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2023年12月21日 患者申出療養評価会議議事録
○日時
令和5年12月21日（木）16:00～
○場所
オンライン開催
○出席者
【構成員等】
福井座長 天野構成員 磯部構成員 井上構成員 上村（尚）構成員
新谷構成員 田島構成員 辻構成員 寺田構成員 手良向構成員 直江構成員
成川構成員 松井構成員 山口構成員 山崎構成員 渡辺構成員 辻技術専門員
【事務局】
医療技術評価推進室長 医療課長補佐 先進・再生医療迅速評価専門官
研究開発政策課長 治験推進室長 研究開発政策課長補佐 治験推進室長補佐 他
○議題
１ 患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について
（患－１）（別紙１）（参考資料１）（参考資料２）
２ 患者申出療養の総括報告書に関する評価について
（患－２）（参考資料１）（参考資料２）
３ 患者申出療養の試験実施計画の変更について
（患－３）
４ 患者申出療養の保険適用に伴う告示削除について
（患－４）
５ 患者申出療養の終了に伴う取下げについて
（患－５）
６ 患者申出療養の医薬品コホート終了の報告について
（患－６）（参考資料）
７ その他
○議事
16:00開会
○福井座長
定刻になりましたので、ただいまより、第47回「患者申出療養評価会議」を開催いたします。
先生方、お忙しいところ、御出席ありがとうございます。
初めに、先生方の出欠状況ですが、五十嵐隆先生、上村夕香理先生が御欠席となっております。その他の先生方は、全員御出席です。また、技術専門員の辻省次先生に御出席していただいております。
続きまして、資料の確認を、事務局から、お願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。本日も、よろしくお願いいたします。
それでは、頭撮りについては、ここまでにさせていただきます。
それでは、資料の確認となります。議事次第を御覧いただければと思います。資料につきましては、大きく６つございまして、１つ目につきましては、患－１の横置きの資料と縦置きの別紙１がございまして、参考資料１、２がついてございます。議題２に関しましては、患－２の縦置きの資料、参考資料１、２がついてございます。患－３につきましては縦置きのもの、患－４につきましては横置きのもの、患－５につきましては横置きのもの、また、患－６については縦置きの資料と参考資料をつけてございます。資料の確認は、以上でございます。資料について不足や誤り等がございましたら、事務局まで御連絡ください。
今回の患者申出療養評価会議におきましては、対面とオンラインを組み合わせて開催させていただいております。先生方におかれましては、本日使用する資料一式を事前に送付させていただいております。申請書類等については、送付させていただいた資料を閲覧していただきます。発言者は、会議資料のページまたはタブレット資料のページとあらかじめ御発言いただけますと、議事の進行上、助かりますので、よろしくお願いいたします。
以上でございます。
○福井座長
資料等について、よろしいでしょうか。
ありがとうございます。
それでは、今回検討対象となります技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をしております。その結果について、事務局から、報告をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
それでは、今回検討対象となる技術等に関しての利益相反について、御報告いたします。
手良向構成員より、患－１について、成川構成員より、患－１について、松井構成員より、患－１及び患－３について、報告がありました。手良向構成員におかれましては、当該技術の評価の公平性に疑念を生じさせると考えられる特別の利害関係に該当するとの申告があったことから、患者申出療養評価会議運営細則第４条の規定に基づき、当該技術に関する検討及び事前評価には加わらないことになります。成川構成員におかれましては、対象企業、ノバルティスから、申告対象期間に年50万円超500万円以下の報酬の受領がございました。よって、本会議の運営細則第４条の規定に基づき、当該技術に関する検討に加わることはできますが、検討結果の取りまとめ及び事前評価に加わることはできません。松井構成員におかれましては、自らが所属する保険医療機関からの届出に係る医療技術であることから、患者申出療養評価会議運営細則第４条の規定に基づき、当該技術に関する検討結果の取りまとめ及び事前評価には加わらないことになります。
以上でございます。よろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
出席されている先生方におかれましては、このほか、利益相反はないということでよろしいでしょうか。
ありがとうございます。
それでは、議題に入ります。本日は、「その他」を入れまして７つの議題が用意されておりますので、どうぞよろしくお願いいたします。
議題１です。事務局から、「患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について」の資料が提供されております。本技術につきましては、本年９月21日に開催された第43回患者申出療養評価会議において暫定的な評価をいただいたものでございます。恐れ入りますが、手良向構成員におかれましては、御退出をお願いできますでしょうか。
（手良向構成員退席）
○福井座長
それでは、事務局より、説明をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
それでは、資料、患－１を御覧いただければと思います。「患者申出療養の新規届出技術に対する事前評価結果等について」となります。整理番号が18番、技術名が「小児・AYAがんに対する遺伝子パネル検査結果等に基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療養」となります。適応症等につきましては、標準治療がない、または標準治療に不応・不耐の０～29歳の小児・AYAがん患者となってございます。受理日、医薬品は御覧いただければと思います。臨床研究中核病院としては、国立がん研究センター中央病院となってございます。かかる費用につきましては、資料を御覧いただければと思います。審査担当構成員につきましては、主担当を山口先生、副担当を山崎先生と上村尚人先生に御担当いただいておりまして、事前評価の総評は「適」という御判断をいただいてございます。
続きまして、患者申出療養を実施可能とする、保険医療機関の要件について御説明させていただきます。資料は飛びますが、別紙１の33ページを御覧いただければと思います。まず、実施責任医師の考え方でございます。診療科としては小児科またはそれに準ずる科、資格につきましては日本小児血液・がん学会専門医、当該診療科の経験年数としては１年以上、当該医療技術の経験年数は「不要」、当該医療技術の経験症例数についても「不要」となってございます。続きまして、医療機関の考え方でございます。診療科としては小児科またはそれに準ずる科、実施診療科の医師数については「要」となってございまして、当該診療科の経験年数１年以上の日本小児血液・がん学会専門医が２名以上（実施責任医師を含めず）となってございます。他診療科の医師数は「不要」となってございまして、その他医療従事者の配置としては薬剤師となってございます。規模につきましては、病床数200床以上、７対１看護以上となってございます。その他としまして、厚生労働大臣が指定するがんゲノム医療中核病院の指定要件を満たし、指定を受けていること、また、厚生労働大臣が指定する小児がん中央機関または小児がん拠点病院の指定要件を満たし、指定を受けていること。その他の考え方として、頻回の実績報告は「不要」となってございます。
続きまして、資料が前後しまして恐縮ですが、別紙１の通し番号の６ページを御覧いただければと思います。当該技術に関する指摘事項について、事前に回答をいただいているところでございます。治験・拡大治験や先進医療といったほかの制度で本技術が実施できない理由について、御回答いただいているところでございます。前回、９月21日にも御紹介した内容となりますので、ここでの紹介は割愛させていただければと思います。
続いて、８ページになります。質問の４番目となりますが、９月21日に御評価いただいた内容、第32回患者申出療養評価会議において提示された研究実施計画から変更が行われた理由を説明してくださいというところを御回答いただいているところでございます。内容をかいつまんで御紹介させていただきますと、特にマル１、本研究の対象医薬品追加について、中外製薬株式会社について研究参加の合意が得られたことからプロトコル改訂が行われ、アテゾリズマブ、商品名で言いますとてテセントリク点滴静注というお薬が本研究に追加されています。マル２、マル３、マル４については、御覧いただければと思います。
事務局からの説明は、以上でございます。御審議のほどよろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、整理番号18でございますが、事前評価について、主担当を山口構成員、副担当を山崎構成員と上村構成員にお願いしております。
それでは、山口構成員より、概要の説明と実施体制等の評価をお願いいたします。
よろしくお願いします。
○山口構成員
別紙１を御覧いただけますでしょうか。
前回も検討したので、詳しくは申しませんが、この研究は小児・AYA世代に対する遺伝子パネル検査の結果に基づいた分子標的薬を応用するということで、大変期待されている研究だろうと思います。全体として大きな問題はないのですが、前回、少し気になりましたのは、ごく限定的な企業とだけの契約が交わされているのですけれども、そういうものは広くきちんと求めたのかどうかということをお尋ねしたところ、いろいろな企業ときちんと契約も結ぼうとしたけれども、今のところはここだけということでした。今回、幸いにして、中外が加わって新しい薬が適用されるということです。この分野は非常に進歩の速い分野ですので、こういう形で追加されることは大変いいのではないかと考えました。
まず、体制については、実施責任医師についての考え方や実施医療機関についての考え方は、前回と変わりませんので、いずれも「適」といたしました。
実施体制の評価ですけれども、適応症は妥当だろうと思います。有効性も、従来の技術より有効であることが期待されます。
安全性に関しましては、まだ安全性のデータが十分とは言えませんので、「その他」にいたしました。慎重に検討する必要があるということです。
技術的成熟度に関しましては、数多くの経験を積んだ医師または医師の指導下ということでＢ。
社会的妥当性については、Ａで問題はない。
現時点での普及性は、Ｃで普及していないということだと思います。
将来の保険収載の必要性も、前回と変わりませんが、安全性が確認されて有効性が強く期待できるものが見つかったら迅速に保険収載につながるような道筋を模索すべきであると評価をいたしました。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、倫理的観点からの評価について、山崎構成員より、説明をお願いいたします。
