2016年4月14日　第１回 患者申出療養評価会議議事録

９：59開会

○医療課企画官

　おはようございます。時間になりましたので、ただいまより「患者申出療養評価会議」を開催いたします。

　慣例によりまして、座長が選任されるまでの間、医療課企画官の眞鍋と申しますが、私が司会進行をさせていただきます。

　まず初めに、構成員の先生方の御紹介をさせていただきます。あいうえお順となってございますが、天野慎介先生でいらっしゃいます。

　五十嵐隆先生です。

　石川広己先生です。

　一色高明先生です。

　上村尚人先生です。

　本日御欠席でございますが、新谷歩先生が構成員として任命されております。

　大門貴志先生です。

　本日御欠席でございますが、田島優子先生が構成員として任命されてございます。

　田代志門先生です。

　寺田智祐先生です。

　手良向聡先生です。

　直江知樹先生です。

　成川衛先生です。

　原田久生先生です。

　福井次矢先生です。

　松井健志先生です。

　山口俊晴先生です。

　山崎力先生です。

　以上の先生方が患者申出療養評価会議の構成員の先生方でございます。

　それでは、会議開催に当たりまして、吉田学大臣官房審議官より一言御挨拶申し上げます。

○審議官

　おはようございます。厚生労働省の医療介護連携担当の審議官をしております吉田と申します。この会議も担当させていただきます。どうぞよろしくお願いいたします。

　さて、きょうお集まりの先生方におかれましては、今般、患者申出療養評価会議の委員に御就任をいただきまして、まことにありがとうございます。きょうがこの会議のキックオフということでございますので、これから先生方に大変お世話になると思います。よろしくお願い申し上げます。

　患者申出療養、きょう、この後、第１回ということもありまして、事務方のほうから御説明を簡単にさせていただく機会も用意をさせていただいておりますが、昨年の通常国会において行いました医療保険制度の改正の中に盛り込み、そして、この４月から施行させていただいております。

　我が国、国民皆保険ということでございますので、基本的な医療につきましては、必要かつ適切なという形で保険収載してございますけれども、技術は日進月歩ということもございまして、これまでも先進医療のような形で、安全性・有効性を確認し、きちんと手続を踏みながら、保険医療とそれ以外の部分を保険外併用療養という制度で運用してまいりました。今般の患者申出療養は、その新しい類型として、特に困難な病気と闘っておられる患者さんの思いに寄り添うということを非常に重要な出発点として、既存の仕組みとは３つほど違う形で制度が仕組まれております。

　１つは、今、申し上げましたように、患者さんの申出というものを出発点とするということ。そして、実際に安全性・有効性をきちんと確認していただくに当たっては、臨床研究中核病院の方々に大きな役割を果たしていただきながら、できるだけ身近な医療機関も一緒になってこの仕組みの中で動いていただくということ。そして、何よりも患者さんのことを思えば、迅速にこの手続を進めさせていただくということが、この制度の一つの大きな狙いであろうと私どもは受けとめておりますので、運用に当たります我々担当の者も、この患者さんの思い、期待、そして医療関係者も含めて一部にあります懸念にきちんと応えていくことが大事であろうと思っておりますので、どうか先生方におかれましても、今後、この会議を通じて、これは重要なプロセスの中での位置づけでございますので、御協力、御尽力をいただければと思います。

　特に、先ほど申し上げたように、この仕組みは迅速に患者さんの思いを安全性とか有効性をきちんとエビデンスに基づいて確認しながら、できるものはお届けするということになっておりますので、この議論の中においても、いろいろとお忙しい先生方の時間をさらにいただくような形になろうかと思います。きょう、この後も御議論いただきますし、今後、運営に当たりまして、先生方から事務局のほうに御注文なりあるいは工夫ということで御提案いただきますれば、私ども、きちんと応えさせていただきたいと思っておりますので、今後、よろしくお願い申し上げたいと思います。

　きょうから始まります。ぜひぜひこの制度をつくった思いに応えていただけるように、よろしくお願い申し上げたいと思います。ありがとうございました。

○医療課企画官

　ありがとうございました。

　それでは、事務局側の出席者を紹介いたします。

　まず初めに、ただいま御挨拶をさせていただきました吉田学大臣官房審議官でございます。

　次に、保険局のメンバーでございますけれども、宮嵜医療課長でございます。

　林医療技術評価推進室長でございます。

　井口医療課長補佐でございます。

　中井薬剤管理官でございます。

　小椋歯科医療管理官でございます。

　引き続き、医政局のメンバーの御紹介に移ります。

　神ノ田研究開発振興課長でございます。

　井本治験推進室長でございます。

　虎島研究開発振興課長補佐でございます。

　真田先進医療専門官でございます。

　続きまして、医薬・生活衛生局のメンバーの御紹介に移ります。

　磯辺医療機器・再生医療等製品審査管理担当参事官はおくれているようでございます。失礼いたしました。

審査管理課長でございます。

　最後に、私、保険局医療課企画官の眞鍋でございます。よろしくお願いいたします。

　それでは、座長の選出に移らせていただきたいと思います。

　まずは、患者申出療養評価会議の構成員及び技術専門員の名簿をごらんいただければと思います。資料ナンバーで申し上げますと、患－１－１でございます。

　次に、患者申出療養評価会議の開催要綱（案）及び運営細則（案）について御説明いたします。

○医療課長補佐

　そうしましたら、患－１－２が患者申出療養評価会議の開催要綱（案）、患－１－３が患者申出療養評価会議の運営細則（案）でございます。資料に沿いまして御説明申し上げます。

　まず、患－１－２、患者申出療養評価会議の開催要綱におきましては、最初に目的であるとか、１ページに「１．検討項目」、また「２．構成員等」「３．定足数」「４．検討結果の取りまとめ」「５．特定医療技術等の検討」「６．検討項目の検討方法等」「７．会議の開催等」「８．分科会」「９．検討時の留意事項」「10．欠席構成員等の意見提出」「11．議事の公開」「12．議論録の公開」「13．庶務」「14．補足」を掲げてございます。

　この中で、この後の議事にもかかわってまいりますけれども、「２．構成員等」の部分で座長の選出の方法、互選により選出するということと、（６）として座長代理は座長を補佐するということ、そして、その座長代理については、座長が各構成員の中から指名するということを述べてございます。

　また、患－１－３については、運営細則として、利益相反の部分でありますとか、議事の取りまとめについてのところでありますとか、そういったことについて少し細かいことを述べてございます。

　患－１－２、患－１－３、それぞれ開催要綱と運営細則の御説明は以上でございます。

○医療課企画官

　説明は以上でございますけれども、御質問等ございませんでしょうか。よろしゅうございますか。

　それでは、特段御質問がないようでしたら、次に「「患者申出療養評価会議」開催要綱（案）」の「２．構成員等」（３）にありますように、会議を進めるに当たりまして、座長の選出をお願いしたいと存じます。どなたか構成員の方から御推薦をいただければと思います。

　五十嵐構成員、お願いします。

○五十嵐構成員

　福井先生に座長をお願いしたいと思います。

○医療課企画官

　ただいま五十嵐構成員から、福井先生にお願いをしてはどうかという御提案がございましたけれども、福井先生にお願いをするということでいかがでございましょうか。

（「異議なし」と声あり）

○医療課企画官

　ありがとうございました。

　異議なしということでございますので、それでは、福井先生に座長をお願いすることといたします。福井先生、座長席へ御移動をお願いいたします。

（福井先生、座長席へ移動）

○医療課企画官

　それでは、今後、福井先生に座長をお願いすることといたしますので、議事進行もあわせてお願い申し上げます。

○福井座長

　ただいま座長を仰せつかりました福井でございます。先ほど審議官がお話しになりました、この会議の目的を十分認識した上で、会議の速やかな運営に努めたいと思っております。どうぞよろしくお願いいたします。

　それでは、先ほど確認していただいた開催要綱「２．構成員等」の（５）において「座長は、各構成員の中から座長代理を指名する」と記載がございます。座長代理を私のほうから指名させていただきたいと思います。五十嵐先生にお願いしたいと思いますので、皆様、よろしいでしょうか。

（「異議なし」と声あり）

○福井座長

　ありがとうございます。

　それでは、先生、こちらに移動をお願いします。

（五十嵐先生、座長代理席へ移動）

○福井座長

　続きまして、開催要綱の３ページ「８．分科会」ですけれども、本会議のもとに必要に応じて領域ごとに患者申出療養技術審査分科会を開催することができるとございます。各分科会の構成員につきましては、これから私と事務局とで相談した上で案を作成、確認し、皆様の御意見を伺いたいと思います。会議が始まったばかりで恐縮ですけれども、それまで少し休憩の時間をとらせていただきたいと思いますので、よろしくお願いいたします。どうぞリラックスしていてください。

 

（休　　憩）

 

○福井座長

　それでは、再開いたします。

　分科会の構成員につきまして、作成いたしました案について、事務局から説明をお願いいたします。

○医療課長補佐

　患者申出療養評価会議第１分科会構成員、その裏に第２分科会構成員として、構成員の先生方に資料としてお配りしております。

　第１分科会、主にがんを中心とした御審議を想定しておりますけれども、天野構成員、石川構成員、新谷構成員、寺田構成員、手良向構成員、福井構成員、松井構成員、山口構成員、山崎構成員で編成しております。

　裏に行きまして、第２分科会の構成員でございますが、五十嵐構成員、一色構成員、上村構成員、大門構成員、田島構成員、田代構成員、直江構成員、成川構成員、原田構成員で構成しております。

　以上でございます。

○福井座長

　ありがとうございます。

　ただいまの説明に関しまして、何か御質問等ございますでしょうか。よろしいでしょうか。

　それでは、運営要綱に基づきまして、分科会の構成員について、この案のとおりで指名させていただきたいと思いますので、どうぞよろしくお願いします。

　ちなみに、この分科会の会長、会長代理などは、分科会を開いたときに互選ということで、その後に決めていただくということでお願いいたします。

　それでは、次の議事に進みます。患者申出療養の制度設計等について、資料が提出されております。事務局から説明をお願いいたします。

○医療課長補佐

　そうしましたら、お手元の資料、患－２－１をごらんくださいませ。こちらは昨年、平成27年９月30日に中医協総会で御説明した際の「患者申出療養の制度設計について」という資料でございます。こちらの中に、この患者申出療養の制度設計についてまとめてございますので、少しお時間を頂戴して、御説明を申し上げます。

