2018年6月20日　第５６回　厚生科学審議会　疾病対策部会　難病対策委員会（第３０回　小児慢性特定疾患児への支援の在り方に関する専門委員会【合同開催】）　議事録

○田中課長補佐　それでは、定刻となりましたので、ただいまから第56回厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会と第30回社会保障審議会児童部会小児慢性特定疾患児への支援の在り方に関する専門委員会の合同委員会を開会いたします。委員の皆様には、お忙しい中お集まりいただきまして、誠にありがとうございます。初めに、人事異動で事務局に変更がありますので、御報告をいたします。5月1日より、難病対策課長補佐に着任した福田でございます。

○福田課長補佐　よろしくお願いいたします。福田でございます。

○田中課長補佐　本日は、難病対策委員会と小児慢性特定疾患児への支援の在り方に関する専門委員会を合同開催し、データベースの当面の利活用の在り方について、前回までに引き続き御議論を頂きたいと思っております。まず、委員の出席状況ですが、安達委員、井田委員、及川委員、岡委員、小国委員、駒村委員、坂上委員、竹内委員、本田彰子委員、本田麻由美委員、村田委員から欠席の御連絡を頂いております。また、小幡委員、石川委員からは、遅れて御参加される旨の御連絡を頂いておりますことをお伝えいたします。カメラの撮影は、ここまでとさせていただきます。

　それでは、以降の議事進行については、千葉委員長にお願いいたします。

○千葉委員長　それでは、資料の確認をお願いします。

○田中課長補佐　お手元の資料を御覧ください。1枚目は議事次第、2枚目は委員名簿、3枚目は座席表、本体資料として、資料1-1「指定難病データベースと小児慢性特定疾病児童等データベースの当面の利活用の在り方について(案)」、資料1-2「指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データの提供に関する有識者会議開催要綱(案)」、資料1-3「今後の進め方(案)」を本資料として準備をしております。過不足等がありましたら、挙手していただければと思います。

○千葉委員長　よろしいですか。御確認をお願いいたします。それでは、データベースの利活用の在り方についてということで、合同委員会において両委員会の先生方に、3回にわたって御議論いただいてきたところです。本日は、最終取りまとめを目指して議論していただきたいと思います。では、資料1-1の「指定難病患者データベースと小児慢性特定疾病児童等データベースの当面の利活用の在り方について(案)」ということで、事務局から説明をお願いします。

○田中課長補佐　資料1-1を御覧ください。こちらの資料は、前回、御提供させていただいた案に、前回の議論を含めて修正、若しくは追加等をした事務局(案)となっております。修正点については下線部を引き、分かりやすい形になっております。その都度御説明させていただきまして、御確認していただきたいと思います。

　1ページ目です。1「はじめに」ということで、それぞれのデータベースの位置付けを記載しています。まず、平成27年に施行された難病患者に対する医療等に関する法律に基づく難病の患者に対する医療等の総合的な推進を図るための基本的な方針において、国は、➀指定難病患者の診断基準や重症度分類等に係る臨床情報等(以下「指定難病患者データ」という)を適切に収集し、指定難病患者データに係るデータベース(以下「指定難病患者データベース」という)を構築すること、➁指定難病患者データベースの構築及び運用に当たっては、個人情報の保護等に万全を期すこと、➂医薬品の開発を含めた難病の研究に有効活用できる体制に整備するとともに、小児慢性特定疾病のデータベースや欧米等の希少疾病データベース等、他のデータベースとの連携について検討することとされている。

　また、平成27年に改正された児童福祉法に基づく小児慢性特定疾病その他の疾病にかかっていることにより、長期にわたり療養を必要とする児童等の健全な育成に係る施策の推進を図るための基本的な方針において、国は、➀小児慢性特定疾病児童等についての臨床データを収集し、小児慢性特定疾病児童等に係る医療的データベース(以下「小児慢性特定疾病児童等データベース」という)を構築すること、➁小児慢性特定疾病児童等データベースの構築及び運用に当たっては、個人情報の保護等に万全を期すこと、➂小児慢性特定疾病に関する調査及び研究に有効活用できる体制に整備するとともに、指定難病患者データベースと連携することとされている。

　これらに基づき、指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データについては、平成27年の難病法及び改正児童福祉法の施行以降、新しく構築されたシステムの下に、臨床調査個人票又は医療意見書によりデータを収集しているところであり、今後、収集されたデータを順次データベースへ入力し、平成30年度後半以降、データベースに収載された情報を研究への利活用に提供することを目指している。

　こうした状況を踏まえ、厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会及び社会保障審議会児童部会小児慢性特定疾患児への支援の在り方に関する専門委員会の合同委員会において、指定難病患者データベースと小児慢性特定疾病児童等データベースの当面の利活用の在り方について、有識者、研究班等からのヒアリングなども踏まえ議論を行い、今般、その結果を以下のとおりまとめた。以上が1となっております。この部分については、前回の議論で特に御意見はなかったので、修正等はしておりません。

