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2010年7月12日 第50回 先進医療専門家会議議事録

○日時

平成22年7月12日(月)15:00〜17:00


○議事

第50回先進医療専門家会議 議事録
(1)開催日 平成22年7月12日(月)
(2)場所  全国都市会館 第1会議室(3階)
(3)出席者 猿田座長、吉田座長代理、赤川構成員、加藤構成員、金子構成員、
       北村構成員、竹中構成員、田中(憲)構成員、田中(良)構成員、
       戸山構成員、中川構成員、福井構成員、渡邊構成員
       事務局:医療課長、医療課企画官、
       歯科医療管理官、薬剤管理官、医療指導監査室長、高度医療専門官、
       平賀課長補佐、他
(4)議題  ○第2項先進医療に係る新規技術の届出状況について
        (1)5月受付分の届出状況(先−1)(別紙1)
        (2)6月受付分の届出状況(先−2)
       ○第3項先進医療(高度医療)に係る新規技術の科学的評価等について
        (先−3)(別紙2)(別紙3)
(5)議事内容
午後3時00分 開会
○猿田座長
 それでは、時間がまいりましたので、第50回先進医療専門家会議を始めさせていただ
きます。委員の先生方におかれましては、大変お忙しいところ、また天候の悪い中を委員
会に御出席いただきましてありがとうございました。
 本日の構成員の出席状況でございますが、新井構成員、飯島構成員、笹子構成員、谷川
原構成員、辻構成員、坪田構成員、永井構成員、樋口構成員が御欠席との連絡をいただい
ております。それから、北村構成員、田中構成員はちょっと遅れておられますけれども議
事に入ります。
 まず、人事異動がございまして、岩砂構成員が退任されまして、後任に医療法人新さっ
ぽろ脳神経外科病院理事長・院長の中川俊男先生にお願することとなりました。一言お願
します。

○中川構成員
 中川俊男でございます。今日からこの会議に参加させていただきます。よろしくお願い
いたします。

○猿田座長
 どうぞよろしくお願いいたします。
 それでは、早速、事務局のほうからまず資料の確認をお願いいたします。

○事務局
 事務局でございます。それでは、資料の確認をさせていただきます。
 お手元の配付資料を御覧いただきたいと思います。まず、座席表、議事次第、先進医療
専門家会議の構成員の先生方の名簿、続きまして、以下会議資料となります。会議資料と
いたしましては、先−1、こちらは横表の資料でございます。第2項先進医療の新規届出
技術について5月受付分でございます。次に、先−2、横表の資料1枚でございますが、
こちらは第2項先進医療の新規届出状況、6月受付分というタイトルでございます。続き
まして、先−3、横表の資料1枚でございます。高度医療評価会議において承認された新
規技術に対する事前評価結果等についてというタイトルでございます。
 別紙1から3でございますが、別紙1は先−1の別紙資料、別紙2及び3は、先−3の
別紙資料でございまして、いずれもホチキス止めの資料でございます。先−1もしくは先
−3に示されております審議対象の各技術の概要が記載されております。その内容は後ほ
ど説明させていただきたいと思います。
 以上でございます。

○猿田座長
 どうもありがとうございました。
 資料の説明はよろしいでしょうか。それから、今回の検討対象となる技術に関しまして、
特別に関与する事例がございますか。届出としては、戸山構成員のほうから脂肪萎縮症に
対するレプチン補充療法の技術に関して、利益相反の届出がございましたので、戸山構成
員におかれましては、議論には参加していただきますが、最終的な決定のところは控えて
いただくということにさせていただきます。
 ほかにございませんでしょうか。それでは早速議事に入らせていただきます。
 ただいま御説明がありましたように、最初に、第2項先進医療の新規届出技術につきま
して、お諮りしたいと思います。
 事務局のほうから御説明をお願いいたします。

○事務局
 先−1の資料を御覧いただきたいと思います。先−1の第2項先進医療の新規届出技術
について、5月受付分という資料でございます。記載の2つの技術のうち、整理番号21
4に関しましては、取り下げによる返戻でございます。その取り下げによる返戻に関して
ですが、こちらは申請医療機関から追加情報を得ております。遺伝子発現解析による関節
リウマチ生物学的製剤インフリキシマブの効果予測検査とに関してですが、検体採取は申
請医療機関で行うのですが、効果予測検査で用いますマイクロアレイは検査を担当する企
業が行うということでした。加えて、その企業のほうから、その効果予測検査を今後薬事
承認を踏まえて商業ベースに乗せることを考えて、今後治験等を検討するということでし
たので、申請医療機関側から取り下げを提案されまして、それを了承いたしました。こち
らが、整理番号214番に関する追加情報でございます。
 今回審査対象となりますのは、整理番号215番でありまして、IL28B、インター
ロイキン28Bの遺伝子型測定によるインターフェロンの治療効果予測が技術名でござい
ます。
 適応症といたしましては、C型慢性肝炎、ただし、インターフェロン、リバビリン併用
療法の適応のあるものに限る。という技術名でございます。
 日本人に最も多いセログループ1型と言いますものは全般的にC型慢性肝炎の約6割に
当たるのですが、その中の高ウイルス量を呈しますのが、セログループ1型の中で8割近
くということで、全体のC型慢性肝炎患者の6割に達するということでございます。その
C型慢性肝炎患者に対する治療法に関し効果予測をあらかじめ行うことで、患者さんの副
作用軽減や治療費の無用な出費を抑えることを期待するというところが今回の技術の先進
性でございます。
 保険給付されない費用でございますけれども、こちらに関しては、2万2,000円、
1回の検査でございます。保険外併用療養費、保険給付される費用でございますが、こち
らは4,000円ということでございます。事前評価は渡邊先生に行っていただきまして、
総評は「適」といただいております。技術の内容に関しましては別紙1を御覧いただきた
いと思います。
 以上でございます。