　まず「はじめに」といたしまして、先ほど審議官からの挨拶にもございましたけれども、我が国においては、国民皆保険のもと、必要かつ適切な医療については基本的に保険収載しているところ、保険収載されていないもので、将来的に保険収載を目指す先進的な医療については、保険外併用療養制度として、一定のルールにより併用を認めているところでございます。

　今般の患者申出療養というのは、困難な病気と闘う患者さんの思いに応えるために、患者さんの申出を起点として、安全性・有効性を確認しつつ、身近な医療機関で迅速に受けられるようにするものという特徴がございます。

　これは、国において安全性・有効性を確認するということ、それから保険収載に向けて実施計画の作成を臨床研究中核病院に求めること、そして、それを国で確認すること、そして、実施状況の報告についても臨床研究中核病院に求めることにした上で、保険外併用療養費制度の中に位置づけておりまして、いわゆる混合診療を無制限に解禁するものではなく、国民皆保険の堅持を前提とするものでございます。

　次に「Ｉ．患者申出療養としては初めての医療の実施までの取扱いについて」を御説明申し上げます。

　まず、申出についてですけれども、療養を受けようとされる方が、厚生労働大臣に対して行うということになっております。

　ここにおいて、療養を受けようとされる方が未成年者や成年被後見人など、行為能力の制限を受ける場合には、法的な保護者の同意を求めることが必要となります。

　患者申出療養は基本的に臨床研究として実施されることから、基本的には「人を対象とする医学系研究に関する倫理指針」に規定する「侵襲を伴う臨床研究」において必要とされる手続に基づくインフォームド・コンセントが行われることが前提でございます。

　また、臨床研究中核病院等における相談の応需体制についてということを（２）にお示ししてございますけれども、患者申出療養に係る申出は、患者さんが安全性・有効性等について理解・納得した上で行われることが重要であり、臨床研究中核病院等については、そうした観点から申出の支援を行っていただくということを記載してございます。

　臨床研究中核病院においては、患者さんの相談について専門的かつ総合的に対応していただくということで、申出の支援を行うに当たって、安全性・有効性等のエビデンスに基づいた説明を行っていただくということを想定してございます。当然ながら、エビデンスが不足している場合には、患者さんにその旨を御説明するということになります。

　また、専門的・総合的に患者さんの相談に対応する窓口を有する特定機能病院においては、同様に安全性・有効性等のエビデンスを用いた説明を行っていただくとともに、臨床研究中核病院に対して共同研究の提案ができるということにしてございます。

　また、特定機能病院における対応窓口でございますけれども、窓口であることがわかりやすく掲示されていることと、それから、患者申出療養に係る医学的な相談への対応とともに、関係する臨床研究等に係る相談にも総合的に対応できるというものを求めてございます。

　それから、かかりつけ医の先生を含む患者さんに身近な医療機関においては、例えば、専門内容のわかりやすい説明でありますとか、かかりつけ医でいらっしゃいますので、患者さんの症状等を踏まえた助言を行っていただくということを想定してございます。

　患者申出療養に必要な書類についてというのが（３）でございます。

　申出におきましては、臨床研究中核病院の開設者の意見書、その他必要な書類を添えた上で、患者さんが国に対して行うということにしてございます。その意見書の中身でございますが、実施計画、倫理審査委員会の開催要綱、当該医療技術の実施の適否が審議された内容等を含めていただくことになっております。

　その実施計画の中身でございますけれども、実施届出書、臨床研究計画書、患者さんへの説明同意文書、医療技術の概要図、薬事承認または保険収載までのロードマップで構成することとしております。

　また、患者申出療養は基本的には臨床研究として実施されることとしておりますので、臨床研究計画書を含む実施計画を作成して対応するということにしておりますけれども、例外的に、臨床研究の形式で実施することが難しい場合においては、臨床研究計画書を先ほどの実施計画の中に含まないなど、臨床研究として実施する場合と異なるものとなります。

　それから、臨床研究中核病院の開設者の方の意見書のほかに必要な書類としましては、患者さんの申出を担保するための書類として、患者さんの署名入りの申出書、患者さんと臨床研究中核病院の面談記録、当該申出を行う医療の安全性・有効性等を理解・納得されたということがわかる書類、患者さんがこれらの書類の内容の確認を行ったことがわかる書類を含めることとしてございます。

　（４）に行きまして、申出の支援に係る臨床研究中核病院等の連携についてということでございます。厚生労働省としては、臨床研究中核病院等が患者さんの相談に応じるためのマニュアルの整備及び研修の実施を行うこととしてございます。また、厚生労働省は、臨床研究中核病院等が相談に対応した記録及び実施することとした医療の内容を共有できる仕組みを設けることとしてございます。また、専門的な知見が不足しているなどによって患者さんからの相談に対応することが難しい医療機関においては、先ほど申し上げましたような共有の仕組みを利用するなどしまして、対応可能な医療機関に紹介するよう努めることとしてございます。

　また、患者さんが適切に申出るために必要な情報を入手できる仕組みも必要であるとしてございます。そこから候補となる医薬品等のリストの作成等について、利益相反に留意しながら、関係学会や国立高度専門医療研究センター等に要請を行うこととしてございます。

　次に「２．患者申出療養の対象とする医療について」でございます。

　患者申出療養というのは、保険収載を目指すことを前提としておりますので、保険収載を目指さないものについては対象とせず、保険収載を前提に一定の安全性・有効性等が確認されたものについて対象とするとしてございます。

　その実施に当たりましては、基本的に「人を対象とする医学系研究に関する倫理指針」に基づいた臨床研究として実施することとする。インフォームド・コンセントについても、基本的に侵襲を伴う臨床研究におけるインフォームド・コンセントと同様とするということにしてございます。

　患者申出療養の対象とする医療の類型についてでございますけれども、既に実施されている先進医療を身近な医療機関で実施することを希望される患者さんに対する医療が類型としては４つほどあるかと思っておりますけれども、まず第１の類型として、既に実施されている先進医療を身近な医療機関で実施するというものでございます。こちらについて、前例のない患者申出療養として、新たな実施計画の作成を求めて国で審査を行う。ここにおいて、先進医療としての実施医療機関の追加であるとか、実施計画変更という形につながる場合もあり得るとしてございます。

　２番目の類型といたしまして、既に実施されている先進医療の実施計画の対象外の患者さんに対する医療としても、先ほど申し上げましたものと同様に、前例のない患者申出療養として、実施計画の作成を求めて国で審査を行うとしております。

　また、第３の類型といたしまして、先進医療としても患者申出療養としても実施されていない医療について、こちらについても前例のない患者申出療養として、実施計画の作成と国での審査ということを考えております。

　また、現在行われている治験の対象とならない患者さんに対する治験薬等の使用について、まずは人道的見地からの治験の実施につなげることを検討する。２番目といたしまして、前例のない患者申出療養として、新たに実施計画の作成を求めて、国で審査を行うとしてございます。

　今、少し出ました人道的見地からの治験との連携についてですけれども、既に治験において使用されている未承認薬を使用したいという御相談があった場合には、まずは主たる治験または人道的見地からの治験につなげることを検討するということを考えてございます。

　また、次の○でございますけれども、主たる治験を実施中でない場合、または人道的見地からの治験を実施中でない場合においては、患者申出療養として実施できるか否かについて、臨床研究中核病院が検討を行うとしてございます。

　「３．国における患者申出療養に係る審議について」でございます。

　患者申出療養について、安全性・有効性等の審査を行うために、国において患者申出療養評価会議を開催するとしてございます。それがこちらの会議でございます。審議の結果、患者申出療養としての実施が承認された医療については、告示するとともに、意見書を作成した臨床研究中核病院を経由して、申出を行った患者さんに通知するということにしてございます。告示については、患者さんの申出を受理した日から原則６週間以内に適用するとしてございます。

　この評価会議でございますが、定期的に開催することとして、原則として公開で行う。必要に応じて持ち回りも活用できるということにしてございますけれども、その場合であっても、審議過程及び結果について事後的に公開するなど、全体会議の開催と同等の透明性を確保するとしてございます。

　次に参りまして、構成員ですけれども、約20名ということで、臨床の先生、薬学に関する有識者の方、生物統計の専門家の方、倫理に関する専門家の方、一般・患者に関係した有識者の方にお願いするとしてございます。また、申出のあった医療の属する領域に関して専門知識を有する方が議論に参加できるように、技術専門員という形で案件に応じて参加できるようにしてございます。また、案件によって領域ごとの分科会を開催できるとしてございます。

　こちらの審議の内容ですけれども、安全性・有効性等の観点など、基本的に先進医療と同様の観点から議論を行うこととしておりますけれども、患者申出療養は患者さんの申出に基づくものでございますので、それが担保できるように、患者さんが理解・納得して申し出たことが担保されているかという観点からの議論も行うこととしてございます。

　そして、医学的判断が分かれるなどによって、６週間以内に告示を適用することができない場合には、その理由を明確にするとともに、全体会議を開催して、慎重に議論を行うとしてございます。

　また、評価の際に、実施医療機関の追加の判断の指標として、「実施可能な医療機関の考え方」を定めておくということにしてございます。

　また、使用される医薬品等の特性やリスクによっては、実際に投与された結果を告示後に検証するなどのプロセスを経て実施医療機関を追加する場合もあると考えられることから、評価会議の評価の際に、こうした考え方を示すものとして「実施医療機関の追加に係る取扱い」を定めておくということにしてございます。

