承認申請が行われた医薬品及び医療用具の品質、有効性及び安全性について、倫理性、科学性及び信頼性の確保された申請資料を、その時点における医学・薬学等の見地から、一定の審査期間内に評価し、品目毎に承認を与えるもの。

(1)　治験の円滑な推進

　医薬品開発の最終段階で実施されるヒトを対象とした臨床試験（治験）の実施に当たり、被験者の人権とデータの信頼性等について定められた基準（ＧＣＰ省令）を満たすよう指導を行う。また、事前に治験相談を行うことにより、承認審査の観点から必要な資料の作成を促進する。

(2)　医薬品等の承認審査

　医薬品等の承認審査に当たっては、以下に重点を置いている。

ⅰ　医薬品等の承認審査体制の強化

　医薬品等の承認審査体制を整備するため、平成９年７月に承認審査事務を専門的に行う医薬品医療機器審査センターを設置し、チーム審査の実施や審査レポートの作成を通じて、審査の質の向上を図るとともに、平成９年度から３か年計画により審査官の倍増を図った。

ⅱ　承認審査の効率化・迅速化

　申請された品目中、医療上特にその必要性が高いと認められる医薬品等については、優先して審査を行い、いち早く承認する。
　後発品は、先発品との同一性を確認して承認する。
　ＪＩＳ規格について見直しを行うとともに、ＪＩＳ規格のうちのいくつかを医療用具の承認不要基準とすることでリスクの高いものをより重点的に審査している。

ⅲ　承認許可等の事務処理の効率化

　医薬品等申請システムの運用管理を引き続き実施し、医薬品等の審査事務の効率化を図る。

(3)　医薬品等の再審査

　承認時までの限られた成績に基づき承認した内容が、医療実態、小児、及び高齢者等において適切であるか否かを確認し、必要があれば承認内容変更等の措置を行う。

(4)　医薬品等の再評価

　医学・薬学の学問的水準の進歩に応じ、既承認医薬品の品質、有効性及び安全性の見直しを行い、必要があれば承認内容の変更及び承認取消等の措置を行う。

(1)　医療上特に必要性が高い新医薬品・医療用具の優先審査を進め、諸外国で既に承認され、その有効性及び安全性が高く評価されている品目等を通常の品目より早く承認する。

(2)　承認申請された医薬品等について、定められた標準事務処理期間内に処理する。

＜標準事務処理期間＞
　都道府県知事が承認申請を受理した日から、厚生労働大臣が当該医薬品等の承認を与えるまでの期間（ただし、提出された書類の不備等を是正するための申請者の作業期間は除く。）

○　医療用医薬品	１２か月
○　一般用医薬品	１０か月
○　体外診断用医薬品	６か月
○　医薬部外品	６か月
○　化粧品	３か月
○　新医療用具	１２か月
○　後発医療用具	４か月

(3)　リスクの高いものを重点的に審査するため、リスクの低い医療用具については基準を定めて自己認証制度等の対象とし、承認審査の効率化を図る。

(4)　再審査期間中に収集された成績に基づき、必要に応じて承認内容を適切に改める。

(5)　適切な再評価の実施により、品質、有効性及び安全性の観点から不適当な医薬品について、承認内容の変更及び承認取消等の措置を行う。
　このうち、内服固形剤の後発品の品質については、先発品の溶出特性と比較することにより評価しており、比較の基準となる溶出試験規格を設定する品質再評価事業のうち先発品の指定を平成１６年度までに完了する。

〔国民や社会のニーズに照らした妥当性〕
○治験の円滑な推進

　適切な治験の実施は、医薬品等の有効性及び安全性に関する正確なデータ収集の前提であり、国民にとって有益な医薬品等が市場に供給されることに資するとともに、被験者として治験に参加する患者の安全の保護に資する。

○医薬品等の承認審査

　医薬品等の品質、有効性及び安全性を十分に評価しつつ、迅速に承認を行うことは、適切な国民医療の実施に不可欠。
　また、医薬品等申請システムを効率的に運用・改善し、かつ、事務処理行程の的確な把握を行うことは、審査事務の効率化・迅速化に資する。今後、申請等のオンライン化を図るなどＩＴの一層の活用が必要。

　＜医薬品等分類別申請件数と処理件数（平成11年実績）＞

	申請品目件数	承認品目件数
医薬品（新医薬品）	１４０	１４３
同　（後発医薬品）	４４７	４６２
同　（一般用）	１，１８９	７７１
同　（体外診断用）	４２３	４３１
医薬部外品	４，２２７	２，５４４
医療用具（新用具）	５７	３７
同　（後発用具）	１，７７７	１，４５６

