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１２．嚢胞性線維症（Cystic fibrosis）の遺伝子治療

病態

コーカサス系白人に頻度の高い常染色体劣性遺伝性疾患
Cl-チャンネル（ＣＦＴＲ）遺伝子の異常：気道感染症、呼吸不全


方法

ＣＦＴＲ遺伝子挿入アデノウイルスベクターを用いて、
スプレーで経鼻的に気道上皮に投与


結果

Cl-透過性の異常は改善 反復投与が必要（中和抗体は観察されなかった） アデノウイルス肺炎
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