- ホーム >
- 政策について >
- 審議会・研究会等 >
- 保険局が実施する検討会等 >
- 先進医療会議 >
- 第133回先進医療会議 議事録
第133回先進医療会議 議事録
日時
令和６年７月４日（木）16：00～
場所
オンライン開催
出席者
【構成員等】
新井座長 竹内座長代理 北脇構成員 近藤（晴）構成員 近藤（正）構成員 佐藤構成員 滝田構成員
手良向構成員 長瀬構成員 比企構成員 松山構成員 山本構成員 渡辺構成員
【事務局】
審議官 医療技術評価推進室長 先進・再生医療迅速評価専門官 医療課長補佐 研究開発政策課長
研究開発政策課長補佐 治験推進室長補佐 先進医療機器審査調整官 他
議題
- １ 先進医療Ｂの総括報告書に関する評価について
（先－１）（別紙１）（告示番号旧 49/jRCTs032200430）
（先－２）（別紙２）（告示番号旧 45/jRCT1062200037）
２ 先進医療Ｂの試験終了に伴う取り下げについて
（先－３）
３ 先進医療の保険導入等の検討について
（先－４）（参考資料）
４ その他
（先－５）
議事
- 16:00開会
○新井座長
それでは、時間となりましたので、ただいまより「先進医療会議」を開催したく存じます。
初めに、構成員の先生方の出欠状況ですが、本日は全員御出席ということになっています。
続きまして、事務局の異動がございましたので、事務局より御紹介をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
それでは、７月１日付で事務局の異動がございましたので、御紹介させていただきます。
牧野友彦医薬局医療機器審査管理課参与でございます。
○医薬局医療機器審査管理課参与
よろしくお願いします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
どうぞよろしくお願いいたします。
○新井座長
ありがとうございました。
続きまして、資料の確認を事務局からお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
本日もよろしくお願いいたします。
頭撮りについては、ここまでにさせていただきます。
それでは、まず、資料の確認をさせていただきます。
議事次第、委員名簿に続きまして「先進医療Ｂの総括報告書に関する評価について」として、先－１と先－２の資料がございます。
こちらには、それぞれ別紙１、別紙２がついております。
続きまして「先進医療Ｂの試験終了に伴う取り下げについて」として、先－３の資料がございます。
続きまして「先進医療の保険導入等の検討について」として、先－４の資料がございます。
こちらには、参考資料がついてございます。
最後に「その他」としまして、先－５がございます。
資料につきましては、以上でございます。
なお、今回の先進医療会議におきましては、ハイブリッドで行うこととさせていただいております。
先生方におかれましては、本日使用する資料一式を事前に送付させていただいております。
なお、今回の会議におきましては、送付のみの資料はございません。
よろしくお願いいたします。
以上でございます。
○新井座長
ありがとうございました。
資料等についてはよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○新井座長
よろしいようですね。
それでは、次に、今回検討対象となる技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をしておりますが、その結果について、事務局から御報告をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
今回検討対象となる技術等に関しての利益相反については、特にございません。
以上でございます。
○新井座長
ありがとうございました。
そのほかの出席されている構成員におかれまして、このような事例はないということでよろしいでしょうか。
（首肯する構成員あり）
○新井座長
確認させていただきました。
どうもありがとうございました。
それでは、次に、事務局から「先進医療Ｂの総括報告書に関する評価について」の資料が提出されております。
２件ございますので、１件目から事務局より説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
それでは、先－１に基づいて御説明させていただきます。
今回、旧告示番号49番として実施されておりました「人工内耳植込術」につきまして、国際医療福祉大学三田病院から総括報告書の提出がございました。
