医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬の要望募集について

1.1　募集対象の区分

欧米等6か国（米・英・独・仏・加・豪）（以下、「欧米等6か国」という。）のいずれかの国で承認された医薬品であって、医療上その必要性が高いもの 要望対象となる適応（効能・効果、用法・用量の両方又はいずれかが既承認の適応と異なるもの。本邦で承認されていない剤型、投与経路の追加を必要とするものを含む）について、以下のいずれかの基準を満たす場合

1. 1.欧米等6か国のいずれかの国で承認された適応であって、医療上その必要性が高いもの
2. 2.欧米等6か国のいずれかの国で、一定のエビデンスに基づき、特定の用法・用量で広く使用されていることが確認できる適応であって、医療上その必要性が高いもの 

以下のいずれかの基準を満たす医療上その必要性が高い欧米未承認のもの

1. 1.国内第III相の医師主導治験が実施中又は終了したもの
2. 2.優れた試験成績に係る論文が権威のある学術雑誌等で公表されているもの
3. 3.先進医療Bで一定の実績があるもの

医療上その必要性が高いものとは、以下の１及び２に掲げる基準のいずれにも該当するものとしていますので、募集対象への該当性の参考としてください。

1. １　適応疾病の重篤性：以下のいずれかの場合
   1. ア 生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
   2. イ 病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
   3. ウ その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
    
2. ２　医療上の有用性：以下のいずれかの場合
   • （１）未承認薬及び（２）適応外薬の場合
     1. ア 既存の療法が国内にない
     2. イ 欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れている
     3. ウ 欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医 療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる
   • （３）未承認薬迅速実用化スキーム対象品目の場合
     1. ア 既存の療法が国内にない
     2. イ 国内外の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れている