ホーム> 政策について> 審議会・研究会等> 保険局が実施する検討会等> 患者申出療養評価会議> 第44回患者申出療養評価会議議事録（2023年10月19日）
2023年10月19日 患者申出療養評価会議議事録
○日時
令和5年10月19日（木）16:00～
○場所
オンライン開催
○出席者
【構成員等】
福井座長 五十嵐座長代理 天野構成員 磯部構成員 井上構成員
上村（夕）構成員 新谷構成員 辻構成員 寺田構成員 手良向構成員
直江構成員 成川構成員 松井構成員 山口構成員 山崎構成員 渡辺構成員
【事務局】
医療技術評価推進室長 医療課長補佐 先進・再生医療開発戦略専門官
医政局研究開発政策課長補佐 治験推進室長補佐 他
○議題
１ 患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について
（患－１）（別紙１）（参考資料１）（参考資料２）
２ 患者申出療養の定期報告等について
（患－２）（参考資料）
３ 患者申出療養の終了に伴う取下げについて
（患－３）（参考資料）
４ 患者申出療養の試験実施計画の変更について
（患－４）
５ その他
○議事
16:00開会
○福井座長
それでは、定刻となりましたので、ただいまより第44回「患者申出療養評価会議」を開催いたします。
まず初めに、先生方の出欠状況ですが、上村尚人先生、田島優子先生が御欠席となっています。
その他の先生方は全員御出席です。大変お忙しいところ、ありがとうございます。
続きまして、資料の確認を事務局からお願いいたします。
○医療課長補佐
本日もよろしくお願いいたします。事務局でございます。
頭撮りについては、ここまでとさせていただきます。
それでは、資料の確認をさせていただきます。
議題のほうを御確認いただければと思います。
１につきましては、患－１、横置きの資料、続いて別紙１という縦置きの資料がございます。参考資料１、２と続いてございます。
議題２につきましては、患－２、縦置きの資料に参考資料がついております。
議題３につきましては、患－３、横置きの資料に参考資料。
また、議題４につきましては、患－４、縦置きの資料がございます。
資料の確認は以上でございます。資料について不足、誤り等がございましたら、事務局まで御連絡ください。
今回の患者申出療養評価会議におきましては、対面とオンラインを組み合わせて開催させていただいております。先生方におかれましては、本日使用する資料一式を事前に送付させていただいております。申請書類等については、送付させていただいた資料を閲覧していただきます。発言者は、会議資料のページ、またはタブレット資料のページとあらかじめ御発言いただけますと、議事の進行上、助かりますので、よろしくお願いいたします。
以上でございます。
○福井座長
資料等につきまして、よろしいでしょうか。
ありがとうございます。
それでは、今回、検討対象となります技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をさせていただいております。その結果について事務局から報告をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
それでは、今回、検討対象となる技術等に関しての利益相反について御報告いたします。
松井構成員より「患－２」及び「患－４」について報告がありました。
松井構成員におかれましては、自らが所属する保険医療機関からの届出に係る医療技術であることから、患者申出療養評価会議運営細則第４条の規定に基づき、当該技術に関する検討結果の取りまとめ及び事前評価には加わらないこととなります。
以上でございます。よろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
出席されている先生方におかれましては、このほか利益相反はないということでよろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、議題１に入ります。事務局から「患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について」の資料が提出されておりますので、説明をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
それでは、資料「患－１」を御覧いただければと思います。「患者申出療養の新規届出技術に対する事前評価結果等について」となります。
今回申出のあった技術は、繊維芽細胞増殖因子受容体阻害薬投与歴のある進行固形がん患者に対するペミガチニブ経口投与療法でございます。
適応症につきましては、FGF-R1又はFGF-R2遺伝子の増幅、FGF-R3遺伝子の変異、もしくは他のFGF-Rの変化が認められる進行固形がんとなっております。
医薬品としては、インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社によるペマジール錠を用います。
申請医療機関は、名古屋大学医学部附属病院であります。
係る費用につきましては、資料にお示ししたとおりでございますけれども、医薬品につきましては、企業から無償提供されるものとなってございます。
審査の担当構成員でございますが、主担当を成川構成員、副担当を井上先生と手良向構成員にお願いしてございます。
総評といたしましては、「適」との御評価をいただいております。
続きまして、「別紙１」の24ページ目を御覧いただければと思います。患者申出療養を実施可能とする保険医療機関の要件についてとなります。保険医療機関の要件として考えられるものを記載していただいております。
まず、実施責任医師の考え方といたしましては、診療科としては化学療法部。
資格は、がん薬物療法専門医。
当該診療科の経験年数は、10年以上。
当該医療技術の経験症例数は、不要となっております。
続きまして、医療機関の考え方となります。
診療科としましては、化学療法部。
実施診療科の医師数は、２名以上のがん薬物療法専門医が常勤職員として勤務していること。
他診療科の医師数としては、２名以上の日本眼科学会専門医が常勤職員として勤務していること。
その他の医療従事者の配置については、薬剤師、看護師。
規模につきましては、300床以上、７対１看護以上。
その他としまして、医療法上の臨床研究中核病院であること。また、重篤な有害事象が発生した場合、24時間、365日適切に対応できる体制が確保されていることとされています。
