2021年1月21日　患者申出療養評価会議議事録

16:00開会


 

○福井座長
　それでは、定刻となりましたので、ただいまより、「患者申出療養評価会議」を開催いたします。お忙しいところ、御参加ありがとうございます。
　本日の先生方の出欠状況ですけれども、寺田構成員より御欠席との連絡をいただいております。本日欠席される寺田先生からは、委任状の提出がございまして、議事決定につきましては座長に一任するとされています。
　それでは、資料の確認を事務局からお願いします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。本日もよろしくお願いいたします。
　頭撮りについては、ここまでにさせていただきます。
　それでは、資料の確認をさせていただきます。議事次第、構成員名簿とありまして、患－１、「患者申出療養の試験実施計画の変更について」という資料がございます。こちらには参考資料１がついてございます。続きまして、患－２、「患者申出療養の追加実施医療機関について」としている一枚紙の資料がございます。続きまして、患－３、「患者申出療養の実績報告について」の資料でございまして、こちらには参考資料１、参考資料２、参考資料３がついてございます。続きまして、患－４、「患者からの相談事例の現状について」という資料がございます。最後に、患－５、「患者申出療養の中間報告について」という一枚紙資料がございまして、こちらには別紙１がついてございます。
　資料の確認は以上でございます。資料について不足、誤り等がございましたら、事務局まで御連絡ください。
　また、今回の患者申出療養評価会議におきましては、ウェブ上で行うこととさせていただいております。先生方におかれましては、本日使用する資料一式を事前に送付させていただいております。申請書類等につきましては送付させていただいた資料を閲覧していただきますので、発言される先生におかれましては、会議資料のページまたは送付のみの資料のページとあらかじめ御発言いただけますと議事の進行上助かりますので、どうぞよろしくお願いいたします。
　以上でございます。
○福井座長
　ありがとうございます。
　資料等について、構成員の先生方よろしいでしょうか。
○新谷構成員
　申し訳ありません。新谷です。
○福井座長
　どうぞ。
○新谷構成員
　参考資料は届いているのですけれども、議事次第等が届いていなくて、申し訳ないのですけれども、もう一度お送りいただくことは可能でしょうか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　早急にお送りさせていただきます。
○新谷構成員
　よろしくお願いします。
○福井座長
　それでは、今回、検討対象となる技術等に関しましては、事前に利益相反の確認をしております。その結果について事務局から報告をお願いします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　今回検討対象となる技術等に関しての利益相反については特にございません。
　以上でございます。
○福井座長
　ありがとうございます。
　出席されている構成員におかれましては、利益相反はないということでよろしいでしょうか。
○松井構成員
　すみません、松井ですけれども、１つ目のがんセンターから出ているものが所属機関のものなので、こちらについては審議から外れると思いますので、よろしくお願いします。
○福井座長
　はい。よろしくお願いいたします。ありがとうございます。
　事務局から試験実施計画の変更についての資料が提出されております。議題の１になりますが、事務局から説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。資料１につきまして、御説明をさせていただきます。
　今回、変更申請のあった技術につきましては、告示番号６番、マルチプレックス遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく分子標的治療でございまして、適応症が我が国で保険適用済み、あるいは、評価療養として実施された遺伝子パネル検査でactionableな遺伝子異常を有する固形腫瘍となってございます。
　試験の概要につきましては、１ページ目の中ほどに記載させていただいたとおりでございます。
　２ページ目お進みいただきまして、今回の変更内容でございます。
　変更内容は４つございまして、１つ目が、協力製薬企業として以下の２企業を追加。大塚製薬株式会社とファイザー株式会社でございます。
　２つ目に、実施医療機関として、静岡県立静岡がんセンターを追加。
　３つ目、小児拡大に関する追記。
　４つ目、薬剤追加に伴う医薬品リスト更新。
となってございます。
　変更申請する理由につきましては、御覧いただきますとおり、協力製薬企業追加、医薬品リスト更新を行った。また、本試験を小児に拡大するに当たり、研究計画を変更した。実施医療機関追加に伴う記載整備を行ったとのことでございます。