　続いて、2「当面の利活用に当たっての基本的な考え方」。指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースの当面の利活用に当たっての基本的な考え方は、以下のとおりである。➀難病法に基づく医療費助成制度及び児童福祉法に基づく医療費助成制度の目的が、難病及び小児慢性特定疾病に関する調査及び研究の推進に資することであることに鑑み、指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースは、難病又は小児慢性特定疾病の研究に有効活用できるものであること。すなわち、難病又は小児慢性特定疾病の各疾病に関する現状の把握、疾病概念の整理、診断基準の作成、改訂、診療ガイドラインの作成等の各種研究の推進に資する有効なデータを適切に提供すること。➁希少な疾病であることにより、個人が特定されやすいという難病及び小児慢性特定疾病に特有の性質に鑑み、個人情報の保護等に万全を期すこと。すなわち、個人情報保護の関係法令や、医学研究に関する臨床指針を遵守するとともに、難病及び小児特定疾病特有の性質に配慮した厳正な運用を確保することとなっております。こちらの基本的な考え方についても、特に修正はありません。

　3「当面の利活用の具体的な方向性」に移ります。上記2の基本的な考え方に基づき、指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースの当面の利活用の具体的な方向性は、以下のとおりである。1)「データの利用に関する同意」。指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データの利用については、医療費助成の申請時に臨床調査個人票又は医療意見書を提出する際に、当該データを研究に利用することについて包括的な同意を得ている。そのため、指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースの利活用の範囲は、患者から同意を得た範囲、すなわち、申請書又は同意書に記載された説明内容の範囲が原則となる。

　なお、行政機関の保有する個人情報の保護に関する法律第4条において、行政機関は、個人情報を取得するときには、あらかじめ本人に対してその利用目的を明示しなければならないとされており、上記の同意書等による説明が、同法における利用目的の明示に相当する。また、指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースに収載されている情報は、病歴等を含むことから、同法に規定する要配慮個人情報に該当するが、上記のとおり、当該データの研究への利用について患者から同意を得ていることから、当該同意を得た範囲での提供は可能である。

　2)「情報の提供先」。指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データについては、現在の申請書又は同意書により厚生労働省の研究事業等の基礎資料又は小児慢性特定疾病治療研究の基礎資料とすることで患者の同意を得ていることから、その利用・提供先は、原則として、厚生労働省又は厚生労働省が補助を行う研究事業を実施する研究機関に限定すべきである。ただし、上記以外の者が実施する研究であって、その目的が難病の研究の推進に寄与すると考えられる場合は、個々の利活用の申請ごとに研究目的、個人情報の保護・管理のための措置等について、6)の審査会において厳正に審査した上、情報の提供の可否を決定することが適当である。こちらの下線部分の「安全管理措置等」となっていた所については、後段にもこのような記載がありますので、そろえるために「安全管理のための」というのを付けております。また、「6)の審査会において」というのは、前回の委員会において、「審査会において」という文言が無かったので分かりにくいという御指摘がありまして、そちらの文言を追加させていただいております。

　3)提供する情報の範囲。指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースを基に提供する情報の範囲は、個々の調査事項又は研究内容から判断して、必要最小限とすべきである。また、提供に当たっては、個人情報保護の観点から、貴重な疾病であることにより個人が特定されやすいという難病特有の性質に配慮しつつ、必要な匿名加工を行った上で研究に有益な情報を提供することが望ましい。そのため、原則として、名前や住所の削除など、容易に個人が特定されないよう必要な匿名加工を行った上で、個々の利活用の申請ごとに匿名加工の方法、研究成果の開示方法などを厳正に審査した上、情報提供の可否を決定することが適当である。その際、特に遺伝子検査の内容や家族歴などについては、本人以外にも家族に与える影響も考慮する必要がある。これについては、修正はありません。

　4)「利活用の目的」。指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データについては、現在の申請書又は同意書により、厚生労働省の研究事業等の基礎資料又は小児慢性特定疾病治療研究の基礎資料とすることで、患者の同意を得ていることから、その利用目的は、原則として、各疾病の疫学調査等の研究や学術目的としての利用に限定すべきである。また、指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データについては、臨床研究の推進に資することも期待される。臨床研究等の実施に関して協力を求めるなど、現在の申請書又は同意書により同意を得た目的以外の目的で情報を利用する場合は、改めて当該臨床研究を行う研究者から、指定医を介して患者に説明を行い、同意を得ることが必要である。

　この線が引いてある「また、指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データについては、臨床研究の推進に資することも期待される」という文言を追加しております。こちらは前回の委員会の中で、前々回に委員の皆様から頂いた御意見の中に、この臨床研究については慎重にあるべきではないかという御意見がありましたが、その文言について、やはり同意、再同意を得た上で、この臨床研究の推進ということも非常に重要ではないかということで、前向きな書きぶりをお願いしたいという御意見がありましたので、このような文言を追加させていただいております。

　5)「研究成果等の公表の方法」。データベースの利活用によって得られた研究の成果については、難病研究の推進及び難病に関する国民の理解の促進を図る観点から、患者を含め、広く国民に周知することが適当である。一方で、研究成果の公表に際しては、本データベースの情報が要配慮個人情報を含み、個人が特定されることのないよう、特段の配慮が必要である。また、データベースの利活用を推進する観点から、6)の審査会における審査結果、データの提供先機関、研究テーマ等データベースの利活用の状況を開示し、広く国民に周知することが適当である。

　2ポツ目について、3行の文章を追加させていただいております。こちらについては前回、委員の中から、この審査会における審査結果などについても開示することがデータベースの利活用も進めるということ。それから、患者の皆様にもこういった情報を広くお知らせすることでデータ提供への同意が進むのではないかという御意見がありましたので、この1文を追加させていただいております。

