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第２回 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会 議事録
日時
令和５年８月７日（月）1８：０0～
場所
厚生労働省 専用第21会議室
（東京都千代田区霞が関１－２－２）
議事
- 議事録
- ○医薬品審査管理課長 それでは、定刻になりましたので、第２回「創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会」を開催させていただきます。
本日はお忙しい中、御参集いただきましてどうもありがとうございます。
初めに、事務局から連絡事項を申し上げます。
本日の会議は、対面の会議とウェブ会議を併用しております。会議の内容はYouTubeでのライブ配信を行っております。
続きまして、本検討会の構成員の出席状況ですが、本日、全員に御出席いただく予定でありますが、花井構成員が若干遅れております。後ほど御参加いただけるものと思っております。
最後に、資料の確認ですが、議事次第にお示しのとおり、資料１～３、参考資料１～２があります。ウェブで御参加の構成員におかれましては、ウェブで掲載された資料を御覧ください。直接お越しいただいている構成員におかれましては、お手元のタブレットを御確認いただきますようお願いいたします。
それでは、議事進行になりますので、カメラの冒頭撮りはよろしいでしょうか。
以後の議事進行については、清田座長にお願い申し上げます。
○清田座長 皆さんこんばんは。清田でございます。
今日は、議題（１）（２）とありまして、議題（１）につきましては、「国際共同治験に参加する場合の日本人第１相試験の必要性について」です。これは、先に事務局から御説明をお願いしまして、続きまして、柏谷構成員から資料２の御説明をいただいた後、フリーディスカッションにしたいと思います。今日、結論を出すわけでもなさそうですので、今日は、御意見を出すだけ出していただいて、それで、次回、ある程度まとめていただいたのを皆さんと確認するという形で行きたいと思います。ただし、お時間は２時間ぐらいを上限とさせていただきたいですね。資料３の御説明もそんなにすぐ終わらないような感じですので、大体１時間半ぐらいを目安に資料３とさせていただきたいと思います。どうぞよろしくお願いいたします。
それでは、議題１につきまして、事務局から御説明をお願いいたします。
○事務局 それでは、資料１について、まず事務局から御説明させていただきます。資料１をお開きください。内容について簡単に御説明させていただきます。２ページ目を御覧ください。
まず、議論の背景ですけれども、近年、創薬環境の変化として、新興バイオ医薬品企業に創薬シーズを依存するという傾向が強まっていると言われており、その場合、この右側の図に記載しているように、開発の流れといたしましては、大規模国際共同治験を実施する前に、日本人の第１相試験を実施している場合が多いと考えております。これによりまして、第３相試験の開始の遅延や日本の開発不参加のおそれがあると言われており、近年指摘されているドラッグ・ロスの問題に対応するため、この国際共同治験実施前の日本人第１相試験の必要性に係る考え方を整理したいと考えております。
３ページ目を御覧ください。これに関して、製薬業界の皆様から聴いている意見をお示ししております。
１点目といたしましては、このような日本人第１相試験について、利用可能なデータから安全性等が許容可能な場合には、実施しないでよいようにしてはどうかとの意見がございます。
また、２点目としては、そのような考え方について可能な限り文書化してほしいとの内容になっております。
４ページ目は、この意見の背景を詳細に記載しておりますが、この後、柏谷構成員からも説明があるかと思いますので、この場での説明は省略させていただきます。
５ページ目には、本件に関する過去の通知、事務連絡をお示ししております。平成19年から３つの文書が発出されておりますが、当時は、原則として、日本人の第１相試験が必要との考え方が示されつつも、その後の経験等を通じて、平成26年には総合的に判断するとの考え方が示されているという状況です。
６ページ目は、試験の要否に係る具体的な例示でございまして、これは平成26年事務連絡の内容を引用しております。
７ページ目からは、これまでのPMDAの判断の考え方をお示ししております。記載のとおり、個別事例に応じて柔軟に対応していることをお示ししております。
８ページ目からは、具体的にPMDAの実施してきた本件に係る相談、過去４年分に調査していただきまして、どのような考え方で日本人第１相試験が必要とされたか、あるいは不要とされたかを記載しております。
なお、件数ですけれども、調査対象期間にPMDAに相談または治験届がなされて、日本人第１相試験の実施の要否が論点となった事例が40件ございます。このうち、PMDAとの議論を踏まえて日本人第１相試験の実施が必要と判断された事例は11件でございました。
続いて、９ページ目と10ページ目ですが、こちらには、どのような要素によって試験の要否が判断されたか、あるいは不要とされたかといったことについてと、あとは、不要と判断された場合に、日本人の安全性確保策として、国際共同治験の中でいわゆるSafety run inコホートが設定されたり、あるいは、一例ずつの投与がされたりしていることを記載しております。
11ページ目を御覧ください。これ以降は、具体的な審査の事例をお示ししております。昨年１年間の例といたしましては、国際共同治験を評価資料として承認された品目が21品目あり、そのうち日本人第１相試験が実施されていない品目は２品目といった状況でございました。
また、12ページ目から14ページ目までは、審査報告書における薬物動態の評価の記載を引用しておりますが、日本人第１相試験が実施されている場合であっても、承認審査における評価としては、第３相試験の結果も含めて総合的に評価がなされているという状況でございます。
15ページを御覧ください。こちらは日本人第１相試験を実施したことにより、日本人において特有の安全性上の懸念が見られた例として、リバスチグミンカプセルの事例を紹介しております。これについての明確な原因は明らかではないという状況でございますが、他のアセチルコリンエステラーゼ阻害剤においても同様の傾向があることが、経験的に知られていると承知しております。
16ページ目を御覧ください。ここからは海外の状況についてお示ししておりますが、まず、欧米の状況として、米国FDAにおいては、2022年に、民族差に関するドラフトガイダンスが発出されており、多様な人種・民族を治験に組み入れる計画の提出の時期として、第２相試験終了後に検討することが想定されているといった、そういう記載となっております。
17ページ目は、同じく海外状況について、海外規制当局の実際の判断の考え方について、製薬企業が個々の品目において経験した内容をアンケート調査により確認したものでございます。欧米では、国際共同治験の参加前に、自国や自地域でのフェーズＩ試験の実施を求められた経験はないとされており、また、右上の中国では、実施を求められているものの、フェーズIIIの実施と並行しての実施が許容されることから、フェーズIII試験の参加の律速にはならないといった回答がございました。
18ページ目ですが、これは実際にこのような治験が地域ごとにどのぐらい実施されているのかについて、業界アンケート調査の結果をお示ししているものです。まず、自国や自地域でFIH試験（First in human試験）が実施されていない国際共同治験の件数がこの左列の数字でございまして、このうち、自国や自地域でフェーズＩ試験を追加的に実施した件数が真ん中の列に記載しております。US、EUでは２件、１件であるのに対して、日本、中国では62件、24件となっており、欧米と比べて、日本、中国で多い様子が見てとれるかと思います。
また、FIH試験がアジア地域で実施されたものに限った場合でも、それが下の表に記載されますが、傾向としては同様となっております。
18枚目は、FIH試験が健康成人を対象に行われたものですが、19枚目は患者対象にFIH試験が実施されたものを同様にまとめております。患者対象にFIH試験が実施されているということで、主に抗がん剤領域の結果となりますが、おおむね同様の傾向となっているという状況でございます。
最後20ページですが、以上を踏まえまして、国際共同治験に参加する前の日本人第１相試験の必要性の要否に関連して、想定される論点を事務局においてまとめさせていただいております。この内容も参考に御議論いただけますと、幸いです。よろしくお願いいたします。
○清田座長 ありがとうございました。
それでは続きまして、資料２を柏谷構成員から御説明いただきます。よろしくお願いいたします。
○柏谷構成員 それでは、資料２を説明させていただきます。
まず、資料２として、業界の考え方をお話をさせていただきます。
基本的な考え方ですけれども、企業側としても、我々の基本的な考え方としましては、日本の薬事行政の歴史から考えても、日本人での安全性について論ずることなく、一足飛ばしにMRCT参画のため、日本人フェーズＩ試験を不要とするものではありません。ここだけは一番重要な点ですので、お話をしておきたいと思います。
我々企業の人間にとっても、日本人の安全性があることは極めて重要であると考えております。ですので、平成19年の課長通知以来、実施されてきております、こちらの数値に基づいて実施されているPMDAの審査そのものを我々は異論を唱えるものではありません。
通知上の扱いに関してですけれども、先ほど厚生労働省からも説明がありましたけれども、平成19年の課長通知では、原則として日本人の第１相試験が必要とされ、平成24年、平成26年の事務連絡で、実施しないことが許容され得るものについて例示はされていますけれども、ここの例示が限定的であって、許容される場合についての業界と行政で共通認識がないところが問題点になっているのだと考えております。
業界としましては、課長通知が一番上位通知になりますので、日本人での第１相試験を実施しないことが許容され得ると、事務連絡で記載されている場合においても、品目ごとに対面助言を実施しない場合でも、確認のための対面助言が必要になってきております。この対面助言を実施するには、対面助言の申込から実際の対面助言があり、記録作成まで時間を要することがあって、これには数か月の時間がかかっております。この数か月単位の遅れが結果として国際共同治験の開始に間に合わない、そういうことで国際共同治験に参加できない、ひいては日本国内において開発を断念するケースもあるように聞いております。
