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2017年1月12日 先進医療会議・先進医療合同会議（第４９回先進医療会議、第５２回先進医療技術審査部会 議事録
○日時
平成29年１月12日（木）16:00～16:42
○場所
厚生労働省 専用第15会議室（12階）
○出席者
| 【構成員等】 |
| 宮坂座長 五十嵐座長代理 石川構成員 梅村構成員 柴田構成員 福井構成員 |
| 藤原構成員 山口構成員 山本構成員 横井構成員 伊藤構成員 掛江構成員 |
| 【事務局】 |
| 医療課長 医療課企画官 医療技術評価推進室長 医療技術評価推進室長補佐 医療課長補佐 |
| 医政局先進医療専門官 他 |
○議題
１． 先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価等について
（先－１）
（別紙１）（別紙２）
○議事
○第５２回先進医療技術審査部会
１６：００開会
○宮坂座長
ただいまより、国家戦略特別区域内で実施する先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価について、「先進医療合同会議」を開催いたしたいと思います。
本日は、福田構成員より御欠席と連絡をいただいております。
石川構成員は少しおくれているということですけれども、おいおいいらっしゃるものと思います。
次に、先進医療技術審査部会からは伊藤構成員、掛江構成員に出席していただいております。よろしくお願いいたします。
また、大門構成員、田島構成員、手良向構成員からは、御欠席との連絡をいただいております。
欠席されます福田構成員、大門構成員、田島構成員、手良向構成員からは委任状の提出がございまして、議事決定につきまして、私、座長に一任するとされています。
それでは、資料の確認を事務局からお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。
頭撮りについてはここまでにさせていただきます。
まず資料の確認をさせていただきます。
議事次第、座席表、構成員名簿をおめくりいただきまして、先－１「先進医療Ｂの新規届出技術に対する事前評価結果等について」としている横紙の資料がございます。
こちらに別紙１、別紙２がついてございます。
資料の確認は以上でございます。資料について不足、誤り等がございましたら事務局まで御連絡ください。
また、本日もタブレットを使用していただきますので、届出書類等についてはタブレットから閲覧していただきます。会議資料とタブレットの内容は異なっておりますので、発言者は会議資料のページまたはタブレットのページとあらかじめ御発言いただけますと、議事の進行上、助かりますのでよろしくお願いいたします。
○宮坂座長
資料等についてはよろしいでしょうか。御確認いただけましたでしょうか。
それでは、今回検討対象となる技術等の利益相反について、まず確認したいと思います。
今回検討対象となる技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をしておりますが、その結果について事務局から御報告をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
今回検討対象となる技術等に関しての利益相反について御報告いたします。
宮坂座長、藤原構成員、山口構成員、横井構成員より、先進医療Ｂとして評価を行う整理番号107の技術について報告がございました。いずれの構成員も評価対象技術に含まれる医薬品または医療機器等の製造販売業者等からの受領額が50万円以下でございましたので、先進医療会議運営細則第４条の規定に基づき、当該技術の議事の取りまとめ及び事前評価は可能となっております。
続きまして、宮坂座長、柴田構成員、藤原構成員、山口構成員、横井構成員より、整理番号108の技術について報告がございました。柴田構成員、藤原構成員はみずからが所属する保健医療機関からの届け出に係る医療技術であることから、同規定に基づき、当該技術に関する検討及び事前評価には加わらないことになっております。また、宮坂座長、山口構成員、横井構成員は、評価対象技術に含まれる医薬品または医療機器等の製造販売業者等からの受領額が50万円以下でございましたので、同規定に基づき当該技術の議事の取りまとめ及び事前評価は可能となってございます。
御説明は以上でございます。よろしくお願いいたします。
○宮坂座長
ありがとうございました。
そのほかの出席されている構成員におかれましては、このような事例はないということでよろしいでしょうか。
（「はい」と声あり）
○宮坂座長
どうもありがとうございました。
次に、事務局から先進医療Ｂの新規届出技術に対する事前評価結果等について、御説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
では、資料の先－１に従って御説明を申し上げます。
今回御審議いただきます技術は、整理番号107の進行期乳房外パジェット病に対するトラスツズマブ、ドセタキセルの併用療法と、整理番号108の治癒切除後小腸腺がんに対する術後化学療法の２件でございます。
適応症につきましては、整理番号107はHER2陽性の進行期乳房外パジェット病。整理番号108は治癒切除後病理学的Stage I/II/IIIの小腸腺がんとなっており、それぞれのかかる費用については資料にお示ししたとおりとなっております。
先進医療技術審査部会における事前評価は、整理番号107は主担当を藤原構成員、副担当を田島構成員、大門構成員に。整理番号108は主担当を伊藤構成員、副担当を掛江構成員、手良向構成員にお願いしてございまして、いずれも総評としては「適」の御評価をいただいております。
先進医療会議における事前評価でございますが、整理番号107は福井構成員に、整理番号108は山口構成員にお願いしてございまして、こちらも総評としては「適」をいただいてございます。
御説明は以上でございます。
続いて、医政局研究開発振興課より追加の説明がございます。
○先進医療専門官
研究開発振興課でございます。
御審議に先立ちまして、先進医療を実施可能とする保健医療機関の要件について御説明させていただきます。
まず１件目、整理番号107に関しまして、まず実施責任医師の要件といたしましては、診療科は皮膚科であること。
資格は、日本皮膚科学会認定皮膚科専門医または日本がん治療認定医機構認定がん治療認定医であることとなっております。
当該診療科の経験年数、当該技術の経験年数、当該技術の経験症例数に関しては、要件はございません。
医療機関の要件といたしまして、診療科は皮膚科であること。
診療科の医師数は５名以上であること。
他診療科の医師数は50名以上であること。
その他、医療従事者の配置としましては薬剤師２名以上、臨床検査技師２名以上、放射線診療技師２名以上。
病床数につきましては20床以上。
看護配置は７対１看護以上。
当直体制につきましては、皮膚科当直ありとなっていること。
緊急手術の実施体制を必要といたします。
院内検査は24時間実施体制を要件といたします。
他の医療機関との連携に対しては、特に要件はございません。
医療機器の保守管理体制は必要といたします。
倫理審査委員会による審査体制につきましては、年間11回以上の開催を要件といたします。
医療機関、医療安全管理委員会の設置を要件といたします。
その他、特に要件はございません。
続きまして２件目、整理番号108、こちら別紙２の30ページ、一番最後になりますが、こちらの保健医療機関の要件でございます。
実施責任医師の要件といたしまして、診療科は消化器領域の外科もしくは内科であること。
資格につきましては、日本臨床腫瘍学会薬物療法専門医以上（指導医を含む）または日本がん治療認定機構がん治療認定医以上（教育医を含む）となっております。
