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2012年12月5日 遺伝性疾患遺伝子治療臨床研究作業委員会議事概要
厚生労働省大臣官房厚生科学課
○日時
平成24年12月5日（月）14:00～16:00
○場所
厚生労働省 省議室（9階）
○出席者
（委員）
| 島田委員長 |
| 浅野委員、荒戸委員、衞藤委員、小野寺委員、斎藤委員 |
（参考人）
| 寺本教授（帝京大学医学部） |
○議事
議事概要
（概要は以下のとおり。）
千葉大学医学部附属病院より申請のあった遺伝子治療臨床研究実施計画（対象疾患：家族性LCAT（レシチン：コレステロールアシルトランスフェラーゼ）欠損症）について第２回の審議が行われた。
まず、実施計画や前回審議からの追加データ等について総括責任者より説明を受けた後、委員間で実施計画の妥当性等について審議が行われた。その結果、本計画は概ね了承されたが、長期的な有効性・安全性、及びそれらを踏まえた同意説明書の記載等について確認した後、科学技術部会に報告することとされた。
（遺伝子治療臨床研究実施計画の内容は別紙参照。）
（別紙）遺伝子治療臨床研究実施計画の内容 平成24年12月5日審議分
| 研究課題名 | 家族性LCAT（レシチン：コレステロールアシルトランスフェラーゼ）欠損症を対象としたLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家移植に関する臨床研究 |
| 申請年月日 | 平成22年4月9日 |
| 実施施設及び
総括責任者 |
実施施設： 千葉大学医学部附属病院
臨床遺伝子応用医学 教授 武城 英明 |
| 対象疾患 | 家族性LCAT欠損症 |
| 導入遺伝子 | ヒトLCAT遺伝子 |
| ベクター | レトロウイルスベクター |
| 実施期間及び
対象症例数 |
厚生労働大臣による了承の日より6年間
3 例 |
| 治療研究の概要 | 本研究は、家族性LCAT欠損症に対して、患者の自己前脂肪細胞より調製したLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞を患者皮下脂肪組織内に自家移植することによりLCAT補充を行う方法の安全性について検討することを目的とする。また、併せてLCAT欠損に起因する症状（低HDLコレステロール血症、角膜混濁、腎障害、溶血性貧血）の改善効果についても探索的に検討する。
|
| その他（外国
での状況等） |
家族性LCAT欠損症に対して、原因遺伝子の導入による根本的治療を試みる臨床研究は他に知られていない。また、遺伝子導入に際して自己前脂肪細胞を用いる点も他に例はない。なお、前臨床段階の研究として、海外において、アデノウイルスベクターやアデノ随伴ウイルスベクターを用いたhLCAT遺伝子導入例が報告されている。 |
遺伝性疾患遺伝子治療臨床研究作業委員会委員名簿
氏 名 所 属
浅野 茂隆 （早稲田大学理工学術院特任教授）
荒戸 照世 （北海道大学大学院医学研究科教授）
衞藤 義勝 （東京慈恵会医科大学遺伝病研究講座教授）
小野寺 雅史 （（独）国立成育医療研究センター研究所成育遺伝研究部長）
斎藤 泉 （東京大学医科学研究所遺伝子解析施設教授）
○島田 隆 （日本医科大学医学部教授）
早川 堯夫 （近畿大学薬学総合研究所長）
○委員長 （五十音順 敬称略 平成24年12月5日）
＜照会先＞
大臣官房厚生科学課
研究企画官 尾崎 （内線3803）
バイオテクノロジー専門官 松倉 （内線3820）
電話 03(5253)1111（代表）
03(3595)2171（直通）
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