○猿田座長
 どうもありがとうございました。
 今、お話がありましたように、214のほうは、治験等のほうに持っていくという形に
なるだろうということで、取り下げということになっていまして、215は今お話があり
ましたように、渡邊先生に見ていただいたということで、それでは、早速、渡邊先生のほ
うから技術の内容、評価結果を御説明いただけますでしょうか。

○渡邊構成員
 別紙1に沿ってお話させていただきます。
 この先進医療は今お話がありましたようにIL28Bの遺伝子型測定によるインターフ
ェロン治療効果予測ということでございます。適応症はC型慢性肝炎。ただし、インター
フェロン・リバビリン併用療法の適応のあるものに限る。ということでございます。内容
につきましては、そこにありますように、C型慢性肝炎に対する抗ウイルス療法としては、
ペグインターフェロンα+リバビリン併用療法が現時点では最も治療効果が高いというこ
とでございまして、セログループ1型の高ウイルス量の症例、これは先ほどお話がありま
したように、C型慢性肝炎患者の60%を占めますが、そのうちの50%程度しか根治で
きず、20%程度がこのペグインターフェロンα+リバビリン療法が全く功を奏しないと
いうのが現状でございます。
 今まで、治療効果予測因子としては、ウイルス、薬剤、年齢、性差などの宿主側因子の
重要性が多数報告されておりますが、これらの治療前効果予測は約50%に留まるとされ
ております。
 今回、発見されましたインターフェロンの一種、インターフェロンλは、染色体の19
番目にあるIL28Bという領域の遺伝子多型を患者さんの治療前に測定することで高い
確率で80から90%の的中率ということでそれで治療効果が予測可能となるということ
でございます。
 これによってこれまであった治療前予測により、患者さんの副作用軽減や治療費の無用
な出費を抑えることができ、そこに先進性が認められるということでございます。どちら
かと言えば、この患者さんにはこの併用療法は効かないよということを遺伝子検査、遺伝
子多型を測定することによって証明して、出費を抑えるとか、副作用を軽減させるという
ことでございます。
 概要は、この方法ですが、これは普通の遺伝子多型の検査でございまして、あまり難し
いことはなくて、普通にリンパ球を分離して、DNAを抽出し、リアルタイムPCRでこ
の遺伝子多型を調べて、治療に対して感受性があるかあるいは抵抗性かということをこの
遺伝子の型で判別して、そのことで治療効果を予測し、インターフェロン+リバビリン併
用療法の実施の適否を検討するというものでございます。
 効果と言いますか、エビデンスと言いますか、ペグインターフェロン+リバビリン併用
療法が有効であった患者の64人と無効であった78人に対しまして、このヒト遺伝子の
中で個人差があるとされる約90万個を分析した結果、IL28B遺伝子領域に存在する
遺伝子多型の有無と治療効果との関連性が認められた。つまりこの遺伝子だけが、特にこ
の多型の有無と治療効果が無効であるということの関連性が認められたということでござ
います。
 この遺伝子多型における治療に対し抵抗性の遺伝子を持つC型慢性肝炎患者群は、危険
率約30倍の確率でこの併用療法が無効となり、さらに効かなかった人たちは、このIL
28B遺伝子の発現が有意に低いことがわかっております。また、別のコホートスタディ
でも治療に抵抗性の遺伝子を持つ場合、あるいは治療無効となる可能性は83.1%。遺
伝子があった場合、83.1%が無効であるということです。それから、逆に治療に感受
性があるといった場合は、治療に有効となる可能性が84.7%と高い予想的中率となっ
ております。
 このように、実際問題、結論としては、この遺伝子の多型解析は、C型慢性肝炎のペグ
インターフェロン+リバビリン併用療法の治療効果を予測する上に必要なテーラーメイド
医療と考えます。技術的にも専門医あるいは薬剤師、臨床検査技師がいれば、安全に施行
可能でございますので、この併用療法は非常に高額なものでございますし、副作用があり
ます。ですから、医療費削減や副作用の軽減につながる可能性が十分あるということでご
ざいます。
 私は肝炎の専門ではございませんので、4人の慢性C型肝炎の著名な先生に御意見をお
聞きしましたところ、お1人の先生は、これは治療予測にやや問題がある。先進医療とし
ては必ずしも適応する必要はないのではないかという御意見でした。しかし、ほかの3人
の先生は、全てこのC型肝炎患者のペグインターフェロン+リバビリン療法の治療予測に
有用であり、この遺伝子を測定するということを先進医療として認めたほうがよろしいと
いう御意見でございました。したがいまして、私としては、後で言いますけれども、これ
は最終的には先進医療技術として的確性があるというふうに判断させていただいたわけで
ございます。
 その次の1号用紙ですが、結局、適応症はこれでいいと思いますが、有効性は従来の技
術よりも無効のものを取り出すということですから、やや有効かなと思いました。安全性
や技術的成熟度、これは普通の遺伝子検査ですから、安全性に問題はない。それから、当
該分野を専門とし経験を積んだ医師または医師の指導下であれば行える。ということでご
ざいます。
 次の社会的妥当性ですが、これはジャームラインの遺伝子検査ですから、倫理的に問題
がありますけれども、後で述べる倫理的な問題をクリアすれば、問題はないということに
なります。現時点の普及性は今はほとんど普及していません。効率性はやや効率的で、将
来的には保険収載を行うことが妥当であるというふうに思います。
 それから、総合判断は先ほど申し上げた「適」ということで、コメントとしては、厚労
省の肝硬変を含めたウイルス性肝疾患の治療の標準化に関する研究班からのガイドライン
にこのIL28Bの遺伝子型測定の必要性がはっきりと書かれております。
 それから、その次の2号用紙です。当該技術の医療機関の要件でございます。
 これは、先進医療名と適応症は同じでございますが、実施責任者の要件としては、診療
科は消化器内科または肝臓内科。資格は肝臓専門医または臨床遺伝専門医、これは従来こ
ういう遺伝子検査はこういう形になっておりますので、それを踏襲させていただいており
ます。
 また、当該診療科の経験年数、あるいは当該技術の経験年数、当該技術の経験症例数も
従来ずっとこの遺伝子検査でこういうふうになっておりますので、これもそのまま踏襲し
て、5年以上、1年以上、実施者としては1例以上、助手または術者としては不要、それ
に加えるものは不要ということにしてあります。
 2番目の医療機関の要件は、診療科は先ほど言っておりますように、消化器内科または
肝臓内科。実施診療科の医師数は、これはC型肝炎ですから、具体的には常勤医師1名以
上いればよいのではないかということでございます。他診療科の医師数は不要。その他、
これは遺伝子検査の薬剤師または臨床検査技士、それから病床数、看護配置、当直体制、
緊急手術の実施体制、これはいずれも不要でございます。院内検査24時間体制もあった
ほうがいいと思います。他の医療機関との連携体制は不要。遺伝子検査ですので、医療機
器の保守管理体制は要。倫理的なものに関しましては、これは必要でございまして、審査
開催の条件として届出後当該治療法を初めて実施するときは、必ず事前に開催すること。
これは安全性も重要ですから、医療安全管理委員会の設置は要。それから、医療機関とし
ての当該技術の実施症例数、これは遺伝子検査でいずれも1症例以上になっていますから、
それに準じております。
 その他、遺伝カウンセリングの実施体制を有していること。それから、遺伝子関連検査
検体品質管理マニュアルに従って、検体の品質管理が行われていること。を要件として挙
げております。
 以上でございますが、よろしく御審議いただきたいと思います。