当該診療科の経験年数につきましては、５年以上であること。
当該技術の経験年数及び当該技術の経験症例数に関しては、要件はございません。
医療機関の要件といたしまして、診療科は消化器領域の外科もしくは内科であること。
実施診療科の医師数につきましては、本CAPOX療法の実施経験（対象疾患は問わない）を１例以上有する医師を１名以上実施者として含むこと。そして、化学療法の経験を５年以上有する常勤医師が実施責任者または実施者に１名以上含まれていることとなっております。
他診療科の医師数に要件はございません。
その他、医療従事者の配置といたしましては、薬剤師を配置することとなっております。
病床数は100床以上であること。
看護配置は入院には不要ですが、外来には１名以上配置となっております。
当直体制に関しましては、外科系または内科系医師が１名以上であること。
緊急手術の実施体制を要件といたします。
院内検査は24時間実施体制を要件といたします。
他の医療機関との連携体制は不要となっております。
医療機器の保守管理体制を要件といたします。
倫理審査委員会の審査体制は、２カ月に１回以上かつ随時開催体制ありとすること。
医療安全管理委員会の設置を要件といたします。
医療機関としての当該技術の実施症例数は要件といたしません。
その他、要件は特にございません。
以上となっております。
○宮坂座長
ありがとうございました。
それでは、整理番号107からいきたいと思いますけれども、先進医療技術審査部会における事前評価について、主担当を藤原構成員、副担当を田島構成員と大門構成員にお願いしております。
藤原構成員より、概要の説明と実施体制の評価をお願いいたします。
○藤原構成員
お手元のタブレットだと178ページ、プロトコールの１ページ目ですけれども、そのあたりに進行期乳房外パジェットの概要が書いてあります。
主に皮膚科の先生方が診る疾患なのですけれども、陰部とか肛門周囲、腋窩にできる浸潤がんでございますが、人口10万対0.6人という非常にまれな疾患でございまして、ただ、特徴的なのが、最近わかってきたこととしてHER2というがん遺伝子があるのですけれども、HER2が過剰発現しているケースが全体の60％ぐらいにありまして、特に浸潤がんに限って言うとほぼ100％HER2が発現しておりまして、幸い、今、乳がんと胃がんなのですけれども、HER2というがん遺伝子をターゲットにした分子標的薬の抗体医薬なのですが、さまざまなものが市販品として存在しています。今回はその中の代表的なもの、トラスツズマブとここに書いてありますけれども、トラスツズマブをほかの抗がん剤と併用して使いましょうという先進医療Ｂでございます。
医療技術の概要はそこに書いてあります。非常にまれな皮膚系の悪性腫瘍に対して、しかも切除不能という、パジェットの場合は手術できればそれを切除すれば根治するのですけれども、そうでないものを対象にした試験です。
ここの医療技術の概要のところに、登録症例数11例を予定すると書いてあるのですけれども、私もこれを見落としていたというか、回答の中ではちゃんと書かされていたのですが、大門構成員が別紙１の５ページ、この11例の妥当性をいろいろ聞いて、慶應の先生が回答で５ページの１のＡのマル２の下のほうに書いてあります。組み入れ目標症例数は13例と設定したいと書いてありますので、タブレットのプロトコールは去年５月のバージョンで新しいものではないので、実態的には全部13例に直さないといけないと思いますので、これは後で事務局で確認していただければと思います。
私の評価に戻りますが、実施責任主体の体制、実施医療機関の体制、医療技術の有用性については科学的合理性もありますし、ケースレポートでも効果のある症例もありますし、医療機関と責任医師も十分なこれらの疾患に対する経験がありますので、「適」として判定しております。
以上でございます。
○宮坂座長
ありがとうございました。
続きまして、本日御欠席の田島構成員からの倫理的観点からの評価の結果について、事務局から御説明をお願いいたします。
○先進医療専門官
事務局でございます。お手元資料、別紙１の１ページ目をごらんください。
倫理的観点からの御評価につきまして、田島先生より全て「適」との御評価をいただいております。
コメントといたしまして、説明文章についての事前の指摘に対して所要の修正が加えられた結果、問題点が解消されたので「適」と評価した。補償はないが、付保を検討するも保険会社から断られ、抗がん剤を用いたがん治療のためやむを得ないと考えて「適」とした。患者相談の対応も整備されている。
以上でございます。
○宮坂座長
ありがとうございました。
続いて、本日御欠席の大門構成員からの試験実施計画書等の評価について、事務局から御説明をお願いいたします。
○先進医療専門官
事務局でございます。
試験実施計画書等の評価につきまして、大門先生より全て「適」との御評価をいただいております。
コメントといたしまして、実施計画書に関して多くの確認、指摘事項が散見されましたが、それらに対する必要な回答及び対応がなされたと判断し、上記のとおり評価結果としましたとのことです。
以上です。
○宮坂座長
ありがとうございました。
ただいまの御説明につきまして、何か御質問ございますでしょうか。
これは先ほど藤原先生も御指摘になりましたけれども、最初は登録症例数を11例予定して、大門先生からの質問で18例以上とならないでしょうかと言われて、それに対して答えとして最終的に組み入れ目標症例数は13例と設定したいということですけれども、ここのところは特に問題はございませんか。柴田先生、よろしいですか。
○柴田構成員
先ほど回答を拝見しましたけれども、回答の文章の中に一部ちょっと趣旨に不正確なところはあるものの、結果として提示されている内容については問題ないと思いますし、実際に大門先生もそれで問題ないと御判断いただいているということですので、最終的には13例になる。閾値が35％、期待値が65％の設定となるということだそうです。これは問題ないと思います。
○宮坂座長
ありがとうございました。
もう一つは単一施設での申請です。慶應義塾大学病院だけですね。これはかなり珍しい疾患だと思うのですけれども、22ページの薬事承認申請までのロードマップを見ると、うまくいけば、結果がよければ治験に行きます。治験に進める結果が出なければ云々と書いてあって、これは症例がリクルートできないと先に進めっこないのですが、ここのところは余り大きな問題はないのでしょうか。
○藤原構成員
がんセンター中央病院とか慶應はこの辺の患者さんが結構多いらしくて、すごく多いわけではないですけれども、市中の一般病院に比べたら集積はされているので、ほかのところを巻き込むよりも、まず単施設で、きちんとクオリファイされたところで、症例登録をするのが私はいいかなと思いました。
○宮坂座長
わかりました。
ほかには御意見ございますか。よろしいでしょうか。
それでは、整理番号107については先進医療技術審査部会としては「適」としたいと思いますけれども、よろしいでしょうか。
続きまして、先進医療会議における事前評価については、福井構成員にお願いをしております。先進医療会議における事前評価を担当した福井構成員より、技術の内容及び評価結果についての御説明をお願いいたします。
○福井構成員
藤原先生がお話したこととほとんど重複しますけれども、これはここでもう一回お話しすることになるのでしょうか。
○宮坂座長
はい。
○福井構成員
乳房外の転移を伴う乳がんの患者さんについては、同じレジメンの報告があって、三十数％対65％との有効性がこれまでに示されています。
乳房外パジェット病につきましては、精巣の乳房外パジェット病についてハーセプチンの効果があったという症例報告がございます。それから、ハーセプチンとタキソールにつきましては、これまで十分な臨床経験が積まれてきております。副作用に対する対応も確率されています。そのような背景を踏まえて、転移を伴う乳房外パジェット病に対するハーセプチンとタキソールの第II相臨床試験ということになります。