なお、本議題につきましては、既に先進医療技術審査部会で取り上げられたものでございます。
まず、技術の概要でございますが、こちらは「一側性感音難聴（高度又は重度のものに限る。）」が適応症となってございました。
「医療技術の概要」ですが、一側性の高度～重度感音難聴は、音源定位能力の低下のみならず、騒音下での聞き取りの低下などコミュニケーションの大きな障害となり、日常生活や社会生活の質を著しく低下させるため、適切な医学的介入が必要である。
本邦における現在の人工内耳の適応は、両側70dB以上の高度～重度難聴に限られており、一側性高度～重度感音難聴は適応外となっている。
しかし、一側性高度～重度感音難聴患者に対して、従来型の補聴器では十分な補聴をすることは困難な場合が多く、現在の保険診療の範囲内に一側性高度～重度感音難聴患者に対する有効な治療法は無いのが現状である。
本先進医療では、一側性高度～重度感音難聴者に対する人工内耳の有効性及び安全性と、術前と人工内耳装用開始12か月後の語音弁別能、方向定位能及び聴力閾値の比較によって評価する。
また、安全性を検証するために、有害事象の有無及びその内容、機器の不具合の有無及びその内容に関し、検討を行なうとなってございました。
２ページ目を御確認ください。
有効性及び安全性に関する評価結果の詳細がございますが、説明は割愛させていただきまして、下方の「結論」に参ります。
本先進医療の前後における騒音条件下での語音弁別検査、及び方向定位試験、及び自由音場閾値検査に関して、有効性の検討を36症例で行った。
その結果、無治療ヒストリカルコントロールと比較して有意に良好な改善を示しており、本医療の有効性が明らかとなった。
また、安全性に関する検討を38症例に行った結果、本医療と関連すると考えられる有害事象は、いずれも保険医療として実施されている通常の人工内耳植込術における既知の有害事象であり、治療によるベネフィットはリスクより大きいと判断されることから、治療が有効であると判断したとのことでございます。
次に「２．先進医療技術審査部会における審議概要及び検討結果」の「（２）議事概要及び検討結果」でございます。
１つ目の○ですが、事前に設定された有効性の閾値を上回る有効性が確認された。先行研究の結果とも矛盾していない。安全性に関する一定のリスクは存在するものの、本技術のベネフィット：リスク比は、許容できると考えられる。
２つ目の○ですが、今回の研究の結果は、薬事承認申請の効率化に資するものであると考える。
一方で、今回の研究は、この分野で十分な経験と実績を持つ医師グループが単一施設で実施した試験であり、結果を直ちに一般診療に外挿する際には、対象患者の違い、治療の適用範囲、サンプルサイズといった幾つかの懸念があるとのことでございます。
続きまして、御担当者の評価について御説明させていただきます。
別紙１の３ページ目を御覧ください。
主担当の上村構成員からの御評価でございますが「有効性」につきましては「Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効である」。
「安全性」に関しては「Ｃ．問題あり。（重い副作用、合併症が発生することあり）」。
「技術的成熟度」ですが「Ｂ．当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる」とされております。
ページをめくりまして、４ページ目です。
「総合的なコメント欄」ですが、事前に設定された有効性の閾値を上回る有効性が確認されたことが記載されております。
続きまして、４ページ目の下の欄ですが「薬事未承認の医薬品等を伴う医療技術の場合、薬事承認申請の効率化に資するかどうか等についての助言欄」を読み上げさせていただきます。
こちらは「今回の研究の結果は、薬事承認申請の効率化に資するものであると考える。一方で、今回の研究は、この分野で十分な経験と実績を持つ医師グループが単一施設で実施した試験であり、結果を直ちに一般診療に外挿する際にはいくつかの懸念がある」ということで「（１）対象患者の違い」については、「単一の施設での臨床試験では、その施設の地域や患者の特性に固有のものである可能性があり、一方で一般診療では、様々な人口や地域にわたる患者に結果を適用する必要がある。単一施設での結果が他の場所や集団に適用できるかどうかを慎重に検討する必要がある。特定の患者プロファイルや施設内の環境による偏りやバイアスが生じる可能性があるので、一般診療においては、これらの偏りやバイアスを適切に補正する必要がある」とのことです。
