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2011年12月21日 第28回高度医療評価会議 議事録

医政局

○日時

平成23年12月21日(水)16:30〜18:00


○場所

中央合同庁舎第5号館 専用22会議室


○出席者

猿田座長、山口座長代理、伊藤構成員、柴田構成員、関原構成員
田島構成員、葉梨構成員、藤原構成員、村上構成員、山中構成員
山本構成員、珠玖技術委員、松山技術委員
(事務局)
医政局研究開発振興課長
医政局研究開発振興課治験推進室長
医政局研究開発振興課専門官
保険局企画官、保険局医療課課長補佐

○議題

1.新規申請技術の評価結果について
2.協力医療機関の追加について
3.先進医療専門家会議の審議結果等について
4.その他

○議事

○猿田座長
 定刻になりましたので、第28回の高度医療評価会議を始めます。今年もあと10日間ということで、皆様方大変お忙しいところをお集まりいただきまして、どうもありがとうございました。
 本日の委員の出欠状況ですが、金子構成員、川上構成員、佐藤構成員、竹内構成員、永井構成員、林構成員、堀田構成員からはご欠席という案内をいただいています。今回は技術委員として、松山技術委員にもご出席いただいています。
 また、この度、技術委員の追加ということで、三重大学大学院医学研究科、珠玖洋先生にお願いしました。先生、一言ご挨拶をお願いできますか。
○珠玖技術委員
 珠玖でございます。よろしくお願いします。
○猿田座長
 がんの案件が多くなったものですから、それで先生にお願いすることになりました。
 それでは早速ですが、配付資料そのほかに関して、事務局から確認させていただきます。
○医政局研究開発振興課専門官
 配付資料につきまして確認させていただきます。
 まず、議事次第から始まりまして、次の頁が座席表、開催要綱、構成員・技術委員名簿と続いています。次に、新規申請技術の評価結果として、資料1-1〜資料1-4があります。次に協力医療機関の追加として資料2があります。次に先進医療専門家会議の審査結果等として資料3があります。次に、その他として資料4があります。最後に参考資料として1〜2まで付けています。
 本日の資料は以上でございます。過不足等ありましたら、事務局までお知らせいただくようお願いします。
 利益相反についてです。対象となる医薬品及び医療機器の企業等について、資料1-1に記載しています医薬品・医療機器情報をご覧ください。対象となる企業又は競合企業に関して事前に確認をさせていただいていますが、事前の届出以外に、もし、何らかの利益相反がありましたら、この場でご報告をお願いします。
                  (確認)
○医政局研究開発振興課専門官
 該当なしということでよろしいでしょうか。
○猿田座長
 それでは、早速議事に入りたいと思います。新規申請技術の評価結果につきまして、事務局からお願いします。
○医政局研究開発振興課専門官
 事務局よりご説明します。なお、撮影されている傍聴者の方はここまでとさせていただきますのでお願いします。
 資料1-1。新規申請技術の評価結果としまして整理番号039、高度医療名は「標準治療抵抗性の非小細胞肺がんに対するゾレドロン酸誘導γδT細胞を用いた免疫細胞治療」です。適応症は、標準治療に抵抗性の非小細胞肺がんが対象となっています。申請医療機関は東京大学医学部附属病院です。審査担当構成員として、主担当が柴田構成員、副担当として藤原構成員、田島構成員となっています。また、松山技術委員、珠玖技術委員にも評価していただいています。以上でございます。
○猿田座長
 これから整理番号039の評価に入りますが、特に担当していただいた各構成員の先生方には非常に細かく対応していただいて、本当にありがとうございました。
 まず、柴田先生のほうからご説明をお願いします。
○柴田構成員
 国立がん研究センターの柴田です。今回主担当をさせていただいています。まず、私のほうから全体のお話をさせていただいて、それぞれの担当の先生方にコメントをいただきたいと思います。
 資料1-2の評価表です。実施体制の評価は藤原先生、松山先生、珠玖先生にお願いしています。藤原先生からは、メディネット社に関する日本全国の医療機関に供給して実施されている同様の細胞療法に関するコメントをいただいています。松山先生からは質疑応答を事前にしていただいていますが、「技術的側面での問題点はおおむね改善された。漫然と実施されるのではなく、高度医療評価制度であることから有効性・安全性にかかる科学的根拠を適切に収集されたい」とのコメントをいただいています。藤原先生も松山先生もいずれも「適」とのご評価をいただいています。
 10頁。珠玖先生からもすべて「適」といただいています。アプローチの科学的妥当性、疾患適応とプロトコールの妥当性、細胞調整法と技術的体制の妥当性、臨床試験実施の妥当性についてコメントをいただいています。
 11頁。田島先生からは、倫理的観点からの評価をいただいていますが、こちらについても「適」をいただいています。コメント欄ですが、説明文書についてのお話と、患者相談等の対応についてコメントをいただいています。プロトコールの評価は私が担当しましたが、6〜16番まで、いずれも「適」と判断させていただきました。
 最後ですが総合評価は、以上の各先生方のご評価を踏まえまして、主担当としては「適」と判断してよいのではないかと考えています。
○猿田座長
 どうもありがとうございました。いま、全体的にご説明いただきました。それでは、担当された各先生からご意見をいただきたいと思います。藤原先生からお願いできますか。