○猿田座長
 渡邊先生、どうもありがとうございました。
 今、御説明ありましたように、慢性肝炎、C型肝炎の治療抵抗性を判断するということ
で、今行われているこの治療法は確かにいいのですけれども、抵抗性もかなりある。それ
から、もう1つは、薬も高いことと特に間質性肺炎などの副作用の問題がございますので、
遺伝子的にしっかり診断して投与できれば非常にいいだろうということでございます。結
論的には、4名の方に聞いていただいて、1名の方はちょっと難色を示したけれども、あ
と3名の方はいいということと、それから総評のところでコメントをいただきましたよう
に、ガイドライン上で遺伝子の測定の必要性が書かれているということでございますので、
そういうことでいいのではないかということでございます。
 それでは、御意見をいただければと思いますけれども、どなたかございますでしょうか。
 渡邊先生、実際にこの方々はもう既にかなりの有効性を認めているのですか。

○渡邊構成員
 ただやはりこれは非常に新しくて、去年、『ネイチャー・ジェネティックス』等の、非
常に有名な雑誌に4名ぐらい出したものですから、エビデンスが高いということで、N数
はちょっと少ないのですが、やはりエビデンスレベルが高いということで、よろしいので
はないかと思ったのですが。

○猿田座長
 どうぞ、中川先生。

○中川構成員
 専門ではないのですが、3ページの診療科の医療機関の要件のところで、消化器内科、
肝臓内科とありますが、これは外科でやるということはないのですか。

○猿田座長
 どうですか。

○渡邊構成員
 普通は、C型肝炎は内科のほうでやりますし、この遺伝子検査みたいなことであれば、
多分、内科の先生方がよく御存じだと思いますが、多分外科でやってもよろしいかもしれ
ないと思います。

○中川構成員
 患者の行き来で、そういうこともあり得るのではないかと思うのですが。

○渡邊構成員
 一応、申請者のほうも消化器内科ということで書いてありましたので、もちろんほかで
も、例えば産婦人科でもやることもあると思うし、いろいろなところでやると思うのです
が、一応肝臓専門医ということになっておりますので、そうするとほとんど内科の先生が
多いのではないかと思います。

