2013年3月26日　第５回先進医療技術審査部会　議事録

○出席者

○議題

○議事

○猿田座長
　それでは、時間がまいりましたので、第5回先進医療技術審査部会を始めさせていただきます。委員の先生方におかれましては、年度末で大変お忙しいところ、また、今日は5時からという遅い時間になりましたが、お集まりいただきまして、どうもありがとうございました。
　本日の構成員の出欠状況でございますが、本日は金子構成員、佐藤構成員、藤原構成員から御欠席との連絡を聞いております。今回は、技術委員として、杏林大学救急医学の山口先生に来ていただいております。よろしくお願いいたします。そういったことで、16名中13名の方が出席しておられて、そして、山口技術委員もお入りいただいております。また、佐藤構成員からは意見書を頂いておりますので、本会議が成立していることを申し添えさせていただきます。それでは、事務局のほうから配付資料の確認をよろしくお願いいたします。
○医政局研究開発振興課専門官
　事務局でございます。配付資料について確認させていただきます。議事次第から始まりまして、次に座席表、開催要綱、構成員及び技術委員名簿と続きます。次に、申請医療技術の評価結果として資料1-1から1-8があります。次に、試験実施期間の延長として資料2があります。協力医療機関の追加として資料3、次に、先進医療Bにおける事前の数例以上の臨床使用実績の免除として資料4があります。次に、先進医療会議の審査結果として資料5があります。最後に、参考資料をお付けしております。本日の資料は以上です。過不足等がありましたら、事務局までお知らせください。
　それから、利益相反についてです。対象となる医薬品及び医療機器の企業等について、資料1-1、13ページになりますが記載しております。医薬品・医療機器情報を御覧ください。対象となる企業又は競合企業に関して事前に確認はしておりますが、もし事前の届出以外に何らかの利益相反があれば、この場で御報告をお願いいたします。
○竹内構成員
　私は北里大学薬学部臨床医学（臨床統計学）と日本医科大学と学術交流を結んでおりまして、その関係で、今日審議されますトレミキシンに対しては私が関与しております。
○医政局研究開発振興課専門官
　竹内先生、それは承知しました。
○猿田座長
　竹内先生にはその案件だけ御発言を控えていただきたくということにさせていただきます。
○医政局研究開発振興課専門官
　また、今回も数名の先生にはデモ機器を使用していただきたいと思います。前回と今回の使い勝手等をお伺いし、今後の導入に向けて準備を進めてまいりたいと考えております。以上でございます。
○猿田座長
　ありがとうございました。直江先生、デモの準備ができますから、使ってみてください。
　それでは、早速議事に入りたいと思います。まず「新規申請技術の評価結果」について、事務局のほうから御説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課専門官
　事務局より御説明を申し上げます。なお、撮影されている傍聴者の方はここまでとさせていただきますので、よろしくお願いいたします。
　早速ですが、資料1-1、13ページを御覧ください。今回、先進医療Bとして評価していただくのは、整理番号008「特発性肺線維症の急性増悪患者に対するトレミキシンを用いた血液浄化療法の有効性及び安全性に関する探索的試験」、整理番号009「腎機能障害を伴う患者を対象としたリーナルガードによる造影剤腎症防止」の2件です。
　新規申請医療技術は、あらかじめ先進医療会議において、先進医療A又は先進医療Bへの振り分けを実施することとしておりました。しかしながら、3月に開催を予定していた先進医療会議が中止となったために、座長と相談しまして、今回は特例として先進医療会議の構成員に書面にて、先進医療A又は先進医療Bへの振り分けを依頼し、2月受理分である今回の新規技術2件の振り分けを行いました。その結果、構成員全員が先進医療Bへの振り分けという意見であったために、先進医療Bとして振り分けることとし、本日はこの2案件を先進医療技術審査部会にて審査していただくこととなりました。
　新規申請技術の評価結果としまして、整理番号008、先進医療名は「特発性肺線維症の急性増悪患者に対するトレミキシンを用いた血液浄化療法の有効性及び安全性に関する探索的試験」です。適応症は「特発性肺線維症の急性増悪」が対象となっております。申請医療機関は日本医科大学です。審査担当構成員としまして、主担当が大門構成員、副担当として伊藤構成員、田島構成員、山口技術委員となっております。以上でございます。
○猿田座長
　ありがとうございました。今、御説明がありましたように、3月の先進医療会議がどうしても開けない事情になってしまったのですが、少しでも早くいろいろなことを進めることが重要であるということで相談しまして、結局、皆さんの許可を得て、持回りで審議をして、先進医療AかBへの振り分けをすることとし、皆様方に同意していただき、Bへの振り分けが決まりました。その点よろしいですね。報告させていただきます。
　早速ですが、今お話がありましたように、まず大門先生から説明していただきます。
○大門構成員
　主担当の大門です。専門官の方から御説明がありましたように、申請技術の名称は「特発性肺線維症の急性増悪患者に対するトレミキシンを用いた血液浄化療法の有効性及び安全性に関する探索的試験」で、従来の治療法としての、ステロイド大量療法、好中球エラスターゼ阻害薬、免疫抑制剤の療法に加えて、トレミキシンを用いた血液浄化療法の上乗せ効果があるかを評価する探索的試験が計画されております。このたび御担当いただいた先生方は、実施体制の評価に関しては伊藤先生、同じく実施体制と申請技術の有用性の評価に関しては山口先生、倫理的な視点からの評価に関しては田島先生、試験実施計画書等の評価に関しては私となっております。
　まず、資料1-2の評価表を御覧ください。この評価表に沿って諸先生方の評価結果の概要をまず述べまして、その後に、詳細について各先生方からコメントを頂戴しようと思います。最後に、私方の評価結果と総評を御報告したいと思います。
　初めに、実施体制について評価いただいた伊藤先生におかれましては、ほかの治療法の可能性について御確認を頂いて、申請者から適切な回答を頂戴したということで、実施体制としても問題はないという評価結果を頂いております。山口先生におかれましては、この評価表にもありますように、各文献の丁寧なレビューを頂いて、実施に当たっての問題はないという評価結果を頂いております。また、田島先生におかれましては、説明同意文書について申請者に御指摘いただき、適切な修正が行われ、問題点は解消されたという評価結果を頂いております。
○猿田座長
　ありがとうございました。それでは、それぞれということで、まず最初に伊藤先生のほうからお話しいただけますか。
○伊藤構成員
　資料をたくさん見せていただきました。作用機序はよく分からないのですが、PMXの使用直後は、X線では明らかにきれいになっている症例があって直後に効果があるのはわかりました。その長期予後をきちんと見るという計画だと理解しましたが、竹内先生が絡まれておりまして、統計、科学的な検討などもきちんとされていると思います。
　ただ、作用機序がはっきりしていない。血液吸着療法には他の、例えばLCAP療法やGCAP療法などもあるので、そういったものとの比較や検討をしないといけないのではないかと伺ったところ、そういう治療法、LCAPやGCAP療法の使用例の報告はないので分かりませんということ、それから、今回の試験の中で、液性因子やメディエーターの血液中の動態なども調べるということなので了解しました。短期的な有効性について過去に数多く論文発表されておりますので、実施体制としては問題がないだろうと判断しました。