　続きまして、（２）審議後の取り扱いですけれども、審議結果については、国から、意見書を作成した臨床研究中核病院を通じて患者さんに通知することとしてございます。

　また、告示された医療につきましては、意見書を作成した臨床研究中核病院において、患者申出療養評価会議において認められた実施計画に沿って実施することができる。また、あらかじめ実施機関として計画に記載された医療機関においても実施することができるとしております。

　これまでが前例のない医療の実施の取り扱いでございます。

　次に、患者申出療養として前例のある医療の実施の取り扱いについてでございます。

　まず、実施医療機関を追加するという場合でございますけれども、患者さんの申出について、前例がある患者申出療養として、実施医療機関を臨床研究中核病院が個別に審査して、追加することが可能になってございます。

　実施医療機関の追加を行う場合も、患者さんから臨床研究中核病院に対して申出を行うということにしております。

　次の○でございますけれども、この場合においても、患者さんが安全性・有効性等について理解・納得した上で申出が行われることが重要であって、そうした観点から申出の支援を行うということが求められてございます。

　実施医療機関の追加に係る審査については、先ほど出てまいりました実施可能な医療機関の考え方を参考にして、臨床研究中核病院が原則２週間で審査を行うということにしてございます。

　また、医薬品等の特性やリスクを踏まえた安全性等の観点から、患者申出療養評価会議においてあらかじめ定めた「実施医療機関の追加に係る取扱い」も参考に審議を行うこととしてございます。

　実施医療機関の追加について判断された場合には、その旨を速やかに地方厚生局に届け出ることにしております。また、追加した医療機関に係る報告については、こちらの会議にも報告することとしております。

　また、患者申出療養の実施計画対象外の患者さんについてでございますけれども、実施計画で定められている患者適格基準から外れる患者さんなど、実施計画対象外の患者さんに対して当該医療を実施することは基本的にはできないとしてございます。ただし、前例のある患者申出療養について、実施計画対象外の患者さんに実施したいという場合については、患者さんから国に対して申出を行うということにしてございます。

　計画外の患者さんからの申出については、安全性・倫理性等について慎重な対応が求められることが多いと想定されますので、まずは患者さんが安全性等について理解・納得されて申出されているということが重要になりますので、その観点からの支援が求められるということになっております。

　そういった患者さんへの対応についてでございますけれども、具体的には、既存の実施計画を変更することによって対応する場合と、新たな実施計画を作成することによって対応する場合があると考えてございます。

　また、例外的に臨床研究の形式で実施することが難しい場合であっても、実施計画については作成を求めることにしております。

　実施計画対象外の患者さんからの申出については、臨床研究中核病院の倫理審査委員会等で安全性・倫理性の観点から審査された結果を踏まえて、患者申出療養評価会議の全体会議を開催して、審議するということにしてございます。

　患者申出療養の実施後の運用についてでございます。

　まず、有害事象の発生時の対応についてでございますけれども、発生に備えての対応としては、先進医療と同様に、重篤な有害事象等の可能性、健康被害が生じた場合の補償及び治療の内容、費用等について、事前に患者さんまたは家族の方に御説明して、文書による同意を得る、それを実施計画に記載するということにしてございます。

　また、臨床研究の形式で実施することが難しい場合であっても、「人を対象とする医学系研究に関する倫理指針」を参考に、実施計画に記載しておくということにしてございます。

　そして、有害事象が万が一発生した場合の対応でございますけれども、発生時の対応についても先進医療と同様に行う。実施医療機関においては、速やかに倫理審査委員会等の意見を聞いて、その対応や実施に係る妥当性の検討を行うとともに、臨床研究中核病院においては、当該患者申出療養を実施しているほかの実施医療機関等について情報提供を行う。また、予測できない重篤な有害事象が発生し、当該医療との直接の因果関係が否定できない場合については、臨床研究中核病院から国に対して速やかに御報告いただくことといたしております。

　報告と情報公開のあり方についてでございますけれども、臨床研究中核病院等に対して、以下のマル１、マル２、マル３の事項について、国に報告を求めることとしております。まず、実施医療機関として認めた医療機関。それから、実施した患者の申出に係る支援の内容及び患者申出療養としての実績。それから、エビデンスが不十分であるなどによって意見書を作成できなかった医療についてが、マル１、マル２、マル３となります。

　国といたしましては、報告された事項について、原則として厚生労働省のホームページで公開することとしております。

　また、患者申出療養は保険収載に向けたものでございますので、その進捗状況を国が把握することが必要となっております。実績報告に基づいて、今後の方針等について引き続き患者申出療養評価会議で審議する。取り組みが不十分である場合には、必要に応じて追加の報告を求めたり、計画からおくれが見られるにもかかわらず、合理的な対応を講じていない場合については、患者申出療養から除外することとしてございます。

　また、実施計画に基づく実施機関が終了した際には、総括報告書の御提出を求めまして、保険収載に必要な事項について、この会議で審議することにしております。

　保険収載に向けた対応ですけれども、保険診療において医薬品等を使う場合には、薬事承認を得ることが原則でございますので、これを目的として実施される試験であれば、治験として実施することが必要であるとしております。

　患者申出療養については、未承認の医薬品等を用いた医療については、保険収載を目指して、実施計画に基づいて一定の安全性・有効性を国が確認した上で実施されているという点において、先進医療と同様であることから、先進医療と同様に薬事承認に係る申請の効率化が可能となるよう、取り組みを進めることとしております。

　また、患者申出療養の費用の取り扱いでございますけれども、こちらは保険外併用療養費制度に位置づけられておりますので、費用の額の算定については、先進医療と同様に診療報酬の算定方法の例によることとしてございます。

　そして、患者さんから患者申出療養に係る費用を特別の料金として徴収する場合には、先進医療と同様に、保険外併用療養費の一部負担に係る徴収額と特別の料金に相当する自費負担に係る徴収額を明確に区分した領収書を交付していただく。特別の料金については、社会的に見て妥当適切な範囲の額としていただくということでございます。

　今後のスケジュールといたしまして、ここに書いてございますけれども、必要な省令・告示・通知というものについて、ことしの３月４日に告示・通知という形で出てございます。

　ただいま御説明いたしましたようなことを若干ポンチ絵にまとめたものが、患－２－２にございます。上の部分が、患者申出療養として初めての医療を実施する場合のフロー図、右にございますのが、既に前例がある医療をほかの医療機関が実施する場合のフロー図でございます。下のスライドについては、若干ズームアウトいたしまして、保険外併用療養費制度全体の御説明となっております。

　次に、患－２－３でございますけれども、患者申出療養が患者さんの申出が行われてからどういった形で審査、実施、評価がなされるのか。そして、保険収載に向けてどういった流れとなるのかといったことをフロー図にしたものでございます。左側が、患者さんの申出から患者申出療養の実施に至るまでのフロー、右側が、そちらを上半分にぎゅっと圧縮いたしまして、患者さんが申し出て、患者申出療養が実施されて、それについて保険収載になるのか、患者申出療養として継続するのか、または告示から取り消しになるのかという最後の出口のところまでを概観した図でございます。

　次に、患－２－４でございますが、患者申出療養の実施計画について御評価いただくに当たりまして、実施計画等評価表というものの案を事務局で御用意してございます。ベースといたしましては、先進医療Ｂの実施計画の評価表を下敷きにしてございますけれども、一部医療技術の評価の部分について項目を少し詳し目にとってございます。

　事務局からの御説明は以上でございます。

○福井座長

　ありがとうございました。

　ただいまの説明につきまして、何か御質問等はございますでしょうか。

　天野構成員、どうぞ。

○天野構成員

　ありがとうございます。

　私個人のことを若干申し上げますが、2000年に27歳のときに悪性リンパ腫を発症いたしまして、さまざまな治療を受けまして、副作用として間質性肺炎であるとか、片目の視力を失うということも経験いたしました。５年生存率は10～20％以下と告げられまして、現在は何とか無治療ということになっておりますが、私よりも当然、より厳しい状況で一日一日を大切に生きている患者さんもたくさんいらっしゃるわけです。また、きょうもこの会議に、この制度に多大なる期待を持って、朝の６時から傍聴のために並ばれて、きょういらっしゃっている方もいらっしゃいます。そういった中で、国民皆保険制度を守りつつ、制度を取りまとめていただいた厚生労働省の皆様の御尽力に改めて感謝を申し上げる次第でございますが、一方で、一日たりとも猶予がないという患者さんもいらっしゃるということを見ますと、やはりまだまだ課題があるように感じております。そういった観点から、私から３点、質問を申し述べさせていただきたいと思います。

　まず１点目でございますが、もちろんこの会議にかかれば６週間以内ということが示されているわけでございますが、そこに至るまでの期間、これは相当程度かかるのではないかと私は感じているわけでございます。実際に制度が動かないとわからないとは思いますが、現時点で事務局としてどの程度の期間がかかると想定されているのか、お考えをお聞かせいただければというのが１点目でございます。

　２点目でございますが、いわゆる専門的・総合的に対応する窓口を設置するということが示されていまして、きょうの事務局の資料には出ておりませんが、既に一般に公開されている患者申出療養制度に関するパンフレットを見ますと、最初にかかりつけ医の先生に御相談いただいて、次にもう国に対して申請いただくという形になっていて、そうしますと、その間のところの対応ということで、かなり窓口の持つ意味というものが大きなものになると考えておりますが、現時点でこの窓口の整備状況、特に特定機能病院等についてはどのような整備状況になっているのかということを教えていただければと思います。

　最後、３点目になります。将来的に保険適用を目指すものを対象とするということについて、随所に出てきまして、例えば拡大治験を含む治験であるとか先進医療ということもあるかと思いますが、それ以外にも、臨床研究として実施できない場合もあるという想定があると理解しておりますが、そうなってきますと、例えば患者さんの中には、インターネット等で米国等で承認されている薬を見つけて、ただ、高価であるがゆえにアジアでジェネリックを見つけて、それを半ば個人輸入に近い形で使っている患者さんもいらっしゃるような現状があるわけでございます。そういったものも含めて、仮に臨床研究として実施しないとなると、倫理指針が適用されないのではないかとか、費用はどうなるのかといった課題も出てくるかと感じております。そのあたりについて、事務局のほうで現時点でどういったお考えがあるか、お聞かせいただければと思います。