○猿田座長
 どうでしょうか、そのあたり。北村先生、何か御意見ありますか。外科の先生というこ
とで。

○北村構成員
 内科でいいのではないでしょうかね。外科が直接みるというよりC型肝炎の、癌が発生
しているような場合は手術例があると思いますけれども、よく効く薬を発見してもらって
から外科医のほうに来ると思いますので、いいのじゃないですかね。

○猿田座長
 ほかに御意見ございませんでしょうか。
 これは、一応今までのところでは、内科的な治療ということで、肝臓の専門医とそれか
ら今までこういった場合には、臨床遺伝専門医という方にお願いしているということでご
ざいます。
 ほかに御意見ございませんでしょうか。
 値段のほうもそんなに高くないですし、検査法とすれば先ほど言ったPCRですからそ
んな問題ないということで、もし特に御意見ないようでしたら、これはこの形でお認めい
ただくということでよろしいでしょうか。
 それでは、先生、どうもありがとうございました。
 5月受付は先ほどお話がありましたように、1件が取り下げということでございますの
で、それでは次の6月受付分につきまして、事務局のほうから御説明をお願いします。

○事務局
 先−2の資料を御覧いただきたいと思います。届出状況、6月受付分という資料でござ
いますが、こちらは整理番号216番、根治的前立腺全摘術における内視鏡下手術用ロボ
ット支援。次に、整理番号217番、内視鏡手術支援ロボット(da Vinci S Surgical
System)による胃手術。整理番号218番、腰椎椎間板ヘルニアに対する椎間板内加圧注
射療法、この3つの技術を事務局で受け付けております。こちらは今後審議いただく可能
性があるものとしまして、現在事務局で処理中でございますので、今後先生方に審議をお
願いすることがあるかと思います。御承知おきいただきたいと思います。

○猿田座長
 どうもありがとうございました。
 ただいま説明がありましように、6月受付分は、ダビンチを使った内視鏡摘出手術、そ
れが前立腺と胃がん、それからあと椎間板ヘルニアに対する椎間板内加圧注射療法という
ことで、この3つが一応今のところ受け付けているというところで、これからもう少しチ
ェックした上で、先生方に見ていただくことになると思いますが、よろしいでしょうか。
こういった3つの受付があるということだけを知っていただきたいと思います。
 それでは、続きまして、第3項の先進高度医療の科学的評価につきまして、これは既に
前にもかかっておりますけれども、高度医療評価会議において、一応承認されて、こちら
に回ってきたというものでございます。早速でございますけれども、高度医療整理番号の
ほうの007、事前評価を竹中先生にお願いします。
 先生、よろしくお願いいたします。

