2021年8月4日　中央社会保険医療協議会　費用対効果評価専門部会　第55回議事録

○飯塚部会長
　ただいまより、第55回「中央社会保険医療協議会 費用対効果評価専門部会」を開催いたします。
　なお、本日は、コロナウイルス感染症対策の観点から、オンラインによる開催としております。また、会議の公開については、試行的にユーチューブによるライブ配信で行うこととしております。
　まず、本日の委員の出欠状況について報告します。本日は、全員が御出席です。
　それでは、議事に入らせていただきます。
　今回は、関係業界からの意見聴取を行いたいと思います。
　関係団体としまして、日本製薬団体連合会、日本製薬工業協会、米国研究製薬工業協会、欧州製薬団体連合会、日本医療機器産業連合会、日本医療機器テクノロジー協会、米国医療機器・IVD工業会、欧州ビジネス協会医療機器・IVD委員会より意見を聴取したいと考えております。
　それでは、早速、意見陳述に移りたいと思います。
　まず、関係団体の皆様よりプレゼンテーションをしていただき、その後に質疑とフリーディスカッションを行いたいと思います。
　関係団体の皆様は、最初に自己紹介を行った上で、プレゼンテーションをお願いいたします。
　それでは、まず、日本製薬団体連合会、日本製薬工業協会、米国研究製薬工業協会及び欧州製薬団体連合会よりお願いいたします。
○日本製薬工業協会（岡田）
　日本製薬工業協会会長の岡田でございます。本日は、費用対効果評価制度に関する意見として、中医協の場で意見陳述のお時間を賜りまして、誠にありがとうございます。
　早速ですけれども、お手元の資料のスライド２を御覧いただきたいと思います。こちらでは、費用対効果評価の活用に対する、私どもの基本認識をお示ししております。
　我が国におきましては、言うまでもなく、薬価基準制度により公定価格である薬価を決定しております。一方で、諸外国におきましては、企業が自ら設定した価格の妥当性あるいは保険償還の可否を判断する手段の一つとして、費用対効果評価が実施されております。
　我が国では、費用対効果評価の結果は、保険償還の可否の判断に用いるのではなくて、薬事承認された医薬品を一旦保険収載した上で価格調整に用いるものとして、2019年より本格的に制度運用が開始されております。
　現行の薬価基準制度を基本として、費用対効果評価制度が導入された経緯がありますことから、薬価基準制度との整合性を踏まえ、新薬の価値評価のあくまで補足的な手法として用いられるべきものと私どもは考えております。
　スライド３を御覧ください。令和４年度の制度改革に向けた私どもの考え方について御紹介させていただきます。
　現在、数品目の費用対効果評価の結果が公表されたところでございます。まだまだ事例としては少ないのですが、運用上の課題が見られている状況でございますので、まずはこれらの品目の精査を行うべきであると考えており、次期診療報酬改定において費用対効果評価制度の基本的な枠組みを変えること等は時期尚早であると考えております。
　また、明らかとなっている課題について検証・解決がされていない段階において、対象品目の拡大についての議論もまだ行うべきではないと考えておるところでございます。
　スライド５を御覧ください。このスライド以降では、個別項目に対する私どもの課題認識とそれに対する意見を申し述べさせていただきたいと思います。
　まず、表題にありますとおり「分析の枠組みについて」でございます。
　課題認識として、これまで臨床試験や実臨床から乖離した分析対象集団に細分化された事例、あるいはガイドラインで示された原則から逸脱した比較対照技術が選定されていると考えられる事例がございました。
　分析の枠組みは、対象集団、比較対照技術、分析方法など、費用対効果評価分析の前提であり、評価結果に大きな影響を与えるものでございます。分析の枠組みの決定に際しましては、企業と国立保健医療科学院が十分な協議を行って、臨床的・科学的に妥当な分析の枠組み決定に向けたより有益な運用を検討することが重要だと理解しております。
　そのため、例えば対象となる疾患に精通する臨床専門家や医療経済専門家を企業側からも推薦させていただいて、初回の分析前協議からその専門家の同席を認めていただくことで、より臨床的・科学的に妥当な分析の枠組みに向けた協議が可能になると考えております。
　また、企業が事前に想定できない分析の枠組みとされた場合、臨床試験データ等をそれに合わせて再解析した上で企業分析を行う必要があることから、現在設定されている期間では分析が終了しないということもあるかと思います。このような場合は、企業の分析期間を再設定いただく運用についても、ぜひ御検討いただきたいと考えております。
　スライド６を御覧ください。分析の枠組みの中の比較対照技術の選定に関して、意見を申し述べさせていただきたいと思います。
　一番上にありますように、ガイドラインにおきましては「代替されると想定されるもののうち、治療効果がより高く、臨床現場等において幅広く使用されているものを選定することが原則的な考え方」とされておりますけれども、一方で、臨床での使用実態が乏しいにもかかわらず、最も安価なものを比較対照技術として選定したと思われる事例がございました。
　実臨床において幅広く使用され、評価対象技術に置き換わる技術を比較対照技術とすることが費用対効果評価の基本であると認識しているところでございます。ガイドラインにある代替されると想定されるもののうち、治療効果だけではなくて、臨床現場等において幅広く使用されていることを比較対照技術とする原則を守った運用をぜひお願いいたしたいと考えているところです。
　スライド７を御覧ください。先般、費用対効果評価専門組織より、専門組織（ⅱ）、（ⅲ）に関する御提案がありまして、それに対する私どもの考え方をお示しいたしております。
　特に、専門組織（ⅲ）における総合的評価案への不服意見の聴取の機会について、先ほど申し上げましたとおり、分析の枠組みや比較対照技術の選定など、企業が想定していない内容となる場合があることを踏まえれば、専門組織の御判断にかかわらず、現行どおり不服意見の聴取を企業の希望に基づいてぜひ行っていただきたいというものでございます。
　スライド８を御覧ください。こちらも専門組織からの御提案で、効能追加時の取扱いについての意見でございます。
　効能追加においては、当初の効能と異なる分析の枠組みの検討、企業分析がおのずと必要となってまいります。すなわち、効能追加であっても、当初の効能と別に新たに費用対効果評価を実施することになりますので、当初の効能と同様の時間や労力等を要することを改めて申し上げたいと思います。これを踏まえれば、効能追加から企業分析の提出までの期間は、当初の効能と同様に、少なくとも９か月は必要かと考えております。
　なお、企業分析期間を超えて効能追加がなされた場合の品目の指定の在り方については、個別品目の状況等を踏まえ、慎重に検討されるべきものであると考えるところでございます。
　スライド９を御覧ください。費用対効果評価結果の薬価への反映についての意見でございます。
　評価結果が公表された事例の中に、薬価算定時に例えば投与間隔の延長で、例えば１日１回投与から１週間に１回投与で済むなどといった事例に対して有用性加算が付されましたけれども、一方で、費用対効果評価においては、追加的有用性を評価することは困難とされて、費用増加と判定された事例がございました。
　御承知のとおり、薬価算定時の有用性加算に関する観点と費用対効果評価における観点は異なっております。費用対効果評価制度は、薬価基準制度を補完する仕組みであることから、価格調整されることになったとしても、基本的に薬価算定時の有用性加算が否定されるものではないと考えておるところでございます。