　こちら、補足で追加をさせていただきますけれども、変更内容の１点目、４点目につきましては、患－１の資料４ページ目、５ページ目を御覧いただければと思います。こちらに、本技術で使用可能な医薬品のリストを掲載しておりますけれども、こちら黄色のマーカーで印をつけている部分、新規の薬剤として、エヌトレクチニブ、エンコラフェニブ、ビニメチニブ、クリゾチニブ、ポナチニブ、こちらが今回新たに追加になっております。
　また、変更内容の３点目につきまして、参考資料１を御覧いただければと思います。
　こちら、昨年５月の患者申出療養評価会議での会議資料で、「小児におけるがん遺伝子パネル検査後の患者申出療養に係る対応について」という資料でございます。
　この際に、この資料の３ポツ目、「今後の対応について」というところで、国立がん研究センター中央病院から回答された本療養の実施計画の変更について、あらかじめ行うこととしてはどうかという形で会議で御議論いただき、お認めいただいたものでございます。こちらを受けまして、今回の変更をさせていただいたということでございます。
　事務局からは以上でございます。
○福井座長
　ありがとうございます。
　本患者申出療養の実施計画の変更について判断が必要とのことでございますが、今、説明していただいた内容につきまして、何か御質問や御意見はございませんでしょうか。
○新谷構成員
　すみません。新谷です。
○福井座長
　どうぞ。
○新谷構成員
　私、これ、COIがございますので、審議から外れさせていただきます。すみません、今、気がついたので。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　承知いたしました。
　松井先生、新谷先生におかれましては、議決の際に、一度御退席いただくことになるかと思います。
○福井座長
　ありがとうございます。
　ほかに御意見等はございませんでしょうか。
　直江先生、どうぞ。
○直江構成員
　１点質問させてください。
　本制度は、これによりますと、2019年９月に始まった大変期待されている制度だと思うのですが、これまでの間に90例の登録があったということですが、薬剤も多岐にわたっていますが、たしかプロトコールでは一定数の患者さんが登録されたら、そこで見直すというような規定があったかと思うのですが、細かい数ではなくていいのですが、この医薬品リストで十数種類の薬剤が挙がっているわけですけれども、何か偏りとか、近々この薬はもういっぱいになるとか、そういうものはあるのでしょうか。ちょっと細かい点ですけれども、教えてください。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。御指摘いただき、ありがとうございます。
　まず、この試験につきましては、先ほどお示しをさせたいただいた医薬品リストに掲載されている薬剤が、遺伝子パネル検査の中のエキスパートパネルで候補として挙がり、使用できると判断された患者様の申出に基づいてそれぞれの薬剤を使っていただくという形になっております。
　先ほど直江構成員が御指摘いただいたとおり、それぞれのコホートで16例登録された薬剤については、一度その時点で有効性の評価を行って、そこで、例えば、とても有効である、もしくは、ほとんど効果がない、といった結論が出た場合には、次のステップに進んだり、あるいは、倫理的な観点から早期に中止をするというプロトコールになっております。一定続けていいのではということになった場合には、最終的に50例のところで解析を行うというプロトコールになっていたかと思います。
　医薬品による偏りについては、事務局としては把握はしておりません。特に特定の薬剤で既にいっぱいになったという情報も事務局としては持っていないところでございます。
○直江構成員
　そうしましたら、それで結構ですけれども、今後、施設も増えますし、薬剤も増えてくるので、進捗の報告といいますか情報としては、今、資料にありますように、施設別の症例数だけではなくて、薬剤別の患者数といいますか登録数もあったらいいのかなと思いました。御検討いただければと思います。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　貴重な御指摘いただき、ありがとうございます。ぜひ、医療機関にお伝えさせていただいて、そのような形でできるかどうかを検討させていただきます。また、薬剤の追加あるいは削除があった場合には、今回のような、試験実施計画の変更という形で先生方にお示しができるかと思いますので、そちらのほうでも御確認いただければと考えております。
○福井座長
　ありがとうございます。
　ほかにはいかがでしょうか。
○五十嵐座長代理
　五十嵐ですけれども。
○福井座長
　どうぞ。
○五十嵐座長代理
　大変申し訳ないのですが、私、COIのことでお伝えしたと思っていたのですが、中外製薬は50万円以下の寄付金の受領があったと思うのですけれども、議決には参加できますけれども、宣言はしておきたいと思います。申し訳ありません。
○福井座長
　ありがとうございます。そのようにさせていただきたいと思います。
　ほかにはいかがでしょうか。
　よろしいでしょうか。
　それでは、実施計画の変更を認めるということでよろしいでしょうか。
　（首肯する委員あり）
○福井座長
　それでは、そのようにさせていただきたいと思います。