　6)審査会の設置。上記2)～5)までのとおり、指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースの利活用の推進を図るとともに、個人情報の保護に万全を期すため、有識者で構成される審査会を設置し、個々の利活用の申請ごとに上記の情報の提供先、提供する情報の範囲、利活用の目的、公表の方法、個人情報の安全確保のための措置などを総合的に審査し、情報提供の可否を判断することが適当である。また、審査会における審査の結果について、定期的に厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会及び社会保障審議会児童部会小児慢性特定疾患児への支援の在り方に関する専門委員会の合同委員会に報告することとする。

　2ポツ目について追加させていただいております。これも前回の御議論の中において、まず、審査した研究の内容、それから、COIについての妥当性の評価のために、この合同委員会で審査の結果等についても確認することが必要ではないかという御意見を踏まえ、このような記載を追加をしております。

　5ページ目に移ります。4「今後の進め方」。以上の内容を踏まえ、審査会の審査基準、運営方法、同意の撤回方法、経年データの提供方法等、指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースの利活用の運用に係る詳細については、臨床データの利活用、個人情報保護等の有識者で構成される検討会を立ち上げ、検討することとし、その結果を厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会及び社会保障審議会児童部会小児慢性特定疾患児への支援の在り方に関する専門委員会の合同委員会に報告することとする。また、データベースの利活用の本格運用に先立っては、模擬審査を実施し、審査会の審査基準、運営方法等に問題がないか検証を行うこととし、その結果を厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会及び社会保障審議会児童部会小児慢性特定疾患児への支援の在り方に関する専門委員会の合同委員会に報告し、必要に応じて審査基準等の見直しを行った上で、データベースの利活用の本格運用を開始することとする。としております。

　まず、1行目の「同意の撤回方法、経年データの提供方法」については、現在、小慢及び難病のほうの同意書は同意は取れているのですが、同意の撤回方法の明示がないという御指摘を受けて、同意の撤回方法については、今後、こちらに記載している検討会で議論していただくということとさせていただきました。また、非常に多くの御意見があった指定難病データベースの経年データが現時点の同意書では追えないということについての御指摘や、多くの委員の皆様から頂いたことを鑑み、こちらの内容についても、今後、立ち上がる検討会のほうで検討することとしたいと思っております。

　2つ目の大きな○に関しては、他の様々な行政のデータベースの利活用が行われる中で、模擬審査というものが実施されています。これに関して、模擬審査を実施し、その結果をもって審査基準等の見直しを行うべきではないかという御意見を頂きましたので、模擬審査の実施について明示しております。

　5「その他(中長期的に検討が必要な課題)」。上記1～4までのほか、合同委員会の議論において、指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースの利活用における中長期的な課題として、以下の指摘があった。これらについては、今後も本合同委員会において、適宜検討を行っていくこととする。指定難病患者データベースと小児慢性特定疾病児童等データベースの統一化を検討してはどうか。医療等IDなどを用いて難病に関連する各種データベースを連結する方策を検討してはどうか。地方自治体の事務負担を軽減する観点から現在の登録方法を見直し、オンラインシステムや難病医療費助成の支給認定に係る一次判定機能の導入を検討してはどうか。データベースへの登録率を向上させるため、同意取得時の丁寧な説明などデータベースの意義について患者の理解を深めるための方策や、軽傷者に登録するインセンティブを付与するための方策、臨床調査個人票や医療意見書を作成する医師に対するインセンティブを付与するための方策を検討してはどうか。登録されるデータの質及び信頼性を担保するための方策を検討してはどうか。指定難病又は小児慢性特定疾病に罹患した児童等の同意の在り方について検討してはどうか。これらの検討及び当面の利活用の運用状況も踏まえ、登録項目や同意書の見直しも検討してはどうか、としております。

　追加した部分については、3ポツ目の「一次診断機能」と書いてあった所を、「一次判定機能」と修正させていただいております。4ポツ目は、「同意取得時の丁寧な説明」の所で、前回の御意見の中で「説明者及び説明補助者」について余り明確な定義付けがないということについて問題があるのではないかという御指摘を受けました。その点について、今後の中長期的課題の中でそういったことを明示してまいりたいと思っております。それから、「登録されるデータの質及び信頼性」の所で、信頼性というところを担保するというように、少し文言を修正させていただいております。それから、最後から2つ目については、児童の同意の在り方について、成長とともに年齢が達した児童の同意の在り方をどうするかという御意見を幾つか頂いておりますが、これについては、中長期的な検討の中で、この同意書の在り方について検討させていただきたいと思っております。

　資料の説明は以上となりますが、前回の委員会の中で幾つか、こちらのほうで確認をしてほしいという事項を頂いております。御説明させていただきます。個人コードを付けて、それぞれのデータベースで管理ができているのかという御質問がありました。今、各データベースにおいて、それぞれデータを紐付けるIDを付与する機能を保有しているところですが、各データベースごとの管理であるために、難病と小慢にまたがることは現状では難しいと。この連携の可否も含めて両方のデータベースをまたぐIDについては検討中ということです。一方で、医療等IDの状況などを踏まえて、今後、中長期的にこういったことについては議論を進めてまいりたいと思っております。