　今申し上げました事例のように、薬剤の投与間隔の延長等によって患者の利便性が大きく向上していても、QALY等でそれを評価することは困難な場合もあるかと思います。また、そもそも現行制度は、評価結果がQALYを用いたICERの結果に偏ったものでございまして、それをもって価格調整が行われていると思います。
　したがって、追加的有用性を評価することが困難とされた場合であっても、例えば投与間隔延長のようなケースは、追加的有用性がないと判断された場合とは別の取扱いをすべきであり、例えば価格調整係数を現在設定されている範囲の中間とするなど、新たに設定することも御検討いただければと思っております。
　スライド10を御覧ください。これまでの事例におきまして、一部の対象集団がドミナントとなったものの、価格調整ではその結果を加味しない取扱いとされたものがありました。
　ドミナントは、言うまでもございませんけれども、費用対効果に優れるということが明確に示されたものでありまして、一部の対象集団がドミナントとなった場合、例えば当該品目を薬価引下げの対象外にするという対応を行うなど、その評価が価格調整においても十分に反映される仕組みとしていただけないかということを申し上げたいと思います。
　最後に、スライド11を御覧ください。その他の個別項目といたしまして、患者割合に係るデータの取扱い及び分析期間超過時の取扱いに関する専門組織からの御提案に対する私どもの意見を記載させていただきました。
　以上、製薬協の意見につきまして、ぜひ前向きな御検討をいただきますよう、よろしくお願い申し上げます。
　私からは以上でございます。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　では、引き続きお願いいたします。
○米国研究製薬工業協会（ジェームス・フェリシアーノ）
　本日は、このような機会をいただき、ありがとうございます。
　私は、米国研究製薬工業協会（PhRMA）の在日執行委員会委員長のジェームス・フェリシアーノです。これからPhRMAのHTAに対する意見を述べさせていただきます。
　次のスライドをお願いいたします。こちらでは、PhRMAの見解の概要を述べさせていただいております。
　まず、HTA制度の全体についてとプロセスについて説明させていただきますが、基本的には先ほどの日薬連、製薬協のお考えと全く同じです。
　次のスライドをお願いいたします。まず、HTAについてですけれども、オーストラリア、カナダ、フランス、イギリスといった国におきましては、HTAを保険償還の判断に使用しております。このような国におきましては、薬事承認から保険償還まで何か月も待たなければなりません。また、アクセスできる承認薬剤もはるかに数が少ないなど、革新的な新薬への患者のアクセスが阻害されております。日本のHTA制度は、あくまで薬価制度を補完するものであり、日本の患者への早期のアクセスを確保するためには、HTAがその障害にならないよう、ぜひともお願いしたいと思っております。
　また、現在のHTA制度は、2019年に導入されたばかりで、現時点ではまだ５つの製品の評価が終了したところです。つまり、現在の制度では評価の十分なデータが蓄積されているとは言えません。
　次のスライドをお願いいたします。HTA制度全体を見直すのは、現時点においては時期尚早ではある一方、プロセスにつきましては、既に問題点が明確になってきております。ですので、これらの問題のあるプロセスについては、早期に改善されることを希望いたします。
　１つ目は、企業の分析期間についてです。製薬協やEFPIAの方とも意見を全く同じくするところでございますが、企業の分析期間が適切に確保される必要があります。
　１つ目の企業の分析についてですけれども、現在におきましては、分析前協議等を含めまして９か月となっております。分析前協議が終了した後の合意された分析枠組みに基づく企業分析の期間については、少なくとも６か月確保いただくようお願いしたいと思います。これにつきましては、EFPIAの方のほうで図を使って詳細を示させていただくことになっておりますが、HTAの分析は、合意された枠組みに基づいて分析を行いますので、６か月はどうしても必要となります。
　また、企業分析を全体で９か月、そのうち合意された分析枠組みに基づく企業分析を６か月確保するためには、まず、分析前協議そのものを３か月で終了させなければいけません。
　ところが、これは２回目の分析前協議で合意に至った場合には３か月で終了いたしますが、分析枠組みについて、もし合意に至らないケースの場合には、これが容易に４か月かかってしまうということもあり得ます。その場合、結局、企業分析期間のほうが圧迫されることになってしまいますが、このようなことがないようにとぜひお願いしたいと思います。
　次のスライドをお願いいたします。次の課題といたしましては、透明性の確保についてお話ししたいと思います。
　ここで透明性の確保と言っておりますのは、議事録の公開、あるいは専門家の方の同席、また、ガイドラインなどのアップデートの周知が透明性です。
　まず、企業秘密はマスキングした上で、議事の内容が分かる形での議事録の公開は必須と考えております。
　特に、議事録の中にしっかりと詳細に記述していただきたい具体的な内容としましては、どのポイントが合意されたのか、また、合意に至らなかった事項はどこなのかというところを明記いただくだけではなく、患者集団や比較対照技術、使用されたデータの選択理由、また、それに対して、もし反対があった場合には、それの理由も明記していただきたいと思います。
　また、専門家の同席も重要だと考えております。ですので、分析前協議におきましては、ぜひこのような専門家の方を出席させていただきますようにお願いしたいと思います。
　次のスライドをお願いいたします。次に、効能追加についてお話ししたいと思います。
　最初にお話ししたいことといたしましては、その原則を守っていただきたいということです。
　まず、当初の効能について薬価が算定されます。その結果ついた加算に対して費用対効果評価が行われて、その加算の妥当性が判断されるという観点から、当初の薬価算定の際に考慮されていない効能追加は、費用対効果評価の対象外であると我々は考えております。
　もしも対象とする場合におきましても、その対象は限定していただきたいと思います。つまり、効能追加が行われた結果、その薬剤に関する主たる効能が変化したとされる場合といったような、製品の評価に大きく影響される場合のみに限定されるべきだと考えております。
　また、効能追加の分析期間につきましても、最低６か月の期間は確保されるべきだと考えます。
　今日はこのような機会をいただきまして、本当にありがとうございます。
○飯塚部会長
　ありがとうございました。
　では、引き続きまして、欧州製薬団体連合会からお願いいたします。
○欧州製薬団体連合会（岩屋）
　おはようございます。欧州製薬団体連合会副会長の岩屋と申します。
　本日は、革新的新薬を創出して日本の患者へお届けすることを使命としております、我々欧州の研究開発型製薬企業の団体であるEFPIA Japanとして、革新的新薬の価値評価の在り方に関して意見陳述できる機会をいただきまして、誠にありがとうございます。
　資料の２枚目を御覧ください。まずは、EFPIAとして費用対効果評価制度に対する基本的な立場を改めて表明させていただきます。
　EFPIAは、費用対効果評価制度について、保険償還の可否判断には用いないと明確にされていることを歓迎いたします。その上で、費用対効果評価制度が既存の薬価制度を補完するものとして、有用性加算の妥当性の検証とイノベーション評価を行うとする基本方針が今後も守られることが重要と考えております。