　私からは以上でございます。

○福井座長

　ありがとうございます。

　いかがでしょうか。事務局のほうで今、回答できるところをお願いしたいと思います。

○医療課長補佐

　事務局でございます。

　３点ほど御質問いただきました。

　まず、申出があってからの６週間というものはあるけれども、申出に至るまで、こちらの会議にかかるまでの時間としてどのくらいを想定しているかという部分でございます。当然ながら、エビデンスの収集でありますとか、患者さんの同意や理解の確認でありますとか、実施計画をつくる必要がございますし、それから、倫理審査委員会等もございますので、相当程度の時間はかかるだろうと思っております。ただ、例えばそれが何カ月なのかというところについてまで具体的な相場観を持っているわけではございません。むしろその具体的な事例を積み重ねていく中で、例えば事例があった場合に、ここがもしかしたらもう少し効率化できたのではないかというようなフィードバックがかかっていくということはあるかと思っております。

　それから、専門的・総合的な相談の窓口でございますけれども、こちらにつきまして、実は厚生労働省のほうで今、設置状況についての御報告を求めておりまして、４月下旬までには御報告を集計するということになっております。この設置の状況については、近いうちにこちらの会議でも御報告させていただければと思います。

　それから、臨床研究として実施しない場合の取り扱いでございますけれども、例えば先ほどの患－２－１の資料で申し上げますと、８ページ、一番上の○の部分でございます。臨床研究の形式で実施することが難しい場合であっても、「人を対象とする医学系研究に関する倫理指針」を参考に、例えば健康被害が生じた場合の対応等について実施計画に記載しておくなど、当然ながら、臨床研究の形式で実施されるか否かと倫理的な部分を担保するか否かというのは、臨床研究の形式でなければ倫理の部分は気にしなくてよいというものではございませんので、同等のものを確保していくことになるかと思います。

○福井座長

　どうぞ。

○医療課企画官

　２点、補足をさせていただきたいと思います。

　まず、特定機能病院における窓口の設置状況についてでございますけれども、昨年度、私ども、特定機能病院を対象にした研修会を開催いたしまして、ほぼ全ての特定機能病院の方々に参加していただいて、かなり時間をとって研修をさせていただきました。その結果を踏まえまして、先ほど事務局から御説明申し上げたように、今、どのような窓口を設置しているかということを聞いているところでございます。

　そしてまた、先ほどの臨床研究以外で実施する場合について、これも非常に一つのこの制度に関する重要な御質問かと思っておりますけれども、この後の患者－３の資料のところで御議論いただこうと思っておりますので、そこでまた御説明をさせていただこうと思っております。

○福井座長

　ほかにはいかがでしょうか。

　石川構成員、どうぞ。

○石川構成員

　大体の流れはわかったのですけれども、幾つか教えていただきたいと思います。

　１つは、今回の仕組みは先進医療会議のものとは違いまして、患者さんの属性といいますか、状況を一定知らないといけないという内容になると思うのです。それから、新しい技術の内容についても審査をしなければいけない。２つあると思うのですけれども、１つは、その最初の段階で、患者さんが申出をする当該の特定機能病院のところで、いろいろな治療に対して、自分の得意、不得意とかがあると思うのです。その辺の公平性の問題については、この要綱の中に余り書いていないのです。だから、患者さんの要望と患者さんの状況に対して、最初にかかりつけ医から特定機能病院が説明をされるのだと思うのですけれども、そのときにきちんと公平性を担保するような形で説明していただかないと困るというのが１つあります。

　もう一つ、この会議が原則公開で行われるということですけれども、先ほど申しましたように、患者さんの属性、さまざまな状況を知らないと判断できないということになりますので、そこでの個人情報の問題について、やはり一言二言ここに触れないとだめだと思っていますので、よろしくお願いしたいと思います。

○福井座長

　この点につきまして、先に何か事務局のほうからございますか。よろしいですか。

　それでは、原田構成員、どうぞ。

○原田構成員

　私ども、現時点では87団体、約26万人という構成員であります。これまで施行に至るまでのところで、私ども患者側がいないところで進められてきたということについては非常に残念な思いだったのですけれども、こうして施行、始まった段階で、天野構成員を含めて参加させていただくということは、大変感謝申し上げたいと思います。

　私ども、これまで、塩崎厚労大臣を含め、いろいろなところに意見書を提出してまいりました。内容については、時間的に制約があるので、私どものホームページ等を見ていただければと思います。何らその立ち位置に変わるものではありません。

　今、入り口からの話をされていましたけれども、特に思うことは、やはり患者自身が正しい情報を持って窓口に行けるかどうかは大変疑問なところがあるのです。これは私ども患者会にとって、きちんとした説明をしなければいけないという責任もあるかと思いますけれども、これをどのように考えていくのかが気になるところです。

　それに窓口の応需体制です。今も御指摘がありましたように、この応需体制が今の段階では専門的・総合的に対応できるようにすることが明記されていますけれども、開催要領のところでは、この評価会議の検討項目には、この医療技術の評価はあっても、その前提となる患者からの相談の応需体制についての項目が挙がっていないのです。ぜひとも項目として加えていただいて、会議にて相談の内容について報告とか評価を行うべきと考えておりますのでよろしくお願いします。

　また、厚労省は特定機能病院に係る対応相談窓口の設置状況について、地方厚生局に対して３月15日付で事務連絡を行っていますけれども、その内容を見ますと、相談に対応する人員配置が常勤なのか兼務なのかどうかわかりませんし、どのような資格を持つ方が対応されるのかもわかりません。また、諸機関との連携とかネットワークの体制がとられているのかどうかなども不明でございます。そういった点も、今後、議論の対象としてお願いしたい。

　それから、私ども患者会で、この申出制度については非常に関心が高いところであります。傍聴に参加したいという方は早朝から並んで立つということは不可能、困難な状態であります。できれば他の会議体と同じように早目のスケジュールで、難病患者が傍聴できるような仕組みを考えていただきたいと思っております。合理的配慮で、関心のある患者も参加できるように一般応募で多数ある場合は抽選をするとか、考えていただきたいと思います。

○福井座長

　ありがとうございました。

　何か窓口の体制について、事務局から今の時点でお話しできることがありますでしょうか。それはまだよろしいですか。

　眞鍋企画官のほうから。

○医療課企画官

　御意見ありがとうございました。

　確かに私どもは先月、そのような調査をさせていただいてございます。今、原田構成員のほうから、そこからもう少し内容を充実すべきではないかという御意見だと受けとめました。そこはまだ今後、制度を充実させていく中で検討させていただきたいと思っております。

○福井座長

　ありがとうございました。

　ほかにはいかがでしょうか。

　山口構成員、どうぞ。

○山口構成員

　窓口のことなのですけれども、ちょうど石川先生がおられるので、伺います。かかりつけ医を含む患者に身近な医療機関においてということですが、ここでの受け皿が結構大変ではないかと思うのです。我々は特定機能病院ですけれども、やはり具体的にこれからどうなるかということは、まだもう一つ見えないので、大変苦労しているところなのです。例えば医師会としては、かかりつけ医が本当にそれに対応できるのかというあたりはいかがなのでしょうか。

○石川構成員

　この辺については、私ども、今まで全ての情報があるわけではありませんので、ここは非常に大事なことだと思うのです。というのは、６週間でちゃんと結果を出すということについては、かかりつけ医の情報と、その次の特定機能病院がどうやってまとめていただいて次のここに提出していただく、ここのところが一番大事なプロセスになると思うのです。そういう点では、私たちもこの件について正確な情報を、きょうのことも含めて全国に発信しないといけないと、大変緊張して考えております。これはやはりその情報を、患者さんは全国に散らばっておりますので、医師会を通じてそういう対応ができるようにしていきたいと考えております。

○福井座長

　山口構成員、どうぞ。

○山口構成員

　そういう意味では、この窓口というのは、臨床研究中核と特定機能とかかりつけ医となっていますけれども、決して並列ではなくて、役割がちょっと違うのではないでしょうか。特にかかりつけ医の先生の場合には、なるべく早くここに相談に行きなさいという機能とか、そういうものにしたほうが恐らく現場も楽ですし、迅速に進むという点ではいいのではないかと思うのですが、いかがでしょうか。

○石川構成員

　どうもありがとうございます。

　そのとおりだと思いますので、やはり自分のところで時間を無駄に過ごさないような形だとか、そういうことは必要だと思いますので、その辺は十分配慮したいと思います。

○福井座長

　ありがとうございます。

　ほかに。

　山崎構成員。

○山崎構成員

　東大病院の山崎でございます。よろしくお願いいたします。

　きょうの構成員の分野で私のところに「臨床研究」と書いておりますので、一応臨床研究の専門家の一人としてお話をしたいと思うのですが、天野構成員が最初に質問された、研究にどれぐらいかかるかということです。あくまでも私個人の意見ですけれども、もちろんいろいろ波があるのでしょうけれども、普通に考えて、デザインを考えてやり始めるところまでは、どんなに頑張っても半年から１年は絶対かかるというのが、私ども、常にGCP準拠の臨床研究をやっている身での実感でございます。

　一日も早く患者様へ医療を届けたいという思いでの法制度で、非常に立派な法をつくっていただいたと思うのですけれども、その点でどうしても時間がかかるというのは否めないのが現状ではあるというのが私の感想でございます。

　あと、質問ですけれども、実は各論的なものは本当に山ほどあるのですが、時間もありませんので、２点だけ御質問したいと思います。

　保険収載が前提であるということが随所にございますけれども、最終的に保険収載は当該医薬品の企業、あるいは医療機器を持っている企業さんがうんと言わなければ保険収載には進まないわけで、幾ら臨床研究、この医療をやりたいといっても、当該企業さんがうんと言わなければできない、そういう理解でよろしいのでしょうかというのが１点。

