2025年1月31日　薬事審議会　医薬品第一部会　議事録

令和７年１月31日（金）14：00～

厚生労働省専用第22～24会議室

出席委員（19名）五十音順

• 　赤羽悟美
• 　阿古潤哉
• 　大谷壽一
• 　川上純一
• 　佐藤直樹
• 　佐藤雄一郎
• ○佐藤陽治
• 　柴田大朗
• 　外園千恵
• 　髙橋悟
• 　田﨑嘉一
• 　中西浩一
• 　長谷川俊史
• 　堀恵
• 　前田愼
• 　松野智宣
• 　宮川政昭
• ◎森保道
• 　矢野育子

（注）◎部会長　○部会長代理
 

欠席委員（２名）五十音順

• 　石川欽也
• 　大森哲郎 

行政機関出席者

• 　城克文　　　（医薬局長）
• 　佐藤大作　　（大臣官房審議官）
• 　中井清人　　（医薬局医薬品審査管理課長）
• 　野村由美子　（医薬安全対策課長）　他

○医薬品審査管理課長　定刻になりましたので、「薬事審議会医薬品第一部会」を開催させていただきます。本日はお忙しい中、御参集いただきまして誠にありがとうございます。本会議はペーパーレスの開催といたしますので、資料はお手元のタブレットを操作して御覧いただくことになります。操作等で御不明点等がありましたら、適宜、事務局がサポートいたしますので、よろしくお願いいたします。
　今回、薬事審議会委員の改選が行われ、本部会についても新しく委員の任命が行われました。つきましては事前にお送りしております医薬品第一部会の名簿に即し、私から委員の先生方を御紹介させていただきます。赤羽悟美委員です。阿古潤哉委員です。本日は御欠席ですが、石川欽也委員です。大谷壽一委員です。本日は御欠席ですが、大森哲郎委員です。川上純一委員です。佐藤直樹委員です。佐藤雄一郎委員です。佐藤陽治委員です。柴田大朗委員です。外園千恵委員です。髙橋悟委員です。田﨑嘉一委員です。中西浩一委員です。長谷川俊史委員です。堀恵委員です。前田愼委員です。松野智宣委員です。宮川政昭委員です。森保道委員です。矢野育子委員です。
　また、この部会の部会長は１月27日に選任が行われており、医薬品第一部会については、引き続き森保道委員にお願いすることとされておりますので、御報告申し上げます。さらに薬事審議会令第６条第５項の規定に基づき、部会に属する委員のうち、部会長があらかじめ指名する者がその職務を代理するとされており、部会長代理については、部会長から御指名いただくことになっております。森部会長、よろしくお願いいたします。
○森部会長　私からは佐藤陽治委員にお願いしたく存じますが、いかがでしょうか。それでは、佐藤陽治委員に部会長代理をお願いしたく存じます。
○医薬品審査管理課長　ありがとうございました。それでは、部会長代理は佐藤陽治委員にお願いいたします。
　本日は現在のところ、当部会員数21名のうち２名が御欠席で、３名ほどがまだ遅れていらっしゃいます。16名の委員がこのWeb会議に御出席いただいていますので、定足数に達しておりますことを御報告いたします。
　続いて、薬事審議会規程第11条の適合状況についてです。全ての委員の皆様より、適合している旨を御申告いただいておりますので、御報告させていただきます。委員の皆様には会議開催の都度、御協力を賜り、誠にありがとうございます。それでは森部会長、以後の進行をお願いいたします。
○森部会長　部会長を拝命いたしました森でございます。よろしくお願いいたします。まず事務局から、資料の確認と審議事項に関する競合品目・競合企業リスト、委員からの申立状況について、御報告をお願いいたします。
○事務局　では、資料の確認をさせていただきます。本日はあらかじめお送りした資料のうち、資料１～10を用いますので、お手元に御用意いただけますか。本日の審議事項に関する競合品目・競合企業リストは、資料10に記載のとおりです。これらに関する委員からの申出状況等を踏まえた薬事審議会審議参加規程第５条、第８条及び第11条に基づく、各委員の審議参加に係る取扱いは次のとおりです。
　議題１、希少疾病用医薬品の指定、退室委員なし、議決に参加しない委員は阿古委員、佐藤直樹委員、中西委員です。
議題２、再審査期間延長ゼポジア、退室委員なし、議決に参加しない委員は阿古委員です。
議題３、再審査期間延長ルプキネス、退室委員は佐藤直樹委員、議決に参加しない委員は阿古委員、外園委員、髙橋委員です。以上です。