○山崎構成員
山崎でございます。
もう一度、今出ておりました別紙１の３ページ辺りが私のところです。前回も、この倫理的な配慮については特に問題はないということで御指摘いたしましたけれども、改めて今回もアセント取りがされるということで、そのアセントの説明文書を読ませていただきました。新旧対照表なども見させていただきましたけれども、特に問題はないと判断しました。
短いですが、以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、試験実施計画書等の評価について、上村尚人構成員より、説明をお願いいたします。
○上村（尚）構成員
よろしくお願いします。
実施計画書等の評価ということで、６番から16番までありますけれども、いずれも「適」とさせていただきました。この評価につきましては、前回の予備的なレビューの中で同じ評価をさせていただいております。その時とコメントもほぼ同じものなのですけれども、事前の評価が９月21日になされたわけですけれども、今回、その時点から幾つかの変更点がありました。また、事務局からの確認事項に対する回答が12月４日付で提出されております。申請のあった変更点あるいは本研究に関する申請者の考え方については、いずれも、現行の法規制などとの矛盾はなく、科学的にも、倫理的にも、妥当であると考えました。具体的には、この患者申出療養を使ってこういった研究をしていき、今後、戦略的には、先進医療、治験、そのほかの方法で薬事承認まで持っていくというお考えのようですので、そこについては特に問題はないでしょうし、研究費についても、前回の会議で指摘がありましたけれども、内容についても適切に御説明いただいたと理解しております。プロトコルの内容につきましては、先ほども事務局からの説明がありましたように、中外製薬さんから新しい薬が提供されるということで追加になっていることとか、新しい遺伝子パネルを追加されたということがありましたけれども、いずれも適切に対応されていると考えました。
私からは、以上になります。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいま先生方に評価していただいた評価項目１～16の総評について、主担当の山口構成員より、お願いいたします。
○山口構成員
今、申し上げたとおり、前回検討したことから変わったのは、新規治療薬が追加されたということと、新しい遺伝子パネル検査も追加されたということで、適正かと思いますので、総合評価は「適」といたしました。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいまの御説明につきまして、何か御質問等がございましたら、よろしくお願いいたします。
天野構成員、どうぞ。
○天野構成員
皆様、御説明をありがとうございました。
私からは、１点、ございます。別紙１の23ページで、意見書より抜粋という形で実施医療機関等についての説明を書いていただいていまして、臨床研究中核病院は国立がん研究センター中央病院、教育医療機関としては、今後、ゲノム医療中核拠点病院かつ小児がん中央機関または小児がん拠点病院である医療機関において多施設化を予定していると書いていただいています。この研究室でも、研究といいますか、患者申出療養ですけれども、小児がんの患者さんや御家族の方から非常に切なる要望が出ていたものになっております。また、小児の場合、申し上げるまでもなく、幼いお子さんあるいは若いお父様・お母様が遠隔地の医療機関で治療を受けることは困難を伴うと思いますので、もちろん野放図に医療機関を拡大しろと言うわけではございませんが、可能な限り、小児がん拠点病院等で受けられるように拡充をしていただきたいと願っております。
私からは、以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
事務局から、何かコメントはございますか。よろしいでしょうか。
その方針で対応していただくということで、お願いいたします。
次に、渡辺構成員、どうぞ。
○渡辺構成員
渡辺でございます。
「適」・「不適」の問題ではなくて、まず、１つは、この件自体が将来の保険収載の必要性のところに治験と同程度の信頼性が得られるように薬事承認に利活用できることを考慮してプロトコルを組まれている、研究を組まれているということに対して、非常に評価いたします。将来、そういう形で治験と同程度の研究ができることを希望しておりますし、このような姿勢で臨んでいただくことは大変すばらしいと思います。
もう一点は、インフォームド・アセントに関して、年齢別に説明文書をつくられたということも大変すばらしいと思うのですが、これは、事務局に聞いていいのか、それとも福井先生がもし御存じなら教えていただきたいのですけれども、代諾者は研究者が認定するのかどうかということと、本人の同意・署名と代諾者の署名と書いてあるのですけれども、両方が必須になるのか。本人の説明は、例えば、ここでいうと、７～15歳の子供に対して、説明文書を見せて説明するのは研究者なのか、それとも代諾者が説明するのかという点が、資料を読んでいて、僕は小児科なのでこれを子供に話して分かるのかなと思いながら見ていたのですけれども、その辺りはどういう研究の立てつけになっているか、もし分かっていたら教えていただけるとありがたい。これは、質問でございます。「適」・「不適」ではなくて、参加されている研究者でもそれはこういう形でやるのだということが一般論としてあるのであれば、それでいいのですけれども、分からなかったので、教えていただければと思います。
○福井座長
それでは、事務局から。
○医療課長補佐
渡辺先生、御質問をありがとうございます。
事務局でございます。
すみません。すぐ回答できるようなところ、私のほうで申し上げられるところがないところですので、渡辺先生がおっしゃるように、研究計画書の考え方というところで、御意見というか、現状を御紹介いただければと思います。よろしくお願いいたします。
○福井座長
私もあまり回答を持ち合わせておりませんので、いかがでしょうか。インフォームド・コンセント、インフォームド・アセントの取り方のかなり具体的な手順になると思いますけれども、御意見、または、御存じの構成員の先生がおられたらぜひ御発言お願いしたいと思いますが、いかがですか。
山口先生、どうぞ。
○山口構成員
今の渡辺先生の御指摘のように、アセントを見ると、確かにこれをどうやって使うのかなということは私も分からない部分もございました。しかし、あらゆるものに対して準備はきちんとできているということで、よしとしました。実際にこれがどのような形で誰にどうしていくかということを一度確認していただいたほうがいいのではないでしょうか。よろしくお願いします。
○医療課長補佐
山口先生、ありがとうございました。
それでは、具体的な説明同意文書、特にアセント文書の運用方法については、事務局から確認を取らせていただければと思います。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほかはいかがでしょうか。御質問、御意見がございましたら、お願いいたします。よろしいでしょうか。
それでは、先ほどのインフォームド・アセントの具体的な手順などについて確認した上で、もう１回やるということですか。それとも、それを確認するという条件で認めるということでよろしいでしょうか。これは「適」で判断した上で、その具体的な手順について確認した上ででしょうか。
○医療課長補佐
インフォームド・アセントについて、実施計画書上の記載の確認が取れましたので、読み上げますと、資本研究への参加については、代諾者から同意を得た場合、患者本人には理解力に応じた説明を行うべきであることから、患者本人からアセントを可能な限り取得する。担当医は、それぞれの年齢区分に応じた適切なアセント文書を用いて、患者本人に対して本研究の説明を行い、本研究参加について患者本人の意思を確認するという規定になってございます。
以上でございます。
○福井座長
それでも、年齢によって少しフレキシブルに対応する必要があるという文章だとは思いますけれども。
○医療課長補佐
特に７歳未満につきましては、代諾者からの同意のみ取得必須となってございます。
○福井座長
そういうことで「適」と認めてよろしいかどうかの判断をしたいと思います。
渡辺先生、どうぞ。
○渡辺構成員
渡辺です。
「適」・「不適」を私は問うているわけではないので、「適」で全然問題ないと思います。
アセントに関しましては、さっき申し上げたように、まず、誰が説明するかによって、要するに、代諾者を仮に保護者と考えているのであれば、親が説明することが妥当なのかどうか。親が聞いて説明するのか。そうではなくて主治医が説明する場合は、人間関係ができていない場合に、例えば、外来にずっと通っている子供が入院すると、普通、主治医は変わりますから、その主治医は、一般的に言うと、病院は若い研修医の先生とベテランの先生がおいでになられて、初めて会った７歳の子供にそのアセントを行うのかどうか。その辺りが具体的にどういう流れになっているのか。むしろ、例えば、外来でずっと診ておられる先生が来てアセントを取られるのであれば、恐らく子供は理解しやすいだろうと思ったものですから、具体的にどういう形を組んでおられるか、小児科の医者としては疑問に思ったのです。資料もきちんと本当にきれいにつくっておられるし、平仮名で分かりやすい文章もつくっておられるのですけれども、誰が説明するのかということと、親というか、代諾者を含めて、認識できるかどうかという評価をどうされるのかなということを疑問に思ったので、お聞きしただけです。すみません。
○福井座長
ありがとうございます。
上村先生、どうぞ。
○上村（尚）構成員
アセントは、担当医師の責任でしっかりと患者さん本人に説明して、年齢によっては理解できたりできなかったりということが現実的にはあるかと思いますけれども、親御さんがお子さんに説明するという意味ではないという運用をされていると思います。
また、代諾者とは何かというのは割と難しい問題です。通常は御両親のいずれかということなのでしょうけれども、そういった代諾者についても、運用はどのようになされるか、別途、手順書等で確認されるということがあったほうがいいのかもしれないと思いました。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
山崎先生、どうぞ。
○山崎構成員
山崎から、１つ、よろしいですか。山崎でございます。
前回の９月のときも少し指摘をさせていただいたのですけれども、一般的に代諾者は親権者ということが多いかと思います。親権者は、民法上は、片親ではなくて両親、片親しかいなければ片親ですが、２人いる場合は２人とも親権者になりますので、片方からのみ取るのは民法上は親権から委託されたことにはならないとなっているという指摘を、前回、させていただいたのですけれども、前回は、研究者側からの逆のコメントとして、ふだんの診療からいろいろと説明を御両親にして、御両親の納得の上で片親からサインをもらうということが一般的な診療であるので、一般の診療にのっとって、こういった書類も片親からサインをもらうということにしているのだという御説明をいただいたとお聞きしております。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほかはいかがでしょうか。
