2014年7月28日　厚生科学審議会 疾病対策部会 指定難病検討委員会（第１回）　議事録

○前田疾病対策課長補佐　定刻より若干早い時間でございますが、委員の先生方おそろいでございますので、開始をさせていただきたいと思います。

　それでは、ただいまから平成26年度第１回「厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会」を開催いたします。

　委員の皆様には、お忙しい中、お集まりをいただきまして、まことにありがとうございます。

　委員会開催に際しまして、新村健康局長より御挨拶を申し上げます。

○新村健康局長　健康局長の新村でございます。

　先生方におかれましては、御多忙のところ、本委員会の委員に御就任いただきまして、まことにありがとうございます。

　難病対策につきましては、御案内のとおり、５月に難病の患者に対する医療等に関する法律が成立し、来年１月からの施行が予定されております。

　これまで、難病患者の方々に対する医療費助成は、昭和47年の難病対策要綱により、予算事業として行われてまいりました。今回の新規立法は、現行制度を約40年ぶりに抜本的に改革するものであり、財源を消費税により確保して、医療費助成の対象とする疾病を大幅に拡大し、制度を公平かつ安定的な仕組みとすることを目指しております。

　また、現行制度では、同じような疾病であっても医療費助成とされているものとされていないものがあるなど、疾病間の不公平感がございました。新制度では、このような問題を解消するために、指定難病の要件を明確化し、それらを満たす疾病は広く医療費助成の対象とする考えでございます。

　各委員の先生方におかれましては、この考え方のもとで、指定難病の検討を具体的に行っていただくことになります。難病医療に関する見識を生かしていただき、公正・中立な観点から精力的に御議論をいただきたく、お願い申し上げます。

　以上、委員会の開催に当たりましての御挨拶とさせていただきます。

　どうぞよろしくお願いいたします。

○前田疾病対策課長補佐　続きまして、委員の御紹介をさせていただきたいと思います。

　なお、当委員会の委員は、厚生科学審議会疾病対策部会運営細則第２条に基づき、福永部会長の指名により構成されていることを、御紹介の前にお知らせをいたしたいと思います。

　それでは、お手元に配付しております指定難病検討委員会の名簿に沿って、50音順に委員の御紹介をさせていただきたいと思います。次第から１枚めくっていただいたところに委員名簿がございますので、そちらで御紹介をさせていただきたいと思います。

　自治医科大学総合医学第二講座主任教授の飯野委員でございます。

○飯野委員　飯野でございます。よろしくお願いいたします。

○前田疾病対策課長補佐　東京女子医科大学名誉教授の大澤委員でございます。

○大澤委員　大澤でございます。どうぞよろしくお願いいたします。小児神経学が専門でございます。

○前田疾病対策課長補佐　京都大学大学院医学研究科消化器内科学講座教授の千葉委員でございます。

○千葉委員長　千葉でございます。どうぞよろしくお願いいたします。

○前田疾病対策課長補佐　国立病院機構名古屋医療センター院長の直江委員でございます。

○直江委員　直江でございます。よろしくお願いします。

○前田疾病対策課長補佐　神戸大学大学院医学研究科教授の錦織委員でございます。

○錦織委員　錦織でございます。よろしくお願いいたします。

○前田疾病対策課長補佐　本日御欠席でございますが、国立精神・神経医療研究センター病院長の水澤委員も、委員のお名前として御紹介をさせていただきます。

　東京医科歯科大学名誉教授の宮坂委員でございます。

○宮坂委員　宮坂です。よろしくお願いいたします。

○前田疾病対策課長補佐　金沢大学大学院医薬保健学総合研究科教授の和田委員でございます。

○和田委員　和田と申します。どうぞよろしくお願いいたします。

○前田疾病対策課長補佐　引き続き、事務局の御紹介をいたします。

　先ほど御挨拶差し上げましたが、健康局長の新村でございます。

　大臣官房審議官の福本でございます。

　総務課長の伊原でございます。

　疾病対策課長の田原でございます。

　最後に、私、疾病対策課課長補佐の前田でございます。どうぞよろしくお願いいたします。

　次に、委員長の御紹介をいたします。本委員会の委員長でございますが、厚生科学審議会疾病対策部会運営細則第３条の規定に基づきまして、福永部会長より、京都大学医学部副学部長の千葉勉委員が指名されておりまして、既に千葉委員の御了承をいただいておりますので、御報告をいたします。

　それでは、千葉委員長、改めて御挨拶等、よろしくお願いいたします。

○千葉委員長　御紹介いただきましたように、本会の委員長を命じられました、京都大学の千葉でございます。よろしくお願いいたします。

　先ほども話がありましたように、難病患者さんに対する助成の法制化がなされました。これは難病患者さんにとりましては大変な福音と認識しております。

　この会は、御承知のように、それに応じまして助成対象疾患を決めていくという非常に大きなミッションを持った会でございます。そのために、広い分野から深い専門性を持たれた方々に委員になっていただいている状況であります。

　やはりこの会を実のあるものといいますか、きちんとしていくためには、多くの方々の意見をしっかりと聞いた上で、すぐれた専門性を発揮して、なおかつ最も重要なことは、公平性といいますか、ある意味限られた予算の範囲で執行されるマターでございますので、いかに公平性を確保するかということは非常に重要な事項であると私自身も認識しておりますので、そういったことを踏まえて、ぜひ皆さん、よろしくお願いしたいと思っております。

　以上でございます。

○前田疾病対策課長補佐　よろしくお願いいたします。

　カメラ撮影はここまでとさせていただいて、あと、傍聴される皆様におかれましては、傍聴時の注意事項の遵守を何とぞよろしくお願いいたします。

（カメラ退室）

○前田疾病対策課長補佐　以降の議事進行につきましては、千葉委員長にお願いをいたします。

○千葉委員長　それでは、まず、資料の確認をお願いしたいと思います。

　よろしくお願いします。

○前田疾病対策課長補佐　事務局でございます。

　資料の確認をさせていただきます。

　配席図の後ろから資料が始まりまして、資料１が「厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会の設置について」というものでございます。

　資料２、横になりますが「指定難病の検討の進め方について　平成26年７月28日」と記載しておるものでございます。

　次に参りまして、資料３「指定難病の要件について」こちらも日付は平成26年７月28日としているものでございます。

　最後に「参考資料１」として、特に内容は書いてございませんが、難病の改革に向けた取り組みについて、概要から始まる資料でございます。

　参考資料２が、再び縦紙になりますけれども「難病の患者に対する医療等に関する法律において、厚生科学審議会の意見を聴くこととされている事項について」というものでございます。

　最後に、また横に戻って恐縮でございますが「参考資料３」として「難病及び小児慢性特定疾病の新たな医療費助成制度について」から始まる資料でございます。

　不足等ございましたら、事務局に御指示をお願いいたします。

○千葉委員長　よろしいですか。

　それでは、早速議事に入っていきたいと思います。

　１つ目は、指定難病検討委員会の設置について、これは御報告でございますが、５月28日に開催されました厚生科学審議会疾病対策部会におきまして、指定難病検討委員会を設置することは既に御了解をいただいているとのことでありますが、これまでの経緯につきまして、事務局から御報告お願いします。

○前田疾病対策課長補佐　事務局でございます。

　先ほど資料確認の際に１つ資料を御報告するのを失念しておりまして、恐縮でございます。

　縦で「難病の患者に対する医療等に関する法律」を机上に配付させていただきましたので、もし細かい条文ということでしたら、こちらを御参考いただければと存じます。大変失礼をいたしました。

　それでは、資料１に基づきまして、全体の御説明をさせていただきたいと思います。

　まず「設置の趣旨」でございますが、難病の患者に対する医療等に関する法律において、医療費助成の対象となる指定難病は、第５条上厚生科学審議会の意見に基づいて指定するとされておりまして、この規定に基づいて、客観的かつ公平に疾病を選定するため、疾病対策部会のもとに第三者的な委員会として本委員会を設置させていただいたものでございます。

　「指定難病検討委員会の審議事項」といたしましては、指定難病の選定・見直しと、医療費助成の支給認定に係る基準、診断基準及び症状の程度、重症度分類について設定、必要に応じて見直しという形でございます。

　「委員会の構成」は、難病医療についての見識を有する者ということで、医学の専門家たる先生方にお願いをしておるものでございます。

　おめくりいただいて２ページ「委員会の取り扱い」でございますが、委員会の議事は公開とさせていただきます。

　「開催時期」につきましては、指定難病に指定されていない疾病のうち、指定難病の要件を満たす可能性があるものがある場合、指定難病として指定されている疾病について、効果的な治療方法が確立するなど、状況の変化が生じた場合ということで、今回は新しく指定難病を御指定していただくということで、１回目でございます。

　これまでの経緯といたしましては、３ページ、横紙でございますが、平成25年12月13日に大きな方向づけとして、難病対策委員会で「難病対策の改革に向けた取組について」ということでおまとめいただきまして、本年になりますが、２月12日に通常国会に法律案という形で提出をさせていただき、５月23日に成立という形で、23日の後の28日に疾病対策部会で本委員会の設置について御了承いただいたものでございます。

　おめくりいただきまして４ページ「難病の患者に対する医療等に関する法律」の概要版でございますが、この概要の「（２）難病に係る新たな公平かつ安定的な医療費助成の制度の確立」ということで指定難病に係る医療ということでございますので、こちらの医療をお決めいただくことが作業でございます。

　事務局からは以上でございます。

○千葉委員長　今までの経過につきまして御説明いただきましたが、何か御質問等ございますでしょうか。これは経過でありますので、特に問題ではないと思いますが、よろしいですか。