研究デザインと研究遂行上必要な文書、特に同意書関係に関する先進医療技術審査部会からのいろいろな指摘について、適切な対応がなされていて「適」と評価されています。全体的に考えて、私としましては別紙１の19ページにございますように、社会的妥当性の倫理的問題点はない、現時点での普及性に関しましては罹患率、有病率から勘案して普及していない、効率性はやや効率的と考えます。将来的に症例数の問題もございますけれども、この臨床試験で有効性が実証されましたなら、手続上、の相談は必要になると思いますけれども、将来的には保険収載を行うことが妥当だと考えます。
以上から、総合的には「適」と判断いたしました。
以上です。
○宮坂座長
ありがとうございました。
ただいまの御説明について、何か御質問ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
それでは、各先生方の評価結果どおり決定したいと存じますが、よろしいでしょうか。
（「はい」と声あり）
○宮坂座長
ありがとうございました。それでは、そのようにさせていただきたいと思います。
整理番号108でございますけれども、先ほど御説明したとおり、整理番号108の技術については、藤原構成員、柴田構成員は当該技術に関する検討及び事前評価には加わらないことになりますので、大変申しわけありませんけれども、よろしくお願いいたします。
（藤原構成員、柴田構成員 退席）
○宮坂座長
先進医療技術審査部会における事前評価について、主担当を伊藤構成員、副担当を掛江構成員と手良向構成員にお願いをしております。
それでは、伊藤構成員より概要の説明と実施体制の評価をお願いいたします。
○伊藤構成員
伊藤でございます。
このがんは小腸腺がんです。小腸腺がんというのは全体のがんの中の0.5％という大変頻度の少ないがんで、その中で治癒切除をされた方に対して、ここに書いてあるカペシタビンとオキサリプラチンの投与を６カ月にわたって投与するという予防投与についてのプロトコールだと思っています。病理学的Stage I/II/IIIの小腸腺がんの治癒切除をされた患者さんを対象にして、このカペシタビンとオキサリプラチンを投与した群と、投与していない群との比較試験ということになろうかと思います。
主要評価項目は、この方々は治癒切除ですので無再発生存期間を比較することで、副次評価項目として全生存期間とか無病生存期間、有害事象発生割合という話になっております。
大変珍しいがんなものですから、予定試験期間としては登録期間が6.5年と大変長い形になっておりまして、解析も登録期間後３年をめどに解析することになっていると理解しております。
予定症例数は150例になっておりますが、途中で中間解析を含めてのケースが150例ということになっていると思います。この技術と治療法そのものは大腸がんで多く行われておりますので、ここに提案されている人たちは、少なくとも大腸がんの経験が豊富にあり、かつ、小腸がんに関しても３例の予防投与の経験についての提案がされております。ですので、そういう意味での実施体制については問題ない記述と見せていただきました。
最後については幾つかの問題点があるのだろうと思いますが、それは掛江先生と手良向先生の評価結果を踏まえた上で述べさせていただければと思います。
以上です。
○宮坂座長
わかりました。
続きまして、倫理的観点からの評価の結果について、掛江構成員から御説明をお願いいたします。
○掛江構成員
掛江でございます。よろしくお願いいたします。
倫理の観点から、今回のプロトコールを拝読いたしましたところ、16歳以上の未成年者の方も対象に含めておられるのですけれども、それにつきましてプロトコールのお手持ちの資料では470ページになるのですが、未成年者、16歳以上を含むことの合理的な理由が記載されておられますので、倫理的には問題ないと考えました。また、患者用の説明文書につきましても、丁寧に記載されておられまして、倫理的な配慮が行き届いているように思います。
以上のことから「適」と判断させていただいたのですが、ページを少しめくっていただきまして５ページのところに少し質問をさせていただいております。今回、非盲検ランダム化比較試験ということで資料を拝見いたしましたところ、素人目には既に効果が強く予想されているレジメンのように感じましたものですから、コントロール群に割りつけられた方々の不利益が大きくなることが容易に予想できるような場合には、倫理的にも問題が生じるかと思いまして、御質問をさせていただきました。
御回答に関しましては、末尾にございますように、まだ有用性が証明されていないので、この点を明らかにする試験であると御回答いただいております。この御回答が妥当であるかどうかの評価につきましては、主担当の伊藤先生並びにサイエンスの専門家の先生方にお願いをしたいと考えておる次第です。
以上でございます。
○宮坂座長
ありがとうございました。
続きまして、本日御欠席の手良向構成員からの試験実施計画書等の評価につきまして、事務局から御説明をお願いいたします。
○先進医療専門官
事務局でございます。
お手元資料は別紙２の２ページ目をごらんください。手良向先生より試験実施計画書等の評価としまして、全て「適」との御評価をいただいております。
コメント等は特にございません。
以上でございます。
○宮坂座長
ありがとうございました。
ただいまの御説明について、何か御質問はございますでしょうか。よろしいでしょうか。
私から１つ、これはどなたにお聞きしたらいいかわからないのですけれども、概要図で見ると、これは患者さんをランダム化して標準治療と試験治療群、これは予防治療になるわけですけれども、しかも６年半、６年以上かかるわけです。そうすると、やっているうちにこれはいいかもしれない。そうすると何が標準治療かわからなくなってきて、ランダム化されるのは嫌だと言い出す患者さんが出てくる可能性というのは当然考えられると思うのですけれども、そこの問題は何か。
○伊藤構成員
そこを評価表の２ページに書かせていただいたのですが、全国でアンケート調査をされていて、本試験の対象となる患者さんがどれぐらいの３年無再発生存割合があるのかというのはわかっておりまして、Stage Iでは再発はもちろんないのですけれども、Stage IIIとか、特にIIIBに至っては３年で八十数％どうも再発をするという状況がわかっています。
一方でこの治療法は海外である程度Stage IIIぐらいのところだったらやってもいいのではないかという意見がUp To Dateなんかを見ると出ていると思っておりますが、我が国の標準治療としてはもちろんなっていないのと、保険診療上もこの治療法ができる状況にはなっていないというところがありまして、サイエンスとして見ればほぼパーフェクトなプロトコールがつくられておりますが、実臨床上で丁寧に説明すればするほど、とりわけStage IIIの方々、Stage IIIBの方々に対して説明をされたときに、このコントロール群に当たったときにどういうふうにお感じになられるのかということについては、なかなか判断しにくい。手続上はパーフェクト。ただ、実臨床に持っていったときに本当にこの期間、こういう形でいくのかいうのについてはなかなか判断が難しいなと思いましたので、こういう書き方をさせていただいております。
○宮坂座長
治験がスタートするまでは、まだ今ぐらいのデータしかわからないからいいのですけれども、やって１年、２年たてば試験治療群の良し悪しがある程度わかってくる可能性があると思うのです。そのときにランダム化を本当にリジットにやると標準治療群に入った人は、最後の最後まで試験治療群に移れないという問題が出てくるのです。それが本当に倫理的なのかどうかというところですね。これは言ってもなかなか難しい問題で、解決法はないのだと思いますけれども。