また、これらの対面助言の実施をやるにしても、期間で、グローバルからすると日本だけということになりますので、追加費用もかかりますし、結果として、やはり第１相試験が必要だねということになると、さらなる遅れに通じることがあって、我々、このような対面助言を実施する時間を要するのに、それだけの時間もお金もかかりますので、それならば、対面助言をすることなく、もう第１相試験をやってしまおうかというところの選択肢に行ってしまっているケースが非常に多いとなっております。
このような状況が続きますと、現状、問題になっておりますけれども、ドラッグ・ロス、ドラッグ・ラグというところにつながっていって、海外ベンチャーにとっても、ここの許容されるという文言の判断のところが非常に不明瞭ということもありますので、海外から見ても、日本の規制はなかなか参入しにくいというところで、日本への参入を敬遠されているということも聞いております。
企業側の最終的な考えとしましては、この平成19年の課長通知以降、もう、かれこれ20年とは言いませんけれども、十八、九年たっております。この十八、九年の間に、我々は経験も積んでおります。知識も増えております。モデリング＆シミュレーション等の理論的に説明ができるような技術の進歩もしております。こういう状況でもありますので、ぜひとも、最初に申し上げました基本的な考えに基づいて、日本人第１相試験の原則実施については検討の余地があるのではないかなと考えております。これが、今のところの業界の考えでございます。
２ページ目に行きまして、こちらはフローチャートを書いてありますけれども、我々業界として、どういうふうに日本人第１相試験を考えているのかというのを示したものでございます。基本的には、許容できない場合は、必ず第１相試験を実施するというところで、左のほうに向かっていくというのが基本です。我々が許容・管理できると考えた場合は右のほうへ行くわけですけれども、右のほうへ移ったところで、最終的にPMDAから第１相試験は必要なのではないかと指摘されると、また、先ほど申しましたように、期間も時間も使ってしまうということで、PMDAに相談することなく実施してしまうという企業も多ございます。
PMDA相談したところで、最終的に、先ほど事務局からも説明ありましたけれども、40件中11件と、企業側は、これは必ず第１相試験は要らないだろうと思って判断しても、相談をかけると必要だということが30％弱ございますので、ここにとっても、非常に企業にとっては判断の痛手になっているということでございます。
以上申し上げたことを業界からの提案１、２ということで、３ページ目、４ページ目にまとめております。
業界からの提案１としましては、利用可能なデータから安全性・忍容性のリスクは説明でき、許容・管理可能な場合においては、日本人第１相試験を実施せずとも国際共同治験に参画できるという考え方を原則としてはどうでしょうかというのが、提案の１つ目になります。
２つ目ですけれども、そこの考え方をできる限り可能とするためには、この考え方を具体的に文書化してはどうかという提案になっております。この具体的に文書化したものに関しましては、先ほど来申し上げていますように、平成19年の課長通知、平成24年、平成26年の事務連絡を統合して、今般、新たな通知を発出することで内外に示してはどうかというのが２つ目の提案になります。
業界からの提案は以上になります。
○清田座長 簡潔に御説明いただきまして、ありがとうございます。
それでは、今お示しいただいたものを材料にしてディスカッションに入りたいと思いますが、まず、PMDAから今の業界からの御意見も踏まえて、事務局が御説明になった資料も踏まえて、現状とそれに対する御意見をいただけませんでしょうか。
○PMDA田宮執行役員 PMDAの田宮でございます。
私から、先ほど事務局から説明があった資料の補足も含めて御説明させていただきます。
資料１の７ページ目に､現状の私どもの考え方を記載させていただいております。最初の平成19年の通知の頃には、原則として日本人の第１相試験が必要という形で記載がございましたけれども、その後に集積された知見を踏まえまして、平成26年の事務連絡で、日本人第１相試験の要否については、総合的に検討した上で判断するということになっておりますので、その観点から、私どもとしても、一律に日本人第１相試験の実施を求めてはいないというところでございます。
具体的に民族差がないことが明らかな場合、それから、先行する海外試験の情報等から、具体的に懸念される民族差とその差の程度が推定できる場合であれば、その差の程度に応じて、日本人の第１相試験を実施せずとも国際共同治験に参加できる場合もあるということで、そこは、相談者あるいは治験届の提出者から具体的な説明をいただいた上で、個別に判断させていただいているという状況でございます。
したがいまして、現時点でいろいろと相談いただいた際に、実際に製薬企業の方々から、安全性あるいは忍容性に関して具体的な説明があって、そして、それが許容可能なのか、管理可能なのかといった観点で日本人第１相試験の要否を判断しているという点におきましては、今回、柏谷構成員から御提案いただいたように、利用可能なデータから安全性・忍容性のリスクが説明でき、許容・管理可能な場合には、日本人第１相試験を実施せずとも国際共同治験に参加可能と考えている。そこの考え方は基本的には同じだと思っております。
ただ、実際の例において、私どもで非常に判断に苦慮する場合があるのは、私どもから、日本人第１相試験が不要と判断した根拠についていろいろな情報あるいは考え方の説明を求めたときに、相談者あるいは製薬企業の側からの説明が、どうしても具体的でないとかそういったケースも多々あるということでございます。ですので、そこのところはしっかりと説明していただくことが重要なポイントになるのではないかと思っているところでございます。
○清田座長 ありがとうございます。
PMDAの御説明が今ありましたね。
相談することによるタイム・ロスとか、費用のロスについても、柏谷構成員は今おっしゃっていましたけれども、それに関しましてはいかがでしょう。
○PMDA田宮執行役員 そういう意味では、今回、事務局からの提案あるいは柏谷構成員からの御意見もございましたけれども、実際に、今までPMDAと製薬企業との間でのやり取りにおいて日本人第１相試験が不要なケース、あるいはこういった場合は日本人第１相試験が必要といったような、いろいろなケースが蓄積されてきていると思いますので、そういった事例をできるだけ具体的に示していくことが、治験を行う製薬企業の立場から見た場合の予見可能性を高めることにつながるのではないかと思っているところでございます。
○清田座長 ありがとうございます。
これまでの御意見に対して、御質問あるいは御提案ございますでしょうか。
実際、その線引きをどう具体的に明確にするのか、線引きできるのかという話になってしまいますけれども、これはどうでしょう。
○PMDA田宮執行役員 開発中の個別の薬剤の特性や対象とする疾患、あるいは実際の開発のステージがどうなっているか、更には日本人の患者数がどれぐらいであるのかとか、そういったいろいろな要素が絡んでくるので、一律に簡単な目安を示すことはなかなか難しいかもしれませんけれども、ただ、今回、PMDAの調査結果もお示しさせていただきましたとおり、日本人第１相試験が必要な場合、あるいは必要とせず、国際共同治験に参加可能な場合に考慮される要素についてお示しすることは可能だと思いますし、また、開発中の品目に関する事例なのでどれくらい具体的に書けるかというところは検討が必要かと思いますけれども、考慮すべき様々なバックグラウンドがある場合には、日本人第１相試験を要せずとも国際共同治験に参加可能だったとか、そういった事例をできるだけ具体的に示していくことで、開発の際の参考としていただくということはあり得るのではないかと思っているところでございます。
○清田座長 ありがとうございます。
柏谷さんから、線引きについてですね。
○柏谷構成員 ありがとうございます。
線引きのところと申しますか、今、現状のものを継続していっても、先ほどの資料１に書いてありますとおり、18枚目ですかね。結局、US、EU、日本の中でも、自国というか、その国独自にフェーズＩ試験を求めているのは突出して日本が多いわけで、PMDAさんも必ずしも求めているものではないとされつつも、企業側としては上位の通知である課長通知が原則実施という文言になっていますので、基本的には実施なのだろうという選択肢を取らざるを得ない状況になっているのも、これまた事実でございます。
ですので、今、問題になっているのはドラッグ・ロスということで、海外の企業が日本に入りにくいというところもあって、そこの一因としては、海外の方はどこを見るかというと、事務連絡よりも課長通知が優先だろうということで、法体系上仕方ないので、そういうふうに御覧になっていると思いますので、そこのところを変えていくことで新たな通知を出して、あくまで原則実施ではないよというところを明示して、こういうケースは日本人第１相試験必要なのではないかというところを明記することでお示しいただければ、グローバル的にも受け入れやすい通知になるのではないかと考えております。
○清田座長 ありがとうございます。
どうぞ。
○成川構成員 ありがとうございます。
今回の課題に関して、現行のルールとか運用について、分かりやすく御説明いただきましてありがとうございました。改めて認識できました。この問題は、それぞれのお立場の方々の間にまだギャップがあって、だからこそ有識者会議でも問題点の一つとして取り上げられたと認識しています。
私の理解で言うと、２つのリスク、１つはフェーズIIIの国際共同治験に参加される日本人被験者のリスクと、もう１つは、特に海外発の新薬が日本市場に入ってこなくなるかもしれないというリスク、これらは実は異質のリスクではあるのですけれども、両者のバランスの上で議論しないといけないということです。ただし、国民の公衆衛生の向上という意味では、一つの土俵の上で議論してもいい事項だと、議論すべき事項だと感じておるところです。
そのときに、不確かなところもあって、１つは、日本で小規模なフェーズＩの試験をやることが、フェーズIIIに参加される日本人被験者の方々のリスクの軽減にどれくらいつながるのかという点です。一方で、仮に、日本人でのフェーズＩは原則要りませんよといったときに、本当に日本への新薬の導入が加速されるのか。あるいは、日本で開発されていない薬について開発が着手されるのかということも実は不確かでございます。