　それでは、次の議題に移らせていただきたいと思います。

　２つ目の議事は、指定難病の検討の進め方についてでありまして、これにつきましても、事務局より御説明お願いしたいと思います。

○前田疾病対策課長補佐　それでは、事務局から「指定難病の検討の進め方について」ということで、資料２に基づいて御説明させていただきたいと思います。

　おめくりいただいて、１ページ目、指定難病の検討の進め方でございますが、これまで特定疾患の進め方で議論していたのと、枠組みを指定難病に変えてというところがあるのですけれども、まず１で、指定難病の検討に当たっては、難病に関する基礎的な情報を、研究班等でまずは情報整理をさせていただくということ。

　次に指定難病検討委員会におきまして、こういった整理をされた情報に基づきまして、医学的な見地から個々の疾病について、指定難病の各要件を満たすかどうかという形で検討をいただくものでございます。指定難病の指定の要件としては「発病の機構が明らかでない」「治療方法が確立していない」「長期の療養を必要とする」「患者数が人口の0.1％程度に達しない」「客観的な診断基準等が確立している」ということの５要件という形で、こちらの要件を満たしているかどうかという形で御議論いただくものでございます。

　この指定難病検討委員会で専門的な御議論をいただくわけでございますが、その検討の結果につきましては、厚生科学審議会疾病対策部会に報告をさせていただきまして、同部会におきまして改めて指定難病について審議を行っていただきまして、具体的な病名などを決定するということになります。

　その部会の決定を受けまして、厚生労働大臣が指定難病を指定するという流れになります。

　こちらにつきましては一旦こういう形で終わるのですが、指定後も当委員会におきまして、難病に関する情報収集を継続的にお願いしたいと思っておりまして、この収集の議論の後、また新たに必要に応じて新規の指定難病の追加等の見直しをいただくという段取りで考えておるものでございます。

　これまで「指定難病に関する要件及び認定基準についての検討」ということで進めておった形でございますが、これは先ほど申し上げた研究班という形でお願いをしておりましたので、目的としてはそういう形で臨床的な観点からの難病の類型化という形で進めておったものでございます。

　方法といたしましては、先ほど申し上げました要件につきまして、各要素をちゃんと満たしているかどうかという形で、それぞれの難病については難病の専門家の先生方に研究班を組んでいただいていますが、横串に見た形でそれぞれちゃんと満たしているかどうかという形でおまとめいただいてきたものでございます。

　そういった難病ごとの研究班に対しまして、研究成果とか医学的事実に関する情報調査票を送付いたしまして、文献の整理などをいただいたものでございます。

　おめくりいただきまして３ページ目「指定難病に関する要件及び認定基準についての検討（２）」でございまして、保健医療科学院に主に研究体制としてはお願いいたしまして、患者数や疾患に罹患した場合の罹患期間でございますとか、転帰、治療法について整理をさせていただいた上で、これが不足している場合は学会等に提示いたしまして、追加情報を求めてきたというものでございます。

　先ほど指定難病検討委員会で今後も御議論いただくという形で御説明申し上げましたが、その素材となるものにつきましては、引き続き研究をしていきたいと考えてございまして、本年度も同様の研究班にお願いをしているものでございます。

　今回、第１回として開催させていただいた上で、法律と具体的な施行時期という形の絡みが非常に重要になりますので、こちらについて述べさせていただきます。

　資料といたしましては４ページ目、2014年度の通常国会、新法成立５月23日ということで左側にございますが、その１つ右側の囲みに「制度の運用を決定」ということで、その下側のポツに「指定難病検討委員会において対象疾病の選定や重症度分類等の策定を行う」と書いてございまして、本日まさに開いておりますのがその第１回目という形でございます。

　そういう形で御議論をいただいた上で、制度の詳細・運用を決定した後に、まず第一次実施という形で2015年１月、2014年度中でございますが、１月にまず第一次実施という形で議論を進めていきたいと考えてございまして、完全に法に基づく１回目となりますと、2015年度の緑色の線でございますが、夏に二次実施という形で実施を考えてございまして、全体像がそろいますのは、緑で囲みました第二次実施の分であろうかと考えてございます。

　ただ、先ほど申し上げましたとおり、一次実施ということでございますので、これは既存の疾病でございますとか、緑を待たずとも議論をできるものについては、１月の段階で施行という形で進めていきたいと考えておるものでございます。

　具体的な疾病でございますが、おめくりいただきまして「平成26年内の検討の進め方（案）」５ページ目にまとめているものでございます。

　指定難病の決定から施行までは、患者及び医療機関への周知など、準備期間が必要ということがございまして、平成27年１月から医療費助成を行う第一次実施分の指定難病に関しましては、そういった制約を考慮させていただきまして、以下のように検討を行わせていただきたいという御提案でございます。

　これまで医療費助成の対象となってきた特定疾患を中心に、まず指定難病の各要件を満たしているかについて御議論をいただくことが第一でございまして、その特定疾患を中心に、指定難病としての該当性や重症度分類に関する検討を行っていただきまして、あわせて同時に議論できるような疾患がございましたら、例えば除外診断に当たるような診断でございますとか、今まで広く知られていて、同じような病気でなぜ入っていないのかという形で議論の進んでいるものにつきましては、特定疾患と同時に検討が可能な疾患として、あわせて御議論を賜りたいということを考えてございます。

　また、現在、難病と横並びで小児慢性特定疾病として新たに追加されるものというのが、現在議論をされておるものでございまして、７月25日に議論の最初をスタートしておりますが、今回追加を特に検討されているのもののうち、指定難病の各要件を満たしているかについて、判断材料が十分整っておるものについてはあわせて同時並行的に議論をさせていただきたいと考えてございます。

　そういった観点から申し上げますと、以下の[1]から[3]のように、現時点で検討に一定程度時間をいただくものにつきましては、平成27年夏から実施分の第二次実施分で御議論いただくことで、指定難病の検討に向けまして基礎的情報資料の収集・整理を行った上で、二次の議論につきましては、本年秋以降に具体的な考え方でございますとか、具体的な病名でございますとか、そういったものの御議論を賜れないかという御提案でございます。

　具体的には、それぞれの要件につきまして、学術的な整理でございますとか、あるいは情報収集が不十分な疾患であるとか、あるいは症状名がそのまま疾患名となっていて、それで病態をはかりにくいというものでございますとか、あるいは学会のほうでこの夏に向けて診断基準を御議論いただいているような疾患につきましては、来年の夏に向けた議論というカテゴリーの中で整理をさせていただきたいと考えておるものでございます。

　最後のページでございますが、第一次の指定難病の選定に当たるスケジュールという形で考えておるものでございます。本日７月28日に第１回を開催させていただいて、検討の進め方、今、御説明をしているものでございますが、この後、指定難病の要件という形で、総論的な御議論をまず賜りたいと考えてございまして、日程がタイトでございますが、この週末に第２回を開催させていただいて、具体的な個別疾患の検討に入っていただきたいと思っております。

　第２回、第３回でおおむね今回の一次の病気について、案という形でお示しをさせていただいて、御議論させていただいた上で、当然議論の中で修正、加筆が必要なものが生じてくると思っておりますので、また改めてそういったものの筆入れをさせていただいた上で、８月中には取りまとめという形で具体的な難病の指定という作業に移ってまいりたいと考えておるものでございます。

　事務局からは以上でございます。

○千葉委員長　ありがとうございました。

　指定難病の検討の進め方ということでありますが、今までの経緯と今後の進め方の予定について、ざっと御説明いただいたわけでありますが、繰り返しになるかもしれませんが、少し補足も入れて、私のほうからもお話をさせていただきますと、今、これからディスカッションしようとしているものについての資料といいますか、これは非常に長い経過がありまして、先ほどお話にありましたように、まずはそれぞれ厚労省の難病研究班、その各研究班で研究されておられるところから出てまいりました資料、診断基準とか重症度分類とか、そういったものを前もって非常に吟味していただいております。

　それから、同時に、保健科学院で総括的にこういった基準で難病指定を決めていってはどうかという、研究班での検討がなされて、それが部会のほうで審議された経緯がございます。

　同時に、学会のほうにもいろいろ問い合わせをかけていただいて、それぞれの専門学会の立場としての御意見とか、参考意見とかをお伺いしております。

　こういったものを全て総合的に議論した上で、下地となる検討疾患について上げてきて、ここで検討して、最終的に部会のほうで決定してもらうという流れであるということでありました。

　お聞きいただきましたように、基本的に今回といいますか、来年までに決めていく疾患、非常にたくさんの疾患を検討することになりますので、なかなか１回では困難であります。したがいまして、基本的に２回に分けて検討しましょうということで、これは２回のうちの第１回目を８月に精力的に検討しましょうという計画であります。

　その内容は、今回検討する疾患につきましては、１つはこれまで医療費助成の対象となってきた特定疾患について、検討・見直しを行うことが１つ。

　その類縁疾患といいますか、関連疾患といいますか、重なりも多少あるかもしれませんが、そういったところについて、これも加えて検討しましょう。

　もう一つは、一方で、小児の慢性疾患につきましては、別のところで検討がなされておりまして、それとの整合性ということが以前からずっと言われてきた経緯があります。今回、小児慢性疾患と難治性疾患について、一貫性を持たせるといいますか、そういうことの必要性が非常に言われてきました。小児から成人への移行という問題も、いろいろ言われてきた経緯があります。

　ということで、小児科の先生方、あるいは小児慢性疾患の専門の先生方からも協議していただきまして、この難治性疾患のところに入れてきてディスカッションすべきであるという疾患を提示していただいておりますので、そういったところもあわせて今回検討する。

　今回は、今、言いましたようなところを中心に検討するということで、別に差をつけるということでは決してないわけでありますが、特に新たな疾患につきましては、より慎重に検討する必要があるということ。あるいは、学術的な整理や情報収集が必ずしも十分でないのがまだ残っておるということとか、診断基準が現在作成中であるとか、いろいろな疾患については次回、２つに分けた後半の部分で検討しましょうということになっておるということであります。