　＜外国との承認審査に係る人員比較(2000年)＞

	日本	米国	ＥＵ
行政組織	厚生労働省	ＦＤＡ	ＥＭＥＡ
審査官の人数	約２３０人	約１，７００人	約２１０人
年間承認成分数	３９成分	２７成分	４４成分

　なお、迅速化・効率化を図る一方で、特に安全性等については、様々なヒト又は動物由来医薬品等の登場により、承認審査の段階における知見では評価困難なものも増えており、既存の枠組みにとらわれず、市販後対策を強化することを含め、現行の製造承認制度の見直しをも視野に入れた対策を検討することが必要。

○再審査・再評価

　新医薬品等については、小児及び高齢者等に係る情報が承認時までには極めて少ないことから、承認後の情報に基づき、さらなる適正使用確保措置が講じられるよう、承認内容を見直すことが必要。
　既承認医薬品等について、医学・薬学等の学問水準の向上に応じ、各事業者の判断や市場淘汰以外の観点からも、見直しを行うことにより、適切な医療を受けられる環境を整えることが重要。

〔公益性〕
○治験の円滑な推進

　治験は、将来の国民（患者）に広く用いられる医薬品等の有効性及び安全性を確認・検証するために行われるものであり、また、被験者として治験に参加する患者は、将来の国民（患者）のために自発的に協力していることから、高い公益性を有する仕組みとして、医薬品の承認審査に不可欠。

○医薬品等の承認審査

　国民医療全体において広く使用される医薬品等の品質、有効性及び安全性を審査し、迅速に承認することは、国民医療の適切な実施に不可欠。

○再審査・再評価

　医療において不可欠な薬物療法等を行うに際し、その時点の最新の知見に照らし、品質、有効性及び安全性が確認されている薬物により治療を受けられるよう環境整備を図ることは極めて公益性が高い。

〔官民の役割分担〕
○治験の円滑な推進

　治験は、製薬企業、医療機関等が主体となって実施されるものであり、他方、適正な治験が効率的に実施されるよう薬事法等の規制に基づいて指導することは行政の役割。

○医薬品等の承認審査

　医薬品等の品質、有効性及び安全性に関する情報収集及びそれに基づく承認申請は、製薬企業により行われるものであり、他方、申請資料の信頼性の確認及び客観的評価を公平な立場から行うことは、行政の役割。
　なお、医薬品等の品質、有効性及び安全性は国民の生命や健康に直接影響を与える問題であることから、民間にのみ責任を負わせることは適当でなく、諸外国においても国が承認審査に関与する制度となっている。

○再審査・再評価

　医薬品等の品質、有効性及び安全性については承認を得ている企業においてこれを証明する資料の収集・評価を行うものであり、他方、これらの信頼性の確認及び客観的評価を公平な立場で行うことは、行政の役割。

〔国と地方の役割分担〕
○治験の円滑な推進、医薬品等の承認審査、再審査・再評価

　医薬品の承認審査等には高度の専門性が必要であることから、国が行うべき。また、通常、治験は全国的に実施され、医薬品等は全国的に流通、使用されることから、これらの指導、評価等は国が一元的に行うべき。なお、かぜ薬等一部の医薬品については、既に基準を定めて都道府県知事承認としており、適切な役割分担が確保されている。

〔民営化や外部委託の可否〕
○治験の円滑な推進、医薬品等の承認審査、再審査・再評価

　提出される資料には企業秘密に属するものが多数含まれること、客観的かつ最新の学問的知見から公平な評価を行う必要があることから、国が行うべき。
　なお、規制改革推進３か年計画（平成１３年３月３０日閣議決定）を踏まえ、リスクの低い医療用具について、基準を定めて、自己確認及び第三者認証制度導入の可能性を検討中。

〔緊要性の有無〕
○治験の円滑な推進、医薬品等の承認審査

　品質、有効性及び安全性を審査し、医薬品等を迅速に承認するためのものであり、緊要性がある。

○再審査・再評価

　医薬品等に係る安全対策の一環であることから緊要性のあるものである。

〔他の類似施策（他省庁分も含む）〕
　医薬品等の承認審査事業は、当該事業のみである。

〔社会経済情勢の変化を受けた廃止、休止の可否（継続事業のみ）〕
○治験の円滑な推進、医薬品等の承認審査、再審査・再評価

　医薬品等の承認及び使用は医療に必要不可欠なものとして間断なく行われるものであり、制度全体について廃止、休止を行うことは不可能。
　なお、薬事法第４２条第２項に基づく基準について、規制緩和推進計画の一環として見直しを行い、技術の進歩等を踏まえ平成１０年よりこれまでに１６基準を廃止した。