○猿田座長
　ありがとうございました。今、御説明いただきましたが、論文が随分付いていて、非常に効果的な報告がなされております。伊藤先生のお話にあった機序に関しては、あとで山口先生のほうからお話があるかもしれません。そういったことで、実施体制に関してはいいだろうということです。どうもありがとうございました。
　それでは、山口先生のほうから、技術的な面でお願いいたします。
○山口技術委員
　私は救急集中治療領域を専門としております。この特発性肺線維症は、私どもも経験する疾患ですが、非常に進行が早く、肺の酸素化を急速に障害する致死的な病態です。これに対して従来、ステロイド、免疫抑制剤、好中球エラスターゼの阻害薬など、いろいろな治療法が試みられていますが、いずれも効果が認められない、極めて予後の悪い致死的な疾患です。申請書にありますが、急性増悪の死亡率が60～100％と、極めて予後が悪い病態が対象であるというのが前提にあると認識します。
　この病態に対して今回試みられる、ポリミキシンBの固定化繊維カラム、いわゆるトレミキシンによる治療法は、私ども集中治療の領域では広く普及した治療法です。通常はエンドトキシンの吸着等によく使われます。また敗血症を契機とした急性の間質性肺炎、あるいは肺線維症の進行もしばしば経験しまして、機序は分かりませんが、別の病態に対する適応でPMXを使用したときに、肺の酸素化が改善するという現象は私も確認しています。従いまして、この治療法自体が現在の集中治療領域で広く普及したものであり、安定的に安全に施行されている治療法である、というのが次の2点目のポイントかと存じます。
　次に3点目の研究グループについてですが、既に160症例、肺線維症に限っても70例を超えるデータを有し、参考文献にあるようにきちんとした論文の形で報告されています。すなわち、その成熟度も十分と存じます。以上より、総合的に評価いたしまして今回の研究体制には問題がないと存じますし、一臨床家としては、治療法の開発により致死的な症例が1例でも救われるような道が開ければ、と期待するところもあります。以上です。
○猿田座長
　ありがとうございました。非常にたくさんの症例をやっていて、かなりの効果を上げているとのことです。また後ほど皆様方から御意見を伺うとして、田島先生のほうから倫理的な面をよろしくお願いいたします。
○田島構成員
　説明文書に一部問題点がありましたので、指摘して訂正をお願いしました。主要な点は、一般の患者さんには難解な用語については分かりやすく説明していただいたこと、それから、トレミキシンを2本使用する場合と3本使用する場合がありますが、それがそれぞれどのような場合に当たるのかの説明を加えていただきました。それから、本臨床試験は標準療法と併用して行うことを明記していただきました。さらに、臨床試験に参加することによって、追加負担する患者さんの費用の実額を記載するとともに、企業からトレミキシンが無償提供されるとのことでしたので、トレミキシンの価格も実額を記入していただきました。
　それで、評価としましては、最終的には「適」で、本件は補償についても保険に加入予定ということで、その内容も適当であると判断しております。以上でございます。
○猿田座長
　ありがとうございました。最終的にはこの形でいいだろうということですね。どうもありがとうございました。それでは大門先生、もう1回よろしくお願いいたします。
○大門構成員
　まず、私方は実施計画書等に関して検討しまして、資料1-3に示すような事項に関して、申請者の先生に御確認、指摘を行わせていただきました。主な事項としては前者2点です。1点目は、主要評価項目は２つ設定されているのですが、本試験の結果として、一方の主要評価項目である生存率の「点推定値や信頼区間」、あるいはもう一方の主要評価項目である肺酸素化能の「集計」の、いずれか又は両方がどのような結果に至れば、本治療法が臨床的に有効あるいは無効とする、ひいてはその傾向がある。もっと先のことを考えるのであれば、後続の検証的試験のGo/No Goの臨床的な判断基準やシナリオが、実施計画書からつかめなかったので、その点を確認しました。結果としましては、現時点で主要評価項目としての妥当性が定かでない部分もあるということで、事後的に、統計解析の結果とともに、臨床的な総合判断からこれらの点を検討するという旨の回答を頂いております。
　2点目は、22ページにありますが、データセンターとして、申請者が所属する機関の情報科学センターを指定されておりましたので、当センターでデータマネジメント業務が遂行可能かについて確認しました。結果としては、遂行可能なように整備しているとの御回答でした。したがいまして、総評としては、私も含め、ほかのいずれの担当者の先生方からも「適」という御評価を頂いておりまして、それらの点で問題点はなさそうに思いました。しかしながら、私方の担当部門での確認回答のプロセスで、実施条件欄に示すように、本治療法の第1目標が、急性増悪からの離脱ということを申請者の先生方から示唆されましたので、それについて、評価項目に入れる必要はないかについて検討の余地があるのではないかという点、それから修正が少し抜け落ちている点がありましたので、総合評価としては「条件付き適」としております。
　また、本試験と直接関係するものではありませんが、この治療法の開発戦略としての後続の検証的試験のデザイン、それから、その検証的試験をどのようにつなげていくかについて、やはり不明瞭な点もあるので、できる限りこの時点で相応に検討しておいていただいたほうがいいだろう、ということでコメントを付与しました。以上でございます。
○猿田座長
　ありがとうございました。全体的にはいいけど、もう少し、最後の詰めのところというか、今お話にありましたように、これから後の検証的な試験のつなぎということで、もう少しその辺りのところを検討していただければということかと思います。それでは、構成員の先生方から御意見はございませんか。
○山口座長代理
　余り専門ではないので、お伺いしたいのですけど。極めて予後の悪い病態であるわけですね。例えば20例こういう症例を診たときに、その死亡率は何パーセントぐらいになると予想されているのですか。
○山口技術委員
　急性増悪という、酸素化がどんどん悪くなっていくフェーズ（病期）に入るとほぼ助からないと考えてよろしいかと存じます。
○山口座長代理
　ということは、ほぼ100％死亡する病態であると理解してよろしいですか。
○山口技術委員
　はい。私どものような高度救命救急センターという所であらゆる治療法を駆使しても、救命が極めて難しい疾患であると言えます。
○山口座長代理
　だとしたら、エンドポイントを死亡率にしていただくと、我々としては一番理解しやすいと思います。そこまで重篤なものであれば、5例でも助かれば、これは極めて有望なものであると考えることができます。そういう意味ではエンドポイントをもう少しシンプルにされたほうが結論が早く出て、本当に良いものであればもっと早く広く使えるようになると思ったのですが、その辺りは議論がなかったですか。
○猿田座長
　そこはどうですか。
○大門構成員