　大体の状況、今後の流れを御説明していただきまして、私のほうからも補足させていただきましたが、これにつきまして、何か委員の先生方のほうで御質問、御討議等ございますでしょうか。今のような流れなのですが、よろしいですか。

　よろしいですね。それでしたら、この流れでやらせていただきたい。

　何か事務局のほうで特に追加はございますか。よろしいですか。

　ありがとうございます。それでは、そういう流れにさせていただきたい。数回あるわけですけれども、２回に分けた前半部分ということであります。

　それでは、続きまして、３つ目の議事であります「 指定難病の要件について」ということで、これも事務局から御説明お願いしたいと思います。

○前田疾病対策課長補佐　事務局でございます。

　それでは、資料３に基づきまして「指定難病の要件について」ということで御説明をしたいと思います。こちらも横紙でございます。

　１枚おめくりいただきまして「難病の定義」というものでございます。

　これは概念的でございますが、難病自体は「発病の機構が明らかでなく」「治療方法が確立していない」「希少な疾病であって」「長期の療養を必要とするもの」とされております。

　患者数等による限定は行わずに、他の施策体系が樹立されていない疾病を幅広く対象として、調査研究・患者支援を推進してきたものでございます。例えば悪性腫瘍などは、がん対策基本法において体系的な施策の対象となっているという現状がございますので、そういったものという形で難病を定義させていただいております。

　ただ、難病全てが今回御議論いただく指定難病という形ではございませんでして、難病のうち、以下の要件の全てを満たすものを、患者の置かれている状況から見て、良質かつ適切な医療の確保を図る必要性が高いものとして、厚生労働大臣が指定をするという形になっております。

　患者数が本邦において一定の人数に達していないこと。これが0.1％以下であることを考えの基本と置いておるものでございます。

　また、先ほどの４つの要件にはございませんでしたが、客観的な診断基準、またはそれに準ずるものが確立していて、その病気かそうでないかがはっきりわかるものを医療費助成の対象にしてきているというものがございます。

　このそれぞれの要件について、具体的にどのようにお考えをいただくかということでお示ししておりますのが次の２ページ以降でございます。

　おめくりいただいて２ページ「指定難病の要件について＜１＞」でございます。

　５つの要件のうちの「『発病の機構が明らかでない』ことについて」という形で整理を述べさせていただいているものでございます。

　原因が不明、病態が未解明な疾患が該当するものとするという形で、ただ、原因が不明といった場合に、 原因遺伝子が判明している場合はどのように考えるかということがございますが、病態の解明が不十分な場合には原則の[1]に該当するという形で整理をさせていただきたいと考えております。

また、外傷や薬剤の作用など外的要因によって疾病が発症することが明確で、かつ当該要因を回避・予防することで発症させないことが可能な場合は[1]に該当しないという形で明らかなものについては除いていきたいというものでございます。

　また、ウイルス等の感染が原因となって発症する疾病については、原則として[1]に該当しないものという形で、通常の感染症などは対象にならないと考えてございますが、ただ、そういった感染が契機となって発症するものでございましても、これは先生方に頼る部分でもございますが、一般的に知られた感染症状、転帰と異なる発症形態を示して、症状が出現する機序が未解明なものなどにつきましては、個別に検討いただいて、指定難病に発病の機構が明らかでないかどうかという形で御判断をいただきたいものでございます。

　また、別の疾患が主病としてございまして、その主病が二次性に、内分泌異常でございますとか、神経症状を引き起こすとかもございますが、そういったものにつきましては原則として[1]に該当しないものとして、原疾患によってそれぞれ御判断をいただくということで、発病の機構という形で考えております。

　おめくりをいただきまして３ページ「指定難病の要件について＜２＞」でございまして「『治療方法が確立していない』ことについて」ということでございます。

　以下のいずれかに該当するものとしてはどうかという形で、そもそも治療方法が全くない。あるいは対症療法でございますとか症状の進行をおくらせる治療方法はあっても、根治のための治療方法はないもの。あるいは一部の患者で寛解状態という形で一次的に症状が見えなくなっても、継続的して治療が必要という場合は、治療方法が確立していないというカテゴリーで整理をさせていただきたいと思っております。

　また、治療を終了することが可能となる標準的な治療方法が存在する場合には、治療方法は確立していないということについて該当しない、確立しているという形で整理をさせていただきたいと思っておりますが、臓器移植を含む移植医療が唯一の治療法である場合につきましては、機会が今、限定的であると承知してございますので、これに関しましては、現時点では完治することが可能な治療方法には含めないものとして整理をさせていただきたいと考えてございます。

　おめくりいただきまして、スライド番号４番、タイトル「指定難病の要件について＜３＞」でございます。「『長期の療養を必要とする』ことについて」でございます。

　これは、疾病に起因する症状が長期にわたって継続する場合で、基本的には発症してから治癒することなく生涯にわたり症状が持続もしくは潜在する場合を該当するという形で整理をさせていただきたいと思っております。

　ある一定の期間のみ症状が出現して、その期間が終了した後は症状が全く出現しないもの、急性疾患等につきましては該当しないという形で御整理をさせていただきたいと考えております。

　また、症状が総じて療養を必要としない程度にとどまって、特段生活面への支障が生じない疾患につきましては、長期の療養という観点で、療養しないという形で整理をさせていただきたいと考えてございます。

　おめくりいただきまして、スライド番号５「指定難病の要件について＜４＞」でございます。「『患者数が本邦において一定の人数に達しないこと』について」でございます。

　これは「一定の人数」としては「人口の0.1％程度以下」となってございますが、以下のように整理させていただいてはと考えてございまして、現在、本邦の人口は1.27億人でございますので、その0.1％となりますと、12.7万人という形になります。ただ、単純計算ですとそうですが、0.1％程度ということでございますので、当面の間は0.15％未満、0.14999は四捨五入すると0.1ということで、0.1程度という形にさせていただきまして、0.142％が大体18万人に当たるということでございますので、大体18万人程度を数として目安とさせていただいて、18万人未満であった場合には「0.1％程度以下」という形に該当すると整理をさせていただきたいと思います。

　また、この基準の適用に当たっては、18万人というのは１つ目安になろうかと思っておりますけれども、最終的にはその人数の上で各要件をごらんいただきまして、個別具体的に御判断を賜りたいと考えてございます。

18万人という数、あるいは全体の患者数が何人かというものでございますが、そもそも希少疾患の患者数を対象にしてございますので、正確に把握をするためには、一定の診断基準に基づいて診断された当該疾患の、全国規模の全数調査という形で進んでいるものについて調査が望ましいと考えてございまして、これは今まででございますと、特定疾患治療研究事業の医療受給者証の交付者数という形になろうかと思いますけれども、これは指定難病の要件でも当然同じような形で進ませていただきますし、今般、難病患者様に対するデータベースという形の作業も並行的に進めてございますので、現時点でまだ完成しておりませんけれども、完成した形でいきますと、そういったものに登録された患者数という形で判断ができると考えてございます。

　具体的には、指定難病としての医療受給者証の保持者数と、医療費助成の対象にならないのですけれども、登録されている数の合計という形で進めていきたいと考えてございます。

　現在、医療費助成の対象疾患でない場合は、こういう網羅的、悉皆的な調査はございませんので、研究班や学会が収集した各種データを用いて総合的に御判断いただくことになりますが、指定された場合などにはその数を改めて御評価いただきまして、本要件を満たすかどうか、改めて御議論を賜りたいと考えておるものでございます。

　おめくりいただきまして「指定難病の要件について＜５＞」でございます。

　「『診断に関し客観的な指標による一定の基準が定まっていること』について」でございますが、客観的な指標につきましては、画像診断上明らか、遺伝子解析の結果でわかるもの、あるいは生理学的検査や病理所見が非常に有力かと思いますが、視診や聴診、打診、触診等によって医学的に、自覚的所見ではなくて他覚的所見として判断されるものについて、これを整理をして要件とさせていただきたいと考えてございます。

　「一定の基準」がまとまっている、まとまっていないという御判断につきましては、基本的には国際的な専門家の会合を含む関係学会等による承認を受けた基準でございますとか、既に国際的に使用されている基準など、専門家の間で一定の合意が得られているものについて対象にしたいと考えてございます。ただ、全ての学会がそういう形でまとめているものではないと存じますので、新しい病気等々出てきた場合には、客観的な指標により診断されていることがあきらかであって、かつ、学会でございますとか、国際的な会合等で合意が目指されているものについては、委員会としてお認めをいただきまして、お認めをいただけるものにつきましては、最終的に関連学会で了承が得られているかどうか、それによりまして、診断基準等が適正かどうかというという形を、適宜把握させていただいた上で御議論いただくという段取りで進めさせていただきたいと思います。

　これまでが各指定難病の指定の要件でございますが、その病名が定まった場合に、次に医療費助成という形で進めていただくことを考えますと、２段階という形で基準を定めさせていただきます。

　それがオレンジで囲ませていただいた「認定基準についての考え方＜１＞」ということで、スライド番号でいきますと７番でございます。

　医療費助成の対象患者の認定基準につきましては、確立された対象疾患の診断基準とそれぞれの疾患の特性に応じた重症度分類等を組み込んで作成して、個々の疾患ごとに設定させていただきたいと考えてございます。