　EFPIAでは、従来から御提案しているとおり、費用対効果評価制度の制度設計や評価対象となった品目の評価において、多様なステークホルダーがその決定プロセスに関与することが必要と考えています。
　特に、日本におきましては、現段階で費用対効果評価を用いた評価品目は少なく、制度全般の大幅な改革は時期尚早であると考えるものの、運用面での改善は必要と考えております。
　医療技術評価、いわゆるHTAの目的でございますが、ヨーロッパでは患者を中心とした安全で効果的な最良の価値を達成しようとする医療政策の策定に役立てるなどとされています。
　このようなHTAは、一方で、医療技術の使用に関連する医学的、社会的、経済的、倫理的な問題についての情報を体系的、透明性、公平性、堅牢性のある方法でまとめる学際的なプロセスとも定義されておりまして、本邦で導入されております費用対効果評価につきましても、その結果は事後に検証可能であるべきと考えております。
　EFPIAといたしましては、このような費用対効果評価制度を実現するため、正式導入での経験やヨーロッパでの教訓等を皆様と共有させていただき、今後の制度検証に貢献してまいりたいと考えております。
　資料の３枚目を御覧ください。ここからは、費用対効果評価制度に対する具体的な御提案を説明させていただきます。
　１点目ですが、臨床的視点の十分な反映です。正式導入後に行われました費用対効果評価の一部では、追加的有用性を定義する際に、臨床実態が十分に考慮されなかった事例があると認識しております。論文報告がないような、つまり、大きな臨床的意義を持たない多くの部分集団解析を要求されて、結果としてデータ数が少なくなることでデータの信頼性が低下して、意味を持たない分析結果を検討したことは問題であると認識しております。
　このため、評価対象となる疾患を実際に診療している臨床の専門家に分析前協議に同席していただくとか、分析枠組みの議論にも臨んでいただく必要があると考えております。これらは先日まとめられました専門組織の意見にも関わるものと考えております。
　２点目でございますが、社会的・倫理的視点からの価値評価になります。医薬品がもたらす例えば社会経済に対する中・長期的なよい効果も積極的に評価されるべきと考えます。
　新型コロナウイルス感染症の世界的流行から、効果的な医薬品が確立していない中で、患者のみならず、社会経済に多大な悪影響を現在も及ぼしていることは、皆様御存じのとおりであります。社会経済が正常化し、以前のように安心して暮らせるようになるためには、効果的な医薬品が不可欠であり、多くの人々がそのような価値をもたらす医薬品を待ち望んでいると思います。
　こうした観点からの価値評価は非常に重要であると考えており、これらは例えば専門組織の意見の11にも関連する事例と考えております。
　医薬品に期待されますそのような社会的・倫理的価値は、費用対効果分析で用いられるICER（増分費用効果比）だけでは評価できません。患者を含む様々なステークホルダーが参加して、費用対効果分析以外の要素も総合的に評価するアプレイザルが実施できるような専門組織の体制を整備する必要があると考えています。この中では、企業が意見を表明できる機会も求めていきたいと考えております。この点につきましては、即座に制度を変更できるものではないとも同時に考えておりますので、今後も継続して検討していく課題であると認識しております。
　資料の４枚目を御覧ください。より具体的な制度運用上の課題を中心に、解決策としての提案をお示ししております。
　１点目ですが、分析前協議における詳細な議事録の作成と企業側への迅速な共有、企業秘密が守られた上での議事録の公開を通じた透明性の確保を提案するものです。実際の分析前協議におきまして、議事録の内容がないというか、議事録がないという状況で、企業と科学院の間で分析枠組みに関する合意事項が十分に確認できなかった実態があったと承知しております。
　専門組織の意見２におきましては、企業に対する不服意見聴取の機会を減らすということが示されておりますが、そもそも不服意見聴取の機会の議論に入る前に、分析前協議の内容の妥当性を検証する上で、現在は必要な記録が不十分であると認識しております。
　２点目ですが、品目の選定に関する課題です。指定難病等を含む希少な疾患は、患者数が限られるなどの理由でデータが少なく、不確実要素が高いため、ICERを算出することにも頑健性が乏しく、分析結果があまり意味を持たないものになるなど、その医薬品の価値をICERで解釈すること自体が適切ではないと考えております。よって、指定難病等を含む希少な疾患を費用対効果評価の対象から明確に除外すべきではないかと考えております。
　業界といたしましては、希少な疾患が対象になると、高いアンメットニーズがありますこうした少数の患者に対する新薬開発の意欲がそがれることにつながると懸念しております。
　また、類似品目、いわゆるH5区分に分類された品目につきましては、現在H1～H4区分で実施された費用対効果評価の結果を受けて、自動的に価格調整がなされる仕組みとなっています。
　ただ、費用対効果評価は、個々の医薬品の臨床データにも大きく依存するものでありまして、類似品目であるという理由だけで医薬品の価値が自動的に全く同一であるとみなされるのは論理性に欠けますし、必ずしも科学的ではない場合があると考えております。このため、もし企業が類似品目を希望する場合には、費用対効果分析等を独自に実施して評価対象となるような制度への見直しを希望いたします。
　３点目は、専門組織の意見６にも関連する追加適応に対する費用対効果評価についてです。
　費用対効果評価制度が薬価制度を補完する位置づけでありますため、有用性加算の評価が追加で実施されない追加の適応に対して費用対効果評価を実施することは、一見矛盾していると考えます。
　費用対効果評価につきましては、有用性加算が算定された最初の適応に限定するべきだと考えておりますし、現在のように、追加の適応に対して追加の費用対効果評価が求められる現状におきましては、企業側の適応拡大への開発意欲が低下するのではないかという点につきましても懸念しております。
　４点目ですが、専門組織の意見５でも触れられております企業分析の期間につきましてです。
　EFPIAといたしましては、これまで一律に９か月を上限に実施するのを求めるのは、実態を反映しない場合があると指摘してまいりました。このため、分析枠組みが決定する事前協議が終了した段階で、品目ごとに企業ごとの企業分析の期間を定めることを提案いたします。本日は、分析期間の実態について、後ほど御説明いたします。
　５点目ですが、評価対象品目がドミナントの場合における価格調整条件の見直しを要望いたします。
　現在のルールでは、ドミナントであっても、対象品目の薬理作用等が比較対照技術と著しく異なることなどが価格の引上げ調整の条件とされています。このような考え方は、海外で実施されるHTAにおいても確認できませんし、また、そもそも科学的ではないとも考えますことから、薬理作用等の違いを条件とする価格調整の在り方を見直していただきたいと考えています。
　資料の５枚目を御覧ください。今申し上げました企業分析の期間につきまして、詳細をお示ししたものでございます。これは、EFPIAの加盟社への聞き取りをベースに実施しております。これが全てというわけではございませんが、こういう形で実際の流れがあるということで理解いただければと思います。
　この中で赤字あるいは赤枠等で示した部分が、特に時間を要する背景または要因となります。
　まず、分析前協議の段階におきましては、企業と科学院の間で分析枠組みをめぐって意見の相違が埋まらず、長時間を要する場合があります。また、専門組織から内示された分析枠組みに対して、企業が不服意見を申し立てる場合には、当然のことながら、さらに時間を要することになります。