　また、同意しなかった方たちの過去のデータについて、削除されるのかという御質問を頂きましたが、現状では、同意書の中にその同意については、その年の申請書に係る同意ということで、過去のデータについて同意を取っているものではないので、特にデータの削除等は行われるものではないとしております。一方で、同意の撤回については、先ほど御説明申し上げましたとおり、現在、その方法が明示されておりませんので、この同意の撤回の方法の議論とともに過去のデータをどのように扱うかということについては、今後、有識者会議等で議論していきたいと考えております。頂いた御質問に対するお答えは、この2点になります。事務局から資料についての説明は以上になります。

○千葉委員長　今までに3回議論をしてきた内容を取りまとめていただきました。基本的に前回の部分に修正を加えていただいて、ほぼ議論してきた内容が反映されていると考えます。ここで、この点についていろいろ議論していきたいと思います。順番に、資料1-1の上からですが、1「はじめに」と、2「当面の利活用に当たっての基本的な考え方」というのは前回と全く変わっていないというお話でした。したがって、ここは特に御意見はないと思いますが、よろしいですね。ずっとこれに沿って話が進んできた経緯もありますので、よろしいかと思います。

　3以降ですけれども、できれば順番にと言いますか、3から見ていただいて何か御意見等がありましたらお願いいたします。3「当面の利活用の具体的な方法」ということで、1)「利用に関する同意」、2)「情報の提供元」、3)「提供する情報の範囲」、これについては一部前と比べて少し変更があります。それは、3ページの真ん中で、最も大事なのは6)の「審査会において」という所だろうと思います。前から議論があったように、個々の事柄については、審査会を置いて、その都度審査していくという御意見で大体皆さん同意されたと思いますが、それがここに含まれています。何か追加はありますか。

○益子委員　「はじめに」の3番で、指定難病はいろいろなデータベースとの連携について検討しています。小児慢性特定疾患に関するデータベースは、指定難病データベースと連携するだけになっていますけれども、これでよろしいのですか。

○田中課長補佐　この文言については、基本的な方針の中に記載されている文言そのままになっていますので、こちらを修正することは難しいです。これは、基本的な方針にこのように明記されているので、それを基に御議論を頂きたいということで記載している内容です。

○千葉委員長　よろしいでしょうか。

○益子委員　小児慢性特定疾患のデータベースは難病としか連携しないと考えてよろしいのでしょうか。

○田中課長補佐　現状の基本的な方針にはそのように記載があるということで、今後他のデータベースとの連携については、中長期的な方策の中で検討してまいりますので、そこについての文言の修正等についても併せて検討してまいりたいと思います。

○千葉委員長　今回の目的は、正に難病と小児慢性の連結というところに焦点が置かれていると思いますので、この点について言えばそれでよろしいかと思います。ただし、それは小児慢性のデータベースが他と連結してはならないということを記載しているわけではないと私は理解しますが、そういうことですね。

○田中課長補佐　はい。

○千葉委員長　特段それについてここに記載はないということですが、よろしいでしょうか。

○益子委員　はい。

○千葉委員長　3ページの2番のお話をさせていただきましたが、3番の「提供する情報の範囲」についてはいろいろディスカッションがあったところです。一応ここもこういうところで落ち着いたのではないかと思います。4番の「利活用の目的」についてもどこまでという議論がなされて、2ポツの「また、指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データについては、臨床研究の推進に資することも期待される」ということで、その方向性がここで示されているというように理解します。

　その下の2行、「当該臨床研究を行う研究者から指定医を介して患者に説明を行い、同意を得ることが必要である」と書かれています。これも議論されてきたことだと思います。よろしいでしょうか。

○小林委員　細かいことなのですけれども、「研究成果等の公表の方法」の最後に「広く国民に周知することが適当である」と。「適当である」という言葉が他にも何箇所かありました。この前の文章では、その上の最後の所に、「配慮が必要である」とか、一番上の所では「限定すべきである」というように書いてあります。この「すべきである」とか、「必要である」とか、「適当である」というのは程度の問題としてどのぐらいのことを指しているのでしょうか。

○千葉委員長　重みが少しずつ違うということですね。

○小林委員　はい。私の言いたいことは、いつも申し上げるのですけれども、より国民に広く周知を広げるという意味で、どのような表現の仕方がよりそういうことが推進されるのかということなのです。こういう表現についても、それにふさわしい表現を是非お願いしたいと考えて申し上げました。

○千葉委員長　例えば、4ページの下の線の所で、「広く国民に周知することが適当である」と。具体的に言うと、すべきかどうかといったことですよね。

○小林委員　はい。

○千葉委員長　その重み付けということだと思います。確かに今御指摘のあった3つの表現法が散見されますので、一度そこは検討していただいて、ある程度整合性が付くような形にしていただくべきだろうと思います。よろしくお願いいたします。

○田中課長補佐　はい。

○千葉委員長　今ここで、一つ一つこれは「べき」であるというようなことをするとすごく時間がかかると思いますし、それこそ適切ではないと思いますので、検討していただきたいと思います。他にはいかがですか。