　次に、事務局から「患者申出療養の追加実施医療機関について」の資料が提出されておりますので、事務局から説明をお願いします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　それでは、資料「患－２」に従いまして、「患者申出療養の追加実施医療機関について」御報告をさせていただきます。
　告示番号６番、マルチプレックス遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく分子標的治療でございますけれども、既に患者申出療養として前例のある医療として、まだ実施医療機関として認められていない医療機関の患者様からの申出に基づきまして、申請元の臨床研究中核病院である国立がん研究センター中央病院におきまして審査がなされまして、今回、慶應義塾大学病院が追加実施医療機関として認められましたので、その御報告となります。
　事務局からの説明は、以上でございます。
○福井座長
　ありがとうございます。
　ただいまの説明につきまして、何か御質問等ございませんでしょうか。
　それでは、これは御報告いただいたということで、慶應義塾大学は加わるということで御了解いただきたいと思います。
　（首肯する委員あり）
○福井座長
　ありがとうございます。
　それでは、議題の３に移ります。「患者申出療養の実績報告について」でございます。資料が提出されておりますので、事務局から説明をお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　それでは、資料「患－３」に従いまして、「患者申出療養の実績報告について」御説明申し上げます。
　まず１ページ目でございますけれども、令和元年７月１日から令和２年６月30日までの１年間実施された患者申出療養の実績報告についてまとめた資料となってございます。
　この資料の表のマルの１番でございますけれども、令和２年６月30日現在認められている技術は７種類。患者申出療養の実施医療機関数が21施設。総金額が0.6億円。保険外併用療養費の総額（保険診療分）が0.3億円。患者申出療養に係る費用の総額、こちらが患者様の自己負担分になりますけれども、こちらが0.3億円となってございます。
　２ページ目にお進みいただきまして、この１年間の間の技術数の推移をお示ししております。令和元年６月30日時点で７種類ございましたけれども、新規承認技術が２種類ありまして、２種類が取り下げになっておりますので、令和２年６月30日時点で７種類という推移になっております。
　３ページ目でございますけれども、こちら、過去５年間の実績とさせていただいておりまして、実際に制度が始まったのは４年前になりますので、４年分の実績をお示しをさせていただいております。
　また、こちらにつきまして、技術ごとにそれぞれの費用、入院期間数、あるいは、実施件数をお示しさせていただいたものが参考資料１となってございます。
　参考資料２につきましては、それぞれの臨床研究中核病院、終了予定日、あるいは、協力医療機関数をお示ししておりまして、状況が確認可能となってございます。
　最後に、参考資料３につきましては、この１年間で実績が０件であった技術について、その理由及び対応方針について報告をいただいております。告示番号２番の大阪大学の技術につきましては、０件の理由にありますとおり、２例死亡症例があったため、一旦中止しております。選択除外基準を設定し直して、令和２年２月26日から再開となっておりますが、再開後に該当する症例の申出がないということで、実施件数が０件になっているということでございました。対応方針のところに記載がありますとおり、変更した選択除外基準を満たす患者様からの申出に応じて本技術を実施する予定であると回答いただいております。
　また、告示番号７番の慶應義塾大学病院の技術につきましては、2020年６月18日に告示がなされたということで、６月30日時点でまだ最終手続中ということでございました。こちらにつきましては、医療機関から、必要な手続を迅速に進めると回答をいただいております。
　事務局からは、以上でございます。
○福井座長
　ありがとうございます。
　ただいまの説明につきまして、何か御質問等ございませんでしょうか。
○天野構成員
　すみません、天野です。
○福井座長
天野先生、どうぞ。
○天野構成員
　御説明いただきまして、ありがとうございました。
　この資料の内容自体はよく理解できました。
　ところで一方で、この資料の内容を拝見していると、患者申出療養制度は今どの程度活用されているのかという点については、今後も検討が必要だと感じます。多いか少ないかと言ったら、少ないと言わざるを得ないような状況なのかなと感じています。
　例えば、私も患者さんからお話を聞いていると、例えば、主治医に保険適用外の治療を受けたいということを希望したところ、患者申出療養制度というのもあるのではないかという話になったときに、主治医から、患者申出療養制度は複雑だし時間もかかるので、現実的ではありませんと言われて却下されたといった、そういったお話も実際聞いております。