ですから、これらの点を認識した上で、科学だけで答えは出せない課題ですけれども、科学抜きでは答えを出してはいけない課題だと思いますので、いろいろなバックグラウンドの先生方が参加されていますから、将来の日本の医療とか、あるいは新薬開発の環境をどうするかという広い視点でじっくりと検討すべき課題であると思っております。
以上です。
○清田座長 ありがとうございます。
ほかに御意見ございますか。
どうぞ。
○芦田構成員 発言の機会をいただきまして、ありがとうございます。今の成川構成員の御発言に関連してお話をさせていただきます。
厚生労働省から御提示された今日の資料の２ページに、医薬品の開発の流れが書かれています。これは例となっておりますけれども、基本的に、早期の開発を新興バイオ医薬品企業が行い、第３相試験以降は、ライセンス・インされた大手製薬企業が実施するという流れになっています。もちろんこの流れはあるのですけれども、最近は、新しい流れがあります。それは、新興バイオ医薬品企業が自ら第３相試験も行って、その中には国際共同治験も入っているわけですけれども、さらに承認申請を行って、承認を受け、自ら販売は行う、こういったビジネスモデルが増えてきているというのが実態かと思います。これが昨今増加しているドラッグ・ロスの要因の１つであると認識されていると思います。
そういった米国に拠点を持ちながら、日本には拠点を持たないけれども、国際共同治験でグローバルな開発を行う新興バイオ医薬品企業が日本の市場を見たときに、いろいろな意味で魅力度が劣後しているからドラッグ・ロスが起きているのだろうと思います。これは薬事規制の問題だけではなくて、有識者会議の中でも議論されたように薬価の問題もあると思います。薬事規制の観点では、本日議論されているような国際共同治験を始める前の第１相試験が必要かどうかということもあるでしょうし、それ以外の薬事的な問題もあるだろうと思います。
そのときの考え方としては、何か一つを変えればうまくいくと考えるのではなくて、今の日本の状況は、あれもこれも変えていかないと状況が変わらないという認識を持つことが必要ではないかと思います。その意味では、今日議論されている国際共同治験において、その前に、日本人第１相試験が必要かどうかということについても、ここを改定すれば全てがうまくいくというわけではないかもしれませんけれども、これも解決すべき課題であろうと思います。
また、日本が劣後しているというお話をしましたけれども、今日の資料にもありますように、国際共同治験においては、例えばアジアであれば、韓国とか台湾のほうが組み入れの件数が日本よりも多いというのが実情です。ここだけを切り取って見ますと、例えば地域の問題、アメリカ、ヨーロッパから離れたアジアだから日本が少ないということではないでしょうし、日本の市場の大きさがアメリカ、ヨーロッパより少ないから日本で開発を行わないということでもないのだと思います。ここには、日本で治験をするのに、欧米の企業、特に新興バイオ製薬企業からすると、非常に不都合な点が多々あるから日本で開発を行わないということが恐らくあるのだろうと思います。その意味では、日本での開発を行う魅力度をいかに高めていくかが必要だと私は思います。
そう考えると、制度をかなりドラスティックに変えていく必要があるのではないかと思います。というのは、そういった欧米の特にアメリカの新興バイオ企業が、もし、日本での治験は面倒くさいと思っているのであれば、その認識を変えるぐらいの打ち出し方が必要ではないかと私は思います。
○清田座長 ありがとうございます。
あれもこれもというのはちょっと引っかかったのですけれども、変えなければならないことはいっぱいあるのですよね。
いかがでしょう、ほかの構成員の先生方。
どうぞ。
○眞島構成員 眞島です。
○清田座長 どうぞ。
○眞島構成員 ありがとうございます。
私も今の意見に大賛成でして、今回は、国際共同治験（Multi-National Clinical Trials）の第３相試験の話で、そこに障壁になるものに関してのお話だと思うのですけれども、我々患者会から言えば、そこまで来てくれればありがたい話なんです。全然そこまで来ないというのが我々の懸念材料で、特にこの間、RACEのお話がありましたけれども、アメリカでRACEができたおかげで小児の承認薬が７倍に増えました。ところが日本は７倍に増えたかというと、全然増えてなくて、そのうちの２割程度しか日本で承認されていません。
こういった状況をどうやって変えたらいいのか。現状維持のままでは全く駄目で、日本は、本当にお子さんを救うことができないことが平気なのかという、そういう国なのかと我々は考えてしまうぐらい、本当に小児は悲惨な状況です。もちろん希少がんもそうですけれども、徹底的に今のせっかくあるシステムですけれども、稼働していませんので、これを改善していくということは絶対必要です。それも、我々の目から見て改善するのではなくて、アメリカのベンチャー系の企業から見て分かりやすく、これだったら日本の市場入ってもいいよね、そこに投資してもいいよねと思えるような制度に変えていかなければいけないと思います。、ぜひ、そのような観点から一つ一つ丁寧に拾っていっていただければいいかなと。現状維持では全く駄目だというのが私の認識ですので、ぜひその点を踏まえて、皆さんに御検討いただければありがたいと思います。
以上です。
○清田座長 ありがとうございます。
ほかに御意見。
どうぞ。
○花井構成員 花井です。
前提として、開発促進という意味で安全性という問題が必ずあって、極論すれば、医薬品は市場に出てある程度こなれたところを見てから日本に導入したほうが安全性は有利なわけですよね。ところが、それが有効で非常に効果の高い医薬品であれば、遅れることによって逆に患者さんの命が奪われるという、こういうジレンマがあるわけです。かつて90年代、エイズの時代はそういう形で導入して、結局、たくさんの命を救ったという経緯もありますし、日本人のデータなどはほとんどやらずに、むしろ、英文で審査したということをやったおかげで、今、私が生きているのはそのおかげですけれども。
問題なのは、先ほど成川構成員がおっしゃいましたけれども、数例日本のPK-PDを見ることが、それがオミットすることで安全性をどれだけ損なうのかと言ったら、直観的には、今エビデンスもいろいろたまってきていることから、そんなことはそんなにないのではないかと、一般論としてそういうふうには考えますが、やはりこれはというのはあるだろうと。
それから、もう一つは、ブロックバスターのようなものを日本で第１相試験をやりませんというのはあんまりであって、患者のポピュレーションというか、医薬品のニーズによっても変えなければいけないし。だから、オーファンレベルかなとか、そういう条件がないと、原則要らないというふうにしてもいいようなものにも思えますが、そうすると、拡大してきて、承認されてからいきなり大規模に患者さんが何万人と使うような医薬品を、日本人のデータなしでやるのはやはりちょっと怖いかなと思う一方、抗がん剤とか小児とかいわゆるオーファンに関しては一定程度、むしろ、薬のないリスクのほうが高いと思われるので、原則いわゆる日本人の第１相というのをオミットしていいのではないか。
要するに、じゃんけんはどっちが後出しするか問題だと思うのですね。だから、最初にPMDAがこういうものは要りますよと言うのか。こういうものは要らないと言われているから、企業がこういうものは要らないという疎明責任を最初に企業が持ってくるから、それをPMDAが点数をつけるという構造になっているので、質問も入るのですが、今まで第１相をやってくれとPMDAが判断した理由はリスト化されているのですかね。そういうのを蓄積して、結局、それをポジティブリストとして、要る場合ということを言って、最初にその条件を突きつけるのは、規制当局がこれは要るぞと言うことにして、原則要らないというふうになると、企業側が後出しできるということですね。そこが大きく違うと思うので、制度設計はそういうところもあるので、安全に妥協するのは、僕の立場から言ってもうんとは言えませんが、しかし、疾病のリスクとのバランスを考えると、繰り返しになりますが、ブロックバスター的なものまでいいとは言えない。ただし、一定程度オーファンドラッグに関しては、デフォルトなしでいいと言ってもいいのではないかと思います。
以上です。
○清田座長 ありがとうございました。
今の御意見に対して。
どうぞ。
○宮川構成員 日本医師会の宮川ですけれども、今、花井構成員がおっしゃったことは、薬を使う側としても当然のことで、しっかりとした受け止め方をしていただきたいと思います。
そこで、１つだけ柏谷構成員にちょっと伺いたいのですが、柏谷構成員が出された資料の２ページ目のところですけれども、問題点という項目の、ワンフレーズ目のところに、対面助言のための数か月単位の遅れにより、国際共同治験開始に間に合わずに、参加できず、国内の開発を断念する場合もあると書いてあります。それから、次のところで、対面助言の実施によって、遅れにつながるリスクに考慮して、日本人第１相試験を実施する選択をしている企業もあるとあります。この２つが引っかかるわけです。それは、花井構成員が言ったように、具体性がないからであり、PMDAとの間でどこが問題であるかということが分からないわけです。
３フレーズ目は、海外のベンチャーの話があります。それは芦田構成員がおっしゃったように、日本市場に魅力がないから、魅力をどのように結びつけるかということは考えることを一元的に考え、議論することには疑問があります。そういうところをしっかりと分けて、業界には主張していただいて、それにPMDAが答えるというようなところで、論点をきちんと明らかにしていかなと、物事は進みません。ぜひ、そういう意味で皆さんと一緒に議論をして、今、花井構成員がおっしゃったこと、原則も含めてではありますけれども、そういうところを議論していかなければいけないのではないかなと思っています。
○清田座長 ありがとうございます。
どうぞ。
○中村構成員 今の件、第１相試験をする、しないとはちょっと違うのですけれども、さっきPMDA側からの説明で、実例の判断に苦慮する例で、企業側から具体的な説明がないというコメントがあって、いつもそうなのだなと思いながら聞いているのですけれども、今の理事長が審査官をされていて我々に指導されたときに、いかに企業側に分かりやすく説明するのかと。回りくどい説明をするなというようなことを非常におっしゃっていて、今でも、私はどちらかというとアカデミアと一緒に面談に行きますけれども、特にグローバルで開発している小さい会社と絡んでいて、そこで説明する際に、PMDA側の審査チームがしゃべる日本語を英語にできないのですよ。非常に回りくどいです。そういったところが海外のベンチャーの人に説明するときに、いつも、いや、本当の意味はこういうことだよというのを追加しないといけなくて、それはある意味、自分が審査の経験があるから、ある程度当たっているだろうなと思いながら、本当かどうかは実は分からないというところがあるのです。