○本間委員　4)の利活用の所でもいいですか。

○千葉委員長　いいです。

○本間委員　あせび会の本間です。4)の「利活用の目的」の2ポツです。「また、難病患者」うんぬんで、「臨床研究の推進に資することも期待される」の部分です。前にも伺ったかもしれませんが、具体的にどういう団体、あるいは個人が申請してきた場合、それを認めるか認めないかというのは、これから有識者会議でガイドラインみたいなものを決めるのでしょうか。それとも、この場である程度のめどを、例えば学会とか病院とかいっぱいあります。それから個人にしても、大学病院の研究者もいれば学生もいる、それから我々患者会もいるし、いろいろな分野があります。だから、こういう場合はマル、こういう場合はバツという大まかなガイドラインといったものは示していただいたほうが、申請するほうも大体のめどが付くと思うのです。それは、どの段階で分かるようにすればいいのか。もし、そういうイメージみたいなものがあったら教えてください。

○田中課長補佐　今御指摘のありましたのは「情報の提供先」という3ページの2)に当たるかと思います。基本的には厚生労働省又は厚生労働省が補助を行う研究事業を実施する研究機関に限定すべきであるというのは、今の同意書から読み込めるところであります。

　一方で、学会などの利用申請も認めてほしいという御意見もありましたので、その下に、それ以外の者が研究を実施する研究であって、それが難病の研究の推進に寄与するものというのは、審査会において審査をする。その審査会の審査基準については、5ページの3行目から4行目にかけて、「臨床データの利活用、個人情報保護等の有識者で構成される検討会を立ち上げ、この審査基準等については検討することとし」とさせていただいております。この情報の提供先についても、審査基準はこちらの検討会でまず基準を定めていただきます。その上で一つ一つの申請については、審査会において審査をしていただくということを我々としては考えているところです。

　検討会で決まった内容については、4ページの下にありますが、審査会の結果について、それから検討会で検討した内容については、「いずれも合同委員会に報告することとする」と明記しておりますので、検討会で作っていただいた審査基準については、この合同会議でまず御報告させていただき、御議論をいただいた上で運用を始めるという形にさせていただきたいと思っております。

○千葉委員長　今のお話は重要なポイントですけれども、現状においては例えば小児のほうと成人のほうで同意書が違うとかいろいろな問題がありますので、最後の最後まで具体的なところまで現時点では詰められないという議論があったと思いますし、私もそうだと思います。それについては2段立てで、個々の問題が出てきた場合には審査会を設置して、取りあえず審査していただくと同時に、今後の在り方については検討会を立ち上げて、そこの解決を図っていく構図と理解しています。それはそれでよろしいのではないかと私自身は思います。

○小幡委員　今の、正に情報の提供先の同意書の違いということで、法律をやっているとこの文言がどうなっているかということで同意の範囲が決まってくると思います。「厚生労働省の研究事業等の基礎資料」というものと、小児慢性のほうは「小児慢性特定疾患治療研究の基礎資料」とだけしか書いていない。小児慢性のほうには「厚生労働省の研究事業」という言葉がないという理解でよろしいのですか。

○千葉委員長　そうです。

○小幡委員　ただ、指定難病のほうも、「厚生労働省の研究事業等」という「等」があるということから、あえて難病と小児慢性と非常に違うことを考えて、多分同意書が作られていたということはないという理解だと思います。たまたまというか、本当は大事な文言です。2ポツの所で、両方とも広げる範囲について考える。そこは指定難病のほうと、小児慢性と特に差を設けるというつもりはないという理解でよろしいですか。

○田中課長補佐　今後、実際に検討会で検討していただく内容だと思います。頂いた御意見については検討会のほうにお伝えさせていただき、その委員会の中で御議論を頂くものと。この同意書に書いてある内容が違うということは、懸念できたことも含めて事務局としても問題意識は持っております。今回は「当面の利活用」というところでできる限り見直しも含めて検討させていただきたいと思います。

○小幡委員　そこは有識者のところで考えるということですね。

○田中課長補佐　はい。

○千葉委員長　6番の議論になっているわけですけれども、6番と4番の「今後の進め方」の辺りの話に行っていると思います。その都度審査会を設けることと、今お話に出たことについては、我々の基本的なタスクというのは、小児と指定難病とをいかに結び付けて、統一できるところは統一していきましょうというのが目的です。したがって、そこのところがどこまで現時点でできるのか、あるいは拡大解釈ということも含めてできるのか、というところを検討会辺りで検討していただく。今頂いた御意見も含めてということになろうかと思います。

　現行の中で、当面の決まり事だというわけです。そうすると、5年後見直しというところに、もう1つ照準を当てなければならないということになります。これも皆さんからいろいろ御意見を頂いて、5番の「残された課題」として挙げていただいています。ここも、一方で非常に重要だと。今後ディスカッションをしていくべきことということです。その辺で何か御意見はありますか。

○西澤委員　今後の問題です。AMEDで難病プラットフォームという事業を進めています。非常に広範に、今までの難病研究のデータもできれば取り込みたい、これから出てくるものも取り込んだものを用意したいということです。しかも臨床情報だけではなくて、場合によっては生体試料とか、遺伝情報まで含めた非常に広範なデータ収集を目標としています。一番の問題は、この指定難病データベースとの関係です。全体のグランドデザインはどうなっているのか、どのようにその情報のやり取りをするのかということは今までに議論されていないように思いますので、是非その点は明確にしていただいたほうがいいと思います。