　もちろんこの患者申出療養制度自体は、皆保険を維持することと科学的根拠に乏しい新規治療が野放図に入ってくるのを防ぐ目的があるというのは十分理解しているのですが、一方で、昨年の２月も申し上げたのですけれども、患者申出療養制度が発足された当時とは医療環境が大分違っている部分もあって、例えばがん領域においては、遺伝子パネル検査とか、一定の新しい科学的根拠を持って新規の治療薬の効果が見出されるという医療も出てきていることも鑑みると、こういった事務手続等の制度の変更を伴う部分があるので、今日すぐにというのは難しいのは重々理解しているのですけれども、今後、方向性としては、事務手続と負担軽減を進めていくという方向で、事務局のほうでは検討いただきたいと考えております。
　私からは以上です。
○福井座長
　ありがとうございます。
　事務局からは何かございますか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　大変貴重な御指摘をいただき、ありがとうございます。
　事務局としましても、現場の先生方のお声も聞きながら何ができるかというのは継続的に検討をしていきたいと考えております。
○福井座長
　個別事例といいますか、こういうところに問題があるということを挙げていただければ、事務局とも相談して患者さんの要望に合った方向にできるだけ持っていきたいと思いますので、どうぞよろしくお願いします。
それから、今の資料ですと、直江先生が御質問されたマルチプレックス遺伝子パネル検査も、令和２年の実施件数はまだ20件のようですね。
　ほかに何か、御質問なり御意見ございませんでしょうか。
　よろしいですか。
　それでは、ただいまの実績報告については、本会議として報告を受けたということにしたいと思います。
　議題の４番「患者からの相談事例の現状について」の資料が提出されておりますので、事務局から説明をお願いします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　それでは、資料「患－４」に基づきまして御説明をさせていただきます。
　こちら、一昨年の９月に一度会議で御確認いただきました、特定機能病院等に設置されている患者申出療養窓口における対応状況につきまして、令和２年12月末までの状況を取りまとめたものでございます。
　１ページ目御覧いただければと思いますけれども、本制度の開始から令和２年12月末までに145件の相談がございまして、このうち、制度一般に関する照会等、具体的な技術に関する相談ではなかったものが46件ございました。
　また、患者申出療養ではなくて、拡大治験等のほかの臨床試験へ参加あるいは紹介された方が22件、既に承認されている患者申出療養を紹介された方が５件、また、さらに右に行きまして、一度相談があったけれども、その後、現在までに相談がないものが29件、医療機関等において、患者申出療養として実施困難と判断したものが30件、また、現在、相談継続中とされているものも３件ございます。
　こちらを経て、実際に患者申出療養として実施されたのが10件という状況でございました。
　２ページ目以降につきましては、こちらマルの６番、医療機関等において患者申出療養として実施困難と判断されたものの詳細についてお示しをしてございます。一昨年の９月にも一度御確認いただいたものでございますけれども、こちら、赤字のものにつきまして、こちらが前回お示しした時点から新たに相談があったものというものでございます。マル３番、マル４番のように、患者さんの状態から適応外と判断されたものとか、あるいは、４ページ目御覧いただければと思いますが、17番、18番。こちらは医師との相談の結果、患者や患者家族が断念したもの。あるいは、５ページ目の一番下、30番のように、保険適用を待って使用するという方針になったことから見送ったものなどがございます。
　事務局の説明は、以上でございます。
○福井座長
　ありがとうございます。
　ただいまの説明につきまして、御質問等がございましたら、御発言をお願いします。コメントでも結構です。
　145件のうち、実際に実施されたのが、たったと言っていいのか10件というのが現状のようです。実施困難と判断された30件についてリストが挙げられておりますが、いかがでしょうか。
　辻先生、どうぞ。
○辻構成員
　よろしいでしょうか。お疲れさまです。
　この表にはちょっと表れていないのですけれども、前回お示しいただいた同じような表からちょっと比べてみますと、直近１年では、赤のところ、一番最初の145件のところの直近１年の数字が大分少ないような感じを受けるのですけれども、何件くらいだったでしょうか。もし、少ないようでしたら、コロナの影響とかもあるのかなという気もちょっとするものですから、教えていただければと思います。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　御質問いただき、ありがとうございます。
　一昨年の９月にお示しをさせていただいた際には、１ページ目の左上のピンクの四角の相談件数の総数は129件だったと記憶をしております。したがいまして、この１年と３か月ほどの間で16件相談があったという状況でございます。
○辻構成員
　ありがとうございました。
○福井座長