○伊藤構成員
おっしゃるとおりだとは思って評価票は書かせていただきました。プロトコール上はこれは正しいプロトコールで、今の段階でサイエンスとしては特別にこの治療が大腸がんと類似のものであっても同じであるとは言えないという点から言えば、お書きになられている方々は正しい判断をされていると思います。
○宮坂座長
今の点について御意見ございますでしょうか。どうぞ。
○横井構成員
もう一つは、逆に３年の無再発生存率がＩ期で79％、IIA期で86％ということは、ほとんど３年間で再発しない群に対して、このケモをやる意味合いがあるかというか、ケモテラピー自体はハーモフルなものですので、倫理的にどうしてこういう群までケモテラピーのスタディーに入れるのかというのは、患者さん側としてはヘビー過ぎるのではないかという気がいたしました。
○宮坂座長
伊藤先生、今の点については何か。あるいはほかの方でも結構です。
○伊藤構成員
幾つか考えたのですけれども、例えばIIIA、IIIBが一番効果が高くて、だからこの群の比較試験をしない限りは、本当にこの治療が正しいかどうかというのはわからない。世界的にも同じものがない状態だと思っています。
Ｉ、II群に関して、特にStage IとかIIAの段階で６カ月の化学療法をするのが妥当かというのは大変迷うところだと思いますが、ただ、症例数が余りにも少ないので、IIIだけに絞ったときにはこの群に関しての評価というのは難しくなる。多分この治療が有効かどうかということを見るためには、Stage IIIの人たちが入ってこないと難しい。本当にジレンマのような試験だとは思いました。
○山口構成員
小腸のカルチノーマというのは物すごく予後が悪くて、Stage Iは５生率が77％ですけれども、これは決してよくなくて、大腸であればほぼ100％助かるのに、小腸のがんであればStage Iでさえ25％再発するということなのです。ですから、私も最初Ｉ群にやる必要があるかということを見てみたのですけれども、タブレットの398ページで予後を見てみると、大腸がんに比較するとワンランク悪性度が高いので、必ずしも悪くはないと思います。
むしろStage IIIなどはかなり悪いので、この程度の化学療法をやってもむしろ本当に有効かどうか。むしろもっと早目のもののほうが有効な可能性もあるということだと思います。実際、III群は分けたほうがいいのですけれども、症例数が何分少な過ぎて、集めようにも大体こういう方はイレウスか腸閉塞か出血で小腸らしいということでいろいろなところで行われますので、集めることも実際には難しいということで、これは苦渋の選択だろうと思います。
患者さんには物すごく丁寧な説明をして、変な誤解がないように、つまり進行がんに対する成績は少しよかったのだけれども、それは全然エビデンスとしてはまだまだレベルが低いもので、全然まだわかりませんということを訴えていただいて、やってもらうしかない。先ほど座長おっしゃいましたように、これはいろいろな試験で必ずこういう問題が出てきて、先日も胃がんの腹膜播種に対するものも、結構コントロールのほうが腹腔内投与のほうに流れてしまって、それが奏功してしまって差が出なかったという非常にまずいケースもあったので、そこのところは皆さん見ていただいて、丁寧に説明していただいているという判断かと思います。
○宮坂座長
ありがとうございました。
ほかにはよろしいでしょうか。山本先生、どうぞ。
○山本構成員
私も比較試験をやるということで組まれておりますので、現時点で比較試験されることについては別に異存はないのですが、6.5年間、標準治療が変わらないという前提のもとでやる試験になってしまっておりますので、国内では患者さんを集めるのは難しいので、現実的にこれをやっている間に別の治験が走ることはないのかもしれないのですけれども、海外で例えば全然違う新しい薬が出てきたときに、どうするのだろうという話がありますので、現時点でこういう比較試験をやることにすると、6.5年かけて集めざるを得ない。こういうデザインになるのはわかる。ただ、一旦決めたからといって標準治療が変わったとき、あるいはもっと有効そうなものが出てきたときに、これを完遂することに余りこだわっていただきたくはないなと思います。ですので、標準治療が変わったときには潔くというか、この試験を途中で終了することも含めて検討していただくという、そこさえこの試験をされる方々が考えておいていただければいいのかなと思いました。
○宮坂座長
ありがとうございました。私も全く同じことを考えていて、普通、一般的、医学的常識で、６年以上たって標準治療が変わらないという分野は相当おくれている分野ですから、それは当然変わるのが当たり前で。
どうぞ。
○先進・再生医療迅速評価専門官
紙資料の18ページをごらんください。今、６年半の予定にはなっているのですけれども、中間解析をされることになっておりまして、18ページの中段あたりに中間解析の目的と時期と書かれておりまして、中間解析は２回行われる。１回目の中間解析は原則として予定登録数の半数の登録が得られた時点で行うことになっておりますので、恐らくその結果をもって、もし非常に効果がある、あるいは効果がないということになれば、その時点で何らかのアクションは起こるのではないかと考えております。
○宮坂座長
ただ、半数入るということは75例ですから、それが入るには３年、４年かかる可能性が十分あるわけで、ですからやはりここの今の先進医療会議で出た疑問というものは、よくこれを計画した先生方に伝えていただいて、先ほどの山本構成員の御意見に代表されるように、これを何が何でも初志貫徹しなければいけないんだということではなくて、経過を診ながら漸次判断をしていくことが前提である。もちろんそれでうまくいっている分には、これはサイエンスとして間違っているわけではないのでいいのですけれども、非常に悩ましい問題が入っていますので、そういう前提条件をつけるというか、それができれば一番いいのかなと思いますけれども、ほかに今の点について何か。
○横井構成員
よろしいですか。中間解析は、このスタディーの良し悪しがわかるだけで、先ほど山本先生がおっしゃったように、外から新しい情報が入ったときに全国のプロトコールを見てもストッピングルールがないというか、ほかで新しいエビデンスが出たときに、このスタディーをとめるという方策は書かれていなかったような気がしたのですけれども、多分すごいサイエンティストたちが集まってやっている場所なので、そこのところはしっかり押さえてやっていただけたらという気はいたします。
○宮坂座長
そうですね。今のストッピングルールというのは非常に重要なことだと思いますので、それのことも含めて一度フィードバックをして、最終的に考えていただくということでいいのかなと思いますけれども、ほかに今の点について、あるいはほかの点でもよろしいですけれども、よろしいでしょうか。どうぞ。
○掛江構成員
今の御議論を伺っていて、もしかしたら見落としたかなと思ったのが、説明文章の中に新しい情報が入った場合に御説明しますという項目が。
○宮坂座長
ページ数で言うとどこですか。
○掛江構成員
済みません、その説明が見つからなかったものですから。説明文書の恐らく610ページ以降に書いてあるべきことなのかと思うのですが、そのあたりの説明がもしかしたら抜けているのではないかと。長期の試験ですので、試験に参加している間に新しい知見等が出てきた場合には御説明しますというような項目を説明文章に追加していただく必要があるかなと今、感じました。
○宮坂座長
ありがとうございました。
今の点も含めてよろしいでしょうか。
もちろんうまくいけば、それに越したことはないわけですけれども、患者さんに対する説明文章の中にも今後の標準治療の変化というのは起こり得るわけですから、今お話したようなことに関する文章を何らかの形で患者さんによく御説明していただくのと、文章としてきちんと入れるということをお願いしたいと思いますけれども、よろしいですか。
