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2010年6月29日 第１回遺伝性疾患遺伝子治療臨床研究作業委員会
厚生労働省大臣官房厚生科学課
○日時
平成22年6月29日（火） 17:00～19:00
○場所
経済産業省 別館 1031号会議室(10階)
○出席者
（委員）
| 島田委員長 | 荒戸委員 | 衛藤委員 | 小澤委員 |
| 小野寺委員 | 斎藤委員 | 早川委員 |
（参考人）
| 寺本 民生教授 (帝京大学医学部) |
○議事
議事概要
（概要は以下のとおり。）
千葉大学医学部附属病院より申請のあった遺伝子治療臨床研究実施計画（対象疾患：家族性LCAT（レシチン：コレステロールアシルトランスフェラーゼ）欠損症）について第１回の審議が行われた。
まず、実施計画について総括責任者より説明を受けた後、委員間で実施計画の妥当性等について審議が行われた。その結果、ベクターの安全性や、実験動物を用いた治療実験等に関する各委員の意見について、事務局で整理し、申請者に検討を依頼することとされ、その結果を基に再度審議することとされた。
（遺伝子治療臨床研究実施計画の内容は別紙参照。）
（別紙）遺伝子治療臨床研究実施計画の内容 平成22年6月29日審議分
| 研究課題名 | 家族性LCAT（レシチン：コレステロールアシルトランスフェラーゼ）欠損症を対象としたLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家移植に関する臨床研究 |
| 申請年月日 | 平成22年4月9日 |
| 実施施設及び
総括責任者 |
実施施設：千葉大学医学部附属病院
総括責任者：千葉大学大学院医学研究院 臨床遺伝子応用医学 武城 英明 教授 |
| 対象疾患 | 家族性LCAT欠損症 |
| 導入遺伝子 | ヒトLCAT遺伝子 |
| ベクター | レトロウイルスベクター |
| 実施期間及び
対象症例数 |
厚生労働大臣による了承の日より2年間
3例 |
| 治療研究の概要 | 本研究は、家族性LCAT欠損症に対して、患者の自己前脂肪細胞より調製したLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞を患者皮下脂肪組織内に自家移植することによりLCAT補充を行う方法の安全性について検討することを目的とする。また、併せてLCAT欠損に起因する症状（低HDLコレステロール血症、角膜混濁、腎障害、溶血性貧血）の改善効果についても評価する。 |
| その他（外国
での状況等） |
家族性LCAT欠損症に対して、原因遺伝子の導入による根本的治療を試みる臨床研究は他に知られていない。また、遺伝子導入に際して自己前脂肪細胞を用いる点も他に例はない。なお、前臨床段階の研究として、フランスにおけるアデノウイルスを用いたhLCAT遺伝子導入例等がある。 |
遺伝性疾患遺伝子治療臨床研究作業委員会委員名簿
氏 名 所 属
浅野 茂隆（早稲田大学先端科学・健康医療融合機構機構長）
荒戸 照世（（独）医薬品医療機器総合機構生物系審査第一部審査役）
衞藤 義勝 （東京慈恵会医科大学教授）
小澤 敬也 （自治医科大学医学部教授）
小野寺 雅史 （（独）国立成育医療研究センター研究所成育遺伝研究部長）
斎藤 泉（東京大学医科学研究所遺伝子解析施設教授）
島田 隆（日本医科大学医学部教授）
秦 順一（常磐大学人間科学部教授）
早川 堯夫（近畿大学薬学総合研究所所長）
＜連絡先＞
厚生労働省大臣官房厚生科学課
担当 坂本 （内線3803）
高畑 （内線3820）
電話 03 (5253) 1111（代表）
03 (3595) 2171（直通）
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