　ちょっと少ないですね。１年半で16件ということですね。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　この１年半、新型コロナウイルスの影響等もあったということもありますので、その影響もあるかとは思うのですけれども、この件数が今後どうなるかについては、事務局としても経時的に把握していかなければいけないかなとは考えております。
○福井座長
　ありがとうございます。
　その時間経過の数値も、次回は出してもらえればありがたいですね。
　ほかにはいかがでしょうか。
　直江先生、どうぞ。
○直江構成員
　ありがとうございます。
　今の件数が結構少ないということもあるのですけれども、あとは、窓口から最終的に患者申出療養にたどり着かれた10件ですけれども、大体、時間どのくらいかかっているのですかね。分かりますか。
○福井座長
　いかがでしょうか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　事務局も把握はしていない状況でございます。
○直江構成員
　その辺、手順がすごく複雑でとか、あと、審議に時間がかかっているというか、どこがボトルネックになっているのかということも、次の調査で結構ですけれども、我々としても何か目配りするところがあるかもしれませんので、ちょっと教えていただければと思います。
　ありがとうございます。
○福井座長
　ありがとうございます。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　貴重な御指摘をいただき、ありがとうございます。
　事務局のほうでも調査をいたしまして、御提示できるよう検討していきたいと考えております。
○福井座長
　確かに、手続が複雑で時間がかかるというイメージを与えてしまっているというのも事実かも分かりませんので、客観的なデータとして、先ほどの天野先生のお話でもありましたので、次回、もしできましたらお願いしたいと思います。
　山口先生、どうぞ。
○山口構成員
　ちょっと一つ教えていただきたいのですけれども、これ、145件の相談ということですけれども、そのほかにも相談はあるわけですよね。全相談のうち145件というのはどれぐらいになるのでしょうか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　こちら、この相談窓口に来られた方の相談につきましては、基本的に、全て窓口の担当の方から厚生労働省に提出をいただいております。例えば、現場レベルでどれぐらい相談があるかというところについては、なかなか我々の把握はし切れないところではあるのですが、少なくともこの窓口に来られた方は全て把握できていると考えております。
○山口構成員
　先ほど、天野先生からちょっと質問がありましたけれども、天野先生の実施困難と判断されたものは、このスキームの中で言えば、マル６の30件になるのですかね。
○天野構成員
　私がお答えしていいかどうか分からないのですけれども、先ほどの私が申し上げた事例は、そもそも相談に至ってないという事例だと承知しています。それは主治医との話し合いの中でということで、もちろんイメージもあるということですけれども、主治医から難しいからお勧めしないというような趣旨のことを言われてしまったという事例だと承知しています。
○山口構成員
　恐らく相談に行かれた施設によっても違うと思います。全てを網羅的に分かっている人はそんなにいるわけでもなくて、対応が難しくてやむを得ない施設もあるので、どういう相談がどこに行って、そこでどういう失敗があるかというのが分かればもっといいのではないかと思って、ちょっと質問させてもらいました。
○福井座長
　確かに、現場で関係される先生方、関係者の方々にどうやって周知するというか、より知っていただくにはどうしたらいいか、どういう対象にどのような方法でというのも確かに考えなくてはならないように思います。
　事務局、どうぞ。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　貴重な御指摘いただき、ありがとうございます。
　相談窓口に来られた患者様だけでなくて、現場レベルでどのように周知をしていくかという問題かと思います。
　補足で御説明をさせていただきますと、この相談窓口に来られる方は患者様だけではなくて、例えば現場の医師の方からの問い合わせもあると伺っております。その中で、適切に医師、あるいは相談に来られた患者さんに情報が提供できるように、この相談窓口の相談員の方々を対象に年に１回研修も行っております。昨年度は、残念ながら新型コロナウイルス流行の影響で開催できなかったのですけれども、本年度以降も引き続き行っていきながら、医師の方が相談に来られた際にも、適切に情報提供ができるような形を進めてまいりたいと考えております。
○福井座長
　ありがとうございます。
　相談窓口の方にはそういう研修の機会があったとしても、それぞれの医療施設の中で相談窓口の方から、さらに先生方を含めて情報がきちんと伝わることも必要でしょうね。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　非常に重要な御指摘かと思いますので、その点も踏まえて、研修等を適切に行ってまいりたいと考えております。
○福井座長
　ほかにはいかがでしょうか。