　御指摘のとおりでして、私自身も主要評価項目を1つに絞って、特にハードなエンドポイントとして、一番重要なところである生存率がいいのではないかと感じております。それについて確認したところ、確かにそれは重要だということのようですが、そのほか、それに至るまでのところとして、肺酸素化能も見ておきたいという希望もあるようでして、それ故、肺酸素化能も主要評価項目の形にされているようです。
○猿田座長
　どうぞ。
○山口座長代理
　「様式第3号（つづき）」の9ページを見てみると、そこに具体的には、呼吸困難の増強、HRCT所見でのレントゲンの所見、それからPaO2の低下と3つ挙げられているのですが、そのうち3番目のPaO2の低下は極めて客観的な評価基準であると思います。ただ、レントゲンの所見とか、さらに漠然と呼吸困難の増強となると、ひょっとしたら非常に軽いものがここで入って、見かけ上、良い成績が出たりすることがあるのではないかと心配なのですが、その辺りはいかがですか。
○山口技術委員
　おっしゃるとおり、酸素化能を基準にするのが最も妥当かと存じます。ただし、動脈血中の酸素分圧は吸っている空気の酸素の濃度に依存するので、動脈血酸素分圧と吸っている酸素の濃度との比率（いわゆるP/F ratioと申しますが、）を用いるのが妥当と考えます。
○猿田座長
　山口先生、問題の今の死亡についてはどうしますか。
○山口座長代理
　ほぼ100％亡くなるような病気は、これは一番死亡率が説得しやすいのではないかと私は思います。例えば、これも20例やったところで、そういうデータが取れるのではないかと思いますけど。
○伊藤構成員
　私が先ほど申し上げましたが、この病気は死亡率が40％からほぼ100％で多くが死亡する。それが20％程度になることを期待して20例でこの試験を実施すると理解しております。メインの評価指標として、短期的な効果は別にして、死亡率を主たるものと考えるということなので了解したと思っております。これが死亡率の改善が期待できず、短期効果しかないものであれば、助からない者に対して高価な先進医療をすることはいかがなものかという意見だろうと思いますが、長期予後を見ていき、改善が期待できるということなので、先進医療としてふさわしいのではないかという判断をしました。
○猿田座長
　ありがとうございました。ほかに、どなたか御意見はございますか。最終的には条件付きということだったので、その辺りのところをもう少し検討していただくということかと思いますが。ほかにどなたか御意見はありませんか。効果的な治療法ではよく分かるし、今お話いただいたように、特に酸素吸入のものと、それから血液ガスの問題、これらはよく分かるのですが、自覚症状はなかなか難しいですから。それでそこに死亡率を一応考えていただいて、どうだろうかということですが。そこも含めて、もう1回御提出していただいた機関には検討していただくということでしょうか。伊藤先生、そういう形でよろしいですか。大門先生、そして山口先生、よろしいでしょうか。
　そうしたら、大門先生からも条件付きというお話が出ましたが、そこのところだけもう少しクリアにしていただいて、はっきり判定ができるようにしていただければということにします。もし委員の先生方がそれでよろしければ、この案件は今のようなところをちょっと直していただくことで「条件付き適」としたいと思います。ありがとうございました。委員の先生方、どうもありがとうございます。それでは、そういう形で処理をさせていただきます。
　続きまして、次を事務局のほうから説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課専門官
　再び、資料1-1の13ページを御覧ください。2つ目の案件です。整理番号009「腎機能障害を伴う患者を対象としたリーナルガードによる造影剤腎症防止」です。適応症は「冠動脈形成術、末梢動脈形成術などカテーテル治療を受ける造影剤使用患者で、腎機能が中等度、高度障害」が対象となっております。申請医療機関は、国家公務員共済組合連合会横浜栄共済病院です。審査担当構成員として、主担当が山本構成員、副担当として一色構成員、佐藤構成員となっております。以上です。
○猿田座長
　それでは、最初に山本先生から総括的なお話をしていただいて、そのあとに一色先生にお願いし、次に佐藤先生のコメントを読ませていただき、最終的に山本先生からまとめていただきたいと思います。
○山本構成員
　私が主担当をさせていただきました。評価表は、資料1-5にあります。実施体制の評価を一色先生、倫理的観点は佐藤先生、それから計画書等の評価は私がさせていただきました。1-6のタブの所に、3名の担当からと申請者とのやり取りが掲載されております。結果から申しますと、何回かそれぞれやり取りをさせていただきまして、大体修正をしていただいたのですが、先ほどと同じで、最後に修正し切れていないところが残っていますので、「条件付き適」とさせていただいております。一色先生のほうがこの病態には詳しいと思いますので、最初に一色先生から説明を頂きたいと思います。
○一色構成員
　造影剤腎症は、腎機能の中程度以上の低下のある症例に造影剤の一定量が注入されたあとで腎機能が急性あるいは慢性的に悪化して、症例によっては腎不全が進行し、透析に至ることもある病態を総称するものです。造影剤腎症は結果的に長期的な生命予後をの悪化に結びつくことから、血管内治療のみならず造影剤を使用する検査や治療に携わる者にとっては、非常に厄介な病態となっています。
　造影剤腎症の予防を目的として、これまで造影剤注入の前に重曹やN-アセチルシステインを投与したり必要十分量の補液を行ったり、あるいはこれらを併用するなど対応が試みられているわけですが、なかなか十分な有効性が示されていない状況です。特に造影剤腎症を発症するリスクが高い患者には、造影剤を使った検査を施行せずに、不本意ながら経過を見るというようなことが、日常的に行われている現状にあります。このデバイスは、手間のかかるインアウトのバランスを人に代わって細かく管理することに特化したものです。
　原理的には、必要十分の輸液負荷をすることにより、利尿を図り、注入された造影剤を薄めつつ、除去を推進することにより、できるだけ腎臓に負担を掛けないようにすることで、造影剤腎症のリスクを軽減できるという仮説のもとに開発された機器であり、一言で言えば「簡易的な補液管理ロボット」のようなものだと思います。尿量を測って、それに応じてその同量を補液していくといういわば単純な作業を行わせる器械といえるかもしれません。ただ、人の手がやるとなると、経時的に尿量を測ってその量の補液の量を決めて補液速度を調整するという、一つ一つの手技としてはかなり複雑かつ面倒な作業になると思われますので、そういう意味では利用価値はあるのではないかと期待されているところです。現在アメリカでも、治験が進行中のデバイスです。
　私は、実施体制をチェックさせていただきました。47ページから51ページまでが私が担当した部分の照会事項が書いてありますが、これらについては適切に修正をしていただきまして、実施体制としては問題ないものと判断いたしました。
　1つだけコメントさせていただきますが、エンドポイントがクレアチニンの上昇非常に単純なエンドポイントなのですが、協力機関に腎臓内科がないことが気になりました。内科医であればクレアチニンの上昇を評価することは全く問題ないと思いますが、先進医療の申請を行っている承認前の機器を使った研究であることから考えますと、少なくとも評価に関しては少なくとも腎臓内科の医師が評価に関わる必要があると考えました。これについても適切に対応をしていただいています。私からは以上です。
○猿田座長
