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2019年1月16日 第94回先進医療技術審査部会

 
(了)


(1)日時:令和元2年1月16日(木)16:00~17:20

(2)場所:厚生労働省 共用第6会議室

(3)出席者
山口座長、一色座長代理、天野構成員、石川構成員、伊藤(澄)構成員、上村構成員、掛江構成員、後藤構成員、真田構成員、柴田構成員、田島構成員、飛田構成員、藤原構成員、松山構成員、山中構成員、山本構成員、小川技術専門委員

(事務局)
医政局研究開発振興課長
医政局研究開発振興課 治験推進室長
医政局研究開発振興課 課長補佐
医政局研究開発振興課 先進医療係長
保険局研究開発振興課 医療技術評価推進室長
保険局医療課 室長補佐
保険局医療課 先進・再生医療迅速評価専門官
保険局医療課 先進・再生医療迅速評価専門官

議題

1.新規申請技術の評価結果について
2.総括報告書の評価結果について
3.試験実施計画の変更について
4. 協力医療機関の追加について
5. その他

議事録

○山口座長 定刻になりましたので、第94回先進医療技術審査部会を始めさせていただきます。御多忙のところお集まりいただき、誠にありがとうございます。
本日の構成員の出欠状況ですが、伊藤陽一構成員、佐藤雄一郎構成員より御欠席の連絡を頂いております。本日は18名の構成員のうち、16名の構成員にお集まりいただいていることから、本会議が成立していることを申し添えます。また、本日は小川郁技術専門委員に御参加いただいております。
それでは、配布資料と本日の審査案件の確認を事務局からお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 事務局でございます。よろしくお願いいたします。傍聴者の方の撮影はここまでとさせていただきます。配布資料について確認させていただきます。議事次第から座席表、開催要綱及び運営細則、構成員及び技術専門委員名簿と続きます。続きまして、総括報告書の評価について(資料1-1、1-2)、新規申請技術の評価結果について(資料2-1~2-5)、総括報告書の評価について(資料3-1~3-2)、総括報告に関する結果報告について(資料4)、試験実施計画の変更について(資料5~7)、協力医療機関の追加について(資料8-1、8-2)、先進医療合同会議の審議結果について(資料9)、がん遺伝子パネル検査のプロトコルの必須項目および基本的な要件の改定について(資料10)、令和2年度先進医療技術審査部会開催予定表について(資料11)、会議資料の最終ページは158ページとなっております。なお、先生方のお手元には、先進医療実施届出書様式第10号別冊資料というA3版の資料をお配りしております。こちらは構成員及び事務局限りとさせていただいております。資料の乱丁、落丁等ございましたら事務局までお知らせください。
続いて、利益相反の確認です。申請医療機関との関係、対象となる企業又は競合企業について、事務局から事前に確認させていただいております。今回、告示番号旧32の技術、榊原記念病院からの申請ですが、こちらにつきまして、一色座長代理、真田構成員より御報告がありますが、いずれも50万円以下でしたので、当該技術の議事取りまとめ及び事前評価に加わることができます。また、告示番号旧14の技術、信州大学医学部附属病院につきまして、山口座長におかれましては、総括報告書の評価を頂いておりますので、本技術の審議につきましては、一色座長代理に進行をお願いしたいと思います。事前の届出以外にもし何らかの利益相反がございましたら、この場で御報告をお願いいたします。よろしいでしょうか。それでは、該当なしと承知いたしました。
また、今回もタブレットを使用いたします。届出書類等についてはタブレットより閲覧をお願いいたします。なお、会議資料とタブレットの内容は異なっておりますので、発言者は会議資料の何ページ、又はタブレット資料何番の何ページとあらかじめ御発言いただけますと、議事の進行上助かります。以上です。
○山口座長 ありがとうございました。議事に入ります。総括報告書の評価結果につきまして、事務局より説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 資料1-1の15ページを御覧ください。今回、先進医療Bの総括報告書に関する評価を頂きますのは、告示番号旧14、残存聴力活用型人工内耳挿入術です。申請医療機関は信州大学医学部附属病院となっております。審査いただきました担当の構成員の先生は、主担当が山口座長、副担当が飛田構成員、技術専門委員が小川委員となっております。試験の概要は資料1-1の15ページ及び資料1-2の21ページの概要図も併せて御覧ください。
重度感音難聴に対する治療法として、人工内耳の有用性が認められ、既に保険診療として実施されておりますが、低音部分に残存聴力を有する高音急墜、あるいは漸傾型の聴力を示す難聴患者は適応外となっておりました。これらに対する新しい治療法として、低音部は音響刺激、高音部は電気刺激により聴神経を刺激する残存聴力活用型人工内耳が開発され、欧米を中心に臨床応用が進められていましたが、日本語話者に対する有効性は明らかとなっておらず、本先進医療では残存聴力活用型人工内耳の有効性及び安全性に関する研究を行い、エビデンス、特に日本語話者に対する有効性を蓄積することで、本医療を早期に実用化することを目的としたということです。
有効性及び安全性に関する評価項目は16ページにお示ししたとおりで、2010年~2014年の間に、目標症例数である24例に対し当該技術が行われております。なお、欧州で行われた多施設共同試験のデータを添付資料、また本先進医療のデータ及び国内外の文献を参考資料として、2014年に薬事承認申請が行われ、承認が得られております。
本技術の審議につきましては、山口座長に総括報告書の御評価を頂いておりますので、一色座長代理に進行をお願いしたいと思います。以上です。
○一色座長代理 では、私が代理を務めさせていただきます。本技術の評価について、主担当の山口座長、説明をお願いいたします。
○山口座長 資料の15ページを御覧ください。本技術は欧米では臨床応用がかなり進んでいる高度の技術です。我が国では日本語を話していますので、英語と違った問題があるかもしれないので、それはまだ全然検討されていないということで、今回の研究が行われました。
評価としましては、17ページの有効性はCとしました。従来と同程度というのは、前後の比較しか行われていませんので、従来の技術との正確な比較とはなかなか言いにくいので、限りなくBに近いCかと思います。23例中21例で改善が認められたことで有効性は疑うところはないと思います。今回の結果で本技術が日本語においても有効であることが証明されているというところが大きいかと思います。安全性に関しても余り大きな問題はないということです。それからほとんどの有害事象は適切な対応で回復しているということです。18ページの技術的成熟度はA、総合的なコメントのところでは、本技術の有用性を示すことができたと考えます。また有害事象も許容範囲であるといたしました。今回のデータが薬事承認に役に立ったということで、大いに意義はあった研究だったと評価します。以上です。
○一色座長代理 ありがとうございました。続きまして、飛田構成員から評価をお願いいたします。
○飛田構成員 よろしくお願いします。私のコメントは続きの18ページからですが、まず、有効性に関して、山口先生とほぼ同じで、コメントにも記載しましたとおり、今回の試験のデザインが単群の試験で前後比較なので、これだけで従来の医療技術と比べてというところの判断ができないのですけれども、手術以前と比較して、いずれの有効性評価項目でもほぼ全例で改善が認められていることから、一定の有効性は期待できると考えております。Bについても特に問題はないかと思っています。技術的成熟度に関しては、先ほど来説明があるとおり、欧州で実施された治験の成績を元に今回の試験成績が、参考資料として平成25年に薬事承認が得られているというところはよかったのかと思っているのですが、先ほどの有効性のところの絡みと少しリンクするのですが、この総括報告書がもう少し前倒しで出ていると、現状の、従来の医療技術と比べてのところが、もう少し分かりやすく説明できたのかなと思いました。つまり承認取れてから大分もう5、6年たっているということなので、この辺りの医療技術もどんどん発達している中で、現時点での医療技術と比べてどうなのかは、ちょっと定かではないかと思っています。以上です。
○一色座長代理 ありがとうございました。続きまして、小川技術専門委員から御評価いただきたいと思います。
○小川技術専門委員 慶應の耳鼻科の小川と申します。よろしくお願いいたします。私は有効性に関しては、従来の医療技術を用いるよりも大幅に有効であると評価いたしました。と申しますのも、従来の医療技術を何をもって従来の医療技術と考えるかで、通常の、例えば補聴器と比べるというような比較をすることになりますと、従来の補聴器ではこのEASの対象となる1,000ヘルツ以上の高音域の増幅に対する補聴効果は、ほぼ期待できないということで、それよりも下の残聴部における聴力の音の増幅によって、いわゆる音情報を与えることになるわけですけれども、例えば日本語の場合には日本語の無声子音、主音の周波数は1,000ヘルツ以上ですので、1,000ヘルツ以上の増幅ができないのは被験者は母音の情報を主に聞いているわけです。子音の情報に関してはリップリーディングとかそういうものでビジュアルに補っているのが現状です。この残聴が残っている部分、それよりも高い周波数に関しては人工内耳を補うと。そこで子音の情報を聞き取るということを考えると、その補聴効果としては大幅に有効であることが言えると思います。
一方で、従来の医療技術として使われていた人工内耳と比較した場合は、これは残聴部分の周波数のところも電気刺激に置き換えるということで、多くの場合には残聴部分の内耳機能は犠牲になることもありますので、そういう意味ではこのEASにおいては、残っている機能を温存して欠落した機能を人工内耳部分で補うということで、理論的にも、あるいはデータ的にも十分に有効ではないかと評価をいたしました。安全性に関しては、これはもちろん従来の人工内耳よりも残聴部分の内耳機能に関しては温存できるという、そういう利点があることで、今までの技術と比べてほとんど問題はないのではないかということです。
また、手術の手技に関しては、従来の人工内耳の手術と全く同じですので、学会が認定している認定施設、あるいはそこで経験している専門医が手術するという意味では、特にこの技術的習熟度も、Aに該当するような所であれば全く問題ないのではないかと評価をいたしました。以上です。
