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１４．家族性高コレステロール血症の遺伝子治療

病態

ＬＤＬレセプターの遺伝子異常
動脈硬化性虚血性心疾患

方法

部分肝切除→肝細胞培養→ＬＤＬレセプターをレトロウィルス
ベクターで発現→経門脈的に肝に戻す

結果

ＬＤＬレセプターの発現を確認
ＬＤＬコレステロールの低下（５４５mg/dl→３８０mg/dl）
ＨＤＬコレステロールの上昇
効果は１８ヶ月以上持続

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