添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について
(令和7年11月27日)
(医薬薬審発1127第1号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の5の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された下記1．の医薬品について、同法第77条の6第1項の規定に基づき、希少疾病用医薬品の指定を取り消し、また、同法第77条の2第1項の規定に基づき、下記2．の医薬品について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定の取消し
(1) 指定番号：(R2薬)第454号
医薬品の名称：ミダゾラム
予定される効能又は効果：てんかん重積状態
氏名又は名称：武田薬品工業株式会社
(2) 指定番号：(R5薬)第571号
医薬品の名称：シロリムス
予定される効能又は効果：限局性皮質異形成Ⅱ型に伴うてんかん発作
氏名又は名称：ノーベルファーマ株式会社
(3) 指定番号：(R6薬)第653号
医薬品の名称：Pitolisant
予定される効能又は効果：ナルコレプシー
氏名又は名称：アキュリスファーマ株式会社
優先審査・優先相談：該当
2．指定
(1) 指定番号：(R2薬)第454号
医薬品の名称：ミダゾラム
予定される効能又は効果：てんかん重積状態
氏名又は名称：クリニジェン株式会社
(2) 指定番号：(R6薬)第653号
医薬品の名称：Pitolisant
予定される効能又は効果：ナルコレプシー
氏名又は名称：ヴィアトリス製薬合同会社
優先審査・優先相談：該当
(3) 指定番号：(R7薬)第734号
医薬品の名称：メザギタマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：IgA腎症
氏名又は名称：武田薬品工業株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(4) 指定番号：(R7薬)第735号
医薬品の名称：Povetacicept
予定される効能又は効果：IgA腎症
氏名又は名称：Vertex Pharmaceuticals Inc
優先審査・優先相談：非該当
(5) 指定番号：(R7薬)第736号
医薬品の名称：イプタコパン塩酸塩水和物
予定される効能又は効果：IgA腎症
氏名又は名称：ノバルティスファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(6) 指定番号：(R7薬)第737号
医薬品の名称：VX―670
予定される効能又は効果：筋強直性ジストロフィー1型
氏名又は名称：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
優先審査・優先相談：非該当
(7) 指定番号：(R7薬)第738号
医薬品の名称：KUS121
予定される効能又は効果：網膜中心動脈閉塞症における視力低下の改善
氏名又は名称：株式会社京都創薬研究所
優先審査・優先相談：非該当
(8) 指定番号：(R7薬)第739号
医薬品の名称：Empasiprubart
予定される効能又は効果：多巣性運動ニューロパチー
氏名又は名称：アルジェニクスジャパン株式会社
優先審査・優先相談：該当
(9) 指定番号：(R7薬)第740号
医薬品の名称：Empasiprubart
予定される効能又は効果：慢性炎症性脱髄性多発根神経炎
氏名又は名称：アルジェニクスジャパン株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(10) 指定番号：(R7薬)第741号
医薬品の名称：Tovorafenib
予定される効能又は効果：BRAF遺伝子変異又は融合遺伝子を有する低悪性度神経膠腫
氏名又は名称：IPSEN株式会社
優先審査・優先相談：該当
(11) 指定番号：(R7薬)第742号
医薬品の名称：ツシジノスタット
予定される効能又は効果：根治切除不能な悪性黒色腫
氏名又は名称：Meiji Seika ファルマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(12) 指定番号：(R7薬)第743号
医薬品の名称：ニポカリマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：シェーグレン症候群
氏名又は名称：ヤンセンファーマ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(13) 指定番号：(R7薬)第744号
医薬品の名称：Lutikizumab
予定される効能又は効果：化膿性汗腺炎
氏名又は名称：アッヴィ合同会社
優先審査・優先相談：非該当
(14) 指定番号：(R7薬)第745号
医薬品の名称：エマパルマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：全身型若年性特発性関節炎又は成人発症スチル病に伴うマクロファージ活性化症候群
氏名又は名称：Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社
優先審査・優先相談：該当