　今お話がありましたように、腎臓内科の医者にとってこの問題は、腎機能の悪い方では造影剤で腎不全を起こしやすいということで、私どもも以前に随分実験をやりました。今はフロセミドを使っていますが、いろいろなループ利尿薬の比較もしたりしましたが、腎不全をなかなか防止できず、一番重要なことは、尿量をいかにコンスタントに保つかです。それが、本日示されたような機械を使わないとうまくいかないというところが一番のポイントだと思います。結局、フロセミドを使って、流量をいかに一定にしておくかが一番ポイントです。先生がおっしゃったように、確かに腎臓内科の人がいたほうがeGFRの問題もありますので、そういった点ではよろしいのではないかと思いました。佐藤先生からのコメントを読んでください。
○医政局研究開発振興課専門官
　佐藤先生が欠席ですので、事務局から佐藤先生のコメントを読み上げます。57ページを御覧ください。資料1-8です。本日の先進医療技術審査部会を欠席させていただきますので、書面にて、倫理的観点からコメントを提出させていただきます。4同意に係る手続き、同意文書。5補償内容について、全て「適」と判断いたします。説明文書は、一部分かりにくい部分がありましたが、適切に修正されました。その他、患者相談の対応等も適切であると判断いたします。ということで「適」との判断を頂いております。以上です。 ○猿田座長
　それでは、山本先生、もう1回総括的にお願いいたします。
○山本構成員
　先ほどから、この機器の概要について説明いただいております。資料に別紙として付けていただいております「概要」のタブの所に実際の原理や、「製品概要」として模式図が載っておりますし、その後ろには写真、ディスプレーの写真も載っております。
　非常に単純な話で、最初にフロセミドで利尿を付けておいて、そのあとに尿として出た分だけ輸液を入れると。それで、大量輸液を掛けて大量の排尿を取ると。ただ、一色先生もおっしゃっていますが、実際に人の手でやると輸液がいき過ぎて心不全を起こしてしまったり、逆に脱水を起こしてしまいます。私が所属する脳内科の立場から言いますと、心不全の方を脱水にして脳梗塞を院内で発症させるという事態も経験しておりますので、やはり人の手でやるとちょうどいい所に数時間うまくコントロールし続けるのが難しかったところに、単純なのですが、こういう機械を入れることで、心不全にもならず輸液過多にもならず、バランスをきちんととった形で、大量の排尿を取るということだと思っています。
　原理的には有効だろうと思われますし、実際には海外で使用が始まっているようで、幾つかの文献も付いてきております。今回、国内では未承認ということですので、ある程度の体制はとっていただかないといけないということです。一色先生からは、先ほどの腎臓内科の体制を含めて、使われるドクターの資格等々について、いろいろ確認をしていただいて修正をしていただいております。
　私のほうは、資料1-5の42ページに幾つか書いておりますが、1つはこれはかなり事務的な話で、モニタリングの実施方法が今までに余り見たことのない実施方法になっております。医療機関の治験事務局で働いておられるCRCさんが、申請医療機関及び協力医療機関を定期的に訪問して、カルテの直接閲覧を含むモニタリングをされると書かれております。ただ、治験事務局が依頼するというのが、モニタリングは本来研究者自体が管理するものですので、指示系統の流れが異質なような気がしていまして、そちらは修正していただいたほうがいいのではないかと思っています。
　それから、効果安全性評価委員会を設置されているのですが、具体的に何を評価するかというところまで詳細が出ておりません。また、報告するための報告様式等も用意されておりませんので、このままでいきますと飾りになってしまう可能性があるなと思っております。また、症例報告書も確認したのですが、重篤な有害事象報告様式が含まれていないことがありました。この辺りまで、全部投げる時間が事前になかったので、この辺りが積み残し事項として残りました。
　モニタリングの実施体制の記載の整備、それから効果安全性評価委員の評価すべき内容を、基本的には全ての重篤な有害事象を起こった時点で報告書にして、それを送って検討していただくというのが標準的な手順ですので、そのような形にしていただければいいのではないかと思っております。それに伴い、症例報告書にその報告様式を追加していただく、この3点の事務的修正ですので、修正を掛けていただければ「適」としてよいのではないかと考えております。
○猿田座長
　今御説明いただきましたが、この機械自体、方法自体は非常に効果的だろうと。これまでの普通の補液療法あるいはループ利尿薬を使っての治療よりも、こういう形でしっかりとした体制でやれば、事故も少ない、クレアチニンの上昇も少ないということで、これはいいだろうということですね。
　それから、先ほど一色先生からお話がありましたように、腎臓内科のことも済みました。問題は、今のモニタリングのことと、評価委員会のことと、有害事象の報告の辺りをもう少しクリアにしていただきたいというのが、山本先生からのコメントですね。
○山本構成員
　理論的にはうまくいくだろうと思われていますが、実際にやってみたらうまくいかなかったということも考えられます。心不全が多発したり、逆に脱水になる方が多かったり、意外に腎不全が進行してしまったなど、重篤な有害事象が出ないことを確認する必要があるのではないかと思っています。有効性は、予定されている有効性が出ればいいのだと思うのですが、それを凌駕するような重篤な有害事象が多発しないということを、きちんと確認していただければと思っております。
○猿田座長
　どなたか御意見はありませんか。
○三上構成員
　この機械が有効であるということは、よく分かります。私は腎臓内科医なのですが、以前から心臓の先生方と腎臓内科とは、いつも輸液の量でぶつかってきました。この機械自体は、1分ごとの尿量を測定しながら輸液量を決めていくのですが、それほど厳密にする必要があるのか。基本的には1、2分ではなくて、数十分単位での尿量を適正に合わせることによって、静脈圧なりAラインモニターなりでフォローしながら輸液量を決めていくということです。
　このような1分ごとというのが本来必要なものなのかということと、このような単純な発想の機器自体が先進医療に当たるのかどうかについても、どうなのかなと思います。本来は、ハイドレーションを造影前に掛けておいて、尿量を見ながら適宜輸液をするということで今まで乗り切ってきたわけです。これは150万円の機械で、1人当たり1万円ぐらいで、負担としては軽いということなので問題はないかと思いますが、先進医療技術ということで見るのであればどうなのかなと思うのですが、その辺りはいかがでしょうか。
○猿田座長
　先生がおっしゃることはよく分かります。前にもこのような機械のことで、果たしてこれが先進医療かということがありました。この治療の場合も考え方としては単純で、先生もおやりになったとおり、常にコンスタントの尿量を維持しなければいけないということと思います。今、先生がおっしゃったように、10分あるいは1、2分でどうだろうかと。その辺りは、少しやってみないと難しいのではないかと思います。というのは、私どもも実際にやってみますと、流量が少なくなったときに造影剤が尿管の障害を起こすことは確かです。この機械が精密で実際に一定の尿量をきちんと維持できるか、やってみないとその辺りはわからないかもしれません。一色先生、いかがですか。
○一色構成員
