特定用途医薬品の指定制度について

 特定用途医薬品は、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号。以下「法」という。)第77条の2第3項に基づき、対象とする用途の需要が著しく充足していないことや医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。
 本制度は、小児に対する用法又は用量が設定されていないなど、医療上のニーズが著しく充足されていない医薬品の研究開発の促進に寄与することを目的とするものです。

指定要件

 以下の(1)又は(2)のいずれかに該当するもの。

(1)小児の疾病の診断、治療又は予防を用途とするものであって、以下のアからウの要件をすべて満たすもの

  1. 対象とする用途に関して以下のいずれかの開発を行うものであること
    1. 用法又は用量の変更
    2. 剤形の追加
  2. 対象とする用途の需要が著しく充足していないこと
  3. 以下のいずれかに該当するものであること
    1. 既存の治療法、予防法又は診断法(以下「治療法等」という。)がないもの(医薬品を用いるもの以外に標準的な治療法等がない場合であって、小児に対する用法及び用量が設定された医薬品がない場合を含む)
    2. 小児にとっての有効性、安全性又は肉体的・精神的な患者若しくは介護者負担の観点から、既存の治療法等より医療上の有用性の高い治療法、予防法又は診断法が必要とされているもの
  4. 対象とする用途に対して特に優れた使用価値を有すること
  5. 以下の①及び②の両方を満たすものであること
    1. 適応疾患が重篤である、又は重篤な疾患に対して支持的に用いるもの
    2. 国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、又はランダム化比較試験の結果等で高いエビデンスが得られているもの

(2)薬剤耐性を有する病原体による疾病の診断、治療又は予防を用途とするものであって、1)又は2)の場合に、それぞれアからウの要件をすべて満たすもの

1)薬剤耐性を有する病原体を対象とする薬剤の場合

  1. 以下のいずれかの開発を行うものであること
    1. 効能又は効果の変更
    2. 用法又は用量の変更
  2. 対象とする用途の需要が著しく充足していないこと
  3. 以下の①及び②の両方を満たすものであること
    1. 現在主として用いられている薬剤に耐性を有する(又は有することとなる可能性がある)病原体を対象とするものであること
    2. 当該主として用いられている薬剤以外に対象とする病原体による疾患に対して承認された医薬品がないこと
  4. 対象とする用途に対して特に優れた使用価値を有すること
  5. 以下の①及び②の両方を満たすものであること
    1. 対象とする薬剤耐性を有する病原体の感染力、当該病原体による疾患の重篤性等の総合的な観点から、医薬品の必要性が高いこと
    2. 国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、又はランダム化比較試験の結果等で高いエビデンスが得られているもの

2)薬剤耐性を有する病原体の発生を抑制するための薬剤の場合

  1. 以下のいずれかの開発を行うものであること
    1. 用法及び用量の変更
    2. 効能又は効果の変更
  2. 対象とする用途の需要が著しく充足していないこと
  3. 以下①又は②のいずれかに該当するものであること
    1. 既承認の用法及び用量で使用すると、対象となる疾患の原因となる病原体に対して薬剤耐性を生じさせることとなるおそれがあること
    2. 国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているにもかかわらず、対象とする疾患に対する効能又は効果を有していないこと
  4. 対象とする用途に対して特に優れた使用価値を有すること
  5. 以下の①及び②の両方を満たすものであること
    1. 対象とする薬剤耐性を有する病原体の感染力、当該病原体による疾患の重篤性等の総合的な観点から、医薬品の必要性が高いこと
    2. 国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、又はランダム化比較試験の結果等で高いエビデンスが得られているもの

特定用途医薬品の指定手続きについて

 厚生労働省は、特定用途医薬品の候補について、開発要望・提案を募集し、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議において、応募された要望・提案の特定用途医薬品への該当性評価を行います。厚生労働省は、検討会議の該当性評価結果を、要望・提案された医薬品の製造販売業者へ通知し、当該製造販売業者が特定用途医薬品の指定を希望する場合、当該製造販売業者は特定用途医薬品への指定を申請します。特定用途医薬品の指定については、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて行います。
なお、指定した医薬品については、指定年月日、医薬品の名称、対象となる用途及び疾病並びに申請者の氏名及び住所を厚生労働省のホームページに掲載します。

要望・提案書の提出

(1)要望・提案の作成について

 開発を要望・提案する場合、「要望・提案書作成の留意事項」に従って、要望・提案対象の区分に応じた様式を用い、要望・提案書を作成してください。また、総括表を作成して下さい。