ということで、整理番号108については先進医療技術審査部会としては「適」としたいと思いますけれども、よろしいでしょうか。
続きまして、先進医療会議における事前評価について、山口構成員にお願いしております。先進医療会議における事前評価を担当した山口構成員より、技術の内容及び評価結果について御説明をお願いいたします。
○山口構成員
今、議論がありましたので、技術の内容は御理解いただけたと思います。
何よりもこれは非常にまれな疾患だということが１つと、非常に予後が悪いということが１つ。もう一つは、今、世の中では非常にいろいろな治療が行われていて混沌としていて、予後が悪いのでほっておくわけにはいかないということで、いろいろなことが行われて、結局、何がいいのか、何が悪いのかさっぱりわからない状態の中で、まず一石を投じようという試験だと思うのです。そういう意味ではJCOGみたいな非常に大きな組織でやらないと完遂できませんし、いろいろ限界はありますけれども、試験そのものとしてはよろしいかと思います。
それから、新しい治療ができたときに説明しなさいということですけれども、これはなかなか難しい問題で、では誰がこれを新しく有効か判断したかという問題が出てくるので、主治医が勝手にやってはだめだと思うのです。ここは先ほど御意見がありましたけれども、効果安全性評価委員会の良識に期待して、そういう勧告を出して患者さんに説明しなさいと、むしろそういうルールを１つ入れていけばいいのではないかと思いますので、そこを付加すればいいのではないかというぐあいに感じました。
以上です。
○宮坂座長
ありがとうございました。
ただいまの御説明について何か御質問ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
今の効果安全性評価委員会、当然、これはあるはずですから、そこにある程度きちんと中間解析をすることと、もう一つは世の中の進歩を見据えていただいて、適正な判断をしていただくことを要望することを文章として入れることにしたいと思いますけれども、ということでよろしいでしょうか。
（「はい」と声あり）
○宮坂座長
ありがとうございました。
以上をもちまして先進医療合同会議を終了させていただきたいと思います。
準備が整い次第、先進医療会議を開催させていただきます。
ありがとうございました。
第４９回先進医療会議
○日時
平成29年１月12日（木）16:43 ～17:16
○場所
厚生労働省 専用第15会議室（12階）
○出席者
【構成員等】
宮坂座長 五十嵐座長代理 石川構成員 梅村構成員 柴田構成員
福井構成員 藤原構成員 山口構成員 山本構成員 横井構成員
【事務局】
医療課長 医療課企画官 医療技術評価推進室長 医療技術評価推進室長補佐 医療課長補佐
医政局先進医療専門官 他
○宮坂座長
ただいまより「先進医療会議」を開催いたします。
先生方の出欠状況ですが、本日は福田構成員より御欠席との連絡をいただいております。
それでは、資料の確認を事務局からお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
事務局でございます。それでは、資料の確認をさせていただきます。
まず議事次第、座席表をおめくりいただきまして、先－１「先進医療の新規届出技術について（届出状況/12月受理分）」としている横紙の資料がございます。こちらに別紙１－１、１－２がついてございます。
先－２－１「平成28年６月30日時点で実施されていた先進医療の実績報告について」という横の紙がございます。こちらには参考資料１、参考資料２、参考資料３がついてございます。
先－２－２「１年間（平成27年７月１日～平成28年６月30日）の実施件数が０件である先進医療技術（先進医療Ａ）に係る医療機関の今後の対応方針等」という横紙の資料がございます。
先－３「暫定的に先進医療Ａとして実施している技術の取扱いについて（案）」としている１枚紙の資料がございまして、こちらには参考資料が１枚ついてございます。
最後に先－４「未承認若しくは適応外の医薬品、医療機器又は再生医療等製品を用いる医療技術に係る留意事項について（案）」とした左上ホチキスどめの資料がございます。
資料の確認は以上でございます。資料について不足、誤り等がございましたら事務局まで御連絡いただければと思います。また、先ほど同様、タブレットを使用していただきたいと思いますので、届出書類等についてはタブレットからも閲覧していただけます。
以上でございます。
○宮坂座長
ありがとうございました。資料等についてはよろしいでしょうか。
それでは、今回、検討対象となる技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をしておりますが、その結果について事務局から御報告をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
今回検討対象となる技術等に関しての利益相反は、特にございません。よろしくお願いいたします。
○宮坂座長
ありがとうございました。
そのほかの出席されている構成員におかれましては、このような事例はないということでよろしいでしょうか。
（「はい」と声あり）
○宮坂座長
ありがとうございました。
それでは、新規技術、12月受理分の先進医療Ａまたは先進医療Ｂへの振り分け案についての資料が提出されておりますので、事務局から御説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
新規技術、12月受理分の先進医療Ａまたは先進医療Ｂへの振り分けについて、先－１に従って御説明申し上げます。
12月に受理をした技術は、受理番号76、糖鎖ナノテクノロジーを用いた高感度ウイルス検査法による感染症診療及び院内感染症対策支援の１件でございます。
適応症はインフルエンザとなっておりまして、かかる費用は資料のとおりでございます。
受理番号76の糖鎖ナノテクノロジーを用いた高感度ウイルス検査法について、別紙１－２をごらんください。本技術で使用する医療機器、医薬品等には未承認のものを含んでおりますが、体外診断薬を用いる技術でございますので、先進医療Ａとして振り分け案をつくってございます。
御説明は以上でございます。よろしくお願いいたします。
○宮坂座長
ありがとうございました。
何か御質問ございますでしょうか。
それでは、先進医療Ａとして振り分けたいと思います。
次に、事務局から平成28年度先進医療技術の実績報告等についての資料が提出されておりますので、事務局から御説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
では、先－２－１、先－２－２に従って御説明を申し上げます。
まず先－２－１ですが、こちらは平成27年７月１日から平成28年６月30日の１年間に実施された先進医療の実績報告をまとめた資料となってございます。
先進医療Ａにつきましては、技術数は40種類、実施医療機関は446施設、また、５、６の行をごらんいただきますと、保険外併用療養費及び先進医療に要した費用は、それぞれ約57億円、約180億円となっております。
先進医療Ｂにつきましては、技術数は60、実施医療機関は282施設、保険外併用療養費及び先進医療に要した費用は、それぞれ約11億円、約６億円となってございます。
先進医療Ａ及びＢの実績の合算値は、一番右の欄に記載のとおりとなってございます。
次のページですが、こちらは過去１年の先進医療Ａ及びＢの技術数の増減を示した表となってございます。先進医療Ａの技術数は61種類でございましたが、平成28年の診療報酬改定での保険収載や削除等により、平成28年６月30日現在で40種類となっております。また、先進医療Ｂの技術数につきましては47種類でございましたが、合計で13種類ふえて60種類となってございます。