　私が発言して申し訳ないのですけれども、せっかくの制度ですので、もうちょっと頻繁に使ってもらえるといいなと常々思っているところです。
　構成員の先生方から何か御発言はよろしいでしょうか。
　それでは、ありがとうございます。
　それでは、議題の５に移りたいと思います。「患者申出療養の中間報告について」の資料が提出されておりますので、事務局から説明をお願いします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　それでは、資料「患－５」に基づきまして御説明をさせていただきます。
　「患者申出療養「パクリタキセル腹腔内投与及び静脈内投与並びにS-1内服併用療法」に係る中間報告について」としている一枚紙を御覧ください。
　１ポツ目の「経緯」でございますけれども、本技術につきましては、先行して先進医療Ｂとして実施されたランダム化比較試験におきまして、標準治療に対する優越性が示されなかったことを受けまして、本患者申出療養につきましても中間報告を求めるべきという指摘がございました。こちらを受けまして、第16回患者申出療養評価会議におきまして、東京大学医学部附属病院より中間報告書が提出されております。
　第23回患者申出療養評価会議におきまして、再度、現時点での中間報告を求めるべきという指摘をいただきましたので、東京大学医学部附属病院と事務局で協議を行いまして、中間報告書が提出されたものでございます。
併せて、令和２年度の定期報告として厚生労働省に提出された実績報告書が改めて提出されましたので、御確認いただければと考えております。
　中間報告書につきましては、タブレット資料として別途お送りしております。現在も評価中の技術でございますので、データの詳細についての公開は控えさせていただきたいと思いますけれども、こちら概要につきましては、資料「患－５」の１ページ目に載せさせていただいておりますとおり、令和２年12月18日時点での試験治療継続中の症例は、全治療例111例中８例であったということでございます。この８例においては、腫瘍増悪を認めていないという状況でございます。
　また、「患－３」で御報告をさせていただいた実績報告の際に、厚生労働省に提出いただく安全性報告の資料と定期報告書につきましても、併せて提出をいただいておりまして、そちらもタブレット資料としてお送りさせていただいております。こちらについては、特に安全性報告でございますけれども、令和元年６月30日から令和２年６月30日までの１年間の間に発生した有害事象、こちら試験薬に関与するもの全て含みますけれども、こちらの一覧を載せさせていただいております。
　事務局からは、以上でございます。
○福井座長
　ありがとうございます。
　ただいまの説明につきまして、御質問・御意見等ございましたらお願いいたします。
○天野構成員
　天野です。よろしいでしょうか。
○福井座長
　どうぞ。
○天野構成員
　事務局と東大さんのほうで取りまとめしていただいて、ありがとうございます。
　机上資料で中間報告書を拝見しているのですが、こちらのほうでは若干詳しい事例が載っていて、全治療111例中８例において、試験治療が継続されていて、この８例においてという意味だと思いますけれども、全例において腫瘍増悪は認めなかった。考察も書いていただいていて、治療継続中の８例において試験治療は有効であると考えられた、そういった可能性があるのだということを御指摘いただいているというものだと思うのですけれども、これは例えば８例以外の患者さんについて何か状況を書くということは、それは、費用負担の面からそういった情報とか取りまとめとか解析を行うのは難しいという御指摘があったと思うのですけれども、概略でも書いていただくのは難しいという理解でよろしいでしょうか。
○福井座長
　事務局、お願いします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　こちら、前回に、費用負担の関係で中間解析は難しいという形で御回答をいただいております。
　今回も、医療機関のほうとやりとりをさせていただいたのですけれども、同じような状況であるという回答をいただいております。
○天野構成員
　つまり、この８例以外の患者さんについては、現時点では何ら情報を出すことは困難だというふうな理解でよろしいですか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　御指摘のとおりではないかと考えております。
○天野構成員
　分かりましたとしか申し上げられないのですけれども、できるだけこの詳細な報告をお願いできればというのが１点と。
　あと、プロトコール上、この８例の患者さんが増悪を認めない限りは、この試験自体は続くと理解しています。この８例の患者さんには、当然、この試験の枠組みで適切な治療と経過観察が行われるべきだというのは十分に承知しているのですが、一方で、この患者さんたちが腫瘍増悪しない限りは取りまとめは行われないということが可能性としてあるのではないかと思っておりまして、この患者さんたちに対しては適切な経過観察なり治療なりが行われるべきというのは当然だと思うのですけれども、一方で、試験自体の取りまとめが行われるのが遅れれば遅れるほど、より多くの患者さんに適切なエビデンスの提供という面において、その期間が後倒しになっていって、より多くの患者さんに不利益を与える可能性があるのではないかと思うのですが、そのあたりは事務局のほうとしては何かお考えありますでしょうか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　御指摘いただき、ありがとうございます。
