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患者申出療養の各技術の概要について
令和6年1月18日現在 9種類
| 番号 | ｊＲＣＴ登録ＩＤ番号 https://jrct.niph.go.jp |
申出に係る療養の名称 | 適応症 | 技術の概要 |
|---|---|---|---|---|
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jRCTs041180017 | インフィグラチニブ経口投与療法 | 進行固形がん(線維芽細胞増殖因子受容体に変化を認めるものであって、従来の治療法が無効であり、かつ、インフィグラチニブによる治療を行っているものに限る。) | 6 ヶ月以上インフィグラチニブ投与中で、短期の安全性、有効性が確認されている 20 歳以上の FGF-R1 又は FGF-R2 遺伝子の増幅、FGF-R3 遺伝子の変異、もしくは他の FGF-Rの変化が認められる進行固形がん患者に対し、インフィグラチニブを連日内服投与し、長期投与における安全性を評価する。 主要評価項目は、線維芽細胞増殖因子受容体に変化が認められる日本人の進行固形がん患者における、インフィグラチニブ単独経口投与の長期安全性、とくに、これまでの治験で高頻度に認められた高リン酸血症の長期投与における推移、および晩期毒性とする。 副次的評価項目は、固形がんの治療効果判定基準（RECIST）ver. 1.1 に基づく研究責任（分担）医師の評価を用いた無増悪生存期間とする。 |
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jRCTs031190104 | マルチプレックス遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく分子標的治療（ダブラフェニブ経口投与及びトラメチニブ経口投与の併用療法を除く。） ※当該療養の対象となっている医薬品のうち、ジカディア錠、メキニスト錠、タフィンラーカプセル/メキニスト錠（併用療法）、オプジーボ点滴静注、ビラフトビカプセル/メクトビ錠（併用療法）及びテセントリク点滴静注のコホートについては、新規患者の受入は終了した旨、国立がん研究センター中央病院より報告されております。 https://www.ncc.go.jp/jp/ncch/genome/90/index.html |
根治切除が不可能な進行固形がん(遺伝子プロファイリングにより、治療対象となる遺伝子異常が確認されたものに限る。) | 本療養 は、遺伝子パネル検査を受け、 actionable な遺伝子異常を有することが判明した患者の申出に基づき 、当該 遺伝子異常に対応する適応外薬を患者申出療養制度に基づいて投与することを目的と する。 |
| 6 |
jRCTs031200064 | トラスツズマブ エムタンシン静脈内投与療法 | 乳房外パジェット病（HER2 が陽性であって、切除が困難な進行性のものであり、かつ、トラスツズマブ静脈内投与が行われたものに限る。） | HER2 陽性の手術不能又は再発乳房外パジェット病の患者のうち、本患者申出療養の治療を希望し、適格性を満たした患者に対してトラスツズマブ エムタンシンを用いた単剤療法を 1 サイクル 21 日間として行い、有効性(RECIST v1.1 による 3 サイクル後の奏効率)について評価する。その他、無増悪生存期間、全生存期間、全期間での最良総合効果、病勢コントロール率、腫瘍径変化率、奏効期間、奏効に至るまでの期間を評価する。安全性については、投与開始時を起点として有害事象の種類、頻度及び重症度（CTCAE ver. 4.0）を評価する。 |
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| 10 |
jRCTs011220017 | ダブラフェニブ経口投与及びトラメチニブ経口投与の併用療法 | 進行固形がん（BRAF遺伝子変異を有するものであって、切除が不能と判断されたものであり、かつ、一歳以上十六歳未満及び体重二十六キログラム未満の患者に係るものに限る。） |
