平成２２年１月７日（木）１６：００〜１８：００
厚生労働省 １７階 専用第２１会議室
永井委員長 青木委員 貴志委員 春日井委員 木下委員
小島委員 島崎委員 高橋委員 戸口田委員 中畑委員
中村委員 水澤委員 山口委員
（事務局）
厚生労働省医政局研究開発振興課
すでに厚生科学審議会科学技術部会に付議されたヒト幹細胞臨床研究実施計画のうち、継続審議となっていた東京医科歯科大学医学部、有隣厚生会東部病院、天神会新古賀病院、徳島赤十字病院、奈良県立医科大学からの申請に加え、平成21年12月9日付で、新たに付議された名古屋大学医学部附属病院、島根大学医学部、および再申請ののち付議された島根大学医学部からの申請をあわせた、計８件の申請について審議された。
その結果、東京医科歯科大学医学部、有隣厚生会東部病院、天神会新古賀病院からの計３件の申請については了承し、次回以降の科学技術部会に報告することとされた。新規申請の島根大学医学部からの申請は持ち回り審議、徳島赤十字病院、奈良県立医科大学、新規申請の名古屋大学医学部附属病院、再申請の島根大学医学部の計４つの申請については、次回審査委員会以降も継続して審議していくこととされた。
（審議された臨床研究実施計画の概要は別紙1〜8参照。）
| 研究課題名 | 末梢動脈疾患患者に対するG-CSF動員自家末梢血単核球細胞移植治療のランダム化比較試験 |
| 申請年月日 | 平成２１年８月２０日 |
| 実施施設及び 研究責任者 |
実施施設：東京医科歯科大学医学部 研究責任者：金子 英司 |
| 対象疾患 | 既存の治療に抵抗性の末梢動脈疾患（慢性閉塞性動脈硬化症・バージャー病） |
| ヒト幹細胞の種類 | 自家末梢血単核球細胞 |
| 実施期間及び 対象症例数 |
厚生労働大臣の意見発出から3年間、144例（推奨療法群72例，推奨療法＋細胞移植治療群72例） |
| 治療研究の概要 | G-CSF皮下注射から4日目に自己末梢血を採取、アフェレシスにより単核球を採取、末梢動脈疾患患肢に筋肉内注射し、末梢血管再生効果を見る。札幌北楡病院等を含む計21施設による多施設共同研究を予定。 |
| その他（外国での状況等） | Inabaら、Asaharaらは，G-CSFで動員された末梢血単核球からCD34陽性細胞を単離・純化し，慢性重症下肢虚血患者に対して臨床研究を実施。一方，Kawamuraら（2005）はCD34陽性細胞を単離・純化することなく，G-CSF動員による末梢血由来の単核球細胞を重症下肢虚血患者への移植を報告している。その他、Huang, Ishida(2005)、Hoshino（2007）による同様の臨床研究の報告がある。 |
| 新規性について | 本研究は用いる幹細胞、対象疾患としての新規性はないが、計21施設が参加予定の多施設臨床研究として実施され、推奨療法群あるいはG-CSF動員自家末梢血単核球細胞移植併用治療群のいずれかに無作為に割り付け，この併用治療の有効性と安全性を評価するものであり、ランダム化比較試験としての新規性を認める。 |
| 研究課題名 | 末梢動脈疾患患者に対するG-CSF動員自家末梢血単核球細胞移植治療のランダム化比較試験 |
| 申請年月日 | 平成２１年８月２１日 |
| 実施施設及び 研究責任者 |
実施施設：社団法人 有隣厚生会 東部病院 研究責任者：花田 明香 |
| 対象疾患 | 既存の治療に抵抗性の末梢動脈疾患（慢性閉塞性動脈硬化症・バージャー病） |
| ヒト幹細胞の種類 | 自家末梢血単核球細胞 |
| 実施期間及び 対象症例数 |
厚生労働大臣の意見発出から3年間、144例（推奨療法群72例，推奨療法＋細胞移植治療群72例） |
| 治療研究の概要 | G-CSF皮下注射から4日目に自己末梢血を採取、アフェレシスにより単核球を採取、末梢動脈疾患患肢に筋肉内注射し、末梢血管再生効果を見る。札幌北楡病院等を含む計21施設による多施設共同研究を予定。 |