PMDA側もどちらかというと、今のスタンスは、企業側、申請者側が準備してきたものに答えるというスタンスですけれども、もうちょっとそうではなくて、もう大分経験も積んできているので、より踏み込んだアドバイスをするというふうに変えるというのが、１つ海外ベンチャーの、特に日本語を理解しない、通訳された英語などの言語でしか聞かない人たちに大事であると感じています。そこはそろそろ考えていただかないといけないと思います。
○清田座長 どうもありがとうございます。
どうぞ。
○小川構成員 国立がんセンターの小川と申します。
小児がんの話題を眞島構成員から出していただきましたし、また、宮川構成員からも具体的な事例をというお話もいただいておりますので、少し説明させていただければと思います。
直近２年くらいのところですけれども、私どもは候補になりそうな薬がありますと、例えば学会で開発を行っていることを発表している海外のバイオベンチャー等の第１相試験の結果で、第２相試験をやるときには、ぜひ国際共同治験でやってほしい。また、日本を入れてほしいということを直接コンタクトをして依頼をしてまいります。実際にアメリカのバイオベンチャーが日本でも国際共同治験をやろうということで、機構に相談に行くという段階になりまして、過去２年の中の比較的直近の話ですけれども、第１相試験をしていないということで、第２相試験をいきなりやることはできないと言われたと言って帰ってきました。
相談に行く前から私たちにコンタクトをもう少し取ってくれれば、説明のしようもあったのではないかと思いますが、この薬は恐らく脳腫瘍のための大事な薬だったと考えておりますけれども、恐らくロスになるのであろうと考えております。ロスにならないまでも、長いドラッグ・ラグになるのではないかと考えております。
小児がんの薬は、例えば治験をやるとしても、日本で第１相試験を例えばやるとしても、わずか数例しか入らないことが予想される薬になります。これをグローバルで第２相試験をするときの段階で、数例のアジア人もしくは日本人がアメリカに住んでいるかもしれませんけれども、その数例の方が入ったという状態で、日本人も一緒に入って第２相試験をすることと、そこにどれほどの違いがあるのか。わずか６例程度の第１相試験の結果をもって安全であるとは言えないと私たちも考えております。
私たちが機構に相談に行くときも、小児がんに関しては大きな規模での第１相試験をやることを求めることはないですといつも言っていただいているので、そこがもう少し、海外のバイオベンチャーに伝われば、第１相試験をやってからでないと入れられないと言われたわけではないということが理解できるのではないかと思うのですが、そこは先ほど中村構成員もおっしゃったように、恐らく言葉が通じていないのだと思いますし、必要性のどこで区切るかということをきちんと伝えられること、また、ここのラインでしたらやらなくてもいいという、少なくとも患者数のほうのレベルの数を明確に出していただくことで、やらなくてもいいラインがもう少し今と違ってくるのではないかと思っていまして、これが非常に大事だと思っています。
以上です。
○清田座長 ありがとうございます。
今の御意見、本当に貴重ですね。
いかがでしょう。
どうぞ。
○PMDA田宮執行役員 中村構成員と小川構成員から御指摘いただきまして、ありがとうございます。PMDAとしても、御指摘については真摯に受け止めたいと思います。いろいろ難しい相談を受けている中で、私どもの審査チーム、相談に対応しているメンバーは、当該開発中の被験薬やその類薬の状況、あるいは国際的な開発の動向等も踏まえた上で、できるだけ日本で早期に開発してもらいたい、患者さんの手元に届けたいという思いを常に旨として相談対応をさせていただいているところでございますので、対面助言でのこちらの趣旨が実際になかなか伝わらないというのは、我々としても非常に不本意なところもございますし、また、そういう意味では海外ベンチャーの方々に対してきちんとメッセージを伝えていくことの重要性について、まさに今回議論いただいているということだと理解しております。この場で御議論いただいたことなども含めて、また、具体的な事例なども含めて、私どもも積極的に意図がしっかりと伝わるように努めていきたいと思っております。
○清田座長 ありがとうございます。
言葉の問題もありましたけれども、ネイティブを話す方は中にいらっしゃるわけですよね。
○PMDA田宮執行役員 実際は、多くの場合、対面助言では、例えば外資系企業などの相談者側のほうで通訳の方を御用意いただいて、できるだけ意思疎通のそごがないようにさせていただいておりますし、また、その後、対面助言の後に、何か具体的にちょっと分からないことがあるような場合には、個別に説明させていただくとか、そういったこともさせていただいているところでございます。
○清田座長 どうぞ。
○小川構成員 言葉の問題というのは、少し意図をお伝えいたしますと、通訳が悪いとかそういうことではなく、アカデミアが考えている医師主導治験に時々付き添ってまいりますと、日本人が日本語で会話をしていましても、理解をできてないことがありますので、理解できるような、少しストレートにした解説が必要なのではないかという意味でございます。
○清田座長 やり取りを直接英語でなさったほうが割とよく伝わるというか、ニュアンスも伝わるというか、そういうことをおっしゃっているのですね。
ですから、全部の対応を通訳を介さないでネイティブでやったらどうかと、それはとても大事なことだと私は思います。
どうぞ。
○中村構成員 かつて審査したときに、ある面談で、私、通訳の英語を全部チェックしていて、通訳が何か所か間違ったのを指摘したことがあったのですけれども、適切に日本語をしゃべっても通訳が間違うことがあって、それが大きな誤解を生むこともありますし、それから、お医者さんを連れていっても、PMDAに言われていることが分からないことが多いのですね、小川先生もおっしゃるように。それを、また、先生方に「これは多分こういう意味ですよ。そうですよね」とPMDAさんに言うと、「そういう趣旨です」と言うので、PMDAとしても、立場から明言し切れないところがあるかもしれませんけれども、もうちょっと踏み込んで明確にしゃべっていただくと、そうすると、通訳の人ももうちょっと明確に訳せると思います。
ただ、少し表現を丸くしながらおっしゃるのですけれども、それが現場のお医者さんとか海外の人には非常に分かりにくい。まして、ベンチャーの人たちはほとんどほかのところでは、フェーズＩ、人種が違うことで求められてない、何でと、そこをどう説明するのというのは、ある意味日本人独特の問答の技術みたいなのが多分あるので、そういったところも含めて大変なのかと。
あとは、アカデミアの人間ができるだけ同行するのも大事かもしれませんけれども、アカデミアにもそこが分かっている人の数はすごく少ないので、そこをもうちょっと明文化するなり、分かりやすく説明するなりは必要になると思います。
○清田座長 ネイティブイングリッシュをしゃべる方がいるのはとても大事なことで、英語って割とロジカルな言語なのですよね。日本みたいに曖昧な表現はあんまりないのですよ。とてもロジカルだと私は思いますので、それが伝わらないと、向こうとしてはフラストレーションがたまるのではないかなというのは、これは私の意見です。ですから、ぜひ、ネイティブの方を入れるというのはありますよね。
○中村構成員 あとは、英語で全部やり取りするには相当のレベルが必要なのですけれども、PMDAの中で、日本語で話をするときに、英語に換えたときにどういう趣旨で伝わるかということで、ふだん日本語を使うときから、できるだけ英語を意識して使うというふうなのは一ついいかなと思っています。そうしないと訳せない。
○清田座長 そうですよね。今の大学教育もそれになっていますので、これも、ぜひ御検討いただきたいというのは私の意見ですね。
○PMDA田宮執行役員 御意見ありがとうございます。
英語のネイティブのような形でやり取りできる人材の育成とか人材の採用については、それ相応の時間がかかるかと思いますけれども、御指摘は、対面助言の際に、私どもの助言の内容について英語に訳しやすいように、その趣旨がきちんと伝わるように、できるだけ明確に伝えてほしいという趣旨と理解しておりますので、その点について、今回、こうした検討会の場でも御指摘があったことは真摯に受け止めさせていただきたいと思います。私どもとしては、今までもそういったところはできるだけ心がけてきたつもりではございますけれども、品目によって非常に難しい判断のものがあるのも事実かと思います。ただ、今回、改めてこういった指摘も受けましたので、そこはPMDAとしてもしっかりと取り組んでいきたいと思っております。
○清田座長 ぜひよろしくお願いしたいと思います。
ほかに御意見は。
○松倉室長 すみません、今の論点に関して事務局から補足させていただいてよろしいでしょうか。
○清田座長 どうぞ。
○松倉室長 この検討会で今後扱わせていただきたいテーマの１つとして、今、英語の言語の話が少し出ましたので、関連情報として補足をさせていただきたいと思います。
本日の資料の参考資料１に、検討会の「開催要綱」をつけておりますけれども、その中の２番の検討事項の下のほうに、【情報発信】として、「我が国の薬事制度に関する海外への情報発信について」という項目を今後議論させていただきたいと思っております。
これは、日本人P1の要否の論点だけに限る話ではありませんけれども、海外のベンチャーから見たときに、言語の壁とかもあって、なかなか日本の制度が分かりにくいと。日本の規制自体はかなり国際調和で欧米と同じ形になっているものが多いのですが、非常に分かりにくいということで、それも一つ、開発対象国に含まれにくい一つの要因になっているのではないかということが指摘をされております。
今の議論ですと、具体的な個別相談の中で、通訳がどう適切に対応するかみたいなそういった議論だったのですが、その以前に、そもそもどういう考え方の下で審査とか相談が行われているかみたいなところを言うと、日本語として文書化していくことも大事だと思いますし、そういうのを英語で発信していくことも、まず前提として大事ではないかなと思っております。
これまでは、主要な通知とか重要なものはなるべく英語にして発信するという取組をこれまでしてきておりますけれども、このドラッグ・ロスという文脈も踏まえて、どういったことをさらに強化していくかみたいなことを、今後、議論させていただければなと思っております。
