2023年11月2日　第126回先進医療会議

１６：００開会

 
○新井座長
　それでは、ただいまより「先進医療会議」を開催いたします。
　まず、初めに構成員の先生方の出欠状況ですが、本日は全員御出席です。
　次に、資料の確認を事務局からお願いいたします。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。本日もどうぞよろしくお願いいたします。
　頭撮りにつきましては、ここまでとさせていただきます。
　それでは、まず資料の確認をさせていただきますが、議事次第、委員名簿に続きまして、「先進医療Ｂの総括報告書に関する評価について」として、「先－１」「別紙１」がついてございます。
　続きまして、「先進医療に係る運用等の見直しについて（案）」として、「先－２」がついてございます。
　資料につきましては、以上でございます。
　今回の先進医療会議におきましては、ウェブ上で行うこととさせていただいております。先生方におかれましては、本日、使用する資料一式を事前に送付させていただいております。
　なお、今回の会議におきましては、送付のみの資料（いわゆるタブレット資料）についてはございません。どうぞよろしくお願いいたします。
　以上でございます。
○新井座長
　ありがとうございました。
　資料等についてはよろしいでしょうか。
　ありがとうございました。
　それでは、今回検討対象となる技術等に関しましては事前に利益相反を確認しておりますが、その結果について事務局から御報告をお願いいたします。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。
　今回、検討対象となる技術等に関しての利益相反については特にございません。
　よろしくお願いいたします。
○新井座長
　ありがとうございました。
　そのほかの出席されている構成員におかれましては、このような事例はないということでよろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○新井座長
　ありがとうございます。
　それでは、次に事務局から「先進医療Ｂの総括報告書に関する評価について」の資料が提出されております。事務局から御説明のほど、よろしくお願いいたします。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。
　それでは、資料「先－１」に基づいて御説明をさせていただきます。
　今回は、旧告示番号24番として実施されておりました「自家骨髄単核球移植による下肢血管再生治療」につきまして、京都府立医科大学附属病院から総括報告書の提出がございました。
　まず、適応症につきましてはバージャー病（従来の治療法に抵抗性を有するものであって、フォンタン分類III度またはIV度のものに限る）となってございます。
　医療技術の概要のところでございますが、閉塞性血栓血管炎（バージャー病）は四肢の末梢血管に閉塞をきたし、四肢や指趾に虚血症状を引き起こす疾患である。
　２段落目、バージャー病は、動脈硬化による血管閉塞と異なり末梢ほど病変が強いため、血行再建手術が可能な症例は20％以下と少なく、また、バイパス開存率も十分には期待できず、症状の再発を繰り返すことが多いのが現状であるとのことです。
　本研究で用いる「自家骨髄単核球細胞移植による血管再生療法」は、自家骨髄液中から血管内皮に分化し得る未熟細胞を含んだ単核球細胞分画を取り出し、虚血症状のある骨格筋内へ移植することにより、新たな血管を作る治療法であるとのことでございます。
　本研究では、バージャー病に対する骨髄単核球細胞を用いた血管再生療法の有効性と安全性を検討することとなってございました。
　評価項目につきましては記載のとおりでございまして、おめくりいただきまして２ページ目、症例数は25例となってございました。
　有効性につきましては、主要評価項目である患側SPP値の登録時から移植後の６か月後の変化量は、中央値は24mmHgであり、統計学的に有意な改善が認められたとのことでございます。
　安全性につきましては、有害事象は22例中20例に、副作用は22例中20例に発現したとのことでございます。細かな有害事象につきましては記載のとおりでございます。
　結論でございますが、本試験の結果から、従来の治療法に対し抵抗性を示すフォンタン分類III度からIV度のバージャー病患者に対し、自家骨髄単核球細胞移植による血管再生療法の有効性が確認されたとのことでございます。
　続きまして、各担当者の評価ですが、別紙１の４ページ目を御覧いただければと思います。
　まず、主担当の真田構成員の御評価でございますが、有効性につきましては「Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である」、安全性につきましては「Ｂ．あまり問題なし」、技術的成熟度につきましては「Ｂ．当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる」。
　総合的なコメント欄でございますが、重症下肢虚血を生じる末梢動脈疾患の中でも閉塞性動脈硬化症と病態が異なり、現状さらに有効な治療選択肢が少ないバージャー病にて一定の有効性・安全性を示した数少ない選択肢として、今後、技術の実施水準を担保しつつ、さらに実装に向け歩みを進めることを期待すると記載されております。