| その他（外国での状況等） | Inabaら、Asaharaらは，G-CSFで動員された末梢血単核球からCD34陽性細胞を単離・純化し，慢性重症下肢虚血患者に対して臨床研究を実施。一方，Kawamuraら（2005）はCD34陽性細胞を単離・純化することなく，G-CSF動員による末梢血由来の単核球細胞を重症下肢虚血患者への移植を報告している。その他、Huang, Ishida(2005)、Hoshino（2007）による同様の臨床研究の報告がある。 |
| 新規性について | 本研究は用いる幹細胞、対象疾患としての新規性はないが、計21施設が参加予定の多施設臨床研究として実施され、推奨療法群あるいはG-CSF動員自家末梢血単核球細胞移植併用治療群のいずれかに無作為に割り付け，この併用治療の有効性と安全性を評価するものであり、ランダム化比較試験としての新規性を認める。 |
| 研究課題名 | 末梢動脈疾患患者に対するG-CSF動員自家末梢血単核球細胞移植治療のランダム化比較試験 |
| 申請年月日 | 平成２１年８月２４日 |
| 実施施設及び 研究責任者 |
実施施設：医療法人天神会 新古賀病院 研究責任者：古賀 伸彦 |
| 対象疾患 | 既存の治療に抵抗性の末梢動脈疾患（慢性閉塞性動脈硬化症・バージャー病） |
| ヒト幹細胞の種類 | 自家末梢血単核球細胞 |
| 実施期間及び 対象症例数 |
厚生労働大臣の意見発出から3年間、144例（推奨療法群72例，推奨療法＋細胞移植治療群72例） |
| 治療研究の概要 | G-CSF皮下注射から4日目に自己末梢血を採取、アフェレシスにより単核球を採取、末梢動脈疾患患肢に筋肉内注射し、末梢血管再生効果を見る。札幌北楡病院等を含む計21施設による多施設共同研究を予定。 |
| その他（外国での状況等） | Inabaら、Asaharaらは，G-CSFで動員された末梢血単核球からCD34陽性細胞を単離・純化し，慢性重症下肢虚血患者に対して臨床研究を実施。一方，Kawamuraら（2005）はCD34陽性細胞を単離・純化することなく，G-CSF動員による末梢血由来の単核球細胞を重症下肢虚血患者への移植を報告している。その他、Huang, Ishida(2005)、Hoshino（2007）による同様の臨床研究の報告がある。 |
| 新規性について | 本研究は用いる幹細胞、対象疾患としての新規性はないが、計21施設が参加予定の多施設臨床研究として実施され、推奨療法群あるいはG-CSF動員自家末梢血単核球細胞移植併用治療群のいずれかに無作為に割り付け，この併用治療の有効性と安全性を評価するものであり、ランダム化比較試験としての新規性を認める。 |
| 研究課題名 | 末梢動脈疾患患者に対するG-CSF動員自家末梢血単核球細胞移植治療のランダム化比較試験 |
| 申請年月日 | 平成２１年８月２４日 |
| 実施施設及び 研究責任者 |
実施施設：徳島赤十字病院 研究責任者：阪田 章聖 |
| 対象疾患 | 既存の治療に抵抗性の末梢動脈疾患（慢性閉塞性動脈硬化症・バージャー病） |
| ヒト幹細胞の種類 | 自家末梢血単核球細胞 |
| 実施期間及び 対象症例数 |
厚生労働大臣の意見発出から3年間、144例（推奨療法群72例，推奨療法＋細胞移植治療群72例） |
| 治療研究の概要 | G-CSF皮下注射から4日目に自己末梢血を採取、アフェレシスにより単核球を採取、末梢動脈疾患患肢に筋肉内注射し、末梢血管再生効果を見る。札幌北楡病院等を含む計21施設による多施設共同研究を予定。 |
| その他（外国での状況等） | Inabaら、Asaharaらは，G-CSFで動員された末梢血単核球からCD34陽性細胞を単離・純化し，慢性重症下肢虚血患者に対して臨床研究を実施。一方，Kawamuraら（2005）はCD34陽性細胞を単離・純化することなく，G-CSF動員による末梢血由来の単核球細胞を重症下肢虚血患者への移植を報告している。その他、Huang, Ishida(2005)、Hoshino（2007）による同様の臨床研究の報告がある。 |
| 新規性について | 本研究は用いる幹細胞、対象疾患としての新規性はないが、計21施設が参加予定の多施設臨床研究として実施され、推奨療法群あるいはG-CSF動員自家末梢血単核球細胞移植併用治療群のいずれかに無作為に割り付け，この併用治療の有効性と安全性を評価するものであり、ランダム化比較試験としての新規性を認める。 |
