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10.ADA欠損症の遺伝子治療


方法

1.末梢血単核球の分離
2.単核球を抗CD3抗体で刺激し、IL2存在下で培養
3.ADAcDNA挿入レトロウイルスと共培養
4.患者に点滴静注


結果

1. 発熱などの副作用なく安全性を確認
2.遺伝子導入効率は4−7%
3.患者リンパ球のADA遺伝子をPCR法で確認
4.患者リンパ球のADA活性が上昇
5.CD8陽性細胞が優勢に増加

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