○藤原構成員
 私は、追記すべきことはありません。
○猿田座長
 ここで書かれている施設の問題は後ほどとして、続いて松山先生、お願いできますか。
○松山構成員
 申請機関との質疑応答の中で、おおむね問題点は改善されたと思っております。1番のいわゆるCPCというか、無菌培養施設のスペックの問題で、薬局構造基準を満たしていればよしというご回答があったのですが、もともと薬局構造基準自身が、低分子化合物を念頭に入れてつくられたものですので、こういう培養的なものというのは、おそらくプラスαを考えなければいけないと思うのです。今後、メディネットの寄附講座ということで、やはりアカデミアにあるところですので、より適切なバイオハザードなども含めて、CPCのスペックをご検討いただければ、日本の細胞治療の水準は上がるのではないかと考えています。
○猿田座長
 先生のコメントをまとめますと、現時点ではこの形でいいということですか。
○松山構成員
 私はそう考えております。
○猿田座長
 続いて珠玖先生、よろしくお願いいたします。
○珠玖技術委員
 結論的にはここに書いていますように、すべて「適」で結構だと思います。2、3コメントをさせていただくと、責任医師等は、もちろんすでに経験していらっしゃる方々を中心としてやられるということで、全く問題ありません。医療機関の体制としては、実際に臨床試験をやられる診療現場と、細胞を調整するという大切な部分と、全体の臨床試験としての質を保っていく体制の3つがあるわけです。すべてについて問題はありません。細胞の調整というのは、いろいろな規格があり、かなりの難しさを醸し出すのです。今回の取組みは、審査の経緯の中ではCOIのことがいくつか問題になっていましたし、それはいま適切に対応されています。ただ、別の観点で言いますと、安全な細胞を安定して供給するというのは、すぐにできる技術ではなくて、これは非常に長い時間の技術の蓄積によるものです。ですからアカデミアでは、そのことがなかなか担保されないというのが、日本の現状だと思います。
 今回の場合は非常に長期にわたって修錬された人たちが、メディネットという所から派遣されて、東大での立場を取ってやられているという意味では、私は非常に高い質の保証がされていると読み取らせていただきます。全体については、がんの免疫療法というのは、もちろん日本では承認されたものがありませんから、すべて開発途上です。この場合のγδ細胞というのもその1つであり、全体を進めていただくとしても、これはあくまでも探索的な臨床試験という位置づけは、きちんとしておくべきだろうと思います。
○猿田座長
 それぞれの委員の先生方からコメントいただきました。あと、田島先生から、特に倫理的な面でよろしくお願いします。
○田島構成員
 当初いただいた説明文書に、いくつか問題点がありましたので、それは指摘させていただきました。通し頁の53〜56頁で、書面でやり取りした点について所要の修正を加えていただきましたので、最終的には「適」としておりますが、まず、本臨床試験による期待される利益についての記載ぶりが、「治療効果が得られる」といった抽象的な書きぶりになっておりましたので、これ以前の臨床試験の結果の記述とも合わせて、より具体的にわかりやすく書き直していただきました。
 本臨床試験の治療の内容について説明されていた部分が、一般人には難解でわかりにくい表現でしたので、これも平易な書きぶりに直していただきました。
 それから、本臨床試験終了後の治療について、どのような治療が可能かという記述がありませんでしたので、それを追記していただきました。
 利益相反の点については、メディネット講座が株式会社メディネットの寄付を受けて設置されたということのみが書かれておりましたが、これでは利益相反の内容が具体的にはわかりにくいということで、メディネット社の事業内容や本臨床試験との具体的な関わりについての説明を追記していただきました。
 それから、患者相談窓口として、臨床試験の担当部局のみの記載がありましたが、それ以外の病院の一般的な相談窓口も追加していただきました。
○猿田座長
 いま、担当された各先生方からご意見をいただきました。このやり取りの記録を読んで、いろいろな質問が出ましたけれども、それに対して非常に正しく直していただいたということで、最終的に皆様方に「適」としていただきました。柴田先生、総括的にもう1回お願いできますか。
○柴田構成員
 まず、プロトコールの評価について、細かい所から先にコメントいたします。提出されたプロトコールについては、資料1-3の13〜16頁にわたって、私の質問した事項への回答をいただいております。おおむね問題はなかったのですが、あえて大きな所を挙げると、主要評価項目である無増悪生存期間が明確に定義されていない不備があったことと、評価間隔が、先行研究が大体4週間隔とか8週間隔とされているところを、12週間、ちょっと長めだったので、このような規定では実際以上に、この治療法の成績を過大評価してしまうというバイアスが入ってしまいますので、そこは規定を詳しくしていただくようお願いしました。それはきちんと対応されていますので、許容し得ると考えております。
