剤投与下における血友病患者の関節機能を評価したAOZORA試験により、真の臨床的有用性に関わる加算を主張しており、その妥当性について、本試験に携わられた□□□□先生より、医学的な見地から血友病治療における真の臨床的有用性や本剤が患者にもたらすメリットについて、詳細を御説明いただきます。
　本日はオンラインから御参加いただいております。それでは、□□先生、どうぞよろしくお願いいたします。
○申請者（専門家）
　ありがとうございます。□□□□の□□です。
　３枚目の資料を御覧ください。
　３枚目の資料は、今回のポイントをサマリーとしてまとめております。血友病は、皆さん御存じのように、生まれてから一生涯、出血を繰り返す先天性の出血性障害で、今、血友病Ａは約6000人近く日本で登録されている状況であります。出血を繰り返す、特に関節内出血を繰り返すことにより、将来的な関節症発症により慢性的な痛み、活動性の低下のQOLを著しく下げるということは、今までの報告で上がっております。
　そこで、その出血を抑制するために、従来、第Ⅷ因子製剤の定期補充療法を行うことが、世界、そして日本の標準的な治療でありました。そうすることによって出血率の減少は認めてきたのですが、現在さらに出血を減少させるとともに、QOLの向上を求めるということが、現在の治療に課せられた課題であります。
　従来、第Ⅷ因子製剤による乳幼児期から定期補充療法を行っていくことが標準的な治療だったのですが、経過とともにMRIの関節評価で関節症が認められる症例が出てきているということは問題の一つでありました。
　今回、この課題を解決するために、本製剤ヘムライブラが関節保護を有するかどうか、その目的のためのAOZORA試験が行われたということになります。小児30例が参加するこの研究、世界でも非常に困難な試験を３年間にわたり関節評価を行い、その結果、関節症の発症を予防・改善することが証明できた世界で初めての報告になります。この結果、血友病患者さんが関節症の発症を起こさないことで、活動的な生活を維持できるということが証明されたということで、私自身も臨床現場でひしひしと感じております。
　４枚目の資料を御覧ください。
　ここからは少し各論に入ります。関節症を予防することによって、なぜ活動的な生活が可能になるかというのは、御存じのように、痛み、可動域の低下、そうなることによって、患者さんの気持ち、アクティビティ、活動性、将来も含めましてマイナスになるということは当然言われていますので、今、この関節症をいかに防ぐか、今後出てくる薬剤がそのことを有しているかどうかということが大きなポイントであると自分自身考えて、この研究に参加させていただきました。
　５枚目の資料を御覧ください。
　このデザインにつきまして、AOZORA研究のデザインは、基本的には血友病の子供さんが定期補充療法からヘムライブラに移行するということで前向きに見ていくという、30例入られた研究になるのですが、本来ならhead-to-head試験という形は重要なのですが、既に臨床治験とHEVEN３研究でヘムライブラが第Ⅷ因子製剤に対して有効な出血抑制効果を認めていますので、子供にはhead-to-head試験はなかなかできないだろうということと、子供さんのこういう研究というのはなかなか症例が入りにくいこともある中で、30例も御協力いただきました御家族・患者さんには、この場をお借りして本当に感謝いたします。そして、３年間にわたりMRI、関節スコア、主に活動性を含めて、そういう点を観察していくという研究になります。
　６枚目の資料を御覧ください。
　まず重要なことは、Week 1の29例です。そして、Week 145の26例がそこまで３年間終えたということになります。その中で11例がこの期間中、関節症を全く発症しなかったということになります。そして、15例がMRI画像のスコアに変化が認められたということになるのですが、15例中７例は第Ⅷ因子製剤の定期補充療法を含めて、他の治療法をされている方が既に関節症を発症していたわけです。その方々が滑膜肥厚やヘモジデリン沈着という非常に重要なポイントの改善を認めたということで、維持および改善が認められたということになります。
　残りの８例につきましては、黄色のバーになるのですが、滲出液が認められたということになるのですが、これにつきましては、子供さんにはよくあるということで、基本的にこれが症状の悪化という評価は今回はしておりません。
　７枚目になります。
　改善した人数は分かりましたが、関節症を有する関節はどれだけよくなったかという数の評価になります。注目は足関節になりますが、足関節の滑膜肥厚は全部で９件あったのが、３年間経過によって１例になり、ヘモジデリン沈着も９例から１例になったということで、人数および関節症の減少を明らかに示すことができたということになります。