それでは、検討結果の取りまとめを行いたいと思います。
恐れ入りますけれども、成川構成員、松井構成員におかれましては、御退出をお願いしたいと思います。
（成川構成員、松井構成員退席）
○福井座長
よろしいでしょうか。
それでは、事前評価結果どおりに「適」ということにしたいと思いますが、これにつきましては、よろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○福井座長
ありがとうございます。それでは、そのようにさせていただきます。
手良向構成員、成川構成員、松井構成員にお戻りいただいてよろしいでしょうか。
（手良向構成員、成川構成員、松井構成員着席）
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、議題２に移ります。
事務局から、「患者申出療養の総括報告書に関する評価について」の資料が提出されておりますので、説明をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
それでは患－２を御覧いただければと思います。「患者申出療養 総括報告書に関する評価表」でございます。今回、患者申出療養告示番号旧８番、「免疫グロブリンＧサブクラス４自己抗体陽性難治性慢性炎症性脱髄性多発神経炎患者に対するリツキシマブ追加投与療法」について、総括報告書が提出されましたので、その評価を、主担当は寺田構成員、副担当は新谷構成員、技術専門員としての評価を辻省次先生にお願いしてございます。
技術の概要とロードマップにつきまして、参考１を御覧いただければと思います。まず、参考１でございますが、概要図となってございまして、対象と目的につきましては、このIgG4サブクラス自己抗体のうち、最も高頻度に見られる抗NF-155抗体陽性のCIDP患者、リツキシマブ既投与あるいは後注しますRECIPE試験に参加された方となってございます。目的は、リツキシマブ投与の有効性及び安全性となってございます。
裏面の次のページに行きますと、ロードマップになります。こちらの研究施設は、別途、国内医師主導治験が走っていたというものになりまして、こちらの対象につきましては、CIDPの患者さんですが、ステロイドあるいはIVIGで十分な効果が認められなかった難治性の患者もしくはいずれの治療も実施または継続が困難な患者となります。デザインとしては、プラセボ対照二重盲検無作為化比較試験となっていたところでございます。
続いて、患－２の８ページを御覧いただければと思います。このたび、本総括報告書の評価に当たりまして、指摘事項に対する回答が届いてございますので、御紹介を差し上げます。CIDPに対するリツキシマブの薬事承認の適用拡大に向けて、先行する医師主導治験の状況も含め、どのような対応がなされているか、御教示くださいというところで、御回答いただいているところでございます。時間の関係で、説明は割愛させていただきます。
事務局からの説明は、以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、本技術の評価結果について、御説明をお願いいたします。
最初に、寺田構成員から、お願いいたします。
○寺田構成員
総括報告書の私のところの共有をお願いします。先ほどありましたように、今回の患者申出療養制度は、医師主導治験を受けて、そこに参加された患者さんあるいは既にリツキシマブを投与された患者さんに対して行われた治験になります。こういった難治性のCIDPにおいては、本邦で承認されている医薬品は存在せず、補足的に使われているお薬でも有効性が約３割とされております。今回の患者申出療養では５人中４人が今回の評価項目である評価スケール１点以上の変動が認められたこと、また、先ほど御紹介のありました回答の中に、医師主導治験でリツキシマブ群67％、プラセボ群20％の有効性が認められたとあり、こういった医師主導治験も参考にして、判断いたしました。
次に、安全性ですけれども、このリツキシマブは、20年以上にわたって臨床現場で使用されており、なおかつ、既にバイオシミラーが臨床でも使われているような古いお薬になっております。安全性については、幾つかのリスクはありますけれども、ほぼ同定されているので、そういったところに注意しながら使用すれば、安全性に大きな懸念点はないと判断しました。ただ、このＡＢＣでなかなか該当するものがないので、Ｄとしております。
技術的成熟度に関しては、「当該分野を専門とし、経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる。」としております。これも、先ほどと同様に、十分な臨床経験があるからということになります。
総合的なコメントとしては、難治性CIDP患者におけるリツキシマブ投与は、薬理作用の観点から考えても合理的であり、今回の患者申出療養や先行して行われた医師主導治験において、一定の有効性と安全性は確認されたと考えております。
また、助言ですけれども、今回の患者申出療養に基づく探索的臨床研究の対象患者は、既にリツキシマブの投与があるあるいは医師主導治験に参加した患者であり、このような既治療例でも一定の有効性と安全性が確認されたことは意義深いと考えており、今回のデータは、先行して行われた医師主導治験の結果をサポートして、薬事承認申請の効率化に資すると考えております。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、新谷構成員から、御説明をお願いいたします。
○新谷構成員
新谷でございます。
それでは、該当箇所をお願いします。
有効性の観点は、Ｅとさせていただきましたが、その理由としては、症例数が５例と限られていること、比較対照群が存在しないデータであることから、統計的有意差という観点、統計的な観点からということであれば、本研究結果のみをもって判断することは難しいというところでＥとさせていただきました。一方、主要評価項目であるディスアビリティースコアにおいて、先ほど御報告がありましたように、ベースラインから１以上の改善が１度でも認められた患者様が５人中４人と80％、その信頼区間がゼロを上回ることから、もちろん、これは比較群がないので、これ単独では評価はできませんけれども、一定の改善を認める結果が得られたと考えております。副次評価項目に関しても、症例数の観点、また、信頼区間が計算されていませんので、統計的な判断は難しいとは思いましたが、多くの項目で改善を示していることから、本技術は有用であると判断いたしました。
安全性の観点からは、先ほどの御意見と同じコメントですけれども、問題なしと判断いたします。
技術的成熟度も、Ａというところで判断させていただきました。
以上となります。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、技術専門員の立場から、辻先生、御説明をお願いいたします。
よろしくお願いします。
○辻技術専門員
辻です。よろしくお願いします。
有効性に関しましては、難治性のCIDPの症例ですので、症例数が５例と少なくて、オープン・ラベルの試験ですので、結論的なことは言えないのですけれども、主要評価項目のDisability Scaleで改善が認められた方が８割ですし、副次的評価項目として、握力、神経伝導速度の改善が見られ、脳脊髄液のタンパク量の変化を見ても、196mg/dLから117mg/dLと改善が観察されていることから、この疾患の治療の経過を見た場合に、CIDP症例として予測される経過を考慮すると臨床的にはかなりの有効性を示すと考えて良いのではないかと考えます。統計学的な解析はできないのですが、有効性が示唆されていると考えてよいと判断して、有効性に関してはＢとつけさせていただきました。
安全性に関しましては、先ほどからコメントがございますように、臨床現場で広く使用されており、生じる有害事象はありますが、よく知られていますので、これはＢとしてよろしいのではないかと判断しました。
技術的成熟度に関しましては、「当該分野を専門とし、経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる。」ということで、Ａとさせていただきました。
よろしくお願いします。
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、ただいまの、寺田構成員、新谷構成員、辻先生からの御説明につきまして、何か御質問等がございましたら、お願いします。
渡辺構成員、どうぞ。
○渡辺構成員
渡辺です。
事務局が説明されて、最後、お読みにならなかった８ページの薬事承認の適応拡大に向けた対応について、教えていただきたいのですけれども、主担当の先生の御判断はＡで、副担当の先生の有効性はＥで、研究者の回答、この最後のところで、患者申出療養による成績をまとめられたため、その成績も関係者で共有し、開発戦略を改めて相談するというのは、このＡとＥという評価を見た上でこの回答が来ているのかどうか。
この回答の読み方は、続けるかどうかを考えますと理解するのか、これをやめますと考えるのか、最後の文章を読んだときに、これをどうされるのかなと分からなかったので、最後は説明されなかったのですけれども、事務局の理解の仕方を教えていただければと思うのです。
○医療課長補佐
渡辺先生、ありがとうございます。事務局でございます。
まず、１点目でございます。総括評価表につきましては、この会議で取りまとめていただけるものでございますので、医療機関側には内容は共有していないところになります。取りまとまった段階でお示しするところかと思ってございます。
また、最後の文章については、名古屋大学についてのことでございますので、名古屋大学がどのように考えているかというところでございます。事務局としての回答は持ち合わせていないところであります。
以上でございます。
○渡辺構成員
分かりました。
○福井座長
それでは、辻邦夫先生、どうぞ。
○辻構成員
ありがとうございます。
今回の対象疾患のCIDPにつきましては、自己免疫性の神経筋疾患の一つと思っておりますけれども、私の主観ではあるのですけれど、同じような疾患の多発性硬化症や筋無力症などに比べましたら、人数も少なくて歴史も浅いということで、症状を抑える治療法自体も保険収載がされているものは限られているという実態があることと、やはり難治性の方が一定以上はいらっしゃるというところで、今回の結果については大変よかったと思っている次第です。CIDPに限らず、ほとんどの難病がそのような状況にありますので、ぜひこの結果は大事にしたいと思っておりますし、今回、医師主導治験も走っているということなので、事務局さんのほうで、審査機関、審査に関わるところあるいは難病に関係するところに、厚労省の関係部署等に、しっかりとこの報告をお伝えいただければ幸いと思っております。ぜひよろしくお願いいたします。
○医療課長補佐
辻先生、ありがとうございます。事務局でございます。
今回の医師主導治験は、医療課としましては、こちらのこの患者申出療養の総括報告書の結果というところをしかるべき省内の関係部署にしっかりと共有させていただければと思っております。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほかはいかがでしょうか。御意見、御質問等はございませんでしょうか。