 もう1点は、松山先生からもコメントいただいていたところです。継続投与を許容するか否かというのが、もう1つの論点かと思いました。プロトコールでは、1コース6回の投与後に、「試験責任医師または試験分担医師が何らかの臨床上の有用性・有効性を認め投与継続が妥当であると判断した場合には、1コースの継続投与を可能とし、その後も同様とする」と定められていたところです。基本的な私個人のスタンスとしては、あくまでも本治療法はまだ有効性・安全性が確立していないものであって、それを評価している過程にあり、そのために臨床試験が行われているものですので、漫然と継続投与することは避けるべきと考えます。しかしながら、本臨床試験の規定とか、継続投与をされる場合であっても一定の基準の中で行われるものであること、事前に定めた方法に基づいて臨床試験の下で情報収集がされることなどを鑑み、臨床試験に参加される方に、本治療法はまだ確立していないものであると、きちんと説明された上でなされるのであれば、許容してもいいのではないかと考えております。
 最終的には、今回実施される臨床試験は検証的な試験ではなくて、あくまでも探索的な段階にあるものであって、この臨床試験のみで本治療法の有効性が証明できたと結論づけることはできませんけれども、これによって更なる治療開発の継続をするかしないかの判断をするための情報が得られること、あるいは将来の開発を進める際に活用できる情報が得られるという観点から、適切に計画されているものではないかと判断しました。それを踏まえて、それぞれのご専門の先生方のコメントも拝見して、最終的には「適」としてよいのではないかと判断しました。
○猿田座長
 いまのご説明に、先生方からご意見、ご質問、その他はありませんか。最後に柴田先生がおっしゃった、試験が6回まで終わった後の対応が、先生方のやり取りでちょっと気になったのですけれども、いま柴田先生からご説明いただいたとおりの形でいければ大丈夫ではないでしょうか。
○関原構成員
 私は同意書を見ました。先生方がご覧になればわかるのですが、患者はたぶん、東京大学の病院でこの臨床試験を受けると思うわけです。ところが「治療についてはメディネット講座で行います」と記されている。ですからメディネット講座というものと、東京大学附属病院呼吸器外科と、22世紀センターの講座が中心になって実施される云々と書いてあり、これは誰が治療に責任を持ってやるのかということが、非常にわかりにくい。この記載によりますと、「細胞の培養と投与は、加工の設備があるメディネット講座において行われます。また、血液検査、画像診断、外来での診察及び経過観察等は、呼吸器外科で行います」と。そうすると、いちばん大事な投与、即ち治療は東京大学では行わないような。ですから、ここら辺をもうちょっと患者にわかるようにして、東大病院で安心してこの試験に参加できるのだということを、明確にしてもらったほうがいいのではないかというのが私の見た感じです。
 専門家だったらわかるのですが、普通の患者が見ると寄附講座と東大病院が並んでおりこれは何なんだと感じるはずです。最後に、知的所有権は東大が全部持っているというように書いてあるものですから、その関係をもうちょっと単純にわかりやすくしてもらったらいいというのが本件に関してです。
 それから、前々回の会議で、千葉大学で同じ肺がんの免疫治療がかかりました。今日、たまたま中医協でこの説明があったのですけれども、この免疫治療は非常に優れていると、高度医療の猿田先生の名前で推薦されていました。肺がん患者はがんが再発したり、手術不能ということは、相当厳しい事態と考えており、同じような治療がある、どちらを選ぶべきかと感じると思うのです。新しい、難しい治療なので、いろいろな試みがあるのは当然で良いことだと思うのでが、たまたまあまりにも直近で、患者負担も千葉大学が最大コース120万円、今回は25万円で6回ということも含めて、似て非なるものではあるのでしょうけれども、これを受ける患者から見ると、この辺の判別がなかなか難しいという感じがしました。
○猿田座長
 患者さんの立場から、そういうようにお感じになられたということですね。貴重なご意見をありがとうございました。ほかにご意見はありますか。
○伊藤構成員
 やはり気になっているので、誰かがちゃんと言わなければいけないだろうと思うのです。これを昨夜からずっと見ていて、いま民間のクリニックでやっている治療と同じように見えるというか、たぶん同じものではないかと。それがこういう形の高度医療に出てきているのだろうと思ってはいるのです。きちんと枠組みの中で評価されて、その後結果が出てきてというのは、大変素晴らしいことだと思うのですけれども、どこにこの治療法の先進性があって、どこが変わっているのかがわからないと、高度医療の会議で承認されたということが一人歩きして、現在行われている細胞治療のようなものが、オーソライズされる形になるのではないかということを大変危惧するのです。ただ、1日しか読めていないので多くわからないので、やはりどこかに先進性があるのかないのかということについて、評価をされた方々にご意見を聞いてみたいと思うのです。
○藤原構成員
 γδを誘導するというのは、乳がんの領域でもゾレドロン酸を使って生存率が延びるか否かを検討する臨床試験がされていて、実際に『ニューイングランド・ジャーナル』などでもゾレドロン酸の併用によって既存治療より良かったいったデータも、ぼちぼち出つつあります。ただ、先生のおっしゃっているところは私も同感で、おそらく高度医療で通って先進医療で認められると、たぶん民間保険の人たちはこれを先進医療として保険を出し始めるのです。東大附属病院で行われ先生人たちは、きちんと臨床試験をやられると思いますけれども、それ以外のクリニックで自由診療としてやっている方たちのところへも、民間保険から負担をもらった患者さんがワッと殺到して、臨床研究ではなく診療として行われる可能性があるという危惧を持ちます。