　1分ごとの必要性があるかどうかは、確かにおっしゃるとおりだと思います。例えば5分ごと、10分ごとでも大丈夫なのかもしれませんが、そうであったとしても現実に看護師が張り付いて同様の作業を行うことは今の体制の中で難しいと思います。十分なマンパワーを投入できればできることなのかもしれません。先ほどこの機械はロボットのようなものだと申し上げましたが、マンパワーをかけずに忠実にあらかじめ設定した輸液管理ができること自体は、考え方によるかもしれませんが、先進性はあるかなと思います。
　現場でやっている人間としては、こういう機械があると助けになるのではないかと思っています。ですから、山本先生がおっしゃったように、不具合が出ないことが一番重要で、このようなことで心不全が悪化したりしない、それで一定の腎機能の悪化が防げるという結果が出てくれば、アクセプタブルではないかとある意味期待しております。
○猿田座長
　私は、三上先生がおっしゃることはよく分かるのです。
○三上構成員
　基本的には、時間的には短時間のものだと思うのですが、長時間にわたるものになりますと不感蒸泄等の計算も要りますし、中心静脈圧等の測定もしないと、この心不全のフォローアップはできないと思うのです。尿量の部分だけということであれば、徐々に不感蒸泄分だけ足らなくなってくることもありますので、その辺りの対象の設定がどのようになっているのかなと思いました。
○猿田座長
　山口先生、何かありますか。
○山口座長代理
　確かに、これがなければできないことではないと思うのです。ものすごく熱心な人が1人付いていればできるのですが、最終的にはコストの問題になってくると思います。これが妥当な値段で現場に行き渡れば、非常に技術がある人がそこに張り付いている必要はなくなるという意味で、先進的だとは思います。
○猿田座長
　先進医療の考え方は、なかなか難しいのですね。確かに、こういう形のものがどうかと。実際にやってみて、本当にこれだけ効果があったということは知りたいことも事実なのです。データをたくさん読ませていただきましたが、確かに非常に効果的と書いてあります。これはイタリアで作られた機械ということで、アメリカでも検討されているということですね。山本先生、その辺りはいかがですか。
○山本構成員
　医薬品と医療機器でかなり違うと思うのですね。医薬品の場合、もちろんその医薬品が実際にどういう動きをしているかも分かりませんし、一つ一つ出てくるといかにも先進性があるようですが、医療機器の場合は機構が分かるだけに、これはすごいなとか、これは少し単純だなという予測がつくというか。技術として革新性があるか、技術としては革新性がないが、組み合わせたことで用途に革新性が出てくるかということだと思うのですね。
　医薬品については、そういうことを考える余地がないので、全ての医薬品はそれこそジェネリックなどでなければ革新的と一律に評価されています。医療機器の場合は、そういう技術自体が今までの既存のものの寄せ集めで、人間でもできるではないかというようなもののときに、では先進性はどうなのだという話になると思うのです。ただ、iPhoneの技術のどこに先進性があるのだと言われますが、出たら先進的であったということもあります。
　医療機器の場合は、私自身は技術自身が革新的かどうかというよりは、それで今の医療現場で問題になっていることをいかに出てきた新しいものが解決できるかという、解決能力のところで先進性を決めざるを得ないのではないかと思います。例えば、すごく大きな機械、例えば昔のコンピュータはすごく大きくて、ものすごい熱を発散していたのですが、今は手元に持てるようになっています。それは、いろいろ中には先進性がありますが、見た目は簡単になっているのですよね。しかし、機械というのは多分大きくて複雑なものから簡単で単純になることのほうが、実は先進性があるのではないかなど、いろいろな逆転の発想がありますので、一律に使われている技術が革新的でないから先進性がないとか、ものすごく革新的だから先進性があるというようにはなかなか決めにくいと思います。技術一つ一つはそれでいいと思うのですが、医療機器となりますと、有用性がどのぐらい効果的かということが判断になるのかなと、個人的には思います。
○猿田座長
　ほかに、どなたか委員の方、御意見はありますか。
○直江構成員
　質問ではなくて、別な話です。我々でも大量補液をしなければいけない、例えば抗がん剤などにも将来的にこういう機械が出てくると、先ほど言われました現場の看護師たちの負担軽減になるのかなと思い、別の立場で聞いていました。これは、メーカーはこのあと治験をやっていく予定になっているのでしょうか。
○山本構成員
　ロードマップが、資料の概要のタブの所にあります。先進医療を日本でやって、欧米での臨床試験があり、その先で企業が治験を検討することになっております。ただ、もし例えば米国でも治験が先行して結果が出れば、国内での治験が必要になるかどうかは分かりません。恐らく、日米どちらかで何らかの治験が行われて薬事承認ということになれば、その上でということになるのではないかと思います。単なる輸液管理器であれば、恐らく大した治験等は要求されないと思うのですが、腎障害を減らすというか、腎障害治療のためのシステムであると謳うためには、国内か海外か分かりませんが治験は必要になってくるのではないかと思います。
○猿田座長
　ほかに、どなたか御意見はありますか。
○関原構成員
　実は、私は、クレアチニンが現在1.8でステント治療を4回やっていますからこの対象患者です。主治医の先生は、よほど症状がでない限りあなたはもう造影剤は使えませんという状態で今やっているわけです。今回の臨床試験で非常に良いと思うのは、通常治療の前に狭心症の状態を造影をして、どこが詰まっているかを確認します。私のようにクレアチニンが高いと治療の前にまず確認のために使った造影剤を一旦出すためだけで４泊入院します。それから1週間ぐらい置いて再度入院して、今度はカテーテ治療をやる。今回の治療では4時間尿管に管が入るが全部排出されて造影剤が残っていないということになれば、入院期間は事前検査を含め大変短くなるのではないかと、つまり検査と治療を2回に分けなくていいのではないかと思います。これは、費用対効果からみればものすごくいい機器だと私は理解したのですが、そのような理解でよろしいのでしょうか。
○山本構成員
　その可能性はありますね。選択基準は、85歳以下でeGFRが45以下の方で、本当にひどい心不全の方には使わないことになっています。関原構成員は、ちょうどいい対象ではないかと思いますが。
○猿田座長
　ほかに御意見はありますか。三上先生、いかがですか。
○三上構成員
　山口先生のほうに伝えております。大丈夫だと思います。
○猿田座長
　やってみてですかね。ほかに御意見はありますか、今のような形で。条件は少し検討していただくところはありますが。もしよろしければ、三上先生がおっしゃったように、確かに先進的な技術かどうかということもありますが、確かに効果的であるかもしれません。そういったことであれば、この形で認めてよろしいでしょうか。
○山口座長代理
　日本は現在、医者や看護師の費用が安いのでペイしないかもしれません。私は、研修医や看護師にこのような単純作業をずっとやらせていく状況は、いつの日かなくなってほしいので、これが安く普及することもある意味で先進的なことだと思います。そして、恐らく現場がこれを選択するのではないでしょうか。人出が足りなくて、医者を大事にしたい、看護師を大事にしたいと思う人は、少々コストがあっても使いますし、そうではない所はそういうコストは掛けないと判断されるので、大した問題ではないと思います。ただし、是非安全性だけは詰めていただければいいと思います。
○猿田座長