　天野構成員が御指摘いただいたとおり、現状のプロトコール上はこの８例の方が腫瘍増悪まで治療を続けるということになっておりますので、全て終わるまで解析は難しいという状況でございます。
　そこについては、プロトコールで定めているところというところもありますので、事務局としても非常に難しいところではないかと考えております。
○福井座長
　引き続き、相談をしていただいて、できるだけデータはオープンにしてもらう方向で、ぜひお願いしたいと思います。
　宮川先生、どうぞ。
○宮川構成員
　宮川でございます。いつもお世話になります。
　今の天野先生の御指摘はすごく大事なことだと思います。天野構成員が言われたことは、漫然とこういうようなことを続けていることが、逆に、患者さんの不利益につながることもあるのだということも含めて考えていかなければならないというご指摘です。患者申出療養の本質から離れていってしまうことを危惧しての指摘です。患者さんのためにならないことが起こってくることが想定されるというわけではないですけれども、適切な取りまとめと情報提供をお願いしたいと思います。
　以上です。
○福井座長
　ありがとうございます。
　事務局、どうぞ。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　貴重な御指摘をいただき、ありがとうございます。
　今、天野構成員、宮川構成員から御指摘いただいた点につきましては、事務局としても、再度、東京大学医学部附属病院にお伝えして、引き続き、何らかの形でデータが出せないかということのやりとりを続けさせていただければと考えております。
○福井座長
　宮川先生、どうぞ。
○宮川構成員
　先行している先進医療Ｂでランダム化のところで有意性が認められなかったということの意味合を、長い間示されていないということがあります。そのようなことが患者申出療養の中に存在するということが理解しがたいところです。そのような解釈を私たちは考えたらよいのかということで、事務局にお尋ねしたいと思います。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　御指摘いただきありがとうございます。
　先進医療でこのような結果であったという状況で、その後、先進医療ではどのような取り組みを行っているかというのは、先進医療会議及び先進医療技術審査部会でもたびたび議論をいただいているという状況でございます。
　その中でこの患者申出療養が始まっているところですけれども、一点、追加で御説明させていただきますと、こちらの患者申出療養については、現在、新規の組み入れ自体はストップをしている状況でございます。今、治療を受けていらっしゃる方は、当初、もともと治療を受けている予定だった方が継続して受けておられるという状況になっております。
　ただ、先ほど天野構成員に御指摘いただいたとおり、その有効性を示すという観点で現時点での概要をお示しするというのは、事務局としても重く受け止めさせていただきまして、医療機関とのやりとりを継続していきながら続けていきたいと考えております。
○福井座長
　宮川先生、どうぞ。
○宮川構成員
　非常に不明確で、利がないのにもかかわらず、ただ、このまま続けていくということは、患者さんにとって、新たな治療が受けられないという不利益につながるのではないかと危惧します。ですから、先ほど、いろいろなシェーマがありましたが、最後に、どうしても解消できない範疇として患者申出療養が存在します。それは、患者さんを救うためにどのようにあるべきかということで、この患者申出療養が存在します。既に拡大治験として、ある程度の結果が出ているものであれば、患者申出療養として存在することの意義がどうあるべきかということで御質問させていただきました。
　以上です。
○福井座長
　ありがとうございます。
　先生、御指摘のとおりで、最初から先進医療Ｂで優越性が示されなかったのは、統計学的には有意差は出ていないにもかかわらず、これを認めたという、そういういきさつもございます。もう一回事務局、東京大学とも相談しまして、できるだけ早く結論を出せないか、考えてほしいと思います。
○天野構成員
　すみません、天野です。今の事務局からの説明について、１点だけよろしいでしょうか。
○福井座長
　どうぞ。
○天野構成員
　すみません。今、事務局から御説明いただいたとおり、この試験自体は新規の組み入れは行っていないのですが、以前も御指摘したかと思うのですが、この技術を自由診療で行っている施設が一部あると聞いておりまして、実際、そこで患者さんは治療を受けているという状況があると聞いております。
　そういった観点からも、あまり先延ばしするのはよくないという趣旨で御指摘申し上げた次第です。