すみません。今日のP1の論点と直接ではないのですけれども、今後のそういった観点でも議論をさせていただきたいということで、紹介をさせていただきました。
○清田座長 ありがとうございます。
上村先生どうぞ。
○上村構成員 ありがとうございます。
ちょっと前の議論に戻ってしまって恐縮ですけれども、日本人データのフェーズＩ試験が必ずしも不要と考えられる場面について、もう少し具体的に精緻に文書化をしてはどうかというような議論があったかと思いますが、本日御提示いただきました資料１の18枚目の数値のところについて、ちょっとコメントと質問をさせてください。
先ほど、治験前に自国で追加実施したフェーズＩの試験数について、62件とあるかと思いますが、そのうち１件は規制当局から求められた件数ということで、残り61件につきましては、恐らく企業さん側が必要と考えて実施したものと、必ずしも必要とは考えないけれども、先ほど柏谷構成員から御説明がありましたとおり、対面助言などの時間等を加味して、ある意味形式的に実施したというような治験が混在しているのではないかと考えました。
その内訳について御提示いただけるのかというところと、仮に企業側が、開発者側が、フェーズＩ試験を実施したほうが、適切性・安全性の観点から適切だと考えたものがあれば、それはどういう疾患で、どういう根拠に基づいて実施したのかというところを御提示があると、より議論が深掘りされるのかな、類型化されるのかなと思いましたので、そういった情報の提示が可能かどうかというところについて質問させてください。
○清田座長 どうもありがとうございます。
レトロスペクティブに検討してみてはどうかということですよね。
○上村構成員 はい。
○清田座長 PMDAとしては、これはできないことはないですよね。
どうぞ。
○柏谷構成員 事前に、企業の中でもちょっとディスカッションはしてきたのですけれども、そこの詳細に関しましては、各企業の開発戦略にも基づくということで開示できないということで、情報収集は非常に難しいという状況でございます。
ただ１つ言えるのは、具体的ではないと御指摘を受けるかもしれませんけれども、もう、どうせ求められるのだから、しようがない、やったほうが早いと考えている企業が多くあることも事実でございます。
○清田座長 ありがとうございます。ちょっと無理みたいですね。
○中村構成員 柏谷さんに質問よろしいでしょうか。
逆に、例えば小児難病とか希少難病とか小児がんとかそういった疾患には、特定の安全性上の懸念がない限りはもうやらなくていいとなった場合には、皆さん変わりますかね。詳細は、企業側は出してくれないと思うのですけれども、製薬協の中でも、こんなふうにしたら、じゃ、やらずに、開発をどんどん進めるよみたいな、そういう言質というか、会社側として、例えばフェーズＩを全部しなくてよくなったら何が変わるかというか、どうしたらよくなるよといったところは検討いただかないと、企業がそれでオーケーと言わなかったら、特定用途医薬品みたいに、また、あんなものは役に立たないと後で言われたりするので。
○柏谷構成員 私、冒頭にも申しましたけれども、第１相試験をなくしたらいいだろうという、そういうところに行っているのではなくて、少なくとも第１相試験をやらない場合であっても、しかるべき対応、例えば治験届等を提出するシステムが日本にはございますので、その中で、なぜこれは第１相試験要らないのだというのを我々から提示させていただいて、そこを確認いただいた上で、第１相試験をやるのか、やらないのかという議論に持っていくのだろうと思います。
もし、その第１相試験をやらなかったら、マルチリージョンの国からとらえれば済むのかという御質問ですけれども、今、そこは明言は個人的にはできないのですけれども、この第１相試験が足かせになっているということから考えても、そこのところの足かせが取れると、必然的に数が行くものだと考えております。
また、もう一つの副作用がいい意味でよくなっていくのは、今、MRCTに入る前の第１相試験をやらなければいけないというところでやっておりますけれども、そこがスキップできるということになれば、日本は世界に向けて、臨床薬理試験とかそういう世界の審査用パッケージに使っていただけるような、そういうシステムもできるということも企業側は考えておりますので、その辺のところは御検討いただければと考えております。
以上です。
○中村構成員 第１相試験が減ることによって、もう日本ではあまり薬動解析とかしないとか、そういう方向には行かないですよね。
○柏谷構成員 行かないです。逆に、その辺のところの考え方がより深まっていくものだと考えております。
○中村構成員 その言葉を信じたいと思います。
あと、もう一ついいでしょうか。今の話で、例えば、柏谷さんがおられるような会社はしっかりしているので、これは第１相試験は必要ないと思いますよというロジックをきちんと立てられると思うのですけれども、さっき小川先生がおっしゃったような、海外ベンチャーが国内のコンサルタントと、CROと相談して上げてくるようなものは、ロジックの組み方すら知らないで相談に来るのですよね。そこらあたりをどうするかというところで、１つは、小川先生ももっと早く相談してくれればとおっしゃっていましたけれども、例えば小川先生の小児がんの領域とか、あるいは小児医薬品開発ネットワークにも、最近、大分治験の経験を積んだお医者さんがいますけれども、そういった人たちが同席すれば、ある程度海外ベンチャーとかのPMDA相談とかに同席することによって、少しお手伝いできることはありそうでしょうか。すみません。これは小川先生への質問になってしまいます。
○小川構成員 英語があまりできませんので、どこまでお役に立てるかは分かりませんけれども、必要な試験とどのくらいの情報が必要かということを相談することはできると考えています。決して、小児がん領域に機構が厳しくされているということは全く申し上げてはおりませんで、常に、小児がん領域の開発においては、非常にたくさんの御助言をいただいて、小児がんの領域は、国内で開発をしようとしていると、比較的どちらかといえばいろいろな試験の数としては少なく、実際の患者さんが試験に入ることができるような状況が整備されていると考えています。
先ほどの例は、日本の状況を分からないベンチャーがそのまま来て、「駄目です」と言われましたと言って帰ってきたと思ったということが非常に問題だと思っているという例でございます。
○中村構成員 私も、海外ベンチャーさんと話をしていて、「あれは駄目という意味ではないのだよ」ということをこちらが英語で説明してあげないと、海外の人が納得しないということは何度かあったので、そこらあたりも含めてPMDA側ももうちょっと分かる、英語に訳しやすい日本語で御説明いただければと思います。
○清田座長 ありがとうございます。
○柳本構成員 ボストンコンサルティンググループの柳本でございます。
大分話が戻ってしまって、芦田構成員の発言のところと一番最後の室長の御発言のところですけれども、あれやこれやが必要というところも大賛成でございます。１点、今もベンチャーのところでかなり議論が盛り上がっておりましたけれども、ベンチャーへの特別なケアは必要ですけれども、大手も同じように、日本の薬事制度をしっかりと知っていても、なかなかハードルがたかいな、面倒くさいなという状況になっているというところ。それが海外の大手だけでなく、日系であったとしても、日系の大手ですと、海外に開発の本部を持っていたりですとか、グローバルな試験は海外のメンバーがリードしているという中で、そういうメンバーがフラットにグローバルな市場を見たときに、日本が市場としても今はそれほど大きくなく、薬価も小さくて、収益性が下がりつつある中で、だけど、いろいろなことを求められるなとか、その求められるものにいろいろ対応するのも大変だなというところは、できるだけ、あれやこれやで減らしていくということをしないと、もちろんベンチャー向けの情報発信・支援は必要ですけれども、そもそも大手の日系であったとしても、フラットに見て、日本でぜひ開発したいなというようにならないと、幾らベンチャー向けに情報発信のところを鍛えていったとしても、日本の魅力は高まらず、日本でのドラッグ・ロスはなくし切れないのかなというところかなと思いますので、ぜひ、ベンチャー以外のところも踏まえて、この後の議論もできればいいかなと思っておりました。
○清田座長 ありがとうございます。
成川さんどうぞ。
○成川構成員 成川です。ありがとうございます。
私も仕事柄、この問題が一つ一つの薬の置かれた状況とかプロファイルに応じて判断をしないといけないとか、ケース・バイ・ケースの判断によらざるを得ないことは十分理解をしています。その上でですけれども、今日の事務局の御提案の４つ目「これらの考え方について整理をして、その内容を可能な限り文書化して示すこと」、これは重要ですけれども、これをやることによって現状の問題が解決されるには程遠いのではないかなと感じております。現状の両者のギャップを埋めるような方向で議論するのか、あるいは今の考え方を少し整理して済ませるのかという論点について、大きな方向としてどうするのかというのは議論をすべきだなと思っています。
何か文書化するにしても、あまり複雑なことを出すと、またよく分からなくなるので、私の一つの提案としては、フェーズIII をやるときには、フェーズＩ、フェーズIIを、いろいろな国でいろいろな人種で試験をやっているはずなのですね、日本以外で。複数の人種で、例えば白人と黒人と、体格も様々です。そこで、複数の人種の間で安全性の大きな違いとか、PKプロファイルの違いとか、体格の大小によってもそういう違いがないかということを、企業の責任できちんと確認してくださいと。そこが言えれば、必ずしも日本でフェーズⅠ試験をやらなくてもいいですよとか、それくらいの方向性を出してもいいのかなと思っているところです。
もう一点だけ、さっき花井構成員の言われたブロックバスターとかという話、私も賛成です。ただし、日本人で多くの症例数を出してやるべきであって、日本の医療の中での薬の有効性・安全性を確かめるべきというのはそのとおりだと思うのですが、それはフェーズIIIでやるべきだと私は思っています。そういう試験ではなるべく多く日本からも被験者の方に参加をしていただいて、日本の医療実態の中でのその薬の有効性・安全性をきちんと評価してもらう必要性については、明確に方針を出してもいいのではないかなと思います。
以上です。
○清田座長 ありがとうございました。
ほかに御意見ございますか。
どうぞ。