　ここで重要なことは、分析枠組みが決定しない以上、企業は実際に分析作業を始められないという点でございます。
　分析枠組みが決定しました後も、時間を要する要因が多々ございます。特に、企業が想定していなかったような分析枠組みが求められる場合であります。その場合、臨床試験の追加解析、間接比較やネットワークを使ったメタアナリシス、分析モデルの作成やその妥当性検証、データベースを用いた費用推計といったそれぞれ単独で数か月を要するような作業が発生する場合がございます。もしも複数の部分集団が存在する場合、基本分析以降は、部分集団ごとにこれらの作業が発生するということで、そこに対して時間がかかることについては御理解いただければと思います。
　もちろん、これらの追加的な作業の有無あるいは必要な時間、同時並行でのこうした作業の実施の可否などは、個々の企業が投じられる資源量によっても変動すると考えております。
　ここで重要な点につきましては、企業が想定していない分析枠組みが求められた場合、どういう形で努力いたしましても、企業分析の実施期間の長期化は避けられないということであります。
　EFPIAといたしましては、以上のような実態を踏まえた上で、企業分析期間を一律に９か月とするのではなく、分析前協議が終了した段階で品目ごとに分析期間を設定していただくことを改めて要望したいと思います。
　最後の資料を御覧ください。EFPIAといたしましては、日本の患者のイノベーションへのアクセスを守るため、医薬品の価値が適切に評価されるべきと考えております。薬価制度を補完するものとしての費用対効果評価制度が実行されるよう、多くのステークホルダーと対話を続けてまいりたいと考えています。
　患者を第一に考え、費用対効果評価制度が単に薬剤費の削減だけを目的とするようなものではなく、イノベーションが適切に評価されることを主眼に置いた最適な医療制度の構築が必要と考えています。
　費用対効果評価制度の議論が始まった当初に、中医協で確認されました「制度の基本的考え方」で示すような希少な疾患を対象としないことや、保険償還の判断に用いないなどの原則が今後も守られることが重要と考えております。
　EFPIAとしての意見陳述は、以上です。本日はありがとうございました。
○飯塚部会長
　ありがとうございました。
　それでは、次に、医療機器に関する４団体より、まとめてプレゼンテーションをお願いいたします。
○日本医療機器産業連合会（住吉）
　おはようございます。日本医療機器産業連合会副会長の住吉でございます。本日は、緊急事態宣言期間中にもかかわらず、このような意見を述べる機会を頂戴し、誠にありがとうございます。
　時間も限られますので、早速、資料を御覧ください。資料費－４です。本日は、今御紹介がありましたように、医療機器産業連合会、日本医療機器テクノロジー協会、米国医療機器・IVD工業会、欧州ビジネス協会の４団体の意見として述べさせていただきます。
　２ページを御覧ください。基本的な考え方になります。
　現在の費用対効果評価制度は、材料価格制度を補完するという観点から、保険償還の可否判断に用いるのではなく、保険適用後に価格調整として用いることになっております。デバイスラグを生じさせない点からも、この基本的な枠組みを維持することには賛同させていただきたいと考えております。制度導入後、医療機器の実績はまだございませんが、今後、対象となった際には、ぜひ医療機器の特性に十分に配慮した分析評価をお願いしたいと思います。
　そこで、本日は、医療機器の特性について、改めて整理させていただきました。
　３ページ目を御覧ください。費用対効果評価を行う上で、医療機器の特性に起因する課題がございます。
　１つ目の特性は、医療機器は、倫理的な理由からRCT（ランダム化比較試験）が少ないため、エビデンスの選定には工夫が必要なことです。
　２つ目は、仮に臨床試験があっても、被験者数が少ないこと。
　３点目ですが、医療機器はICERだけでは評価できない患者便益が重要な場合があるということです。例えば低侵襲性治療デバイスは、患者へ様々なベネフィットを与えますが、QALYには十分に反映されないという課題がございます。
　これら３つの課題につきまして、引き続きAMDDの伊藤委員長より、事例を示しながら詳しく御説明いたします。
　伊藤委員長、お願いいたします。
○米国医療機器・IVD工業会（伊藤）
　米国医療機器・IVD工業会保険委員会の伊藤でございます。
　それでは、４ページを御覧ください。RCTが少ないという点について、実際はどれぐらいかを示しております。
　左下の棒グラフは医療機器ですが、臨床試験がある新規承認品目数は44～65品目と２桁で推移しております。一方、折れ線グラフの新医療医薬品は年100品目を超えております。
　右の円グラフは、昨年以降のＣ申請の承認品目ですが、比較試験を使用したものは５品目のみで約４分の１に限られます。
　５ページを御覧ください。このようにRCTが少ない理由について、説明しております。
　治療用医療機器では、手術を伴うものが多くありますが、この場合、倫理上の問題からプラセボ対照比較試験を行うことが困難です。仮に実施しようとすると、治療せずに皮膚切開だけを行うシャム手術が対象となりますが、このような試験デザインの倫理的妥当性については疑問が生じます。
　また、低侵襲技術等の比較試験では、無作為化しようとしても、侵襲の大きい治療に割りつけられた患者が治療を拒否したり、現場の医療者やIRBの賛同を得られないなどの事情から、試験の実施は困難となることが想定されます。
　６ページを御覧ください。薬事上の評価との関連について説明しています。
　左下の図は、医療機器の薬事承認における有効性・安全性の評価について、状況によっては、臨床試験を用いずに評価が行われたり、臨床試験が行われる場合でも、その目的がヒトの体内で既存の技術と同様の作用を実現することの確認であることなどを示しております。
　例えば右下の図にありますように、ガイドワイヤーやPTCAバルーンカテーテルなど、機器を用いた介入の臨床的有用性が確立しているものの場合、その物理的性能を示すことで臨床的有用性を示すことができることから、臨床試験が求められません。
　一方で、経カテーテル大動脈弁治療デバイスや経皮的僧帽弁形成術デバイスのようなイノベーティブな技術の場合は、機器を用いた介入の臨床的有用性が不明確であったため、臨床試験を行って確認する必要がありました。
　このように、初期製品でRCTが実施されることもあるものの、改良品については、臨床的有用性が確立しているため、RCTは極めて限られます。
　７ページを御覧ください。右下の図にありますように、例えば主に悪性腫瘍に使うステントのように、治療のコンセプトの臨床評価が終了している場合、非臨床試験で同程度の内腔を確保することが確認できればよい一方、浅大腿動脈用ステントのように、正座と椅子の生活様式の違いにより、破断リスクへの影響など、国内の臨床評価が必要な場合もあります。
　また、左下の図の内視鏡手術支援ロボットの場合、内視鏡手術そのもののベネフィットは確立されているため、臨床評価の目的は、内視鏡手術と同等のことができることを確認することになります。
　このように、臨床試験がない場合もあれば、臨床試験があっても、その目的が多様であることから、有効性・安全性のデータソースの選定においては、対象技術の臨床的な理解が不可欠となります。
　そこで、RCTがない中で、どのような評価ができるかについて、８ページに事例を示しております。
　８ページを御覧ください。経皮的僧帽弁クリップ術のケースでは、海外RCTの比較対照群と国内の適応が合致しないため、海外の異なるレジストリーの患者をプロペンシティ・スコア・マッチングを用いて交絡調整し、アウトカムを比較しております。