以上です。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　貴重な御指摘をいただき、ありがとうございます。
　自由診療の現状については、残念ながら我々は把握はしていない状況ではありますけれども、先生からいただいた意見を重く受け止めまして、今後取り組んでいきたいと考えております。
○福井座長
　宮川先生、どうぞ。
○宮川構成員
　天野構成員が言われたことはすごく重要なことで、私たちが見えないところ、見ていないところ、見にくいところでそういうことが起こっている事例があるということです。患者申出療養に対して、患者さんはわらをもすがりたい思いで同意をしてしまうというようなことを私たちが許しているということになってしまったら、これは患者に対して申し訳ないことになります。ですから、中間報告も含めてしっかりとした報告としての中身を認知しなければなりません。いいか悪いかしっかりと区別をしていくということが私たちの中でやるべき仕事なのだろうなと思います。天野構成員が言ったことは非常に大事なことで、私たちが助長したり、見逃したりしてないか、意識なき加害者になっていないかどうかということが問われているのだろうと思います。
　以上です。
○福井座長
　ありがとうございます。
　山口先生、どうぞ。
○山口構成員
　この結果を見ますと、本来は大体半年ぐらいの生存しか期待できないのに45か月ぐらいの生存が８例認められている。60か月になると５年生存ですから、治癒したと考えてもいいぐらいのレベルに近くなっているので、この８例に関しては、少なくともある程度評価できるはずです。それはどういう症例であったかということを少なくとも解析して公開する義務があるのではないかと思います。
前回の臨床試験はいろいろな問題点もありましたが、そういう問題点をよく理解した上で、有効性が期待できると思って恐らくやっていると思います。次のステップの臨床試験を組むためにも、今回の結果を評価してそれを基に次のステップを検討すべきだと思います。
○福井座長
　ありがとうございます。
　ただいまの御意見、皆さん同じ方向を向いておりますので、申請機関と相談して、早急に結論が出せないか相談してもらうということで、よろしいでしょうか。
　（首肯する委員あり）
○福井座長
　その方向で、事務局のほうはよろしいですか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局でございます。
　様々な貴重な御意見をいただき、誠にありがとうございます。
　事務局としましても、何らかの結果等を出せないかというところを、申請医療機関のほうと継続的に協議をした上で、先生方の御意見は医療機関にはしっかりとお伝えさせていただこうと考えております。
　また、今後、どのような結果を出すべきか等の妥当性につきまして、また、場合によっては先生方の御意見をいただくことが必要となることがあるかとは思いますので、その際には、ぜひとも御議論のほどをいただければと考えております。
　以上でございます。
○福井座長
　ありがとうございます。
　よろしいでしょうか。
　ほかには、何か御意見・御質問はございませんでしょうか。
　それでは、ただいま事務局のほうからサマライズしていただいた方向で、また、申請医療機関との相談を続けていきたいと思います。
　ありがとうございました。
　議題の６が、「その他」となっておりますけれども、事務局から何かございますでしょうか。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　事務局からは、特段ございません。
○福井座長
　構成員の先生方から、何か御意見ございませんでしょうか。
　よろしいですか。この制度全体のことでも結構ですし。
○新谷構成員
　すみません、新谷です。
○福井座長
　どうぞ。
○新谷構成員
　先ほどの件に関してですけれども、リスクを伴うような臨床試験を通常組むときには、主の評価項目の評価を含め中間解析をやるかどうか、その必要があるかどうかというのを研究前に計画をして、どういう目的でどういう手順でやるかと。結果の開示に関してもどのようなステップで、外に出さないことを前提にして行うのか、そうでないのかということを十分議論して、通常の臨床研究では進めているはずなのですけれども、今回の研究で、その議論がなぜされなかったのかなというところ、少し疑問に思いました。
　ですので、患者申出療養だからこそ通常の臨床試験よりもより慎重に、または、同レベルで行う必要があるかと思いますので、今後、同様の試験が立ち上がるときには、途中でデータをどのタイミングでどの程度開示するのかというようなことをきちんと議論して進めていただければと思います。
　以上です。
○福井座長
　ありがとうございます。
　そのほかにはいかがでしょうか。
　よろしいですか。
　大変貴重な御意見いただきました。また、事務局とも相談していきたいと思います。
　それでは、事務局から次回の日程についてお願いいたします。
○先進・再生医療迅速評価専門官
　次回は日程調整の上、後日御連絡をさせていただきます。
　以上でございます。
○福井座長
　それでは、第25回「患者申出療養評価会議」を終了といたします。本日は、本当にお忙しい中ありがとうございました。閉会といたします。