○花井構成員 一番最初に成川構成員がお話しされた、数人のPK-PDを見るところに何の意味があるのかということで、私どもは、抗がん剤は知らないのですけれども、抗ウイルス剤は結構分かるのですけれども、明らかに日本に持ってくると違うというのはある話ですが、これは別に第１相試験の問題ではなくて、日本人の個人差のほうがはるかに大きいわけですね。市販直後にそういうのが捕捉されるということになっており、むしろ、日本人間の個人差、もちろんゲノムとかそういう差のほうがはるかに大きいから、６人日本人をやったことがどれだけ寄与するかというのは疑問だと思います。
それから、もう一点は、先ほどからPMDAのコミュニケーションとか情報発信の話が出ていますけれども、PMDAは保守的になって当たり前だと思うのですよ。今回のケースで言えば、今、条件で複数の民族でやった場合は、原則要らないとか、もしくは５万人以内の薬は要らないとかいう話は、国のほうで、これは政策決定なので、つまり、安全、サイエンスということに限定すれば、保守的にどんどんなるに決まっていますし、私どもの立場からしても、あんまり緩くして何だと、後ろから矢が飛んでくる話になります。
だけど、それは薬を待っている患者さんの命とのトレードオフなので、ある種の政策判断であるから、政策判断部分は本省の責任で、法に書くのか、本省としてPMDAにこのくらいで行きなさいという構造にしないと、あまりPMDA内のコミュニケーションとかそれで押しつけると、話はややこしくなるし、むしろ、PMDAがサイエンスを離れて政策判断に関与するということ自体はあんまりいいことではないと思うので、政策部分は本性、サイエンスの部分はPMDAという役割は、今回の制度設計で明確にしていただきたいなと思います。
以上です。
○清田座長 ありがとうございます。
どうぞ。
○柳本構成員 まさに今の観点、資料１でも触れられている中国ですね。中国に中国人PKデータを求められていますけれども、過去は100症例×２のような件数を求められておられましたが、政策的に、新薬をできる限り早く市場に、国民に届けようという政策の下、2015年あたりから国務院の通知などを通じて、INDも承認制から届出制にする、60日間自動承認にしてしまうとか、あとは、PKに関しても、それはもとから国際共同治験までではなくて承認までだったのですけれども、そこの症例数も個別判断ということで劇的に緩和するみたいなことを政策で実施していますので、まさに今おっしゃられたような分担で進めるというのがいいのかなと思いました。
○清田座長 ありがとうございます。
どうぞ。
○眞島構成員 眞島です。
今お話がありましたけれども、中国のお話が出てきましたけれども、中国はまさに日本の11倍の人口があるのですけれども、希少疾患に関しては、患者さんにお薬を届けるのは重要であるということで、EUとかFDA、承認されたお薬に関しては、試験なしでも承認するようなお話も聞いていますので、先ほど花井構成員から、政策的にそういうことをやってもいいのではないかという話もありましたけれども、ぜひ、そういうことも検討していただければありがたいなと思います。特に小児に関しては、本当に皆さん困っていますので、ぜひお願いしたいと思います。
それから、先ほど来のPMDAの非常にデシジョンメーキングが難しいような、ケース・バイ・ケースのようなお話があったのですけれども、それに関してはレトロスペクティブにチェックをしていって、ルールづくりしてはというお話もたしか出てきたかなと思うのですけれども、まさにそういったような本当に簡単に右だ左だ、正しい正しくないという判断ができないものに関しては、デシジョンツリーというような、様々なツールが今ありますので、そういったものを使ってある程度ルール化して、文書化して、それを海外のベンチャー系の方たちに御提示するということで理解していただくという文書化でそういったようなルールを明確に見える化するのは非常に重要ではないかな思います。先ほど来お話を伺っていて思いましたので、ぜひ、その辺もPMDAの方にも御検討いただいて、図解も含めて文書化していただければありがたいなと思いました。よろしくお願いいたします。
○清田座長 ありがとうございます。
どうぞ。
○石井構成員 ２点コメントさせていただきたいと思います。
今、文書化の話が出ていましたけれども、その際に、特に低分子になると思うのですが、薬物動態に民族差がある例はかなり知られてきていると思いますので、そういった科学的なデータに関して、最新の情報をしっかり整理して、今後にどう生かせるかという点を議論していただけるといいのではないかと思います。
もう一点ですが、先ほど言語のお話、外国の方になかなか通じないという話が出ていましたが、今回は、海外開発品の導入に関してラグとロスが問題になっているので、その点はおっしゃるとおりだと思います。本検討会は、創薬力の強化ということがタイトルにございます。今日の議論とは、ずれますけれども、日本で開発されたものが迅速に開発されることも重要だと思いますので、本日の議論に基づいて、海外のベンチャーさんに分かりやすく説明ができることは、今後、国内開発品の推進にもつながると思いますので、ぜひ進めていただきたいと思います。
以上です。
○清田座長 ありがとうございます。
どうぞ。
○川上構成員 １点だけコメントさせてください。
資料１の最後のページ、「今後の対応について（論点）」の６点目で、「疾患領域によって状況が異なる可能性を考慮しつつ議論すべきではないか」というところは、自分も大事なポイントかと思います。先ほどから例示で挙げられている小児、がん、希少疾病とか、治療薬が不足している領域では、なるべく早く日本に薬が入ってくることは、もちろんすべきだと思うのですけれども、それ以外にも、宮川構成員と私も薬食審の医薬品第一部会と第二部会の委員をしていると、一口で新有効性医薬品、新薬と言っても様々です。いわゆる期待の大型新薬で、ファーストインクラスのようなものもあれば、三番手、四番手以降の新規性の乏しいものでも、同じように新薬というカテゴリーに入ってきます。
そういった新規性の乏しい医薬品であって、薬物動態も予測がつくのであれば、日本人でのP1試験はなくてもよいかと普通は思うのですが、一方で悩ましいのは、新しい領域で出てきた新薬は、治験をお受けするにしても、市販後に使用を開始するにしても、しっかりとP1のデータを見たいというのは医療現場の本音かと思います。ただし、それに日本人でのP1試験の実施を求めると、逆にそういった新薬が日本に入って来にくくなるのであれば、悩ましいなと思います。新薬については両方の考え方があるということをコメントさせてください。
以上でございます。
○清田座長 ありがとうございます。
どうぞ。
○佐藤座長代理 先ほど、英語、言語のお話がありましたけれども、それに加えて、例えばリスクベースアプローチの考え方が浸透してないのではないかというところが１つあります。海外では、リスクベースアプローチというのはプリンシプルと言われているぐらい非常に頻繁に議論の中で出てきます。リスクベースアプローチというのは、リスクと、それから、リスクに影響を及ぼす因子を探し出して、同定して、共有して、その重みづけから議論をしていって、意思決定するというアプローチ方法ですけれども、そういったアプローチ方法は日本人には非常になじみがない方法です。非常に不得意だと言われています。
先ほど成川構成員のコメントをリスクベースアプローチから考えますと、１つ、参加者のリスク軽減になるかといったところは、逆に言うと、日本人特有な安全性情報が得られないリスクということになります。もう一つ、開発が日本を避けるようなってしまう。それはドラッグ・ロスが生ずるリスクということになります。
そうすると、これらについてのリスク要因は一体何だろうということをきちんと共有しておかないと、コミュニケーションが成立しないということになりますので、冒頭の議論でもあったかと思うのですけれども、こういったリスクに勘案して、リスク要因をあらかじめきちんとシェアしておくことが重要であって、それこそいろいろな要素、考慮すべき要素ということが冒頭にお話ありましたけれども、そういったものを文書化して共有していく必要がありますし、その考慮すべき要素はこの19年の間の経験によってある程度列挙することはできると思うのですよね。
ですから、デシジョンメーキング、先ほどデシジョンツリーというお話もありましたけれども、デシジョンツリーの中で何を考慮すべきかということについての共通認識を、開発者と審査側とで共有するということが大事なのではないかと思います。これが英語のコミュニケーションと同じぐらい私は重要なのではないかと思っています。
以上です。
○清田座長 ありがとうございました。
宮川先生、どうぞ。
○宮川構成員 多くの先生がずっとお話しになっていることでけれども、そういう意味では先ほど石井先生がおっしゃったように、基本骨格として前提条件をしっかり出して、先ほど川上先生がおっしゃったように、類似薬があるようなものは除外して、そして、オーファンや小児を一つのブロックとして、そして、ブロックバスターはまた違ったブロックとして考えていく。そういうような形で系統立ててしっかりとした考え方を持って進んでいくという骨格をしっかりつくって、国が定めていくことが必要です。どういう議論をさせていくのかという、そこの細分化は国がしっかりと定めていかなければいけないわけですけれども、それに対して、言葉というものを含めて、コミュニケーションを含めた共通認識、共通理解をどうしていくのかという技術的な問題もあります。
そして、それを助けていくべきPMDAの強化が必要です。前回もその話は出たのですけれども、実際に私も予算を見たり、それから、人員強化を見たのですが、もう来年度は決まっているような感じになっているのですね。実際にPMDAを強化しなければいけないと、ここである程度議論が出たときに、来年度からできるのかと言ったら、できないような状況を国がつくっているわけです。そういうことはおかしな話なので、ここで結論が出たならば、来年度からPMDAがきちんと強化されるべきです。そして、国の審査を含めてですけれども、創薬に関して、ブレーキも含めて、アシストも含めて、それができるような体制を国がつくるのだったら、PMDAに対する増額というきちんと予算化されるべきなのですが、それがまたされていないという憂うべき状況があります。それはしっかりとこの会議の中で明言していただいて、しっかりとしたて立てつけを考えていただきたいなと思っています。
○清田座長 ありがとうございます。
今までの議論をまとめていただいたような形になりましたけれども、ありがとうございました。
それでは、これに関しましては、次回までにちょっと練り上げて、また、皆様に御提案することになろうか思いますので、どうぞよろしくお願いしたいと思います。
それでは、次の議題に行ってよろしいでしょうか。
議題（２）の「その他」です。事務局からの御説明をよろしくお願いします。