　もう一点は、患－２－１の資料の８ページに「２．報告・情報公開の在り方について」というところがあって、その中の（１）のマル３です。「エビデンスが不十分であるなどにより、臨床研究中核病院で意見書を作成できなかった医療」も公開するということになっていますけれども、これは中核病院に相談が来て、これは意見書もならない、有効性・安全性が担保できないのでこれはできないといった案件がこれから出てくるのだろうと思うのですが、それを全て、例えばこういう会議に上げるという理解でよろしいのでしょうか。その２点をお願いいたします。

○福井座長

　事務局、よろしいですか。

○医療課企画官

　２つお尋ねをいただいてございまして、まず、使用する薬剤に関しまして、研究開発の業者がきちんと薬事承認申請をしないとそのまま保険収載につながらないのではないかという御指摘でございました。そこに関しては、患－２－１の最後の９ページ「３．保険収載に向けた対応について」の２つ目の○でございますけれども、私どもとして、ここで一定のエビデンスが出て、将来的に保険収載の可能性があるというものに関しては、やはりそれは企業のほうにも申請をしていただくということでお願いしたいと思っておりますし、現在、そういった医薬品や医療機器に関しまして、医療上の必要性が高いものを検討する検討会議ですとか、医療機器に関してもニーズ品というものがございますので、こういった仕組みをどのように活用できるかというのは、まだ今後の検討の部分がございますけれども、そういったことで、企業のほうにもそこはぜひ協力いただきたいということをお願いしていくのだろうと思っております。

○医療課長補佐

　もう一つ、患－２－１の８ページの「エビデンスが不十分であるなどにより、臨床研究中核病院で意見書を作成できなかった医療」の部分でございますけれども、こちらはどの程度の詳しさで御報告をいただくのか、そして、どの程度の詳しさでこの会議でまた御報告するのかというのは、少しまた具体的に検討させていただきたいと思います。例えば何例程度という形になるのか。事例として、例えばこういったものというふうにお示しするところまで詳細にするのかというのは、少し検討させていただこうかと思います。

○福井座長

　ありがとうございます。

　ほかにはいかがでしょうか。

　成川構成員。

○成川構成員

　成川です。

　今の御説明で大体、大枠と流れは理解をしましたので、２点ほど御質問させていただきますが、１つは、医薬品とか医療機器というのはイメージがわかりやすいのですが、物を伴わない技術、例えば手術の方式です。そういったものもこの対象になるのかどうかというのが１つです。

　もう一つは、保険収載を目指す、目指さないということが今、ございましたけれども、それはどなたが主体的に目指す、目指さないと考えているのかによっては、なかなか判断が難しいところがあるのではないかと思うのですが、そこはもしかしたら今後、個別のケースで考えていくことかもしれませんけれども、もし現時点でお考えがあれば教えてください。

○福井座長

　いかがでしょうか。

○医療課企画官

　事務局でございます。

　まず、これは物を使うものは確かにそのとおりでございます。それが主なものであろうということで、このような御説明の組み立てになってございますが、手術に関しましても、最近は物を使わない手術というのがどのぐらいあるのかはわかりませんけれども、理論上は対象となると思っております。ただ、今の点数表でも、何か手術をされた場合は、それに類似のもので算定するというルールもございますので、そこは現場でどのように、これが従来の保険診療で収載されている手術以外の手術であるというようなものかというのは、技術的にどのようなものかを見させていただかないといけないのかなと思っております。

　制度上の理屈としては、対象ではあるということでございますが、実際にどのぐらいあるかというのは、私どももわかりません。

　２点目でございますけれども、実際に保険収載が可能であるかということに関しましては、まずは臨床研究がつくれるかどうかというところが非常に重要なところだと思っております。エビデンスがあって、将来的にはこれが共通の医療となり得るであろう、あるいはこの薬の適応が広がるであろう、全国の患者さんがそれに向けて恩恵を受けられるであろうということで将来の保険適用が考えられるものが対象となると考えておりまして、そこは一義的には臨床研究中核病院のほうで臨床研究をつくれるかどうか、それが広がるかどうかというところで判断がされるものだと思っております。

○福井座長

　ほかにはいかがでしょうか。よろしいでしょうか。

　直江構成員、どうぞ。

○直江構成員

　臨床研究の形式で実施することが難しい場合という中身ですけれども、例えば先行する先進医療が既にあったとか、治験が実施されているというような場合に、患者さんが適格基準からちょっと外れるということで、非常にプロミッシングだけれども、残念ながらあなたにはできませんというような場合が具体的には想定されるかと思うのですが、その場合に有効性や安全性を担保するために厳しい適格基準がある。ただ、具体的にはちょっと外れる患者さんがいて、その患者さんがどうしても受けたいとおっしゃったような場合、先ほど言いましたように、プロトコルを変えるという手もある。新たなプロトコルを立てるという手がある。それから、３つ目は、いわゆる臨床研究の形ではやらないという手もある。こういう理解でよろしいでしょうか。

○福井座長

　どうぞ。

○医療課企画官

　ありがとうございました。

　構成員のおっしゃるとおりでございます。資料を先に言ってしまいますけれども、先ほどの天野構成員からの御指摘とも関連するところだと思っておりますが、患－３の中の21のスライドです。こちらで「例外的に臨床研究としては実施しないことが可能な場合とは」ということで、今まさに構成員がおっしゃっていただいたような、例えばプロトコルから外れるのだけれども追加的な安全性や有効性に係る情報が得られる場合ですとか、あるいは異なる対象範囲についての情報が得られる場合というものが想定されるのではないかということで、きょう、御提案する予定でございました。

○直江構成員

　ありがとうございました。

○福井座長

　ありがとうございます。

　ほかにはいかがでしょうか。

　先ほど石川構成員がおっしゃった、病院の公平性というか、恐らく均てん化が図れるかどうかという話につきましては、例えば横の連携、情報のやり取りがあるかどうかということも含めまして、何かどうでしょうか。

○医療課企画官

　そこに関しましても非常に重要だと思っておりまして、全国に相談が今後、今も来ていると聞いておりますけれども、そういった相談の例の中で、これは共有したほうがいいというものに関しては、特定機能病院、そしてまた臨床研究中核病院で共有するようなシステムをつくりたいと思っております。

○福井座長

　天野構成員、どうぞ。

○天野構成員

　たびたび恐縮です。ただいまの御指摘の点に関して、私からも一言申し上げます。

　もちろん、施設の間で情報を共有していただくことはとても大切だと思うのですが、それをそもそも申請できるかどうかということを悩まれている患者さんにとっても、それは恐らく相当程度有益かつ必要な情報だと思っております。どういったものが申請に上がっているのかということを、まず患者さんとしては当然知りたいと思うでしょうし、そもそも臨床試験とか先進医療、治験とかの情報が今、各所にばらばらに掲載されているような情報がありまして、相当程度詳しい患者さんでないと、そこにアクセスするのは恐らく困難だと思いますし、検索も多分ほとんどの患者さんは無理だと思いますので、その点についてもわかりやすい情報提供をぜひお願いしたいと考えております。

○福井座長

　よろしいでしょうか。

　それでは、先ほどの資料の患－２－４については、案として御説明いただきましたけれども、患者申出療養の実施計画等の評価は、こちらの評価表を用いて行うこととしてよろしいでしょうか。恐らく走り出してから変更点がありましたら、その都度検討して決めていくということになると思いますけれども、この時点では御了承いただいたということで手続を進めさせていただきたいと思います。

　それでは、次の議事に進みます。患者申出療養に係る運用の詳細につきまして、資料が提出されておりますので、事務局から説明をお願いいたします。

○医療課長補佐

　そうしましたら、患－３と右肩にあります資料に沿って御説明を申し上げます。患－３「患者申出療養に係る運用の詳細について」でございます。

　患者申出療養の実施が決まった後、我々、国のほうで臨床研究中核病院ともいろいろお話を進めてまいりました。その中で特に詰めが必要であろうと思われたものが幾つかございますけれども、そこの論点のうち、コアになるものについて、こちらに１から６という形で挙げてございます。「申出が予想される技術等について」「実施医療機関の追加について」「他制度との連携について」、また、先ほども少し出てございましたけれども「「実施計画対象外」の考え方」について、そして「臨床研究以外で実施する場合について」「その他」ということで、それぞれ御説明申し上げます。

　おめくりいただきまして、右下に４とあるスライドでございます。

　「申出が予想される技術等について」でございますけれども、患者申出療養に係る申出の対象となる医療技術については、以下のとおりの分類になることが考えられるのではないか。

　まず、未承認等の医薬品の使用及び医薬品の適応外使用のいずれも伴わない医療技術というものが１つあるのではないか。

　また、未承認の医薬品や医療機器もしくは再生医療製品等の使用または医薬品の適用外使用を伴う医療技術であって、その医薬品等が海外未承認のものがあるのではないか。それから、海外承認国内未承認の医薬品で海外で承認されていない適応の場合。それから、海外承認国内未承認の医薬品で、海外で承認されている適応の場合。そして、国内承認の医薬品で適応が承認されていない場合ということが場合分けとしてはあるのではないかといったことを書いてございます。

　次の○でございますけれども、厚生労働大臣に対して申出を行うに当たっては、意見書を添えることとなってございますけれども、意見書を作成することができない場合として想定される事例をローマ数字のＩ、II、IIIという形で挙げてございます。

　まずＩとして、科学的根拠が不足していて、例えばマル１で、実施計画を作成するに当たって、依拠するデータや論文等が不足している場合。マル２として、保険収載を見据えたロードマップを作成することが困難である場合。マル３として、患者に安全性上の問題等が生じることが予想される場合。

IIといたしまして、相談を受けた臨床研究中核病院より専門的な対応が可能なほかの臨床研究中核病院がある場合。

IIIといたしまして、医薬品等が入手不可能である場合というものを挙げてございます。

　次に、右下に６とあるスライドでございます。「実施医療機関の追加について」でございますけれども、先ほど申し上げましたとおり、意見書を作成した臨床中核病院で患者申出療養を実施できるほか、あらかじめ実施医療機関として実施計画に記載されている医療機関。また意見書を作成した臨床研究中核病院が審査をして、追加することが認められた医療機関というものにおいて、患者申出療養を実施できるとしております。