　そうですね。機械は割と単純に見えるのですが、実際の性能とすればかなり重要な点もあるかなと思うのですが。もし三上先生がよろしければ。
○三上構成員
　すみません。
○猿田座長
　ほかに委員の先生方、よろしいでしょうか。医療機器のことに関しては、山本先生が中心にやっていらっしゃいますので、もしよろしければ条件付きということで、先ほど少し指摘いただいたモニタリングのことや、事故のことなどは詰めていただくということで、「条件付き適」とさせていただきたいと思います。
　では、そのような形でこの案件もお認めいただいたということにさせていただきます。評価するものはこの2つですが、続いて試験実施期間の延長について事務局から説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課専門官
　資料2、59ページを御覧ください。試験実施期間の延長として、大臣告示番号043、先進医療名は「慢性心不全に対する和温療法」です。適応症は「慢性心不全」が対象となっております。申請医療機関は鹿児島大学医学部・歯学部附属病院です。
　実施期間の延長を希望する理由ですが、60ページの第2パラグラフ付近に記載されています。延長を希望する理由は、本試験の症例登録期間については、過去に実施された慢性心不全患者を対象とした臨床試験から半年での症例登録が可能であると予想しておりましたが、本試験では禁忌・禁止とされている慢性心不全に対する有効性・安全性を検証するという目的から、過去に実施した試験に比べると選択基準、除外基準が厳しく設定されており、当初予定していたよりも割付時に脱落する症例が多く見受けられました。また、先進医療実施申請手続に半年以上を要しており、その間に生じた実施医療機関における実施体制の変更等の影響もあり、資料2に記載があるとおり、症例登録が当初の予定より大幅に遅れているため、試験期間の延長を申請させていただきたいということです。以上です。
○猿田座長
　ありがとうございました。当初もう少し早く症例がこなせるのではないかということでしたが、今、御説明がありましたように、なかなか進みが悪いということで、今のような形で延長したいということで、これはよろしいですね。
○一色構成員
　延長自体はよろしいと思うのですけれども、この申請施設がゼロというのは、これはいかがなものかと思います。やはり、きちんと申請施設としての対応をしていただきたいと思います。
○猿田座長
　ありがとうございます。実はそこを私も気になって見たのですが、担当の先生が動かれたりしたのです。そういったことがあったものですから、私のほうももう1回それはしっかりさせていただきたいと思っています。先生、ありがとうございました。そこのところだけきちんと確認させていただいたと思います。もともとは申請施設で隋分やっていたわけですから。今、そういった点で申請した所がやっていないのはおかしいということですね。ありがとうございました。それでは、その点は確認することであとはお認めいただいたということにさせていただきます。
　続きまして、協力医療機関の追加についてです。事務局からお願いします。
○医政局研究開発振興課専門官
　資料3、63ページを御覧ください。協力医療機関の追加につきまして、大臣告示番号022、先進医療名は「蛍光膀胱鏡を用いた5-アミノレブリン酸溶解液の経口投与又は経尿道投与による膀胱がんの光力学的診断」。適応症は「筋層非浸潤性膀胱がん」。申請医療機関は高知大学医学部となっております。今回の追加を予定している医療機関は、一番右のコラムの4病院となっています。
　次に大臣告示番号033、先進医療名は「術後のホルモン療法及びS-1内服投与の併用療法」です。申請医療機関は、京都大学医学部附属病院です。今回の追加を予定している医療機関は、御覧の3病院となっています。
　最後に3件目ですが、大臣告示番号039、先進医療名は「ペメトレキセド静脈内投与及びシスプラチン静脈内投与の併用療法」。申請医療機関は静岡県立静岡がんセンターです。今回追加を予定している医療機関は、御覧の2病院となっております。
　事務局におきまして、倫理審査委員会の構成、医療機関の実施体制等を事前に確認しております。特に御意見がなければ、追加の手続を進めさせていただきたいと思います。いかがでしょうか。
○猿田座長
　どうもありがとうございました。今のように追加の協力機関ですが、一番重要なのは、各追加機関の体制です。その点は事務局のほうで確認していただけたということですので、よろしいでしょうか。それでは、この件もお認めいただいたということにさせていただきます。
　続きまして、「先進医療Bにおける事前の数例以上の臨床使用実績の免除について」です。事務局から説明をお願いいたします。
○医政局研究開発振興課専門官
　65ページ、資料4です。「先進医療Bにおける事前の数例以上の臨床使用実績の免除について」を御説明させていただきます。平成25年2月7日に開催いたしました、第3回先進医療技術審査部会における整理番号004、先進医療名は「成人T細胞白血病・リンパ腫に対するインターフェロンα/ジドブジン併用療法」（申請医療機関が独立行政法人国立がん研究センター東病院）の審議の際、申請医療機関による事前の数例以上の臨床使用実績がないことに対して問題提起を頂きました。今般、先進医療Bにおける事前の数例以上の臨床使用実績の免除につきまして、事務局案を資料4のとおりまとめさせていただきましたので、御説明を申し上げます。
　先進医療Bにおける事前の数例以上の臨床使用実績の免除については、四角で囲んでいますように「未承認若しくは適応外の医薬品又は医療機器を用いる医療技術に係る留意事項」。関係する法令又は指針の遵守の下で行われた当該施設において数例以上の臨床使用実績があること及びその1症例ごとに十分な検討がなされていることが必要であるとしています。申請された個々の医療技術の特性に応じて、早期・探索的臨床試験拠点、臨床研究中核病院等の高度で質の高い臨床研究を実施することができる医療機関において、当該医療技術を有効かつ安全に実施できることが明らかである場合はこの限りではない、と運用通知に明記しています。
　今回、以下に整理させていただいたのですが、1「対象となる医療機関」は、申請医療機関が以下の早期・探索的臨床試験拠点整備事業又は臨床研究中核病院整備事業の対象病院であること。こちらに明記している10施設が対象となる医療機関です。
　さらに「実施条件」として、(1)先進医療Bの先行研究として求めている数例以上の臨床使用実績が免除されるのは、申請医療機関が上記1に該当する医療機関であって、同機関において整備する臨床研究の支援部門が、試験実施計画書等の作成及び試験の実施等に携わっていること。(2)多施設共同臨床試験を実施する際は、?上記1が申請医療機関として申請する、又は?上記1が申請医療機関及び協力医療機関として申請する場合がございます。??ともに、あらかじめ先進医療Bの中で実施する症例数及び評価項目を明確にし、設定症例数に到達するまで対象となる医療技術を??において先行医療機関として実施していただきます。先行医療機関で得られた結果を、独立データモニタリング委員会等で審議した後、厚生労働省医政局研究開発振興課への報告及び本部会、先進医療技術審査部会での承認を得ることとし、承認後に先行医療機関以外の協力医療機関を実施医療機関に追加し、その協力医療機関での試験開始を可能とする、とまとめさせていただきました。以上です。
○猿田座長