○一色座長代理 ありがとうございました。それでは、山口座長、追加のコメントがありましたらお願いいたします。
○山口座長 今、小川委員からも詳しくお話いただいたと思います。特にございません。
○一色座長代理 ただいまの御評価、御説明につきまして、皆さまのほうで御質問等ありますでしょうか。山口座長とこちらの構成員のお2人と専門委員の御専門の立場からの御説明で大分クリアにはなったと思うのですが、評価が2段階分かれています。この点につきまして山口座長、何かコメントがありましたらお願いします。
○山口座長 やはりこれはあくまでも前後の比較なので、比較なしに格段にいいと言えるのかどうかの判定ができなかったので、そういう判定をいたしました。
○一色座長代理 飛田構成員、いかがでしょうか。
○飛田構成員 私もほかのものと比べているというわけではなかったので、これだけでほかのものと比べて有効だと判断するにはちょっと難しいかということでCにしていますが、ほぼ山口先生と同じBに近いCの感じです。
○一色座長代理 いかがでしょうか。質問等はありませんでしょうか。
○山口座長 言語によって結果が違うという、こういう技術はあり得るのでしょうか。
○小川技術専門委員 言語にもたくさんありますので、何を比較するかですけれども、一般に日本語の場合には2,000ヘルツぐらいまでの情報で母音、子音で言葉が構成されていると。これに対して、英語、フランス語等々を含めた言語の場合には、3,000、4,000ヘルツの高い周波数の情報が多いですので、そういう意味では高音急墜型で、高音の情報が欠落している。日本の場合には2,000ヘルツまでの情報を拾えばいいのに比べて、欧米の場合には4,000ヘルツまでが必要だというような言語の違いは若干あるとは思います。
○一色座長代理 よろしいですか。ほかにありますか。
○石川構成員 これを見ましたときに、山口先生の有効性のところの従来の医療技術のところ、先生はどうやって判断したのかと、非常に単純に思ったわけです。実はアルテプラーゼが、この前の4.5時間以上たった方のアルテプラーゼの場合には、標準治療をやったわけですよね。ですからああいうきれいな、余り比較しても大差なかったということで、そのような結論になったわけですけれども、ああいうRCTみたいにできない場合に、この文言は審査のときにはなかなか難しいと思うのです。例えば今回のような全く新しいときの場合に、この文言を変えないとおかしいのではないかと思うのです。この書式でやっていたら、というように思うのですけれども、非常に単純な疑問ですけれども、いかがでしょうか。
○医政局研究開発振興課長補佐 貴重な御指摘ありがとうございます。これまでは、こちらの書式で評価を行い、もし何かコメント等があればその下のコメント欄で追記していただく形で運用させていただいたところです。ご指摘頂いたように、医薬品の場合や医療技術の場合であったりと、それぞれの評価の際に表現が異なってくることもありますので、その点については、また引き続き御相談させていただければと思います。よろしいでしょうか。
○石川構成員 はい。
○一色座長代理 ほかにはいかがでしょうか。よろしいですか。それでは、告示番号旧14については、ただいま御審議いただいた結果を取りまとめて、先進医療会議に御報告いたします。
以降の審議につきましては、山口座長に進行をお戻しいたします。よろしくお願いします。
○山口座長 一色先生、ありがとうございました。続きまして、新規申請技術の評価結果について事務局から説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 事務局でございます。御説明させていただきます。資料2-1の23ページを御覧ください。先進医療Bとして新規に御評価いただく技術は、整理番号99、一側性高度感音難聴に対する人工内耳挿入術です。申請医療機関は信州大学医学部附属病院です。審査担当の構成員の先生は、主担当が山本構成員、副担当が後藤構成員、上村構成員、技術専門委員が小川委員となっております。
資料2-5、43ページを御覧ください。審議に先立ちまして、先進医療を実施可能とする保険医療機関の要件について御説明いたします。まず、様式第9号ですが、実施責任医師の要件は、診療科の要件が耳鼻いんこう科で、資格は耳鼻咽喉科専門医となっております。当該診療科の経験年数は1年以上、当該技術の経験年数は1年以上となっております。また、当該技術の経験症例数の要件は、実施者、術者として3件以上となっております。
続きまして、医療機関の要件ですが、診療科は耳鼻いんこう科、実施診療科の医師数は、耳鼻咽喉科専門医3名以上となっております。他診療科の医師数は、麻酔科専門医1名以上となっております。その他医療従事者の配置は言語聴覚士が必要となっております。病床数は400床以上、看護配置は10対1看護以上、当直体制は不要、緊急手術の実施体制は要、院内検査の24時間実施体制は要となっております。他の医療機関との連携体制は不要で、医療機器の保守管理体制、医療安全管理委員会の設置は必要となっております。医療機関としての当該技術の実施症例数は1例以上が必要となっており、その他、上記以外の要件としまして、(1)装用後のリハビリテーション体制を有していること、(2)人工内耳の調整を担当する者は、あらかじめ機器の調整に関するトレーニングを受けること、となっております。その他の要件としまして頻回の実績報告等は不要となっております。なお、利益相反につきましての書類、様式10号につきましては、A3版の別冊資料も併せて御参照ください。以上でございます。
○山口座長 ありがとうございました。これらの要件につきまして何か御意見、御質問はありますでしょうか。よろしいでしょうか。それでは、特に問題ないようですので、様式9号についてはお認めすることといたします。また、様式10号についても特段の意見はなしといたします。次に、技術の概要と実施体制の評価について、主担当の山本構成員より御説明をお願いします。
○山本構成員 山本でございます。25ページが評価表ですが、その前に、資料2-4の41ページに技術の概要がございます。これは一側性高度難聴に対する人工内耳挿入術ということで、手術前の対象者が言語習得後の一側高度又は重度感音難聴の方ということでございます。手術によって聴力の低下している側に人工内耳を挿入すると。用いる医療機器が先ほどの総括報告書が出た技術とはちょっと違います。同じ人工内耳で同じ会社のものなのですが、種類としてはちょっと異なるもので、既に両側高度感音難聴の治療に用いられている人工内耳と同一の機器を、両側ではなく一側性の高度又は重度難聴患者に適用するということです。手術後には語音弁別能、騒音下での聴取能の改善を見るということと、聴力・方向定位の改善状況を評価することになっていまして、具体的にはその下の図に示してあるというものです。
1枚めくって後ろ側にロードマップがございます。試験機器は人工内耳(SYNCHRONY)とその周辺機器ということです。臨床研究は既にされていて、5名の被験者で実施して改善が見られているということです。欧米では大体承認が済んでいるということで、国内でも両側の難聴の方にはもう既に使われているもので、今回の先進医療で被験者数30名で実施され、結果が良ければ、医療ニーズの高い医療機器等の早期導入に関する検討会に申請をするというロードマップを頂いております。
評価表のほうに戻っていただきまして、25ページです。実施体制の評価は私がさせていただきました。先ほどの総括報告書にあったもの、それから既に両側の難聴患者さんに使われている技術ということで、医師の体制、医療機関の体制、医療技術の有用性等は、ある意味確立しているということですので全て適とさせていただきまして、特段、コメントはございません。
○山口座長 ありがとうございました。続いて、技術専門委員の小川委員より、実施体制の評価について御評価をお願いします。
○小川技術専門委員 25ページですけれども、実施体制の評価に関しては、今、山本先生からもお話がありましたように、実施責任医師等の体制に関して、あるいは実施医療機関のこれまでの実績等々の体制に対して、そして医療技術の有用性等に対しては、これまでこの人工内耳の手術そのものは、古くから両側性の高度難聴の方に対して行われている技術ですので、特段、問題はないという判定にいたしました。以上です。
○山口座長 ありがとうございました。続いて、副担当の後藤構成員より、倫理的観点からの御評価についてお願いします。
○後藤構成員 倫理的観点からの評価でございますが、幾つかやり取りをさせていただきました。小児を組み入れる、6歳からとなっていて、そこは私もかなり気にはなったのですが、6歳からを組み入れるに当たって必要なアセントの書類も整えていただいたということで、最初は十分なものがなかったのですけれども、この間、アセントの書類もきちんと対応していただいたということで、同意に係る手続き、同意文書、そして補償内容について適切に対応されたということでございます。ただ、その下の上村委員の所にあるように、ここで本当に小児を組み込んでいいのかどうかについては、若干、検討していただいたほうがいいのかなという気はします。小児については、小さいときからの耳が聞こえない状態が、より改善されるのであれば小児を組み込むことは可能かなということもあり、私としては倫理的観点から適と評価させていただきました。以上です。
○山口座長 ありがとうございました。続いて、副担当の上村構成員より、試験実施計画書等の評価についてお願いします。
○上村構成員 私のほうからは、幾つか照会事項を出させていただいたのですが、特に期待される適応症、効能及び効果、被験者の適格基準及び選定方法、治療計画の内容、有効性及び安全性の評価方法に関しまして、不適ということにさせていただいていますけれども、これは少し判断を保留させていただいているという意味で、適とはしなかったという意味です。その中で幾つか問題点として残っているものがあります。
1つは、今、後藤構成員からもありましたが、小児の組み入れのタイミングが適切かどうかというところです。これまで両側難聴で得られた安全性のデータに基づいて、本試験で小児を組み入れることを検討しているということですけれども、期待される臨床的な有効性の観点、また安全性の観点ということから、小児の組み入れのタイミングが適切かどうかは議論が必要かと思います。
それから、非常に重要な問題ですけれども、2番目の問題として適格基準、有効性の評価の方法が適切かどうか。特にprimary endpointというところが、臨床的に見て最も重要な評価項目と言えるのかということに関しては、この委員会の中で確認をして前に進めるべきだと思っています。