その他の考え方としましては、頻回の実績報告は不要となってございます。
続きまして、お戻りいただいて恐縮ですが、別紙１の通し番号５ページを御覧いただければと思います。患者申出療養評価会議事務局からの確認事項に対する回答となってございまして、その中の問１、治験・拡大治験や先進医療といった他の制度で本技術が実施できない理由についてというところを、あらかじめ事務局より確認して回答を得ているところです。御紹介させていただきます。
回答となります。現段階では今回申出を行っている患者が参加可能なペミガチニブの治験・拡大治験は実施されておりません。この患者はFGF-R阻害薬であるインフィグラチニブを長期間投与されていたため、新たな治験が開始された場合にも、対象とならない可能性が高いと思われます。実際に、これまでペミガチニブで実施された有効性検証試験でも「これまでに選択的FGF-R阻害薬の投与を受けたことがある患者」は除外基準に該当しています。また、先進医療では未承認・適応外の医薬品の使用にあたり、保険適用外部分を患者自己負担とすることが可能となりますが、臨床試験として実施する必要があり、その実施にかかる費用等は研究者が負担となります。しかし、すでにFGF-R阻害薬を投与されており一定の効果を得られている患者を対象として研究者主導の臨床研究を行う臨床的意義は乏しいと考えられます。あくまでインフィグラチニブの開発中止に伴い、FGF-R阻害薬を継続するためにペミガチニブ投与を希望する患者に応える目的で実施するものであることから、現行制度の中では患者申出療養が最適であると判断しております。という回答をいただいているところでございます。
以上でございます。御審議のほどよろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいま説明していただいた整理番号17の技術につきまして、事前評価の主担当を成川構成員、副担当を井上構成員と手良向構成員にお願いいたしております。
それでは、成川構成員より概要の説明と実施体制等の評価をお願いいたします。
○成川構成員
ありがとうございます。今回、主担当をさせていただいた成川です。
まず、概要の御報告を申し上げます。今、事務局から御説明がございましたように、今回の療養はFGF-R、繊維芽細胞増殖因子の受容体阻害薬の投与歴のある進行固形がん患者に対してペミガチニブを投与するという内容でございます。
本剤は、FGF-Rのチロシンキナーゼ活性を阻害する低分子、経口投与の化合物です。販売名がペマジール錠として2021年３月に承認されまして、国内で市販されている製品でございます。
今回の療養は、同じFGF-R阻害薬でありますインフィグラチニブという薬を、治験、それから、その後患者申出療養の下で長期間投与されてきた患者さんの申出に基づくものです。そのインフィグラチニブの開発中止に伴って、本剤を用いた療養の申請があったというのが経緯でございます。
実施体制等の評価でございますけれども、別紙１の２ページ目を御覧ください。
適応症については、本剤の作用機序や海外の臨床試験成績等から見て、効果は期待できるのですけれども、まだ十分な情報が得られていないという状況でございます。そういった面から「Ａ」の妥当である。
同様の理由から、有効性については、その他という判断をさせていただきました。
IIIの安全性でございますが、市販されているペミガチニブの既承認の適応に対する用法・用量と同じ内容でございますけれども、情報が限られているということで、「Ｂ」のその他と判定いたしました。
技術的成熟度につきましては、当該分野を専門とし経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば行えるという「Ａ」の判定です。
社会的妥当性は、倫理的問題はございません。
現時点での普及性については、罹患率、有病率から勘案して、普及していないという「Ｃ」の判定にしております。
将来の保険収載の必要性につきましては、「Ａ」の将来的に保険収載を行うことが妥当。なお、保険導入等の評価に際しては、そこの括弧に書きましたが、FGF-R阻害薬の投与継続を希望する個別患者への対応を趣旨とするものでございまして、将来の保険導入等の評価においては、十分なデータに基づいて有効性と安全性について改めて検討する必要があるということを付記させていただきました。
その次の２番の保険医療機関の考え方の評価ですけれども、実施責任医師について、医療機関について、その他については「適」という判定をさせていただいております。
ひとまず、以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、倫理的観点からの評価を井上構成員より説明をお願いいたします。
○井上構成員
井上でございます。
同意に関する手続、同意文書の構成、補償内容等について検討させていただきました。
今回の内容は、同意能力、理解できる対象者のみを対象としたものであること。先ほども説明ありましたように、前回の中止に伴う患者さんに対応する計画であること。また、極めて困難な文言がないことなどを確認しました。
その他、これはこの資料の後ほど出てくる質疑のやり取りにも示しておりますけれども、計画終了後の対応の在り方とか経費の積算根拠。それから、この計画の中では幾つか計画以外の追加検査の内容やその必要性などについての記載もあったことから、これらの内容についても質問して確認を得たとおりでございます。技術に成熟したスタッフが対応することなども前提となっていること等々、総合的に考慮しまして、倫理面等について「適」と判断させていただきました。
私からは以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、試験実施計画書等の評価につきまして、手良向構成員より説明をお願いいたします。
○手良向構成員
手良向です。
試験実施計画書等の評価を行いました。基本的に全て適切に記載されていると思いましたので、全て「適」にしています。
コメントですけれども、他に治療の選択肢がない患者からの申出に基づいており、本試験治療は一定の有効性・安全性が期待できると判断しました。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、ただいま評価していただいた１から16の総評につきまして、主担当の成川構成員よりお願いいたします。
○成川構成員
成川です。