　９ページにありますように、海外HTA審査機関においても、医療機器のエビデンス選定の難しさが認識されていて、RCT以外の多様なエビデンスを用いて評価が行われています。RCTを用いた評価の場合は、医薬品の９割に比べ、医療機器では７割未満にとどまっており、逆に非無作為化比較試験や観察研究を用いた評価の割合は、医療機器は医薬品の３倍以上に上っています。
　10ページを御覧ください。RCTが限られる中で、適切なエビデンス選定を行うためには、エビデンスピラミッドで画一的にRCTを選定するのではなく、国内臨床実態の反映と科学的妥当性のバランスを考慮し、丁寧に議論することが必要になると考えます。
　しかし、医療機器の場合は、使用に当たって、医師や施設の技術習熟が必要になるため、普及に時間がかかります。そのため、新規性の高い機器の場合、その機器を使用している施設や医師が限られることが多く、同じ領域の臨床専門家でも、必ずしも当該機器について臨床経験に基づく評価ができるとは限らないことに留意が必要です。
　11ページを御覧ください。これまで述べたような臨床試験実施の難しさから、医療機器では臨床試験の被験者数が医薬品と比べて極めて少なくなります。海外HTA審査機関が評価に使用した研究で使った被験者数は、RCTの場合で医薬品の２分の１以下、非無作為化比較試験の場合で５分の１以下、観察研究の場合で10分の１以下でした。
　12ページを御覧ください。12ページに脳深部刺激装置の国内試験の事例をお示ししております。埋め込み型医療機器の場合、効果がなかったからといって、取り出して別の機器に取り替えることは想定されないため、試験への参加の賛同を得ることが難しく、直近で機能区分が新設された事例においても、評価で使用されたのは10例のシングルアーム試験でした。
　このように、医療機器の場合、試験全体の被験者数が少ないため、サブグループ解析の実施については慎重な検討が必要と考えます。
　13ページを御覧ください。ここでは、ICERだけでは評価できない患者便益が重要になる場合について説明します。
　医療機器の大きな特徴の一つに、カテーテル治療などの低侵襲性があります。これは痛みが少ない、治療への恐怖が少ない、術後の回復が早い、傷痕が目立たないなど、患者にとって大きなベネフィットがあります。
　費用対効果分析において、低侵襲性は、入院期間短縮などの医療費の低下や、手術後短期間の痛みや不安の低下といった形でICERに反映されますが、手術の恐怖から解放されたり、休業などによる経済的負担の心配がなくなったり、スポーツができずに自分らしい生活が送れないなど、また、試合に出られなくて夢を失うといったことを防いだといった身体的・精神的・生活上のベネフィットは、QALYには十分に反映されません。
　例えば医薬品の事例の処方間隔の延長や、ほかにも廃棄物の削減や医療従事者の負担軽減、医師の技術の均てん化など、患者のアウトカムの改善以外に、医療技術には多様な価値を提供する力があります。社会が期待する医療技術の進展には、これらの価値も含まれていると考えています。
　しかし、現在のICERに過度に依存する評価体制では、医療技術の持つ多面的な価値を反映するのは難しいことから、将来的な課題として、総合的評価でこれらが配慮されることを期待します。
　14ページを御覧ください。長期的なQALYに反映し切れない価値の事例として、リード一体型ペースメーカーについてお示ししております。
　カテーテルを用いてペースメーカー本体を右心室内に直接留置することで、感染症の減少や入院日数の短縮などが可能になります。これによる医療費の削減はICERに反映されますが、腕の可動域が広いことにより、運動面の制約がないとか、皮下のリードがないことで、美容面の苦痛がないなどのベネフィットについては、QALYにはほとんど反映されません。
　15ページを御覧ください。ICERに反映されない患者便益を考慮した評価方法について、英国のNICEの例を紹介しております。
　NICEでは、QALYで捉え切れない多様な価値を評価する場合、費用結果分析を活用することが推奨されています。これは費用と多様なアウトカムをそれぞれ独立して示すもので、QALYなどの評価共通指標で測定することが困難な場合の評価に適しているとされています。
　本邦においては、ICERを用いた価格調整がベースにあることから、例えば比較対照技術と比べて、QALYでは増分の効果が認められないものの、費用結果分析を行うと、相対的に高い価値を持つと言える場合には、総合的評価で閾値の変更を行うといった活用方法は考えられます。
　16ページを御覧ください。課題解決のための対応をまとめております。
　RCTが少ない、臨床試験の被験者数が少ない、ICERだけで評価できない患者便益が重要な場合があるといった評価上の課題を解決するために、対象技術に深い洞察や経験を持つ臨床専門家を交え、丁寧に議論していただくこと。サブグループ解析の実施については慎重に検討いただくこと。そして、中期的にICERに反映されない患者便益を考慮した評価を御検討いただくこと。これらの対応が必要と考えます。
　17ページを御覧ください。費用対効果評価制度に対する医療機器業界からの要望をまとめさせていただきました。
　現在の制度の基本的な枠組みを維持しながら、医療機器の特性に起因する課題に対処するため、以下の改善を希望いたします。
　まず、分析の枠組みや分析結果の検討及び総合的評価において、疾患・手技・製品の固有の事情を踏まえた分析を行うために、対象技術に深い洞察と経験をお持ちの臨床専門家を専門組織における議論に交えて、丁寧に御議論いただきたいと思います。
　これにより、分析の枠組みの検討に時間を要した場合は、その後、企業分析の期間が極端に短くなることがないように、分析期間の設定に御配慮いただきたいと思います。
　一方で、分析期間の不必要な延長を予防する観点から、個別製品の事情により、分析や評価が複雑になることが想定される品目については、選定前相談の枠組みを活用して、早期から相談を始めさせていただきたいと思います。
　７月21日に出されました専門組織からの意見書に対しましては「（７）評価終了後の再評価のプロセスについて」で、評価終了後に重要な知見が得られた場合、H3指定プロセスが示されていますが、これについては、専門組織から再評価の必要性を指定される場合以外に、企業が新たに研究を実施して知見が得られる場合も想定されますので、企業の申請に基づく再評価もお認めいただきたいと思います。
　その他の項目に対する見解は「別添」として19～24ページに記載しておりますので、後ほどお目通しいただければ幸いです。
　資料の説明は以上になりますが、最後に、AMDDの小川よりコメントさせていただきます。
○米国医療機器・IVD工業会（小川）
　米国医療機器・IVD工業会会長の小川でございます。
　これまで業界からの意見を述べさせていただきましたが、冒頭の住吉副会長からの発言にありましたように、医療機器では、制度導入後、実績はまだございません。したがいまして、まだ事例や経験が蓄積されていない段階ではございますが、今後、対象となった際には、ぜひ医療機器の特性に十分に配慮した分析評価をお願いしたいと考えています。
　皆様御存じのとおり、医療機器は技術と手技が一体で用いられるものが多く、臨床経験のフィードバックを受けて、頻繫に改良が加えられてまいります。また、比較対象となる治療につきましても、外科的な手技から外科手術が困難な患者における薬物治療まで多岐にわたることが想定されております。
　意見でも述べさせていただきましたが、評価対象となる医療機器のみならず、比較対象となる手技を含めた臨床実態を十分に理解した上での分析の枠組みの丁寧な議論が重要な要素だと考えております。ぜひとも選定前相談等を活用し、臨床実態の理解を深めていただくとともに、企業が分析の課題を理解する機会とさせていただければと考えております。引き続き、事例を集積した上で意見を交換させていただければと希望しております。
