添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について
(令和7年5月30日)
(医薬薬審発0530第1号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の5の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された下記1．(1)及び(2)の医薬品並びに同法第77条の2第1項各号のいずれかに該当しなくなった下記1．(3)の医薬品について、それぞれ同法第77条の6第1項及び第2項の規定に基づき、希少疾病用医薬品の指定を取り消し、また、同法第77条の2第1項の規定に基づき、下記2．の医薬品について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定の取消し
(1) 指定番号：(R2薬)第457号
医薬品の名称：フェニル酢酸ナトリウム・安息香酸ナトリウム中心静脈投与用製剤
予定される効能又は効果：尿素サイクル異常症における急性の高アンモニア血症及び脳症
氏名又は名称：武田薬品工業株式会社
(2) 指定番号：(R5薬)第565号
医薬品の名称：Leniolisib
予定される効能又は効果：活性化PI3Kδ症候群
氏名又は名称：Pharming Technologies B.V.
(3) 指定番号：(R6薬)第638号
医薬品の名称：ニポカリマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：慢性炎症性脱髄性多発根神経炎
氏名又は名称：ヤンセンファーマ株式会社
2．指定
(1) 指定番号：(R5薬)第565号
医薬品の名称：Leniolisib
予定される効能又は効果：活性化PI3Kδ症候群
氏名又は名称：株式会社オーファンパシフィック
(2) 指定番号：(R7薬)第687号
医薬品の名称：elafibranor
予定される効能又は効果：原発性胆汁性胆管炎
氏名又は名称：IPSEN株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(3) 指定番号：(R7薬)第688号
医薬品の名称：navepegritide
予定される効能又は効果：骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症
氏名又は名称：帝人ファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(4) 指定番号：(R7薬)第689号
医薬品の名称：umedaptanib pegol
予定される効能又は効果：骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症
氏名又は名称：株式会社リボミック
優先審査・優先相談：非該当
(5) 指定番号：(R7薬)第690号
医薬品の名称：シベプレンリマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：IgA腎症
氏名又は名称：大塚製薬株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(6) 指定番号：(R7薬)第691号
医薬品の名称：シロリムス
予定される効能又は効果：脈管異常に伴う皮膚病変
氏名又は名称：ノーベルファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(7) 指定番号：(R7薬)第692号
医薬品の名称：ペグセタコプラン
予定される効能又は効果：C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎
氏名又は名称：Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社
優先審査・優先相談：該当
(8) 指定番号：(R7薬)第693号
医薬品の名称：mezagitamab
予定される効能又は効果：慢性特発性血小板減少性紫斑病
氏名又は名称：武田薬品工業株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(9) 指定番号：(R7薬)第694号
医薬品の名称：Trofinetide
予定される効能又は効果：レット症候群
氏名又は名称：Acadia Pharmaceuticals Inc.
優先審査・優先相談：該当
(10) 指定番号：(R7薬)第695号
医薬品の名称：ネランドミラスト
予定される効能又は効果：特発性肺線維症
氏名又は名称：日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(11) 指定番号：(R7薬)第696号
医薬品の名称：ネランドミラスト
予定される効能又は効果：進行性肺線維症
氏名又は名称：日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(12) 指定番号：(R7薬)第697号
医薬品の名称：カナキヌマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：シュニッツラー症候群
氏名又は名称：ノバルティスファーマ株式会社
優先審査・優先相談：該当