　その中で、マル２の部分でございますけれども、臨床研究中核病院間の連携を図るために、意見書を作成した臨床研究中核病院以外の臨床研究中核病院でも、原則として実施医療機関となることとしてはどうかというものを１つ挙げてございます。

　マル３でございますけれども、臨床研究中核病院における審査に資するように、この会議で審査する際に、実施医療機関の追加の判断の参考として「実施可能な医療機関の考え方」を定めておくこととしておりますけれども、意見書に含まれる「患者申出療養を実施可能とする保険医療機関の考え方」をもとに定めていってはどうかということを書いてございます。

　また、患者申出療養として使用される医薬品の特性やリスクによっては、安全性等の観点から、実際に投与された結果を告示後に検証するなどのプロセスを経て、そこから実施医療機関を追加するという場合もあると考えられることから、患者申出療養評価会議における評価の際に、こうした考え方を示すものとして、「実施医療機関の追加に係る取り扱い」を定めておくこととされてございます。これを踏まえて、以下のような考え方を整理してはどうかとしております。

　国内未承認の医薬品等の場合については、症例数は個別に定めるとして、以下の対象医療機関における患者申出療養としての実績を検証した上で、実施医療機関の追加の可否を判断することとしてはどうか。対象医療機関としては、臨床研究中核病院と、そのほか、既に使用実績を有しているなど一定の水準を満たす医療機関としております。

　おめくりいただきまして、こちらが申出の際に意見書としてつけていただく様式の中から抜粋しているものでございますけれども、先ほどお話し申し上げました「患者申出療養を実施可能とする保険医療機関の考え方」として申請の際にまとめていただくものを、どんな項目があるのか等を挙げてございます。

　それから、実施医療機関の追加の流れでございますけれども、左側は、いわゆるスタンダードなもの、右側は、医薬品等の特性やリスクから、例えば告示の後に、まずは実施医療機関にある保険医療機関で実績を積んだ後、医療機関の拡大を承認して、そこから医療機関の追加を始めるというモデルをお示ししてございます。

　続きまして「他制度との連携について」でございます。

　おめくりいただきまして、右下に10とあるページでございますけれども、治験や先進医療といった既存の評価要領がございますので、これと患者申出療養との連携について、一定の整理が必要という問題意識から、特に患者さんに対して迅速に医療を提供する観点からいいますと、既存の評価療養を利用できる場合には、その活用について十分に考慮するべきであると考えてございます。

　また、患者申出療養を含め、評価療養はいずれも将来的には保険導入を目指すものでございますので、保険診療において用いられる医薬品等は治験を通じて薬事承認を得ていることが原則でございます。

　以上の観点から、次の場合分けについて運用に関する検討を行ってはどうかということで、先進医療との連携については、まず先進医療として開始されて、実施されている途中である場合と、既に先進医療が終了している場合の２つの場合分けがあるのではないか。そして、治験との連携については、治験が計画の場合と、治験として既に開始されて、実施されている途中である場合との場合分けがあるのではないかということで、それぞれの場合分けについて、考え方を右下に11とあるフロー図のところにお示ししてございます。

　実施中の先進医療と患者申出療養との連携でございますけれども、まず、申出の相談があった医療について、既存の先進医療実施施設で実施可能である場合については、迅速性の観点からして先進医療実施施設につないで、既存の施設で実施する。先進医療の一部として実施するのがよいのではないか。

　それから、患者さんが御希望の特定の医療機関があって、そこが先進医療の実施施設になっていないという場合が次に来ますけれども、そこについて、その医療機関が先進医療の実施施設になることが可能であるかどうか。可能な場合には、先進医療実施施設として追加を考えてはどうか。こちらについては、先進医療会議等において承認が必要となりますけれども、医療機関の追加という形で考えられるのではないか。

　また、先進医療の計画変更によって対応可能ではないかという考えが次に来るかと思います。それで、計画変更によって対応可能な場合には、先進医療の計画を変更して、先進医療の実施施設として追加するというものが次に来るのではないかと思っております。

　その後、患者申出療養というものが視野に入ってまいりますけれども、患者申出療養の実施計画を作成可能かどうか。作成可能な場合には、患者申出療養として実施してはどうか。当然ながら、実施計画が作成できない場合は、患者申出療養としてもなかなか実施は難しいということになるかと思います。

　次に「実施中の先進医療と患者申出療養との連携について」としております右下12のスライドでございますけれども、実施中の先進医療Ｂであって、先進医療の枠組みでは対応できない場合というのは、患者申出療養でも対応することが考えられますけれども、実際に患者申出療養に係る臨床研究中核病院がそのまま先進医療Ｂの申請医療機関の場合というのは、向かって左側のような形になって、かなり一体的に実施できるのではないかと思っております。

　一方で、先進医療Ｂの申請医療機関と臨床研究中核病院が異なる場合については、連携して実施するということが必要になってまいります。プロトコルの提供がないと、患者申出療養としての実施計画の作成に必要な情報が得られませんので、ここの間で連携が必要になるのではないかというものをお示ししております。

　おめくりいただきまして、既に終了した先進医療と患者申出療養の連携について検討した紙がこちらでございます。既に終了した先進医療の場合には、終了した理由に応じて対応が細分化されてくるのではないかと思っておりますけれども、先進医療Ａの場合については、例えば試験の遂行であるとか、試験結果の有効性・安全性に問題があるとして終了していた場合には、その課題を解決して、実施計画の作成が可能であれば、患者申出療養として実施できる余地があるのではないか。その場合には、当時の実施要件を満たす施設が先進医療として再申請するということも、もちろん可能でございます。

　先進医療Ｂの場合ですけれども、ここについては、先ほどのように試験の遂行、試験結果に問題があったため終了した場合と、当初の計画を完遂して終了した場合がございます。当初の計画を完遂して終了した場合については、ロードマップ上、後続研究があるようであれば、例えば先進医療であるとか治験等で行われているようであれば、その中で実施できるのではないか。また、ロードマップ上、後続研究がない場合に、安全性情報の収集等の目的で実施計画が作成可能であれば、先進医療または患者申出療養として実施できる余地があるのではないかといった形でつくってございます。

　その次に、右下に14とあるスライドでございますけれども、これが「人道的見地からの治験の流れ」というもので、拡大治験に関する流れ図をお示ししております。この拡大治験についても、患者申出療養との間での関係性の整理ということを考えてございます。

　おめくりいただきました15ページでございますけれども、拡大治験が実施できない場合という分類が幾つかございます。その分類ごとに、拡大治験で実施が難しいとなった場合の理由に応じまして、それについて患者申出療養として実施が可能かどうかを個別に検討したものが、こちらの紙でございます。

　まず、拡大治験の不実施の理由として、制度該当性事由として、既存の治療法に有効なものが存在するであるとか、あるいは生命に重大な影響がある重篤な疾患ではない場合というのは拡大試験の不実施理由になりますけれども、この場合については、こういった有効な治療が存在する場合であるとか、生命に重大な影響がある重篤な疾患でない場合でも、個々の患者さんが希望する事情等によっては、患者申出療養において実施することを考慮する余地があるのではないかとお書きしております。

　また、絶対事由として、治験薬の供給に余裕がない、あるいは人的・資本的リソース不足のため、主たる治験の実施に影響を与えるおそれがあるというところにつきまして、こちらも絶対事由として、拡大治験の不実施の理由になりますけれども、拡大治験では治験の実施に影響を与えるおそれがある場合でも、患者申出療養として行う場合には治験の実施に影響を与えないケース、例えば人的・資本的リソースの部分等で治験の実施に影響を与えないケースというのも考えられる余地はあるのではないかと記載しております。

　その他、時期的事由、個別事由としまして、例えば主たる治験への組み入れの期間であって、拡大治験を実施すると主たる治験への患者さんへの組み入れが阻害される場合であるとか、盲検性であるとか、主たる治験の評価について影響を及ぼすというときには不実施の理由になりますし、また、病期の進行度とか合併症等の個別の病状に鑑みて、ベネフィットに対して明らかにリスクが高いという場合には、拡大治験の対象になりませんけれども、これについては患者申出療養でも同様ではないかとお書きしております。

　また、患者申出療養とその治験についてですけれども、患者申出療養と治験が同時並行している場合について、患者申出療養で実施中に治験が開始になる場合は、速やかな薬事承認を目指す必要性ということから、患者申出療養における新規の患者さんの組み入れを一旦休止して、治験のほうに集約する。拡大治験と連携して患者申出療養における新規患者組み入れが再開されるという場合も、その後、考え得るものではございますけれども、一旦は治験に集約するという考え方をしてはどうかとしてございます。

　続きまして「「実施計画対象外」の考え方」でございますけれども、右下に18とあるものでございます。

　まず、既に実施されている患者申出療養の実施計画対象外の患者さんから申出があった場合に、対応としては、実施計画を変更する場合と、新たな計画を作成することによって対応する場合が考えられます。

　いずれの方法を選択するかについては、臨床研究を適切に実施できるかどうかの観点から、臨床研究中核病院が検討して、判断するということになりますけれども、まずは実施計画の変更で対応することができないか検討するとしてはどうかとお書きしております。

　具体的な運用としましては、既に患者申出療養として実施されている実施計画を変更する場合というのは、臨床研究として成り立つことが必要で、具体的に申しますと、当該療養が依拠した当初のエビデンスの範囲から逸脱しないこと。それから、当初の計画の骨子が大きく変わらないことが求められるかと考えております。

　新たな計画として作成する場合は、全く別の研究として位置づける場合と、もとの計画との関係づけ、具体的に言いますと、評価項目を変更して設定することで、追加的な安全性や有効性に関する情報が得られる場合とか、対象範囲を変更して設定することで、異なる対象範囲に係る情報が得られる場合など、もとの計画との関係づけができる場合という２つがあるのではないかと分類をしております。