○森部会長　今の事務局からの御説明について、特段の御意見等はありますか。よろしいということで、確認いただいたものとさせていただきます。
　本日の非公開議題は審議事項３議題、報告事項３議題、その他事項１議題となっております。
　それでは、審議事項の議題に移らせていただきます。審議事項１について、事務局から概要説明をお願いいたします。
○事務局　議題１、希少疾病用医薬品の指定の可否についてです。資料１-１に、本日の議題の一覧を載せております。資料１-２から順に説明いたします。
　資料１-２、atrasentan。申請者はノバルティスファーマ株式会社です。予定効能・効果はIgA腎症で、当該疾患は指定難病に指定されております。IgA腎症は、血尿及び蛋白尿等が見られる疾患です。本邦ではIgA腎症に係る適応を有する薬剤として、ジラゼプ塩酸塩水和物が承認されているものの、長期投与による腎機能障害の進行抑制効果は明らかではないとされています。IgA腎症の治療法は確立しているとは言えず、新たなIgA腎症治療薬の開発が望まれています。本剤は、IgA腎症への関与が示唆されているエンドセリンＡ受容体に結合し、エンドセリン-１のエンドセリンＡ受容体への結合を競合的に阻害することにより、IgA腎症において蛋白尿の増加及び腎機能低下の進行を抑制することが期待されております。開発の可能性については現在、国際共同第III相試験を実施中です。
　続いて資料１-３、batoclimab。申請者はHanAll Biopharma社です。予定される効能・効果は活動性甲状腺眼症で、本邦における甲状腺眼症の患者数は３万8,697人と推定されており、甲状腺眼症疾患の患者の部分集団である、活動性甲状腺眼症患者の患者数も５万人未満と考えられます。活動性甲状腺眼症は疼痛、眼球突出等の多様な症状を呈し、重症例では失明の危険もあります。本邦ではテプロツムマブ(遺伝子組換え)が活動性甲状腺眼症で承認されていますが、聴覚障害のリスクが懸念され、複数の選択肢が臨床的に必要とされています。本剤はテプロツムマブとは異なる作用機序を有し、現時点で得られている情報からは聴覚障害の懸念はなく、異なる安全性プロファイルを有していると考えられることから、新たな治療選択肢になることが期待されております。開発の可能性については、日本人を含む国際共同第III相試験、海外第III相試験を実施中です。
　続いて資料１-４、efzimfotase alfa。申請者はアレクシオンファーマ合同会社です。予定効能・効果は低ホスファターゼ症で、当該疾患は指定難病に指定されております。低ホスファターゼ症はALPL遺伝子の機能喪失型変異に起因する、組織非特異型アルカリホスファターゼの活性低下により発症する遺伝性疾患であり、骨変形等の骨関連症状に加え、筋肉や関節、呼吸器系、神経系、腎泌尿器系等の臓器においても多様な症状を生じます。本邦ではアスホターゼアルファ(遺伝子組換え)が承認されていますが、複数の選択肢が臨床的に必要とされています。本剤はアスホターゼアルファと比較して作用持続時間が長く、投与回数を減らすことができる可能性があります。開発の可能性については、日本人を含む国際共同第III相試験等、複数の第III相試験を実施中です。
　続いて資料１-５、eneboparatide。申請者はアレクシオンファーマ合同会社です。予定効能・効果は副甲状腺機能低下症で、当該疾患は指定難病に指定されております。副甲状腺機能低下症は副甲状腺ホルモンの分泌低下により、低カルシウム血症や高リン血症が惹起される疾患であり、重症の場合は全身痙攣を示すこともあります。本邦において、副甲状腺機能低下症に係る効能・効果で承認されている薬剤はありません。本剤はPTH１型受容体作動薬であり、PTH１受容体に結合することにより副甲状腺機能低下症患者において、血清カルシウム濃度を適切な範囲でコントロールできることが期待されております。開発の可能性については現在、国際共同第III相試験を実施中です。
　続いて資料１-６、Nirogacestat。申請者はSpringWorks Therapeutics社です。予定効能・効果はデスモイド腫瘍で、本邦における患者数は約１万人と推定されています。デスモイド腫瘍は、腫瘍の発生部位や浸潤の程度により、重度の疼痛、機能障害等の様々な症状が生じ、生命維持に重要な組織に影響を及ぼす場合には、死亡に至る転帰をたどることもあります。本邦において、デスモイド腫瘍に係る効能・効果で承認されている薬剤はありません。本剤は、ガンマセクレターゼを阻害することによりNotch経路を阻害し、腫瘍増殖を抑制することが示されており、有効性を示すことが期待されています。開発の可能性については、国内第II相試験を計画中です。