 私がこの申請を良いと評価をしたのは、高度医療評価制度の下でしっかりとしたプロトコールを作成して実施されれば、試験の科学性と倫理性が担保され、しかも結果についても白黒がはっきり出てくれるというところがあるからです。1年後とか2年後とか中間評価をちゃんとして、そのときにネガティブな結果であったら、それを大々的に診療現場に対して警鐘を鳴らせばいいと思っています。
○猿田座長
 貴重なご意見をありがとうございました。珠玖先生、何かありますか。
○珠玖技術委員
 この臨床試験の科学的なベースの話と、実際に日本の医療界で進行している、まさに伊藤委員がおっしゃったような事情など、どうしてもオーバーラップしてしまうところがあります。実際に私どもの分野で見てγδ細胞を用いた治療法というのは、ステップワイズに開発を進めていくと、非常に有用なものになる可能性はあるのだろうとは予測されます。しかしながら、それは動物実験だけではなかなかできない部分もあり、ヒトで地道に一歩一歩進めていかなくてはいけないという状況になっています。日本では、随分といろいろな施設が、こういう制度の枠というより、医師の裁量権の中で類似の治療法をやられているのも事実です。だからこそ、こういう形での臨床試験を私は進めるべきだと思っています。
 一方、今回の試験とほかでやられているものと大きな違いがあるかどうか。基本的にロジックは似ていますし、投与しているものについては、以前ここで承認された東京女子医大の腎臓がんに対するアプローチと使っているものも少し違いますし、投与の仕方と投与した後のものも違っています。今回の東京大学のものは、アミノビスホストネイトで増やしたγδ細胞を使ってやっておられる。どちらがいいかということは、私どもには何も判断の根拠がありません。ですから、こういう臨床試験をやらなくてはいけないということになるのだろうと思います。
 ならば、ほかでやられているものはどうなのかとなりますと、それはここで検討するべき課題かどうかは置いておいて、確かに日本では免疫という、非常に摩訶不思議とは言いませんが、そこを専攻する者以外の人々にとって普通にはわかりにくい。しかし期待感だけは広がっているものが、さしたるエビデンスもなくてやられているというのが現状だと思います。結論的に言いますと、こういう臨床試験をおやりになって本当にいいのかいけないのかということを、できるだけ速やかに答えを出していただくと。そういう過程を経なければ、いつまで経ってもエビデンスがないまま、巷間でやられるということが続くだろうと思います。ですから、今回の東京大学の臨床試験と、東京女子医科大学が京都大学と一緒にやっていらっしゃる臨床試験というのは、その答えを出すべき非常に大切なステップではないかというようには理解しています。
○猿田座長
 山口先生は何かありますか。
○山口座長代理
 特に追加することはないのですけれども、まず、委員の皆様はこれだけのやり取りをやって、本当にご苦労様だったと思います。それだけ慎重にやっていただいたのだと思います。
 伊藤先生の意見と似ているのですけれども、いままでは何か期待するものがすごくあった、ある程度のエビデンスがあったものに対してやられてきたのです。例えば、安全性ということは問題ないと思うのですけれども、第1相試験の結果が効いたかのように書かれている説明の中で、40%がステーブルだという書き方が本当に妥当なのかと。むしろ「はっきりしない」と書いたほうが正直ではないかと思いました。これは是非やるべきです。やはり藤原先生もおっしゃるように、先行していろいろなことが行われるよりも、ここで明解にする意義があるので、皆さんが認めたというように理解しました。
○猿田座長
 実はこの問題だけではなくて、同じような類似した技術に関して、街の中で論じられているというのは非常に心配しています。これは高度医療評価ですけれども、特に先進医療の場合にもありますから、そこは非常に気をつけていかなければいけないと私たちは感じます。アカデミアとしては、こういったことをきっちり証明しなければいけないと思いますので、ここではもちろんそういう形でいいのですが、そういったことの対策は、国としては何かあるのですか。方法はありますか。
○医政局研究開発振興課長
 今のところは残念ながら、特段ないと思うのですが、ご指摘いただいているように、大きな課題だとは思います。ただ、まさに医師の裁量のお話でもありますし、どういうようにしていったらいいのか、正直あまりいい知恵がないというか、こういう形できちんとしたモデルというか、エビデンスを早く示していただくことが、まずは出来ることではないかと思います。
○猿田座長
 ほかにどなたかご意見はありますか。
○村上構成員
 もう皆様方から意見は十分出ておりますが、話題にならなかった点で、メディネット社の話と関連して気になることを1つだけコメントいたします。すでにメディネット社が支援サービス業というビジネスを行っている中での新たな技術の臨床評価であって、特にPOCの取得を検討されるわけなので、悪いシナリオのことをしっかり考えておかないといけないと思っています。というのは、POCが取得できなかったために、もうこの開発は中止だという厳しい判断をせざるを得なくなる状況を想定したときに、正しく中止の判断ができるのかどうか、その部分はより厳格に対応しておいたほうがいいのかなと思うからです。
 そのときに大事なのが、効果安全評価委員会などの外部と言いますか、独立した組織できっちり評価していただくことだと思うのです。ちょっと見る限りでは、内容が「適宜行う」とか、委員構成も生物統計家が入っていないとか、少し気になる点があります。効果安全性評価委員会は、きっちりとした開催手順や評価手順を定める、そして委員についても独立性が担保できるようにする、そういったところをもう少し検討していただければと思います。