○竹中構成員
 お手元の別紙2になっております。高度医療の名称は残存聴力活用型人工内耳挿入術で
ございます。適応症は両側性感音難聴。ただし、高音急墜あるいは漸傾型の聴力像を呈す
る場合に限るということがございます。
 これはどういうことを申し上げているかと言うと、お手元の資料の16ページを見てい
ただきたいのですが、ここに手術前の聴力というのがありまして、軽い、重いというのが
ありまして、低い音、高い音というのがございますけれども、現在の人工内耳の適応症は
ここのフレクエンシーで書いてあるヘルムフォルツの500から2000までのところが
90dBを超えている高度難聴の人が適応でございます。しかし、現実的には低音部125
から500までの聴力が残っていて、そして高音域のほとんどが全聾に近いような聴力の
方に、人工内耳を適応できるかと言うと、それは周波数特性と言いまして、どのレベルの
聴力を人工内耳で上げるのか。あるいは、解剖学的に蝸牛という内耳のシステムの中で、
音を感知する周波数特性があるわけです。どこまで電極を挿入するか等々の問題があった
わけです。
 しかし、昨今、もう一度最初に戻っていただきますと、残存聴力を活用して、そして高
度の難聴がある高音部に人工内耳で聴力を上げるという機器が出てきている。それを新た
に導入できないかということが趣旨でございます。
 ただ大きな問題は、内容の先進性のところに書いてございますけれども、これは欧米で
は既に5、6年前から使われているものですけれども、一番大きな問題は、日本語の語音
弁別能、単なる周波数特性ではなくて、言語特性を踏まえた聴力が本当に上がるのかとい
うことについては、どこにもデータがないということで、今回、それを用いて一定の基準
の聴力を設定して、その中で、残存聴力活用型の人工内耳は日本人の言語特性にあって、
いわゆるQOLを上げられるという試みだというふうに申請者のほうからは出てきており
ます。
 概要のところにも書いてありますように、今まであるいくつかの語音聴力検査用語表を
使って評価したい。それで手術前より最高明瞭度、結果的には語音弁別能と言いますけれ
ども、言葉が言葉としてきちんと入りますかということをアウトカムにしたいということ
で、ただ、手術技術に関しましては、従来の人工内耳の挿入と全く変わらないというふう
に手術式、術式ではそうなっておりますけれども、1つ問題があるのは、電極挿入の手法
が異なるということです。それは、残存聴力が残っているところをつぶしては駄目なので、
そこを避けて内耳の中に電極を置かなければならないということで、技術的には欧米で可
能でございますし、日本でも当然可能であろうということで、高度医療の概要のところ、
5ページ以降でございますけれども、高度医療の部会のほうで、十分な審議をされており
ます。
 見ていただきますと12月9日、6ページですけれども、事前評価とそれから臨床研究
実施計画に対する見直しがされておりまして、同意書で従来ここの部分は、ほとんどが周
波数特性も非常に能力の向上した代替というふうに書いておりますけれども、周波数圧縮
型の補聴器で対応されるものとして処理されてきているという経緯があります。それを上
回るものなのか、それとも現在それに使われている費用等々を考えて、こういったものが
説明同意書の上でどういうふうに反映するのかというふうな点も御審議いただいているの
が7ページに出ております。
 それに対する回答等も全て申請者のほうから出ておりますけれども、1つ私のほうで問
題にしましたのは、周波数特性を残すために、電極を挿入するという、そこの技術の評価
も非常に重要なので、たしか最初申請時は6ないし7つの施設が共同でやりたいというこ
とで、その場合に成果を認めるために必要な24の症例数を7ぐらいの施設ですと、1施
設あたり3症例とかで判断しなければならない。
 もちろんこういった方がそれほどたくさんいらっしゃるとは思いませんけれども、やは
り技術の違いがある以上は施設を限定して、そこで成果をきっちり出していただきたいと
いうことでお願いいたしました。その部分が、高度医療と先進医療専門家としての私の意
見の違いだろうというふうに思います。
 あとは、多くの高度医療で指摘されましたプロトコルへの評価、あるいは倫理観点から
の評価等々につきましても、ほとんど高度医療で指摘されたことを訂正して出されており
ますので、技術とすればいいのではないか。今回の私自身の判断は3ページ目に出ており
ます社会的妥当性としては、倫理的問題等はないという判断をしました。ただ、現時点で
の普及率は全く入っておりませんので、普及していないという判断を下しております。効
率性ですが、既に保険導入されている医療技術に比較して、症例によれば大幅に効率的な
のですけれども、この該当する症例が年間どれぐらい出てくるのかということから考えま
すと、お一人お一人の症例では、非常に効果は高いと思いますけれども、全体としての恩
恵にあずかる人の数はそんなに多くはないだろうというふうに思います。
 それから、将来の保険収載の必要性につきましては、収載を行うのが妥当だと考えます
が、以下の点について重要であるという点で、保険収載に当たっては、既に身障認定を受
けている対象とそうでない対象では不利益が生じない配慮が必要と考えるという点を指摘
しておりますが、これの問題点は何かと申し上げますと、現行の補聴器は補装具として身
体障害者をとらえた場合は援助等々を別途受けるということができます。この場合、人工
内耳の適応は現行の人工内耳の適応ですと、全てが身体障害者の適応にかかります。ただ
し、新しい基準を入れた場合に、かかるのかかからないのかというところについては、個
別の判断が必要になるケースも出てくるというふうに考えています。
 そこら辺は、具体的にはどういう方法があるのかということになりますと、医療技術と
して認める場合に、きちんとしたインディケーション、適応を聴力レベルで決めてしまう
というふうなことをすれば問題がないと。今回、その聴力レベルの提示が2ページに出て
おります。被験者の適応基準です。臨床的に高音急墜あるいは漸傾型の聴力像を示す成人
の感音難聴患者で、かつ両耳とも以下の条件の全てを満たすものを対象とする。
 気導聴力が下記の全てを満たす125、250、500Hzの純音聴力閾値が65dB以下、
2000Hzの純音聴力閾値が80dB以上。4000、8000Hzの純音聴力閾値が85dB
以上。それから、補聴器装用下において、語音弁別能が65dBで60%未満であること。
こういうことを身体障害者のレベルの評価と整合性を将来合わせる必要が出てくるのかど
うかというのは、今回このトライアルをして、その結果、成績を見て、次の段階として宿
題として残る可能性があるというふうに思います。
 それ以外につきましては、本当に困っておられる方にとっては、福音となるような欧米
の報告ではデータが出てきております。
 以上です。

○猿田座長
 どうもありがとうございました。
 今、詳細に御説明いただきましたけれども、高度医療のほうでも技術面、それから特に
プロトコルの面、症例の面でも検討して、24例ということですが、今、竹中先生からお
話がありましたように、24例はいいけれども、多施設ということでは、ちょっと問題か
なということですが、ほかの点に関しましては、大体、いいのではないかということと、
一応治療法としては、効果的な治療ということでございます。
 全体としては先生としては「適」でよろしいのではないかということでございますけれ
ども、どなたか御意見をいただきたいと思いますけれども。
 どうぞ、田中(憲)先生。

○田中(憲)構成員
 24例終わったら、その後はその治験を始めるかどうかはそこで判断されるのですか。

○竹中構成員
 多分、24例の中で、どれぐらいの有効が出てくるかということが一番大きいポイント
になるかと思います。その場合にもう一度置かれた基準を今度は結果が出ているわけです
から、置き直しをして、インディケーションの指標を少し上げ下げする必要が出てくるか
もしれない。その結果として、方向性が決まるのだと思います。