○田中課長補佐　今回の議論の第1回の際に、今ある難病のデータベース、こちらの議論になっている指定難病のデータベースと、小慢のデータベース以外に、難病プラットフォーム及びNTB等についても参考人の先生方からどんなものなのかということの御説明を頂いたかと思います。御指摘のあった難病プラットフォームについては構築が始まったところと我々は考えております。そのプラットフォームは大分整備が進んでいる。その中にデータがどの程度入っているかということは、その委員会の説明の中にはなかったかと思うのです。

○西澤委員　指定難病データベースを取り込む形で計画されているはずです。

○田中課長補佐　それについては、この委員会の中の説明では特に頂いてなかったかと思います。

○西澤委員　AMEDは、今そういう計画を進めているところですから、やり取りはされているはずです。

○田中課長補佐　ただ、一方で連結する方策の検討と。そういうデータベースと連結する方策の検討を、その他の2ポツ目の「難病に関する各種データベースを連結する方策を検討してはどうか」の所で読み込んでいただければと。それで、グランドデザイン等。

○西澤委員　そうではなくて、難病プラットフォームでも臨個票データを使ったデータベースの構築ということが謳われているわけですから、今ここで検討されている指定難病データベースとAMEDの事業とはどういう関係になっているのか。その全体像をお示しいただきたいと言っているのです。

○田中課長補佐　少なくとも現在我々が指定難病のデータベース、小慢のデータベースの同意書では、難病プラットフォームとデータを結び付けることについて、患者からの同意は得られていないというように整理しております。それについて、今後、同意書の変更等については中長期的な目標の中で議論していく話、というように整理をさせていただきたいと重ねてお伝えしているところです。

○西澤委員　そうすると、連携はしないと、現状ではできないので。

○田中課長補佐　現状ではできないというふうに。

○西澤委員　そうすると、AMEDの難病プラットフォームには、こちらの臨個票データは提供しない、現状ではできない。

○田中課長補佐　現時点ではできないということです。

○西澤委員　できないという理解をしておられるということですね。

○田中課長補佐　そのとおりです。

○西澤委員　そうすると、国の事業として複数の事業が動いていて重複がある。やはりどこかで整理が必要になると思います。

○田中課長補佐　重複している内容がどうかということについても、まだ詳細がはっきりしていないのではないかと思っております。難病プラットフォームのほうで、今までどれだけ難病領域のデータベースが作られていて、幾つの疾患、どのようなものについてデータベースが作られたかという目次のようなものは既に公表されていると聞いております。ただ、その個々のデータベースの項目等について、指定難病や小慢のデータベースとどういう所が一緒になっているとか、どういう所が一緒ではないのか、ということまではAMEDのほうではまだできていないと聞いております。今は、同じものが立っていると整理するだけの資料を我々としてはないということです。

　難病プラットフォームのほうで研究者が集めているデータベースと、指定難病のデータベースは悉皆性というところで少し違いがあるのではないかと思っています。実際に難病プラットフォームに集まっているデータベースが、それぞれどんなものなのかというと、本当にまだ目次しかできていないと聞いておりますので、そこを踏まえた上で、この連携の在り方は検討していく話ではないかと思います。

　一方で、本当にこの連携をすることで研究が進むのかということについては、実際に連結などを研究ベースでしてみて、そのメリットがあるかということは議論するべきではないかと思います。それについては、今AMEDのほうとも相談をさせていただいておりますが、やはり連結をするメリットが明確でないと、なかなかそこを推し進めることは難しいだろうと我々は考えています。実際にNDBや介護のデータベースの連結についても、連結することのリスクとメリットというところが非常に今議論されているところと聞いております。難病プラットフォームと指定難病のデータベースを連結することのメリットについては、まず研究ベースで議論していくべき話ではないかと思っています。

○千葉委員長　その点は従来から議論になっているところであります。厚生労働省の難病の施策に関する研究班でも、いろいろその点については意見が出ているところだと思います。実際に研究班の班員の中には、AMED関係の方も入っておられたりして、重なっておられる方もいます。実際には話が今されているところであると私自身は理解しています。方向性として、最終的に連結できる部分については連結していくという方向性は正しいのだと思いますけれども、現時点での制約というのもある。それも踏まえて、恐らくこれは検討会での検討事項にも多少入ってくるかもしれません。その他の事項の中で、今言われた他との連結と言いますか、データベースを連結する法則を検討してはどうかというところに含まれている問題だと思います。是非そこのところは検討するという方向性で考えていただきたいと思います。

○羽鳥委員　当面の課題ということでは今の提言でいいです。中長期的に見た検討ということでは、もう少し高い視野に立って、難病プラットフォームを含めて、もう少し精緻なデータベースをつくるという観点で議論していかないと、次に行う検討会も今の議論をずっと繰り返していくことになると思います。難病プラットフォームの方にも来ていただいて、整合性をとってスピード感を持ってやっていかないと、多分5年たっても今の議論をやっているのではないでしょうか。それでは、いつまでたっても統一データベースなどできないと思います。他のがん登録や、疾病登録の事業から見ても、難病＋小慢は遅れてしまうのではないかと思います。がん対策に倣っていったほうがいいのではないかと思います。もちろん個人情報の配慮など、いろいろ気を付けなければいけないところはあると思いますけれども、事業を進めていくという観点から見たら、舵を切っていただきたいと思います。