　まず１つ目の、診断基準の検討でございますが、以下の事項に留意することとしてはどうかということで、必要な検査を列挙して、満たすべき検査値などについても具体的に記載いただくこと。複数の検査や症状の組み合わせを必要とする場合は、一義的な解釈となるように、読み人によって違うという形は極力避けていただくという形で明示をさせていただきたい。あるいは、診断基準の中に、当然確定診断と、不全型でございますかとか疑い例が含まれる場合につきましては、それぞれの定義を明確にしていただいた上で、医学的に治療を開始することが妥当と判断されるものが診断基準を満たす疾患と整理をさせていただきたいと思っております。

　おめくりいただいて８ページ「認定基準についての考え方＜２＞」でございます。

　重症度分類等の検討に当たっては、以下の事項に御留意をいただけないかということで、ここでいう重症度分類というのが「日常生活又は社会生活に支障がある者」という考え方を引いてございますので、その考え方を医学的な観点から満たしているかどうかという形で御判断をいただきたいと思います。

　疾患ごとに重症度分類等が作成されている場合が結構ございますが、その場合には原則として当該分類を用いて判断をさせていただきたいと思います。

　他方、単純に重症度分類といいますと、必ずしも日常生活や社会生活への支障の程度をあらわしたものだけではなくて、例えば肝機能がどんどん悪くなっているとか、何とかが悪くなっているとか、単純に病気の進行をあらわしているだけのものもございますので、疾患ごとに作成されている重症度分類だけではそういったものの判断が難しいという場合でございますとか、あるいはそもそも重症度分類という形で概念整理をしていない場合は、以下の対応ということで、疾患領域等ごとに作成されている重症度分類等を、疾患の特性に応じて用いる。後ほど例示をお示しさせていただきますが、心、肺、肝あるいは腎、視力などは日常生活、社会生活への支障の程度という指標が疾患ごとにございますので、それに基づいて線引きを、どれぐらいの基準かという形で御判断をいただけないかと考えてございます。

　また、段階的な重症度分類等の定めがなくても、診断基準を満たしている、ある疾患と診断された場合に、既にその疾患だけで日常生活または社会生活への支障の程度が推定しえて、その診断基準を満たしていれば十分といいますか、この議論の重症度分類を満たしているという形に当たる疾患につきましては、診断基準を満たしていることをもって、重症度分類に当てさせていただいて、その基準を満たしているという形で御整理をさせていただけないかと考えておるものでございます。

　最後に、これは参考でございますが、今、特定疾患56疾患ございますが、そのうち12疾患につきましては、重症度分類という形で、言葉として入れているもの、入れていないものがございますが、ある一定基準のもの以上を対象とするという形で進めてきたというものがございます。

　おめくりいただきまして、10ページ目「現行の医療費助成の対象疾患の重症度分類」という形で、例示としてパーキンソン病、特発性間質性肺炎を上げさせていただいておりますが、パーキンソン病でいきますと、Yahr分類３度以上かつ生活機能障害度が２度以上という形で「部分的介助を要する」方以上を対象とさせていただいておるものでございます。

　間質性肺炎でも同じように「軽度の運動でも症状が出現する」程度という形で、新重症度分類で３度以上、通常の日常動作が可能な方は対象とせずに、そういう症状が出現する方について対象とするという考え方で進めてきたものでございます。

　おめくりいただいて「現行の医療費助成の対象疾患の重症度分類[2]」でございますが、後縦靱帯骨化症でございますとか、黄色靱帯骨化症で用いている重症度分類でございますが、これはビジュアルに線を引いてございませんが、上肢の運動機能で０から４の「正常」までという形で定めているもの。下肢運動機能として「歩行できない」から「正常」までという形で、０から４まで５段階という形で定めておりますが、頸髄症でございましたら、１、２いずれかが２点以下、７点でも手術治療を行っている場合は認める。あるいは胸髄症、腰髄症の場合でしたら２点以下、３点でも手術治療を行う場合は認めるという形で基準を定めておるものでございますので、こういったものが参考になろうかと考えてございます。

　また、重症度分類の[3]、スライドの12番目でございます。

　網膜色素変性症では、１度が「矯正視力0.7以上、かつ視野狭窄なし」で、４度が「矯正視力0.2未満」という形で、これ自体は特に日常生活云々という文言が出てまいりませんが、現在の重症度分類の考え方でいきますと、大体矯正で0.7以上あるけれども視野狭窄のある方々を対象としているということも、１つの目安になろうかと思っております。

　スライドの最後でございますが「疾患領域毎の重症度分類等の例」ということで、循環器領域で広く用いられていますNYHA分類でございますとか、これは１度で愁訴が生じないものから、最終的には４度という形で、安静時においても狭心症状が見られる方まで４つに分けて、日常生活に着目をして評価をしているものがございますので、例えばこういったものなどは非常に横串で使えるものではないかと考えてございます。

　あるいはChild-Pugh分類で、脳症、腹水、ビリルビン値等で判断を行っておりますけれども、これで大体例えば日常生活はどれぐらいから支障が出るかという形で御議論を賜れるかと思いますので、こういったものも例示になろうかと思っております。

　資料としては以上でございますが、１点だけ補足をさせていただきますと、参考資料の３の４ページ目に「公平・安定的な医療費助成の仕組みの構築（難病に係る新たな医療費助成の制度[1]）」という報告をまとめたページがございますが、私が最後に御説明をいたしました重症度分類に関しましては、右側の２段目に「高額な医療を継続することが必要な軽症者の特例」とまとめてございまして、これから重症度分類を御議論いただくわけでございますが、重症度分類が、これは助成の対象は症状の程度が一定以上の者と同一を指すのでございますが、軽症者であっても高額な医療を継続することが必要なものについては医療費助成の対象とするという形で定めがございますので、これから重症度分類の御議論の際の御参考にしていただきたいということ。

　既存の56疾患につきましても、指定難病の要件を満たすということは、診断基準、重症度分類についてもあわせて御議論いただくものでございますが、経過措置という形で、下に記載しておりますとおり、３年間という指定もございますので、御議論いただく際の御参考としていただければと考えてございます。

　事務局からは以上でございます。

○千葉委員長　ありがとうございました。

　指定難病の要件についてということで、かなり詳細に御説明いただいたわけでありますが、それに加えて参考資料３あたりもかなりの参考になると思います。

　きょうは、ここのところがある意味一番重要なポイントでありまして、これから議論を重ねて疾患を指定していく際にその要件というものを、こういった基準で考えていってはどうかということであります。

　これにつきましては、既にかなり議論されてきたところではあるのですが、細かいとこにつきましては、必ずしも今まで提示されてきたわけではありませんということで、ここについては少し御議論といいますか、御意見をいただければと思うわけです。

　まず、資料３の１枚めくったところで、難病の４要件につきましては、ずっと疾病対策部会のほうでも御議論いただいてきたところで、確認されてきた４要件ということであります。したがって、これに対して特に異議はないとは思うのですが、例えば指定難病につきまして、一番下に「0.1％以下であることを」と書かれてあります。

　いかがでしょうか。これは順番に議論をといいますか、全体的にあちらに行ったりこちらに行ったりしてもなんですので、最初のところから順番にしていきたいと思うのですけれども、まず１ページ目はよろしいですね。特に問題ございませんでしょうか。

　「指定難病の要件について」ということでありますが、もう一度繰り返しになりますが、原因が不明、病態が未解明ということでありますが、ここのところは私の理解でいきますと、例えば[2]にありますように、原因遺伝子がはっきりしているものがあります。そうすると、それは原因が不明とは言い切れないときもあるわけでありますけれども、しかしながら、遺伝子がはっきりしていても、その遺伝子によってどういう理由で、あるいはどのような機序でこのような病気が起こってくるのかといったところが未解明な部分は、遺伝子がわかっている疾患で、かなりの部分がそういうところがあるわけです。そういうことも含めて原因が不明、病態が未解明ということで、一括してここで言われていると理解しているのですけれども、そこら辺につきましては、何か御意見等ございますでしょうか。

　どうぞ。

○直江委員　多分今までの議論の中で尽くされているとは思うのですが、法制化の前に特定疾患ということで指定されてきたと思うのですけれども、そのときと、今日法制化されて今回御議論することでは、大きくは違っていないという理解でよろしいですか。

○千葉委員長　どうぞ。

○前田疾病対策課長補佐　これは大きく考え方を変えたものではございません。ただ、お願いとしては２つございまして、既存の56疾患でも、この５つの要件を満たしているかどうかにつきましても、改めて次回以降しっかりと御議論を賜りたいということ。

　あと、今日の御議論ではございませんが、診断基準と重症度分類をあわせて２つ御議論いただく。特に重症度分類は初めて入れるものでございますので、その辺は踏まえて、重症度分類の考え方も含めて御議論いただければと考えてございます。

○千葉委員長　考え方としては大きく変わったわけではない。ただし、従来の助成が認められている疾患について、変わっていないのでそれはそのままという意味では必ずしもないという御説明でしたね。

　今、全体的なお話が出ましたけれども、全体的に何か御意見、御質問ございますか。オーバーオールとしての御質問等々ありましたら。

　どうぞ。

○直江委員　あと、私もよく知らないのですが、小児慢性特定疾患というのがまだ残るわけですね。今回の法律の範疇ではないという理解で、これまでどおりの特定疾患の考え方で来ているということですね。

○千葉委員長　私がお聞きしているのは、並行してそちらの議論も進んでいるということで、私の理解としては並行してやっていこうという話で来たと思うのですが、私も十分理解していませんので、よろしくお願いします。

○田原疾病対策課長　小児慢性特定疾病については、児童福祉法を改正して、今までの小児慢性特定疾病の考え方を整理して、別の委員会で医療費助成の対象となる疾患を議論しております。それが25日、今後30日に議論されますけれども、その議論とはまた別に、この指定難病のほうは、難病の法律に基づいて医療費助成をしていく対象疾患を決めることになりまして、児童福祉法に基づくものと指定難病とは考え方が少し違います。