先ほど御説明いたしましたような内容と、それから、井上構成員、手良向構成員の御評価の結果を踏まえまして、総合評価としては「適」という判定にさせていただきました。よろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。評価していただいた先生方には、いつもですけれども、膨大な資料を見ていただきまして、本当にありがとうございます。
ただいまの説明について何か質問等、構成員の先生方からございますでしょうか。御質問なり、コメントなりありましたら、お願いいたします。
直江先生、どうぞ。
○直江構成員
ありがとうございます。
この事案は、個別的な状況があるという、ある程度特定されている患者さんがいらっしゃるということで、状況は十分理解しましたし、審査結果に賛同します。
私は、この事案に関しては、既に別のFGF-R阻害剤の治験に乗っていらっしゃった患者さんが、その開発中止ということで薬剤が絶たれるということで、やむなくこの制度に乗ってきたということで、ちょっと質問させてください。一般的には、治験は、もし有効であれば、治験期間が終わったとしても、多くの場合、薬剤は引き続き提供されているということだと思っていましたけれども、そうならなかった理由とか、それから、現在、もう薬がない状況で、大変お困りなのではないかと思うのですが、その辺の差し支えない範囲で結構ですけれども、状況が分かれば教えていただきたいと思います。
○福井座長
それでは、事務局のほうからお願いします。
○医療課長補佐
直江先生、御質問ありがとうございます。事務局でございます。
まず説明さしあげますと、今回の患者さん自身は、患者申出療養としてインフィグラチニブが投与されていた方となります。先行する研究は患者申出療養であり、治験ではないというところがまず１つ御説明さしあげたいポイントになります。もともとこのインフィグラチニブですけれども、国内外で未承認のお薬でありまして、企業としては開発していたということで、幾つか治験も走っていたということは聞き及んでいるところでございますが、結果としては国内外で薬事承認に至らず、そもそもの製販というよりも、開発そのものが中止されて、お薬の提供が中止される見込みとなった。
事前に名古屋大学のほうには、その開発中止される旨というところは連絡が入っていたそうですので、今回の別のFGF-R阻害薬にある種スイッチするためというところで、今回の計画が立案されているという背景でございます。
説明は以上でございます。
○直江構成員
分かりました。ありがとうございました。治験ではなくて、あくまでも患者申出で乗られていた患者さんということですね。理解しました。ありがとうございました。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほか、いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
それでは、事前評価結果どおりということに決定したいと思いますが、よろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○福井座長
ありがとうございます。それでは、そのようにさせていただきます。
次に、議題２に移ります。事務局から「患者申出療養の定期報告等について」の資料が提出されております。説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。「患－２」を御覧いただければと思います。「患者申出療養「経皮的乳がんラジオ波焼灼療法」の継続について」でございます。
１ポツ、経緯でございますけれども、患者申出療養「経皮的乳がんラジオ波焼灼療法」については、第13回患者申出療養会議で承認された際に、有害事象の発現等について定期的に検証する必要があるとの意見があり、申請医療機関である国立がん研究センター中央病院に対し本療養の定期的な実績報告を求め、これらに基づき、患者申出療養評価会議において本療養の継続の可否について審議することとされております。
その後、以下のような定期報告がなされているところでございます。
２ポツとなりますが、適用開始から４年６か月時点での実績報告の概要となります。
本療養が実施された患者は128例、合計で130乳房となってございます。
重篤な有害事象は認めてございません。
３ポツ、今後の対応につきまして、以上を踏まえて、本療養を継続可としてよいか御確認いただきたいものでございます。
事務局からの説明は以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
本患者申出療養の継続の可否につきまして、何か御質問あるいは御意見はございますでしょうか。いかがでしょうか。よろしいですか。
それでは、検討結果の取りまとめを行いたいと思います。恐れ入りますが、松井構成員におかれましては、御退出をお願いしたいと思います。
（松井構成員退席）
○福井座長
よろしいですか。
それでは、ただいまの技術につきましては、継続を認めることとしてよろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○福井座長
それでは、そのようにさせていただきたいと思います。
松井構成員にお戻りいただいてよろしいでしょうか。
（松井構成員着席）
○福井座長
よろしいですか。
それでは、議題３に移ります。事務局から「患者申出療養の終了に伴う取下げについて」、資料が提出されております。説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
資料「患－３」について御説明させていただきます。「患者申出療養の終了に伴う取下げについて」、御報告となります。
告示番号８、患者申出療養名としてはリツキシマブ静脈内投与療法となってございます。
適応症等は、難治性慢性炎症性脱髄性多発神経炎、いわゆるCIDPでございます。
告示適用日は、令和３年８月12日でございまして、この取下げの受付日は、令和５年10月３日となってございます。
取下げ理由でございますが、全ての症例について登録及びプロトコル治療が終了し、データ固定が完了したため。なお、総括報告書については、提出準備中であるとなってございます。
事務局からの説明は以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいまの説明につきまして、何か御質問等ございますでしょうか。よろしいですか。
ありがとうございます。それでは、そのようにさせていただきたいと思います。