3つ目は、比較的マイナーなポイントですけれども、いわゆるsecondary endpointが非常に多くて、複雑な評価をしなければいけないということがあります。臨床試験の中で余り複雑になり過ぎると、全てきちんとMissing dataを発生させることなく評価できるのかというところは、少し考えておく必要があると思います。もちろん、きちんとされるという前提にはあると思いますけれども、その辺のリスク管理は大丈夫でしょうかということは少し議論したいと思います。
幾つかメジャーな照会事項としまして、事前に研究者のほうに照会した事項がございます。それは資料の29ページにあります。1番目の懸念事項として、既に米国で承認されているということのようですけれども、海外でのデータがどのようになっているのか。特にどういう評価をして本技術を臨床応用し、承認まで持っていったか。海外の状況をお知らせくださいということで、研究者のほうからはかなり詳細に御回答いただいております。抜粋しますと30ページ目、特に問題となった適格基準に関して言いますと、海外でやられた条件とほぼ同等か、あるいは本試験のほうが、特に語音の正解率等に関しては、むしろ本試験のほうが厳しめの条件を恐らく付けていると理解いたしました。そういった状況の中で、あとは評価の内容としても、海外の評価とほぼ同様の評価をしていることが確認できましたから、ここに関してはもう一度、専門の小川先生の御意見も伺いながら委員会として判断すればいいのかなと思っています。
それから、少し飛んで37ページ目です。特に適格基準という所に関しては、いろいろな治療法、標準的な治療を行っても聴力の改善が期待できない人を、いかにして選択するかというところがポイントになるかと思います。自然治癒が期待できるような方を入れないほうがいいといった背景もあって、そういったことを質問させていただいたのですが、当然、申請者は耳鼻いんこう科の専門家なわけで、一般的にはこのような一側性の重度な感音難聴の場合、発症後6か月経っても治療効果が期待できない場合は聴力自体は固定化してしまい、不可逆的な一側性の難聴が残存することが一般的であるということです。ということで、この6か月間の治療をしても改善が見られないような患者さんを組み入れることに関しては、恐らく適切な判断であろうと考えました。
ただ、計画書の中からよく読み取れなかったものに、どういう状況の中でこの最高語音明瞭度30%以下というのを示すかというところです。ここに関しては、条件の明確化という意味で研究者のほうから、これは補聴器を使用しても、それでも30%以下の患者さんを組み入れるということで明確化をしていただきました。すなわち、補聴器を使っても30%ぐらいしか回答できないということであれば、かなりお困りの患者さんだということが読み取れるかと思います。
もう1つ、小児に関しては既に海外の状況も含めて、海外では実は5歳以上で適用を取っているようで、安全性というところからもリスクは高いと考えていないようです。この試験でも小児へ適用することが望ましいというお考えを示していただきました。ただ、タイミングということで、1例目から小児でいいのかというのは少し議論が必要かなとは思います。
語音弁別能というところが、今回、主要評価項目として非常に重要な評価になるわけですけれども、これに関して計画書の中では、実はシグナルとノイズの出し方に幾つか条件があって、その中で単語、音節、文章を患者さんに回答してもらう評価方法のようですけれども、幾つもの条件が重なりますので、同じ正解率と言っても、多分、いろいろな数字が出てくると思います。その中で、最も重要なものを明確に示した上で評価したほうがいいだろうと指摘させていただきました。申請者のほうからは、S0Nnhでよろしいのですかね。0というのは恐らくシグナルが前方から出てきて、ノイズが横から出てくるという意味で言われていると思いますが、検測側からノイズを出し、シグナルを前方、0度から出す。そういう条件の中で単音節をもって評価することを明確にすると御回答いただいています。ここに関しては1つ条件が明確になったということで、よろしいかと思いますが、この条件が臨床的に見て最も重要な評価なのかというのは、少し議論が必要かと思いました。
それから、仮説としては試験のデザインの問題ともつながる問題ですけれども、ヒストリカルコントロールに比べて、本試験での結果が有意に改善度がいいと。要するに正解率が、こちらの人工内耳を使用したほうがいいと、そういう提案をされているわけですけれども、それは具体的な数字として、どういう状態を言うのか照会させていただきました。そうしますと、具体的には本試験で得られた正解率ですね、改善度の度合いなので前後比較で何パーセント正解率が改善したかを示すわけですが、その95%信頼区間の下限13.2%を超えると、一応、有意な差が付くだろうということのようです。そういった状況もありますので、もともとこの語音弁別検査については、個々の症例について10%改善することをもって有効とすると規定されていましたが、この数字に基づきまして13.2%以上改善した例を有効例と判断すると、そういうふうに修正をされるという御提案を頂いています。13.2%が信頼区間の下限ですので、実際に平均値としては、もう少し高い所で23%、24%ぐらいは少なくとも平均で正解率が上がるところを、一応、ゴールとしていることのようです。その数字が臨床的にどの程度のものなのかというのは、少し確認が必要かと思います。メジャーなところでは以上のことを指摘させていただき、研究者のほうから回答いただいている状態で、幾つかの項目に関して確認が必要という状態です。ありがとうございます。
○山口座長 詳細な御説明、ありがとうございました。それでは、1~16の総評につきまして、主担当の山本構成員からお願いします。
○山本構成員 総合評価は、条件付き適とさせていただきました。一般的に試験実施計画書等の評価で、これだけ不適が付くと不適か継続審議になるのが通常ですが、先ほど上村先生からもおっしゃっていただいたように、どちらかというと耳鼻科の患者さんの選び方、評価の仕方が技術的に耳鼻科に特有の技術であり、正直、私も、それから上村先生も相当お困りなんだろうなと思います。こういう数字あるいは処方がいいのかどうかを、事前の審査で十分詰め切れなかったところがございましたので、技術専門委員の小川先生にも入っていただき、ここでしっかり議論し、困っている方がどのぐらい良くなるのか、きちっと分かった上であれば認められるのではないかと考えています。技術自体はかなり成熟した技術だと思います。ただ、一側性の難聴の患者さんに導入するというところで、一般的には分かりにくいところがございますから、ここで議論した上で認められるものであれば認めるということで、よろしいのではないかと思っております。以上です。
○山口座長 ありがとうございました。難しい技術を評価いただきまして、大変だったと思いますが、ありがとうございました。幾つか問題点はあるのですが、26ページから27ページにかけて上村先生のポイントが3つあって、1つ目は小児を入れるということの問題点、2番目に、primary endpointがこれで適切かどうか。これは非常に重要なことだと思います。もう1つ、これは大きな問題ではないかもしれませんが、secondary endpointが非常に多く複雑過ぎるのではないか。この3つのポイントが主なことだと思いますが、最初に小川先生から、この3つのポイントについて御意見を頂けると大変有り難いです。
○小川技術専門委員 いろいろと御理解していただくのが、なかなか難しい対象と言いますかスタディではあると思いますけれども、まず、一側性の高度難聴というものがどういうものかお考えいただくと、どういう方が対象になり、どういう方がお困りになっているかがお分かりになるのかなと思います。最近、「半分、青い。」という連続テレビ小説で、片側が聞こえないヒロインのお話でしたけれども、一側難聴というのがどういうものか、一般の方にも結構認識されたのではないかと思います。
本来、なぜ我々は目が2つあって、耳が2つあるかというところから、恐らくこの一側性難聴を理解することが始まるのではないかと思います。我々が耳を2つ持っているのは、ただ音楽をステレオで聴きたいからというわけではないわけです。2つ耳があることの一番大切なことは、目もそうですが、要は様々な音の中から自分が聞きたい、特に言葉をいかにして聞き分けるかということのために2つの耳がある。例えば、片方しか視力がない場合は、いわゆる立体視ができないわけですから、このお茶を取ろうと思っても手探りでしか取れないわけです。ですから、そういう距離感といったものが全くつかめない。耳のほうもそうで、我々が会話をしているときにいろいろな音があるわけですけれども、その中で、その音が一体どこから来ていて、どのぐらいの距離の方がどういうふうに話しているかを認識するためには耳が2つ必要なのです。ということは、耳が1つしかないという方は、こういう所でいろいろな議論が行われているときに誰がお話をしていて、どこの方がどういうお話をしているか。どういうお話をしているかは片方が聞こえているから分かるのですが、どこから話が来ているかというのは、その方が喋っているかどうかのビジュアル情報がなければ分からない。補聴器もそうですが、片方だけ補聴器を付けている方は雑音と言葉との区別がつかないので、言葉を聞き取る場合の役に立たないということになるわけです。ですから、あくまでも我々は2つの耳を活用することによって様々な音の中から、今、自分が聞きたい、特に言葉を聞き取るときに2つの耳の情報が必要になるということです。
もう1つは、難聴と裏腹の現象に耳鳴りというのがあります。大体、一側性の高度難聴の方の場合には難聴で聞こえなくなるだけでなく、頑固な耳鳴りも残ってしまう。今、耳鳴りの一番有効な治療としては音響療法と言いまして、耳鳴りが鳴っている音に補聴器あるいはサウンドジェネレーターというものを付け、そこに音を与えることによって耳鳴りを抑える。耳鳴りが発生している脳の聴覚中枢の過敏になった活動を、音によって抑えることによって耳鳴りを抑えましょうというのが、世界的に一番有効だと言われている治療法です。ところが、一側性の高度難聴の方に補聴器を付けても高度難聴ですから何も聞こえないわけです。ということは、そういった耳鳴りに対する治療も成り立たない。残念ながら耳鳴りに対しては他に薬とか薬剤の治療は全くありませんから、そうすると、こういう方が耳鳴りが非常に辛いと思っても、残念ながら今のところ治療法がないということになります。
