添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定について
(令和6年12月25日)
(医薬薬審発1225第6号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の2第1項の規定に基づき、下記1．について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定
(1) 指定番号：(R6薬)第647号
医薬品の名称：イネビリズマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：IgG4関連疾患
氏名又は名称：田辺三菱製薬株式会社
優先審査・優先相談：該当
(2) 指定番号：(R6薬)第648号
医薬品の名称：RO7434656
予定される効能又は効果：IgA腎症
氏名又は名称：中外製薬株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(3) 指定番号：(R6薬)第649号
医薬品の名称：velusetrag
予定される効能又は効果：慢性偽性腸閉塞症
氏名又は名称：Alfasigma S.p.A
優先審査・優先相談：非該当
(4) 指定番号：(R6薬)第650号
医薬品の名称：Odevixibat
予定される効能又は効果：アラジール症候群
氏名又は名称：ジェダイトメディスン株式会社
優先審査・優先相談：該当
(5) 指定番号：(R6薬)第651号
医薬品の名称：JR―441
予定される効能又は効果：ムコ多糖症ⅢA型
氏名又は名称：JCRファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(6) 指定番号：(R6薬)第652号
医薬品の名称：フェニル酪酸グリセロール
予定される効能又は効果：尿素サイクル異常症
氏名又は名称：株式会社オーファンパシフィック
優先審査・優先相談：非該当
(7) 指定番号：(R6薬)第653号
医薬品の名称：Pitolisant
予定される効能又は効果：ナルコレプシー
氏名又は名称：アキュリスファーマ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(8) 指定番号：(R6薬)第654号
医薬品の名称：セベトラルスタット
予定される効能又は効果：遺伝性血管性浮腫の急性発作
氏名又は名称：KalVista Pharmaceuticals Japan株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(9) 指定番号：(R6薬)第655号
医薬品の名称：ボラシデニブ クエン酸水和物
予定される効能又は効果：IDH1又はIDH2遺伝子変異陽性の神経膠腫
氏名又は名称：日本セルヴィエ株式会社
優先審査・優先相談：該当(ただし、本剤単独投与に係る審査・相談に限る)
(10) 指定番号：(R6薬)第656号
医薬品の名称：レポトレクチニブ
予定される効能又は効果：NTRK融合遺伝子陽性の進行・再発の固形癌
氏名又は名称：ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(11) 指定番号：(R6薬)第657号
医薬品の名称：ゾンゲルチニブ
予定される効能又は効果：HER2遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌
氏名又は名称：日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
優先審査・優先相談：該当(ただし、HER2遺伝子変異を有する切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌のうち、「がん化学療法後に増悪したHER2遺伝子変異を有する切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌」に限る)
(12) 指定番号：(R6薬)第658号
医薬品の名称：イフィナタマブ デルクステカン(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：小細胞肺癌
氏名又は名称：第一三共株式会社
優先審査・優先相談：非該当