　続いて資料１-７、ラブリズマブ(遺伝子組換え)。申請者はアレクシオンファーマ合同会社です。予定効能・効果はIgA腎症です。IgA腎症の疾患については資料１-２の際に説明したとおりで、新たな治療薬の開発が望まれています。本剤は補体蛋白Ｃ５に特異的に結合するヒト化モノクローナル抗体であり、Ｃ５からC５a及びC５bへの開裂を阻害することにより、C５aによる炎症活性化及びC５b-９の生成を抑制し、IgA腎症において尿蛋白の減少効果や、腎機能障害の進行抑制効果を示すことが期待されております。開発の可能性については現在、国際共同第III相試験を実施中です。
　続いて資料１-８、BI 764198。申請者は日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社です。予定効能・効果はデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)です。これは指定難病である筋ジストロフィーの病型の一つです。DMDはジストロフィン遺伝子の変異により生じる進行性遺伝性疾患であり、予後不良の重篤な疾患です。本邦ではプレドニゾロン及びビルトラルセンが、DMDに係る効能・効果で承認されておりますが、副作用発現や投与対象が限定的である等の課題があります。本剤は一過性受容器電位カチオンチャネル６(TRPC６)の阻害により筋機能の維持が期待されるもので、医療上の必要性があるものと判断いたしました。開発の可能性については、今後国際共同第II相試験及び第III相試験を実施の上、製造販売承認申請が予定されております。
　続いて資料１-９、Lu AF82422。申請者はルンドベック・ジャパン株式会社です。予定効能・効果は多系統萎縮症で、指定難病に指定されております。多系統萎縮症はパーキンソニズム、小脳症状を特徴とする急速に進行する致死性の神経変性疾患です。本邦において、多系統萎縮症を効能・効果として承認されている薬剤はありません。本剤は、多系統萎縮症の病因の一つと考えられているα-シヌクレインの異常蓄積に対し、α-シヌクレイン凝集体に結合し、播種・伝播を阻害することで、多系統萎縮症の疾患進行を抑制することが期待され、医療上の必要性があるものと判断いたしました。開発の可能性については、国際共同第III相試験を実施中です。
　続いて資料１-10、フェンフルラミン塩酸塩。申請者はユーシービージャパン株式会社です。予定効能・効果は、CDKL５遺伝子欠損症患者におけるてんかん発作の抑制です。本邦におけるCDKL５遺伝子欠損症患者数は、約100人未満と報告されており、５万人未満と考えられます。CDKL５遺伝子欠損症は、CDKL５遺伝子の変異によって生じる発達性てんかん性脳症の一つであり、90％の患者で生後３か月以内に認められるてんかん発作により、重度の知的障害が残存する重篤な疾患です。本邦において、CDKL５遺伝子欠損症を効能・効果として承認されている薬剤はなく、既承認の抗てんかん薬による管理には限界があるとされております。本剤はセロトニン受容体アゴニスト作用等により、てんかん発作の抑制が期待されるものであり、医療上の必要性があるものと判断しました。開発の可能性については現在、国際共同第III相試験を実施中です。
　続いて資料１-11、トラフェルミン(遺伝子組換え)。申請者はノーベルファーマ株式会社です。予定効能・効果は外耳道軟部組織欠損で、本邦における手術加療又は外傷によって生じる外耳道軟部組織欠損患者数は、約25,000人と推定され、このうち本剤の投与対象となる自然治癒が期待できない患者は、５万人未満と考えられます。本邦において、外耳道軟部組織欠損を効能・効果として承認されている薬剤はなく、自家組織移植による手術的治療法が行われますが、侵襲性や感染のリスクが払拭できず、新たな治療選択肢が必要とされています。本剤は皮膚創傷の治癒過程における細胞増殖期に、肉芽形成を促進する塩基性線維芽細胞成長因子であり、欠損部位に留置することで外耳道軟部組織が再生することが期待され、医療上の必要性があるものと判断いたしました。開発の可能性については、国内第III相試験を実施中です。