議題４に移りたいと思います。事務局から「試験実施計画の変更について」の資料が提出されておりますので、説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
続きまして、「患－４」を御覧いただければと思います。「患者申出療養の試験実施計画の変更について」でございます。
今回、変更申請のあった技術につきましては、国立がん研究センター中央病院によりますマルチプレックス遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく分子標的治療となってございます。
適応症、試験の概要、実施期間、予定症例数につきましては、資料を御覧いただければと思います。
２ページ目に入りまして、変更内容と変更する理由について御紹介させていただきます。
変更内容のマル１が、新たに保険収載された遺伝子パネル検査の追加。
変更申請する理由につきましては、このGuardant360 CDxがん遺伝子パネル及びGenMineTOPがんゲノムプロファイリングシステムが新たに保険収載されたため。
変更内容の２につきましては、このロズリートレクカプセルの安全性情報の追記でございまして、理由となりますと、添付文書改訂に伴い、明らかとなったリスクについて注意喚起を行うためとなってございます。
事務局からの説明は以上です。御審議のほどよろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
本患者申出療養の実施計画の変更につきまして判断をということですが、構成員の先生方から何か御質問や御意見がございますでしょうか。よろしいでしょうか。
それでは、検討結果の取りまとめを行いたいと思いますが、もう一回、申し訳ないのですけれども、松井先生につきましては御退出を一旦お願いできればと思います。
（松井構成員退席）
○福井座長
それでは、本件につきまして変更を認めるということでよろしいでしょうか。内容的にはあまり問題ないように思いましたので。
（構成員首肯）
○福井座長
それでは、そのようにさせていただきたいと思います。
松井構成員にお戻りいただきたいと思います。
（松井構成員着席）
○福井座長
ありがとうございます。
本日の議題は、議題５が「その他」となっておりますけれども、事務局から何かございますでしょうか。
○医療課長補佐
ありがとうございます。事務局でございます。
事務局からは特に御説明はございません。
○福井座長
構成員の先生方から何か御発言ございますでしょうか。
天野構成員、どうぞ。
○天野構成員
ありがとうございます。
すみません、１点お願いというか、意見があって、述べさせていただきます。いわゆる人道的見地から実施される治験・拡大治験についてでございます。毎回、患者申出療養会議でも、上がってきた案件について、必ず事務局のほうから治験あるいは拡大治験といった、ほかの制度で本技術が実施できない理由について説明してくださいということを御紹介いただいていて、それに対してできない理由をそれぞれ述べていただいているものと承知しております。もちろん、それぞれの個別の事情で、拡大治験はどう考えてもできないという事情もあれば、あるいはどうしてこれが拡大治験でできないのだろうかと思わせるような事例もあるように感じております。
御承知のとおり、拡大治験を実施するか否かというのは、現在、行われている治験の状況であるとか、あるいは企業の事情がそれぞれありますし、また、いわゆる絶対事由であるとか時期的事由であるとか、それぞれの個別の事由があって拡大治験が実施できないということが企業から連絡として来ていると思うのですが、一方で、実際に患者申出療養に限りませんが、がんの領域で言いますと、遺伝子パネル検査が導入されてゲノム医療が出てきて、有効性が一定程度期待されるようなものが多数出てきているような状況がございます。
それに対して、１つの対応策として患者申出療養でも受け皿試験というものを設定していただいていると承知しておりますが、それでも間に合わないというか、どうしてこれが拡大治験でできないのかという事例が、実際私たちのもとにも幾つか寄せられている。もちろん、企業の事情がそれぞれあって、実施するしないということはあるかと思いますが、患者の立場からしますと、もう少し拡大治験、せっかくつくっていただいた制度ですので、柔軟に対応いただけないかと考えておりまして、そういった案件が患者申出療養でも幾つか見られましたので、この場で意見を述べさせていただきたいです。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、事務局から、その点につきまして。
○医療課長補佐
天野構成員、ありがとうございます。
拡大治験の柔軟な運用というところの御意見、御要望と受け止めさせていただきました。関係部局としっかり共有しつつ、必要な対応を検討してまいりたいと思います。ありがとうございます。
○福井座長
どういたしましょうか。ただいまの事務局の回答で、もし必要でしたら、また何か事例を出すなりして、例えばこういう事例をどうするのかというディスカッションは行えるのでしょうか。それはなかなか難しいですか。
○医療課長補佐
一義には、企業側の都合とか拡大治験の制度のところであります。保険局医療課の立場で、患者申出に上がってきている段階では、多分いろいろな事情があって拡大治験が困難と判断された上でと思いますので、医薬局など治験を預かっているところの部局とも、また相談しながら検討というふうになるかと思います。
○福井座長
いかがでしょうか。天野構成員がおっしゃったことを頭に置いて対応するという感じの回答になっておりますけれども。
○天野構成員
ありがとうございます。
ぜひ関係部局で御検討いただければと願っております。多くの患者が望んでいることですので、ぜひよろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
ほかには何か、患者申出療養をめぐって問題点なり、御意見なり、ございませんでしょうか。今日は、比較的早く議事が進行したものですから。よろしいですか。
もし無いようでしたら、次回の開催について事務局から説明をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
次回は、日程調整の上、後日連絡させていただきます。
○福井座長
それでは、第44回患者申出療養評価会議をこれで終了といたします。本日は、お忙しい中、御出席、本当にありがとうございました。