　児童福祉法のほうは、子供の健全育成のために慢性疾患に対して医療費助成を行っていくということ。難病のほうについては、患者さんの数が少ないためになかなか研究が進まないものについて、研究を進めていこうという考え方で医療費助成を始めておりますので、おのずから考え方は違っております。関係する疾病についてはよく整理をしながら進めていきたいと思いますが、議論自体は指定難病そのものだけで御議論をいただければと思っております。

○千葉委員長　したがって、向こうで指定される疾患とこちらで指定される疾患が重なることはあり得るということですね。だけれども、基本的には一応こちらはこちらとして難病に該当するかというところでディスカッションを進めていくという理解でいいわけですね。ただし、その際に、いろいろな意味での整合性は当然考えながらやっていくということですね。

　それから、今、ちょっと御指摘がございましたが、確認ですけれども、難治性疾患の医療費助成という基本概念といいますか、コンセプトとしては、患者さんに対する医療費助成をして、患者さんのお手伝いをすることと同時に、病因、病態が不明な疾病に対して、あるいは治療法が確立していない疾病に対しての研究を促進するという両方の側面があるということで、患者さんのほうはやはりこの病因、病態解明の向上、治療法の向上に協力していただくということも、全体の構想の中に入っているという理解ですね。

　それも極めて重要な点だと思いますし、一応明記させていただきたいと思います。

　どうぞ。

○飯野委員　これもオーバーオールのことなのですけれども、疾病の重症度が進みますと、当然四肢障害とか視覚、聴覚、心、肝、いろいろな障害が高度になってきますと、身障者の適用になってくると思うのですが、これから身障者への移行に関しては手続上どのようになるのでしょうか。

○田原疾病対策課長　身体障害者の手帳は基準が別途設けられておりますので、その基準に合致しているかどうかで手帳をもらえるかどうかというのが決まってまいります。こちらは医療費助成のほうですので、それとは考え方が違っております。したがって、指定難病のほうについては長期の療養が必要である、発病の機構が明らかでないなどの要件を満たす疾病について御議論をいただければと思っております。

○千葉委員長　こちらから移行していくというものではないということですね。

○田原疾病対策課長　そうですね。基本的には別の制度になっております。ただ、こちらで決まっていくと、そちらのほうの障害者手帳についても、担当部局のほうでいろいろ考えるということはあるかと思いますが、直ちに疾病が移行するとか、そういうことではなくて、別々の制度として御議論いただくということでございます。

○千葉委員長　どうぞ。

○大澤委員　教えていただきたいのですけれども、混乱してしまいまして、特定疾患と小児慢性との関係ですが、小児慢性疾患に指定された方たちで、昔は小児期に命を落とされること多かった場合でも、今は医療の改善によって成人に至って、成人期に医療をカバーする必要がある方たちがふえていると思うのですけれども、そういう方たちは、成人移行後は特定のほうに入るという形ではないのでしょうか。

○田原疾病対策課長　必ずしも全ての小児慢性特定疾病が指定難病の中に入っていくということではございませんで、指定難病は指定難病としての考え方で整理をしていきますが、かなり重なる部分がございます。

　今は重なっている疾病が十幾つしかございませんが、指定難病の考え方を今回整理したような形でやっていくと、かなり小児慢性特定疾病の中にも指定難病に指定できるものがたくさん出てくると思いますので、そういう疾病については今、お話のあったいわゆるトランジションの問題というのは解消されると考えております。

○大澤委員　そうすると、そういう疾病に関しては、一定の年齢を超えたところで特定のほうに変わる。あるいは最初から特定として認定する。

○田原疾病対策課長　制度としては小慢と難病の両方の制度がありますので、どちらでやっても構わないのですけれども、小児慢性特定疾病については自己負担の上限額が指定難病の半分になっておりますので、基本的にはそちらを優先していくという考え方があるのではないかと思っております。

○大澤委員　ありがとうございました。

○千葉委員長　おっしゃっておられるところは、非常に今までも議論になってきたところでありまして、小児慢性のほうにつきましては年齢制限がありますので、それを超えてどうかという議論はずっとなされてきたと思いますが、全ての患者さんがこちらに入るかどうかというと、それはなかなかいろいろな意味で難しい面もあると思いますから、今回の趣旨としては、できるだけそういう方たちがある年齢を超えても難治性疾患のほうで助成できるものについてはカバーしていきましょうという精神に基づいておると理解しております。それでよろしいですね。

○田原疾病対策課長　そのとおりでございます。

○千葉委員長　ありがとうございます。

　よろしいですか。

　そうしたら、順番に行きましょうか。まず「指定難病の要件について＜１＞」ですが、先ほどちょっと言いかけましたけれども、原因が不明、病態が未解明というところでありますが、発病の機構が明らかでないというところですが、先ほどちょっと言いかけましたように、遺伝子がわかっていても、どうしてこんな病気になるのか、あるいは機序といったところも含めて不明であるとさせているという理解でよろしいのではないかということですが、この点についてはいかがでしょうか。

　どうぞ。

○宮坂委員　例えば自己炎症症候群などという病気ですと、遺伝子の異常もあるものはわかっている。それにはインフラマソームが関係していて、そこからIL-1がたくさん出ることが発熱やいろいろな病気につながることがわかっている。ですから、基礎でやられた仕事が生きて、病因、病態の一部までわかってきている。ただ、なかなか治療法は難しい。そういう病気をどうするかということになると思うのですけれども、その辺については何かお考えはありますか。

○前田疾病対策課長補佐　こちらにつきましては、治療とリンクしていくものだと思っておりまして、メカニズムがどこまでというところは非常に難しいかとは思うのですが、一定流れが見つかっている、かつ、治療法としても確立しているということで御判断をいただいて、確立している場合には当然該当しないわけでございますが、幾ら治療法が見つかっていても、非常に継続的に治療を要する場合でございますとか、その裏づけとなるメカニズムが明らかでないところについては（１）のほうも満たすという形で御判断をいただければと考えてございます。

○直江委員　今の点で、多分[2]病態の解明が不十分というところと、治療法があったとしても、例えば遺伝子欠損の場合、補充すればいいということが一義的にはあるのですけれども、本来は自分の蛋白ではないので、例えば外因性のもので抗体ができてしまって治療法が不十分あるいはアレルギーを起こしてしまうというようなことでいうと、これは難病ではないかという感じが私はするのです。

　だから、どんどん医学解明が進む中で、恐らく遺伝子疾患であればほとんどのものが、遺伝子が解明される中で、「原因不明」ということは意味をなさないわけです。ただ、病態もわからないかというと、解釈の仕方によっては今、宮坂委員がおっしゃったように大分わかっていると。でも、どうアプローチすればいいのか。つまり、患者さん目線で考えたときの難病と病態が難病というのが、ちょっとこれは深い議論になるのかもしれませんが、私は違うような気がするのです。

　そういう意味では、もう少し広く考える、つまり、医学的にどうなのか、治療学的にどうなのかということを考えないといけないのではないかと思うのです。

○千葉委員長　どうぞ。

○宮坂委員　例えば今、例に出した病気などですと、IL-1を中和するために抗体を使うわけですが、これは非常に高価なわけです。やめれば元の病態に戻ってしまう。ですから、そういったものは少し広く考えて、検討の対象とするということがあってもいいのかなと考えています。

○千葉委員長　今、宮坂先生と直江先生からほぼ同じような御意見をいただいたように思いますが、いかがでしょうか。

　私も基本的にそういう御意見でよろしいのではないかと思いますが、何かほかの先生方、御意見ございますでしょうか。

（「賛成」と声あり）

○千葉委員長　これは最初のところで４つの条件が書いてありますが、ここはなかなか難しくて「アンド」とするのか「かつ」とするのか「または」とするのかといったあたりは、必ずしも明快な定義がなされているわけではないわけですね。ですから、発病の機構が明らかでないということになるのと、治療法が確立していないというのは別立てで書かれてありますが、今のお話ですと、ある程度機序はわかっていてもそれに対する有効な治療法が十分確立していない場合とか、一応確立していても、直江先生がおっしゃったように抗体が出てきて。

　基本的にこういう難病の患者さんというのは疾患としては一生持続するような疾患が多いわけですので、基本的には長期にわたって治療が必要であるということになりますと、一定の薬だけでずっと済むというわけでもない、抗体が出てくるとかは全くそのとおりだと思いますが、そういったことも含めて治療法とあわせながら考えていくべきだろうということだったと思います。

　そこらへんについて。

○田原疾病対策課長　１点、申し上げますと、難病のほうの定義、１ページにあります「発病の機構が明らかでなく」「治療方法が確立していない」「希少な疾病であって」「長期の療養を必要とするもの」というのは全部法律の考え方としては「かつ」になっております。

　ただ「発病の機構が明らかでなく」という考え方を整理するに当たって、今、先生方から御指摘いただいたことについてどのように反映するのかというのは少し考えさせていただければと思っております。

　以上です。

○千葉委員長　法律ではそういうことになっておるということでありますが、我々の基本的な考え方としてはそういう今のような議論の疾患については難病とみなす方向もあり得るのではないかという御意見だったと思いますが、その点はとりあえずはよろしいですね。我々の認識としてということになると思います。

[3]外傷や薬剤の作用など、特定の外的要因が明確な場合は基本的には除外する。これも100％ということではないと思いますが、これはいかがでしょうか。

　どうぞ。

○錦織委員　例えば紫外線に当たると皮膚がんができるような、太陽の光に当たると皮膚がんができるというような病気の場合、外的要因によって皮膚がんそのものは避けることができたとしても、診断が確定してしまった時点ではかなりたくさん浴びていると、それから先の発病を抑えることが難しい点が１つ。