○事務局 「小児用医薬品の開発促進に資する薬事審査等のあり方について」の補足資料について御説明させていただきたいと思います。資料３を御覧ください。
２ページ目、前回御議論いただきました小児用医薬品の開発促進についての補足資料になります。小児用医薬品開発促進策につきましては、第１回の検討会にて御了承をいただいたところです。その前提となるラグやロスの実態について、希少難治性疾患治療薬と抗悪性腫瘍薬を事例としてもう少し深掘りして分析し、ロスの実態や対策の関係性等について少し整理したものになっております。ですので、本資料に関しましては、前回、御議論いただいて、大枠了承いただいておりますので、補足の資料として御報告するものでございます。
３ページ目を御覧ください。希少難治性疾患について分析したものになっております。米国で希少疾病用医薬品に指定されている品目のうち、小児適応がありまして、未承認の品目は41品目でございました。このうち国内開発未着手の小児用医薬品は29品目でございまして、その内訳につきましては、薄い黄色で囲みました表のとおりになってございます。遺伝性疾患等の指定難病または小児慢性特定疾病を対象とした品目が多いことが見えてまいりました。
また、開発未着手品目の約半数が、先ほど来話題になっていますようなベンチャー企業による開発品目であるという実態が見えてまいりました。
これらの対策としては、オレンジの枠囲みのところにもございますけれども、小児特有の疾患に関しましては、希少疾病用医薬品の制度を利用した開発の促進といったところに加えて、成人にも効能があるような指定難病といったものもございますので、そういったものに関しては小児用の開発も一緒に促進をしていく。
また、２つ目のチェックにありますように、先ほど来話がありますような内容も含めてだと思いますけれども、承認申請パッケージの柔軟化といったものに加えて、また、３つ目にお示ししましたような海外ベンチャー企業等の日本での開発促進といったことも別途検討が必要であろうと考えております。
次のページに参りまして、抗悪性腫瘍薬についての分析となっておりますけれども、米国で小児適応を持つ抗悪性腫瘍薬について、日本においても、小児効能を持たない品目、24品目のうち16品目が成人のみの適応であることが分かりました。
さらに、成人を含めて未承認である８品目については、開発されている年齢層までは公開情報では分からないものの、５品目が開発中であることが実態として把握してございます。国内で開発されている品目につきましては、その成人の効能の開発をする品目については、同時に、小児用の開発計画の策定を促進することで、開発が一定程度進む可能性があるのではないかと考えております。
なお、この場合の想定としては、前回も御説明しましたとおり、右上に点線で囲っておりますが、必ずしも成人と小児において適応症が同一とは限らず、分子標的薬の場合では、成人と小児でがん種が異なっていたとしても、その分子標的または作用機序に共通性があれば対象となり得ると考えております。
ただ、先ほどと同じですけれども、開発未着手の３品目につきましては、先ほどの希少難治性疾患の治療薬と同様に、ベンチャー企業等の呼び込み等も別途検討が必要と考えております。
５ページ目以降につきましては、第１回の資料を参考までにつけておりますので、適宜、御確認いただければと思います。
事務局からの報告は、以上となります。
○清田座長 ありがとうございました。
小川先生、これはどうですか。
○小川構成員 ありがとうございます。
きれいに分類していただきましたので、今後の開発につながるといいなと考えております。
１点ちょっとお伺いしたいのですけれども、成人と小児の同時開発が必要としていただいた中の16の成人承認済小児適応外のものに関しましては、今後、開発されるような場合、このような類型に入ってくるものは、成人と小児の同時開発が必要ということでしょうか。
○事務局 事務局より御説明いたします。
先生の御認識のとおりで、基本的には同時の開発を促していきたいと考えております。
○小川構成員 現状で16もう小児だけが残ってしまったという状況に関しましては、どのような方策が考えられるかということを、もしいただけたらと思います。
○事務局 ありがとうございます。
現状でございますと、16品目の内訳、例えば対象のがん種とかそういったところに関しましては、申し訳ございません、手元にはございませんが、現状ある取組の中では、例えば未承認薬検討会議とかそういったところのスキームのほかにも、今開発しているような品目もある可能性がありますので、そういったものについては、適宜、促進をしていく。たとえば、小児がんに関しましては、その疾患自体が基本的にはオーファンに指定される可能性があると思いますので、企業さんからの求めに応じて我々のほうで確認して、オーファン指定の該当性があればオーファン指定をし、その開発を促進していければいいのではないかと考えております。
○小川構成員 その点に関して、１点強くですけれどもお願いがございまして、日本人で成人に承認済みということは、日本人の安全性データ、PKデータ等がある程度あります。そして、米国で小児に別の小児がんに関しては承認済みということは、そのがん種に対しての有効性データもございます。つまり、この16というところに入ってきているものに関しては、もう、これ以上の試験は何もやらないで、このまま承認にしていただくということを検討いただける余地があるのではないかと考えておりまして、この下向きの矢印のところで同時開発が必要というのは、今後、もちろん成人で開発される場合は同時に開発していただければいいのですけれども、具体的な中身は分からないにしても、この16品目に関して、早急にすぐ使える体制に持っていくことができないかどうかをぜひ御検討いただければと思っております。
○清田座長 宿題として、ぜひ検討していただきたいと思います。
眞島先生、いかがですか。
○眞島構成員 今の適応外薬の承認に関しての道は非常に厳しいというのが現場から挙がってきていまして、例えば医師主導型治験をやりたいと言っても、日本にはCTEPのような、医師主導型治験に対する支援がないという状況もありますので、これは、今、小川先生がそういうふうに言いましたように、何らかの手だてをしないと、これはずっと未承認のままで行ってしまうということは懸念されますので、ぜひその辺りも含めて検討いただければありがたいなと思っております。よろしくお願いします。
○清田座長 ありがとうございます。
ほかの構成員の先生方も、これは御異論ありませんか。
どうぞ。
○柳本構成員 今の点に関しては、全く異論はございません。
その前にちょっと前提の確認といいますか、前回、２ページで小児用開発計画を促す仕組みの導入ということが前回議論の確認事項として挙げられていて、議論はいたしましたし、開発を促進するべきだというところは全く異論がなかったと思うのですけれども、計画策定を促す仕組みの導入に関しては、最後、議論が盛り上がり、そこは一旦持ち帰りということになったのかなというような理解をしていて、計画の策定を促す仕組みの導入を前提として今日のお話を伺ったほうがいいのか、ちょっとそこの前提が分からなくなっているので、それをお伺いできるとありがたいなと思いました。
○清田座長 お答えください。
○松倉室長 すみません、事務局からお答えします。
前回、小児用開発計画を策定するということについて、そのこと自体には特に反対の御意見はなかったと思うのですが、一方で、企業がそれを進める動機づけとなるようなインセンティブについても平行して検討してほしいと、そういった御要望をいただいたと認識しております。
その点は、現時点でもそのように認識しておりますし、本日お示しした資料ですと、この２ページには記載はしておりませんが、３ページ、４ページ目のところのオレンジで囲った枠のところに、「インセンティブについても平行して検討」ということで書かせていただいたつもりですので、その点は認識をしております。
以上です。
○清田座長 だそうです。
○柳本構成員 なるほど。分かりました。
○清田座長 よろしくお願いします。
最後のほうにはお答えいただけるのではないかというふうには思います。
ほかに。
宮川先生、どうぞ。
○宮川構成員 事務局にお尋ねしたいのですが、先ほど議論になりました、小児未承認の内訳にある成人承認済みの16品目のところですけれども、それは未承認薬検討会のほうに上がってくる予定があるものなのか、検討予定としてあるべきはずのものなのか、それは全く検討されるような状況にないものなのか、そこだけお聞かせ願いたいと思います。
○事務局 事務局でございます。
すみません。私の説明がちょっと悪かったのですけれども、今の16品目につきましては、先ほども申し上げましたとおり、品目について、どのようながん種でどのような薬でというのは、今ちょっと手元にはありませんけれども、品目によっては学会さんから必要として、恐らく要望書が上がってきているものと認識はしております。
○宮川構成員 ありがとうございます。
そういう意味では、学会等を含めてしっかりと情報開示していただいて、学会からその要望を出していただければ、未承認薬検討会でも議論をできるはずなので、そこのところは明らかにしていただきたいと思います。
○小川構成員 よろしいでしょうか。
○清田座長 どうぞ。
○小川構成員 薬剤個別のことに関しましては、把握はしておりまして、要望を上げているものもございます。ですが、要望を上げてから１年近くたっているものもありまして、この間、使えない子供たちはやはり苦しんでいるということになりますので、要望を上げるのではなく、別の方策があるといいなということでございます。
○清田座長 これはよろしいでしょうか、そういう認識で。
○宮川構成員 そういう意味では、その速度が非常に緩やかであることを、多分、中村先生も小川先生もそのことを知っていらっしゃったので、わたくしもあえて話を振ってしまったのですけれども、学会も含めてそのように認識をしていますし、その懸念や主張を出している。それは十分に早く進んでない状況があるので、これを何とかするということが非常に重要なことと考えます。その仕組みの改善がこれから重要なポイントになってくるのではないか、特に小児においてはそうなっていくのではないかなと思います。
○清田座長 ありがとうございます。
これは宿題ですよね。ぜひよろしくお願いします。
中村先生、どうぞ。