　続いて資料１-12、seralutinib。申請者はGB002社です。予定効能・効果は肺動脈性肺高血圧症で、指定難病に指定されております。肺動脈性肺高血圧症は、肺細動脈の断面積の減少及び肺血管収縮が生じることで肺動脈圧及び肺血管抵抗が増大し、右心不全、更に死亡に至る重篤な疾患です。本邦では既承認の治療薬としてエンドセリン受容体拮抗薬、ホスホジエステラーゼ５阻害薬、可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬及びプロスタサイクリン製剤がありますが、本剤についてはPDGFRα、PDGFRβ、c-Kit及びCSF１Rを阻害し、既承認薬とは異なる作用機序による有効性が期待されるもので、医療上の必要性があるものと判断いたしました。開発の可能性については現在、国際共同第III相試験を実施中です。以上より、いずれも希少疾病用医薬品の指定要件を満たすと考えております。御審議のほど、よろしくお願いいたします。
○森部会長　御説明、どうもありがとうございました。それでは委員の先生方から御質問、御意見がありましたらお願いいたします。特段の御意見、御質問はありませんか。それでは議決に入らせていただきます。なお、阿古委員、佐藤直樹委員、中西委員におかれましては、利益相反に関する申出に基づき、議決の参加を御遠慮いただくこととなっております。本議題について、指定を可としてよろしいでしょうか。御異議がないようなので、指定を可とし、薬事審議会に報告させていただきます。
　続いて議題２に移らせていただきます。議題２についても、事務局から概要説明をお願いいたします。
○事務局　事務局です。議題２、資料２、医薬品ゼポジアカプセル0.92mg及びゼポジアカプセルスターターパックの再審査期間の延長の可否について御説明します。医薬品の再審査期間につきましては、小児の用量設定等のための臨床試験を計画する場合で、必要があると認められる場合には、個別に部会に諮った上で再審査期間を延長しております。本部会で御審議いただくゼポジアカプセルにつきましては、小児開発の必要性が認められることから、申請者からの要望に基づき再審査期間を初回承認より２年延長し、10年間とすることが適切と判断しました。簡単ですが、御説明は以上になります。御審議のほど、よろしくお願いいたします。
○森部会長　御説明、どうもありがとうございました。委員の先生方から御質問がございましたら、お願いいたします。いかがでしょうか。特段御意見ございませんでしょうか。もしよろしければ前田委員、何か御質問、御意見ございますでしょうか。
○前田委員　ございません。
○森部会長　ありがとうございました。では、議決に入らせていただきます。なお、阿古委員におかれましては、利益相反に関する申出に基づきまして、議決の参加を御遠慮いただくことになっております。では、議題２につきまして、延長可としてよろしいでしょうか。 ○森部会長　異議がないようですので、延長可とし、薬事審議会に報告させていただきます。
　では、続きまして議題３に移ります。佐藤直樹委員におかれましては、利益相反のお申出に基づきまして、議題３の審議の間会議から一旦御退室いただきまして、御待機いただくことになっております。佐藤直樹委員につきましては、一旦御退室をお願いいたします。 ○森部会長　議題３につきまして事務局から概要説明をお願いいたします。
○事務局　議題３、資料３、医薬品ルプキネスカプセル7.9mgの再審査期間延長の可否について御説明します。こちらも議題２と同じですが、小児開発の必要性が認められることから、申請者の要望に基づき再審査期間を初回の承認より２年延長し、10年間とすることが適切と判断しました。こちらも簡単ですが、御説明は以上になります。御審議のほど、よろしくお願いいたします。
○森部会長　御説明、どうもありがとうございました。委員の先生方から御質問、御意見ございましたら、お願いいたします。特にございませんでしょうか。
　では、議決に入らせていただきます。なお、阿古委員、外園委員、髙橋委員におかれましては、利益相反に関するお申出に基づきまして、議決の参加を御遠慮いただくことになっております。議題３につきまして、延長可としてよろしいでしょうか。 ○森部会長　異議がないようですので、延長可とし、薬事審議会に報告させていただきます。