　もう一つは、普通の生活の上で太陽の光を避けて生きることはほとんど不可能なので、そういう場合は外的要因を避ければと言われても、これには当たらないと考えてよろしいでしょうか。

○前田疾病対策課長補佐　事務局です。

　御指摘のとおりでございまして、一つ一つ疾患の際に御議論いただくことだとは思っておりますが、そういった形で単純に避けることができるできないというところから、難しいということでしたら、当然この要件を満たすという形で御議論賜ればと考えてございます。

○千葉委員長　よろしいでしょうか。

　基本的にということですね。ですから、ある特定の薬剤がこの疾患を引き起こすとかという場合には該当しないでしょうという１つの理解だと思います。

　基本的にということで、よろしいですね。

　それから、[4]も、いわゆる感染症は除外しましょうと。しかしながら、感染症で例えば自己免疫疾患などがしばしば生じてきますが、そういった場合に恐らく議論になると思うのですが、そこら辺、皆さんで何か御意見ございますか。

○宮坂委員　感染症で自己免疫疾患が起きる例はまれにはありますけれども、それが本当に感染症が引き金を引いたのか、そうでないのかというところはとても難しい判断ですので、それは個々の議論でやっていけばいいことかなと思います。

○千葉委員長　よろしいですか。

　ですから、これもそれぞれ疾患によって少しずつニュアンスが変わってくるとは思いますが、基本的には感染症は除外しましょうということが記載されてあるのだと思います。

　二次性のものは、原則として[1]に該当しないものとして、この「原疾患」というのは二次性を起こすもとの疾患という意味ですね。

○前田疾病対策課長補佐　御指摘のとおりでございます。

○千葉委員長　ですから、例えばパラネオプラスチックシンドロームとかといった場合に、皮膚筋炎のようなものがありますけれども、それはどうなのでしょうかね。もちろんもともとが悪性疾患ですので、これはがんということにはなるのですが、疾患としてのものという形になりますと難病に入ってくるのかなという気がしますが、そこら辺、何か御意見ございますでしょうか。

○宮坂委員　皮膚筋炎などですと、50歳以上の皮膚筋炎の患者さんを調べると、半数近くはよく調べれば悪性腫瘍が見つかるのです。悪性腫瘍があるために皮膚筋炎が起きたのか、あるいは皮膚筋炎があるために悪性腫瘍が起こりやすくなったのか、そこはわからないです。

　ですから、先ほど先生がおっしゃったようなパラネオプラスチックシンドロームのようにある程度腫瘍が先行していて、そこからいろいろな物質が出ることによって皮膚筋炎様の病態が起きたものは除外することになると思うのですけれども、皮膚筋炎として診断されたものでは取り扱いは別かなと思います。

○千葉委員長　ですから、ここにも書かれてありますように「原疾患によってそれぞれ判断を行うものとする」ということでありますから、これも過程の中でディスカッションしていったらいいと思います。

　基本的にということですね。これもよろしいですね。

　そうしたら、次のページをめくっていただきまして３ページ「治療方法が確立していない」というところですが、治療方法が全くない、これは当然でありますが、[2]も根治のための治療方法がない、これも該当してくると思います。最近は非常にいい薬が出てきておりますが、特に生物製剤などがそうですけれども、病気を治すものではない、したがって、継続を中止いたしますと多くの場合発症してまいりますので、薬を使ってよくなっているからといって難病から外すことはできないということだろうと思うのですが、これも皆さん、御異論のないところだと思いますが、よろしいですね。

　治療を終了することが可能となる標準的な治療法については、移植の問題ですね。例えば腎不全の方は移植して腎臓を直すということもありますし、肝臓移植もあるわけでありますが、これは必ずしも移植をしたから外すというものではないですよということであります。

　中には、移植しても全く病気と決別できるものがあるかもしれませんが、そういう例外的なものは除いてということ、基本的にはこういう概念を適用するということだと思いますが、いかがでしょうか。何かこれについて御意見ございますか。

○直江委員　そのとおりだと思います。

　むしろこういうもので、例えばいい薬ができてきた場合に、では指定難病ではないのかといわれると、それはどちらかというと後で出てくる重症度というのですか、状態によってどのように医療の補助をするのかという議論にしたほうがすっきりするように私は思います。

○千葉委員長　今のような御意見をいただきましたが、いかがでしょうか。

○和田委員　私も賛同いたします。

　腎不全の場合、腎臓移植もございます。これは以前より確立された治療かと思います。しかし、その後免疫抑制薬等の使用など治療は継続されますので、引き続き認定されるという議論でよろしいかと思います。それでよろしいでしょうか。

○千葉委員長　疾患によって移植になっても、その後のフォローの仕方とか治療法はそれぞれ違うでしょうし、一概に移植をしたということで決められないということだと思います。

　よろしいですね。そうしたら、そこは恐らく皆さんコンセンサスが得られていると思います。

　それから、次の４ページに行きますが「長期の療養を必要とするもの」についてというところでありますが「疾病に起因する症状が長期にわたって継続する場合であり、基本的には発症してから治癒することなく生涯にわたり症状が持続もしくは潜在する場合を該当するものとする」これは先ほど申し上げたことに絡むわけですが、これもこのとおりでよろしいかと私は思います。

　次に「ある一定の期間のみ症状が出現し、その期間が終了した後は症状が出現しないようなもの（急性疾患等）は該当しないものとする」これは、治ってしまうものはそうですね。恐らくそれでいいと思います。

　それから「症状が総じて療養を必要としない程度にとどまり、生活面への支障が生じない疾患については、該当しないものとする」これは難病の定義の中にもかかわってくる問題でありますが、この３点については恐らく特に大きな御異論はないのではないかと思いますが、いかがでしょうか。先生方、何か御意見、御追加、ございますか。

　どうぞ。

○直江委員　この３点は全然問題ないと思うのですが、１つはいわゆるリスクですね。これは全部症状があるということなのです。今は症状がないのだけれども、例えば血球でいうとリンパ球が非常に低くて日和見感染を起こす可能性があるとか、今、好中球が少なくて、たまたま発熱していないけれども発熱する、あるいは出血するリスクがあるというものも入れておかないと、現在症状がないから難病ではないですよとは言えないと思うのですが、その点いかがでしょうか。

○前田疾病対策課長補佐　事務局でございます。

　後ほど診断基準の話でも出てまいりますが、当然不全型や疑いというところを御議論いただく際に、治療を要するかどうかというところで御判断をいただくということでお示しをしているので、疾患概念につきましても同じような考え方で御議論賜ればよろしいかと存じてございます。

○千葉委員長　先生、何かございますか。

○和田委員　ありがとうございます。

　私もその意見に賛同いたします。といいますのは、疾患によっては、例えば腎不全などでは、腎機能が一定程度低下しない限りなかなか自覚症状があらわれてきません。これは後から重症度分類の点から出てくると思いますが、日常生活の支障ということに加えて将来的なリスクを踏まえた分類になってございますし、医学的な見地というのも入れ込んだ形になっていますので、私もこの方向が良いと思います。

○千葉委員長　将来重症になり得るといいますか、難治性疾患として、難病として該当するというような疾患群で、軽症の方々といいますか、現在問題にならない方々がたくさんおられる、そういった疾患だと思うのですけれども、これは基本的には難病の中に入れ込んでということになろうかと思いますが、御回答もそういうことだと思いますが、よろしいですね。

　そのように我々が認識として持って判断していくということにさせていただきたいと思います。

　それでは、次に行きまして５ページですが、難病の患者数の問題でありますが「一定の人数」として示されているのは「人口の0.1％程度以下」ということでありましたが、これについては今の難治性疾患につきましてはいわゆる給付されている患者数で大体割割り出してきているわけですね。

　ただし、指定されていない今の疾患につきましては、学会とか難病研究班のほうで研究として出されている数を挙げてきているということであります。

　論点は、0.1％といいますと、具体的に申しますと今、難治性疾患に指定されている疾患群の中にも、0.1％以下ということになりますと、超える部分も出てくるわけでありますが、ここのところは解釈としては、四捨五入として0.1％という概念でいってはどうかということでありましたが、ここら辺につきまして何か御意見ございますか。

　数以外の部分では立派な難病であるということが誰が判断しても考えられる疾患について、数がふえてきたのでだめというのもいかがなものかという議論も常になされてきたと思いますが、そういうことも加味されての判断だと思いますが、私もそれでよろしいのではないかと思うのですが、いかがでしょうか。

　特に御意見ございませんか。この点につきましてもよろしいですね。

　そうしたら、次は６ページ（５）「診断に関し客観的な指標による一定の基準が定まっていること」についてということは、これも今まで結構いろいろと議論されてきたところであります。

　提案として「客観的な指標については、画像検査や遺伝子解析の結果、生理学的検査、病理所見のみではなく、視診、聴診、打診、触診等によって医学的に他覚的所見として判断されるものを含めるものとする」それから「『一定の基準』とは、以下に該当するものとする」「1. 関連学会等（国際的な専門家の会合を含む）」要するに国内外ということですね。「による承認を受けた基準や、すでに国際的に使用されている基準等、専門家間で一定の合意が得られているもの」それから「2. 1には該当しないものの、客観的な指標により診断されることが明らかであり、1の合意を得ることを目指しているなど1に相当すると認めたもの。この場合、関連学会等のとりまとめ状況を適宜把握する」ということでありまして、難治性疾患は新たにわかってきた疾患とか、新たに病因などもわかりつつあるというかわかってきた疾患とか、さまざまなものがありまして、一定の基準でばしっと決めてしまうことはなかなか難しいところがあるわけです。