以上でございます。
令和5年10月19日（木）16:00～
○場所
オンライン開催
○出席者
【構成員等】
福井座長 五十嵐座長代理 天野構成員 磯部構成員 井上構成員
上村（夕）構成員 新谷構成員 辻構成員 寺田構成員 手良向構成員
直江構成員 成川構成員 松井構成員 山口構成員 山崎構成員 渡辺構成員
【事務局】
医療技術評価推進室長 医療課長補佐 先進・再生医療開発戦略専門官
医政局研究開発政策課長補佐 治験推進室長補佐 他
○議題
１ 患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について
（患－１）（別紙１）（参考資料１）（参考資料２）
２ 患者申出療養の定期報告等について
（患－２）（参考資料）
３ 患者申出療養の終了に伴う取下げについて
（患－３）（参考資料）
４ 患者申出療養の試験実施計画の変更について
（患－４）
５ その他
○議事
16:00開会
○福井座長
それでは、定刻となりましたので、ただいまより第44回「患者申出療養評価会議」を開催いたします。
まず初めに、先生方の出欠状況ですが、上村尚人先生、田島優子先生が御欠席となっています。
その他の先生方は全員御出席です。大変お忙しいところ、ありがとうございます。
続きまして、資料の確認を事務局からお願いいたします。
○医療課長補佐
本日もよろしくお願いいたします。事務局でございます。
頭撮りについては、ここまでとさせていただきます。
それでは、資料の確認をさせていただきます。
議題のほうを御確認いただければと思います。
１につきましては、患－１、横置きの資料、続いて別紙１という縦置きの資料がございます。参考資料１、２と続いてございます。
議題２につきましては、患－２、縦置きの資料に参考資料がついております。
議題３につきましては、患－３、横置きの資料に参考資料。
また、議題４につきましては、患－４、縦置きの資料がございます。
資料の確認は以上でございます。資料について不足、誤り等がございましたら、事務局まで御連絡ください。
今回の患者申出療養評価会議におきましては、対面とオンラインを組み合わせて開催させていただいております。先生方におかれましては、本日使用する資料一式を事前に送付させていただいております。申請書類等については、送付させていただいた資料を閲覧していただきます。発言者は、会議資料のページ、またはタブレット資料のページとあらかじめ御発言いただけますと、議事の進行上、助かりますので、よろしくお願いいたします。
以上でございます。
○福井座長
資料等につきまして、よろしいでしょうか。
ありがとうございます。
それでは、今回、検討対象となります技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をさせていただいております。その結果について事務局から報告をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
それでは、今回、検討対象となる技術等に関しての利益相反について御報告いたします。
松井構成員より「患－２」及び「患－４」について報告がありました。
松井構成員におかれましては、自らが所属する保険医療機関からの届出に係る医療技術であることから、患者申出療養評価会議運営細則第４条の規定に基づき、当該技術に関する検討結果の取りまとめ及び事前評価には加わらないこととなります。
以上でございます。よろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
出席されている先生方におかれましては、このほか利益相反はないということでよろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、議題１に入ります。事務局から「患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について」の資料が提出されておりますので、説明をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
それでは、資料「患－１」を御覧いただければと思います。「患者申出療養の新規届出技術に対する事前評価結果等について」となります。
今回申出のあった技術は、繊維芽細胞増殖因子受容体阻害薬投与歴のある進行固形がん患者に対するペミガチニブ経口投与療法でございます。
適応症につきましては、FGF-R1又はFGF-R2遺伝子の増幅、FGF-R3遺伝子の変異、もしくは他のFGF-Rの変化が認められる進行固形がんとなっております。
医薬品としては、インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社によるペマジール錠を用います。
申請医療機関は、名古屋大学医学部附属病院であります。
係る費用につきましては、資料にお示ししたとおりでございますけれども、医薬品につきましては、企業から無償提供されるものとなってございます。
審査の担当構成員でございますが、主担当を成川構成員、副担当を井上先生と手良向構成員にお願いしてございます。
総評といたしましては、「適」との御評価をいただいております。
続きまして、「別紙１」の24ページ目を御覧いただければと思います。患者申出療養を実施可能とする保険医療機関の要件についてとなります。保険医療機関の要件として考えられるものを記載していただいております。
まず、実施責任医師の考え方といたしましては、診療科としては化学療法部。
資格は、がん薬物療法専門医。
当該診療科の経験年数は、10年以上。
当該医療技術の経験症例数は、不要となっております。
続きまして、医療機関の考え方となります。
診療科としましては、化学療法部。
実施診療科の医師数は、２名以上のがん薬物療法専門医が常勤職員として勤務していること。
他診療科の医師数としては、２名以上の日本眼科学会専門医が常勤職員として勤務していること。
その他の医療従事者の配置については、薬剤師、看護師。
規模につきましては、300床以上、７対１看護以上。
その他としまして、医療法上の臨床研究中核病院であること。また、重篤な有害事象が発生した場合、24時間、365日適切に対応できる体制が確保されていることとされています。
その他の考え方としましては、頻回の実績報告は不要となってございます。