○猿田座長
 貴重なご意見をいただきました。ほかにございますか。
○伊藤構成員
 柴田先生が見ていらっしゃるので大丈夫だろうとは思うのですけれども、もしこれが効果がないという判断をするのであれば、どういう基準だったら効果がないとするのかを決めておかないと、ダラダラといつまでも「やっています、やっています」という話で引き延ばされて、終わりがないのではないかというところが大変気になったのです。そこはどうなのでしょうか。
○柴田構成員
 重要なご指摘だと思います。プロトコールには、この臨床試験はデザインとしては探索的段階のシングルアームの試験ですが、閾値無増悪生存期間を3カ月として、期待無増悪生存期間を4カ月としてあります。この閾値の3カ月というのは、ほかの先行する化学療法などの臨床試験を参考に、2カ月から3カ月程度であろうというところを設定してあるわけですが、それに対して十分な検出力をもって検定を行って判断しようということになっております。検定で有意だったからこの治療法が効くということにはならないにせよ、少なくとも有効性を判断するための規準は事前に定められているものです。そこで仮に有意でなかったときに、次にまた違うアプローチで開発を続けるのかどうかということは申請者の先生方がお考えになることだと思います。そこの白黒を付ける規準は、プロトコールには明確に記載されているということです。
○猿田座長
 拝見したときに、最初のやり取りは全然駄目だったのですけれども、その後、先生方のほうからかなり指摘されて、しっかりした形になったのではないかと思います。いま村上先生がおっしゃった所は、原則しっかりさせなければいけないと思います。いま大切なことは、この会議としてはこういったことをアカデミックにちゃんと証明することは非常に大切だろうということで、私としてはこの会議は認めて、早く結果を出していただくことが大切ではないかと思うのです。その形でいいかどうか。それからプロトコールの、特に説明をしっかりやっていただければいいかなと思うのですが、ほかにどなたかありますか。
○関原構成員
 先ほどよく確認しなかったのですが、設備を持っているのはメディネット講座が持っているのではなくて、メディネット本体(新横浜)が持っていて、メディネットの新横浜の設備に委託するということなのか。ここでは、東大の講座自体が持っていると記述されています。実は、私はメディネット本体は見たことがあるのです。結構大きな設備なのです。東大の講座も持っているのかどうかを確認したかったのです。
○松山技術委員
 今回は東京大学の寄附講座のメディネットの中に、CPCが備え付けられております。要するに診療区域の中で行われていて、輸送は行われていないということです。
 今回は柴田先生を中心に、かなりいろいろプロトコールを練っていただいたと思います。これはおそらく高度医療、将来的に先進医療という形にいくと思うのですが、そうではないもの、今回承認されなかった東大以外のものに関しては、先進医療ではないという切分けでよろしいということで確認させていただきたいのです。
○猿田座長
 これに関してはどうですか。当然私どもとしては、この会議で認めたものだけという形で考えます。これはよろしいですね。そうでないと責任問題になるのです。本当に重要なことです。
○医政局研究開発振興課専門官
 事務局としてもそのような認識でおります。
○猿田座長
 あくまでも、この会議として認めたプロトコールでやっていただく。ともかく早く結果を出していただくことです。これは非常に重要なことだと思います。よろしいですか。
○柴田構成員
 あくまでも医療技術一般に関して高度医療として認められたのではなくて、この臨床試験が高度医療評価制度の中で行われることが認められたものであるということを、本省の方がご説明されるときにも明確にしていただきたいと思います。
○山中構成員
 先生たちの議論は出尽くしていますけれども、これはあくまでも臨床試験であって、しかもどういう臨床試験かというと、検証的な臨床試験ではなくて、効くかどうかを検討する臨床試験です。そのために、しっかりプロトコールを構成員の先生方にもんでいただいて、最低限これだけ効けば次を考えられるだろうということを、これから調べる段階ですから、高度医療評価の中でこれから評価していくということは、はっきりさせておきたいと思います。
○猿田座長
 ほかにご意見がなければ、こういう形で、ここでは「適」とさせていただきます。あと、村上先生にご指摘いただいた細かい点だけ指摘していただいて、この会議としてはお認めいただいたということにさせていただきます。どうもありがとうございました。
 続いて、次の課題について、事務局からご説明いただけますか。
○医政局研究開発振興課専門官
 協力医療機関の追加について、事務局から説明いたします。まず資料2、協力医療機関の追加としては、番号018、高度医療名「パクリタキセル腹腔内投与及び静脈内投与並びにS-1内腹併用療法」です。申請医療機関は東京大学医学部附属病院です。今回追加を予定している医療機関は、地方独立行政法人大阪府立病院機構大阪府立成人病センターです。
 続いて番号020、高度医療名「パクリタキセル静脈内投与(一週間に一回投与するものに限る。)及びカルボプラチン腹腔内投与(三週間に一回投与するものに限る。)の併用療法」です。申請医療機関は埼玉医科大学国際医療センターです。今回追加を予定している医療機関は4施設です。
 続いて番号024、高度医療名「パクリタキセル腹腔内反復投与療法」です。申請医療機関は名古屋大学医学部附属病院です。今回追加を予定している医療機関は、東京慈恵会医科大学附属病院以下4施設です。