(2)要望・提案書の提出について

 特定用途医薬品の開発を要望・提案する場合、医薬品審査管理課宛に以下の資料を提出してください。なお、提出は電子メール、郵送又はファクシミリにて提出してください。
  • 提出資料
    • 要望・提案書
    • 要望・提案が募集対象の範囲内である根拠となる文献及びその他の参考文献
    • 総括表
  • 提出先
    • 〒100-8916 東京都千代田区霞が関1-2-2
    • 厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課
    • 特定用途医薬品指定制度担当宛て
    • アドレス:kaihatsuyoubou@mhlw.go.jp

指定申請

 特定用途医薬品の指定を受けようとするものは、医薬品審査管理課に以下の資料を提出してください。なお、資料は、紙媒体(正本1部、副本2部)及び電子媒体で郵送又は持参により提出してください。

  • 申請資料
    • 特定用途医薬品指定申請書(様式:Word形式[27KB]
    • 申請書の添付資料
      • 対象とする用途に対する需要の充足状況に関する資料
        • 上記2における開発要望・提案及び該当性評価の概要
      • 当該医薬品を使用する理論的根拠となる資料
        • 規則第40条第1項第1号掲げる資料のうち申請時において入手可能な資料の概要
      • 開発計画
        • 予定している試験項目、試験期間など開発計画の概要を説明する資料
      • 特定用途医薬品の概要(様式1:Word形式[40KB]様式2:Word形式[43KB]
        • 部会説明用資料及び公表用資料として、様式1又は様式2に従って作成した概要
 
  • 郵送先
    • 〒100-8916 東京都千代田区霞が関1-2-2
    • 厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課
    • 特定用途医薬品指定制度担当宛て

指定された医薬品の優先的な取扱い

優先相談

 独立行政法人医薬品医療機器総合機構で実施されている対面助言等で、他の医薬品に優先した取扱いを受けることができます。

優先審査

 法第14条第8項の規定に基づき、対象品目への指定をもって優先審査の取扱いを行うこととします。

特定用途医薬品の指定取消しについて

試験研究等の中止

 法第77条の2第3項の規定による指定を受けた者(以下「指定者」という。)は、当該指定に係る特定用途医薬品の試験研究、製造販売又は製造を中止しようとするときは、法第77条の5の規定に基づき、速やかに厚生労働大臣に届け出ることとされています。
 なお、中止の届出は、以下の資料を提出してください。

  • 届出資料

指定の取消

 法第77条の5の規定による中止の届出があったときは、法第77条の6第1項の規定に基づき、厚生労働大臣は、指定の取り消しを行うとされています。また、同条第2項の規定に基づき、次のいずれかに該当するときは、指定を取り消すことがあります。

  1. 他の医薬品等が承認されたことなどにより、指定要件のイ又はウの要件を欠くと認められるとき。
  2. 指定申請書の虚偽記載等不正があったと認められるとき。
  3. 正当な理由なく特定用途医薬品の試験研究又は製造販売が行われないとき。
  4. 指定者について法その他薬事に関する法令で定めるもの又はこれに基づく処分に違反する行為があったとき。

承継の取扱い

 指定者から、他の者(以下「承継者」という。)に本邦での開発権を譲渡する場合、指定者及び承継者は、以下の資料を提出してください。ただし、指定者が当該指定を受けた時点から、変更が生じている場合には、変更部分について、承継時点でも指定要件を充足することを示す資料も併せて提出してください。また、承継は指定者宛に発出する取消通知書及び承継者宛に発出する指定書を以て認めるものとします。なお、承継を検討している指定者は事前に医薬品審査管理課へ相談してください。

  • 指定者及び承継者の連名で提出する資料
    • 承継の経緯等が把握できる資料
  • 指定者が提出する資料
  • 承継者が提出する資料
    • 特定用途医薬品指定申請書(様式:Word形式[27KB]
    • 申請書の添付資料
      1. 対象とする用途に対する需要の充足状況に関する資料
      2. 上記2における開発要望・提案及び該当性評価の概要
      3. 当該医薬品を使用する理論的根拠となる資料
      4. 規則第40条第1項第1号掲げる資料のうち申請時において入手可能な資料の概要
      5. 開発計画
      6. 予定している試験項目、試験期間など開発計画の概要を説明する資料
      7. 特定用途医薬品の概要様式1:Word形式[40KB]様式2:Word形式[43KB]
      8. 部会説明用資料及び公表用資料として、様式1又は様式2に従って作成した概要

問い合わせ

厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課
特定用途医薬品指定制度担当者
TEL:03-5253-1111(内線:4229)
FAX:03-3597-9535