「（２）治療の適用範囲」については、「今回前提となったヒストリカルコントロールの妥当性は引き続き議論していく必要がある。一般診療ではさまざまな治療法が実施されるので、他の治療法やアプローチとの比較も必要となる可能性について検討しておく必要がある」、 「（３）サンプルサイズ」については、「今回の単一施設での臨床試験であったため、サンプルサイズも小さく、統計的有意差のみで結果を一般診療に外挿することには慎重になるべきであろう。より大規模なデータセットでの評価や複数の研究結果を考慮することも重要である。一般診療に応用していくには、より長期間、広範囲にわたるデータの収集が必要であり、今後、承認申請に必要な有効性や安全性のデータセットについての議論を経て、多施設での試験で有効性や安全性を検証する必要がある」とのことでございます。
続きまして、副担当の飛田構成員の御評価でございます。
「有効性」に関しては「Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である」。
「安全性」に関しては「Ｂ．あまり問題なし」。
「技術的成熟度」に関しては「Ｂ．当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる」となっております。
続きまして、技術専門委員の池園委員の御評価でございます。
「有効性」については「Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効である」。
「安全性」に関しては「Ａ．問題なし」。
「技術的成熟度」については「Ａ．当該分野を専門とし、経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる」となっております。
事務局からの御説明は以上になります。
○新井座長
ありがとうございました。
ただいまの御説明について、何か御質問等はございますでしょうか。
特にない。
よろしいでしょうか。
特に御質問は。
渡辺構成員、よろしくお願いいたします。
○渡辺構成員
日本医師会の渡辺でございます。
安全性に関して、上村先生は「問題あり」と御判断なさっておられるのですが、通常のインプラント、要するに、人工内耳を埋め込むリスクとほぼ同等かなという気がしないでもないのです。
むしろ安全性という評価かどうかは微妙ですが、軽度の合併症というか、副反応、副作用としてノイズが入ってくるわけですので、片方で聴力が落ちているところに人工内耳を入れると、音声が入るのではなくて、ノイズが入ってきて、それをトレーニングして、音声として理解するという段取りが要ると思うのです。
そのときに例えば目まいとか頭痛が出てくることに対して、それにちゃんと対処できるかどうかのほうが課題かなと思ったのですが、安全性の「問題あり」は、そちらの重い副作用のインプラントに関して、もう少し留意する必要があるという意味で御判断されたのか、お聞かせいただきたいのですが。
○新井座長
ありがとうございました。
いかがでしょうか。
事務局、答えられますか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
ありがとうございます。
別紙の３ページ目ですが、上村構成員が「問題あり」とした理由としましては、重篤な副作用や合併症が発生しているところで、資料先－１にも記載があったかと思いますが、こちらは創部感染で入院した例があったということで、重篤な有害事象１例ということで報告されております。
一方で、それ以外の有害事象については、現在、保険適用となっている両側の感音難聴の患者さんに対する人工内耳植込術でも起こっている既知の有害事象ということで、本技術に対して新たな有害事象は認められていない、特徴的な有害事象は認められなかったと報告書に記載していただいているという理解でございます。
○渡辺構成員
全くそのとおりなので、Ｃと判断されるとかわいそうだなと思ったので、発言させていただいただけで、既知の合併症であれば、Ｂでもよかったのかなと思ったものですから、発言させていただきました。
以上です。
○先進・再生医療迅速評価専門官
ありがとうございます。
○竹内座長代理
竹内です。
○新井座長
竹内先生、よろしくお願いします。
○竹内座長代理
渡辺先生、コメントありがとうございました。
技術審査部会でこの議論がありました。安全性の評価は、ヒストリカルコントロールと比較しております。本技術による人工内耳の埋め込みに伴った創部感染との判断で、ヒストリカルコントロールではそのような事象がなかったために、その対照群と比較して、安全性上のシグナルが検出されたという判断でございます。