次のページですが、こちらは過去５年間の実施医療の医療機関数、全患者数、金額等の実績を示した表となってございます。これらの実績については、技術ごとに示しております資料が参考資料１～３となってございます。
参考資料１は、先進医療Ａの技術に関して実施件数や費用等を一覧にしてございます。また、参考資料２は、先進医療Ｂの技術について同様に一覧化してございます。参考資料３につきましては、先進医療Ｂの終了予定日、また、昨年６月30日までの登録症例数等を一覧にしてございます。
参考資料１をごらんいただきますと、先進医療Ａでは告示番号の９、20、21、22など、本期間内に実施件数が０件であった技術が７技術ございました。
また、参考資料２をごらんいただきますと、先進医療Ｂにおいて告示番号４、９、10等の13件の技術が、当該期間内で実施件数が０件となってございます。
先－２－２をごらんください。こちらは先ほどお示しした過去１年間の実施件数が０件であった技術に関しまして、その理由及び今後の対応方針を実施医療機関ごとに御報告していただき、まとめた資料となってございます。
１ページ目と２ページ目につきましては、先進医療Ａの技術で０件だった技術をお示ししておりますが、遺伝子疾患の診断を行う検査の技術等が４種類含まれております。こちらに関しては希少疾患という理由等もあって、一番右の列になりますが、過去５年間の実施件数を見ても非常に少ないという現状がございます。
また、告示番号27番、28番の小腸移植の技術につきましては、現在、暫定的に実施されている先進医療Ａの技術となっておりまして、今後の対応方針を確認しましたところ、先進医療Ｂへの移行を目指すのではなく、外保連からの要望を経て保険適用を目指したいとの記載がございます。
次に３ページ目をごらんください。こちらは先進医療Ｂで実施件数が０件だったものをお示ししておりますが、告示番号９、10のように先進医療から取り下げたもの、また、症例登録が終了したものも含まれております。
告示番号46番以降の技術に関しましては、告示からの期間が短期間であるという理由や、告示後に変更申請が必要となって、その変更を行った結果、実施開始からの期間がまだ短期間となっている技術が含まれております。
簡単ではございますが、御説明は以上でございます。
○宮坂座長
ありがとうございました。
ただいまの説明について何か御質問ございますでしょうか。よろしいでしょうか。
○五十嵐座長代理
意見でもよろしいですか。参考資料１を拝見しますと、申請があってこれが認められて、かなり時間がたっているものがあると思うのですけれども、これがなかなか保険収載に行かないで、このままの状態になっているので、先進医療Ａという状態が続いているのだと思うのですが、その中にいろいろ状況が多分申請によって違うのだと思うのですけれども、例えば非常に高度で特殊なために実際にやっている施設が少なくて、数も少ないというものもあると思うのですが、例えば19番のように年間１万件以上やられて、しかもやっている施設が400以上にわたっている。しかも８年もたっているということで、これが本当に先進医療なのか。常識的に考えますと、もう先進医療ではないのではないか。そういう印象を受けます。ですから、こういう状態のまま先進医療Ａとしてずっと認めていくのがいいのかどうか、あるいはどこかで見直すとか、そのような作業がこれから必要ではないかと思うのですけれども、いかがでしょうか。
○宮坂座長
ありがとうございました。
これは２つ問題があると思いまして、１つは何年たっても、10年近くたっても数件ぐらいしか入っていない。これをどうするか。世の中、先進医療を何件持っているかというのは特定機能病院の１つのステータスを示すんだみたいなことになって、先進医療をとるところまで物すごく一生懸命頑張るのだけれども、とった途端にそれで終わったといって、担当者もいなくなると症例がリクルートできなくなってしまうというようなものもないではないと思うのです。ですからその問題をどうするのか。誰がウオッチをして、どこで、例えば５年たって何例いかなかったらば、これは先進医療から外すぐらいのことをするのかどうかです。
もう一つは、先ほど五十嵐座長代理も言われた、逆にやたら多いものです。例えば19番の多焦点眼内レンズを用いた水晶体再建術というのは年間１万例もやられていて、本来だったらこれは評価療養のはずで、評価はもう十分できるはずなのです。先進医療として有用かどうか、あるいは保険収載をすべきなのか、本来はとっくにその評価ができるはずなのに、これはあえてしていないのだと思うのです。特にこれは特定機能病院がやっているのならいざ知らず、かなり開業医の方がおやりになっていて、それは実は非常に問題だと思うのです。ですから、この点は何かを。
例えば24番の前眼部三次元画像解析も似た部分があるのではないかと思うのです。特に19番はその傾向が強いのかなと思うのですけれども、こういうやたら多いもの、あるいは全然ないもの、これをどうするか、何か構成員の皆様、御意見ございますでしょうか。
どうぞ。
○山口構成員
今、座長がおっしゃったように、病院のプレゼンスを上げるためにとってしまって、適当にやっていて、症例を通さないものだから延期、延期をやって、いつまでも看板を上げておくというのは確かに、そうとしか思えないものがたくさんあるので、おっしゃるとおりある一定期間で再評価するか、あるいは予定症例の何％に達しなかったらこうしますというルールをぜひ一度、決められたほうが、こういうものがいつまでも残っていると、そもそも先進医療の信頼性が損なわれるので。
もう一つ、２つの観点があるとおっしゃいましたけれども、当然、保険診療をしなければいけないものが評価されないままずるずるとやるというのも大変よろしくないことだと思いますので、ぜひ座長のおっしゃるとおり２つの視点から決めたほうがいいと思います。
○宮坂座長
ありがとうございました。
ほかに御意見ございますか。事務局として今の段階で何か案とか考え方みたいなものはございますか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
御意見ありがとうございます。先生方の御意見を踏まえまして、事務局でも考えを。
課長、お願いします。
○医療課長
これは事務局でしっかり整理もさせていただきたいと思っておりますが、過去、実際には何度か議論してきた経緯があります。委員の先生方もかわられておりますし、事務局もかわっているので、そのあたりのシェアをしっかりさせていただきたいと思っております。件数が少ないということ等一定の考え方で過去も何度か調整をしてきましたが、実際に個々に聞いてみますといろいろな事情があるようでございます。次回以降に整理の上で御説明をさせていただきたいと思いますが、機械的にある基準を決めてこれを適用することを過去やってみたところ、実際にはいろいろな事情があったり、あるいはどうしても必要な技術だったりするというケースもありました。一定の整理をした上でまた弾力的な運営が必要な部分もありますので、よくよく御相談をさせていただきたいなと考えております。
○宮坂座長
ありがとうございました。
私も何年以内に何例いかなかったら絶対アウトみたいな、そんなことはすべきではないし、それは本来、先進医療の趣旨とは違うのだとは思うのですけれども、逆にたなざらしにまま、本当に先進医療でいいものだったらば、必ず利用されるべきものであって、それが利用されないのはそれなりの意味があるのだろうと思うので、そこはもう一度その目で見直したほうがいいのかなというのが１つと、もう一つは多過ぎるほうです。これは評価療養ですから本来、一定のところで評価をしなければいけないはずなのですけれども、あえてしていないのは、これもそれなりの裏がある可能性もなきにしもあらずなので、特にその点も、これは私も事務局と相談したいと思いますけれども、またこの次までに何か案なり、あるいは実態調査をするならして。