続きまして、お戻りいただいて恐縮ですが、別紙１の通し番号５ページを御覧いただければと思います。患者申出療養評価会議事務局からの確認事項に対する回答となってございまして、その中の問１、治験・拡大治験や先進医療といった他の制度で本技術が実施できない理由についてというところを、あらかじめ事務局より確認して回答を得ているところです。御紹介させていただきます。
回答となります。現段階では今回申出を行っている患者が参加可能なペミガチニブの治験・拡大治験は実施されておりません。この患者はFGF-R阻害薬であるインフィグラチニブを長期間投与されていたため、新たな治験が開始された場合にも、対象とならない可能性が高いと思われます。実際に、これまでペミガチニブで実施された有効性検証試験でも「これまでに選択的FGF-R阻害薬の投与を受けたことがある患者」は除外基準に該当しています。また、先進医療では未承認・適応外の医薬品の使用にあたり、保険適用外部分を患者自己負担とすることが可能となりますが、臨床試験として実施する必要があり、その実施にかかる費用等は研究者が負担となります。しかし、すでにFGF-R阻害薬を投与されており一定の効果を得られている患者を対象として研究者主導の臨床研究を行う臨床的意義は乏しいと考えられます。あくまでインフィグラチニブの開発中止に伴い、FGF-R阻害薬を継続するためにペミガチニブ投与を希望する患者に応える目的で実施するものであることから、現行制度の中では患者申出療養が最適であると判断しております。という回答をいただいているところでございます。
以上でございます。御審議のほどよろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいま説明していただいた整理番号17の技術につきまして、事前評価の主担当を成川構成員、副担当を井上構成員と手良向構成員にお願いいたしております。
それでは、成川構成員より概要の説明と実施体制等の評価をお願いいたします。
○成川構成員
ありがとうございます。今回、主担当をさせていただいた成川です。
まず、概要の御報告を申し上げます。今、事務局から御説明がございましたように、今回の療養はFGF-R、繊維芽細胞増殖因子の受容体阻害薬の投与歴のある進行固形がん患者に対してペミガチニブを投与するという内容でございます。
本剤は、FGF-Rのチロシンキナーゼ活性を阻害する低分子、経口投与の化合物です。販売名がペマジール錠として2021年３月に承認されまして、国内で市販されている製品でございます。
今回の療養は、同じFGF-R阻害薬でありますインフィグラチニブという薬を、治験、それから、その後患者申出療養の下で長期間投与されてきた患者さんの申出に基づくものです。そのインフィグラチニブの開発中止に伴って、本剤を用いた療養の申請があったというのが経緯でございます。
実施体制等の評価でございますけれども、別紙１の２ページ目を御覧ください。
適応症については、本剤の作用機序や海外の臨床試験成績等から見て、効果は期待できるのですけれども、まだ十分な情報が得られていないという状況でございます。そういった面から「Ａ」の妥当である。
同様の理由から、有効性については、その他という判断をさせていただきました。
IIIの安全性でございますが、市販されているペミガチニブの既承認の適応に対する用法・用量と同じ内容でございますけれども、情報が限られているということで、「Ｂ」のその他と判定いたしました。
技術的成熟度につきましては、当該分野を専門とし経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば行えるという「Ａ」の判定です。
社会的妥当性は、倫理的問題はございません。
現時点での普及性については、罹患率、有病率から勘案して、普及していないという「Ｃ」の判定にしております。
将来の保険収載の必要性につきましては、「Ａ」の将来的に保険収載を行うことが妥当。なお、保険導入等の評価に際しては、そこの括弧に書きましたが、FGF-R阻害薬の投与継続を希望する個別患者への対応を趣旨とするものでございまして、将来の保険導入等の評価においては、十分なデータに基づいて有効性と安全性について改めて検討する必要があるということを付記させていただきました。
その次の２番の保険医療機関の考え方の評価ですけれども、実施責任医師について、医療機関について、その他については「適」という判定をさせていただいております。
ひとまず、以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、倫理的観点からの評価を井上構成員より説明をお願いいたします。
○井上構成員
井上でございます。
同意に関する手続、同意文書の構成、補償内容等について検討させていただきました。
今回の内容は、同意能力、理解できる対象者のみを対象としたものであること。先ほども説明ありましたように、前回の中止に伴う患者さんに対応する計画であること。また、極めて困難な文言がないことなどを確認しました。
その他、これはこの資料の後ほど出てくる質疑のやり取りにも示しておりますけれども、計画終了後の対応の在り方とか経費の積算根拠。それから、この計画の中では幾つか計画以外の追加検査の内容やその必要性などについての記載もあったことから、これらの内容についても質問して確認を得たとおりでございます。技術に成熟したスタッフが対応することなども前提となっていること等々、総合的に考慮しまして、倫理面等について「適」と判断させていただきました。
私からは以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、試験実施計画書等の評価につきまして、手良向構成員より説明をお願いいたします。
○手良向構成員
手良向です。
試験実施計画書等の評価を行いました。基本的に全て適切に記載されていると思いましたので、全て「適」にしています。
コメントですけれども、他に治療の選択肢がない患者からの申出に基づいており、本試験治療は一定の有効性・安全性が期待できると判断しました。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、ただいま評価していただいた１から16の総評につきまして、主担当の成川構成員よりお願いいたします。
○成川構成員
成川です。
先ほど御説明いたしましたような内容と、それから、井上構成員、手良向構成員の御評価の結果を踏まえまして、総合評価としては「適」という判定にさせていただきました。よろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。評価していただいた先生方には、いつもですけれども、膨大な資料を見ていただきまして、本当にありがとうございます。