両側性内耳埋め込み時と比較したものではないということで、今回、上村先生は、創部感染は人工内耳埋め込みに伴ったと考え、重篤と御判断されたとのことでした。
一方で、技術専門委員は、総合的観点から「問題なし」とも判定しておられますので、委員の評価の立場の違いによって、異なった安全性評価になったものです。
コメントありがとうございました。
○新井座長
渡辺先生、それでよろしいでしょうか。
○渡辺構成員
結構です。
ありがとうございます
○新井座長
ありがとうございました。
ほかにございませんでしょうか。
それでは、２件目について、事務局から御説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
それでは、資料先－２に基づいて御説明させていただきます。
こちらの議題につきましても、既に先進医療技術審査部会で取り上げられたものでございます。
今回、旧告示番号45番として実施されておりました「マルチプレックス遺伝子パネル検査」につきまして、岡山大学病院から総括報告書の提出がございました。
まず「適応症」でございますが「進行再発固形がん（治療法が存在しないもの又は従来の治療法が終了しているもの若しくは従来の治療法が終了予定のものに限る。）」です。
「医療技術の概要」ですが、腫瘍細胞に発生している遺伝子変異を明らかにする「がん遺伝子パネル検査」は、がんゲノム医療において不可欠な検査である。
TruSight Oncology 500（TSO500）は、523遺伝子をターゲットとするDNA＋RNAアッセイであり、mutationやコピー数異常、融合遺伝子、またはMicrosatellite Instability（MSI）や、Tumor Mutation Burden（TMB）のような免疫療法バイオマーカーの正確な測定も可能である。
本試験では、抗悪性腫瘍薬による治療を検討している、またはその可能性がある、治癒切除不能または再発の病変を有するがん患者を対象として、がん関連遺伝子の変異、増幅、融合を１回のアッセイで検出可能なマルチプレックス遺伝子パネル検査試薬を用いた解析を行い、actionableな遺伝子異常を有する患者の割合を求めることで、遺伝子プロファイリング検査の臨床的有用性を検証するとなってございました。
１ページ目の下から、有効性、安全性に関する評価結果がございますが、説明は割愛させていただきまして、２ページ目中頃の「結論」でございます。
本研究では、40.3％の症例でactionableな遺伝子変異が１つ以上検出されており、期待値を約40％としたエンドポイントの登録数設定根拠に合致した結果であった。
また、シークエンス成功割合は、DNAのシークエンス成功割合は100％、RNAのシークエンス成功割合は85％であった。
以上の結果は、TSO500遺伝子パネル検査の有効性を示しているとのことでございます。
次に「２．先進医療技術審査部会における審議概要及び検討結果」の「（２）議事概要及び検討結果」でございます。
○が１つございます。
既に保険適用されているオンコガイドやF1CDx等のがんゲノムプロファイリング検査に比べ、エビデンスレベル3A以上の遺伝子バリアントの検出率40.3%は、ほぼ同等のレベルと理解されるが、本技術では、解析遺伝子の種類は既存の検査より増加しており、より多数のTMB-highの検出が可能で、また、少量の検体でも実施可能という利点もある。
保険診療上の評価につながる遺伝子バリアントに対応した治療薬が投与された割合は7.3％で、既存の検査とほぼ同等と考えられる。
医療技術そのものの成熟度については問題ないと考えられる一方、本技術の特性を生かすためには、エキスパートパネルの診断精度を担保する必要があるとのことでございます。
続きまして、御担当者の評価について御説明させていただきます。
別紙２の３ページ目を御覧いただければと思います。
主担当の真田構成員からの御評価でございますが「有効性」については「Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である」。
「安全性」については「Ａ．問題なし」。
「技術的成熟度」については「Ｂ．当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる」となっております。
「総合的なコメント欄」ですが、こちらは、先ほどまとめさせていただいた部分でございます。
続きまして、その下の「薬事未承認の医薬品等を伴う医療技術の場合、薬事承認申請の効率化に資するかどうか等についての助言欄」で「医療技術そのものの成熟度と有効性・安全性については少なくとも既存の保険適用技術と同等と考えられた一方、解析遺伝子の種類の増加、少量検体でも測定可能などの利点はあり、本技術の薬事承認申請の効率化には一定程度資するものと思われた」とされております。