遺伝子パネル検査の普及によって、小児患者においても低悪性度神経膠腫（LGG）を含む種々の固形腫瘍にBRAF V600変異が検出されるようになった。本試験では、我が国で保険適用済みの遺伝子パネル検査によってBRAF V600変異陽性と判明した局所進行・転移性小児固形腫瘍を有する生後12か月以上15歳以下の小児患者に対して、ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の有効性と安全性を評価する。 主要評価項目は、測定可能病変を有する患者の治療開始後２４週までの確定したRECIST version1.1に基づく奏効率とする。 副次的評価項目は、測定可能病変を有する患者の継続投与に伴う確定したRECIST version 1.1に基づく奏効率、RECIST version 1.1に基づいて評価した測定可能病変の径和の最良パーセント変化、測定可能病変を有する研究対象者のRECIST version 1.1に基づく奏効率のうち、測定可能病変がある原発性脳腫瘍の患者の最良総合効果をResponse Assessment in Neuro-Oncology（RANO）に基づく評価に置き換えたもの、原発性脳腫瘍の患者のRANOに基づく奏効率、測定可能病変を有する患者と有さない患者を含めた病勢制御割合・無増悪生存期間・全生存期間、有害事象とする。 |
| 11 |
jRCTs031220736 | タゼメトスタット経口投与療法 | 悪性固形腫瘍（従来の治療法に抵抗性を有するものであって、生後六月以上三十歳未満の患者に係るものに限る。） |
EZH2阻害薬の有効性が期待される、標準治療がないまたは治療抵抗性の小児・AYA悪性固形腫瘍を対象に、タゼメトスタットの有効性および安全性を評価する。 |
| 12 |
jRCTs032230015 | 経皮的胸部悪性腫瘍凍結融解壊死療法 | 肺悪性腫瘍、縦隔悪性腫瘍、胸膜悪性腫瘍又は胸壁悪性腫瘍 |
局所麻酔下、CTガイド下に、肺悪性腫瘍（転移性・原発性）、縦隔悪性腫瘍・胸膜悪性腫瘍・胸壁悪性腫瘍に凍結針を穿刺し、凍結機器Visual-ICEを用い凍結・融解を3サイクル施行する。 |
| 13 |
jRCTs051230064 | ＥＰＩ―５８９経口投与療法 | 筋萎縮性側索硬化症（過去にＥＰＩ―５８９が投与された患者に係るものに限る。） |
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は未だ治療法が確立されていない難治性神経変性疾患で、現状承認されている薬剤はわずか2種類でより生存期間を延長する、または臨床症状を改善する、または使いやすい薬剤の開発が期待されている。本研究は、患者申出療養制度に基づいて、先行する医師主導治験（DA350103）において使用されたALSに対して一定の効果が期待されるEPI-589を、DA350103に参加したALS患者に対して再投与した際の安全性と忍容性を確認する前向き介入試験である。 |
| 14 |
jRCTs041230105 | ペミガチニブ経口投与療法 | 進行固形がん（過去に線維芽細胞増殖因子受容体阻害薬が投与された患者に係るものに限る。） |
6 か月以上ペミガチニブ以外のFGF-R 阻害薬を投与されSD 以上の効果を認めた20歳以上のFGF-R1 又はFGF-R2 遺伝子の増幅、FGF-R3 遺伝子の変異、もしくは他のFGF-R の変化が認められる進行固形がん患者に対し、ペミガチニブを経口投与し、有効性と安全性を評価する。ペミガチニブは、13.5 ㎎を14 日間経口投与した後、7日間休薬する。これを1 サイクルとして投与を繰り返す。 主要評価項目は、治療開始後16 週までの最良総合効果とする。 副次的評価項目は、固形がんの治療効果判定基準（RECIST）ver. 1.1 に基づく研究責任（分担）医師の評価を用いた無増悪生存期間（PFS）、治療期間全体での最良総合効果、安全性とする。 |
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jRCTs031230544 | 遺伝子パネル検査結果等に基づく分子標的治療 | 悪性腫瘍（従来の治療法に抵抗性を有するものであって、三十歳未満の患者に係るものに限る。） |
本研究は、患者申出療養制度に基づいて本研究に組み込まれている医薬品の投与を希望する小児・AYAがん患者を対象に、小児における一定の安全性情報があり有効性が期待される適応外薬あるいは未承認薬を投与し、安全性および有効性を評価するとともに、必要な場合にはPKデータを収集し薬物動態を評価することを目的として行う研究である。 本研究では保険適用が得られていない適応外医薬品もしくは未承認医薬品が用いられる。そのため、患者申出療養制度に基づき、臨床研究法下で実施する特定臨床研究に該当する。医薬品は契約に基づき製造販売業者から無償提供を受ける。医薬品の無償提供を受けた場合、本研究で収集された患者背景や治療効果、安全性のデータを、契約に基づき薬剤提供企業に提供することがあり得る。 本研究は、国立がん研究センター中央病院が研究代表医師および全体の調整事務局を担い、がんゲノム医療中核拠点病院、かつ小児がん中央機関または小児がん拠点病院を中心に、患者申出療養評価会議で協力医療機関として認められた施設が参加して行う多施設共同研究である。 |
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