ということで、この一側性の高度難聴に対する治療法ということになりますと、聞こえに関しては補聴器を付けても言語の聴取ができない方が対象になりますから、もちろん、人工内耳以外の方法で良耳聴ができる状況にするような治療法は、現状ではないということです。それと、今、お話したような副次的な目標になるかもしれませんけれども、一側性高度難聴によって起こっている耳鳴りの治療に関しても、こういった人工内耳の埋め込みが唯一の治療法になるわけです。
もう1つ、小児のお話がございましたけれども、この人工内耳を埋め込むことは、欧米においては生後8か月とか6か月で人工内耳を埋め込む。これは両方とも聞こえないで生まれてきたお子さんの場合です。ですから、そういうお子さんに人工内耳の手術をすることは、極めて安全にできる技術であるということになるわけですので、安全性に関しては特に今のところ問題ないだろうと。生まれながら全く聞こえないで生まれてきたお子さんに、今、6か月で人工内耳を埋め込むとなると、大体、80%近くのお子さんは、ろう学校のような特殊学校ではなく普通の学校で学習を受けることができる。そのぐらいのレベルにまでなっています。ですから、そういった意味で、お子さんに対する人工内耳の手術の安全性、有効性は確立されていると言ってもいいのではないかと思います。
先ほどの集団の中で会話をして言葉を聞き取るとき、一番最初に必要となるのは学校だと思います。小学校に入っていろいろな学習をするときに、教室の中で誰が何を喋っているか、あるいは先生がどこで何を喋っているかを聞き取るためには、そういうお子さんに対しては良耳聴ができるような状況を作ってあげることが必要になるので、このスタディの場合には6歳以上のお子さんを対象として小学校でも活用できる。欧米では確か5歳以上でスタディをやっていると思いますが、そういう形で小児も入れた形でのQOLの改善ということでスタディが組まれているのではないかと思います。
あとは何を評価するかですが、一番大切なのは、1対1でお話をするときは誰がどこで喋っているか分かっているわけですから、そういう語音の弁別、語音の明瞭度を測ることは、それほど大きな意義があるわけではないですけれども、雑音下での語音弁別がどれだけできるか。単音節の言葉あるいは文章がどれだけ聞き取ることができるかを評価することが一番大切です。もう1つは、もちろん音源定位ですから、どこから音が来ているかという方向感の評価をしましょうと。
それに加えて、先ほどからお話しているように、もし耳鳴りがあるような一側性難聴の場合には耳鳴りがどういうふうに変化したか。残念ながら耳鳴りに関しては多角的な評価が今のところありませんので、通常はTHIなどの質問紙票によって耳鳴りがどれだけ抑えられたかを評価する。そういう評価項目になって、恐らく非常に煩雑に見えるかもしれませんが、ただ、臨床の現場でこういう方が例えば補聴器を付けるときに聴力がどうで、雑音下で言葉を聞き取る能力がどれだけでという評価をするのは通常の評価ですから、我々から見ると、それほど複雑な評価項目ではないと思っています。まずは、このぐらいでよろしいですか。
○山口座長 今3つの点についてお答えいただきました。大変よく分かりました。最初の小児のことに関しては、安全性の懸念ということに関して問題がないという御回答でした。ニーズも非常に高いということもありますし、また別個の試験をするということになると非常に大変だと思います。安全性などに問題がなければ、あえて、例えば最初はこれぐらい成人でやって、あとは小児でやるというようなことも必要ないというお考えでよろしいですか。
○小川技術専門委員 そう思います。やはり、今お話したように、学校生活の中でどれだけこういうものが活用できるかというのが1つと、今、日本の場合には、ムンプスワクチンが任意接種ですので、欧米に比べると非常にムンプス難聴というのが多いのです。ムンプス難聴の方は、大体一側高度、あるいは重度の難聴になって、どのような治療をしても改善しませんので、そういう方に関しては、こういう方法しか今のところは手がないと。
お子さんのムンプス難聴の発症の年齢と言うと、大体2歳から5歳ぐらいがピークですので、やはりそのぐらいで失聴した方を、学校でちゃんとその聞き取りで活用できるというようなことで、6歳から組み入れを始めてということは、今の日本の現状からすると適切ではないかなと思っています。
○山口座長 上村先生、小児のことに関していかがですか。
○上村構成員 よく理解できました。どうしても、この分野というのはこの委員会の中に専門の者がおりませんので、小児をいきなり入れることがどうなのかというのは、少し議論が必要だと思いましたので、一応問題点として指摘させていただいて、明確になったと思います。
○山口座長 では、小児に関しまして、ほかの委員の方から何か御意見とか御質問はございませんか。
○石川構成員 ちょっと話が違うのですが、全くこれが保険ではなくて、お母さんたちは負担でやられているわけです。そこが日本の場合に一番問題だと私は思います。私は運動はするのですが、いろいろな所でやりやすくするとかはやるのですが、全然それは保険適用にならない、公費でできないというのが一番問題だと思っています。
○後藤構成員 今の説明ですごくよく理解できたのですが、申請書の書きぶりが小児をターゲットにしているとなかなか読めなかったところがありまして、例えば「60歳以上に多い」という記述があって、今のお話でしたら、小児こそ必要な技術ではないかと思いまして、そのように最初から書いていただいていればよかったのかなという印象がごさいます。
ですから、これは本当に申請者にお聞きするのが適切だと思うのですが、30名というときに、先生のお考えだとかなり小児が入ることが予想されるという理解でよろしいでしょうか。
○小川技術専門委員 そういうお子さんをお持ちの御両親が、どこまで積極的にこういったものを活用しようと思うかというところは、まだはっきりと分かりませんけれども、やはりまずはこういうスタディの場合には、どうしても本人が困っていて、本人がやりたいというようなことになると、成人でムンプスに罹患して一側難聴になったとか、あるいは突発性難聴で全く改善がなかったとか、そういうような方が、まずは適応としてはメインになるのではないかということで、こういう書き様になったのではないかと思います。ただ、私の個人的な意見としては、今後、こういうものが臨床に応用されて保険の適用になるといった場合に、一番QOLが改善するのはお子さんではないかと思うのです。ですから、最終的にはそちらのほうに、だんだん適応を膨らましていくということで、こういう技術が、そういう親御さんも十分に理解が深まれば、手術を受けるという方も多くなるのではないかと思います。
○後藤構成員 どうもありがとうございました。
○山口座長 小児に関して、ほかにございませんか。
○天野構成員 今の様々な御説明で、相当程度期待の高い技術だということはよく理解できたのですが、アセント文書を追加していただいて、アセント文書というのは分かりやすく書いていただくことが重要なので、分かりやすく書かれているとは思うのですが、「期待される利益」の所を読みますと、「よくなる」とはっきり書かれているわけです。お子さんはよくなるという文書を読んでよくならないとかなりショックを受けるのではないかと思うのですが、これは「よくなる」と言いきって書いてしまってもいいようなものなのでしょうか。確認させていただければと思いました。
○山口座長 それはなかなか言えないのではないかと思うのですが、いかがでしょうか。これは、どのような技術でも必ず良くなると言いきってしまうのは、なかなか今、臨床的には余りお勧めされないやり方ですよね。ましてや説明書で、100%言いきるのは確かに、駄目だったときのショックも大きいということもあるかもしれません。
○小川技術専門委員 なかなか、確かにお子さんに、どういう状況がよくなった、どういう状況だと余りよくならなかったということを。難しいところではありますが、ただ、今までの小児の両側性の難聴で、人工内耳を埋め込んだ方の、その後のパフォーマンスということを見ますと、恐らく、今まで人工内耳を埋め込まないで補聴器を使って手話を併用していた方に比べて、音声聴取による様々な会話だとか、そういうところでよくなっているというところは確かに言えると思うのです。
ですので、5歳、6歳以上のお子さんでも、もう既に言語習得後の方ですので、そういった意味では、その段階で人工内耳を埋め込んだ後の言葉の聞き取り、つまり人工内耳を埋め込んだ側の言葉の聞き取りの改善というのは、十分によくなると言えるのではないかと私たちは思っています。
ただ、先ほどの例えばムンプス難聴だとか、そういう方の場合には、確実によくなるというところが言えると思いますが、問題なのは、生まれながらにして一側の難聴で、内耳奇形があったり、いわゆる蝸牛神経、つまり人工内耳によって刺激をする、刺激を受けるほうの神経の形成不全といったものが、もし合併しているとすると、思ったよりもよくならないということも起こり得るということはあると思います。
ですので、その辺は、これは確か奇形だとかそういうものは除外はされていると思いますので、その辺の術前の評価をしていれば、まず大丈夫かなという気はします。
○山口座長 これに関しては、高齢者だけではなくて、小児に関して有用性がどうかということをきちんと御説明すると同時に、余り過度な期待を抱かせないように、そこの辺りもきちんと書き込んでいただきたいということを条件にしたいと思いますが、いかがでしょうか。
○掛江構成員 今の点と関連してなのですが、子供に限った質問ではないのですが、これをすることによって悪くなる可能性、結局メリットについてはアセント文書では「よくなります」としか書いていないという御指摘は、今あったとおりだと思うのですが、デメリットとして、「聞こえが悪くなる可能性があります」と書いてあるのですが、その可能性というのはどのぐらいあるのかということと、悪くなったり、うまく聞こえない場合にやめたいといったときに、「いつでもやめられます」と書いてあるのですが、「抜去手術は自己負担です」と書いてあるのです。では、取り外す手術を受けるには、お幾らぐらい自己負担しないといけないのか。金額によっては、いつでもやめられるものでもないのかなと思ったのですが、いかがでしょうか。あと、一生使えるという話なのですが、特に子供の場合には一生というと通常大変長い期間を指すわけですが、本当に死ぬまでこのまま使えるものなのか、どのぐらいメンテナンスが必要なのか、必要ないのかとか、その辺りについてお分かりになれば教えていただきたいと思います。