続きまして、副担当の伊藤構成員の御評価でございます。
「有効性」については「Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である」。
「安全性」に関しては「Ａ．問題なし」。
「技術的成熟度」につきましては「Ｃ．当該分野を専門とし、かなりの経験を積んだ医師を中心とした体制をとっていないと実施できない」とされております。
続きまして、技術専門委員の松下委員の御評価でございます。
「有効性」については「Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である」。
「安全性」につきましては「Ａ．問題なし」。
「技術的成熟度」については「Ｂ．当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる」としていただいております。
事務局からの説明は、以上でございます。
○新井座長
ありがとうございました。
それでは、今の御説明について、何か御質問等はございますでしょうか。
特にないようです。
ありがとうございました。
それでは、次に移りたいと思います。
事務局から「先進医療Ｂの試験終了に伴う取り下げについて」の資料が提出されておりますので、御説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
現在申請中の先進医療Ｂの技術に関する取下げの申請が１件ございましたので、資料先－３に基づきまして説明させていただきます。
こちらにつきましても、既に先進医療技術審査部会に取り上げさせていただいているものでございます。
告示番号６「重粒子線治療」。
「適応症等」は「非小細胞肺がん（ステージがⅠ期であって、肺の末梢に位置するものであり、かつ肺切除術が困難なものに限る。）」でございます。
こちらの「取下げ理由」でございますが、令和６年度診療報酬改定に伴い、当該技術が保険適用となったため、先進医療に係る届出書を取り下げる。
登録済みの被験者に関しては、研究実施計画書に則り、最終登録から３年の観察期間、１年の解析期間を経て研究を終了し、総括報告書を提出するとのことでございます。
事務局からは以上でございます。
○新井座長
ありがとうございました。
ただいまの御説明について、何か御質問等はございますでしょうか。
よろしいでしょうか。
それでは、ありがとうございました。
続きまして、事務局から「先進医療の保険導入等の検討について」の資料が提出されておりますので、御説明をお願いしたいと思います。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
それでは、先－４に従って御説明させていただきます。
既に御案内させていただいておりますとおり、先進医療は、評価療養として将来的な保険導入のための評価を行うものと位置づけられておりまして、診療報酬改定に併せて保険導入に係る検討を行うこととされております。
令和６年度の診療報酬改定におきまして、既に評価された技術については、保険導入に係る検討を行っていただいたところでございます。
しかしながら、２ポツ目でございますが、一部の技術については、保険導入に係る有効性、安全性及び普及性等の評価に必要なエビデンスの集積が十分にできていないなどの理由から、結果として、長期にわたって先進医療が継続しているところがございます。
昨年12月７日に開催されました第127回「先進医療会議」におきまして、お一方以上の評価担当の先生から、先進医療から取り消すことが適当であるとの評価があった技術、また、会議におきまして、保険導入に向けて特別な指摘のあった技術につきましては、次回の診療報酬改定における本会議での保険導入に係る検討までに、各技術に応じた指摘事項への対応を求めることとされました。
そこで「２．対応（案）」と記載させていただいております。
１つ目の○、別添の各課題について、現時点での対応案の提出をそれぞれの医療機関に求めることとしてはどうか。
そして、次回の診療報酬改定までに対応がなされなかった場合等には、原則として先進医療告示から取り消すなどの対応を取ることとして、その旨を医療機関に伝達してはどうかという御提案でございます。
ページをおめくりいただきまして、それぞれの技術と指導内容、及び対応を求める課題につきましては、そのページの表として、これまでの会議の先生方の御発言とか、評価に当たられた先生方からお伺いしたものを基にお示ししてございます。