| 研究課題名 | 顎骨良性腫瘍、顎骨腫瘍類似疾患を対象とした自己骨髄培養細胞由来再生培養骨の有用性を検証する研究 |
| 申請年月日 | 平成２１年８月３１日 |
| 実施施設及び 研究責任者 |
実施施設：奈良県立医科大学 研究責任者：桐田 忠昭 |
| 対象疾患 | 顎骨良性腫瘍、腫瘍類似疾患 |
| ヒト幹細胞の種類 | 骨髄由来間葉系細胞 |
| 実施期間及び 対象症例数 |
登録期間 承認後５年間 培養骨移植群10症例、自家骨移植群10症例 |
| 治療研究の概要 | 本研究は、自家骨移植が必要な比較的規模の大きな顎骨疾患に対して、患者自身の骨髄細胞から分離・培養して得られた骨芽細胞とセラミックを複合化することにより得られる培養骨移植法が自家骨移植法の代替法となり得るか検討する。 |
| その他（外国での状況等） | 奈良県立医科大学整形外科学講座では、大腿骨壊死に対して自己骨髄培養細胞の臨床研究が行われた。ドイツではPradelらが、骨髄培養細胞の顎骨疾患へ応用した。ともに、数例の症例報告がみられる段階にとどまる。 |
| 新規性について | 本研究は顎骨疾患への応用に関して、骨髄由来間葉系細胞と人工骨を用いることに新規性が認められる。 |
| 研究課題名 | ヒト皮下脂肪組織由来間葉系前駆細胞を用いた重症虚血肢に対する血管新生療法についての研究 |
| 申請年月日 | 平成２１年９月９日 |
| 実施施設及び 研究責任者 |
実施施設：名古屋大学医学部附属病院 研究責任者：室原 豊明 |
| 対象疾患 | 閉塞性動脈硬化症、バージャー病、膠原病による重症虚血肢 |
| ヒト幹細胞の種類 | ヒト皮下脂肪組織由来間葉系前駆細胞 |
| 実施期間及び 対象症例数 |
登録期間 意見発出日から５年間 ４０症例 |
| 治療研究の概要 | 重症化した末梢動脈疾患の患者のうち、既存の治療で十分な効果が得られない症例に対して、皮下脂肪組織由来間葉系前駆細胞（ADRCs）による血管新生療法を行う。皮下脂肪組織から脂肪吸引法にて脂肪組織を吸引し、ADRCs分離装置を用いてADRCsを分離する。虚血肢の骨格筋内40〜60カ所に移植し、治療効果と安全性を評価する。 |
| その他（外国での状況等） |
2001年UCLA大学のZukらにより、皮下脂肪組織から間葉系前駆細胞が発見同定された。研究責任者らにより、ADRCsの移植により、移植細胞と虚血組織から血管新生増強因子が分泌され、骨髄から血管内皮前駆細胞が放出され血管新生を増強する機序が明らかにされた。 ADRCs分離装置は欧州CE Markを取得し、循環器疾患に対する臨床研究が開始されているところ。 |
| 新規性について | 研究責任者らが開発した、難治性重症虚血肢に対する自己骨髄単核球細胞移植療法に変わる、ADRCsを新たな細胞供給源として血管再生療法に用いることに新規性がある。 |
| 研究課題名 | 重症低ホスファターゼ症に対する同種間葉系幹細胞移植 |
| 申請年月日 | 平成２１年１１月２５日 |
| 実施施設及び 研究責任者 |
実施施設：島根大学医学部 研究責任者：竹谷 健 |
| 対象疾患 | 重症低ホスファターゼ症 |
| ヒト幹細胞の種類 | 同種骨髄由来間葉系幹細胞 |
| 実施期間及び 対象症例数 |
登録期間 意見発出日から平成25年3月31日まで ５症例 |
| 治療研究の概要 | 本研究は、アルカリホスファターゼ欠損により骨を作ることが障害される低ホスファターゼ症の中で、致死的な経過をとる乳幼児の患者に対して、同種骨髄間葉系幹細胞を移植するものである。ドナーは、患者の家族（2親等以内）の中でこの病気ではない人から選定する。間葉系幹細胞は、HLAクラス1の発現がないため拒絶反応が起きにくいが、造血幹細胞移植および臓器移植に準じて、免疫抑制剤を6か月間使用する。 |
| その他（外国での状況等） | この疾患の重症型は、現在の段階では、呼吸障害に対する人工呼吸管理、痙攣に対する抗けいれん薬などの対症療法が行われる。これまで、同施設の経験症例を含めて3人の患者が骨髄移植、骨移植および骨芽細胞・間葉系幹細胞移植を施行され救命された。なお、2008年からアメリカで骨へ移行しやすく改良されたリコンビナントALP製剤の治験が始まっている。 |