○千葉委員長　この点は重要なポイントなので、是非その方向性も考えていただきたいと思います。他にはよろしいですか。

○大澤委員　今の5番の3ポツ目の「地方自治体の事務負担を軽減する観点から」という文言の所です。個人的情報によると、例えば神奈川県の難病の登録関係の講習に出た人から、神奈川県では、軽い難病はなるべく登録しないでほしい。収入の高い人は登録しても支給の対象にはならないので、そういう人たちは登録しないでほしい。このような指導が実際には行われたと伺いました。

　そういうことを考えると、私どもこちらの立場としては、できるだけ軽症の方も含めてたくさん登録していただいて、そこから難病の追求にも利用していくという観点だと思います。その辺りで地方自治体との関連での御指導という点が、もうちょっと十分必要なのではないかと思いました。

○千葉委員長　これは5番の4ポツ目です。軽症者に登録するインセンティブを付与するための方策とか、そのようなところに通じると思いますので、これは今後の検討課題ということと同時に、今おっしゃっておられた内容は現実の話になります。今そういうことがもし行われているとすれば非常に問題です。これは別問題として、今の問題として御検討いただくというところだと思いますが、よろしいですか。

○田中課長補佐　はい。各地方自治体のほうで、指定医に対する講習が座学で行われているところです。内容については、今御指摘がありましたように、それぞれの自治体で独特な内容で行われていると。これに対してはある程度統一の資材なりが必要だろうということで、現在厚労科研費のほうで研究班が、指定医に対するe-ラーニングの資材の開発ということを研究で進めております。これについては臨床調査個人票の書き方であるとか、難病法の概要とか、医療費助成の概要といった、広く指定医の皆様に知っていただきたい内容がしっかり入ったものを作っていただく方向で検討しています。こういうものが導入されれば、自治体による違いとか、今御指摘のあったような内容は入らないと思います。そういうことで均てん化を図ってまいりたいと思っています。省務については、既にこのe-ラーニングのコンテンツができていて、一部自治体で導入されているところです。併せて指定難病のほうも進めていくということで検討しているということだけ御報告させていただきます。

○千葉委員長　この問題は、難病対策委員会でずっと討議されてきたことですので、是非よろしくお願いいたします。

○鶴田委員　本質的な意見ではありませんけれども、「など」が多すぎて読みにくい。「等」と「など」はどう違うのか。資料１－１の一番最初のページの「小児慢性特定疾患児童等」の「児童」というのと、下のほうの専門委員会の「小児慢性特定疾患児」というのは違いがあるのですか。その下の、「はじめに」の➂にあるように、「欧米等の希少データベース等」の「等」は何なのか、どこまで指すかがよく分からないので、その辺りも具体的にどこまでを指しているのかを事務的に整理していただければ我々としても分かりやすい。

　単純に、例えば「小児慢性疾患児童等は」というのは、要するに「小児データベース」とか、難病のほうの患者データベースは「難病データベース」にすれば20ぐらいの「等」がなくなります。全体で50ぐらいの「等」が付いています。

　その観点から言うと、2ページの真ん中ぐらいに、「診断基準の作成・改訂、診療ガイドラインの作成等」と「等」があるから改訂も読めるのだと言えば、「診療ガイドラインの作成・改訂」と読むのか、「等」があることによってどうでも読めるような所が幾つかあるので、分かりやすくできる所はしていたただいたほうが、読むほうは分かりやすいと思います。

○千葉委員長　文言の話になると思います。先ほどの重み付けの点と、「等」も含めたエディティングのところはよろしくお願いします。大分時間が押していますが、基本的なところは御意見を頂いたかと思いますが、よろしいでしょうか。ありがとうございます。それでは、この案をもって合同委員会の取りまとめとさせていただきます。本日も御意見を頂きましたので、それも含めて、私のほうで事務局と相談していきたいと思います。今後の取扱いについては委員長である私に御一任いただきたいと思いますが、よろしいでしょうか。ありがとうございます。それでは、そのようにさせていただきます。

　続いて資料1-2「指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データの提供に関する有識者会議開催要綱(案)」と、資料1-3「今後の進め方(案)」について事務局から説明をお願いします。

○田中課長補佐　今御議論を頂きましたデータベース利活用の在り方についての案の4「今後の進め方」にある、「有識者で構成される検討会を立ち上げ、検討することとし」という文言を受けて、指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データの提供に関する有識者会議の開催を考えております。こちらの開催要綱(案)について、資料1-2を準備いたしました。

　1「目的」、平成30年○月○日に厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会及び社会保障審議会児童部会小児慢性特定疾患児への支援の在り方に関する専門委員会の合同委員会において取りまとめられた「指定難病患者データベースと小児慢性特定疾病児童等データベースの当面の利活用の在り方について」(以下「合同委員会取りまとめ」という)において、「指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースの利活用の運用に係る詳細について、臨床データの利活用、個人情報保護等の有識者で構成される検討会を立ち上げ、検討する」こととされた。これを踏まえ、「指定難病患者データ及び小児慢性特定疾病児童等データの提供に関する有識者会議」(以下「会議」という)は、厚生労働省健康局長が参集を求める有識者により、指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病児童等データベースの利活用の運用に関し、専門的な観点から検討を行うことを目的として開催する。