 続いて番号032、高度医療名「神経症状を呈する脳放射線壊死に対する核医学診断及びベバシズマブ静脈内投与療法」です。申請医療機関は大阪医科大学附属病院です。今回追加を予定している医療機関は4施設です。
 最後に番号035、高度医療名「急性心筋梗塞に対するエポエチンベータ投与療法」です。申請医療機関は大阪大学医学部附属病院です。今回追加を予定している医療機関は6施設です。
 事務局にて倫理審査委員会の構成、医療機関の実施体制等を事前に確認しております。特にご意見がなければ、追加の手続きを進めたいと思います。
○猿田座長
 いま資料2の説明がありまして、追加機関はご説明いただいたとおりです。どなたかありますか。しっかりした所が参加していただけるということです。
○藤原構成員
 018、020、024、032はすべて当該企業の治験をやっていますので、私は審議の中には入っていないということです。
○猿田座長
 ほかにご意見はありますか。それではお認めいただいたことにいたします。
 続いて、事務局から先進医療についてお願いいたします。
○医政局研究開発振興課専門官
 先進医療専門家会議の審議結果等について説明いたします。資料3、「先進医療専門家会議の審議結果等」ということで、高度医療整理番号035、「軟骨無形成症等骨系統疾患に伴う低身長症例および下肢長不等症例に対する培養骨髄細胞移植の併用による骨延長術」の技術を、10月に先進医療専門家会議に提出し、保険との併用の観点から「適」として了承されております。また、中医協にもその旨報告されております。
○猿田座長
 いまご説明がありましたように、先進医療のほうで認められて、中医協のほうも通ったということです。ありがとうございました。一応、審査そのほかに関しては以上です。
 続いて「その他」で、事務局から特にご説明をいただきたいと思います。
○医政局研究開発振興課専門官
 「その他」については、資料4で、先進医療制度・高度医療制度の一本化の検討状況についてご説明いたします。資料4の表紙で、これまでの経緯をまとめております。
 内容について、要点を整理してご説明申し上げます。「中医協におけるこれまでの検討状況」ということで、1.現行の先進医療専門家会議及び高度医療評価会議における審査の効率化、重点化を図ることを目的として、両会議における審査を一つの会議において行うこととする。2.医療上の必要性の高い抗がん剤に関する先進医療の実施について、当該実施計画書の審査については、先進医療会議(仮称)が適当と認めた場合には、一定の要件を満たす機関(がん治療に高度の知見を有し、実施期間の申請及び実施段階での監査を行う機能を有する機関)に委託できることとし、当該審査の結果を踏まえて先進医療会議(仮称)において適否を判断することが出来ることとする。3.先進医療の申請に必要な国内での数例の実績の効率化について、国内において数例の実績がない場合であっても、申請された個々の技術や医療機関の特性に応じて、先進医療の実施を認めることとする。こういったことが中医協で議論されてまいりました。
 こちらを受けて、資料4の最後の頁のポンチ絵が現在の事務局の見直し案です。先進医療専門家会議と高度医療評価会議の統合の概要について、左側をご覧ください。今回の統合により申請書の様式を統一し、申請窓口を一本化することを考えております。審査体制については、現在は未承認・適応外の医薬品等を使用するか否かで先進医療と高度医療に分けておりますが、審査においては有効性が一定程度明らかな技術と、実施計画等を厳格に審査する必要のある技術に分け、前者については先進医療会議(仮称)での1回の審査で、後者については先進医療技術審査部会(仮称)での実施計画の審査と、先進医療会議(仮称)での保険併用の観点からの審査等の2回の審査で、先進医療が実施可能となる流れを検討しております。
 特に窓口の一本化により、申請先の誤りがなくなるとともに、申請書の様式が統一されることにより、先進医療と高度医療の区別で申請書を最初から作成し直すという医療機関の手間が省けるものと考えております。また、実施計画等を厳格に審査する必要のある技術の審査に当たっては、会議が統合されることで実施計画の二重審査の問題点が改善され、会議の開催日程をあらかじめ決めておくことにより、旧体制に比較して、実施計画等の審査から保険併用の観点の審査へ、スムーズに移ることができるようにしたいと考えております。
 また、未承認薬等検討会議において医療上の必要性が高いとされた抗がん剤の取扱いについて、ポンチ絵の右側をご覧ください。今回の統合に伴い、未承認薬等検討会議で医療上の必要性が高いとされた抗がん剤については、先進医療会議(仮称)において適切と判断された実施機関、外部審査機関における実施・審査の迅速化を検討しております。実施機関や外部審査機関の要件については、今後の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」等の動向も踏まえながら、検討していく予定としております。
 また、先進医療の申請に必要な国内での数例の実績の効率化等についても、臨床研究中核病院(仮称)等の制度化に向けた検討状況等も踏まえながら、今後検討していく予定としております。
 これらの会議の統合と医療上の必要性の高い抗がん剤の取扱いの改善により、先進医療全体としての審査のスピードアップが期待されるものと考えております。
○猿田座長
