添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定について
(令和7年3月31日)
(医薬薬審発0331第1号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の2第1項の規定に基づき、下記1．について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定
(1) 指定番号：(R7薬)第675号
医薬品の名称：BI 764198
予定される効能又は効果：巣状分節性糸球体硬化症
氏名又は名称：日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(2) 指定番号：(R7薬)第676号
医薬品の名称：Setmelanotide
予定される効能又は効果：後天性視床下部性肥満
氏名又は名称：Rhythm Pharmaceuticals Inc.
優先審査・優先相談：該当
(3) 指定番号：(R7薬)第677号
医薬品の名称：triheptanoin
予定される効能又は効果：長鎖脂肪酸代謝異常症
氏名又は名称：Ultragenyx Japan株式会社
優先審査・優先相談：該当
(4) 指定番号：(R7薬)第678号
医薬品の名称：アプラグルチドナトリウム
予定される効能又は効果：短腸症候群
氏名又は名称：旭化成ファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(5) 指定番号：(R7薬)第679号
医薬品の名称：delpacibart etedesiran
予定される効能又は効果：筋強直性ジストロフィー1型
氏名又は名称：Avidity Biosciences Inc.,
優先審査・優先相談：非該当
(6) 指定番号：(R7薬)第680号
医薬品の名称：Plozasiran
予定される効能又は効果：家族性高カイロミクロン血症症候群
氏名又は名称：Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
優先審査・優先相談：該当
(7) 指定番号：(R7薬)第681号
医薬品の名称：LY3537982
予定される効能又は効果：がん化学療法後に増悪したKRAS G12C変異陽性の治癒切除不能な膵癌
氏名又は名称：日本イーライリリー株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(8) 指定番号：(R7薬)第682号
医薬品の名称：mirvetuximab soravtansine
予定される効能又は効果：葉酸受容体α陽性の再発卵巣癌
氏名又は名称：武田薬品工業株式会社
優先審査・優先相談：該当(ただし、「葉酸受容体α陽性の再発卵巣癌」のうち「葉酸受容体α陽性の白金系抗悪性腫瘍剤抵抗性の再発卵巣癌」に限る))
(9) 指定番号：(R7薬)第683号
医薬品の名称：raludotatug deruxtecan
予定される効能又は効果：白金系抗悪性腫瘍剤抵抗性の卵巣癌
氏名又は名称：第一三共株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(10) 指定番号：(R7薬)第684号
医薬品の名称：アテゾリズマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：切除不能な胸腺癌
氏名又は名称：中外製薬株式会社
優先審査・優先相談：該当
(11) 指定番号：(R7薬)第685号
医薬品の名称：タファシタマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：再発又は難治性の濾胞性リンパ腫
氏名又は名称：インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
優先審査・優先相談：該当
(12) 指定番号：(R7薬)第686号
医薬品の名称：デュピルマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：水疱性類天疱瘡
氏名又は名称：サノフィ株式会社
優先審査・優先相談：非該当