2023年5月11日　第121回先進医療会議

１６：００開会

 
○新井座長
　それでは、時間となりましたので、ただいまより「先進医療会議」を開催いたします。
　まず初めに構成員の先生方の出欠状況ですけれども、手良向構成員が御欠席です。欠席されます構成員の先生からは委任状の提出があり、議事決定につきましては座長に一任するとされてございます。また、松山構成員は途中からの参加とのことです。その他の先生方は、全員御出席でございます。
　続きまして、資料の確認を事務局からお願いいたします。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。本日もよろしくお願いいたします。
　頭撮りにつきましては、ここまでとさせていただきます。
　それでは、まず資料の確認となります。
　議事次第、委員名簿に続きまして、「先進医療Ｂの総括報告書に関する評価について」として（先－１）（別紙１）がついてございます。
　そして、「先進医療Ｂの試験終了に伴う取り下げについて」として（先－２）がついてございます。
　資料につきましては以上となります。
　今回の先進医療会議におきましては、ウェブ上で行うこととさせていただいております。
　先生方におかれましては、本日使用する資料一式を事前に送付させていただいております。
　なお、今回の会議におきましては送付のみの資料、いわゆるタブレット資料はございません。
　事務局からは以上となります。よろしくお願いいたします。
○新井座長
　資料等については、よろしいでしょうか。
　ありがとうございました。
　それでは、今回検討対象となる技術等に関しましては事前に利益相反の確認をしておりますが、その結果について事務局から御報告をお願いいたします。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。
　今回、検討対象となる技術等に関しての利益相反については特にございませんでした。
　以上、御報告申し上げます。よろしくお願いいたします。
○新井座長
　ありがとうございました。
　そのほか、出席されている構成員におかれましては、このような事例はないということでよろしいでしょうか。
　ありがとうございました。
　それでは、早速議題に入ります。事務局から、「先進医療Ｂの総括報告書に関する評価について」の資料が提出されております。事務局から御説明をお願いいたします。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。
　それでは、資料（先－１）に基づいて御説明をさせていただきます。
　今回、旧告示番号９番として実施されておりました「骨髄由来間葉系細胞による顎骨再生療法」につきまして、名古屋大学医学部附属病院から総括報告書の提出がございました。
　まず、適応症につきましては「腫瘍、顎骨骨髄炎、外傷等の疾患による広範囲の顎骨又は歯槽骨欠損（上顎にあっては連続した三分の一顎程度以上の顎骨欠損又は上顎洞若しくは鼻腔への交通が認められる顎骨欠損に限り、下顎にあっては連続した三分の一顎程度以上の歯槽骨欠損又は下顎区域切除以上の顎骨欠損に限り、歯槽骨欠損にあっては歯周疾患及び加齢による骨吸収を除く。）」となってございました。
　「医療技術の概要」のところでございますけれども、「顎顔面外傷、顎骨腫瘍や嚢胞摘出術等では、顎骨欠損のためにいずれも咀嚼・嚥下・審美障害等に問題が生じ、患者の生活の質（Quality of Life：QOL）が著しく低下する。またこれらの患者の顎骨欠損に対し、従来行われてきた腸骨等の｢自家骨移植｣は自家骨採取のための手術が必要であるため患者に与える身体的・精神的負担が大きい。本研究では、顎顔面外傷、顎骨腫瘍や嚢胞摘出術等による顎骨欠損を有する患者に対する自己骨髄由来間葉系幹細胞（MSCs）から分化誘導された骨髄由来間葉系細胞を用いた骨再生医療の有効性と安全性を検討する。」となってございました。
　おめくりいただきまして、有効性の評価のところでございますけれども、FAS解析対象である４例において、主要評価項目である十分な骨再生が得られた部位の割合は、部位数・割合は間葉系細胞群で82.4％、及び対照群で90.9％であったとのことでございます。
　下のほうの［総括］のところでございますけれども、本研究では目標とする症例数を組み入れることはできなかったため、「顎顔面外傷、顎骨腫瘍や嚢胞摘出術等による顎骨欠損を有する患者」に対する自己骨髄由来間葉系幹細胞（MSCs）から分化誘導された骨髄由来間葉系細胞を用いた骨再生医療の有効性と安全性を検討することはできなかったとのことでございます。
　続きまして、御担当者の評価につきまして御説明をさせていただきます。（別紙１）の４ページ目を御覧いただければと思います。
　まず、主担当である松山構成員からの御評価でございますけれども、有効性に関しましては「Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。」、安全性に関しましては「Ｃ．問題あり。」、技術的成熟度に関しましては「Ａ．当該分野を専門とし、経験を積んだ医師又は医師の指導の下であれば実施できる。」、総合的なコメント欄のところでございますけれども、「臨床試験の成績は貴重であり、論文等で科学的知見を共有していただきたい。」とのことでございます。
　また、薬事承認申請の効率化に資するかどうか等についての助言欄でございますけれども、「実施症例数が４例と少なく、薬事承認申請の効率化に資するか否かは不明である。一方、同一口腔で複数歯の登録が許容されており、今後の歯科医療技術開発にとって有益な情報となる。」とのことでございます。