　また、薬事承認の効率化に資するかどうかの助言欄でございますけれども、おめくりいただいた６ページ目の上段に記載がございます。
　本技術に関係する薬事承認対象品目は「遠心型血液成分分離装置」であり、本試験においては適応内のものを用いた。適応外の「遠心型血液成分分離装置」においては、本技術に必要な細胞成分の調製に問題がなければ、本技術に関連した薬事承認申請の効率化には資すると考えるとのことでございます。
　続きまして、副担当の上村夕香理構成員の御評価でございますけれども、「Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である」、安全性に関しましては「Ｂ．あまり問題なし」、技術的成熟度に関しましては「Ｄ．その他」。
　続いて、副担当の松山構成員の御評価ですけれども、有効性につきましては「Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である」、安全性につきましては「Ｂ．あまり問題なし」、おめくりいただきまして、技術的成熟度につきましては「Ｂ．当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる」とのことでございました。
　事務局からの説明は以上でございます。よろしくお願いします。
○新井座長
　ありがとうございました。
　ただいまの御説明について、何か御質問等はございますでしょうか。よろしいでしょうか。
　それでは、ありがとうございました。
　続きまして、「先進医療に係る運用等の見直し」について資料が提出されております。事務局から御説明をお願いいたします。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　それでは、資料について御説明させていただきます。
　資料「先－２」を御覧ください。
　まず、「１．背景」のところでございます。
　１マル目でございますけれども、先進医療の申請に係る資料につきましては、局長通知及び課長通知において定められているところでございます。
　２マル目、申請医療機関において、申請資料の準備等に一定の負担が発生しており、申請書類の簡素化が求められると事務局としては認識しております。
　３マル目でございますけれども、医薬品・医療機器等の薬事承認を目指す技術における事前相談におきまして、企業が薬事承認申請や保険適用に係る手続を行うことなどを申請医療機関が認知していない事案というものが認められておりまして、周知を行う必要があると考えているところです。
　そこで、「２．対応（案）」が以下になります。
　先進医療の申請に係る手続について、以下のとおり見直しはどうかということで３点ございます。
　マル１、申請等に必要な書類の見直しということで、１ポツ目、保険局医療課に提出する別紙１様式第１－１号に定める先進医療実施届出書正本１通及び副本７通、別紙２様式第１－１号に定める委託側新規共同実施届出書正本１通及び副本４通、医政局研究開発政策課に提出する別紙１様式第１－１号に定める先進医療実施届出書正本１通副本７通については、正本１通及び副本１通に変更するということです。
　なお、電子的方法による提出も可能とする方向で検討をしてまいりたいと考えております。
　続いて、２ポツ目でございますけれども、参考文献の和訳概要を廃止。
　続いて、マル２でございますけれども、ロードマップに係る以下の規定の追加ということで、「医薬品・医療機器等の薬事承認を目指す技術については、企業が薬事承認取得及び保険適用について必要な手続きを進めること」という文言を通知に追記することを予定しております。
　また、マル３でその他、記載整備となっております。
　事務局からの説明は以上となります。御審議のほど、どうぞよろしくお願いいたします。
○新井座長
　ありがとうございました。
　ただいまの御説明について何か御質問はございますでしょうか。よろしいですか。
　それでは、検討結果の取りまとめを行いたいと思います。ただいま事務局から御説明がありました御提案どおりに決定したいと存じますが、よろしいでしょうか。
（構成員首肯）
○新井座長
　ありがとうございました。異議なしということにさせていただきます。
　それでは、本日の議題は残り「その他」となっておりますが、事務局から何かございますでしょうか。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　特にございません。
○新井座長
　構成員の先生方から何かございますでしょうか。
　それでは、本日の議題は以上としたいと思います。大変短い時間で終わってしまいましたが、議題が以上ということでございます。
　次回の開催について、事務局から御説明いただきます。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。
　次回の開催につきましては、令和５年12月７日木曜日の16時からを予定しております。場所につきましては、別途御連絡させていただきたいと思います。
○新井座長
　ありがとうございました。
　それでは、第126回の「先進医療会議」はこれをもって終了といたします。
　皆様の御協力に感謝申し上げます。ありがとうございました。