 少しでも高度医療・先進医療を早く進めるためには、どうしても一本化する必要があるのではないかということで、事務局に申し上げて、今まで医政局と保険局で検討していただきました。さらに中医協のほうにも上げていただき、今ここまでつめてきていただいたということです。是非、先生方からご意見があればいただきたいと思います。今、こういった形で進めているということで、今日は中間報告の形でさせていただいたわけです。私としては少しでも早く、こういう形で審査ができるようにしたいということでお願い申し上げます。
○山本構成員
 高度医療の場合は、薬事法上の未承認又は適応外の医薬品又は医療機器の使用を伴うという限定があります。なおかつ、研究機関を決めたクリニカルトライアルの形で通すことになっていますよね。統合するときに、こちらに入らないものも、同じようにクリニカルトライアルの形で見るのか、もうちょっとグズグズとした形になるのかが分かりにくいというのが1点です。
 もう1つは、抗がん剤は確かに適応外検討会議等で上がってくる数も多いので、何らかの道は要るとは思うのですけれども、ここで医療機器の何らかの扱いを決めていただかないと、本当は医療機器のほうが保険の併用で、どのようにクリニカルトライアルをやるかというところの問題点は、実は根深いものがあるのです。そちらを全く明記しないで進むのは、まずいのではないかという気がいたします。
○猿田座長
 非常に重要なことです。特に医療機器の問題は非常に大切ですので、これはしっかりしていかなければいけないと思います。事務局から何かありますか。
○医政局研究開発振興課長
 いまの資料4の95頁が現行で、96頁が案です。現行法では2項先進医療は、薬事法上の未承認、適応外を伴わない技術です。3項の高度医療のほうは未承認等を伴う技術です。96頁の新しい提案の中では、最初の先進医療会議の後に申請受付をして、技術Aと技術Bとに分けてはどうかと考えております。技術Aのほうが有効性が一定程度明らかな技術、技術Bのほうが実施計画等を厳格に審査する必要のある技術です。原則は、現在の高度医療が技術Bで、2項の先進医療が技術Aと考えております。ただ、そこはもう少し精査する必要があるのではないかと。
 つまり、いまの2項の先進医療でやっているものの中にも、きちんとプロトコール等を見ていくようなものが、やはりあるのではないかということも考えられますので、単純に薬事法上承認されているか、承認されていないかということだけで分けるのではなくて、もう少し配慮して、ここを分けていくことが必要ではないかと思っております。ただ、どういうように分けたらいいかというのは、もう少しお時間をいただいて、先生方からもご意見をいただいて、AとBの分け方を考えていければと思っております。
○猿田座長
 これまでのものを見ていても、先進医療の中でもプロトコールその他をしっかりやらなければいけないものもありましたし、いろいろな形があるのです。
○山本構成員
 特に再生医療や細胞治療が浮いてしまっていて、我々の施設でも、高度医療にはかけられないけれども未承認で、結局、全額研究費負担でやっている臨床試験があるのです。それをどこに入れるかという問題がある。ただ、それもプロトコールを決めて、一定の期間内にやってもらって結果を出して、良いか悪いか白黒付けると。ですから、いつまでも漫然と「先進医療」という名前でズルズルやられるのが、医療資源のいちばんの無駄遣いだと思います。やはりこの中に入るものについては、ある程度のお試し期間で、その中でまた結果を公表していくという意味は必要だと思うのです。その後の出口として、特に細胞治療とか再生医療とか、ある種のCPCを使うようなものは、結局、施設を限定せざるを得ないので、その後に保険の中に取り込まれるにしても、施設限定が付くようなものがまた流れるのかなと。
 もう1つは、もちろん中医協でも考えられていると思うのですけれども、有効性はわかった、ただ価格があまりに高いものをどうするのかということもあると思うのです。ですから出口も含めて整理をしていただいたほうが。少なくとも「先進医療」という名前でズルズルと、いつまでも結果が出ないでこの中に載っているということだけは外していただきたい。ある程度何らかの出口を設けて、それが依然として一部負担で保険外の併用でいくのか、施設限定にするのか私は知りませんが、その辺の出口も含めて整理をしていただいたほうが一般的にわかります。
○猿田座長
 そこは非常に大切なポイントなので、事務局からお願いします。
○保健局医療課企画官
 いまお話いただいた点について、私どもの理解では3点ほど、課題をご提起いただいたと思っております。最後に触れられた、本来保険併用で評価療養ということで制度を運用していますので、ダラダラいつまでもというのはおかしいというのは、全くそのとおりです。冒頭の説明で若干省略いたしましたが、81頁の資料4の「問題の所在」に、いまの山本構成員のご指摘を含めて、過去にも同様の指摘を頂いております。1つ目の○の2つ目のポツですが、先進医療として保険併用が認められた技術についても、一定期間の実績に基づく評価を行う、ダラダラと漫然とやるべきではないという問題意識は、私どもも持っております。今回は中間報告ですが、きちんとした形をお示しする際には、いまご指摘の点は必ず何らかの形で対応できるようにしたいと思っております。
 それから冒頭のご指摘の中で、特に未承認の機器にかかる対応については、今回は必ずしも明示的にお示しできておりません。一度、中医協の議論をご報告したこともございますけれども、抗がん剤の問題と並行して併記する形で、いくつかの分野について何らかの形で対応していくという中には、機器や再生医療の問題も課題として列挙しており、検討しているところです。ただ、山本構成員がご指摘の点も含めて、特に機器・再生医療についてはかなりバリエーションがあり、分野の特性としてなかなか一律に書きにくいところもあります。ですから、ここは少しお時間をいただきながら、整理させていただけないかと。