〔これまで達成された効果（継続事業）、今後見込まれる効果〕
＜波及効果＞
○治験の円滑な推進

　平成９年に施行された新ＧＣＰを遵守した治験が実施されることにより、質の高い有効性及び安全性に係るデータが収集されることが期待されるとともに、治験中の被験者（患者）の安全がより高いレベルで守られる。

○医薬品等の承認審査

　標準事務処理期間を１８か月から欧米並みの１２か月に短縮した。

○再審査・再評価

　治験段階でのデータは患者数、年齢等の点で限られたものとなるので、承認後さらに十分なデータが追加された段階で、最新の知見をもって、医薬品の品質、有効性及び安全性を見直すことは有効。
　また、医療において不可欠な薬物療法等を行うに際し、医薬品のその時点での有効性及び安全性が確認されていることは適切な医療の確保に資する。

＜再審査の結果＞

　これまでに、１，９４０品目について再審査を行い、１３９品目を承認事項変更としている。

　新再評価のうち、品質再評価事業については、９９成分１，２８８品目について終了しており、１４９品目承認整理を行っている。

〔効果の発現が見込まれる時期〕
　常時。

〔単年度の費用〕
○医薬品医療用具審査システム（恒常的）

　医薬品等の承認審査事務においては、品質、有効性及び安全性の確保に十分留意して厳格な審査を不断に行っており、審査業務の一層の効率化、透明化の要請に応えるとともに、承認審査事務の迅速化、効率化及び高度化を図るべく、恒常的にシステムを運営することが必要であって、単年度費用に基づく検討になじまない。

〔手段の適正性〕
○治験の円滑な推進、医薬品等の承認審査

　治験の段階で事前相談を受け付け、審査の観点から必要なデータを収集させるなど効率化を図っている。
　優先審査制度を設け、社会的必要性の高い医薬品等について、優先的に審査したり、後発品の審査に当たっては、先発品との同一性の確認に重点を置くなど、審査に軽重をつけ審査の迅速化・効率化を図っている。また、必要に応じ、定型的な業務は外部化している。
　事務処理の効率化のために、ＦＤ申請審査システムの運用・改善を行うなどＩＴ化を進めることは適正。なお、医薬品等の承認申請等の窓口である都道府県と国は専用回線で接続されており、国が開発したＦＤ申請システムにより、効率的に進達業務が行われている。また、医薬品等の各種申請、届出等の手続きについて、申請者からオンラインで直接行えるよう、必要なシステム開発を行うための予算を要求中。

＜優先審査承認品目の割合（平成12年実績）＞

　平成１２年に承認された新医薬品に占める優先審査対象品目の割合
　（優先審査対象品目／新有効成分含有医薬品）
　　　１２品目　／　３９品目　＝　３０．８％

＜標準事務処理期間内処理品目数（平成11年に事務処理を終了したもの）＞

医薬品（新医薬品）	１４３品目
同　（後発医薬品）	４２５
同　（一般用）	２５５
同　（体外診断用）	９５
医薬部外品	１，６０６
医療用具（新用具）	５
同　（後発用具）	８２５

（注：上記品目は、電話による照会又はファックスによる照会に係る期間を除かずに集計したものであり、これらの期間を適切に考慮すれば、該当する品目は増大する。また、標準事務処理期間の期間計測方法については検討中。）

＜都道府県への権限委譲又は自己認証を行うために必要な基準作成件数＞

　これまで医薬品については１５基準を制定し都道府県知事承認に、医療用具については１００基準を制定し承認不要にしており、リスクの高いものにより重点を置いた審査を行うことにより、審査の効率化・迅速化を図っている。

○再審査・再評価

　治験段階でのデータは患者数、年齢等の点で限られたものとならざるを得ないが、一方で有効な医薬品を迅速に承認することは社会的な要請である。このような中、一旦承認した医薬品を承認後十分なデータが追加された段階で最新の知見をもって見直すことは効率的。

○薬事法の規定に基づき、医薬品等の承認・許可を申請する事業者は、申請に対する審査に要する実費の額を考慮した額（手数料）を納めることとされている。なお、平成１３年度の手数料収入は約６１８百万円を見込んでいる。
（再評価については、国の指定に基づくものであり手数料を徴収していない。）

＜手数料の分類＞
　薬事法に基づく申請手数料（薬事法関係手数料令による）

１．許可手数料
　　（製造（輸入販売）業許可、製造（輸入）品目追加（変更）許可　等）

２．承認手数料
　　（新医薬品製造（輸入）承認、新医療用具製造（輸入）承認　等）

３．一部変更承認手数料
　　（新医薬品製造（輸入）承認、新医療用具製造（輸入）承認　等）

４．再審査手数料

５．業許可証書換・再交付手数料