　どうもありがとうございました。ちょっと長くて分かりにくいかと思いますが、要するに早期・探索事業の病院と、臨床研究中核拠点病院と両方ありますが、ここで挙げてあるような「等」の所、慶應までが早期・探索で、北海道から九州までが臨床研究の中核病院、この両方に関しては既にいろいろな審査をして、しかもこのような条件の病院・施設では何か特権がなければいけないだろうということで、早期・探索あるいは中核拠点の病院ともに臨床研究を実施してからの申請のところを免除して、早く進められるようにしようということが書かれています。
　御説明ありましたように、関係している所は今言った形で先進医療Bにおける事前の数例以上の臨床使用実績の免除が可能であるということでお話いただき、さらにその協力機関ということでの御説明を頂いたということです。先ほどの最初のところは、そこに該当する施設であるので免除していいだろうということです。そういったことでの案件ですが、どなたかこの点に関して御質問ございますでしょうか。
○山中構成員
　実施条件のところで「独立データモニタリング委員会等で審議をする」とあります。他施設に拡張していいかどうかの判断の部分については、どうお考えになられていますか。
○医政局研究開発振興課専門官
　最初に申請医療機関として申請された場合には、この場で有効性・安全性、倫理性について、既に審議されていまして、??の申請医療機関でスタートしますので、??の施設で数例の実績をつんでいただいてから、この部会において協力医療機関として承認していただこうと考えています。
○山中構成員
　ほかの施設に拡張する場合、先進医療として行うわけですので、施設要件のチェックなどがあると思いますが、そういったことに関して。
○医政局研究開発振興課専門官
　その件については、様式9号の施設要件の書類をこちらで御評価いただくことになります。
○山中構成員
　審査部会で、ということですか。
○医政局研究開発振興課専門官
　はい。65ページの下から1行目に書いていますが、先進医療技術審査部会での報告ではなくて承認ということで、これは協力医療機関での実施も含めて、こちらの場で審議していただくとしたいと考えております。
○山中構成員
　この案にあります「独立データモニタリング委員会の審議」というのは、先進医療の施設要件の確認ではなく、一般論として多施設試験として適当かどうかということを審議する、ということですか。
○医政局研究開発振興課専門官
　それも含めてですね。自施設で実施していただいた数例を、独立データモニタリング委員会で審議していただくことになります。これをこちらに上げていただいて、結果を皆様に、協力医療機関に拡大していいかどうかを審議いただくという体制でいかせていただこうと思っています。
○山中構成員
　分かりました。ごく早期の試験で、最初、単施設ないし2、3の施設から始めて、その結果、数例行って、ほかの施設に拡張していいかどうかというのを独立データモニタリング委員会で審議するというのは、よくあると思うのです。ただ、今の案ですと、後期フェーズとか、例えば、がんなどでいうと、すでに進行がんである程度の有効性・安全性が確認されていて、術後の補助化学療法などに拡張する場合、ただその施行経験ない場合は、安全性に関しては恐らく問題ない有効性に関しては結果が出るまでに再発ですのでかなり時間がかかるので評価ができない、そういう場合はあると思うのです。
　そういった場合、リスクが必ずしも高くはない場合に、独立データモニタリング委員会を通すというプロセスを、全ての試験について義務づけなくてもいいのではないかと思うのです。リスク・ベネフィットのバランスに応じて、独立データモニタリング委員会を通すかどうかということを決めればいいのではないか、そこも含め、審査部会で審議すればいいのではないかとは思うのですが。
○猿田座長
　確かに今、山中先生がおっしゃったように、非常に重要な問題なのです。初めてのケースで、今挙げた10施設においては、これは随分検討したからいいのですが、さらに広げていくときに問題があるかと思います。
○山中構成員
　おっしゃるとおりです。
○猿田座長
　そこのところは慎重に考えながらやっていかなければいけないと思います。もう1つは重要なことは、いかに安全性を保持しなければいけないということです。そういった点でそこのところはよく事務局で検討していただきたいと思います。非常に重要なことを御指摘いただいたと思います。
○医薬食品局審査管理課課長補佐
　審査管理課です。データモニタリング委員会につきましては、近々審査管理課から、データモニタリング委員会のガイドラインという形で出していこうとしています。基本的には、探索的な臨床試験において、データモニタリング委員会をたて、臨床試験を続けていくかどうかというのを見ていくと。
　先ほどの適応外薬の術後アジュバンドとかという形というのは、これまでも違う疾患で実績があるとかいった場合には、違う効能で実績がなくとも、例えば違う大腸がんで申請したけれど、これまで肺がんで100例とかの場合にはそういった経験も鑑みて先進医療、旧高度医療で認められている事例もあると思うのですが、探索的臨床試験におけるデータモニタリング委員会をどうのこうのというのは、これまでもなかったと思うのです。基本的にデータモニタリング委員会の話が今回出てきているというのは、かなり探索的な段階の話をしているというように我々のほうは理解しているのですが、そういう話とこの話は分けて考えればいいかと。
○山中構成員
　さきほど申し上げたように、早期ではそういうスキームはあると思うのですけれども、今ですと全てを含んでいるという形ですよね。だから、そこは議論をリスク・ベネフィットのバランスに応じて分けないといけないと思うのです。この案自体、臨床使用実績の免除自体に関しては、妥当な案だと思うのですけれども、それをどう実行していくかについて、そのスキームをもう少し検討していかなければいけないのではないのかなというコメントです。
○山本構成員
　よろしいですか。この事務局案をブラッシュアップして、こういう場合はこうで、早期の場合はこう、ほかで実績があるけれども今度の新規効能でやるときはこうというように具体的に決めていくと大変なので、やはりプロトコールで判断したらいいですよね。
○山中構成員
　そう。それをこの場で議論すればいいと思います。
○山本構成員
　恐らく早期の試験であっても、例えば３名ずつ進むのであれば、どの時点で拡大するのかとか、その手順も含めてプロトコールで全部決めていただいて。そのプロトコール自体が、拡大したあとの話も、拡大する手続及びその施設拡大するところも含めたプロトコールとして適切かどうかというのを、この時点で判断をして、そのとおりに進んでいけば、その次の施設拡大のところは最初の予定どおりに進んでいるのであれば、特に問題なくやればいいと思いますし、最初の予定どおりでなければ、その時点でちょっとストップがかかるのか、あるいは見直しをしていただかなければいけないのかという、そういうことですよね。
○山中構成員
　今申し上げたのはそのとおりです。
○猿田座長
　そうすると、ここでの委員会は非常に重要なことになりますね、そういうことですね。
○山中構成員
　はい。
○山本構成員
　それと、多分、確か私も委員でしたが、データモニタリング委員会のガイドラインは一応治験に対して、治験のデータモニタリング委員会のガイダンスとして出るので、あれを厳格に使われると、自主臨床試験ではちょっと厳しくなると思いますので、そこはそれを参考にしてというぐらいにしていただければと思いますが。
○医薬食品局審査管理課課長補佐
　基本的に参考にしてもらえばという話で。パブリックコメント後、かなり柔軟なガイドラインに修正されていますので、またよろしくお願いいたします。