まず、告示番号５番「家族性アルツハイマー病の遺伝子診断」でございます。
こちらにつきましては、１つ目のポツ「先進医療として開始されてから15年以上が経過しているものの、あまり普及しておらず、エビデンスが不十分である」。
一方で、２つ目のポツとして「家族性のアルツハイマー病の早期診断は、症例数は多くないものの、科学的意義は十分あると考える」という指摘がなされております。
よって「課題」としましては「関係学会と連携して、当該技術の保険適用に係るロードマップについて検討すること」と、２つ目のポツですが「普及性の向上を図ること」とさせていただいております。
次に、告示番号２番と４番の２つをまとめておりますが「陽子線治療」「重粒子線治療」につきましては「指摘内容」としまして「幅広い病期に対して実施されているが、患者背景等を踏まえた詳細な解析が乏しく、既存治療との成績との比較が困難である」。
２ポツ目は「適応症ごとにエビデンスを検討すべき」。
最後に「例えば、食道がんについては、別途前向きに臨床試験を実施してはどうか」との指摘がございました。
よって「課題」としましては「引き続き症例集積の継続とデータの詳細な解析を行い、保険導入の可否判断に資するエビデンスを構築すること」とさせていただいております。
なお、告示番号につきましては、いずれも令和５年12月７日時点のものとなっております。
また、参考資料につきましては、12月の会議の際にお示しさせていただきましたそれぞれの技術の概要に係る資料でございます。
事務局からの説明は、以上でございます。
○新井座長
ありがとうございました。
ただいまの御説明について、何か御質問等はございますでしょうか。
特にないようでございます。
どうもありがとうございました。
それでは、本日の議題は、残り「その他」となっておりますが、事務局から何かございますでしょうか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
先－５の資料を御確認ください。
こちらは、昨日の第180回「社会保障審議会医療保険部会」で提示された資料の一部を用いて、令和６年６月21日に閣議決定されました「経済財政運営と改革の基本方針2024」いわゆる骨太2024に、保険外併用療養費制度に関する記載がございますので、この場を借りて御報告させていただきます。
１枚目の一番上の行でございます。
「イノベーションの進展を踏まえた医療や医薬品を早期に活用できるよう民間保険の活用も含めた保険外併用療養費制度の在り方の検討を進める。」と記載されております。
また、２ページ目にございますとおり「新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画2024改訂版」におきまして、一番下の「③保険外併用療養費制度の運用改善による迅速なアクセス」として「有効性評価が十分でない最先端医療等（再生医療等製品、がん遺伝子パネル検査等）について、国民皆保険の堅持とイノベーションの推進を両立させつつ、希望する患者が保険診療の対象となるまで待つことなく利用できるよう、保険診療と保険外診療の併用を認める保険外併用療養費制度の対象範囲を拡大する。あわせて、患者の負担軽減・円滑なアクセスの観点から、民間保険の活用も考慮する」と記載されております。
今回は、御報告までとなりますが、今後、この方針に則り議論が進んでいくことになりますので、保険外併用療養費制度の一部である先進医療についても、適宜先生方に御意見を伺うこともあるかと思いますので、何とぞよろしくお願いいたします。
事務局からは以上となります。
○新井座長
ありがとうございました。
何か御質問等はございますでしょうか。
今御説明があった「経済財政運営と改革の基本方針2024」が先進医療会議のいろいろな審議にも影響を及ぼす可能性があるというお話だったと思いますが、その辺は、また適宜事務局からも情報提供をお願いしたいと思っております。
よろしいでしょうか。
それでは「その他」ということで、構成員の先生方から何か議題等はございますでしょうか。
特にないようですね。
それでは、本日の議論は以上としたいと思います。
次回の開催については、事務局から御説明をお願いしたいと思います。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
次回の開催については、令和６年８月８日木曜日を予定しております。
場所については、別途御連絡させていただきます。
○新井座長
ありがとうございました。
それでは、第133回「先進医療会議」は、これをもって終了とさせていただきます。
御協力ありがとうございました。