○中村構成員 さっきの16品目はまだ日本で成人で開発されているから、それで済んでいるのですけれども、10ページにある多様な方向性のところで、成人の開発のときに、「企業判断で小児用の開発を策定し」と案が書いてありますけれども、これだと、多分、日本で成人も開発する気がもしかしたらないかもしれない。要するにドラッグ・ロスになりそうな薬は解決できないので、日本で成人の開発すらためらうようなものにどう小児を組み込んでいくか。そこにインセンティブをどうつけるか。そういう海外にいっぱいあっても、手出しもできないような薬を日本に引き込むような何か対策というか案が必要かなと思います。そうしないと、成人で開発しないと小児を開発してくれないのだと、日本に入ってこない薬は永久に日本に入ってこないのですよね。成人も小児もドラッグ・ロスになるので、そこの方策ももう一つ必要だと思います。
○清田座長 難しい御意見ですね。
どうぞ。
○佐藤（典）構成員 北海道大学の佐藤と申しまして、AROの活動をしているのですけれども、成人ももちろんしかりなのですけれども、今日の最初の議題でもあった、総合的な対策でなければもう全然解決しないということは、全く同じことでございまして、私のところでできているわけではないのですけれども、例えば国がんさんであれば、がん領域であれば、開発の段階から、本当に海外のベンチャーの方も含めてコミュニケーション取って、我々を信じてもらうといいますか、そういう活動をしっかりすることが非常に大事で、そういうことをしないと、制度を幾らつくっても、信頼できるようなパートナーがいないと絶対来てくれないというところがございます。
ですから、ここの議論の場ではないのかもしれませんけれども、政策的に全体を通して持っていかなければならなくて、日本の臨床試験、それから、開発のレベル、それから、受入側の病院の体制をもうちょっと海外に知っていただく活動を、がん領域であれば国がんさんが頑張っていらっしゃいますけれども、がん以外のところはもっともっと手薄で、ほぼないような状態に近いレベルですから、その辺のところも、日本全体の国力として上げていくということで、国全体のサポートが必要だということを常日頃感じていますので、この検討会とちょっと違うかもしれませんけれども、そういったことを総合的に考えていただきたいということが１つです。
それから、先ほど小川先生がおっしゃった、この16品目をどうするのという話ですけれども、ここもまた、この検討会のマターではないのかもしれませんけれども、先ほど佐藤構成員がおっしゃったとおり、リスクベースアプローチの問題がございますので、ここの検討会は薬事でございますけれども、一方では、医政局でやられている日本の臨床研究法とか、臨床研究全体の在り方で、しっかり国際標準に従って、要するに、「治験」という日本独特の言葉がございますから、それをなくして、しっかりした臨床試験を、あるいは数例の症例でもきちんとしたものであれば、そこからいわゆる薬事につながるという道も医政局の側としっかりつないで、道を拓いていっていただかないと、ここだけ取っていくとなかなかゴールがないのではないかなと思いますので、ちょっとその２点、ふだんAROとして動いている人間として述べさせていただきました。
以上です。
○清田座長 ありがとうございます。
○大臣官房審議官（医薬担当） 御指摘どうもありがとうございます。おっしゃるとおりで、政府全体として、まさに臨床試験といいましょうか、そういった開発が進むような環境整備は当然必要あると思っておりますので、その辺りについては、他局との連携も含めて取り組んでいきたいと思っています。
その中で、今、先生がおっしゃられた中で、特定臨床研究のデータについて、それを薬事申請に活用できるという、そういったような取組については、一部既に対応させていただいておりますが、そういったことも含めて、引き続き取り組んでいきたいと思っておりますので、引き続き、御指導のほどよろしくお願いいたします。ありがとうございます。
○清田座長 どうぞ。
○中村構成員 さっき、小児がんの話は紹介できているのと、あと、がんセンターが非常にパワフルに活動されていて、かなり情報収集もしていただいているのですけれども、それ以外にある7,000近く希少難病があると言われている多くは、患者数が少なくて、先生方も十分に海外の開発状況まで把握できる状況にないので、そこら辺りを希少難病の開発が海外でどう進んでいるかというのがうまく把握できるような仕組みがあると、先生方にも、この薬は大事だよとか、この薬については開発を場合によっては何らかの検討会を通して、この薬はぜひ開発してほしいというふうな未承認薬検討会議みたいに要望を出されてからやるのではなくて、いや、こんなものがあるんだけどと言われたら、それは大事だからということで、委員会のほうから開発要請をして、場合によっては企業さんを探すとか、ちょっと夢物語みたいですけれども、本当はそれぐらいしないと、小児科領域はたくさんの先生方が未承認薬検討会議に要望書を出してくださっているのですけれども、だんだん出し疲れしてきているような状況もありますし、それから、海外の最新の開発状況をキャッチできる方とできない方がいるのですよね。そこら辺りの情報がうまく集まるといいなといつも思っています。ちょっと自分に対してむち打っているところもあるのですけれども、そういうところは、何か枠組みを検討できればいいなと思っています。
○清田座長 ありがとうございます。
どうぞ。
○花井構成員 先ほど、特定臨床研究という話がありましたけれども、私の認識では、特定臨床研究も相当ハードルが高いという実情が多分あると思うのですね。承認薬で16の実態は知りませんけれども、オフラベル使用という領域があって、普通は、これはいわゆるホスピタルEC、つまり、治療行為の倫理審査を通してやると。リサーチECではないけれども、しかしながら、もしオフラベル的なところで、エビデンスになるかどうか問題のときに、その適応外を使った経験を一定程度どこかがある程度リサーチの形にしてあげて、そういったもので何か持ち上げるみたいな、特定臨床研究のラインをちょっと下げたホスピタルEC案件を日本全体でちょっとまとめるサポートをして何とか持ち上げるみたいな、そういった制度も考えないと厳しいかなと思うので、ちょっとそういうことも考えていただけたらよいのではないかと思いました。
以上です。
○清田座長 ありがとうございます。
コンパッショネート・ユースとはちょっと違うのですね。
○花井構成員 あれは拡大治験だから、ちょっと違います。オフラベル・ユース。踏み込んだ言い方をすれば、公知申請に近いということです。公知申請は別なんだけど、もう現場では、これを一定程度使っているというような、専門医の間ではまあそうだよねというところが公知的にアクセプトできるかみたいなイメージの制度で、今の制度では無理だと分かっていますけれども、イメージとしては、コンパッショネート・ユースよりはちょっと違う感じです。
○小川構成員 未承認薬検討会議に上げた事例の中で、実際に今使っていることが分かっている施設の協力を得て、データを全部副作用というかグレーディングしたAEも入れて公知申請に至った例はございます。
○清田座長 そうですか。よかったです。
○佐藤（典）構成員 よろしいですか。
○清田座長 どうぞ。
○佐藤（典）構成員 多分、新しい制度設計も必要になると思うのですけれども、特定臨床研究と言うと、多分、花井構成員も、試験デザインを組んで、何か統計的にトラディショナルな、古典的な統計的な手法を用いて、有意差があるとかないとか、そういうことをきっと想定されているのではないかと思います。
それだけでなくて、いろいろな試験デザインとか治験の在り方とか、それこそあるべき、実際に患者さんが存在する数とか、過去の例で、本当に１例１例だけしっかり集めて、それを何らかの枠組みで集計して、そういう形でやることもできる。ただ、それを何もなしにやるのではなくて、どこかのきちんとした審査機関で承認した上で、１例、２例積んでいって、何例したら承認するとか、そういう新たな枠組みを含めてイメージされていればいいのではないかと思います。今現状ないですけれども、ただ、臨床研究の試験のデザインも画一ではございませんので、いろいろなやり方があると思うのですね。
ですから、今あるデータ、それから、これから積み上げるべき症例数、それを用いて、きちんと日常的な診療として使えるようにするという、そういう枠組みの議論が必要で、たまたま特定臨床研究とか臨床研究法とかという言葉で私申しましたけれども、そこの枠にとらわれる必要はございませんので、そういったことも含めて、新しい日本の制度といいますか、考えていくというのもあっていいのではないかなと。本当に１例、１例様々な理由で使われた患者さんの例をきちんと生かしながらという枠組みを一緒に考えていければいいのではないかなと、そういう趣旨も含めてでございますので、よろしくお願いします。
○清田座長 ありがとうございます。
そろそろ出尽くしたかと思いますけれども、宿題はいっぱいいただいたわけでございますけれども、事務局から何か御報告はございますでしょうか。
○松倉室長 ありがとうございます。
本日も大変活発な御議論をいただいてありがとうございます。
本日、議論させていただきました国際共同治験に入るに際しての日本人P1試験の必要性のテーマについては、次回の検討会でも引き続き御議論をいただきたいと思っております。本日いただきました御意見も踏まえまして、事務局として案を提示させていただこうと思っております。次回はそれについて御議論をいただきたいと思っております。また、それ以外様々な観点で幅広く御指摘をいただいたと受け止めております。今日の御指摘にもありましたけれども、その一つのことだけではなくて、あれもこれも非常に多くのことをそれぞれ取り組んでいく必要があるという点を改めて認識をいたしました。今後、様々なテーマでこの検討会を続けていきたいと思いますので、後の回でも、改めて議論をさせていただきたいと思っております。
次回につきましては、会議日程決まり次第、構成員の皆様に御連絡をさせていただきます。
事務局からは以上となります。
○清田座長 ありがとうございます。
どうぞ。
○眞島構成員 すみません。ちょっと確認させていただきたいのですけれども、インセンティブに関しては、平行して検討と書いているのですけれども、これに関して何か事務局から報告とかというのはございますでしょうか。それとも、次回に何か。平行して検討というところはどう動いているのかちょっと見えなかったものですから、質問させていただきました。
○松倉室長 ありがとうございます。事務局から御説明いたします。
本日時点で御報告できることはございませんが、こちらの様々な財源問題とかも含めて検討が必要になってくるものですので、事務局あるいは省内で調整をさせていただいて、また、この場で御報告できるタイミングになりましたら、説明をさせていただきたいと思っております。
以上です。
○清田座長 これからだそうです。
ぜひよろしくお願いいたします。
それでは、目標の２時間を大きく割ったことに深く感謝して、今日は終了とさせていただきます。どうもありがとうございました。