○小川技術専門委員 もう既に埋め込みが行われている人工内耳の、いわゆる体内部分に関しては、特別な故障などがなければ、一生活用できます。ただ、一生活用すべきなのか、それとも今は例えば最大24チャンネル、つまり、1本の挿入する電極の中に、24の電極が入っているわけです。その24の電極をどの電極を刺激するかによって、「あ」と聞こえたり「い」と聞こえたりというようなことになるわけです。そうすると、これがもっと将来的に、100個の電極があるというような、非常に革新的な改善があった場合にどうかということですが、そういった場合には、もちろん埋め込みを再度抜去して、また埋め込み直すということも技術的には可能ですが、ただ、今の技術としては、どちらかと言うと体外のプロセッサーのほうの様々な工夫と改善によって、電極数を補うということは十分に可能だろうと言われていますので、恐らくしばらくの間は、いわゆる体内に埋め込んだ部分を、わざわざ新しいものに取り換えるというようなことは、必要ないのではないかと思います。これが第1点です。
あと、お値段については、埋め込んだものは、全身麻酔をかけて取り出すのが一般的ですが、局所麻酔でも取り出せないことはありません。その場合に、人工内耳の除去手術という保険点数は付いていないので、恐らく耳の中に埋め込んだ部分の異物の除去だとか、そういうようなことで点数が付いてくるのかなと思いますが、何十万も掛かるような手術ではありません。比較的簡単に取り外せると思います。
装着したときのデメリットに書いてある、悪くなる可能性についてですが、これによると補聴器を付けても30%まで語音聴取ができないという方が対象ということは、まだ残聴は残っていることは残っているのです。ですので、その残聴が残っている聴力に関しては、人工内耳を入れることによって、聴力がゼロになってしまうというリスクは十分にあります。
先ほど総括の報告がありましたEASというものは、残聴部分の聴力はなるべく残すというようなものですので、それだけ内耳に対して侵襲の少ないような電極になっているということで、ああいう電極を使えば、この30%の聴力は残せる可能性は十分にあるわけです。
ということで、今後そういう電極の技術革新によって、悪くなるという可能性はだんだん少なくなると思いますが、現時点では、人工内耳を入れた場合に、残っている聴力が犠牲になるということは、十分に考えて手術に臨まなければいけないと。
ただ、補聴器を付けて30%しか聞き取れないという聴力は、これはほとんど、いわゆるユースフルヒアリングではないわけです。片方がちゃんと聞こえていて、片方がこういう状態の場合には、こういう方の悪いほうの聴力というのは、それより悪くなったとしても、患者は余り分かりません。測ってみて初めて分かるということです。そのぐらいの聴力です。ですので、もちろん悪くなるというリスクはありますが、ただ、それに比べて人工内耳を付けたときの、いわゆる聴力の改善のほうが、これははるかに大きくて期待できるだろうと思います。
ただ、患者の中には異物が体の中に入っているのはどうしても嫌だとか、これが金属アレルギーの元になっているのではないかということで、どうしても埋め込んだ後に取りたいという方も実際にいらっしゃいますので、そういう方の場合には、先ほどのような形で、入院も含めて数万円ぐらいの手術で取り出すことができると思います。
○山口座長 ほかにございませんか。
○藤原構成員 タブレットの157ページに、宇佐美先生と小川先生たちと一緒にやられた、先行する臨床研究の5例のレポートが出ているのですが、その中では、メドエルのフレックス28コンセルトというのが使われていて、今回と違うのですが、医療機器メーカーの人たちというのは、結構古いバージョンで売ろうとしたりすることがあるのですが、今やっている、今回例えば先進医療でこれをやって、この先進医療が終わって、実際に薬事承認になる頃には、全然新しいバージョンが出てくるという可能性はないのかというのが1つです。
○小川技術専門委員 その可能性は十分にあると思います。今、本当に人工内耳のこの分野というのは、先ほどの電極の問題もありますが、電極も侵襲がなるべく少ないフレキシブルでソフトな電極というようなものがどんどん開発されているのが1つです。
あとは、一番変わってきているのはプロセッサーの部分です。プロセッサーの部分が、中でどういう処理をして、どのように電極を活用するかというような、この辺はいろいろな所でまた新しいものが出てくる可能性があると。
ただ、先ほどもお話しましたように、埋め込んだ部分に関しては新しくなって取り換えるということはまずありませんので、場合によって、新しいものが必要になるということになると、体外に付ける部分のプロセッサーの変更というようなことになるのかなと思います。ですから、手術のやり直しとか、そういうことではなくて、いわゆる補聴器みたいに外側に付ける部分の一部変更とか、全体的なプロセッサーそのもののプログラムが新しくなった部分とか、そういうものでの変更というか、そういう可能性はあると思います。
○藤原構成員 機器承認になると、バージョンが変わってしまうと、また試験をやって申請という悪循環で、せっかく先進医療をやって終わったら、また次のバージョンのものが出てきてということになると、大変かなと思ったのでお聞きしました。
もう一点は、同じケースレポートの中に、信州、慶應、済生会宇都宮、国際医療福祉大学で、このフレックス28を使った臨床試験が進行中だという記載があるのですが、その臨床試験はもう終わってしまって、フレックス28の申請が済んでしまったとかという事態なのですか。それとも、日本でこの領域、SSEDの領域の治験とか開発というのは、承認まで至ったケースは全然ないのですか。
○小川技術専門委員 これは承認まで至っていませんし、これに関しては申請もしていないと。これは全くのパイロットで、確か、全部で5例ですね。ということで、どれだけの効果があって、方向性あるいは騒音下のどれだけ実際にあるかということを、まずはパイロット的に見たのが、このスタディで、それを受けて、今回こういうものを。ですので、これを企画したというのは信州大学ということになります。
○山口座長 ほかにございませんか。それでは、小児に関しましては、今のようなことでいいかと思いますけれども、2番目の、primary endpoint、語音弁別検査ですが、これをprimary endpointとして適正かどうかということに関してはいかがでしょうか。これでよろしいのではないかというコメントと理解してよろしいですか。
○小川技術専門委員 私はよろしいと思います。この両耳聴の場合に一番重要なのは、あくまでもいろいろな騒音の中での言語聴取がどれだけ改善するかということです。先生が先ほどおっしゃったように、どこから雑音がきて、シグナルはどこからくるかというような、いろいろな組合せがあって、その組合せの中で、何をもって一番今回評価をするかということになると思いますけれども、これはいろいろな選択と言うか、例えば雑音は後から持ってくるだとか、いろいろなことはありますけれども、ただ、一般的な補聴器に関しても、一般的に騒音下での語音聴取を行うという条件としては、一般的な条件ですので、これはこれでよろしいのではないかと私は思います。
○山口座長 上村先生、いかがでしょうか。
○上村構成員 内容はよく理解できましたので、これでよろしいと思います。
○山口座長 この点に関して、何か御意見はございますか。
○山本構成員 私は耳鼻科ではないのですが、神経内科で失語の方は診ていまして、STさん、言語療法士が実際には評価されると思いますので、こういう語音弁別検査とか、そういうものはSTの世界ではかなり確立している検査だと思いますので、主要評価項目として問題ないのかなと思います。
○山口座長 適切なコメントをありがとうございました。
○柴田構成員 今までの議論は十分理解できますし、主要評価項目に入れられている検査ですとか、その他のセカンダリーの検査はいろいろ入っていますが、それはいずれもリーズナブルな測定だと思いますので、それが入れられていること自体には何ら異存はないのですが、手元の資料の39ページを見ていただきますと、回答の2段落目の中段に、「12ヶ月後の平均改善量が6%、標準偏差は29.7であった」とありまして、これはヒストリカルコントロールのデータについての言及なのですが、これをそのまま素直に読むと、1標準偏差の中に29.7、29.7の1標準偏差の中に大体30何%の方がいらっしゃって、それより多くの方というのが、もしデータが正規分布に近いデータであれば、15%以上の方が6%プラス29.7以上の改善をするというデータなのです。これはちょっとデータのまとめ方としておかしいと思うのです。
もし、これがヒストリカルコントロールのデータであるのならば、13.2%の改善というのは全然改善したことになっていなくて、動かないと言われている方が、±29.7%変動していて、18人の中に6割方の人は29.7%ぐらい高い値を取っているということになるので、この29.7という値は別の数字なのではないかなと思います。
ただ、臨床試験実施計画書、タブレットの261ページなどにサンプルサイズの設定根拠などが書いてありますが、そこでは、今、私がお話したように、6%±29.7という、同じスケールで、この29.7が使われているので、かなりデータの扱い方として間違いがあるのではないかと思われます。
そういう状況であるならば、もしこのヒストリカルコントロールのデータの要約が正しいのであれば、13.2%改善したというのは、ヒストリカルコントロールの集団の中でよく見られるものになってしまうので、効果があるということの根拠にならなくなると思うのです。
なので、私はこの医療技術については、特に小児の方を入れることですとか、primary endpointに語音弁別検査を入れることなどについては大賛成ですし、これが条件付き適とされていることにも全く賛成なのですが、この試験の計画という観点で言うと、かなりまずい状況であるのではないかなと思います。
先ほど御報告のあった、総括報告のあった技術については、比較的現状より悪くなるということが余り想定されないような試験であったので、少し緩いデザインの臨床試験であっても許容される部分はあるかもしれませんが、今回については少し悪くなる可能性もなきにしもあらずということであるならば、既存のデータを正しく分析して、なおかつこの臨床試験が研究としても正当なものであるということを担保しないと、ちょっとまずいのではないかと思う次第です。
繰り返しになりますが、こういう技術が、このような状態にある、特に小さいお子さんに対して適応できるような状況を作るというのはとても大事だと思いますが、その分、研究としてはしっかりしたものとしてやるべきだと思います。
