「先駆け審査指定制度」に基づき、医療機器及び再生医療等製品を指定

～日本発の画期的なシーズの開発を促進～

　厚生労働省は、昨年12月までに指定申請があった医療機器６品目、再生医療等製品13品目、体外診断用医薬品２品目について評価を行い、本日付けで別紙の５品目を「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定しました。

「先駆け審査指定制度 ^＊」とは、平成26年６月に厚生労働省が取りまとめた「先駆けパッケージ戦略」の重点施策や、「日本再興戦略」改訂2014を踏まえて導入したものであり、この制度は、対象疾患の重篤性など、一定の要件を満たす画期的な医療機器、再生医療等製品について、開発段階から対象品目に指定し、承認に関する相談・審査で優先的な取扱いをすることで、承認審査の期間を短縮することを目的としたものです。

通常の新医療機器の場合、 12 か月を目標に審査を行っているところ、この制度を活用することで、審査期間の目標をこれまでの半分の６か月に短縮することが可能になります。

今回の指定品目には、日本の大学発のシーズや、国内中小企業・ベンチャー企業が開発に携わるものもあり、日本における早期実用化を支援することで成長戦略に掲げるイノベーションの促進にもつながることが期待できます。

［参考］先駆け審査指定制度について

＊指定制度の内容は、（1）優先相談、2事前評価の充実、 3優先審査の３つの取組で期間の短縮を実施。

これらの取組に加え、4審査パートナー制度（独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）が実施）、4製造販売後の安全対策充実の２つの取組で、開発の促進を支援。

医療機器の指定品目 (別紙)

品目名 品目概要 指定理由

１チタンブリッジ（甲状軟骨形成術 2 型）発声時に声帯が過剰に閉鎖することで声に障害の出る内転型痙攣性発声障害において、その閉鎖を防止する手術法（甲状軟骨形成術 2 型）で用いられるチタン製の蝶番型プレートであり、複数の国内大学と共同でノーベルファーマ（株）が開発を行っている。

（１）既存の治療法とは異なる新規原理に基づく治療法である。
（２）内転型痙攣性発声障害は、若年女性に多い、原因不明の難治性疾患であり、社会生活が困難な状況が継続することにより、うつや引きこもり、自殺企図にまで発展する場合がある。
（３）臨床研究により、高い有効性を示唆する結果（ VHI-10 スコア（声の障害の程度）の改善）が得られている。
（４）医師主導で国内臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。また、優れた技術を有する国内地方の企業により製造されるものである。

２癒着防止吸収性バリアトレハロースを腹腔内全体に注入し、腹腔内の細胞膜に結合（水素結合）させることで、臓器や腹膜の術後癒着を低減させるものであり、東京大学・大学院工学系研究科バイオエンジニアリング専攻・鄭　雄一教授らのシーズを元に、（株）大塚製薬工場が開発を行っている。

（１）切開創部以外の腹腔内全体の癒着を軽減させる製品は存在しておらず、本製品は新規性を有する。
（２）術後癒着に伴って起こる主な疾患である癒着性腸閉塞は、重症化した場合に生命に重大な影響を及ぼす可能性がある。
（３）探索的臨床試験により、癒着軽減効果が示されており、癒着性腸閉塞の発生を大幅に下げる可能性が見込まれる。
（４）国内で検証的臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。

再生医療等製品の指定品目

品目名 品目概要 指定理由

１ STR01 （自家骨髄間葉系幹細胞）脊髄損傷に伴う神経症候や機能障害の改善を目的とする、患者自身の骨髄から採取した骨髄液から分離、培養した間葉系幹細胞であり、札幌医科大学・医学部附属フロンティア医学研究所・神経再生医療学部門・本望　修教授のシーズを元に、本大学と共同でニプロ（株）が開発を行っている。（１）間葉系幹細胞を脊髄損傷の治療に用いた製品はなく、本製品は新規性を有する。
（２）脊髄損傷は、下半身麻痺や四肢麻痺を引き起こし、社会生活が困難な状況が継続する重篤な疾患である。
（３）探索的臨床試験により、極めて高い有効性を示唆する結果（ AIS （ American Spinal Injury Association Impairment Scale ）の改善）が得られている。
（４）札幌医科大の本望教授、山下教授中心に医師主導で国内臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。