○猿田座長
 高度医療のところでもそういうふうに考えていまして、24例を1つの区切りとして、
効果が出ればと思っています。それから、私どもとしては、安全性の面が心配だったので
すけれども、今お話がございましたように、大丈夫ということでございます。
 ほかに御意見ございますか。
 どうぞ、吉田先生。

○吉田座長代理
 これは前回もあったのですけれども、これは高度医療なので、薬剤費が全て3万6,0
47円という、ボルヒールとかキシロカインとか薬剤ですよね。これは自費でいいのでし
ょうけれども、これは先進医療となった場合には、これは保険適応になっているので、医
療費の8万2,000円のうちの人件費が4万5,580円なんです。その他の薬剤費は
いらないわけですよね。前回も前立腺のときのウロマチックが出ていましたけれども、自
費で。ところが先進医療になってくると、いわゆる一部保険ですので、保険で認められる
ものは、当然保険で請求しますから、一番最後にレセプトがありますけれども、これは従
来ですと全て保険請求して通っているわけです。技術だけは駄目だと。
 人件費のこの4万5,580円だけでいいのではないかと思うのですけれども、こうい
う例は多分出てくるので、先進医療として認められているときには、混合診療ですので、
保険で取るものは別に省かないと患者が過重支払いになります。

○猿田座長
 どうぞ。

○事務局
 今回、積算に関しましては、確かに当初は若干の麻酔によるかかるもの等、若干材料費
等の積算がありましたので、改めて積算に関しては計算し直していただきました。改めて
またこちらのほうでも再確認したいと思いますけれども、現時点では全て改めたというふ
うに考えております。

○猿田座長
 ほかに御意見ございませんでしょうか。

○事務局(医療課長)
 直接、先進医療に関係ないのですが、せっかくの機会なので教えてください。これはど
ちらかというとハイブリッドみたいな機械になっていて、低音領域は通常の補聴器的な機
能を持った音響増幅機器、高音領域は人工内耳でカバーするという構造なのですけれども、
これは患者さんにとってみると、どういうふうに聞こえているのでしょうか。普通にそれ
ぞれを入れたときと同じように「あいうえお」と低音で聞こえている部分と、「あいうえ
お」に聞こえない電気信号風のものとが混在して聞こえて、しかしそれは頭の中で再構成
して、どうも「あういえお」と言ったらしいというふうに、また新たな脳内での言語の再
調整が行われるのでしょうか。まずそれが1つなのですけれども。

○竹中構成員
 おっしゃるとおりで、この技術が日本語で使っていいのかというセンテンスの流れとし
て理解できるのかというのは、「ツー、ツー、ツー、ツー、トントントン」というふうな
電気刺激として入る高音領域とそれから既に自分が覚えている日本語として入ってくる聞
こえ方としての低音領域がある。そこの部分を従来のケースで言いますと、高度の難聴の
方や、中等度難聴者の場合は、自分が覚えている言語に再構築していくというリハビリテ
ーション時間が結構短く、それからここで小児の人工内耳も行っているのですけれども、
小児の人工内耳の場合は、モールス信号のように入った音を新たな日本語の言語体系に直
していくというリハビリテーションの部分がかなり長くあります。多分このケースは真ん
中で、既に覚えている日本語をそのまま可聴域まで持っていく能力、それを補充してくれ
る、例えば女の人であったり、低音の男の人であったり、機械音であったり、テレビの音
であったりというときに、ちゃんと聞きわけができるか。そこはやってみないとわからな
い。多くの場合は、中等度難聴者で全く人工内耳を新たに入れる人よりもかなり短い時間
で適応できると思いますけれども、そこはかなり難しいと思います。

○事務局(医療課長)
 それから、せっかくですから2つ目で、3ページのところで、将来の保険収載の必要性
のところで、カッコ書きがございまして、今、竹中構成員から少し説明していただいたの
で、大体わかったのですが、こういう理解でよろしいのでしょうか。
 保険収載に当たっては、既に身障認定を受けている対象と、というこの対象の意味は、
単独で補聴器を使っている方、単独で人工内耳を使っている方、そういう対象がいるよね
という意味なのでしょうか。そのことと今回、いわばハイブリッドで高度先進医療に来ら
れる方との間で身障認定をするときの基準に差異があってはいかんだろう、あるいは差異
が出るのであれば、先ほどの2ページに、気導聴力が下記の全てを満たす難聴患者という
基準がありましたけれども、これと身障のほうの単独で認定される場合の基準と見比べて、
そこで不合理が生じないように、先進医療という観点とはちょっとまた別として考えてあ
げたほうがいいよねということをおっしゃった、そういう理解でよろしいでしょうか。