もう1つ付け加えると、主要評価項目の解析方法もまちまちで、サンプルサイズの設計は、単群でやっていますが2群比較の設計がされています。この回答の中に、「13.2%以上改善した例を有効例と判断する」と書いてありますが、そうであるならば、13.2%以上改善した患者は有効例、そうではない方は無効例とした二項割合の割合をエンドポイントにした解析をすることになりますが、プロトコルにはそういう話は一切明示されていないので、いろいろなデータがごっちゃになったまま記載されているということを強く懸念します。
そこは整理していただく必要があって、申請医療機関の先生方にも早急に訂正していただいて、是非このような医療技術が早く先進医療として実施できるように準備していただきたいと思う次第です。
○山口座長 今の点について、上村先生からコメントはありますか。
○上村構成員 割合を出すというのは、多分されると思うのですが、それは、いわゆるprimary endpointとしての評価ではなくて、私の理解では、あくまでもヒストリカルコントロールに比べて、この技術を使ったときが改善度、これは前後比較で何パーセントよくなったというような数字が出てくるわけですが、それが有意差が付いて、優越性が示されるということを示したいというように読みました。
なので、そういった背景もあって、39ページの照会事項の中で、では具体的には信頼区間はどの辺になるのですかということをお聞きしているわけなので、ちょっとこの数字について、柴田先生の御指摘は正しいと思いますので、もう一回、この信頼区間が13.2%だと確かにおかしいので、もう少し高いところにあるはずですよね。
○柴田構成員 あるいは標準偏差の29.7という数字が、何か勘違いがある数字なのではないかと思われるのです。なぜこれにこだわるかと申しますと、上村先生からも御指摘がありましたように、患者はサイトフィックな面だけでなく、ほかの治療がないからこの臨床試験に入っていただくというコンテクストで、ほかの治療がない患者が、実はかなり改善するのだということであるならば、先ほどのラショナーレが成立しなくなるので、恐らく改善しないとされているヒストリカルコントロールの中に改善するような方が混ざっていたか、データの取り違いなのかということだと思うのです。
もし改善するような方が混ざっているのであれば、上村先生が御指摘のような、適化基準をきちんと縛りましょうというところが正当なのかというのを、もう一度確認しないといけませんし、逆に縛っていただいているのでこういうことは起こりませんと、安心材料になるのかもしれませんが、ここはきちんと確認した上でやるべきではないか。単純な記載ミスなのか、形式的な、統計学的なお作法の話としてではなくて、どのような対象に対して、現状でどのぐらいの成績が出ているのかというのはとても重要な情報なので、それは確認していただく必要があるのかなと思った次第です。
○山口座長 今の柴田先生の御指摘のところは確認するということにしたいと思いますが、これは適として条件を付けるということでよろしいですか。問合せて確認して、それでよいということを条件としてということでよろしいでしょうか。継続審議ではなくて、そういう取扱いでよろしいですか。
○柴田構成員 基本的な骨格自体は異存ございませんし、ただ、統計学的な設定ですとか、解析方針というのは、きちんと定めていただく必要があると思いますので、そこは条件付き適の御判断の中で確認していただければよいのではないかなと思います。
○山口座長 分かりました。どうもありがとうございました。ほかに全体で何かございませんか。
○田島構成員 説明文書中の補償に関する説明に修正が必要ではないかと考えております。タブレットの資料の300ページに補償に関する説明が書かれているのですが、内容を見ますと、例えば「本研究に起因する健康被害による賠償責任が生じた場合は、医師の加入する臨床研究賠償責任保険から補償いたします」というような書き方があって、これは賠償と補償が混同されていて、不正確な記述ですし、そのほかにも補償に関する説明がございません。また、プロトコル等でも、「添付資料の補償内容で補償します」とは書かれているのですが、添付資料が見当たりませんので、内容が詳らかではなく、恐らく全てのケースで補償するのではなくて限定的だと思いますから、その辺のところが患者によく伝わるような書き方に修正していただかないといけないと思っております。
○山口座長 貴重な御指摘をありがとうございました。ほかにございませんか。
○掛江構成員 同意書の所なのですが、タブレットの290ページです。何点か質問があります。まず、同意書において「同意」という言葉を使わないで「確認書」としているのは、何か意図があるのかというのが1つです。あと、これは代諾が当然入ってくる試験ですが、そもそも「あなたの名前」という欄しかないのですが、これは患者の署名欄として設置しているのか、患者の名前を記名する欄として設置しているのかが不明確かと思います。また、もし保護者の方に代諾していただく場合には、患者の氏名と別に代諾者の署名も必要かと思います。つまり「あなたの名前」の所は、患者御自身の署名の欄ということなのか、そうであれば、なぜ「署名」という言葉を使わないのかということと、あと代諾者の署名のための欄は必要ないのか。それから、「同意」という言葉を使わないのには意味があるのかというところ、その3点について、御説明いただくか、若しくはこの委員会で修正が適切と御判断いただけるようであれば、修正のお願いをしていただきたいと思います。
○山口座長 そこは修正してはどうかというお問合せでよろしいでしょうか。
○掛江構成員 はい。
○山口座長 ほかにございませんか。幾つか細部にわたって、少し同意書も問題があるようですが、ほかに気が付かれたところはございませんか。よろしいでしょうか。
それでは、取りまとめてみますと、小児に関しましては、一応入れてもいいのではないかということです。しかし、その説明に当たっては、成人に対する説明はかなりしっかりしているのですが、小児におけるメリットだとか、いろいろ駄目だった場合もあるということの説明だとか、そういうところが不足であるということです。同意書に関しましても幾つか不備があります。補償に関しても「補償」と「賠償」が混同されたり、補償の内容が不明であったり、幾つか適正に直してほしいという点があったので、これは指摘したいと思います。primary endpointは一応これでアクセプトしますが、先ほど柴田先生から御指摘がありましたように、幾つか数字に納得しにくいものがあって、その説明をきちんとしていただいて、あの回答が納得できるものであれば承認するということで、条件付き適ということにしたいと思いますが。
○掛江構成員 もう一点だけ質問させてください。本日、小川先生の御説明を拝聴して、1点だけ非常に気になっているのが、残存聴力を失ってしまうことについて、ほとんど影響がないという御説明で納得はしたのですが、そのこと自体をこの説明文書に書く必要がないのかあるのか。残存聴力は失っても問題ない、そもそも30%以下の残存聴力自体は、今までもほぼ使っていないようなものだから、失っても問題ないのだということまでを、事実として書いていただくべきなのではないかと個人的には思っているのですが、そこまで書く必要がないという御判断があれば、それはそれで受け入れるつもりなのですが。もちろん、その辺りは先生方はどのように考えるべきと思っておられるでしょうか。
○小川技術専門委員 実際のところ、いかにユースフルではなくても、機能が手術後に悪くなるという事実に関しては、通常は臨床の現場ではしっかりとICを取って、手術に臨むわけです。ということを考えると、30%であったとしても、この人工内耳の手術をすることによって、その聴力が犠牲になる可能性があるということは、しっかり書いて同意を取るということが必要だと思います。
○山口座長 私も記載すべきだろうと思います。ただ、それがどういうレベルのものかということは、同意を取るときにきちんと説明されたらいいことですが、そういうことが起きる可能性は十分にあるということは言うべきだろうと私も思います。その辺りも分かるように。
○掛江構成員 では、是非書くようにとの御指示で。
○山口座長 ほかに何か追加はございませんか。たくさんありますので、どんどん言っていただければと思います。それでは、委員の先生方には細かいところまで読み込んでいただきまして、専門外のことで大変だったと思います。今日は小川先生に来ていただいて本当に助かりました。それでは、整理番号99につきましては、条件付き適ということで、今、申し上げたようなことを向こうに問い合わせて、確認した上での適ということにいたします。小川技術委員に関しましては、御担当でいらっしゃいます技術の審議を本当にありがとうございました。終わりましたので、御退席いただいても結構でごさいます。御協力ありがとうございました。
○小川技術専門委員 はい。
○山口座長 続きまして、総括報告書の評価結果につきまして、事務局より説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 事務局です。資料3-1の45ページを御覧ください。先進医療Bの総括報告書に関する御評価を頂きますのは、告示番号旧32、自己心膜及び弁形成リングを用いた僧帽弁置換術です。申請医療機関は、公益財団法人日本心臓血圧研究振興会附属榊原記念病院となっております。審査担当の構成員は、主担当が一色座長代理、副担当が伊藤陽一構成員となっております。試験の概要につきましては、資料3-1の45ページ及び資料3-2の49ページの概要図も併せて御覧ください。
本試験ですが、僧帽弁閉鎖不全症に対する手術適応があり、従来の僧帽弁形成困難あるいは不適当の僧帽弁閉鎖不全症患者を対象として自己心膜製ステントレス僧帽弁置換術の安全性と有効性を評価することを目的として行われました。
評価項目等は45ページにお示ししたとおりでして、目標症例数25例に対して最終的に6例に手技が行われた段階で、有害事象等により新規症例の登録が中止となっております。その後、独立データモニタリング委員会の指示を受けまして対象患者の見直し、変更申請を検討されましたが、最終的には先進医療の取下げが申請され、平成31年4月の先進医療技術審査部会にて取下げをお認めいただいております。事務局からは以上です。
○山口座長 ありがとうございました。では本技術の評価につきまして、主担当の一色座長代理から説明をお願いします。
○一色座長代理 本技術につきましては2014年にこの会議で承認されて登録が開始されましたが、4例目に緊急再弁置換術が行われた段階で1回中断されています。その際に当会議で幾つかの修正の指示が出されたのちに再開されましたが、その後、2例が行われた段階で、その2例ともに再手術が行われたために再び中断され、結局、承認から5年後の2019年に試験中止になったものです。