　陳述は以上でございます。ありがとうございます。
○飯塚部会長
　ありがとうございました。
　一通り御説明をいただきましたので、これより質疑及びフリーディスカッションに移りたいと思います。なお、質問は日本語でお願いいたします。
　それでは、城守委員、お願いいたします。
○城守委員
　ありがとうございます。
　今、各団体から様々な御意見をお聞きいたしましたので、総論的に少しコメントをさせていただきます。
　各団体から述べられましたように、費用対効果の評価制度は、緒に就いたばかりでございまして、実績を積み重ねている状況でありますことから、当然ながら、次回改定では根本的な改正を行うのではなくて、可能な範囲でマイナーチェンジを行いながら、あるべき日本型の仕組みにブラッシュアップをしていくべきであろうと思います。
　各団体とも、総論としては、保険償還の可否に用いるのではなくて、一旦収載した上で価格調整に用いることが妥当であるということ、また、当面は現行制度の検証を行い、基本的な枠組みを変更することは時期尚早であるといった点につきまして見解が一致しておりまして、これについては診療側としても同意見であります。
　また、７月21日の当部会において、専門組織から提案された今後の対応案に関して、企業分析について十分な期間が必要であるといった点、また、効能追加時の取扱いについても十分な配慮が必要であるという点についても、各団体で共通した御意見であるということかと思います。
　いずれの御意見も、当初予定されていた分析の枠組みが変更されたことなどによって、追加作業が必要になることなどの事情を踏まえてのことかと思っておりますが、こうした点につきましても、今後、制度を運用して事例や経験が蓄積されていくことで、分析の枠組みの考え方など、ある程度定型的な整理がなされ、予見可能性が示されるようになれば、企業の負担も軽減されるのではないかと思っておりますので、今後も引き続き検討をお願いしたいと思います。
　私からは以上です。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　では、安藤委員、お願いいたします。
○安藤委員
　ありがとうございます。
　前回も申し上げましたとおり、費用対効果評価につきましては、運用をしっかりと行いながら制度をさらにブラッシュアップしていくことが必要であると考えております。
　運用に伴い、認識された課題への対応に当たりましては、当事者として、専門組織の御意見とともに業界からの御意見を伺うことも大変重要であると考えております。
　本日、意見陳述をいただいた皆様に関しましては、御意見をまとめていただいたことに感謝いたします。
　いただいた御意見の中には、先ほど城守委員からも御指摘がありましたが、全ての団体から分析期間に関するものがございました。費用対効果評価の期間につきましては、制度の趣旨に鑑みれば、できる限り早期に価格に反映できるような標準的な期間を遵守していただくことが基本であると考えております。しかしながら、今回、様々な提案を皆様からいただいており、その期間の重要性についても理解できるところでございます。
　ただし、我々の立場としましては、企業側と健康医療科学院との分析前協議において、お互いに標準的な期間をできるだけ遵守できるような改善を引き続きしていただければと考えております。
　以上です。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　それでは、眞田委員、お願いできますでしょうか。
○眞田委員
　ありがとうございます。
　先ほどの安藤委員のコメントと重なる部分があるかもしれませんけれども、私からは、日本製薬工業協会の意見陳述資料に基づいて、２点質問させていただきたいと思います。
　本日の資料の中で、特に企業分析期間に関わる観点からの御指摘がありますし、各団体からも共通してこの期間に関する意見陳述がなされたと理解しております。
　資料の５ページ目には、「対象となる臨床試験のデザインと大きく異なる場合等については、その度合いに応じて企業の分析期間が再設定される運用が必要」とあります。企業分析の現行ルールにおける９か月で難しいケースとして、どのようなものがあり得るのでしょうか。
　また、８ページ目には、「効能追加から企業分析の提出までの期間は、少なくとも９か月は必要」とありますけれども、この背景や理由についても何かコメントがあれば、ぜひ併せてお伺いさせていただきたいと思いますので、よろしくお願いします。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　それでは、今の点につきまして、もし御回答等がございましたら、お願いできますでしょうか。
○日本製薬工業協会（岡田）
　御質問ありがとうございます。
　今の２つの御質問について、専門委員より回答させていただきます。
○日本製薬工業協会
　私から回答させていただきます。
　今、御質問いただいた点でございますけれども、本日も各代表より述べられていた分析の枠組みでございますが、この分析の枠組みが企業側とどのように合意されるかといった点で、企業が思っていたものと変わってきた場合、非常に期間がかかってしまいます。臨床試験のデザインから得られたデータでは対応できない新たなデータを取得する場合とか、そういったデータを論文から持ってくるとなった場合は、少し時間がかかると承知してございます。
　私からは以上でございます。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　眞田委員、今の御回答でよろしいでしょうか。
○眞田委員
　はい。今後の参考にさせていただきたいと思います。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　それでは、幸野委員、お願いいたします。
○幸野委員
　それでは、コメントと、ちょっと業界側の意見も聞いてみたいと思います。
　まず、その前に、各団体あるいは各委員がおっしゃるとおり、現時点で基本的な枠組みを変えることは時期尚早という意見は理解いたします。しかしながら、将来的に費用対効果をどのように活用するかについては、当然あり得ることだと思います。まずは、現在の基本的枠組みを維持した上で、ルールの明確化や運用の円滑化を図る必要があると考えています。
　現段階では、５製品について、運用上様々な問題が生じているということが前回の部会でも出てきました。まずはこういった運用上の問題を解決することが先決であると考えています。
　それから、対象範囲についてなのですが、2019年から分析体制の拡充も行われておりますので、ある程度この体制が拡充したのであれば、なるべく多くの実績を積み上げていくことも必要な観点です。これは基本的枠組みを見直すことには該当しないので、体制拡充に従って対象品目を増やしていくべきだと思います。
　それから、個別の問題なのですが、いろいろとお聞きしましたが、試行的導入時から問題となっている分析前協議がしっかりと行われないまま企業分析に入っているというところが結構問題になっているのではないかと思います。
　特に、製薬協の資料によりますと、基準から逸脱した比較対照技術が選定される事例があると伺っていますが、分析前協議において、合意に至らないまま企業分析に入っているということが問題の端を発しているのではないか、企業のストレスにもなっているのではないか、それを最後まで引きずってこじれているのではないかと思っています。