○竹中構成員
 この場合も、いくつかのケースが出てまいります。今の人工内耳でハイブリッドでない
もののほとんどが既に補聴器の経験者であって、数カ月の補聴訓練によって、いわゆる補
聴効果が出なくて、各デシベル単位で90dBを超える聴力、難聴ですから、いわば最後の
砦としての人工内耳があるわけです。しかし、もう1つは、身体障害者の判定基準という
のは別にあります。
 それは聴覚障害で、純音聴力検査でどのレベル、普通は500Hzと1,000Hzと2,
000Hz、500Hzの聴力を1、1,000Hzの聴力を倍にして、2,000Hzの聴力を
1として、1、2、1を4で割って、どのぐらいのレベルであれば、どの身体障害者レベ
ルの何等に当たるかというのがあります。
 ここで申請者が問題にしているのは、そういう残存聴力があると、聴力の補聴器の適応
の上でも、いわゆる身体障害者を受けに行く人もいるわけです。それはなぜかと言います
と、もう1つは身体障害者の認定基準に言語による検査というのがあります。それは、語
音明瞭度の検査で、ある一定のものが聞こえるか聞こえないか、そういう自分が言葉とし
てきちんと把握できるかできないか。
 もし、そういう場合に、周波数特性によっては、身体障害者という認定も受けられない
し、そうかといって補聴器の効果も上がらないという話が出てくる可能性も現実にはある
だろうというふうに考えています。
 これを1,000症例とか2,000症例を重ねていくと、多分そういう症例が出てく
る可能性があるので、そういう場合には、福祉と医療との狭間の中で、どういうふうな選
択をするのですかということについて、別の問題が起こる可能性があるので、できるだけ
ハンディキャップの人の救済という意味なのか、あるいは医療の恩恵を与えるという意味
なのか、両方で歩み寄る判断が将来的に必要になるというふうに思います。

○猿田座長 
 ありがとうございました。
 ほかにございますか。
 でも、一応この形で、とりあえず......。

○竹中構成員
 これで多くの方は、僕が申し上げたのは、両方はまらないという方が出てくるのではな
くて、多くの方はこの技術でかなりの聴力を得られてQOLがよくなるというふうに思い
ます。

○猿田座長
 ありがとうございました。
 その点は、申請施設に対してもちゃんと伝えるようにさせていただきます。
 ほかに御意見ございませんようでしたら、それでは今、竹中先生がお話しいただいたよ
うなことを少し付け加えさせていただいて認めるという形にさせていただきたいと思いま
す。
 どうもありがとうございました。
 それでは、その次でございます。
 今度は、脂肪萎縮症に対するレプチン療法でございます。025でございます。
 これは、福井先生のほうから御説明をよろしくお願いいたします。

○福井構成員
 それでは、お手元の資料の別紙3の10ページをご覧下さい。脂肪萎縮症と言いますの
は、レプチンがほとんど出ないほど脂肪組織がない状況でして、そのために糖尿病、高中
性脂肪血症、脂肪肝などを発症します。長期的には非アルコール性脂肪性肝炎から肝硬変
になったり、それから高中性脂肪血症から急性すい炎、慢性の高血圧、糖尿病のさまざま
な合併症、肥大型心筋症、粥状動脈硬化症といった長期的な予後もかなり厳しい病気です。
そこで、レプチンを投与して、この病態を正常に直そうという治療であります。
 資料1ページに戻っていただくと、患者数は全国調査で推定100人以下と、非常に少
ない病気とのことです。従来は、インスリン抵抗性ということからInsulin-like growth
factor-1が試されたようですが、1993年の『Diabetes』という雑誌に、おそらく東
大の先生方のグループだと思いますけれども、葛谷先生がファーストオーサーで、IGF
−1はあまり効果がないという論文が出ております。そこで、アメリカで開発されたメト
レレプチンの臨床試験が実施されるようになり、国内では、今回の申請者である京都大学
のグループが2004年の『The New England Journal of Medicine』に2例のメトレレ
プチンが有効だったという報告をしています。さらに、2007年の『Journal of
clinical endocrinology&metabolism』に、非常に有効だったという7症例が発表され
ております。
 そこで、第3項先進医療といたしまして、薬事法上の未承認、または適応外使用である
この医薬品を用いて、薬事法による申請等につながる臨床の使用をしたいということでご
ざいます。このグループでは既に先ほどの症例報告もございますし、現在、2年以上フォ
ローしているケースがたしか8例ありまして、それに4例を加えて12例についての長期
フォローアップ症例のデータを加えて、薬事法上の申請にもっていきたいということです。
 エンドポイントのうち有害事象については、アメリカなどでは低血糖症が報告されてい
るようですが、日本からの発表ではそれは出ていないようです。また、皮膚のリアクショ
ンもないということです。
 副次エンドポイントは、糖尿病関係のヘモグロビンA1cと空腹時血糖、中性脂肪濃度、
それからインシュリンとなっています。
 最初の2年間をエントリーピリオドとして、4例さらにエントリーした上で、トータル
12例のフォローをしたいということでございます。
 3ページ目にございますように、比較的問題がなく、有効性がドラマチックで、有害事
象も日本人においてはほとんど出ていないようですので、このような奨励シリーズでデー
タをちゃんと集積することによって、将来的には保険収載につなげていってもよいのでは
ないかと私は判断いたしました。
 倫理的な問題はないと思います。罹患率、有病率から勘案して、現在のところは普及し
ていません。効率性は大幅に効率的、将来的には保険収載を行うことが適当だと考えます。
 総合判定としては、「適」でありまして、第3項の先進医療技術としては適格としてよ
いのではないかと判断いたしました。
 以上です。