新谷先生、どうぞ。
○新谷構成員
Ｅをつけさせていただいていますのは、あくまでも医療統計の専門家としてＡＢＣＤの選択肢を選ぶには症例数が足りないというところで、その他という意味でＥをつけさせていただきました。コメントを読んでいただくとお分かりいただけますように、統計的には言えないけれども、全体的に有効性を示しているのではないかということを示唆しておりますので、ＡＢＣＤＥの一番下をつけたという意味ではございません。御了承いただければと思います。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
寺田構成員、どうぞ。
○寺田構成員
先ほどの渡辺構成員からの御質問、御懸念点でしたけれども、いわゆる名古屋大学へ質問されたその回答を見て、私たちも総括報告書を作成しています。従いまして、医師主導治験の結果を反映した上で、記載させてもらったという形になります。報告書にも書いてあるように、この対象の患者さんは推定400人で、医師主導治験には25人が参加されて、今回の患者申出が５人ということで、約１割弱の患者さんが一連の臨床研究に参加したことになります。これ以上、エントリー患者数を増やすことは倫理的には難しいのかなと考えて、先ほどのコメントになっております。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
ほかにはいかがでしょうか。よろしいですか。
それでは、評価委員の評価結果どおりということで報告いただいたということにしたいと思います。
それでは、辻技術専門員におかれましては、これにて御退出ということになるようです。御出席、御説明、誠にありがとうございました。
○辻技術専門員
ありがとうございました。
○福井座長
また今後ともよろしくお願いします。
（辻技術専門員退席）
○福井座長
それでは、次の議題に移ります。試験実施計画の変更について、資料が提出されておりますので、事務局から、説明をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
「患者申出療養の試験実施計画の変更について」でございます。申請医療機関は国立がん研究センター中央病院、患者申出療養の名称は「タゼメトスタット経口投与療法」になります。適応症、試験の概要、実施期間、予定症例数は、御覧いただいているとおりでございまして、現在の登録状況は５例となってございます。主な変更内容でございますが、非標的病変の効果判定を追記しているものでございます。また、CRF、症例報告書でございますけれども、こちらの軽微改訂をしたことによる実施計画書と説明同意文書の変更となってございます。変更申請する理由としては、記載の整備となっているものでございます。
説明は、以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
本患者申出療養の実施計画の変更について判断が必要とのことですが、何か御質問や御意見はございますでしょうか。よろしいですか。
それでは、取りまとめを行うに当たりまして、恐れ入りますけれども、松井構成員におかれましては、御退出をお願いいたします。
（松井構成員退席）
○福井座長
それでは、告示番号11の技術につきまして、実施計画の変更、ただいま事務局から説明がございました変更を認めることとしたいと思いますが、よろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○福井座長
それでは、そのようにさせていただきます。
松井構成員にお戻りいただいてよろしいでしょうか。
（松井構成員着席）
○福井座長
何度もすみません。ありがとうございます。
それでは、議題４に移ります。患者申出療養の保険適用に伴う告示削除の資料が提出されております。
事務局から、説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
患者申出療養の保険適用に伴う告示削除ということで、御報告させていただきます。告示番号４、患者申出療養名につきましては「経皮的乳がんラジオ波焼灼療法」となってございます。適応症については、早期乳がんでございます。告示適用日は、平成31年３月７日でございました。こちらの技術につきましては、12月１日に当該技術が保険適用となってございます。これに伴い、告示を削除しているものというところで、報告となります。
以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいまの説明につきまして、何か、御質問、御意見はございますでしょうか。
天野構成員、どうぞ。
○天野構成員
ありがとうございます。
本技術については、保険適用になって患者さんの選択肢が広まったということは大変喜ばしいことだと思っているところです。
一方で、この会議でも、厚生労働省等の会議で度々御報告いただいていたと理解していまして、その趣旨としましては、私の記憶が正しければ、いわゆる晩期再発を含めた再発のリスクが上がるのではないかということが一部懸念としてあったので、そういったことはないかを見ているということもあったかと思います。今回、保険適用されて、恐らく、いわゆる市販後調査的なものがあるかと思うのですが、そういった中で再発の増加等が見られないかを注視していただければと願っております。
私からは、以上です。
○福井座長
事務局から、何かありますか。
○医療課長補佐
事務局でございます。天野構成員、ありがとうございます。
こちらの技術の薬事承認における審査結果報告書におかれましても、市販後調査については記載されてございます。具体的な市販後調査を予定しているものではありませんけれども、今回の患者申出療養の結果、総括報告書も含めて、今後、学会等で注視して、また学会レジストリも蓄積されていくところでございますので、そういったものでフォローアップをされていき、ガイドライン等で取りまとまって、また適宜見直しがされる予定と記載されているものでございますので、御紹介させていただきます。
以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほかはいかがでしょうか。よろしいですか。
ありがとうございます。
それでは、次に進みます。議題５「患者申出療養の終了に伴う取下げについて」の資料が提出されております。
事務局から、説明をお願いします。
○医療課長補佐
続きまして、患－５について、御説明を差し上げます。「患者申出療養の終了に伴う取下げについて」でございます。告示番号９、患者申出療養名は「ダブラフェニブ経口投与及びトラメチニブ経口投与の併用療法」となってございます。適応症等につきましては、神経膠腫となってございまして、承認状況になりますと、タフィンラーカプセルとメキニスト錠は、先月でございますけれども、令和５年11月24日に「標準的な治療が困難なBRAF遺伝子変異を有する進行・再発の固形腫瘍（結腸・直腸癌を除く）」に対し保険適用となってございます。ただし、この保険適用の対象につきましては、26キロ以上の患者に限るとなってございます。告示適用日につきましては、お示ししているところでございますけれども、この取下げの受付日につきましては、令和５年11月24日となってございます。取下げ理由でございますが、予定症例数４症例の登録を完了し、患者申出療養を継続しているが、このたび、ダブラフェニブ・トラメチニブの保険適用拡大が承認されたことを受け、この４症例全てにおいて保険適用拡大対象となったためです。なお、総括報告書については、作成次第、提出予定であるというものでございます。臨床研究中核病院につきましては、九州大学病院となってございます。
説明は、以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
今回は、保険適用拡大の対象になったということですね。ただいまの説明について、何か、御質問、御意見はございますでしょうか。
どうぞ。
○直江構成員
直江です。
１点、確認なのですが、今回適用拡大があったのは26キロ以上と書いてあるのですが、もともとの患者申出療養名の適応症を見ますと26キロ未満と書いてありますね。ここがよく分からないのですけれども、御説明くださいますか。
○医療課長補佐
事務局でございます。
すみません。説明が不足してございました。こちらにつきましては、直江先生の御指摘のとおりの適応症となってございますが、現時点において対象としている患者さんにつきましては26キロ以上であるということでございました。主に小児が対象で、１歳以上15歳未満の患者さんということでございましたので、ここは推測ではございますが、成長等に伴って、インクルージョンクライテリアのところから比べますと体重が増えて、現在は保険適用拡大の患者さんのみとなっていたというところかと考えているところでございます。
○直江構成員
了解しました。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほかはいかがでしょうか。よろしいですか。
ありがとうございます。
それでは、６番目の議題、「患者申出療養の医薬品コホート終了の報告について」の資料が提出されております。
事務局から、説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
患－６を用いて、御説明を差し上げます。国立がん研究センターが実施している「遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療養」、いわゆる受け皿試験についての医薬品コホートの終了に関する報告となります。本年11月24日に、先ほども御説明したBRAF陽性腫瘍に対してメキニスト及びタフィンラーが保険適用されましたので、これを踏まえて、タフィンラーコホートについて終了するという報告です。ポツのところになりますが、タフィンラーコホートにつきましては、当該コホートへの新規登録を終了し、現在継続中の症例に対する薬剤提供を終了するというところでございます。理由としまして、これまで本コホートに登録された患者の大半がBRAF遺伝子変異を有する患者であり、保険診療でメキニスト／タフィンラー併用療法が実施されることが望ましいと考えられる。今後、タフィンラー単剤による患者申出療養はほとんど見込まれず、試験薬提供企業、ノバルティスと協議の結果、判断した。なお、今後、追跡を行い、統計解析を実施する予定であるというところでございます。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいまの説明につきまして、何か、御質問、御意見はございますでしょうか。よろしいですか。
ありがとうございます。
それでは、残りの議題が「その他」となっております。
事務局から、何かありますでしょうか。
○福井座長
事務局でございます。
特に事務局からはございません。
○福井座長
構成員の先生方から、何か御意見はございますでしょうか。保険適用になるものが出てきたりして、いろいろと進展しているということは感じるところです。よろしいでしょうか。
それでは、次回の開催について、事務局から、説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
次回は、日程調整の上、また後日、連絡させていただきます。