山本構成員、お願いします。
○山本構成員
私は過去に２回、先進医療Ａから保険収載するかどうかという検討に参加させていただいたのですけれども、最初に参加したときは出てきたもののほとんどが科学的な評価に耐えないデータがないものが結構多かったと思います。ただ、そのときはそういう目で見るというのが初めてだったというのもあって、その次のタイミングで恐らく61種類あったのが40種類に減ったというのは、たしか２回目に参加させていただいたときに、大したデータも出さず、しかも症例数も少なく、延々と長くやっておられて、これは一旦削除したほうがいいのではないでしょうかというのを比較的事務局のほうも積極的に見ていただいたと思いますし、それでかなり整理をされてこの数になっているのだろうと。特に先進医療Ａはそういうものが多いので、この数になったのだと記憶しています。
あとは、眼科の開業医さんたちのやっておられるものが、特に古いタイミングで始まった先進医療Ａは、そもそもどうやって評価するかということ自体の枠組みがなくやっておられるものが多いので、データを要求しても出てこないというのが結構ありました。ただ、その中でもきちんと論文化して、論文を出してやっておられるものもありましたし、結果的には論文を出してエビデンスを出したものが優先的に保険診療に変わっていったというところがありますので、やはりそういうことを２年ごとのタイミングでやっておられる先生方には、外圧として説明をしていく必要があると思います。
その先進医療Ａを医療課がどのように運営されたいのかなというところは、また別にあるのかなという気もしますので、先進医療の特にＡの部分の運営方針は、またおいおい会議の中でも教えていただければ、それはそれでそういうやり方もあるかなという気もいたします。
○宮坂座長
ありがとうございました。
今の点について何か事務局、コメントはございますか。特になければ。
私もＡのほうは割と緩くて、Ｂはいろいろな縛りがつけられて、チェックもかけられるのですけれども、Ａはなかなかかけにくいという問題があって、しかもこれが特定機能病院がやっていればある程度データをまとめるのはできるのですけれども、開業医が中心になっていて、本来はこういうものは学会がある程度、後押しをして、例えば保険収載に持っていくとか、何かをするのですけれども、どうもその動きが必ずしも19番については余りない。多分それは何かそれなりの理由があって、でもそれを先進医療としていつまでも置いておくことは決して望ましいことではないし、これは先進医療としての精神にも抵触するものですし、先進医療の価値を落とすことになりかねないので、ここはもう一度、事務局も含めて再検討しましょう。
○山本構成員
実際に私も先進医療Ｂをやる側でもあるのですけれども、同じ先進医療という中でやっていながら、ＡとＢの縛りが全然違うのです。ですので結局Ａのほうがやりやすくて、Ｂのほうが厳しい。しかもＢは症例数の限りもあって、それが終わったら逆に言うとそこから次、入れられなくなってしまう。もともと期日が決まってしまっている。ですから同じ枠の中でやっていながらやる側というか、医療現場から見ると物すごく差があって、しかもその差が先進医療Ｂをやることのほうが損をしているのではないかという感じすら受けるので、先進医療Ｂをやって高いエビデンスを出そうとしている人たちのモチベーションを傷つけてしまうことになると思いますので、その点についてはやはり１つの制度であれば、制度としてのインテグリティーはちゃんと保っていただきたいなと思います。
○宮坂座長
そうですね。そのためのロジックがＡもＢも同一でなければいけないのだろうと思うので、そこが果たしてそうなのかどうかということは、ちょうど今いい機会だと思いますので、再検討できればと思います。
ほかに、藤原先生、どうぞ。
○藤原構成員
今、山本先生がおっしゃったところと共通するのですけれども、先進Ｂはある程度の症例集積期間が決まっていて、それが終わった後の延長のところは今まで割と杓子定規にばさっと切ってしまって、延長を認めないとか、出口のところは余りここで議論せずにほっておくと、前回あったみたいに患者申出療養に流れてしまうというような歪んだ構造になってくるので、むしろ臨床試験としてきちんと評価するのであれば、出口まで見据えて先進医療Ｂとして最後まで面倒を見るとか、もう少し延長のところを柔軟に考えるようにした方が良いです。先ほど課長がもう一回ちゃんと考えますとおっしゃっていましたので、そのときに先進医療Ｂの症例登録期間をしっかり考える。もう一回見直すとか、試験期間の延長をもう少し柔軟に考えるようにしていただきたいなと思います。
○宮坂座長
ありがとうございました。よろしいでしょうか。
では、これはそこまでにして、今度は先－３ですかね。事務局から暫定的に先進医療Ａとして実施されている技術の取り扱いについての資料が提出をされておりますので、御説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
先－３をごらんください。こちらは暫定的に先進医療Ａとして実施している技術の取り扱いについてでございます。
「１．背景及び現状」ですが、平成20年の先進医療告示第２号各号に掲げられた先進医療のうち、平成24年11月30日の先進医療会議において先進医療Ｂへ振り分けることとされた技術については、暫定的に先進医療Ａとして実施しているところでございます。
暫定Ａについては、平成28年３月31日までを先進医療Ｂへの移行期間としておりましたが、昨年１月の先進医療会議で、次ページの参考資料としてお示ししているとおりの取り扱いとなっております。
こちらの参考資料の一部を抜粋したものが先－３の資料の四角の中でございますが、（１）の下２行にございますが、新規患者の組み入れを認めないとともに、猶予期間は平成29年３月31日までとするとしておりました。
なお、四角のすぐ下にお示ししているとおり、暫定Ａの技術のうち、２件の技術については先進医療Ｂへの移行を完了しているところでございます。このたび猶予期間である平成29年３月31日が近づいてまいりましたので、暫定Ａへの対応を再度確認させていただきたく、対応案をお示ししてございます。
「２．暫定Ａへの対応（案）」をごらんください。１つ目の○として、平成29年３月31日までに先進医療Ｂへの移行ができなかった技術については、本年４月１日をもって先進医療告示から取り消すこととしておりましたが、現在、同技術を継続している患者様がおられる期間につきましては、告示からの取り消しを猶予してはどうかとしております。
なお、新規患者様の組み入れについては認めないままとして、実施を継続している患者様がおられなくなった時点で医療機関より事務局に連絡をしていただき、全ての医療機関で実施されなくなった時点で、当該技術を先進医療告示から取り消すこととしてはどうかとしております。
なお、現在、暫定Ａとして実施されている技術は、資料の裏面に表でお示ししている８件のみとなってございます。
御説明は以上でございます。よろしくお願いいたします。
○宮坂座長
ありがとうございました。
今、暫定Ａへの対応案というものが先－３の下の部分、○の３つに書かれていますけれども、今、御説明があったとおりですが、いかがでしょうか。プラクティカルな対応かなとは思います。
どうぞ。
○藤原構成員
この裏ページのもの、前回の評価のときに私が対応したものが含まれているのですけれども、先ほどの事務局案でいきますと、ことし３月31日までに先進医療Ｂに移行できなかった技術と書いてあるものをどのように解釈するのかなというのを確認しておきたいのです。今日が１月ですので、ここの裏に書いてあるように、事前相談継続中だと、常識的に考えてこれからプロトコ－ルがフィックスし、それぞれの施設の研究倫理審査委員会にかけても３月31日にここの会議に上がってきて承認というのは時間的に無理なように思います。今日の時点でこれは全部ほとんどここに書いてあるような暫定での対応で、新規患者組み入れが終わっていますので、それ以降症例追加がなかったら自動的に先進医療の取り消しになることなのかなと理解したのですけれども、この移行できなかったというのは厳しく運用されるのですか。どこの時点を考えるのかなというのがわからなかったです。