○猿田座長
 どうもありがとうございました。
 今、お話がありましたように、この脂肪萎縮症というのは、厚生労働省の難治性疾患克
服事業のほうで、日本で50例ぐらいだろうということで、非常に稀なのですけれども、
治療法が実際にないということで、この京都大学のグループがレプチンを注射することに
よって、ものすごい効果が見られたということで、この継続治療をやって、そんなに副作
用もないし、非常に効果的だということで、高度医療評価のほうにおいても、特に問題な
いし、非常に効果的な治療とされました。非常に稀な疾患ですから人数が少なくてもこう
いった形で高度医療評価として認めていくのがよいとされました。今、福井先生からお話
がありましたように、こちらのほうで、福井先生が見ていただいても大きな問題はなく、
ちょっと大変なのはこれは注射しなければいけないので、毎日打っていかなければいけな
いという点での問題がございますけれども、それを除けば大きな問題はないということで
ございます。
 どなたか御意見はございますでしょうか。
 非常に画期的な治療であって、いずれは治験をやっていこうというのが京都大学のほう
の考えでございます。
 どなたか御意見はございますでしょうか。
 北村先生。

○北村構成員
 このメトレレプチンというものはもう既に医薬品として開発されて。

○猿田座長
 メーカーのほうで。

○北村構成員
 ある種の適応症というのはもう決まったものが......。

○猿田座長
 実際に治療として、こういう形として出てきているのは、脂肪萎縮症に対してでござい
ますけれども、ほかに何かありますか。

○事務局(高度医療専門官)
 薬事承認については、国内外ともに全くの未承認でございます。

○北村構成員
 FDAのほうでも承認はされていないわけですね。

○事務局(高度医療専門官)
 はい、されておりません。

○北村構成員
 しかし、医薬品としてGMPに対応した薬としては存在しているわけでしょう。

○事務局(高度医療専門官)
 治験薬GMPということです。

○猿田座長
 それで、欧米のほうでもかなり効果を認めているようですね。

○北村構成員
 これは端的に言えば、やせている糖尿病の。

○猿田座長
 独特の顔貌、それから身体障害がございます。独特でございます。
 ほかに御意見はございますでしょうか。
 非常に画期的な治療ということで、安全面でも問題なく、許可してよいと思いますが 
福井先生、何か追加はございますか。

○事務局(高度医療専門官)
 すみません、ちょっと説明が足りなかったようなので、補足しますと、米国において、
治験という形で、企業が試験薬として提供しているということでして、医薬品として承認
されたわけではございません。基本的には試験薬として企業がつくって、それをアメリカ
では医師主導治験という形でやられていて、そのデータについてFDAで承認するかどう
かというところはまだ検討中の段階でございます。
 ほかの適応症としましては、レプチンは肥満とかの関係もあるということで、肥満症と
しての薬の開発もされているところなのですけれども、そちらについてまだエビデンスが
不十分というような段階ときいております。基本的には、薬事上の適応疾患の承認の範囲
については、米国でも日本でも同様でして、1つもございません。ですので、まだ試験薬
という段階です。

○猿田座長
 
 福井先生、よろしいですか。

○福井構成員
 私もかなり注意して有害事象が本当にないのか論文も含めて見させてもらいました。ど
ういうわけか日本からの報告では高血圧もない、外国で見られているようなボーン・ミネ
ラル・デンシティの異常も少なくとも今までの症例ではない。皮膚のリアクションもない
ということですので、今のところ、ブレーキをかけるような点は見つかりませんでした。

○猿田座長
 どうも有難うございました。薬を使うことによって本当に急速によくなるようです。

○北村構成員
 もうちょっと、高度医療としての施設よりも、研究組織という形で......。

○猿田座長
 難治性疾患克服研究事業の中で、全国で調べて、そのような患者さんがいないかと、集
めているのです。

○北村構成員
 それとこれとは同じことなのですか。

○猿田座長
 はい。
 ほかに御意見ございませんようでしたら、それでは、福井先生がおっしゃったように、
大きな問題もないということで、これもお認めいただくといことでよろしいでしょうか。
 どうもありがとうございました。
 そういたしますと、高度医療評価から回ってきた先進医療のものに関しては、いずれも
お認めいただいたということでございます。
 そういたしますと今日、審議する予定のものはこれだけかと思うのですけれども、事務
局のほうから何かございますか。

○事務局
 審議の対象は以上でございます。次回の開催に関しましては、現時点では未定ではござ
いますが、候補といたしましては8月6日の金曜日を予定しております。

○猿田座長
 だそうでございます。正式に決まりましたらまた御連絡させていただきますけれども、
もし委員の先生方に特に御意見がないようでしたら、それではこれで第50回の先進医療
会議を終わりたいと思います。
 どうも御協力、ありがとうございました。

午後3時57分 閉会


【照会先】
厚生労働省保険局医療課医療係
代表 03−5253−1111(内線3276)



(了)

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