　先ほどの滲出液につきましては、前後ではほとんど変わりないということで、これは正常の子供さんでも認められるということで、これについては評価ということにはなっておりません。
　８枚目の資料になります。
　今まで関節症、そして子供ということで言ってきましたが、当然、運動が絡んでくればどうなのかということになります。このTSUBASA研究は、運動、出血をヘムライブラ治療において前方視的に観察していく、世界で初めての130例登録された運動時の出血についての効果の結果になります。実際、12歳未満の子供さんは37例入られて、活動イベントは活動計を体につけて評価していくということで、運動リスク分類をlow risk、middle risk、high riskの運動の強度を評価しながら、その際に出血があるかどうかということを観察していくということで、全部で968件の運動の実施が見られております。そのうち運動関連出血が２件２例でありました。
　特に今回、子供に注目しますが、１例がバスケットボールで頭頂部に皮下出血、これはボールが当たってしまって出血があったということで、関節内ではありません。こうやって見ますと、多くの運動を行っている中でのヘムライブラの治療になりますが、関節出血はほとんどなかったということになります。
　こういう中で、今回の関節保護、joint health、bone health、そして関節症の改善を含めまして、本来の第Ⅷ因子製剤以上の新たな有用な効果が私自身は有すると思って今まで検討してきましたし、実際、臨床の場でも子供さんが本当に痛みや出血なく学校へ行けて運動もされている。それが将来的に多くの生産的な活動につながっていくと、この製剤の他の製剤との差別化があるということで、このAOZORA研究というのは、今回、非常に重要な研究であると私自身、考えております。
○申請者
　□□先生、ありがとうございました。
　それでは、10枚目が結論でございます。
　以上の説明を踏まえまして、本剤は真の臨床的有用性に関わる加算に該当し、加算率15％が妥当というふうに考えております。
　御説明は以上でございます。御審議のほど、よろしくお願いいたします。
○薬価算定組織委員長
ありがとうございます。
　それでは、先生方、御質問等ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、企業意見の聴取は終了とさせていただきます。企業の方は御退室をお願いします。
（申請者退室）
○薬価算定組織委員長
　それでは、企業の御意見を踏まえ、御意見をお願いしたいと思いますが、いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
　真の有用性という中では、エビデンスの頑健性というか、そういったところが大切かなと思いますけれども、よろしいですか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。それでは、事務局の見解どおりとさせていただきます。
 

ジャカビ内用液小児用0.5%

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
標準的治療法に関する加算１品目について検討を行います。事務局は、欠席委員の意見を含めて、説明をお願いしたいと思います。
○事務局
（事務局より事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、事務局案に対する意見をお願いしたいと思いますが、いかがでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、加算案どおりとさせていただきます。
 

＜新薬創出等加算の該当性＞

ゼオマイン筋注用50単位、同筋注用100単位、同筋注用200単位

日時：令和７年１１月１８日（火）
 
○薬価算定組織委員長
　新規作用機序の効能追加等による新薬創出等加算についてでございます。１品目についての検討でございます。それでは、事務局は、欠席委員の意見を含めて、説明をお願いします。
○事務局
（事務局より事務局案について説明）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　ただいまの事務局の、今回のゼオマイン及びそのほか３つの件を含めて、御意見等ございますでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　では、ゼオマインについて、薬価算定組織としての意見をまとめたいと思います。
　「事務局の見解」が適当ということでよろしいでしょうか。
（異議なしの意思表示あり）
○薬価算定組織委員長
　ありがとうございます。
　それでは、加算案どおりとさせていただきたいと思います。