　今日、科学院の福田先生も御出席いただいていますので、企業側の分析前協議がどういう状態になっているのかということについても、福田先生にお聞きしたいと思います。
　それから、企業側にお聞きしたいのですが、臨床の専門家が分析前協議に入っていないので実態的な議論が行われていないということなのですけれども、企業側が申請する専門家は利益相反に当たるので、これはあまりよくないと思うのですが、まず、臨床の専門家が分析前協議に入れば問題は解決するのかということについてお伺いしたいと思います。
　それと、分析前協議で十分な合意形成がされたのであれば、不服意見の聴取については、最後に行われる専門組織３だけで一括して行うということでも可能かということについても御意見をいただきたいと思います。
　もう一つの論点は、費用対効果評価中の効能追加なのですが、我々のスタンスとしましては、分析結果を速やかに薬価に反映させるというのが基本的スタンスなのですが、費用対効果評価分析中に効能追加が行われ、新たな分析が必要となって遅くなるということは非常に望ましいとは思えません。効能追加も大きなものから小さなものまでいろいろとあると思うのですが、前回７月21日の部会で、私は、企業分析中に効能追加が行われたら、それは分析の対象になるという発言をしたのですが、製薬協がおっしゃるとおり、それでまた９か月が必要ということになると、これは除外するべきだと思います。
　これからの議論となるのですが、分析期間中の効能追加について、基本的にこれは対象に含めないというのも選択肢の一つかと思うのですが、これについて、企業の意見をそれぞれお伺いしたいと思います。
　最後なのですが、これも企業にお伺いしたいのですが、ドミナントが出た場合の取扱いについても結構問題視されているということなのですが、ドミナントの場合でも、一定程度ドミナントが出た場合には、引上げ調整の仕組みを削除するということをセットで考えるということについて、企業の方はどう思われているか、お聞きしたいと思います。
　いろいろな質問なのですが、よろしくお願いします。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　それでは、本日は福田参考人にお越しいただいておりますので、まずは分析前協議の実態といいますか、その辺りのお考えをお伺いしたいと思います。お願いします。
○福田参考人
　国立保健医療科学院の福田でございます。
　御質問ありがとうございます。分析前協議のやり方等について、簡単に御説明させていただきます。
　まず、個別品目の企業については、分析前協議から真摯に、本当に真面目に御対応いただいていて、感謝申し上げております。
　進め方なのですが、品目が指定されましたら、その後、まず、第１回目の協議として、企業のほうで考える分析枠組みを御提示いただくというふうになっています。それに基づいて、我々国立保健医療科学院と公的分析班といいます大学のチームと協議をした上で、第２回分析前協議におきまして、公的分析側の見解をお返しするというのが第２回となっています。もともと企業から御提案いただいたものが妥当な分析枠組みであれば、それに合意いたします。これでいきましょうというお返事になりますし、我々が少し課題があると考えてという場合には、その課題と理由、新たな分析枠組み、こういう枠組みでいかがでしょうかというのを提示することがございます。これが第２回でございます。
　第２回の提示につきましては、事前に文書で企業にお伝えするようにしておりますので、そこで企業のほうで事前に御検討いただいたり、あるいは第２回の分析前協議の場で意見交換をさせていただいて、その場で両者が合意できれば、その合意案ということになります。
　ただし、その時点でもまだ合意に至らない場合がありますので、その場合には、第３回、第４回といった分析前協議を開催するというふうになっています。これは状況に応じてなのですが、例えば第３回で企業のほうで第２回での議論を踏まえて、新たな分析枠組みを御提示いただくこともございますし、あるいは我々のほうから提示することもございます。いずれにしても、第３回、第４回でなるべく合意に向けた議論を行っているところでございます。
　ただ、どうしても見解が違うところが一致しないケースもございます。その場合に、分析枠組みの議論だけであまり時間を費やしてしまうのは適切ではございませんので、その場合には、遅くとも第４回の分析前協議のときには、企業の見解と我々公的分析の見解はどこが違うのかというところ、我々のほうは論点という言い方をしていますが、論点を明確にした上で、それについては、専門組織にお諮りして、双方の見解を聞いていただいた上で、専門組織で御判断いただくという流れになっているものでございます。
　簡単ですが、以上でございます。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　幸野委員、今の御説明でよろしいでしょうか。
○幸野委員
　企業側からは、合意に至っていないまま分析に入っているという御主張なのですけれども、大体第４回ぐらいまで行くものなのでしょうか。
○福田参考人
　ありがとうございます。
　これはケース・バイ・ケースで、４回まで行くものもありますが、もっと早く終わるものも数多くございます。
　今は数を正確には覚えてはいないのですけれども、合意というのは、最終的に専門組織で御判断いただいておりますが、もしかするとそれを合意とは取られていないのかもしれないと思います。
○幸野委員
　分かりました。
　今の福田先生の御発言を踏まえて、企業側から御意見があれば、お願いします。
○日本製薬工業協会（岡田）
　ありがとうございます。
　では、私がお答えする前に、今の御指摘に関して、コメントがもしあれば、EFPIAあるいはPhRMAからお願いいたします。
○欧州製薬団体連合会（岩屋）
　それでは、まず、EFPIAから回答させていただきます。補足があれば、ほかの団体もよろしくお願いいたします。
　御質問ありがとうございました。まず、臨床の専門家の問題でございますけれども、今の科学院からの説明にもございましたとおり、私どもというか、企業側からの提案に対して、科学院からのそれに対する意見というか、再提案があってというやり取りの中での議論で、やはり業界といたしますと、その医薬品の実際の臨床実態を承知している方の意見が入ったほうが、恐らくはそれぞれが求めているもののイメージが合意にたどり着きやすいのではないかと考えているわけでございます。
　委員のおっしゃるとおり、では、企業側が集めてきた臨床家だけでいいのかというシステムの問題もあると思います。それにつきましては、それぞれが専門家を連れてくるということでも構わないかもしれませんが、要点といたしましては、その臨床実態を十分に踏まえた分析の提案をしていただくことが、企業側としても、その提案に対して合意しやすい環境をつくる。結果として、プロセスが実装化するのではないかと考えているわけでございます。
　そういう形で実際に協議に入れたといたしましても、ここからは仮定の議論ではございますが、やはり見ている観点がそれぞれ違うわけでございますので、協議が最終的には完全合意に至らず、ただ、時間の問題もありまして、最終的には専門組織で御議論いただくケースも残るかなと思っております。
　したがいまして、仮に臨床の専門家の方の同席が認められたケースであっても、最終的には、不服を陳述できる権利といった場面については、やはり確保していただきたいと考えているのが、私どもの考え方でございます。
　何か補足的にコメントがありましたら、よろしくお願いいたします。
○米国研究製薬工業協会（ジェームス・フェリシアーノ）
