添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定について
(令和7年2月28日)
(医薬薬審発0228第3号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の2第1項の規定に基づき、下記1．について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定
(1) 指定番号：(R7薬)第659号
医薬品の名称：atrasentan
予定される効能又は効果：IgA腎症
氏名又は名称：ノバルティスファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(2) 指定番号：(R7薬)第660号
医薬品の名称：batoclimab
予定される効能又は効果：活動性甲状腺眼症
氏名又は名称：HanAll Biopharma Co., Ltd
優先審査・優先相談：非該当
(3) 指定番号：(R7薬)第661号
医薬品の名称：efzimfotase alfa
予定される効能又は効果：低ホスファターゼ症
氏名又は名称：アレクシオンファーマ合同会社
優先審査・優先相談：非該当
(4) 指定番号：(R7薬)第662号
医薬品の名称：eneboparatide
予定される効能又は効果：副甲状腺機能低下症
氏名又は名称：アレクシオンファーマ合同会社
優先審査・優先相談：該当
(5) 指定番号：(R7薬)第663号
医薬品の名称：Nirogacestat
予定される効能又は効果：デスモイド腫瘍
氏名又は名称：SpringWorks Therapeutics, Inc.
優先審査・優先相談：該当
(6) 指定番号：(R7薬)第664号
医薬品の名称：ラブリズマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：IgA腎症
氏名又は名称：アレクシオンファーマ合同会社
優先審査・優先相談：非該当
(7) 指定番号：(R7薬)第665号
医薬品の名称：BI 764198
予定される効能又は効果：デュシェンヌ型筋ジストロフィー
氏名又は名称：日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(8) 指定番号：(R7薬)第666号
医薬品の名称：Lu AF82422
予定される効能又は効果：多系統萎縮症
氏名又は名称：ルンドベック・ジャパン株式会社
優先審査・優先相談：該当
(9) 指定番号：(R7薬)第667号
医薬品の名称：フェンフルラミン塩酸塩
予定される効能又は効果：CDKL5遺伝子欠損症患者におけるてんかん発作の抑制
氏名又は名称：ユーシービージャパン株式会社
優先審査・優先相談：該当
(10) 指定番号：(R7薬)第668号
医薬品の名称：トラフェルミン(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：外耳道軟部組織欠損
氏名又は名称：ノーベルファーマ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(11) 指定番号：(R7薬)第669号
医薬品の名称：seralutinib
予定される効能又は効果：肺動脈性肺高血圧症
氏名又は名称：GB002 Inc.
優先審査・優先相談：非該当
(12) 指定番号：(R7薬)第670号
医薬品の名称：Naxitamab
予定される効能又は効果：再発又は難治性の神経芽腫
氏名又は名称：ノーベルファーマ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(13) 指定番号：(R7薬)第671号
医薬品の名称：サルグラモスチム(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：再発又は難治性の神経芽腫
氏名又は名称：ノーベルファーマ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(14) 指定番号：(R7薬)第672号
医薬品の名称：ダロルタミド
予定される効能又は効果：アンドロゲン受容体陽性の根治切除不能な進行・再発の唾液腺癌
氏名又は名称：バイエル薬品株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(15) 指定番号：(R7薬)第673号
医薬品の名称：レチファンリマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：肛門管扁平上皮癌
氏名又は名称：インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
優先審査・優先相談：該当
(16) 指定番号：(R7薬)第674号
医薬品の名称：ロンカスツキシマブテシリン(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：以下の再発又は難治性の大細胞型B細胞リンパ腫(びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、高悪性度B細胞リンパ腫)
氏名又は名称：田辺三菱製薬株式会社
優先審査・優先相談：非該当