○福井座長
それでは、第47回「患者申出療養評価会議」をこれで終了といたします。
本日は、お忙しい中の御出席、本当にありがとうございました。
令和5年12月21日（木）16:00～
○場所
オンライン開催
○出席者
【構成員等】
福井座長 天野構成員 磯部構成員 井上構成員 上村（尚）構成員
新谷構成員 田島構成員 辻構成員 寺田構成員 手良向構成員 直江構成員
成川構成員 松井構成員 山口構成員 山崎構成員 渡辺構成員 辻技術専門員
【事務局】
医療技術評価推進室長 医療課長補佐 先進・再生医療迅速評価専門官
研究開発政策課長 治験推進室長 研究開発政策課長補佐 治験推進室長補佐 他
○議題
１ 患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について
（患－１）（別紙１）（参考資料１）（参考資料２）
２ 患者申出療養の総括報告書に関する評価について
（患－２）（参考資料１）（参考資料２）
３ 患者申出療養の試験実施計画の変更について
（患－３）
４ 患者申出療養の保険適用に伴う告示削除について
（患－４）
５ 患者申出療養の終了に伴う取下げについて
（患－５）
６ 患者申出療養の医薬品コホート終了の報告について
（患－６）（参考資料）
７ その他
○議事
16:00開会
○福井座長
定刻になりましたので、ただいまより、第47回「患者申出療養評価会議」を開催いたします。
先生方、お忙しいところ、御出席ありがとうございます。
初めに、先生方の出欠状況ですが、五十嵐隆先生、上村夕香理先生が御欠席となっております。その他の先生方は、全員御出席です。また、技術専門員の辻省次先生に御出席していただいております。
続きまして、資料の確認を、事務局から、お願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。本日も、よろしくお願いいたします。
それでは、頭撮りについては、ここまでにさせていただきます。
それでは、資料の確認となります。議事次第を御覧いただければと思います。資料につきましては、大きく６つございまして、１つ目につきましては、患－１の横置きの資料と縦置きの別紙１がございまして、参考資料１、２がついてございます。議題２に関しましては、患－２の縦置きの資料、参考資料１、２がついてございます。患－３につきましては縦置きのもの、患－４につきましては横置きのもの、患－５につきましては横置きのもの、また、患－６については縦置きの資料と参考資料をつけてございます。資料の確認は、以上でございます。資料について不足や誤り等がございましたら、事務局まで御連絡ください。
今回の患者申出療養評価会議におきましては、対面とオンラインを組み合わせて開催させていただいております。先生方におかれましては、本日使用する資料一式を事前に送付させていただいております。申請書類等については、送付させていただいた資料を閲覧していただきます。発言者は、会議資料のページまたはタブレット資料のページとあらかじめ御発言いただけますと、議事の進行上、助かりますので、よろしくお願いいたします。
以上でございます。
○福井座長
資料等について、よろしいでしょうか。
ありがとうございます。
それでは、今回検討対象となります技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をしております。その結果について、事務局から、報告をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
それでは、今回検討対象となる技術等に関しての利益相反について、御報告いたします。
手良向構成員より、患－１について、成川構成員より、患－１について、松井構成員より、患－１及び患－３について、報告がありました。手良向構成員におかれましては、当該技術の評価の公平性に疑念を生じさせると考えられる特別の利害関係に該当するとの申告があったことから、患者申出療養評価会議運営細則第４条の規定に基づき、当該技術に関する検討及び事前評価には加わらないことになります。成川構成員におかれましては、対象企業、ノバルティスから、申告対象期間に年50万円超500万円以下の報酬の受領がございました。よって、本会議の運営細則第４条の規定に基づき、当該技術に関する検討に加わることはできますが、検討結果の取りまとめ及び事前評価に加わることはできません。松井構成員におかれましては、自らが所属する保険医療機関からの届出に係る医療技術であることから、患者申出療養評価会議運営細則第４条の規定に基づき、当該技術に関する検討結果の取りまとめ及び事前評価には加わらないことになります。
以上でございます。よろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
出席されている先生方におかれましては、このほか、利益相反はないということでよろしいでしょうか。
ありがとうございます。
それでは、議題に入ります。本日は、「その他」を入れまして７つの議題が用意されておりますので、どうぞよろしくお願いいたします。
議題１です。事務局から、「患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について」の資料が提供されております。本技術につきましては、本年９月21日に開催された第43回患者申出療養評価会議において暫定的な評価をいただいたものでございます。恐れ入りますが、手良向構成員におかれましては、御退出をお願いできますでしょうか。
（手良向構成員退席）
○福井座長
それでは、事務局より、説明をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
それでは、資料、患－１を御覧いただければと思います。「患者申出療養の新規届出技術に対する事前評価結果等について」となります。整理番号が18番、技術名が「小児・AYAがんに対する遺伝子パネル検査結果等に基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療養」となります。適応症等につきましては、標準治療がない、または標準治療に不応・不耐の０～29歳の小児・AYAがん患者となってございます。受理日、医薬品は御覧いただければと思います。臨床研究中核病院としては、国立がん研究センター中央病院となってございます。かかる費用につきましては、資料を御覧いただければと思います。審査担当構成員につきましては、主担当を山口先生、副担当を山崎先生と上村尚人先生に御担当いただいておりまして、事前評価の総評は「適」という御判断をいただいてございます。
続きまして、患者申出療養を実施可能とする、保険医療機関の要件について御説明させていただきます。資料は飛びますが、別紙１の33ページを御覧いただければと思います。まず、実施責任医師の考え方でございます。診療科としては小児科またはそれに準ずる科、資格につきましては日本小児血液・がん学会専門医、当該診療科の経験年数としては１年以上、当該医療技術の経験年数は「不要」、当該医療技術の経験症例数についても「不要」となってございます。続きまして、医療機関の考え方でございます。診療科としては小児科またはそれに準ずる科、実施診療科の医師数については「要」となってございまして、当該診療科の経験年数１年以上の日本小児血液・がん学会専門医が２名以上（実施責任医師を含めず）となってございます。他診療科の医師数は「不要」となってございまして、その他医療従事者の配置としては薬剤師となってございます。規模につきましては、病床数200床以上、７対１看護以上となってございます。その他としまして、厚生労働大臣が指定するがんゲノム医療中核病院の指定要件を満たし、指定を受けていること、また、厚生労働大臣が指定する小児がん中央機関または小児がん拠点病院の指定要件を満たし、指定を受けていること。その他の考え方として、頻回の実績報告は「不要」となってございます。
続きまして、資料が前後しまして恐縮ですが、別紙１の通し番号の６ページを御覧いただければと思います。当該技術に関する指摘事項について、事前に回答をいただいているところでございます。治験・拡大治験や先進医療といったほかの制度で本技術が実施できない理由について、御回答いただいているところでございます。前回、９月21日にも御紹介した内容となりますので、ここでの紹介は割愛させていただければと思います。
続いて、８ページになります。質問の４番目となりますが、９月21日に御評価いただいた内容、第32回患者申出療養評価会議において提示された研究実施計画から変更が行われた理由を説明してくださいというところを御回答いただいているところでございます。内容をかいつまんで御紹介させていただきますと、特にマル１、本研究の対象医薬品追加について、中外製薬株式会社について研究参加の合意が得られたことからプロトコル改訂が行われ、アテゾリズマブ、商品名で言いますとてテセントリク点滴静注というお薬が本研究に追加されています。マル２、マル３、マル４については、御覧いただければと思います。
事務局からの説明は、以上でございます。御審議のほどよろしくお願いいたします。
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、整理番号18でございますが、事前評価について、主担当を山口構成員、副担当を山崎構成員と上村構成員にお願いしております。
それでは、山口構成員より、概要の説明と実施体制等の評価をお願いいたします。
よろしくお願いします。
○山口構成員
別紙１を御覧いただけますでしょうか。
前回も検討したので、詳しくは申しませんが、この研究は小児・AYA世代に対する遺伝子パネル検査の結果に基づいた分子標的薬を応用するということで、大変期待されている研究だろうと思います。全体として大きな問題はないのですが、前回、少し気になりましたのは、ごく限定的な企業とだけの契約が交わされているのですけれども、そういうものは広くきちんと求めたのかどうかということをお尋ねしたところ、いろいろな企業ときちんと契約も結ぼうとしたけれども、今のところはここだけということでした。今回、幸いにして、中外が加わって新しい薬が適用されるということです。この分野は非常に進歩の速い分野ですので、こういう形で追加されることは大変いいのではないかと考えました。
まず、体制については、実施責任医師についての考え方や実施医療機関についての考え方は、前回と変わりませんので、いずれも「適」といたしました。
実施体制の評価ですけれども、適応症は妥当だろうと思います。有効性も、従来の技術より有効であることが期待されます。
安全性に関しましては、まだ安全性のデータが十分とは言えませんので、「その他」にいたしました。慎重に検討する必要があるということです。
技術的成熟度に関しましては、数多くの経験を積んだ医師または医師の指導下ということでＢ。
社会的妥当性については、Ａで問題はない。
現時点での普及性は、Ｃで普及していないということだと思います。
将来の保険収載の必要性も、前回と変わりませんが、安全性が確認されて有効性が強く期待できるものが見つかったら迅速に保険収載につながるような道筋を模索すべきであると評価をいたしました。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、倫理的観点からの評価について、山崎構成員より、説明をお願いいたします。