　では、ロビーで待機されていらっしゃいます佐藤直樹委員をお呼びいただきたいと思います。 ○森部会長　続きまして、報告議題に移ります。報告事項の議題１から３、及びその他の事項、議題１につきまして、事務局から説明をお願いいたします。
○事務局　事務局です。報告事項の議題１、資料５につきまして御説明します。リクシアナ錠15mg、同錠30mg、同錠60mg、同OD錠15mg、同OD錠30mg、同OD錠60mgについて、第一三共株式会社より慢性血栓塞栓性肺高血圧症患者における血栓塞栓形成の抑制に係る効能追加の申請がございました。こちらは、機構における審査の結果、承認して差し支えないと判断しております。
　続きまして、報告事項の議題２、医薬品の承認条件についてです。資料６になります。エドルミズ錠50mgにつきまして、下記の悪性腫瘍におけるがん悪液質、非小細胞肺がん、胃がん、膵がん、大腸がんの効能・効果の承認の際に、全例調査に係る承認条件が付されておりました。このたび、小野薬品工業株式会社から承認条件に基づいて実施された全例調査の報告書が提出され、機構における評価の結果、全例調査に係る承認条件は対応されたものと判断しております。
　続きまして議題３、資料７-１から７-３、医薬品の再審査結果についてになります。資料７-１、ベピオゲル2.5％、ベピオローション2.5％、資料７-２、レバチオ錠20mg、レバチオODフィルム20mg、レバチオ懸濁用ドライシロップ900mg、資料７-３、マキュエイド眼注用40mg、いずれにつきましても機構における再審査の結果、いずれもカテゴリー１、承認拒否事由のいずれにも該当しないと判断しております。
　続きまして、その他事項の議題１、資料８になります。ナルティークOD錠75mgについて、ファイザー株式会社より、偏頭痛発作の発症抑制及び偏頭痛を効能・効果とした承認申請がされております。こちらにつきまして、最適使用推進ガイドラインを作成する対象として選定しましたので、御報告します。報告事項は以上になります。
○森部会長　御説明、どうもありがとうございました。それでは、今報告いただきました報告事項の議題１、リクシアナの一部変更承認につきまして、先生方から特に御意見、御発言ございますでしょうか。特に循環器御専門の先生から御発言いただければと思いますが、阿古委員、いかがでしょうか。
○阿古委員　特に問題ないと思います。
○森部会長　佐藤直樹委員に御発言いただければと思いますが、いかがでしょうか。
○佐藤(直)委員　特にございません。
○森部会長　どうもありがとうございました。それでは、議題２のエドルミズにつきまして、承認条件について御意見ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　また、再審査結果につきましての御報告についても、御意見ございましたら、お願いいたします。いかがでしょうか。柴田委員から御質問がございます。お願いいたします。
○柴田委員　議題２ですけれども、報告の内容を拝見しますと、海外で行われた検証的試験は、二つともコプライマリーエンドポイントを達成できなかったということが報告書に書いてあるのですが、その旨は本邦のインタビューフォームには結果として追記されるという理解でよろしいでしょうか。念のために確認させていただきたいと思います。
○事務局　御質問ありがとうございます。事務局です。少し確認しようかと思っておりますが、もし追記されないということでしたら、インタビューフォームなども、追記を含めて検討したいと思います。
○柴田委員　よろしくお願いいたします。
○森部会長　そのほかの御質問ございましたら、いかがでしょうか。そのほかの事項の議題１につきましても、御質問、御意見ございますでしょうか。よろしいでしょうか。それでは、報告事項及びその他の事項につきましては、御確認いただいたものとさせていただきます。
　本日の議題は以上ですが、事務局から報告はございますでしょうか。
○事務局　次回の医薬品第一部会ですが、令和７年３月６日(木)午後４時から開催させていただく予定です。よろしくお願いいたします。
○森部会長　それでは、本日は、これで終了させていただきます。どうもありがとうございました。