　2「検討事項」。(1)データ提供の可否に係る診断基準。診断基準の主な項目としては、➀データの提供先、➁データ利用の目的・必要性、➂提供する情報の範囲、➃データの管理方法(個人情報管理に係る安全確保措置を含む)、➄データの分析結果の公表方法等が想定される。(2)審査会(「合同委員会取りまとめ6に掲げる審査会」をいう)、この審査会の運営方法。(3)「その他データベースの利活用の運用に関する専門的事項」。この3つについて検討事項とさせていただいております。

　3「構成員」。(1)会議は、厚生労働省健康局長が参集を求める有識者により構成する。(2)会議を構成する有識者は、難病医療、統計分析、臨床研究倫理、個人情報保護等の各分野に関する学識を有する者。関係団体の代表者とする。(3)座長は、構成員の中から厚生労働省健康局長が指名した者とする。(4)会議の任期は2年とする。(5)会議は必要に応じて補充的に構成員以外の専門家からの意見陳述、関係資料又は意見書の提出等を求めることができる。としております。

　資料1-3「今後の進め方(案)」について御説明いたします。本日6月20日は取りまとめの案、今後の進め方の案について御議論いただいております。先ほど御説明申し上げました開催要綱を踏まえ、有識者会議の立ち上げに向けた準備を来月中に行い、8月から10月にかけて有識者会議による検討。3～4回程度有識者会議の開催を予定しています。こちらのほうで審査基準の案などを検討していただく予定です。これを受けて11月頃に、この合同委員会を再度開催し、有識者会議の検討結果、審査基準等の案を報告し、御議論を頂く予定としております。その議論を踏まえて、12月頃に模擬審査を実施し、審査基準等の検証をさせていただきたいと思います。その検証が終わり次第、再度合同委員会を開催し、模擬審査の結果報告、必要に応じて審査基準等の修正について御議論を頂き、2019年度早々にデータ利活用の申請受付を開始したいと考えております。今後の進め方については以上です。

○千葉委員長　先ほどの案に基づき、有識者会議を開催するということで、資料1-2が開催要綱(案)です。それも含めた今後の進め方が資料1-3です。併せて説明していただきましたけれども、これについて御意見はありますか。検討会(有識者会議)ということだったですけれども、これも統一していただいたらよろしいかと思います。実際には8～10月に会議を3、4回開いていただいて、それから模擬審査を開いて、来年もう一度この委員会に提出していただくという流れになるということです。

　検討事項2の所は、データ提供の可否に係る審査基準、それから審査会の運営方法、3番はその他データベースの利活用の運用に関する専門的事項という3つで大体網羅されているかと思います。何か御意見、追加はありますか。よろしいでしょうか。ありがとうございました、この方針に基づいてやっていただきます。

　最初のところと、資料1-2、資料1-3を含め、事務局のほうでは本日御提示いただいた、特に今後の進め方に基づいて、当面のデータベースの利活用の実施に向けて必要な準備を進めていただければと思います。他に事務局から何かありますか。

○田中課長補佐　委員の皆様方、御議論を頂きましてありがとうございました。次回の委員会の日程については決定次第御案内を申し上げます。なお、この後引き続き第57回難病対策委員会を開催させていただく予定としておりますので、難病対策委員会の委員の皆様方におかれましては、引き続きの御参加をお願い申し上げます。

○千葉委員長　最後に、福田健康局長から一言御挨拶をお願いします。

○福田健康局長　健康局長の福田です。一言御礼の御挨拶を申し上げます。先生方には日頃より所管行政について御指導、御支援、御協力を頂いておりますことを、この場をお借りして厚く御礼申し上げます。本日の指定難病患者のデータベース、そして小児慢性特定疾病児童等のデータベースの利活用の在り方について、これは本年2月の合同会議から都合4回御議論を頂き、本日まとめていただくという形で一定の結論を頂きましたことを重ねて御礼申し上げます。

　難病に関する研究の推進、そして治療法の開発などに有効活用できるデータベースを作っていくということは、難病の克服を目指す難病対策においては極めて重要であると考えております。本日も大変貴重な御意見、本質的な御意見も含めて頂いたと私自身は理解しているところです。本日の御意見も含め、これまでの御議論を反映した形で今後も我々は検討を進めてまいりたい、取り組んでまいりたいと考えております。また先生方の引き続きの御指導と、御支援をよろしくお願いいたします。以上簡単ではありますけれども、まとめに当たっての御礼の御挨拶をさせていただきます。どうもありがとうございました。

○千葉委員長　ありがとうございました。今回はデータベースの活用方法ということでしたけれども、五十嵐先生の御提案もあって、難病対策委員会と、児童部会小児慢性特定疾患児への支援の在り方の専門委員会、合同委員会として数回やってきたわけですけれども、初めての試みであったと思います。そういう意味では非常に意義が深いものであったと私自身思っております。先ほどから議論にありますように、できるだけ共通項でくくれるものはくくっていきましょうという流れにも沿うものだと思います。先生方本当にありがとうございました。今後も合同で話ができることにつきましては、是非合同でさせていただくことが重要であろうと感じました。

　もう1つ、これは当面のということですが、私自身も最初の案の5の「今後」ということが非常に重要であると思っています。5年先の見直しということで、先ほどAMEDとのデータの突き合わせという御意見も出ました。そのようなことも含めて、きちっとした設計を5年先に向けてやっていくことも非常に重要であろうと思います。この点についても是非よろしくお願いいたします。本日はどうもありがとうございました。