先行研究においては申請施設である榊原記念病院のデータは決して悪いものではなく、本技術には期待をしていたところでしたが、6例登録されたうちの4例に再手術が行われるということになってしまいました。再手術となった原因について検討され、必ずしも本手術で置換された弁自体に由来するイベントとは限らないとの判定がなされていたものですが、それにしても再手術の発生率が高率だということで、中止という判断になったと理解しております。1回中断された際に、榊原記念病院で積み上げてこられた技術が十分に伝達されていなかったのではないかということとか、術後の血圧管理が不十分だったことも含めて、再開にあたっては慎重に介入していただいたのですが、その後もうまく進めることができなかったというケースかと思います。
報告書にも記載されているのですが本試験の対象の大半が再手術であるということなど、幾つかのネガティブな要素があって、本来、円滑に進められれば、もう少しいいデータが出たはずの技術なのではないかという、私見はございますけれども、残念ではありますが、本技術の一般化は難しいという判断をさせていただきました。私からは以上です。
○山口座長 ありがとうございました。続いて、伊藤陽一構成員が御欠席ですので事務局より評価の代読をお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 事務局です。資料3-1の48ページを御覧ください。伊藤陽一構成員より頂いた御評価を事務局で代読いたします。
有効性については、E.その他として研究中止により評価不能。安全性につきましては、C.問題あり、重い副作用、合併症が発生することありとして、再手術が必要になるなど重篤な有害事象が発生しうるとのコメントを頂いております。技術的成熟度につきましては、C.当該分野を専門とし、かなりの経験を積んだ医師を中心とした体制を取っていないと実施できないとなっております。事務局からは以上です。
○山口座長 ありがとうございました。それでは、一色座長代理、何か追加のコメントがございましたらお願いします。
○一色座長代理 伊藤先生にご評価いただきましたが、私も、有効性については“評価できない”という判断としました。安全性はイベントの頻度の高さを考慮して問題ありと判断し、“技術成熟度C”と評価をいたしました。先ほど申し上げましたけれども、本試験の中止はやむを得ないかなと総括しております。以上です。
○山口座長 ありがとうございました。ただいまの御説明について何か御質問はございませんか。これは、榊原記念病院の症例は経過が良くて、ほかの施設の症例が特に悪かったというような傾向はあるのですか。
○一色座長代理 そうですね、6例のうちの3例が榊原記念病院で行われていて、榊原記念病院の症例の再手術は1例だけだったのですけれども、他施設で行われた3例は、3例とも再手術になっております。
○山口座長 それは技術的な問題と、あともう1つは、やはり患者さんの背景にも少し違いがあるためでしょうか。
○一色座長代理 再弁置換あるいは何らかの心臓手術が行われた後の再手術は、そもそも成績が良くありません。特に心膜の癒着は必発で、それを剥がして弁に使用することの難しさは、あったかと思います。
○山口座長 ありがとうございました。何か御質問、御意見はございませんか。
ないようですので、ただいま御審議いただいた結果を取りまとめて先進医療会議に御報告いたします。
続きまして、総括報告に関する結果報告につきまして事務局から説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 事務局です。御説明いたします。資料4の51ページを御覧ください。
こちらは大阪大学医学部附属病院からの申請で、告示番号23、ベペルミノゲンペルプラスミドによる血管新生療法です。
適応症は、閉塞性動脈硬化症又はビュルガー病、血行再建術及び血管内治療が困難なものであって、フォンタン分類Ⅲ度又はⅣ度のものに限るとなっております。こちらの試験につきましては、以前、第69回先進医療技術審査部会にて本試験の主たる総括報告は審議済みですが、全症例の追跡調査から予後調査が完了したため、総括報告書の補遺の提出がありました。
なお、試験薬AMG0001につきましては、令和元年9月に保険収載済みのため本先進医療技術審査部会での薬事承認に向けての評価は行いませんが、試験結果について報告させていただきます。試験の概要につきましては51ページ中ほどに記載のとおりでして、予定症例数の6に対して試験治療が行われております。
今回、提出いただきました試験の概要です。52ページの上段以降に記載がございます。
有効性につきましては、追跡調査6か月後及び12か月後のデータについて、副次評価項目の安静時疼痛、VAS、潰瘍及びABIが評価されております。VASにつきましては、評価可能であった4例のうち追跡調査6か月では2例、12か月後では3例に投与開始前からの改善を認めておりました。潰瘍の大きさにつきましては2例で測定が行われておりますが、最終的には評価可能例がなかったとのことでした。ABIにつきましては、追跡調査6か月後では評価可能な5例中2例に、12か月後では、評価可能な3例中2例に投与前からの改善が認められたということでした。
続きまして安全性につきましては、AMG0001投与13週目から24か月後の間に、有害事象を6例中2例に8件認めたとのことでした。重篤な有害事象としましては、2例4件、そのうち因果関係を否定できない重篤な有害事象の発生は、1例1件でした。詳細は52ページ下段に記載がございますが、重篤な有害事象としまして1例に壊疽と心筋断裂が発生、当該壊疽につきましては小切断が施行され、心筋断裂は因果関係の否定できない副作用と判断されたが、その後、回復を認めたとのことでした。ほかの1例では、下肢骨折が発生し、入院1週目に脳梗塞を発症、脳梗塞の治療経過で死亡されたとのことです。いずれの重篤な有害事象も心筋断裂を除きまして、当該試験薬との因果関係は否定されております。
なお、後観察期間12週後で転帰が確定しておりませんでした有害事象4件のうち、疼痛の悪化1件は未回復のまま同意撤回となり追跡を終了。その他の有害事象としまして、早期胃がん、貧血、逆流性食道炎の悪化につきましては、全て、追跡調査期間に回復を認めたとのことでした。53ページ以降には、以前、本部会で御審議いただきました主たる結果に関する総括報告を添付しております。事務局からは以上です。
○山口座長 ありがとうございました。ただいまの御報告について何か御意見はありませんか。
○藤原構成員 この報告はまあいいのですけれども、これはコラテジェンとして昨年3月26日に条件付き・期限付き承認された品目でして、その際の審査報告書を見直すと、この先進医療Bの結果が正規の資料として採用されているものなのです。だから先進医療Bが薬事承認につながったというので、そういうものをどこかに記録として残しておいたほうがいいのかなというのと。それからその次に、多分、申請資料として総括報告書を出しているので、それを出してもらえばこんな補遺なんか出さなくてもいいですよとか、薬事承認を取得した品目については、何か簡略にしてあげたほうがいいのかなとは思うのですけれども、いかがですか。
○医政局研究開発振興課長補佐 貴重な御指摘を頂きまして、ありがとうございます。1点目につきましても非常に重要な点かと思います。2点目につきましては、実際、こちらは薬事承認されておりますが、以前の部会の議論の中で、長期成績についてこちらの部会で報告するようにということで御意見を頂きましたので、今回、御報告させていただきました。今後につきましては、ご指摘頂いたような形で柔軟に運用することも検討させて頂きます。
○山口座長 ありがとうございました。ほかにございませんか。よろしいでしょうか。では続きまして、試験実施計画の変更につきまして事務局からお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 御説明いたします。今回、再生医療等の安全性の確保等に関する法律関連通知の改正に伴う試験計画の変更申請が3件提出されております。
まず1件目ですが、資料5の63ページを御覧ください。こちらは福島県立医科大学附属病院からの申請で、告示番号4、重症低血糖発作を伴うインスリン依存性糖尿病に対する脳死ドナー又は心停止ドナーからの膵島移植です。適応症は、重症低血糖発作を伴うインスリン依存性糖尿病となっております。御審議いただく主な変更内容につきましては64ページを御覧ください。また、様式10号につきましてはA3版の別冊資料を御参照ください。主な変更内容としましては先ほど申し上げましたように、再生医療等の安全性の確保等に関する法律関連通知の改正による変更となってございます。事務局からは以上です。
○山口座長 この変更内容につきまして何か御意見はございませんか、これはやむを得ないことだと思いますが。特にございませんか。では、ないようですので、告示番号4の変更につきましては認めることといたします。
続きまして、次の試験実施計画の変更につきましてお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 御説明いたします。資料6の65ページを御覧ください。こちらは山口大学医学部附属病院からの申請で、告示番号9、C型肝炎ウイルスに起因する肝硬変に対する自己骨髄細胞投与療法となっております。適応症は、C型肝炎ウイルスに起因する肝硬変です。御審議いただく変更内容につきましては66ページを御覧ください。また、様式10号につきましてはお手元の別冊資料を御参照ください。主な変更内容ですが、研究計画書における記載の追加に再生医療等を受ける者に対する説明文書および同意文書における記載の追加となっており、いずれも再生医療等の安全性の確保等に関する法律関連通知の改正に伴う変更となってございます。事務局からは以上です。
○山口座長 ありがとうございました。これも同様ですが、何か御意見はございますか。これもないようですので、告示番号9の変更について認めることといたします。
続きまして、次の試験実施計画の変更について事務局から説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 御説明いたします。資料7の67ページを御覧ください。京都府立医科大学附属病院からの申請で、告示番号59、バージャー病に対する自家骨髄単核球細胞を用いた下肢血管再生治療となっております。適応症は、バージャー病による重症虚血肢です。御審議いただく変更内容につきましても67ページ下段を御覧ください。また、同様に別紙の様式10号も御覧ください。主な変更内容としましては、統計解析方法の記載整備及び再生法の改正省令に伴う変更となっております。以上です。