ただいまの説明について何か質問等、構成員の先生方からございますでしょうか。御質問なり、コメントなりありましたら、お願いいたします。
直江先生、どうぞ。
○直江構成員
ありがとうございます。
この事案は、個別的な状況があるという、ある程度特定されている患者さんがいらっしゃるということで、状況は十分理解しましたし、審査結果に賛同します。
私は、この事案に関しては、既に別のFGF-R阻害剤の治験に乗っていらっしゃった患者さんが、その開発中止ということで薬剤が絶たれるということで、やむなくこの制度に乗ってきたということで、ちょっと質問させてください。一般的には、治験は、もし有効であれば、治験期間が終わったとしても、多くの場合、薬剤は引き続き提供されているということだと思っていましたけれども、そうならなかった理由とか、それから、現在、もう薬がない状況で、大変お困りなのではないかと思うのですが、その辺の差し支えない範囲で結構ですけれども、状況が分かれば教えていただきたいと思います。
○福井座長
それでは、事務局のほうからお願いします。
○医療課長補佐
直江先生、御質問ありがとうございます。事務局でございます。
まず説明さしあげますと、今回の患者さん自身は、患者申出療養としてインフィグラチニブが投与されていた方となります。先行する研究は患者申出療養であり、治験ではないというところがまず１つ御説明さしあげたいポイントになります。もともとこのインフィグラチニブですけれども、国内外で未承認のお薬でありまして、企業としては開発していたということで、幾つか治験も走っていたということは聞き及んでいるところでございますが、結果としては国内外で薬事承認に至らず、そもそもの製販というよりも、開発そのものが中止されて、お薬の提供が中止される見込みとなった。
事前に名古屋大学のほうには、その開発中止される旨というところは連絡が入っていたそうですので、今回の別のFGF-R阻害薬にある種スイッチするためというところで、今回の計画が立案されているという背景でございます。
説明は以上でございます。
○直江構成員
分かりました。ありがとうございました。治験ではなくて、あくまでも患者申出で乗られていた患者さんということですね。理解しました。ありがとうございました。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほか、いかがでしょうか。よろしいでしょうか。
それでは、事前評価結果どおりということに決定したいと思いますが、よろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○福井座長
ありがとうございます。それでは、そのようにさせていただきます。
次に、議題２に移ります。事務局から「患者申出療養の定期報告等について」の資料が提出されております。説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。「患－２」を御覧いただければと思います。「患者申出療養「経皮的乳がんラジオ波焼灼療法」の継続について」でございます。
１ポツ、経緯でございますけれども、患者申出療養「経皮的乳がんラジオ波焼灼療法」については、第13回患者申出療養会議で承認された際に、有害事象の発現等について定期的に検証する必要があるとの意見があり、申請医療機関である国立がん研究センター中央病院に対し本療養の定期的な実績報告を求め、これらに基づき、患者申出療養評価会議において本療養の継続の可否について審議することとされております。
その後、以下のような定期報告がなされているところでございます。
２ポツとなりますが、適用開始から４年６か月時点での実績報告の概要となります。
本療養が実施された患者は128例、合計で130乳房となってございます。
重篤な有害事象は認めてございません。
３ポツ、今後の対応につきまして、以上を踏まえて、本療養を継続可としてよいか御確認いただきたいものでございます。
事務局からの説明は以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
本患者申出療養の継続の可否につきまして、何か御質問あるいは御意見はございますでしょうか。いかがでしょうか。よろしいですか。
それでは、検討結果の取りまとめを行いたいと思います。恐れ入りますが、松井構成員におかれましては、御退出をお願いしたいと思います。
（松井構成員退席）
○福井座長
よろしいですか。
それでは、ただいまの技術につきましては、継続を認めることとしてよろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○福井座長
それでは、そのようにさせていただきたいと思います。
松井構成員にお戻りいただいてよろしいでしょうか。
（松井構成員着席）
○福井座長
よろしいですか。
それでは、議題３に移ります。事務局から「患者申出療養の終了に伴う取下げについて」、資料が提出されております。説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
資料「患－３」について御説明させていただきます。「患者申出療養の終了に伴う取下げについて」、御報告となります。
告示番号８、患者申出療養名としてはリツキシマブ静脈内投与療法となってございます。
適応症等は、難治性慢性炎症性脱髄性多発神経炎、いわゆるCIDPでございます。
告示適用日は、令和３年８月12日でございまして、この取下げの受付日は、令和５年10月３日となってございます。
取下げ理由でございますが、全ての症例について登録及びプロトコル治療が終了し、データ固定が完了したため。なお、総括報告書については、提出準備中であるとなってございます。
事務局からの説明は以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいまの説明につきまして、何か御質問等ございますでしょうか。よろしいですか。
ありがとうございます。それでは、そのようにさせていただきたいと思います。
議題４に移りたいと思います。事務局から「試験実施計画の変更について」の資料が提出されておりますので、説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