　ですから、そういったところも勘案して、オーバーオールとしてこういうものでどうかということでありますが、これについて御意見等はいかがでしょうか。

　なされた議論として、診断基準ができていない疾患というのはあるわけです。そうすると、そういうものを含めないということになりますと、これはかなりの難治性疾患が除外されることになるので、それは決して好ましいわけではないだろうということで、日本あるいは国際的に診断基準としてきっちりつくられていること以外にも、このようにコンセンサスが得られているものを含むという基本的な考え方だと思います。

　ここら辺はよろしいですか。

　直江先生、いかがでしょうか。

○直江委員　ただ、文脈と関係ないのですが、[1]が先ほどから何回も読んでいるのですけれども、ちょっとわかりにくい文言だなと思って、これは「客観的な指標」が必要ですよということを言っているわけですね。その場合に「画像検査や遺伝子解析の結果」というのは「結果」は「のみではなく」にかかっているのですか。「結果」「検査」「所見のみではなく」と読めるのですか。

○千葉委員長　全体にかかっているわけですね。

○直江委員　だけではなくて「医学的に他覚的所見として判断される」。

○前田疾病対策課長補佐　すみません。文章が悪くて恐縮でございます。「の結果」は「画像検査」「遺伝子解析」「生理学的検査」「病理所見」の４つが並びでございますので、そこはわかりやすく修正させていただきます。

○飯野委員　ぜひ血清学的検査とか生化学的検査も入れていただければといいと思います。

○千葉委員長　そうですね。

○前田疾病対策課長補佐　では、入れさせていただきます。

○千葉委員長　客観的所見の客観的というのはそういうことですね。検査値とか画像でも、みんなのコンセンサスが得られるというのはそういったものかと思います。

○錦織委員　その後に続く視診、聴診、打診、触診等というのは主観的なのかといえば、これはやはり理学的所見という医学用語がちゃんと当てはめられる他覚所見かと思うのです。だから、わざわざ「のみではなく」ではなくて、全て並行して、血清学的検査、視診、聴診、打診、触診等による理学的所見とかと整理したほうが、全て他覚的所見だと考えるのですが。

○千葉委員長　そうですね。理学的所見というのは非常に適切な。

○宮坂委員　ただ、文章で後のほうに「他覚的所見として」と書いてあるから、他覚的所見であることは認めているわけです。

○千葉委員長　どうぞ。

○前田疾病対策課長補佐　すみません。文章の整理はまた改めて差し上げたいと思っておりますけれども、できればここでお願いしたいところは、これから診断基準、重症度分類という形で御判断をいただくのですが、特定の専門医の先生だけがわかるという形ではなくて、診断された先生で、それを第三者が見たときにもその要件を満たしているということが、例えばこういう診察所見についてもちゃんとチェックシートとかで記録を残すような形で、もう一回第三者が見てもわかる形でまとめさせていただきたいと思っておりますので、そのニュアンスが伝わる形で文章の修正をさせていただきたいと思います。

○千葉委員長　よろしいですね。

　一方で、今、難治性疾患の研究班については今回かなりの改組がなされて、特に診断基準、重症度分類を確立することにかなりのエネルギーを割いてくださいねというのが厚労省のほうから指示が出されておりますけれども、一方でそちらのほうを進めていただいてということと連関する話ですね。

　ただ、この際、少し話がそれるかもしれませんが、いわゆる学問的な意味での重症度分類と、難病患者さんの助成という意味での重症度分類というのは相反するものではないですけれども、必ずしも100％一致するものではないと思いますので、そこについては別々ではないけれども基本的にちょっと分けてとしていただいたほうがよろしいかなと思います。

　逆に、難病患者さんの助成という観点からの重症度分類というのは、いわゆる学生さんとか教科書といったものに持ってくるのにそのまま当てはまるかというと、そうでない場合もありますので、そこら辺が研究班に対してもいろいろ言っていただいたほうがよろしいかなと思います。

○宮坂委員　今、先生がおっしゃっていたのですけれども、認定基準のところに入ってくるのだと思いますが、診断基準と重症度分類を組み合わせてやる。ここはいいと思うのですが、問題は今、先生がおっしゃった重症度分類で、日常生活または社会生活に支障がある、非常に重要な点で、医学的な観点だと思うのですが、問題なのは、これをなかなか客観的に定義できない。例えばよく我々が患者さんから言われるのは、患者さんは御自分は著しく日常生活あるいは社会生活に支障があると思っておられる。ところが、我々は必ずしもそう思っていない。

　そのときに、客観的な数値基準などがあれば、例えば先ほどのように呼吸不全だったら何トールとかという数字が出てくるので、その場合は客観的に定義をされているからいいのですけれども、そうでない場合には、診察をした医師と患者さんとの間の認識が必ずしも同一でなくてずれている場合、こういう場合はどうするかというのはなかなか難しいと思うのです。

○千葉委員長　そうですね。なかなか答えは難しいかと思うのですが、重症度分類も医師向けの重症度分類と患者さん向けの重症度分類というのは必ずしも同じ言葉にならないですね。相反するものではないのですけれども、例えば今、難病のホームページで患者さん向けと医師向けと両方がありますが、これが同じ言葉で書かれていないというのとよく似ていると思うのですけれどもね。そこはある意味で当然だろうと思うのです。

○宮坂委員　ちょっと気をつけなければいけないのは、ある程度広く考えることはとてもいいことだと思うのですけれども、余り広過ぎると医師の裁量によってかなりばらつきが出てしまう。今回、非常にどんどんふえてくる疾患が、もちろん本当にその疾患自体がふえているというのもあるのですが、判断基準が比較的あいまいであるために医師の裁量で少し緩めに判断してしまっている疾患もなきにしもあらずだと思うのです。

　ここのところを余り厳密にするのは難しいのですが、余りあいまいにしてしまうと今度はほかの疾患が影響を受けることもあり得るかなと思うのです。

○千葉委員長　そこら辺いかがでしょうか。

○直江委員　今の宮坂先生のおっしゃるとおりだと思います。

　最終的には日常生活にどのぐらい支障があるかということを聞く項目はいつもあるのですが、そこは疾患があるということで、どうしても患者さんと医師の間ではある程度甘目に判断することはあると思うのです。

　一方、１つ参考になるのは、先ほど話が出ましたように、身体障害の認定、非常に客観的な指数を書かせることになっておりますし、例えば免疫不全などでもCD4の値をちゃんと書くとか、コピー数を書くとかということで求めておりますので、あくまでも重症度のほうも、客観的な指数をきちっと入れ込むというのが重要なポイントではないかと私も思います。

○錦織委員　ちょっと質問なのですが、混乱してきていまして、今、議論しているのは指定難病の要件についての診断基準とかですね。先ほどおっしゃっていた0.1％というのも指定難病の疾患数ですね。

　ここに挙がっている現在の56疾患の一覧は医療助成を受けておられる方で、今、患者さんがおっしゃっている重症度とか生活の支障とかというのは認定基準とかに係ってくることですか。つまり、指定難病として診断をしたものと、認定基準で医療助成する人とは全く一緒ではなくて、先ほどの18万人というのは指定難病の１つの頻度の水準ではあるけれども、その人全てが医療助成の対象ではないという理解でよろしいのでしょうか。

○千葉委員長　ちょっと私、司会の不手際で混乱していましたけれども、いわゆる難病指定、難治性疾患として上げるという話と、いわゆる重症度分類で医療費助成を受けられる患者さんという話と混乱した形でディスカッションしてしまい、申しわけなかったです。そこは別々ということです。

○前田疾病対策課長補佐　私の説明も不十分で恐縮でございます。

　委員長からお話しいただきましたとおりでございまして、１段階目は認定基準でいきますと診断基準の部分かと思っておりますが、診断基準という形で御病気の具体的なお名前が指定難病の対象になるかどうかが第１プロセスでございまして、さらに医療費助成のほうにつきましては、その中の重症度分類の中で一定の日常生活、社会生活に支障がある方、例外は例外規定で非常に医療費がかかる方云々というのはございますけれども、原則論で申し上げますとそういう形ですので、ツーステップで御議論いただければ一番わかりやすいかと思います。

○千葉委員長　今、私も診断基準と重症度分類がごっちゃになって、ディスカッションしてしまった経緯がありますが、そのように別々ということになります。

　ただ、基本的な考え方としては今のようなことでよろしいかと思いますが、よろしいですね。

　それでは、続きまして７ページ、ここからは「認定基準についての考え方」であります。

　「医療費助成の対象患者の認定基準については」ですから、これが今、質問のあった部分の一方ということですね。今までは実は診断基準というか、どういう疾患を難病とするかという議論だったのですが、こちらが入ってしまいました。

　「対象患者の認定基準については、確立された対象疾患の診断基準とそれぞれの疾患の特性に応じた重症度分類等を組み込んで作成し、個々の疾患ごとに設定することとしてはどうか」ということで、ここの議論を先にしてしまったわけです。

　それから「診断基準の検討に当たっては、以下の事項に留意することとしてはどうか」「必要な検査を列挙し、満たすべき検査値などについても具体的に記載すること」これも先ほど話がありました。「複数の検査や症状の組み合わせを必要とする場合は、一義的な解釈となるようにすること」「診断基準の中に不全型、疑い例等が含まれる場合については、それぞれの定義を明確にし、医学的に治療を開始することが妥当と判断されるものが認定されるようにすること」ということでありますが、[1][2]は問題ないと思うのですが、問題が生じてくるのはむしろ[3]だと思います。ですから、疑い例とかというものについては、まさに今までの診断基準では疑い例となるわけですが、そこについての認定する場合の判断というものはある程度明確にしておいたほうがよろしいでしょうという話であります。

　それぞれ疑いがあった場合にある程度はっきりさせておかないと、ここのところは非常に難しいですね。

○前田疾病対策課長補佐　原則論のほうにこういう形で書かせていただいたのですけれども、実際は個別の診断基準をごらんいただきながら御議論いただいたほうがわかりやすいかなとは思います。