○宮坂座長
事務局どうですか。今の藤原構成員の御質問について。事前相談継続中というのは多分、時間がかかるだろう。３月31日までに終わるかどうかもわからない。それから、例えば裏の表で見ると告示番号の16とか17は、まだ実施件数が結構ありますね。
○医療課企画官
一律に、私どもここに書かせていただいているように、事前相談継続中。その事前相談の中にも随分濃淡がございますので、ここに関しては私ども一律に、では１日過ぎればこれは全然だめと言ってしまうのもどうかなと思っている部分がございます。そこは原則としての考え方を示させていただいて、私どもとしては今後、相談の中で、当然申請者側が取り下げますというのもあるでしょうし、いやいや、もうちょっとのところまで待ってくださいということもあると思いますので、まずはそういうところで、そこの基本的なお考えをお認めいただければ、運用のところは事務局にお任せいただければと思っております。
○宮坂座長
今、言われたように事前相談継続中の濃淡。これは苦し紛れに言って時間を稼いでいるところはなきにしもあらずのところもあるのかもしれない。ですから、それはまた事務局で確認をしていただいて、是々非々の対応をするということがとりあえずかなと思いますけれども、どうぞ。
○山本構成員
質問というか確認ですけれども、暫定への対応案のところに、○の２つ目に「なお、新規患者の組み入れについては認めないままとし」と書いてあるのですが、裏を見ると１年間というか27年から28年６月30日までに実施件数が書いてあるのです。これはその新規患者の組み入れではないのですか。
○宮坂座長
これは新規ではないですよね。
○先進・再生医療迅速評価専門官
実績報告で日にちを確認してございますが、昨年４月以降に新規で始めたものはございません。そちらは確認してございます。
○宮坂座長
だから前にスタートして、患者さんが一応効果があるから、それはつながっているということですね。
ということで、今の問題はもう一度事務局で調査をするということで、暫定への対応案は、大筋としてはよろしいということでよろしいでしょうか。ありがとうございました。
次に、事務局から未承認もしくは適応外の医薬品、医療機器または再生医療等製品を用いる医療技術に係る留意事項についての資料が提出されておりますので、事務局から御説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
先－４に従って御説明を申し上げます。
未承認もしくは適応外の医薬品、医療機器または再生医療等製品を用いる医療技術に係る留意事項については、「厚生労働大臣の定める先進医療及び施設基準の制定等に伴う手続き等の取扱いについて」に示されてございます。
四角で囲んだ中の第２の７、２段落目をごらんください。数例以上の臨床使用実績がない場合であっても、臨床研究中核病院等の高度で質の高い臨床研究を実施することができる医療機関においては申請は可能とするという特例を設けております。
現在、特例を使用できる対象医療機関として、２枚めくっていただいた別添資料１ページの最下段の四角の中に、早期・探索的臨床試験拠点整備事業または臨床研究中核病院整備事業の対象病院と記載しておりました。現在、早期・探索的臨床拠点事業は既に終了しておりますので、本特例の対象とする医療機関を１ページ目の「１．申請医療機関の要件」に記載しておりますが、１つ目が臨床研究中核病院、２つ目が臨床研究品質確保体制整備病院、３つ目がページをおめくりいただきまして、既にお示ししております国家戦略特区内における先進医療の特例を利用可能な医療機関と整理しております。この国家戦略特区で先進医療の特例を利用可能な医療機関に関しましては、臨床研究中核病院は全て包含されております。
また、今後、臨床研究品質確保体制整備事業が平成29年３月末以降、順次終了となることから、事業終了後の取り扱いについて、資料２ページ目の最下段の「７．臨床研究品質確保体制整備病院の取り扱いについて」にお示ししておりますが、補助期間終了後も承認済みの技術に限り、そのまま申請医療機関、協力医療機関として継続可能とすることとしてはどうかと考えております。本留意事項の運用案につきまして、御審議をお願いいたします。
なお、本件は昨年12月15日開催の第51回先進医療技術審査部会で審議され、お認めいただいております。
御説明は以上でございます。
○宮坂座長
ただいまの御説明について、何か御質問ございますでしょうか。よろしいでしょうか。要件が出ましたけれども、特に御質問がなければお認めいただいたということで、ありがとうございました。
藤原先生、どうぞ。
○藤原構成員
この先進医療で今日もいろいろ実績を出していただいているので、せっかくですから事務局にお願いしたいなと思って発言します。私はゲノムのタスクフォースで今後のゲノム医療のあり方に関する検討会の委員もしていまして、昨年夏ぐらいまで検討している中で、ゲノム情報を用いたいろいろな医療がこれから始まる中で、先進医療にそういうものが今後上がってくる可能性があると思うのです。今回たまたま全体のリストが出ているのですけれども、まだこの中にはないのですが、これからそういうゲノム情報を用いた医療に関する技術が先進医療Ｂとしてやりたいと申請が出てきた場合に、ある程度考え方を整理しておかないと、出てきてすぐ事務局で相談と言われても、事務局のほうも混乱されるのではないかと思っていて、事前に備えというか、新しいタイプの先進医療Ｂのあり方というのを今回、先進医療Ａ、Ｂを見直した中で、追加事項として検討しておいていただきたいと思うのですけれども、いかがでしょうか。
○宮坂座長
いかがですか。
○医療課企画官
御指摘ありがとうございます。
今、藤原構成員から御指摘があったのは、この先進医療会議ではまだ御紹介してございませんけれども、昨年、厚生労働省でゲノム医療タスクフォースというものが開催されまして、今後のゲノム医療をどう推進していくか、また、個人情報保護をどうしていくかということをまとめていただいたものがございまして、藤原構成員がそちらのほうでも構成員として参加されておりまして、事務局は医療課から私が主に出席をさせていただいておりまして、そこで我が国におきましてもゲノム医療を今後推進していかなければならない。そういう文脈で取りまとめが行われているものでございます。そこを受けての御指摘だと拝聴しておりました。
実際に確かにこれからゲノム情報を用いた治療法というのは実用化段階に入ってくるステージにあるのかなということで、タスクフォースでも議論されておったところでございますけれども、どのようなことができるか、どのような体制を整備すれば厚労省全体の方針に沿えるかに関しましては、事務局で一度、整理をさせていただきたいと思っております。
○宮坂座長
ありがとうございました。
ほかにはよろしいでしょうか。
それでは、本日の議論は以上としたいと思います。次回の開催について事務局から御説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
次回の開催につきましては、平成29年２月２日木曜日、16時からを予定しております。
場所につきましては、追って御連絡をさせていただければと思います。よろしくお願いいたします。
○宮坂座長
よろしいですか。予備ではなくなって、２月はやるということです。ということでよろしくお願いいたします。
それでは、本日はこれで終わりにしたいと思います。どうもありがとうございました。
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