○山崎構成員
山崎でございます。
もう一度、今出ておりました別紙１の３ページ辺りが私のところです。前回も、この倫理的な配慮については特に問題はないということで御指摘いたしましたけれども、改めて今回もアセント取りがされるということで、そのアセントの説明文書を読ませていただきました。新旧対照表なども見させていただきましたけれども、特に問題はないと判断しました。
短いですが、以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、試験実施計画書等の評価について、上村尚人構成員より、説明をお願いいたします。
○上村（尚）構成員
よろしくお願いします。
実施計画書等の評価ということで、６番から16番までありますけれども、いずれも「適」とさせていただきました。この評価につきましては、前回の予備的なレビューの中で同じ評価をさせていただいております。その時とコメントもほぼ同じものなのですけれども、事前の評価が９月21日になされたわけですけれども、今回、その時点から幾つかの変更点がありました。また、事務局からの確認事項に対する回答が12月４日付で提出されております。申請のあった変更点あるいは本研究に関する申請者の考え方については、いずれも、現行の法規制などとの矛盾はなく、科学的にも、倫理的にも、妥当であると考えました。具体的には、この患者申出療養を使ってこういった研究をしていき、今後、戦略的には、先進医療、治験、そのほかの方法で薬事承認まで持っていくというお考えのようですので、そこについては特に問題はないでしょうし、研究費についても、前回の会議で指摘がありましたけれども、内容についても適切に御説明いただいたと理解しております。プロトコルの内容につきましては、先ほども事務局からの説明がありましたように、中外製薬さんから新しい薬が提供されるということで追加になっていることとか、新しい遺伝子パネルを追加されたということがありましたけれども、いずれも適切に対応されていると考えました。
私からは、以上になります。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいま先生方に評価していただいた評価項目１～16の総評について、主担当の山口構成員より、お願いいたします。
○山口構成員
今、申し上げたとおり、前回検討したことから変わったのは、新規治療薬が追加されたということと、新しい遺伝子パネル検査も追加されたということで、適正かと思いますので、総合評価は「適」といたしました。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいまの御説明につきまして、何か御質問等がございましたら、よろしくお願いいたします。
天野構成員、どうぞ。
○天野構成員
皆様、御説明をありがとうございました。
私からは、１点、ございます。別紙１の23ページで、意見書より抜粋という形で実施医療機関等についての説明を書いていただいていまして、臨床研究中核病院は国立がん研究センター中央病院、教育医療機関としては、今後、ゲノム医療中核拠点病院かつ小児がん中央機関または小児がん拠点病院である医療機関において多施設化を予定していると書いていただいています。この研究室でも、研究といいますか、患者申出療養ですけれども、小児がんの患者さんや御家族の方から非常に切なる要望が出ていたものになっております。また、小児の場合、申し上げるまでもなく、幼いお子さんあるいは若いお父様・お母様が遠隔地の医療機関で治療を受けることは困難を伴うと思いますので、もちろん野放図に医療機関を拡大しろと言うわけではございませんが、可能な限り、小児がん拠点病院等で受けられるように拡充をしていただきたいと願っております。
私からは、以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
事務局から、何かコメントはございますか。よろしいでしょうか。
その方針で対応していただくということで、お願いいたします。
次に、渡辺構成員、どうぞ。
○渡辺構成員
渡辺でございます。
「適」・「不適」の問題ではなくて、まず、１つは、この件自体が将来の保険収載の必要性のところに治験と同程度の信頼性が得られるように薬事承認に利活用できることを考慮してプロトコルを組まれている、研究を組まれているということに対して、非常に評価いたします。将来、そういう形で治験と同程度の研究ができることを希望しておりますし、このような姿勢で臨んでいただくことは大変すばらしいと思います。
もう一点は、インフォームド・アセントに関して、年齢別に説明文書をつくられたということも大変すばらしいと思うのですが、これは、事務局に聞いていいのか、それとも福井先生がもし御存じなら教えていただきたいのですけれども、代諾者は研究者が認定するのかどうかということと、本人の同意・署名と代諾者の署名と書いてあるのですけれども、両方が必須になるのか。本人の説明は、例えば、ここでいうと、７～15歳の子供に対して、説明文書を見せて説明するのは研究者なのか、それとも代諾者が説明するのかという点が、資料を読んでいて、僕は小児科なのでこれを子供に話して分かるのかなと思いながら見ていたのですけれども、その辺りはどういう研究の立てつけになっているか、もし分かっていたら教えていただけるとありがたい。これは、質問でございます。「適」・「不適」ではなくて、参加されている研究者でもそれはこういう形でやるのだということが一般論としてあるのであれば、それでいいのですけれども、分からなかったので、教えていただければと思います。
○福井座長
それでは、事務局から。
○医療課長補佐
渡辺先生、御質問をありがとうございます。
事務局でございます。
すみません。すぐ回答できるようなところ、私のほうで申し上げられるところがないところですので、渡辺先生がおっしゃるように、研究計画書の考え方というところで、御意見というか、現状を御紹介いただければと思います。よろしくお願いいたします。
○福井座長
私もあまり回答を持ち合わせておりませんので、いかがでしょうか。インフォームド・コンセント、インフォームド・アセントの取り方のかなり具体的な手順になると思いますけれども、御意見、または、御存じの構成員の先生がおられたらぜひ御発言お願いしたいと思いますが、いかがですか。
山口先生、どうぞ。
○山口構成員
今の渡辺先生の御指摘のように、アセントを見ると、確かにこれをどうやって使うのかなということは私も分からない部分もございました。しかし、あらゆるものに対して準備はきちんとできているということで、よしとしました。実際にこれがどのような形で誰にどうしていくかということを一度確認していただいたほうがいいのではないでしょうか。よろしくお願いします。
○医療課長補佐
山口先生、ありがとうございました。
それでは、具体的な説明同意文書、特にアセント文書の運用方法については、事務局から確認を取らせていただければと思います。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほかはいかがでしょうか。御質問、御意見がございましたら、お願いいたします。よろしいでしょうか。
それでは、先ほどのインフォームド・アセントの具体的な手順などについて確認した上で、もう１回やるということですか。それとも、それを確認するという条件で認めるということでよろしいでしょうか。これは「適」で判断した上で、その具体的な手順について確認した上ででしょうか。
○医療課長補佐
インフォームド・アセントについて、実施計画書上の記載の確認が取れましたので、読み上げますと、資本研究への参加については、代諾者から同意を得た場合、患者本人には理解力に応じた説明を行うべきであることから、患者本人からアセントを可能な限り取得する。担当医は、それぞれの年齢区分に応じた適切なアセント文書を用いて、患者本人に対して本研究の説明を行い、本研究参加について患者本人の意思を確認するという規定になってございます。
以上でございます。
○福井座長
それでも、年齢によって少しフレキシブルに対応する必要があるという文章だとは思いますけれども。
○医療課長補佐
特に７歳未満につきましては、代諾者からの同意のみ取得必須となってございます。
○福井座長
そういうことで「適」と認めてよろしいかどうかの判断をしたいと思います。
渡辺先生、どうぞ。
○渡辺構成員
渡辺です。
「適」・「不適」を私は問うているわけではないので、「適」で全然問題ないと思います。
アセントに関しましては、さっき申し上げたように、まず、誰が説明するかによって、要するに、代諾者を仮に保護者と考えているのであれば、親が説明することが妥当なのかどうか。親が聞いて説明するのか。そうではなくて主治医が説明する場合は、人間関係ができていない場合に、例えば、外来にずっと通っている子供が入院すると、普通、主治医は変わりますから、その主治医は、一般的に言うと、病院は若い研修医の先生とベテランの先生がおいでになられて、初めて会った７歳の子供にそのアセントを行うのかどうか。その辺りが具体的にどういう流れになっているのか。むしろ、例えば、外来でずっと診ておられる先生が来てアセントを取られるのであれば、恐らく子供は理解しやすいだろうと思ったものですから、具体的にどういう形を組んでおられるか、小児科の医者としては疑問に思ったのです。資料もきちんと本当にきれいにつくっておられるし、平仮名で分かりやすい文章もつくっておられるのですけれども、誰が説明するのかということと、親というか、代諾者を含めて、認識できるかどうかという評価をどうされるのかなということを疑問に思ったので、お聞きしただけです。すみません。
○福井座長
ありがとうございます。
上村先生、どうぞ。
○上村（尚）構成員
アセントは、担当医師の責任でしっかりと患者さん本人に説明して、年齢によっては理解できたりできなかったりということが現実的にはあるかと思いますけれども、親御さんがお子さんに説明するという意味ではないという運用をされていると思います。
また、代諾者とは何かというのは割と難しい問題です。通常は御両親のいずれかということなのでしょうけれども、そういった代諾者についても、運用はどのようになされるか、別途、手順書等で確認されるということがあったほうがいいのかもしれないと思いました。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
山崎先生、どうぞ。
○山崎構成員
山崎から、１つ、よろしいですか。山崎でございます。
前回の９月のときも少し指摘をさせていただいたのですけれども、一般的に代諾者は親権者ということが多いかと思います。親権者は、民法上は、片親ではなくて両親、片親しかいなければ片親ですが、２人いる場合は２人とも親権者になりますので、片方からのみ取るのは民法上は親権から委託されたことにはならないとなっているという指摘を、前回、させていただいたのですけれども、前回は、研究者側からの逆のコメントとして、ふだんの診療からいろいろと説明を御両親にして、御両親の納得の上で片親からサインをもらうということが一般的な診療であるので、一般の診療にのっとって、こういった書類も片親からサインをもらうということにしているのだという御説明をいただいたとお聞きしております。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほかはいかがでしょうか。