| 新規性について | 本研究では重症低ホスファターゼ症の患者を救命するために、同種間葉系幹細胞のみを用いた比較的低侵襲な移植をすることに新規性が認められる。 |
| 研究課題名 | 末梢動脈疾患患者に対するG-CSF動員自家末梢血単核球細胞移植治療のランダム化比較試験 |
| 申請年月日 | 平成２１年１２月２日 |
| 実施施設及び 研究責任者 |
実施施設：島根大学医学部 研究責任者：織田 禎二 |
| 対象疾患 | 既存の治療に抵抗性の末梢動脈疾患（慢性閉塞性動脈硬化症・バージャー病） |
| ヒト幹細胞の種類 | 自家末梢血単核球細胞 |
| 実施期間及び 対象症例数 |
厚生労働大臣の意見発出から3年間、144例（推奨療法群72例，推奨療法＋細胞移植治療群72例） |
| 治療研究の概要 | G-CSF皮下注射から4日目に自己末梢血を採取、アフェレシスにより単核球を採取、末梢動脈疾患患肢に筋肉内注射し、末梢血管再生効果を見る。札幌北楡病院等を含む計21施設による多施設共同研究を予定。 |
| その他（外国での状況等） | Inabaら、Asaharaらは，G-CSFで動員された末梢血単核球からCD34陽性細胞を単離・純化し，慢性重症下肢虚血患者に対して臨床研究を実施。一方，Kawamuraら（2005）はCD34陽性細胞を単離・純化することなく，G-CSF動員による末梢血由来の単核球細胞を重症下肢虚血患者への移植を報告している。その他、Huang, Ishida(2005)、Hoshino（2007）による同様の臨床研究の報告がある。 |
| 新規性について | 本研究は用いる幹細胞、対象疾患としての新規性はないが、計21施設が参加予定の多施設臨床研究として実施され、推奨療法群あるいはG-CSF動員自家末梢血単核球細胞移植併用治療群のいずれかに無作為に割り付け，この併用治療の有効性と安全性を評価するものであり、ランダム化比較試験としての新規性を認める。 |
（参考）
| 氏名 | 所属・役職 | |
| 青木 清 | 上智大学名誉教授 | |
| 阿部 信二 | 日本医科大学呼吸器感染腫瘍内科部門講師 | |
| 位田 隆一 | 京都大学大学院法学研究科教授 | |
| 掛江 直子 | 国立成育医療センター研究所成育保健政策科学研究室長 | |
| 春日井 昇平 | 東京医科歯科大学インプラント・口腔再生医学教授 | |
| 貴志 和生 | 慶應義塾大学医学部形成外科准教授 | |
| 木下 茂 | 京都府立医科大学眼科学教室教授 | |
| 小島 至 | 群馬大学生体調節研究所所長 | |
| 島崎 修次 | 杏林大学救急医学教室教授 | |
| 高橋 政代 | 理化学研究所神戸研究所網膜再生医療研究チームチームリーダー | |
| 戸口田 淳也 | 京都大学再生医科学研究所組織再生応用分野教授 | |
| ○ | 永井 良三 | 東京大学大学院医学系研究科循環器内科学教授 |
| 中畑 龍俊 | 京都大学物質−細胞統合システム拠点iPS細胞研究センター副センター長 | |
| 中村 耕三 | 東京大学大学院医学系研究科整形外科学教授 | |
| 前川 平 | 京都大学医学部付属病院輸血部教授 | |
| 松山 晃文 | 先端医療振興財団先端医療センター研究所膵島肝臓再生研究グループグループリーダー | |
| 水澤 英洋 | 東京医科歯科大学大学院脳神経病態学教授 | |
| 湊口 信也 | 岐阜大学大学院医学研究科再生医科学循環病態学・呼吸病学教授 | |
| 山口 照英 | 国立医薬品食品衛生研究所生物薬品部長 | |
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（敬称略） ○：委員長 照会先：医政局研究開発振興課 田邊 ０３（５２５３）１１１１（内線２５４５） |
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