　それらの分類を踏まえまして、おめくりいただきました19ページで、それぞれまたフローをお示ししておりますけれども、まず、実施計画の対象外かどうかという判断で、対象外となった場合に、計画変更として対応可能かどうかという判断が次に来る。

　計画変更での対応がなかなか難しいという場合には、既存の計画と関連づけた新たな計画が作成可能かどうか。関連づけて作成できる場合であれば、関連づけた計画で患者申出療養を実施して、既存の計画と関連づけた新たな計画ではなくて、全く別の研究計画としてつくる場合は、既存の患者申出療養とは別のものでという右の箱に入るというフロー図をお示ししております。

　続きまして「臨床研究以外で実施する場合について」でございます。

　おめくりいただきまして、右下に21とあるものでございますけれども、患者申出療養というのは保険収載を目指すもので、実施計画についても、保険収載に向けたものである必要があることから、基本的に臨床研究として実施される。

　これを前提とした上で、例外的に臨床研究として実施しないことが可能な場合というのは、例えば、もととなる臨床研究計画があって、その臨床研究計画と関連づけができるような事例。つまり、先ほども出てまいりましたけれども、追加的な安全性や有効性に係る情報が得られる場合であるとか、異なる対象範囲についての情報が得られる場合であるとかいうことが考えられるのではないかとしております。

　これらの場合であっても、実施計画の作成というのは必要でありますし、倫理指針に準じた形式で実施していることを求めていくということにしております。今後、具体的な申出の内容等に基づいて審査していってはどうかとしております。

　最後「その他」でございますけれども、右下に23とあるところに、臨床研究中核病院等における情報共有の仕組みといたしまして、臨床研究中核病院ですとか窓口機能を有する特定機能病院で実施した相談について、国のほうでフォーマットを用意してございまして、それを用いて共有してはどうかとしております。患者さんの個人情報に配慮しながら、内容等について定期的に当会議に報告してはどうかとしてございます。特に対応に苦慮した例ですとか、対応可能な医療機関の検索等の連携に関する詳細な運用を協議できるよう、調整を図ってはどうかとしております。

　下の図でございますけれども、相談を受けた臨床研究中核病院または特定機能病院で相談記入シートというものを御記入いただいて、一旦厚生労働省に情報提供いただいて、それを一覧化、整理した形で、いわゆる相談を受ける可能性のあるところにメーリングリストを使って定期的に送付するという仕組みをつくることを今、考えてございます。

　それから、右下24でございますけれども、６週間の審査について、拙速な検討を避けるという観点から、次の場合については期間にとらわれず審議することとしてはどうかとしております。マル１、マル２、マル３、マル４とございまして、まず、実施計画について、構成員の先生から指摘事項が一定項目数以上作成されて、計画変更の可能性があると認められる場合。それから、構成員の先生方の評価が一致せずに、慎重な検討が必要となる場合。それから、ほかの国での承認がないなど、エビデンスに関する判断に慎重な対応が必要な場合。具体的に申し上げますと、海外未承認の医薬品であるとか、海外承認国内未承認の医薬品で、海外で承認されていない適応についてのものであるとかいった場合については、慎重な検討が必要なのではないか。それから、座長が必要と認める場合について、期間にとらわれず審議することとしてはどうかとしております。

　この告示を６週間以内に適用することができない技術名とその理由の公開については、この会議で行うこととしてはどうかとしております。

　最後、右下に25とあるフローでございますけれども、今まで申し上げましたような、まずは既存の制度について、例えば拡大治験であるとか、先進医療であるとかいったところの活用を同時に考えながら、患者申出療養として行う場合には、エビデンスであるとか、医薬品の入手であるとかいうものを考えながら、患者申出療養で行うのか、既存の技術で対応するのかというものに進んでいきますというフロー図でございます。

　長くなりましたけれども、御説明でございます。

○医療課企画官

　まず、この資料につきまして、事務局より御説明申し上げましたけれども、この資料はやや場合分けが多くて、ちょっと細かい運用があったという印象を持たれているかもしれませんが、用意させていただいた趣旨は、実際に私ども、これまで臨床研究中核病院等といろいろな打ち合わせをさせていただく中で、まずは当面、既存の制度とどのように関連するかということをきちんと整理していただきたいという要望もございまして、このようにお示しするものでございます。

　理念としましては、患者申出療養がスタートいたしまして、相談から入りまして、審査も６週間というわけでございますが、ほかに例えば治験ですとか先進医療が走っている場合は、迅速なアクセスという観点からは、そちらの利用もぜひ考えて、患者さんにどの制度であれば一番アクセスしやすいかというところを出発点にして、そして、ほかの治験なら治験でも、本来の治験と拡大治験というものが走っておりますので、それらとの関係を整理させていただいたものでございます。

　そしてまた、これは現在の段階で私どもが他制度との関係を整理したものでございますけれども、今後、運用に当たって、実際の例を用いまして、ここは改善するべきだろうということがありましたら、それはこの場でお諮りをして、柔軟に改善していきたいと思っております。

　そういう意味では、スタート段階でこのように運用をさせていただければありがたいという御提案であると御理解いただければと思います。

　以上です。

○福井座長

　ありがとうございました。

　ただいまの御説明につきまして、御質問、御意見等がございましたら。

　田代構成員。

○田代構成員

　御説明ありがとうございました。

　今の資料の15枚目のスライドになるのですけれども、特に拡大治験との関係を整理していただいて、ありがとうございました。私のほうも、先進医療との関係に関しては、恐らくこの患者申出療養が先進医療のコンパッショネート・ユース的な感じになるのだろうなということでイメージがつきやすかったのですけれども、治験に関しては、そもそも治験に関するコンパッショネート・ユースがあるのに、さらにそれに対してこれがどういう枠組みになるのかということが非常にわかりにくくて、この図である程度整理ができたかと思います。

　その際に１つ気になったのが、一番上のところなのですけれども、既存の治療法にある程度有効なものが存在する場合だとか、生命に重大な影響がある重篤な疾患でない場合でも、個々の患者さんが当該療養を希望する事情があるということで、少し違いが出てくるのではないかということなのですが、実際のここでの評価の段になったときに、個々の患者さんが当該療養を希望する事情が、こういう理由なので、これはやってもいいのではないかという評価の中身にこれが入ってくるのかどうかということを少し気にしていまして、先ほど石川先生からも、特にこの患者申出療養に関しては、患者さんの属性というか個別性みたいなことも入ってくるのではないかということがありまして、そのあたりを一体何で評価するのかということが少し気になっています。実際には、実施計画書以外にも、面談の記録であるとか申出書だとかいうものはついてくると思うのですけれども、そういった書類を見て、ここで実際にこういう個別の事情についても勘案しつつ総合的に評価するという形になるのかどうかというところをお伺いしたいのです。

○福井座長

　どうぞ。

○医療課長補佐

　ありがとうございます。

　こちらは個別の事情とお書きしましたけれども、患者さん個々人が特定されるような個別な事情というよりも、例えば生命に重大な影響は与えないのだけれども、QOLに著しく影響を与えるような障害についてのものであるとか、それから、既存の治療法に有効なものは存在するけれども、より有意な、その差が大きな有効性を期待して申し出るとかいった場合には、この患者申出療養の中で実施できるのではないかと。こういった趣旨で書いてございます。

　ですので、実際に生命に重大な影響はないのだけれども、こういったものですであるとか、既存の治療法で有効なものがあるのだけれども、今回お申出があったのは、さらなる有効性を期待してのものですという御説明で、ある程度足りるのではないかと思っております。

○田代構成員

　ありがとうございます。

　そうすると、基本的には一人一人の事情というよりも、同じような状況にある患者さんたちに共通の事情というところをここでは念頭に置いていて、あくまでもそのレベルでここでは判断するということでよろしいですか。

○医療課長補佐

　おっしゃるとおりです。

○田代構成員

　ありがとうございます。

○福井座長

　ほかにはいかがでしょうか。

　天野構成員。

○天野構成員

　ありがとうございます。

　今回の患者申出療養制度で、先進医療であるとか拡大治験の基準に該当しない、除外基準になってしまって参加できない患者さんが患者申出療養制度に対して非常に大きな期待を持たれているということがあると聞いております。その観点からの質問になりますが、16スライド目になります。「患者申出療養と人道的見地からの治験」ということで、基本的な質問で恐縮なのですが、薬事開発される場合は、当然、治験を迅速に推進していただいて、速やかに薬事承認につなげるということはよく理解できるのですが、例えば除外基準に該当している患者さんも、一旦これは組み入れ休止の規定にひっかかってしまうのかということが１点目です。

　２点目が、薬事開発されない場合ということで、先ほど別の構成員からも同様の御指摘があったかと思うのですが、例えば、私の患者会に患者申出療養制度に関して一番最初に質問があったのは小児の方でした。小児の方ですと、例えばほとんどが未承認薬であったり適応外薬ということが多いわけです。患者申出療養制度で拾っていただけるということは大きな救いになり得ると思いますが、この図を見ると、患者申出療養制度で救っていただくのはいいのだけれども、結局、薬事開発されない場合はずっとこの制度で治療し続けるほかはないということにならざるを得ないのかということについて、事務局のお考えをお聞かせいただければというのが２点目です。

　最後、３点目になりますが、今回、相当詳細に説明いただいたのですが、どうしても私がなかなか理解できなかったのは、やはり費用の面でございます。今回の対象となる薬剤等について、患者さんが全額自己負担となるということは、患者さんはよく理解できていると思うのですが、それ以外の付随する費用がどのような整理になっているのかというのは、恐らく一般の患者さんはほとんどわからないと考えております。そういった費用については、以前の御説明では先進医療に準ずるという形での御説明があったかと思うのですが、恐らく一般の方には理解がちょっと難しいかと思いますので、そのあたり、もし可能であれば、かみ砕いて御説明をいただくことができないかと考えておりまして、私からの質問を終わらせていただきます。