○山口座長 ありがとうございました。これも再生法の改正省令に伴う記載整備ということですが、何か御質問はございませんか。これもないようですので、告示番号59の変更について認めることといたします。
続きまして、協力医療機関の追加につきまして事務局からお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 資料8-1の69ページを御覧ください。告示番号34の技術について1件、整理番号96の技術について3件の協力医療機関の追加申請がございました。なお、整理番号96の技術につきましては先日行われました第82回の先進医療会議にて適の御評価を頂いておりまして、当該技術の先進医療告示後の追加医療機関の追加となっております。
資料8-2の71ページ以降を御覧ください。こちら、事務局において先進医療を実施可能とする保険医療機関の要件(様式第9号)を満たしていることを確認いたしました。協力医療機関の追加として御承認いただきたく存じます。以上です。
○山口座長 続きまして、先進医療合同会議の審議結果について事務局から説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 事務局です。資料9の73ページ以降を御覧ください。令和元年11月7日に行われました先進医療合同会議にて1件、また、先日、令和2年1月9日に行われました先進医療合同会議にて2件の先進医療B技術について審議が行われまして、いずれも最終的に適の御評価を頂いております。
1件目ですが、73ページにあります整理番号133の技術、小児の神経因性排尿筋過活動による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀胱内局所注入療法です。適応症は、小児における神経因性排尿筋過活動による膀胱機能障害です。申請医療機関は、東京都立小児総合医療センターとなっております。主担当の真田構成員、副担当の田島構成員、伊藤陽一構成員、技術専門員の斉藤委員に御担当いただきまして、最終的に適の御評価を頂いております。
また、2件目につきましては107ページにお進みいただきまして、こちらは整理番号134の技術となりますが、KIT遺伝子変異のある進行期悪性黒色腫に対するKIT阻害薬と抗PD-1抗体併用療法です。適応症は、悪性黒色腫(KIT遺伝子変異を有し、既存治療に抵抗性の進行期症例)です。申請医療機関は、慶應義塾大学病院となっております。こちらも、主担当は真田構成員、副担当は柴田構成員、佐藤構成員に御担当いただきまして、適の御評価を頂いております。
引き続き3件目ですが、整理番号135の技術、大動脈解離術後の偽腔拡大に対する血管内治療です。適応症は、残存する大動脈解離偽腔の拡大です。申請医療機関は、国立循環器病研究センターとなってございます。こちら、主担当は一色座長代理、副担当は山中構成員、佐藤構成員に御担当いただきまして、最終的に適の御評価を頂いております。
これらに関しまして御評価いただき、また、先進医療合同会議に御出席いただきました構成員の先生方におかれましては、御協力いただきましてありがとうございました。御報告は以上です。
○山口座長 ありがとうございました。では次に、がん遺伝子パネル検査のプロトコルの必須項目および基本的な要件の改訂について事務局から御説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 御説明いたします。資料10の151ページを御覧ください。本件につきましては、先日、令和2年1月9日に行われました第82回先進医療会議にて御審議いただきましてお認めいただいたものです。
背景ですが、平成29年に行われました先進医療会議及び先進医療技術審査部会において、がん遺伝子パネル検査のプロトコルの必須項目およびその基本的な要件等が検討されまして、その要件案が了承されたところです。その後、令和元年6月にがん遺伝子パネル検査として2種類の製品が保険収載されまして、その対象については、エビデンス等に基づき固形がん患者(標準治療がない又は局所進行若しくは転移が認められた標準治療が終了した方)とされておりました。一方で、治療早期の固形がん患者に対するがん遺伝子パネル検査の臨床的有用性についても、検証の必要性が指摘されており、既に複数の医療機関から先進医療の事前相談を受けているところです。また、がんゲノム医療提供体制につきまして、がんゲノム医療中核拠点病院等の整備についてということが、令和元年7月に一部改正されまして、自施設でがんゲノム医療を完結できる医療機関として、がんゲノム医療拠点病院が新たに設置されました。これらのがん遺伝子パネル検査の保険適用やがんゲノム医療体制の整備の状況等を踏まえまして、(2)今回の検討内容として挙げさせていただいておりますが、先進医療におけるがん遺伝子パネル検査の要件について、見直すこととしてはどうかということで、先日、議論が行われたところです。
今回の変更点としましては、修正案は153ページ以降にありますが、要件1としまして、患者選択基準の優先すべき疾患例のうち、固形がん(標準治療後に進行、再発したPS1のもの)を固形がん(治療の最適化が望めるもの)に変更する。要件6、患者への説明・同意、結果返却内容につきまして保険収載されているがん遺伝子パネル検査があることを、適切に説明するよう追記すること。また、がんゲノム医療拠点病院が新設されたことを受けまして要件5、施設の要件の中でこれらを協力医療機関として申請可能な施設として位置付けるということで変更させていただきたいと存じます。また、その他所要の更新及び記載、整備を行うという点について御議論いただき、先日、先進医療会議にて御了承いただいたところです。事務局からは以上です。
○山口座長 ありがとうございました。本件につきまして何か御意見はございませんでしょうか。
○石川構成員 これは拡大するということになるのですけれども、大体、おおよその、どのぐらいの数に増えるとか、そういったことについては、一応試算みたいなことはしているのでしょうか。
○山口座長 いかがでしょうか。
○保険局医療課専門官 保険局医療課です。すみません、数というのは。
○石川構成員 もしこれがこのように拡大した場合に、量がどのぐらい増えそうかと、そういう予想は立っているのでしょうか。
○保険局医療課専門官 保険診療下でその標準治療前に行われた場合でしょうか、それとも先進医療の数。
○石川構成員 先進医療。
○保険局医療課専門官 申請される数ということでしょうか。
○石川構成員 ……。
○保険局医療課専門官 現時点でこちら想定はしていない状況です。
○石川構成員 ではいいですか、意見。これはいろいろと、がんのパネル検査の費用だとか、そういったものが、これからどんどん安くなってくるという可能性ももちろんあると思うのですけれども、こういった定義を変えることによっていろいろな研究の先進医療での申請が、これから増えてくることは確実だと思うのです。その場合にその技術を技術審査部会でいちいち点検して、かつその結果もきちんと、ここで議論するということは大前提にもなるわけですよね、そうですよね。
○保険局医療課専門官 貴重な御指摘、ありがとうございます。基本的には、臨床的な有用性をしっかり検証するためにはそんなことは必要とは認識しております。
○石川構成員 一番の懸念は、私たちの中でやはり、費用がすごくかさんでいってしまうのではないかと、この定義を変えることによって、患者さんの要件を変えることによってということで大変懸念もあるので、やはりここできちんと点検していただいて、妥当なものかどうか、そして、結果もどうなのかということをきちっと検証する必要があるだろうということです。
○山口座長 ありがとうございました。ほかにございませんか。これで広がることはほぼ間違いないので、そのときにレベルを落とすなということでしょうか。
○石川構成員 そうですね。
○山口座長 よろしいでしょうか。それでは、この内容も部会として了承したいと思います。
では次に、令和2年度先進医療技術審査部会開催予定表につきまして事務局からお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 事務局です。資料11の157ページを御覧ください。令和2年度の先進医療技術審査部会の開催予定をお示ししております。また、参考としまして158ページには先進医療会議の開催予定も添付させていただいております。来年度につきましても、引き続き、どうぞよろしくお願い申し上げます。以上です。
○山口座長 本件について何か御意見はありますでしょうか、特にございませんか。よろしいでしょうか。
本日の議題は以上です。全体を通して何か御意見はございませんか。
○石川構成員 先ほど小児のことについての難聴のお話がありましたけれども、私、全然関係なくてああいうことを言ったわけなのですけれども、医療の公平性ということで考えますと、実はスクリーニングをやっていない子供たちはすごく多くて、公費も十分に行っていないので、実は難聴で知らなくて大きくなって既に言葉の障害が出ているという子はいっぱいいるのです。先進医療を受けられる子というのはやはり、検査して難聴がすぐ発見されると、こういう先進医療とか、そういうものを受けられるということなのです。私などは、皆さんにずっとスクリーニングを勧めている関係上は、やはり一刻も早く公費を使って皆さんが、ABRとか、そういったものをやっていただきたいというのがあります。これは要望として付け加えておきたいと思います。
○山口座長 貴重な御意見、ありがとうございました。ほかに何かございませんか。
本日は技術委員から特に貴重な意見を多数いただいたと思います。特にこういう専門的なものは大変だったと思うのですけれども。審査に当たられた先生の御努力には本当に感謝申し上げます。今後ともよろしくお願いします。
では、事務局から次の日程をお願いします。
○医政局研究開発振興課長補佐 事務局です。次回は、令和2年2月13日(木)の開催とさせていただきます。時間は16時から18時までの予定で、場所につきましては、別途、御連絡させていただきます。
また、本日の議事録につきましては、作成次第、先生方に御確認をお願いし、その後、公開させていただきますので、よろしくお願いいたします。以上です。
○山口座長 それでは、第94回先進医療技術審査部会を終了いたします。どうも熱心な御討論、ありがとうございました。

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