続きまして、「患－４」を御覧いただければと思います。「患者申出療養の試験実施計画の変更について」でございます。
今回、変更申請のあった技術につきましては、国立がん研究センター中央病院によりますマルチプレックス遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく分子標的治療となってございます。
適応症、試験の概要、実施期間、予定症例数につきましては、資料を御覧いただければと思います。
２ページ目に入りまして、変更内容と変更する理由について御紹介させていただきます。
変更内容のマル１が、新たに保険収載された遺伝子パネル検査の追加。
変更申請する理由につきましては、このGuardant360 CDxがん遺伝子パネル及びGenMineTOPがんゲノムプロファイリングシステムが新たに保険収載されたため。
変更内容の２につきましては、このロズリートレクカプセルの安全性情報の追記でございまして、理由となりますと、添付文書改訂に伴い、明らかとなったリスクについて注意喚起を行うためとなってございます。
事務局からの説明は以上です。御審議のほどよろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
本患者申出療養の実施計画の変更につきまして判断をということですが、構成員の先生方から何か御質問や御意見がございますでしょうか。よろしいでしょうか。
それでは、検討結果の取りまとめを行いたいと思いますが、もう一回、申し訳ないのですけれども、松井先生につきましては御退出を一旦お願いできればと思います。
（松井構成員退席）
○福井座長
それでは、本件につきまして変更を認めるということでよろしいでしょうか。内容的にはあまり問題ないように思いましたので。
（構成員首肯）
○福井座長
それでは、そのようにさせていただきたいと思います。
松井構成員にお戻りいただきたいと思います。
（松井構成員着席）
○福井座長
ありがとうございます。
本日の議題は、議題５が「その他」となっておりますけれども、事務局から何かございますでしょうか。
○医療課長補佐
ありがとうございます。事務局でございます。
事務局からは特に御説明はございません。
○福井座長
構成員の先生方から何か御発言ございますでしょうか。
天野構成員、どうぞ。
○天野構成員
ありがとうございます。
すみません、１点お願いというか、意見があって、述べさせていただきます。いわゆる人道的見地から実施される治験・拡大治験についてでございます。毎回、患者申出療養会議でも、上がってきた案件について、必ず事務局のほうから治験あるいは拡大治験といった、ほかの制度で本技術が実施できない理由について説明してくださいということを御紹介いただいていて、それに対してできない理由をそれぞれ述べていただいているものと承知しております。もちろん、それぞれの個別の事情で、拡大治験はどう考えてもできないという事情もあれば、あるいはどうしてこれが拡大治験でできないのだろうかと思わせるような事例もあるように感じております。
御承知のとおり、拡大治験を実施するか否かというのは、現在、行われている治験の状況であるとか、あるいは企業の事情がそれぞれありますし、また、いわゆる絶対事由であるとか時期的事由であるとか、それぞれの個別の事由があって拡大治験が実施できないということが企業から連絡として来ていると思うのですが、一方で、実際に患者申出療養に限りませんが、がんの領域で言いますと、遺伝子パネル検査が導入されてゲノム医療が出てきて、有効性が一定程度期待されるようなものが多数出てきているような状況がございます。
それに対して、１つの対応策として患者申出療養でも受け皿試験というものを設定していただいていると承知しておりますが、それでも間に合わないというか、どうしてこれが拡大治験でできないのかという事例が、実際私たちのもとにも幾つか寄せられている。もちろん、企業の事情がそれぞれあって、実施するしないということはあるかと思いますが、患者の立場からしますと、もう少し拡大治験、せっかくつくっていただいた制度ですので、柔軟に対応いただけないかと考えておりまして、そういった案件が患者申出療養でも幾つか見られましたので、この場で意見を述べさせていただきたいです。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、事務局から、その点につきまして。
○医療課長補佐
天野構成員、ありがとうございます。
拡大治験の柔軟な運用というところの御意見、御要望と受け止めさせていただきました。関係部局としっかり共有しつつ、必要な対応を検討してまいりたいと思います。ありがとうございます。
○福井座長
どういたしましょうか。ただいまの事務局の回答で、もし必要でしたら、また何か事例を出すなりして、例えばこういう事例をどうするのかというディスカッションは行えるのでしょうか。それはなかなか難しいですか。
○医療課長補佐
一義には、企業側の都合とか拡大治験の制度のところであります。保険局医療課の立場で、患者申出に上がってきている段階では、多分いろいろな事情があって拡大治験が困難と判断された上でと思いますので、医薬局など治験を預かっているところの部局とも、また相談しながら検討というふうになるかと思います。
○福井座長
いかがでしょうか。天野構成員がおっしゃったことを頭に置いて対応するという感じの回答になっておりますけれども。
○天野構成員
ありがとうございます。
ぜひ関係部局で御検討いただければと願っております。多くの患者が望んでいることですので、ぜひよろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
ほかには何か、患者申出療養をめぐって問題点なり、御意見なり、ございませんでしょうか。今日は、比較的早く議事が進行したものですから。よろしいですか。
もし無いようでしたら、次回の開催について事務局から説明をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
次回は、日程調整の上、後日連絡させていただきます。
○福井座長
それでは、第44回患者申出療養評価会議をこれで終了といたします。本日は、お忙しい中、御出席、本当にありがとうございました。
以上でございます。
ホーム> 政策について> 審議会・研究会等> 保険局が実施する検討会等> 患者申出療養評価会議> 第44回患者申出療養評価会議議事録（2023年10月19日）