　以上です。

○福井座長

　それでは、事務局、お願いします。

○医療課長補佐

　まず、右下に16とあるスライドの趣旨でございますけれども、患者申出療養と治験が同時並行で走る場合に、患者申出療養と治験の間で患者さんが分散してしまわないようにという趣旨のものでございます。したがって、そもそも治験の除外対象になり、それから、人道的見地からの拡大治験の対象にもならない方というのは、引き続き患者申出療養でということは当然考えられるものだろうと思っております。

　また、右上にあります「薬事開発されない場合」として患者申出療養の矢印を引っ張ってございますのは、あくまでこの期間において、患者申出療養を行っている期間において治験が実施されない場合には、引き続き患者申出療養でということをお示しして、つまり、患者申出療養を行っている時点と治験が重なる場合と重ならない場合の２つに場合分けしているという趣旨でございます。患者申出療養を行っているから薬事開発されないということではございません。

○福井座長

　よろしいでしょうか。

○天野構成員

　費用の点について、もし可能であれば。

○医療課長補佐

　費用の点につきましては、患－２－１の９ページの部分になるかと思いますけれども、患者申出療養においては保険外併用療養でございますので、保険がきく部分ときかない部分がある。特別な料金の部分が存在する。そこの特別な料金の部分について、何を含め、そのうちどのあたりを患者さんにお願いするのかというのは、個別の実施計画の中でのものになっていくかと思っております。

　その中で１つ枠としてはまっているのが、社会的に見て妥当適切な範囲の額ということでございます。先進医療の中でも、先進医療会議の中で実際の患者さんの御負担額というものも見てございますので、その中で社会的に見て妥当適切な範囲というものを判断していけるのかと思っております。

○福井座長

　それでは、原田構成員、どうぞ。

○原田構成員

　この患者申出療養制度と拡大治験ですが、拡大治験のほうが費用的に安くなるという話も伺っている。どうなのでしょうか。

　○福井座長

　どうぞ。

○医療課企画官

　個別の例によるという前提で申し上げますけれども、一般で申し上げれば、治験ですので、企業が負担する額のほうが多分多くなるということなのだろうと思います。ただ、実際にどうかというのは、個別にやってみないとわからないと思います。

○原田構成員

　この制度は、一人でも多くの患者を救うという意味の制度であってほしいと思うのです。そういうことを考えるとかかりつけ医、中核病院の窓口では、いろいろな助言とか、いろいろな情報提供は、医薬品、（国内未承認あるいは海外未承認も含めて）、機器も含めて広範囲にわたっている。患者への情報提供というのは、どのように考えればよいのかどのような手立てで患者に情報が入るのか。どのようにお考えになりますか。

○医療課企画官

　現在も厚生労働省のホームページで、まずは情報提供の環境を整えたいと思っておりますけれども、まさにここはつくりながら、どういう情報があればいいのか。とりあえず私どもは、例えば日本未承認で海外で承認されているものとか、そういったものが候補になるであろうというものは昨年度の段階で選び出す作業をしていたのですけれども、さらに今、構成員がおっしゃるような、どのような情報があったら患者さんにいいかということは、つくり込みをしていく段階で見させていただきたいと思っております。

○福井座長

　ほかにはいかがでしょうか。

　石川構成員。

○石川構成員

　まだまだ細かいことをディスカッションし足りないところはあると思うのですけれども、先進医療の実際に行われているものだとか、行われてそれを変更するという事例があるわけなのですけれども、このことについて先進医療会議にかけてとか、いろいろな時間的な問題が出てくるのではないかと思うのです。そうすると、３～４週ぐらいのおくれだとかが出てくる中で、６週間というのは、問題によっては全然足りないということも出てくるかもしれません。そういった点での６週間ということについては、可能な限り守るという方向で努力するのだと思うのです。

　先ほど山口構成員から、かかりつけ医と、難病なり、がんなりにかかられている大きな病院での最初の入り口のところで、患者さんが迷わずスムーズに、こちらの申請に持ってこられるような形でのガイダンスをきちんとやってもらいたいと思うのです。我々にも１つ、もし厚労省の側からあれば、いろいろな説明書みたいなものをいただいて、かかりつけ医のところで配っていきたいと思っています。

　そのときに、先ほどちょっと田代構成員のところでありましたけれども、それぞれの患者の事情というものと、かかりつけ医や今やっている主治医の方の思いというのもあると思うのです。その辺のところも、きちんとその中に書き込む必要があるのだろうと思うのです。ですから、個人情報の問題は大事にしているのですけれども、特に今、セカンドオピニオンというのが普通の時代になってきた中で、今やっている臨床研究中核病院ではないところでのことをまた患者さんは要求するのかもしれないし、その辺のところなのです。そういう点では、その思いだとか、そういったものも申請の中に入れておかないと中途半端になるかと思いますので、よろしく御指導をお願いしたいと思います。

○福井座長

　ありがとうございます。

　ちなみに、６週間の６というのはどこから出てきたのですか。何か特別な理由があって６週間というのが出てきたのでしょうか。別になければないで結構です。

○医療課企画官

　例えば、今、類似の制度としてございます先進医療で、早いものであれば３カ月なりでできている例もあります。ただ、それよりも迅速にという思いで、国会でもそのような議論があったと承知しております。持ち回りも含めて、ぎりぎり事務的に努力したらどのぐらいだろうということも内部的には検討いたしました。ですから、今、先進医療で最も短いであろう３カ月、その半分で頑張らせていただきたいということだと聞いております。

○福井座長

　済みません。不規則発言でした。失礼しました。

　松井構成員、どうぞ。

○松井構成員

　この制度をあくまで臨床研究という枠組みで運営していく以上、中核拠点の病院のほうにかなりの負担がかかると思うのですが、現状の中核病院の制度的な支援というか、その部分がきちんと担保されていないと、例えば中核病院がプロトコルをつくって、こちらの評価会議に上げてきたとしても、それが不十分で認可されない、許可されないということが出てきます。でも、そうすると、プロトコルをつくる部分のコストは当然かかってくるわけで、それがどういう制度で担保されるのかということがわかっていないと、結局それは患者さん自身の、先ほどの社会的に見て妥当適切な範囲の額という中に全部落とし込まさざるを得ない。そうでないと病院が疲弊していって、できなくなるということがありますけれども、そこの中核拠点の病院の支援というか、そこを支える制度はどのようになっているのでしょうか。

○福井座長

　事務局、どうぞ。

○医療課企画官

　まず、これまでの準備の中で、私どもは臨床研究中核病院と意見交換をさせていただきました。その中で、このような準備なり下準備、あるいはしっかり事前の整理が必要であろうということで今回お示ししてございます。

　あと、臨床研究中核病院に対してどのような支援ができるかというのは、今後もよく詰めていかなければいけない。臨床研究中核病院を所管している医政局研究開発振興課もございますので、そこと私ども医療課で、予算的な話も含めて、どのようなことができるかということはよく検討していかなければいけないと思っております。

○福井座長

　松井構成員。

○松井構成員

　ただ、この患者申出療養制度自体が４月１日で動き出したということは、そこの制度設計が先に議論されて、詰めているべきではないのでしょうか。そうでないと、こちらだけが動き出しても向こうが動かなければ、どこも手を挙げる中核病院が出てこないということになると思います。

○医療課企画官

　まず、臨床研究中核病院はこれを行うことと法律上書かれておりまして、それは臨床研究中核病院が行うこととしても使命になっているところでございます。それがいかに円滑にできるかということで、今、私ども、例えば去年もある程度の準備のためのそれなりの手当をさせていただいているところでありますし、それは引き続きやらせていただきたいと思っております。制度全体としてこれをきちんと動かすことに関しては、これは国もそうですし、臨床研究中核病院もその中の担うべき役割を持っていただいて、そこはぜひきちんとやっていただくべきものと思っております。

○福井座長

　ほかにはいかがでしょうか。

　天野構成員。

○天野構成員

　先ほど、半年から１年程度ではないかという御意見がありまして、当然、安全性等を担保するためには、臨床試験の枠組みでやる以上、それ相応の期間がかかるというのは重々理解しているつもりでございますが、一方で、やはり患者の立場からすると、短縮できるところがあれば少しでも短縮していただきたいという思いがあるところでございます。例えば、がんの申請があり得るかもしれないという未承認薬等については、国立がん研究センターのほうであらかじめプロトコルを検討されているといった情報も聞き及んでおります。そういった取り組みを含めて、ほんのわずかでも、ほんの少しでも早く、患者さんが安全性を担保されつつ、こういったものへアクセスできるような取り組みというものは何かしていただけているのかということを、もしわかる範囲であれば教えていただきたいと思います。

○福井座長

　事務局、どうぞ。

○医療課企画官

　私どもの説明の中では御説明しませんでしたけれども、確かに今、天野構成員におっしゃっていただいたとおり、モデルとなるようなプロトコルがあれば、少しでも臨床研究計画の作成が迅速になるのではないかという仮定のもとに、昨年度のうちに幾つか、これは個別の疾患とか患者さんによって変わりますので、なかなか精緻に全てつくり切ることはできませんでしたけれども、ひな形となるようなものは一定程度手当てをして、つくらせていただいたところでございます。

○福井座長

　ありがとうございます。

　ほかにはいかがでしょうか。

　それでは、現時点で考えられる範囲内で精緻な準備はされていると思いますけれども、やはり新たなこの時点で考えつかなかったようないろいろな問題点、課題も出てくると思いますので、その都度フレキシブルに、最大の目的、最終目的を忘れないで、変えられるところは変えていく方向で事務局にもお願いしたいと思います。よろしくお願いします。

　本日の議題は、議事次第にございますように、４つ目に「その他」とございますが、事務局から何かありますでしょうか。

○医療課長補佐

　事務局からは特段ございません。

○福井座長

　構成員の先生方から、この時点で何か御発言しておきたいことがございましたら。

　よろしいでしょうか。ありがとうございました。

　では、事務局から次回の日程についてお願いいたします。

○医療課長補佐

　事務局でございます。

　次回は、来月をめどに開催予定としております。日程調整の上、後日連絡させていただきます。

○福井座長

　それでは、第１回「患者申出療養評価会議」を終了いたします。本日はお忙しい中、ありがとうございました。