○医政局研究開発振興課専門官
　事務局から補足させていただきます。先ほど山中先生、山本先生から御指摘いただいたことは、この65ページの下から4行目に明記してあります。各先進医療Bの中で実施する症例数及び評価項目を、各案件ごとにあらかじめ明確にしておいていただくということは、今、正に御議論いただいたところに該当するかと思うのです。医療機器とか医薬品とかで、各案件ごとでどれぐらい実施すればいいのかというのは異なるかと思いますので、あらかじめ明らかにしておいていただいて、それが終わったあと、こちらの場に結果を上げていただいて、次に進むか否かについて御議論いただくということでいかがかということが、この文面のお伝えしたいところです。
○猿田座長
　いいですかね。そういう形ですから、大きな原則としては、今御説明いただいたとおりに、特にプロトコールそのほかをしっかりここで検討するという形にさせていただいて、少しでも特権をうまく使っていただくということかもしれません。
○医薬食品局審査管理課課長補佐
　ちょっとだけ補足しますと、三局長通知なので、保険局と医政局と我々医薬食品局で仲よく調整しているのですけど、下のほうで一応データモニタリング委員会「等」となっていまして、基本的にはそれはもちろん1個1個プロトコールごとに柔軟に応じると。必要なのは先進医療技術審査部会の承認ということなので、そこだけは誤解なきようにお願いいたします。
○猿田座長
　それは、この会で承認という形を取らないといけないということですね。委員の先生方、ほかに御意見ありますでしょうか。そういう形で一歩進めてみようということです。この委員会が全て承認を決めるということですので、そこだけはしっかり守っていきたいと思います。もしよろしければ、そういう形で決めさせていただきたいと思います。どうもありがとうございました。
　続きまして先進医療会議の審査結果について、事務局から説明をお願いします。
○医政局研究開発振興課専門官
　資料5、67ページを御覧ください。整理番号048「千葉頭頸部NKT療法」の技術を2月に先進医療会議に提出し、保険との併用の観点から「適」として了承されております。
　78ページです。大臣告示番号030「重症低血糖発作を伴うインスリン依存性糖尿病に対する心停止ドナーからの膵島移植」については、脳死ドナーからの膵島移植も実施できるようにするための試験実施計画の変更について、2月の先進医療会議に提出し、保険との併用の観点から「適」として了承されております。
　これらの2案件、「千葉頭頸NKC療法」及び「重症低血糖発作を伴うインスリン依存性糖尿病に対する心停死ドナーからの膵島移植」については、中医協にもその旨が報告されており、両試験とも実施が可能となっております。
　さらに95ページを御覧ください。整理番号047「遠位弓部大動脈瘤及び外傷性大動脈損傷における経カテーテル的ステントグラフト内挿術」の技術を、本部会において2012年8月に御承認いただきましたが、本年の2月の先進医療会議に提出いたしたところなのですが、遠位弓部の瘤に適応を有している川澄化学社の「カワスミnajuta胸部ステントグラフトシステム」が、平成25年1月に薬事承認されたため、先進医療技術審査部会で、当技術の先進性について再度審議を行うよう差し戻しとなりました。
　詳細については、99ページを御覧ください。99ページで、北村先生が?の上から3つ目の○まで理由が記載されています。今後、当部会において再審議を希望するか否かについて、申請医療機関に問い合わせ中でございます。以上でございます。
○猿田座長
　どうもありがとうございました。特に最後の案件に関しては、先進医療会議の北村先生の99ページの意見があるように、きちんとこういう形で対応してはどうかということです。実際には川澄のほうから薬事承認が取れてしまったものですから、北村先生のほうがこういった形での意見を出していただいたということで、今、提出機関のほうでは検討していただいているということです。
　この案件、よろしいでしょうか。千葉のほうと膵島移植のものとは、これらともに認めたということでございまして、3つ目の遠位弓部大動脈瘤及び外傷性大動脈の損傷におけるカテーテルに関しては、そういった形で今、検討していただいているということです。それではそういうことで御理解いただきたいと思います。
　一応、今日御議論いただくところ、あるいは承認いただくことは以上です。委員の先生方、何か御意見ございますでしょうか。よろしいでしょうか。なければ、事務局から今後のことについてお願いします。
○医政局研究開発振興課専門官
　次回の日程ですが、3月受付けの案件がなかったので、4月は開催しない予定とさせていただきます。5月の開催は23日（木）16時半とさせていただきます。場所については別途御連絡させていただきます。また、本日の議事録については、作成次第、先生方に御確認をお願いし、その後、公開させていただくこととさせていただきます。
○猿田座長
　先生方、非常にお忙しいですから、スケジュールをちゃんと聞かせていただいて、少しでも有効にこの会議を進めさせていただきたいと思いますので、よろしくお願いします。それからこのタブレットどうですか。
○直江構成員
　なかなかいいです。
○猿田座長
　いろいろな御意見がありましたが、もう少し検討していただきながらということです。
○直江構成員
　ちょっといいですか。私は昨年からこの会議に参加させていただいているのですが、皆さんきっちり審査をされてGoになるわけですけれども、案件を見てみますと、やはりなかなかリクルートが遅いということで、先ほどもありましたが、実施施設を増やすということが何度も出てまいりますね。確か前、藤原委員だったと思いますが、全体の進捗とかそういうものも定期的に管理をしたほうがいいのではないか、ということがありました。今日でも確か150何例の目標に対して、まだ20何例しか入っていないと。申請施設がゼロであるという案件も出てまいりました。
　せっかくこれだけ皆さんしっかりやっていらっしゃるのに、時間が遅いと先進じゃなくなってしまうということなので、時間との勝負だと思うのです。やはりどこか、年度も変わりますし、今いくつ走っていて、どのぐらいそれが達成度が進捗しているのかということを、一遍事務局でまとめていただいて示されて、例えば余りにも進捗が遅いと勧告を出すとか、何か分かるようにするという仕組みも要るのではないかなというように思いました。感想です。
○医政局研究開発振興課専門官
　一応、年次報告という形で全て、告示されている案件については年に一度、7月31日で締めまして、その後、集計させていただいて、この場で報告させていただいています。前回、前々回に年間実施数が少ない症例については、報告させていただいて、その対策を申請医療機関に問い合せをさせていただいて、こちらの場で報告させていただきました。正に先生がおっしゃるとおりです。
○猿田座長
　実はこういう形はメリットとデメリット両方ありまして、厚生労働省の全体の会議でのいろいろな動きを見ていて、急にスッと全部というわけにはいかないものですから、やはり両方考えながら、どうするか決めていくことかと思います。今先生がおっしゃったことも大切ですし、その辺りはこれからも検討していきます。ただ、実際にここまでできるのだということをお分かりいただければと思います。
　ほかに委員の先生方から特に御意見なければ、これで第5回の委員会を終わりたいと思いますが、よろしいでしょうか。それではどうも御協力ありがとうございました。