　なぜかと申しますと、大体確定診断例で、例えば遺伝子のリンクが非常にしっかりしている場合でしたら、遺伝子検査をもって確定診断とするとされているケースが多うございますが、それで臨床症状が一定程度数項目、幾つかのうちの幾つか以上を満たしていて、あと遺伝子検査だけできていないみたいな場合は、ほぼ疑い例に近い形。不全例という言い方をする例。さらに、それでなくても何項目か満たしただけでひっかけるみたいな話がありまして、大体その３つぐらいかなと思っております。

　その中で、臨床的に診断というものについて、診断基準を満たすという御議論かなと思っておりますので、その意味づけで書かせていただきました。

○千葉委員長　いかがでしょうか。よろしいですか。

　ここも最終的には疾患ごとにということになろうかと思いますね。

　それでは、続きまして８ページ「重症度分類等の検討に当たっては、以下の事項に留意することとしてはどうか」。

　「『日常生活又は社会生活に支障がある者』という考え方を医学的な観点から反映させて定める」。

　「疾患ごとに作成されている重症度分類等がある場合は、原則として当該分類等を用いる」。

　「疾患ごとに作成されている重症度分類等では日常生活又は社会生活への支障の程度が明らかではない場合、または、重症度分類等がない場合は、以下のような対応を検討する」。

　「疾患領域等ごとに作成されている重症度分類等を、疾患の特性に応じて用いる」心疾患、肺疾患、肝疾患、腎疾患、視力、聴力といったものです。

　「段階的な重症度分類等の定めはないが、診断基準自体が概ね日常生活又は社会生活への支障の程度を表しているような疾患については、当該診断基準を重症度分類等として用いる」ということでありますが、各疾患ごとに重症度分類がある場合でも、日常生活、社会生活への支障ということを考えた場合には、それが明らかでないときは、例が挙げられています。

　次の10ページ、例えば特発性間質性肺炎の基準とか、後縦靱帯骨化症、13ページ、循環器疾患のNew York Heart Associationの分類、肝疾患のChild-Pughスコアというのは、多くの肝疾患、多くの循環器疾患の重症度分類として現実に適用されているものです。こういったものはある意味非常に便利であって、患者さんの重症度を的確にあらわすものと考えられますので、こういったものが適用できるものについては入れていくということだと思います。

　それから、視力については、視野狭窄という観点もありますが、眼科の先生にお伺いしても、眼科疾患というのは基本的に視力、物が見えるか見えないかというところが非常に判断の根拠になるであろうということをおっしゃっておられますが、そういったことです。

　ここら辺、何か御意見、御追加ございますでしょうか。

○宮坂委員　先ほど私が申し上げたのは、このスライド番号でいうと８の「『日常生活又は社会生活に支障がある者』という考え方を医学的な観点」ここに客観的な基準があったほうがいいですよという話です。

　もう一つ問題なのは、これは診断の際、要するに難病かどうか、あるいは対象となるかどうかということなのですけれども、問題は治療法がすごく進歩してくると、認定をしたときには確かにそうだったのですが、重症度も日常生活または社会生活に支障があったのだけれども、治療をしたことによって劇的によくなって、その治療薬を使っている限りは日常生活、社会生活に全く支障がないという例がだんだん出てきつつあるのです。こういうものの取り扱いをどうするかです。

　ですから、これはむしろ最初のところの診断ではなくて、更新のところで問題になってくるのだと思います。ちょっとここに更新のことがなかったので、ここで言ったほうがいいのかわかりませんが、その問題は一度話し合っておいたほうがいいかなと思うのです。

○前田疾病対策課長補佐　事務局でございます。

　基本的な考え方で申し上げますと、治療を継続して症状がおさまっているという場合でしたら、医療費助成、指定難病の考え方自体が最終的には患者さんの病状を把握していただいて、画期的な治療法につなげていくという難病の解明ということを考えますと、そういったターゲットになろうかと考えてございます。

　他方、一回お薬を投与して、その後もう治療を要さない、外来にも来なくていいみたいな感じになるようでしたら、当然画期的な治療法として確立をしているわけですから、そういった方々は対象にならないと存じておりますが、その瞬間だけ対象になって、抜ける。そもそも指定難病としての考え方に合うのかというところがあると思いますが、継続されている場合には基本的には対象となると考えてございます。

○宮坂委員　例えば具体的な例を上げると、膠原病の多くの疾患というのは、最初は診断基準もしっかり決まっていますし、重症度分類でも日常生活、社会生活に支障がある方が多いわけです。ところが、治療をして寛解に導入をして、お薬をだんだん減らしていって維持療法にする。例えば具体的にいうと、プレドニン５ミリさえ飲んでいれば日常生活に支障はない。だけれども、やめれば再発する。

　この人たちをどうするかは結構大きな問題になっていると思うのです。

○伊原総務課長　総務課長です。

　お手元の資料に「参考資料１」というのがあると思います。そこで７ページ、前の難病対策委員会でまとまった報告書で、まさに重症度のことをどう考えるかという政策なのです。

　これの「（２）対象患者の認定基準」というのがありまして、もともと難病の対象疾患を上のところで決めた後で、どこで線を引くかということなのですが、広く国民に理解を得る観点から、ある程度日常生活または社会生活に支障がある者とするとして、絞り込むという整理がなされております。

　その後、ただし書きのところで、ただし、高額な医療を継続することによって、症状の程度が上記の分類に該当しない方、先ほど先生がおっしゃられた膠原病の方もそうですし、潰瘍性大腸炎の方もそうかもしれませんが、薬を飲み続けていることによって症状が緩和されている、あるいはいい状況になっている方についても対象にする。

　ただ、そのときの線引きとしましては、８ページの上にありますが、大体医療費の自己負担が１カ月１万円以上の月が年間に３回以上あると、ある程度医療費のかかる人については対象にする。医療費のかからない方については、仮にその難病だとしても通常の高額療養費なり、あるいは医療保険の自己負担ができるということなので対象外にするという整理がなされております。

○千葉委員長　高額医療を継続しながら寛解を維持されている方には、難病としてそのまま継続していただくということですね。

　医療費によってある程度線引きをしましょうということが提示されておるというお話でございました。

○伊原総務課長　追加的に申します。

　先ほど先生のほうから、重症度の基準もどうしても主観的なものが入って、お医者さんごとにばらつくのはいかがなものかみたいな話がありまして、むしろそういうものを防ぐ意味でこうやって医療費である程度ちゃんと線引きをして、重症度の問題は重症度の問題として、医学的にある程度どのお医者さんでも重症だというところで線引きしていけるような基準をつくっていただくことが一番望ましいのではないかということが、当時議論されていたように記憶をしております。

○千葉委員長　ほか、何か御意見ございますでしょうか。

○錦織委員　質問なのですが、先ほどの高額医療で分けるという場合に、指定難病に指定されていれば非常に落ちついた状態、例えば膠原病などでも安定した状態からまた再燃するという場合には、年度を区切って、一旦は認定基準から外れてもまた認定基準に復活ということがあり得るということですね。

　ありがとうございました。

○千葉委員長　そういうことですね。

　ほか、よろしいでしょうか。

　９ページにつきましては、先ほど説明がありましたようなことですね。それぞれ既に重症度分類を勘案して認定がなされている疾患というのはここにありますよと、こういった疾患といいますか、こういうものをふやしていくということですね。

　一方では、今の難治性疾患研究班の方々に並行で努力していただいて作成していただいている、それをこちらに持ち込んで来るというか、そういうことになろうかと思いますが、よろしいでしょうか。

　ありがとうございました。大体ざっと最後までいきました。

　今の最後のところで、私が最初に申し上げておくべきだったのだろうと思いますが、基本的にはこの会は助成をする難病の指定を行うといいますか、難病を決めていくところが我々のミッションであって、なおかつその難病に指定された病気の方に全てが助成されるというわけではない。

　御承知のように、今回の場合、予算としては、先ほどお話があったように、消費税の部分をこちらに回して難病患者さんに助成がたくさん行くようにということが基本的でありますが、全ての難病の患者さんに全て助成できるというわけではないわけです。

　したがって、根本理念としては今まで五十数疾患に限られていたものをふやしましょうと、50というところで若干の不公平感があったのを、ふやしましょう。しかしながら、ふやしてそれら全ての方々を助成できるわけではないので、やはりその中でも特に生活等々で支障を来される方、重症度が強い方々を選定していくということに一方でなるわけです。

　重症度につきましても、議論がなされていくことになると思いますが、よろしいでしょうか。

　きょうはそういうことで、全体、今後の話の進め方で、話を進めるに当たって、あるいは難病を指定していくに当たって、基本的な考え方を委員の先生方とシェアをする、意見を出していただくという第１回目の目的であったわけであります。

　全体を通しまして、何か御意見、御追加ございますでしょうか。よろしいですか。

　それでしたら、きょうの議論を踏まえまして、２回目、３回目に個々の疾患について検討をしていくことになると思います。

　それでは、事務局のほうから今後のこと等につきまして、よろしくお願いいたします。

○前田疾病対策課長補佐　事務局でございます。

　ありがとうございました。

　次回の指定難病検討委員会の日程でございますが、資料でも少しお示しをいたしましたが、第２回を８月１日金曜日17時から、第３回を８月４日月曜日の15時から開催を予定しておりますので、どうぞよろしくお願いいたします。

　事務局からは以上でございます。

○千葉委員長　ありがとうございました。

　それでは、今後、難病について検討を重ねていきたいと思います。

　重ねて申しますが、非常に重要なミッションでありまして、我々も頑張っていきたいと思いますが、公平性、専門性等々をしっかり考えてやっていきたいと思います。

　本日はどうもありがとうございました。