それでは、検討結果の取りまとめを行いたいと思います。
恐れ入りますけれども、成川構成員、松井構成員におかれましては、御退出をお願いしたいと思います。
（成川構成員、松井構成員退席）
○福井座長
よろしいでしょうか。
それでは、事前評価結果どおりに「適」ということにしたいと思いますが、これにつきましては、よろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○福井座長
ありがとうございます。それでは、そのようにさせていただきます。
手良向構成員、成川構成員、松井構成員にお戻りいただいてよろしいでしょうか。
（手良向構成員、成川構成員、松井構成員着席）
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、議題２に移ります。
事務局から、「患者申出療養の総括報告書に関する評価について」の資料が提出されておりますので、説明をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
それでは患－２を御覧いただければと思います。「患者申出療養 総括報告書に関する評価表」でございます。今回、患者申出療養告示番号旧８番、「免疫グロブリンＧサブクラス４自己抗体陽性難治性慢性炎症性脱髄性多発神経炎患者に対するリツキシマブ追加投与療法」について、総括報告書が提出されましたので、その評価を、主担当は寺田構成員、副担当は新谷構成員、技術専門員としての評価を辻省次先生にお願いしてございます。
技術の概要とロードマップにつきまして、参考１を御覧いただければと思います。まず、参考１でございますが、概要図となってございまして、対象と目的につきましては、このIgG4サブクラス自己抗体のうち、最も高頻度に見られる抗NF-155抗体陽性のCIDP患者、リツキシマブ既投与あるいは後注しますRECIPE試験に参加された方となってございます。目的は、リツキシマブ投与の有効性及び安全性となってございます。
裏面の次のページに行きますと、ロードマップになります。こちらの研究施設は、別途、国内医師主導治験が走っていたというものになりまして、こちらの対象につきましては、CIDPの患者さんですが、ステロイドあるいはIVIGで十分な効果が認められなかった難治性の患者もしくはいずれの治療も実施または継続が困難な患者となります。デザインとしては、プラセボ対照二重盲検無作為化比較試験となっていたところでございます。
続いて、患－２の８ページを御覧いただければと思います。このたび、本総括報告書の評価に当たりまして、指摘事項に対する回答が届いてございますので、御紹介を差し上げます。CIDPに対するリツキシマブの薬事承認の適用拡大に向けて、先行する医師主導治験の状況も含め、どのような対応がなされているか、御教示くださいというところで、御回答いただいているところでございます。時間の関係で、説明は割愛させていただきます。
事務局からの説明は、以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、本技術の評価結果について、御説明をお願いいたします。
最初に、寺田構成員から、お願いいたします。
○寺田構成員
総括報告書の私のところの共有をお願いします。先ほどありましたように、今回の患者申出療養制度は、医師主導治験を受けて、そこに参加された患者さんあるいは既にリツキシマブを投与された患者さんに対して行われた治験になります。こういった難治性のCIDPにおいては、本邦で承認されている医薬品は存在せず、補足的に使われているお薬でも有効性が約３割とされております。今回の患者申出療養では５人中４人が今回の評価項目である評価スケール１点以上の変動が認められたこと、また、先ほど御紹介のありました回答の中に、医師主導治験でリツキシマブ群67％、プラセボ群20％の有効性が認められたとあり、こういった医師主導治験も参考にして、判断いたしました。
次に、安全性ですけれども、このリツキシマブは、20年以上にわたって臨床現場で使用されており、なおかつ、既にバイオシミラーが臨床でも使われているような古いお薬になっております。安全性については、幾つかのリスクはありますけれども、ほぼ同定されているので、そういったところに注意しながら使用すれば、安全性に大きな懸念点はないと判断しました。ただ、このＡＢＣでなかなか該当するものがないので、Ｄとしております。
技術的成熟度に関しては、「当該分野を専門とし、経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる。」としております。これも、先ほどと同様に、十分な臨床経験があるからということになります。
総合的なコメントとしては、難治性CIDP患者におけるリツキシマブ投与は、薬理作用の観点から考えても合理的であり、今回の患者申出療養や先行して行われた医師主導治験において、一定の有効性と安全性は確認されたと考えております。
また、助言ですけれども、今回の患者申出療養に基づく探索的臨床研究の対象患者は、既にリツキシマブの投与があるあるいは医師主導治験に参加した患者であり、このような既治療例でも一定の有効性と安全性が確認されたことは意義深いと考えており、今回のデータは、先行して行われた医師主導治験の結果をサポートして、薬事承認申請の効率化に資すると考えております。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、新谷構成員から、御説明をお願いいたします。
○新谷構成員
新谷でございます。
それでは、該当箇所をお願いします。
有効性の観点は、Ｅとさせていただきましたが、その理由としては、症例数が５例と限られていること、比較対照群が存在しないデータであることから、統計的有意差という観点、統計的な観点からということであれば、本研究結果のみをもって判断することは難しいというところでＥとさせていただきました。一方、主要評価項目であるディスアビリティースコアにおいて、先ほど御報告がありましたように、ベースラインから１以上の改善が１度でも認められた患者様が５人中４人と80％、その信頼区間がゼロを上回ることから、もちろん、これは比較群がないので、これ単独では評価はできませんけれども、一定の改善を認める結果が得られたと考えております。副次評価項目に関しても、症例数の観点、また、信頼区間が計算されていませんので、統計的な判断は難しいとは思いましたが、多くの項目で改善を示していることから、本技術は有用であると判断いたしました。
安全性の観点からは、先ほどの御意見と同じコメントですけれども、問題なしと判断いたします。
技術的成熟度も、Ａというところで判断させていただきました。
以上となります。
○福井座長
ありがとうございます。
続きまして、技術専門員の立場から、辻先生、御説明をお願いいたします。
よろしくお願いします。
○辻技術専門員
辻です。よろしくお願いします。
有効性に関しましては、難治性のCIDPの症例ですので、症例数が５例と少なくて、オープン・ラベルの試験ですので、結論的なことは言えないのですけれども、主要評価項目のDisability Scaleで改善が認められた方が８割ですし、副次的評価項目として、握力、神経伝導速度の改善が見られ、脳脊髄液のタンパク量の変化を見ても、196mg/dLから117mg/dLと改善が観察されていることから、この疾患の治療の経過を見た場合に、CIDP症例として予測される経過を考慮すると臨床的にはかなりの有効性を示すと考えて良いのではないかと考えます。統計学的な解析はできないのですが、有効性が示唆されていると考えてよいと判断して、有効性に関してはＢとつけさせていただきました。
安全性に関しましては、先ほどからコメントがございますように、臨床現場で広く使用されており、生じる有害事象はありますが、よく知られていますので、これはＢとしてよろしいのではないかと判断しました。
技術的成熟度に関しましては、「当該分野を専門とし、経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる。」ということで、Ａとさせていただきました。
よろしくお願いします。
○福井座長
ありがとうございます。
それでは、ただいまの、寺田構成員、新谷構成員、辻先生からの御説明につきまして、何か御質問等がございましたら、お願いします。
渡辺構成員、どうぞ。
○渡辺構成員
渡辺です。
事務局が説明されて、最後、お読みにならなかった８ページの薬事承認の適応拡大に向けた対応について、教えていただきたいのですけれども、主担当の先生の御判断はＡで、副担当の先生の有効性はＥで、研究者の回答、この最後のところで、患者申出療養による成績をまとめられたため、その成績も関係者で共有し、開発戦略を改めて相談するというのは、このＡとＥという評価を見た上でこの回答が来ているのかどうか。
この回答の読み方は、続けるかどうかを考えますと理解するのか、これをやめますと考えるのか、最後の文章を読んだときに、これをどうされるのかなと分からなかったので、最後は説明されなかったのですけれども、事務局の理解の仕方を教えていただければと思うのです。
○医療課長補佐
渡辺先生、ありがとうございます。事務局でございます。
まず、１点目でございます。総括評価表につきましては、この会議で取りまとめていただけるものでございますので、医療機関側には内容は共有していないところになります。取りまとまった段階でお示しするところかと思ってございます。
また、最後の文章については、名古屋大学についてのことでございますので、名古屋大学がどのように考えているかというところでございます。事務局としての回答は持ち合わせていないところであります。
以上でございます。
○渡辺構成員
分かりました。
○福井座長
それでは、辻邦夫先生、どうぞ。
○辻構成員
ありがとうございます。
今回の対象疾患のCIDPにつきましては、自己免疫性の神経筋疾患の一つと思っておりますけれども、私の主観ではあるのですけれど、同じような疾患の多発性硬化症や筋無力症などに比べましたら、人数も少なくて歴史も浅いということで、症状を抑える治療法自体も保険収載がされているものは限られているという実態があることと、やはり難治性の方が一定以上はいらっしゃるというところで、今回の結果については大変よかったと思っている次第です。CIDPに限らず、ほとんどの難病がそのような状況にありますので、ぜひこの結果は大事にしたいと思っておりますし、今回、医師主導治験も走っているということなので、事務局さんのほうで、審査機関、審査に関わるところあるいは難病に関係するところに、厚労省の関係部署等に、しっかりとこの報告をお伝えいただければ幸いと思っております。ぜひよろしくお願いいたします。
○医療課長補佐
辻先生、ありがとうございます。事務局でございます。
今回の医師主導治験は、医療課としましては、こちらのこの患者申出療養の総括報告書の結果というところをしかるべき省内の関係部署にしっかりと共有させていただければと思っております。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほかはいかがでしょうか。御意見、御質問等はございませんでしょうか。
新谷先生、どうぞ。
○新谷構成員
