２．遺伝子治療を発展させるための研究課題

１．病因・病態の解明

２．導入遺伝子の選択、発現調整機構の研究

３．遺伝子導入技術（ベクター）の開発

４．標的細胞の特性や培養技術の研究

５．モデル動物の開発

６．臨床研究の適応基準及び評価法の確立