 一方で抗がん剤については、議論としてはかなり先行した部分があり、未承認薬等の検討会が現に枠組みとしてあって、一定の結論も得られて、しかも継続して議論いただいております。どちらかと言うとそちらを先に整理した関係で、ほかの分野が何だか置いてけ堀のような印象を持たれたかもしれませんが、我々としてはそこはちゃんと位置づけをさせていただきたいと考えているところです。いまご指摘の点についても、中医協のほうで議論していただいた部分と実務的に詰めなければいけない部分と、左右が若干重複する部分がありますけれども、引き続き保険サイドと現場サイドで連携して対応していきたいと思っております。
○山本構成員
 見直していただけると思うのですが、見直し案の96頁のいまのポンチ絵は、先進医療に入る所までしか描かれていないのです。最終的な完成案としては、出口もポンチ絵に入っているような形にしていただけると。それでないと、審査をする部会の先生方もわからなくなると思います。
○猿田座長
 いまは途中過程です。出口は非常に大切な所ですからやっていただく。いちばん重要なことは、受付がいままでは別々でした。それを一本化する。それだけでも少しは違います。受け付ける所は大変ですけれども、そこへ入れていただいて、しっかり仕分けをしていただくということだと思います。こうすればかなり整理できて早くなるだろうと思います。ただ、なかなか大変な部分もありますから、中医協のメンバーの方々、当局の方々、もちろん、必ず途中過程でまた先生方にもご報告して、問題のないようにしたいと考えています。また、実際に先進医療の先生方にも相談していただいています。ダラダラ続けるのはやめようという形で、それも今、ちゃんと項目として入れて検討していただいておりますので、これから3月までですよね。
○保険局医療課企画官
 1点補足するのを怠ってしまいました。安全性はもちろんそうですが、有効性がある程度確保できたとして、費用の問題で今後どう考えていくのか。これについてもやはり費用対効果の観点から、保険適用を考えていく必要があるということで、これは課題として認識されております。先般取りまとめられた、今回の診療報酬改定の基本方針の中にも明記されておりますし、中医協の中でご紹介しているいくつかの課題についても、繰り返し指摘されていることを踏まえて記載されております。24改定で直接今回というところまで、必ずしも熟度は高まっておりませんが、ご指摘の点についてはある程度継続しながら対応していく方向で考えております。
○猿田座長
 今、ここまで来ているところですが、ほかに委員の先生方、どなたかご意見はありますか。
○藤原構成員
 いま、1〜3月に現行の2項先進医療の内容も見直しと聞いたので、私どもが見ても細胞療法領域では、2項先進で既に先発されていて、漫然とやられているものがあるので、それは今回の見直しでやられるという理解でいいのですか。
○猿田座長
 先進医療のメンバーがどう考えるかということもありますが、もちろんそこで議論されます。先生がおっしゃったことは、重要なことですから、しっかりと議論させていただきたいと思っています。ほかにご意見はありますか。
○山中構成員
 ポンチ絵を見ますと技術A、技術Bで、区別は結構明らかになっているのですけれども、技術Bはあくまでも臨床試験です。先ほどの細胞療法の議論でもそうですけれども、一般国民の目から見ると、AとBの区別がつきにくいと思うのです。Bのほうは臨床試験なので終わりがくるわけですから、途中経過、中間解析なども含めて、それを審査していくことが重要だと思います。
○猿田座長
 ほかにご意見はありますか。いま、いずれも非常に大切なご意見をいただきましたので、それを検討するという形で進めていただきます。今はここまで進んできているということだけ知っておいていただければ。非常にお忙しいときに事務局も大変ですけれども、頑張っていただきたいと思います。よろしいでしょうか。そのほかに事務局として何かありますか。
○医政局研究開発振興課専門官
 事務局から追加事項です。まず、大臣告示030「重症低血糖発作を伴うインスリン依存性糖尿病に対する心停止ドナーからの膵島移植」(適応症:重症低血糖発作を伴うインスリン依存性糖尿病)については、膵島分離に使用するコラーゲン分解酵素の生成過程で、ウシ脳神経抽出物を使用していることが判明して以来、臨床膵島移植の実施は一時中断しておりました。今般、哺乳動物由来成分を生成過程に用いない安全性の高い酵素製剤が継続的に使用可能となったため、高度医療を開始するとの連絡がありましたので、こちらに関してご報告いたします。
 次回の日程ですけれども、現在、2月3日の金曜日、14〜16時の方向で調整中です。詳細等が決まりましたら、追ってご連絡申し上げます。
 本日の議事録については、作成次第、先生方にご確認をお願いし、その後公開いたしますので、併せてよろしくお願いいたします。
○猿田座長
 特に膵島移植の問題は、止まっていたものが、やっとこれでまた動き出すということです。
 もし先生方のほうで特にご意見がないようでしたら、これで本日の高度医療評価会議を終わりたいと思います。どうもご協力ありがとうございました。


(了)

照会先
厚生労働省医政局研究開発振興課
TEL 03−5253−1111
高度医療係 新美 内線2589

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