　副担当といたしまして、山本構成員の御評価でございます。
　有効性に関しましては「Ｅ．その他」、安全性に関しましては「Ｄ．その他」、技術的成熟度に関しましては「Ｄ．その他」となってございます。
　事務局からの説明は以上でございます。よろしくお願いいたします。
○新井座長
　ありがとうございました。
　ただいまの御説明について、何か御質問等ございますでしょうか。
　佐藤先生、よろしくお願いいたします。
○佐藤構成員
　佐藤です。
　報告を拝見しまして、御指摘を含めてもっともだなと思います。
　ですけれども、残念ながら本当に症例数がかなり足りなかったということで評価できなかったということなのですが、日頃、臨床試験を運用している者からすると、どうしてここまで症例数が入らなかったのかなということが若干気になります。そういう議論はなかったのかもしれませんけれども、例えば同じような技術をこれから試そうとする方もいらっしゃるかもしれませんので、科学的なことで論文化してというのはありますけれども、例えばこれをやろうとして、思ったより該当する症例がいなかったとか、技術的にかなり困難だったとか、あるいは別な理由があってここまで入らなかったとか、その辺のところも書いていただくと、今後のことも含めて役に立つことがあるのかなと思ったものですから、もしそういう情報があれば教えていただきたいということと、今後こういった想定よりかなり少ない症例で終わったものに関しては、症例数が集まらなかった理由というのも本会議として何らかの形で評価をして、同じような研究を今後場合によっては無駄なことをするかもしれませんので、世の中に伝えるすべがあってもいいかなと思いました。
　以上です。
○新井座長
　ありがとうございました。
　この件について、何か事務局で承知していることがありますか。症例数がかなり少なかったということについての理由が、何か事務局に伝わっているかどうかですが、いかがでしょうか。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。
　佐藤先生、貴重な御意見ありがとうございます。そのとおりかと事務局としても認識しております。現時点で、事務局としては症例数の少なさについて持ち合わせている資料等はございませんでして、そういうものが分かり次第、機を見計らってまた御報告させていただきたいと考えております。
　貴重なコメントありがとうございました。
○佐藤構成員
　ありがとうございました。
○新井座長
　ほかは何かございますでしょうか。
　特にないようですので、それではどうもありがとうございました。
　続きまして、「先進医療Ｂの試験終了に伴う取り下げについて」ということであります。これについては事務局から資料の提出がされておりますので、御説明をいただきたいと思います。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。
　現在、申請中の先進医療Ｂの技術に関する取下げの申請がございましたので、資料（先－２）に基づきまして進めさせていただきたいと思います。
　こちらにつきましては、既に先進医療技術審査部会で取り上げさせていただいている資料となります。
　１件目につきましては、告示番号８番、技術名が「LDLアフェレシス療法」でございます。こちらの取下げ理由のところでございますけれども、「目標症例数は達成しており、全ての症例について評価項目の解析が完了したため、本先進医療に係る届出を取り下げる。なお、総括報告書を後日提出する。」とのことでございます。
　続いて２件目でございますけれども、告示番号43番、「内視鏡的エタノール局所注入療法」でございます。こちらの取下げ理由のところでございますが、「予定された登録期間を終了し、全ての研究対象者について規定している観察が完了したため取り下げる。総括報告書を後日提出する。」とのことでございます。
　最後に３件目でございますけれども、告示番号45番、「マルチプレックス遺伝子パネル検査」でございます。こちらにつきましての取下げ理由でございますが、「全ての研究対象者について、研究実施計画書で規定している観察が完了したため、当該研究にかかる先進医療の届出を取り下げる。なお、総括報告書を今後提出予定である。」とのことでございます。
　事務局からの説明は以上となります。よろしくお願いいたします。
○新井座長
　ただいまの御説明について、何か質問等ございますでしょうか。
　特にないようですね。ありがとうございました。
　本日の議題は、残りが「その他」となっておりますけれども、事務局から何かございますでしょうか。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。
　特にございません。
○新井座長
　構成員の先生方から、特に何かございますでしょうか。
　今日は大変議題のボリュームが少なくて、先生方にお集まりいただいて誠に申し訳なく思っております。これで会議は以上ということにさせていただきたいと思っております。本当にお集まりいただいてありがとうございました。
　次回の開催について、事務局から御説明いただきます。よろしくお願いします。
○先進・再生医療開発戦略専門官
　事務局でございます。
　次回の開催につきましては、令和５年６月８日の16時からを予定しております。場所につきましては、また別途御連絡させていただきたいと思います。
○新井座長
　ありがとうございました。
　それでは、第121回「先進医療会議」をこれにて終了とさせていただきます。
　どうも御協力ありがとうございました。