Ｅをつけさせていただいていますのは、あくまでも医療統計の専門家としてＡＢＣＤの選択肢を選ぶには症例数が足りないというところで、その他という意味でＥをつけさせていただきました。コメントを読んでいただくとお分かりいただけますように、統計的には言えないけれども、全体的に有効性を示しているのではないかということを示唆しておりますので、ＡＢＣＤＥの一番下をつけたという意味ではございません。御了承いただければと思います。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
寺田構成員、どうぞ。
○寺田構成員
先ほどの渡辺構成員からの御質問、御懸念点でしたけれども、いわゆる名古屋大学へ質問されたその回答を見て、私たちも総括報告書を作成しています。従いまして、医師主導治験の結果を反映した上で、記載させてもらったという形になります。報告書にも書いてあるように、この対象の患者さんは推定400人で、医師主導治験には25人が参加されて、今回の患者申出が５人ということで、約１割弱の患者さんが一連の臨床研究に参加したことになります。これ以上、エントリー患者数を増やすことは倫理的には難しいのかなと考えて、先ほどのコメントになっております。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
ほかにはいかがでしょうか。よろしいですか。
それでは、評価委員の評価結果どおりということで報告いただいたということにしたいと思います。
それでは、辻技術専門員におかれましては、これにて御退出ということになるようです。御出席、御説明、誠にありがとうございました。
○辻技術専門員
ありがとうございました。
○福井座長
また今後ともよろしくお願いします。
（辻技術専門員退席）
○福井座長
それでは、次の議題に移ります。試験実施計画の変更について、資料が提出されておりますので、事務局から、説明をお願いします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
「患者申出療養の試験実施計画の変更について」でございます。申請医療機関は国立がん研究センター中央病院、患者申出療養の名称は「タゼメトスタット経口投与療法」になります。適応症、試験の概要、実施期間、予定症例数は、御覧いただいているとおりでございまして、現在の登録状況は５例となってございます。主な変更内容でございますが、非標的病変の効果判定を追記しているものでございます。また、CRF、症例報告書でございますけれども、こちらの軽微改訂をしたことによる実施計画書と説明同意文書の変更となってございます。変更申請する理由としては、記載の整備となっているものでございます。
説明は、以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
本患者申出療養の実施計画の変更について判断が必要とのことですが、何か御質問や御意見はございますでしょうか。よろしいですか。
それでは、取りまとめを行うに当たりまして、恐れ入りますけれども、松井構成員におかれましては、御退出をお願いいたします。
（松井構成員退席）
○福井座長
それでは、告示番号11の技術につきまして、実施計画の変更、ただいま事務局から説明がございました変更を認めることとしたいと思いますが、よろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○福井座長
それでは、そのようにさせていただきます。
松井構成員にお戻りいただいてよろしいでしょうか。
（松井構成員着席）
○福井座長
何度もすみません。ありがとうございます。
それでは、議題４に移ります。患者申出療養の保険適用に伴う告示削除の資料が提出されております。
事務局から、説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
患者申出療養の保険適用に伴う告示削除ということで、御報告させていただきます。告示番号４、患者申出療養名につきましては「経皮的乳がんラジオ波焼灼療法」となってございます。適応症については、早期乳がんでございます。告示適用日は、平成31年３月７日でございました。こちらの技術につきましては、12月１日に当該技術が保険適用となってございます。これに伴い、告示を削除しているものというところで、報告となります。
以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいまの説明につきまして、何か、御質問、御意見はございますでしょうか。
天野構成員、どうぞ。
○天野構成員
ありがとうございます。
本技術については、保険適用になって患者さんの選択肢が広まったということは大変喜ばしいことだと思っているところです。
一方で、この会議でも、厚生労働省等の会議で度々御報告いただいていたと理解していまして、その趣旨としましては、私の記憶が正しければ、いわゆる晩期再発を含めた再発のリスクが上がるのではないかということが一部懸念としてあったので、そういったことはないかを見ているということもあったかと思います。今回、保険適用されて、恐らく、いわゆる市販後調査的なものがあるかと思うのですが、そういった中で再発の増加等が見られないかを注視していただければと願っております。
私からは、以上です。
○福井座長
事務局から、何かありますか。
○医療課長補佐
事務局でございます。天野構成員、ありがとうございます。
こちらの技術の薬事承認における審査結果報告書におかれましても、市販後調査については記載されてございます。具体的な市販後調査を予定しているものではありませんけれども、今回の患者申出療養の結果、総括報告書も含めて、今後、学会等で注視して、また学会レジストリも蓄積されていくところでございますので、そういったものでフォローアップをされていき、ガイドライン等で取りまとまって、また適宜見直しがされる予定と記載されているものでございますので、御紹介させていただきます。
以上でございます。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほかはいかがでしょうか。よろしいですか。
ありがとうございます。
それでは、次に進みます。議題５「患者申出療養の終了に伴う取下げについて」の資料が提出されております。
事務局から、説明をお願いします。
○医療課長補佐
続きまして、患－５について、御説明を差し上げます。「患者申出療養の終了に伴う取下げについて」でございます。告示番号９、患者申出療養名は「ダブラフェニブ経口投与及びトラメチニブ経口投与の併用療法」となってございます。適応症等につきましては、神経膠腫となってございまして、承認状況になりますと、タフィンラーカプセルとメキニスト錠は、先月でございますけれども、令和５年11月24日に「標準的な治療が困難なBRAF遺伝子変異を有する進行・再発の固形腫瘍（結腸・直腸癌を除く）」に対し保険適用となってございます。ただし、この保険適用の対象につきましては、26キロ以上の患者に限るとなってございます。告示適用日につきましては、お示ししているところでございますけれども、この取下げの受付日につきましては、令和５年11月24日となってございます。取下げ理由でございますが、予定症例数４症例の登録を完了し、患者申出療養を継続しているが、このたび、ダブラフェニブ・トラメチニブの保険適用拡大が承認されたことを受け、この４症例全てにおいて保険適用拡大対象となったためです。なお、総括報告書については、作成次第、提出予定であるというものでございます。臨床研究中核病院につきましては、九州大学病院となってございます。
説明は、以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
今回は、保険適用拡大の対象になったということですね。ただいまの説明について、何か、御質問、御意見はございますでしょうか。
どうぞ。
○直江構成員
直江です。
１点、確認なのですが、今回適用拡大があったのは26キロ以上と書いてあるのですが、もともとの患者申出療養名の適応症を見ますと26キロ未満と書いてありますね。ここがよく分からないのですけれども、御説明くださいますか。
○医療課長補佐
事務局でございます。
すみません。説明が不足してございました。こちらにつきましては、直江先生の御指摘のとおりの適応症となってございますが、現時点において対象としている患者さんにつきましては26キロ以上であるということでございました。主に小児が対象で、１歳以上15歳未満の患者さんということでございましたので、ここは推測ではございますが、成長等に伴って、インクルージョンクライテリアのところから比べますと体重が増えて、現在は保険適用拡大の患者さんのみとなっていたというところかと考えているところでございます。
○直江構成員
了解しました。
○福井座長
ありがとうございます。
そのほかはいかがでしょうか。よろしいですか。
ありがとうございます。
それでは、６番目の議題、「患者申出療養の医薬品コホート終了の報告について」の資料が提出されております。
事務局から、説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
患－６を用いて、御説明を差し上げます。国立がん研究センターが実施している「遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療養」、いわゆる受け皿試験についての医薬品コホートの終了に関する報告となります。本年11月24日に、先ほども御説明したBRAF陽性腫瘍に対してメキニスト及びタフィンラーが保険適用されましたので、これを踏まえて、タフィンラーコホートについて終了するという報告です。ポツのところになりますが、タフィンラーコホートにつきましては、当該コホートへの新規登録を終了し、現在継続中の症例に対する薬剤提供を終了するというところでございます。理由としまして、これまで本コホートに登録された患者の大半がBRAF遺伝子変異を有する患者であり、保険診療でメキニスト／タフィンラー併用療法が実施されることが望ましいと考えられる。今後、タフィンラー単剤による患者申出療養はほとんど見込まれず、試験薬提供企業、ノバルティスと協議の結果、判断した。なお、今後、追跡を行い、統計解析を実施する予定であるというところでございます。
以上です。
○福井座長
ありがとうございます。
ただいまの説明につきまして、何か、御質問、御意見はございますでしょうか。よろしいですか。
ありがとうございます。
それでは、残りの議題が「その他」となっております。
事務局から、何かありますでしょうか。
○福井座長
事務局でございます。
特に事務局からはございません。
○福井座長
構成員の先生方から、何か御意見はございますでしょうか。保険適用になるものが出てきたりして、いろいろと進展しているということは感じるところです。よろしいでしょうか。
それでは、次回の開催について、事務局から、説明をお願いいたします。
○医療課長補佐
事務局でございます。
次回は、日程調整の上、また後日、連絡させていただきます。
○福井座長
それでは、第47回「患者申出療養評価会議」をこれで終了といたします。
本日は、お忙しい中の御出席、本当にありがとうございました。
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