　今の御意見は、私も全く同意したいと思います。つまり、このようなディスカッションの中におきましては、真の臨床経験が反映されるべきだと思います。そのためには、それぞれを代表する適切な臨床の専門家の意見がディスカッションの中に反映されれば、私どもも納得できるような方向に話合いが進むのではないかと考えております。
○日本製薬工業協会（岡田）
　ありがとうございました。
　同じコメントになるかもしれませんが、この論点に関するポイントは、やはり臨床的・科学的に妥当であるというコンセンサスを得るということが非常に重要だと思っております。そのために、その疾患に精通する臨床の専門家あるいは医療経済の専門家の目でしっかりと見ていただくということを改めて意見として申し述べたいと思います。
　以上でございます。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　ただいまの幸野委員の御質問ですけれども、４点ございましたが、まず、その専門家が入っていないのは、今御回答がありました。
　それから、不服意見の聴取に関しての御質問。
　それから、分析中の効能追加に関しての御質問。
　それから、ドミナントの扱いの御質問がありましたけれども、それらの点で、もし追加で企業側からコメントがありましたら、どうぞお願いします。
○日本製薬工業協会（岡田）
　不服意見というところに関してコメントがもしあれば、PhRMA、EFPIAからお願いいたします。
○欧州製薬団体連合会（岩屋）
　不服意見につきまして、先ほど後半で申し上げましたけれども、最終的な協議の場で合意に至れるかどうかにつきましては、仮に臨床の専門家の方が入ったといたしましても、必ずしも完全合意という形での次のプロセスへの移行にはならないという前提で申し上げますと、やはり不服の意見を申し上げる場は確保していただきたいというのが我々の考えでございます。
○飯塚部会長
　もしほかにございましたら、お願いします。
　よろしいですか。
○日本製薬工業協会（岡田）
　はい。結構です。私どもも岩屋副会長のおっしゃるとおりです。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　そうしましたら、続きまして、島委員からお願いいたします。
○島委員
　ありがとうございます。
　いろいろと各企業の御意見を伺わせていただきまして、非常に参考になるところがございました。
　それから、福田先生が今、非常に苦労されているだろうとは思っておりますが、効能・効果に対する評価に関しては、原則、最初に償還した薬剤に関する対応ですので、効能・効果の追加に関するところはするべきではないと思っております。
　それから、希少疾病は対象としないというのは、原則、対象症例が少ないので、分析が非常に難しかろうかと思います。
　それから、分析のどの段階で企業側が選出した方が最後までいるのがいいのかどうかは分かりませんが、両方に共通して、臨床の専門家の意見がきちんと反映されるように、そういった意見もきちんと組み入れて、あくまでも患者に資する内容なのかどうかという評価をきちんと得たいと思います。
　以上でございます。
○飯塚部会長
　ありがとうございます。
　ほかに御意見、御質問等はございますでしょうか。
　福田委員、お手が挙がっております。お願いいたします。
○福田参考人
　申し訳ありません。
　差し支えなければ、先ほどの分析前協議の説明で、臨床の専門家についてのコメントを忘れてしまいましたので、発言してもよろしいでしょうか。
○飯塚部会長
　はい。お願いいたします。
○福田参考人
　ありがとうございます。
　御指摘をいただいているところなのですけれども、臨床の専門家の参画につきましては、原則的には、我々の考え方としては、それは費用対効果評価専門組織で行われるものと認識しています。
　御案内のとおり、専門組織におきましては、各分野の臨床の専門家あるいは医療経済の専門家、倫理の専門家等のいわゆる専門家の集まりでありますので、そこで御議論いただく形式を取っている。我々としては、その前に企業と協議をした上で、専門組織に提示する案を作成するものと思っています。協議に当たっては、我々もそうですし、恐らく企業のほうでもそうだと思いますが、事前に臨床の専門家等の御意見を伺った上で、案を持ち寄っている形だと思っています。
　実際に専門家に分析前協議に御参加いただくかどうかなのですが、実は、例外的という言い方はあまりよくないですね、臨床の専門家の先生には、企業の推薦の方に御参加いただくことがございます。これは、もう何度も御指摘いただいていますけれども、やはり臨床的な視点は重要だということで、これは試行的導入の反省からも、臨床家の意見をなるべく反映するべきという御意見がありましたので、それについては、御要望があれば、一応我々のほうで判断することにはなりますけれども、御参加いただいたケースはございます。
　ただ、では、常にそういう方に参加いただくのがよいかというと、必ずしもそうは思っておりませんで、途中で委員からも御指摘がありましたけれども、企業推薦の専門家だけで中立的な議論ができるのかというと、これはやはり課題があるのではないかと考えています。そうすると、企業推薦によらない専門家にも御参加いただくとなってきますと、それは専門組織の構造になってきますので、専門組織で議論するものではないかと考えております。
　さらに具体的な運用についてお話しさせていただくと、複数の専門家にお願いして、分析前協議に参加していただくということになりますと、日程調整だけでかなり大変になってしまって、会議が効率的に開けないのではないかというところも懸念するところです。なので、基本的には、我々は、専門家の議論は専門組織でやっていただくものと理解してございます。
　追加は以上でございます。
○飯塚部会長
　御説明ありがとうございました。
　それでは、ほかに御質問あるいはコメント等はございますでしょうか。
○欧州製薬団体連合会（岩屋）
　EFPIAの岩屋です。
○飯塚部会長
　お願いいたします。
○欧州製薬団体連合会（岩屋）
　先ほど御質問いただきましたドミナントにつきまして、結果的に誰からもコメントがなかったので、一言だけコメントさせていただきます。
　ドミナントに関しましては、そのような結果が科学的に示されたということであれば、通知どおりに価格の引上げをするべきではないかと考えております。EFPIAで提案しておりますとおり、通知では価格の引上げ条件が厳しいということもございまして、同一クラスの対象薬であっても、価格引上げをしていただけたらと考えております。
　もう一つ、今、科学院からもコメントがございましたけれども、臨床の専門家の件でございますが、臨床の専門家の方をどういう形で入れるかというのは、当然、これから御議論があってしかるべきだと認識しております。どういう方を選ぶか、いつ出るのか等々ございますが、私どもが感じていますのは、実際の費用対効果評価制度全体を通じて、分析前協議に双方合意をした形で入れるか、入れないかということが全体のプロセスに与える影響は非常に大きいと考えておりまして、できますれば、最初の段階からそれぞれが納得する形で、臨床の専門家の方も含めた議論ができたらいいなと考えております。
　結果として、双方が枠組みで迅速に合意できれば、仮に分析前協議に若干の時間がかかったとしても、それ以降の分析の時間を効率化できる可能性があるのではないかと考えておりますので、最後に一言コメントをさせていただきます。
○飯塚部会長
　ありがとうございました。
　そうしましたら、御意見、御質問も大体出尽くしたようですので、関係業界からの意見陳述については、ここまでとさせていただきます。
　本日の議題は、以上です。
　次回の日程につきましては、追って事務局より連絡いたしますので、よろしくお願いいたします。
　それでは、本日の費用対効果評価専門部会は、これにて閉会といたします。
　どうもありがとうございました。