２ G47Δ 悪性脳腫瘍（神経膠腫）への適応を目的とした、制限増殖型遺伝子組換え単純ヘルペスウイルス１型であり、東京大学・医科学研究所・先端がん治療分野・藤堂　具紀教授のシーズを元に、藤堂教授と共同で第一三共（株）が開発を行う予定。（１）ウイルスを用いたがん治療法（ウイルス療法）であり、新規作用機序を有する。
（２）悪性神経膠腫は、生命に重大な影響がある重篤な疾患である。
（３）臨床研究により、極めて高い有効性を示唆する結果（１年生存率の向上）が得られている。
（４）藤堂教授中心に医師主導で国内臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。

３自家心臓内幹細胞小児先天性心疾患（機能的単心室症）患者に実施する外科的修復術後の心機能改善を目的とした、患者自身の心臓から採取した組織から分離、培養した心臓内幹細胞懸濁液であり、岡山大学病院・新医療研究開発センター再生医療部・王　英正教授のシーズを元に、（株）日本再生医療が開発を行う予定。（１）心組織から心筋細胞に分化しうる心臓内幹細胞を利用するものであり、従来の治療法とは異なる作用機序を有する。
（２）小児先天性心疾患（機能的単心室症）は、外科的修復術後も酸素飽和度や心機能が改善されず、最終的に心臓移植以外に治療選択肢がなくなる場合もある重篤な疾患である。
（３）臨床試験により、極めて高い有効性を示唆する結果（心機能の改善や心不全症状の改善）が得られている。
（４）王教授中心に医師主導で国内臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。

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	品目名	品目概要	指定理由
１	STR01 （自家骨髄間葉系幹細胞）	脊髄損傷に伴う神経症候や機能障害の改善を目的とする、患者自身の骨髄から採取した骨髄液から分離、培養した間葉系幹細胞であり、札幌医科大学・医学部附属フロンティア医学研究所・神経再生医療学部門・本望　修教授のシーズを元に、本大学と共同でニプロ（株）が開発を行っている。	（１）間葉系幹細胞を脊髄損傷の治療に用いた製品はなく、本製品は新規性を有する。（２）脊髄損傷は、下半身麻痺や四肢麻痺を引き起こし、社会生活が困難な状況が継続する重篤な疾患である。（３）探索的臨床試験により、極めて高い有効性を示唆する結果（ AIS （ American Spinal Injury Association Impairment Scale ）の改善）が得られている。（４）札幌医科大の本望教授、山下教授中心に医師主導で国内臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。
２	G47Δ	悪性脳腫瘍（神経膠腫）への適応を目的とした、制限増殖型遺伝子組換え単純ヘルペスウイルス１型であり、東京大学・医科学研究所・先端がん治療分野・藤堂　具紀教授のシーズを元に、藤堂教授と共同で第一三共（株）が開発を行う予定。	（１）ウイルスを用いたがん治療法（ウイルス療法）であり、新規作用機序を有する。（２）悪性神経膠腫は、生命に重大な影響がある重篤な疾患である。（３）臨床研究により、極めて高い有効性を示唆する結果（１年生存率の向上）が得られている。（４）藤堂教授中心に医師主導で国内臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。
３	自家心臓内幹細胞	小児先天性心疾患（機能的単心室症）患者に実施する外科的修復術後の心機能改善を目的とした、患者自身の心臓から採取した組織から分離、培養した心臓内幹細胞懸濁液であり、岡山大学病院・新医療研究開発センター再生医療部・王　英正教授のシーズを元に、（株）日本再生医療が開発を行う予定。	（１）心組織から心筋細胞に分化しうる心臓内幹細胞を利用するものであり、従来の治療法とは異なる作用機序を有する。（２）小児先天性心疾患（機能的単心室症）は、外科的修復術後も酸素飽和度や心機能が改善されず、最終的に心臓移植以外に治療選択肢がなくなる場合もある重篤な疾患である。（３）臨床試験により、極めて高い有効性を示唆する結果（心機能の改善や心不全症状の改善）が得られている。（４）王教授中心に医師主導で国内臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。